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出境医 / 临床实验 / IMR-687的研究对患有beta thalassya的受试者
IMR-687的研究对患有beta thalassya的受试者
研究描述
简要摘要：
评估IMR-687在β地中海贫血受试者中的安全性和耐受性的研究
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| β地中海贫血 | 药物：IMR-687药物：安慰剂 | 阶段2 |
详细说明：
一项2阶段，随机，双盲，安慰剂控制的研究，以评估IMR-687（磷酸二酯酶（PDE）9抑制剂）的安全性，耐受性，PK和PD，每天在26周内服用一次（QD）26周患有β-丘脑贫血的成年受试者：种群1（依赖于thalassymia（TDT）受试者）和种群2（非转移依赖性thalassymia（NTDT）受试者）。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 120名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 掩盖说明： | 双盲 |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 评估IMR-687在βthalassya的受试者中的安全性和耐受性的2阶段研究 |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年10月16日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2022年5月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2022年5月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：下剂量IMR-687 每天一次的口服一次IMR-687 | 药物：IMR-687 每天一次的口服一次IMR-687 |
| 实验：高剂量IMR-687 每天一次的口服一次IMR-687 | 药物：IMR-687 每天一次的口服一次IMR-687 |
| 安慰剂比较器：安慰剂 每天的安慰剂一次口服 | 药物：安慰剂 每天的安慰剂一次口服 |
结果措施
主要结果指标 ：
- IMR-687安全性和耐受性[时间范围：基线至第40周]
- 不良事件的发生率和严重性
- 严重不良事件的发生率和严重性
次要结果度量 ：
- TDT患者：减少红细胞（RBC）输血负担[时间范围：第12周至第36周]
- 与基线前12周（第1天）相比，血液学改善≥20％的患者的血液学改善患者比例（通过减少输血负担降低），第24周至第36周至第36周。
- 与基线前12周（第1天）相比
- TDT患者：输血事件的平均数量[时间范围：基线至第36周]A。输血事件的平均数量
- TDT和NTDT患者：ICT剂量和血清铁蛋白水平的平均变化[时间范围：基线至第36周]A。 ICT每日剂量和血清铁蛋白水平的平均变化
- NTDT患者：HB的变化[时间范围：基线到第36周]
- 在缺乏输血的情况下，在第12周至第24周到第24周和第36周，在平均HB值≥1.0g/dL的受试者中，受试者的比例比例增加。
- 在没有输血的情况下，第12周和第24周和第24周的平均HB值的平均变化到第24周和第36周。
- NTDT患者：HBF的平均变化[时间范围：基线至第36周]
- 在没有输血的情况下，第12周和第24周和第24周的平均HBF值的平均变化到第24周和第36周。
- 在缺乏输血的情况下，在第12周至第24周和第36周的平均HBF值的基线≥3％的受试者的比例。
- TDT和NTDT患者：PK参数CMAX [时间范围：基线至第36周]A。峰血浆浓度（CMAX）
- TDT和NTDT患者：PK参数AUC 0-24 [时间范围：基线至第36周]A。从时间0到24小时，等离子体浓度与时间曲线（AUC）下的面积
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 18年至65岁（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 在病史中，记录了β-thal虫或HBE/β-thal症的诊断。允许伴随α基因缺失，复制或三次固定。
- 在基线（第1天）访问之前的12周内，输血事件日期和所有PRBC单位的日期和所有PRBC单位的数量。 。
- 必须愿意并且能够完成所有研究评估和程序，并与研究人员和现场人员有效沟通。
- TDT受试者：在基线前的12周（第1天）访问之前的12周内，必须定期输血，定义为> 3至10个PRBC单位，并且在此期间无需35天> 35天。
- NTDT受试者：受试者必须独立输血，定义为在基线前的12周（第1天）访问之前的12周内收到的PRBC单位，必须不得进行常规输血计划，必须无RBC输血。至少在随机分组前至少≥4周，不得计划开始常规
- 造血干细胞在9个月内移植。
- NTDT受试者：筛选时必须具有HB≤10.0g/dL；筛选HB样品必须在随机分组前7到28天收集。输血后21天内的HB值将被排除在外。
- ECOG性能得分为0到1
- 女性受试者不得怀孕或母乳喂养，并且不太可能怀孕。男性受试者必须不太可能浸渍伴侣。
排除标准：
- 诊断α-丘脑贫血（例如，血红蛋白H [HBH]）或血红蛋白S（HBS）/β丘脑贫血的诊断。
- 体重指数（BMI）<17.0 kg/m2或全身体重<45 kg;或BMI> 35 kg/m2
- 患有已知活跃的丙型肝炎，丙型肝炎或丙型肝炎的受试者，患有疟疾的活性或急性事件，或已知对人类免疫缺陷病毒（HIV）呈阳性的受试者。
- 需要医疗干预的中风≤24周前。
- 血小板计数> 1000×109/l。
- 在30天或5半时，参与了一项调查剂（或设备）的临床研究，以知情同意的日期（以较长者为准）或目前正在参加另一项研究。
- 对于ICF签署时铁螯合治疗（ICT）的受试者，在预测随机日期之前不到24周就开始了ICT。
- 在随机分组前的6个月内，先前暴露于Sotatercept或Luspatercept，IMR-687或基因治疗（第1天）。
- 具有重大器官损坏的受试者
联系人和位置
联系人
| 联系人：Jenish Mehta | 617-206-2020 | trials@imaratx.com | |
| 联系人：玛丽·卡特林·坎宁 | 617-206-2020 | trials@imaratx.com |
位置
显示39个研究地点
赞助商和合作者
Imara，Inc。
调查人员
| 研究主任： | 医学博士肯尼斯·阿蒂（Kenneth Attie） | Imara，Inc。 |
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年4月15日 | ||||||||
| 第一个发布日期icmje | 2020年6月2日 | ||||||||
| 上次更新发布日期 | 2021年6月3日 | ||||||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2020年10月16日 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2022年5月（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | IMR-687安全性和耐受性[时间范围：基线至第40周]
| ||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 发生不良事件和严重不良事件的患者的比例[时间范围：基线至第40周]
| ||||||||
| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||||||
| 原始的次要结果措施ICMJE |
| ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | IMR-687的研究对患有beta thalassya的受试者 | ||||||||
| 官方标题ICMJE | 评估IMR-687在βthalassya的受试者中的安全性和耐受性的2阶段研究 | ||||||||
| 简要摘要 | 评估IMR-687在β地中海贫血受试者中的安全性和耐受性的研究 | ||||||||
| 详细说明 | 一项2阶段，随机，双盲，安慰剂控制的研究，以评估IMR-687（磷酸二酯酶（PDE）9抑制剂）的安全性，耐受性，PK和PD，每天在26周内服用一次（QD）26周患有β-丘脑贫血的成年受试者：种群1（依赖于thalassymia（TDT）受试者）和种群2（非转移依赖性thalassymia（NTDT）受试者）。 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：平行分配 掩蔽：无（打开标签） 掩盖说明： 双盲 主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE | β地中海贫血 | ||||||||
| 干预ICMJE |
| ||||||||
| 研究臂ICMJE |
| ||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 120 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2022年5月 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2022年5月（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
| ||||||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||||||
| 年龄ICMJE | 18年至65岁（成人，老年人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
| ||||||||
| 列出的位置国家ICMJE | 丹麦，法国，佐治亚州，希腊，以色列，意大利，黎巴嫩，马来西亚，摩洛哥，荷兰，突尼斯，突尼斯，土耳其，英国，英国，美国 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04411082 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | IMR-BTL-2011 2019-002989-12（Eudract编号） | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||||||
| IPD共享语句ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 责任方 | Imara，Inc。 | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | Imara，Inc。 | ||||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 研究人员ICMJE |
| ||||||||
| PRS帐户 | Imara，Inc。 | ||||||||
| 验证日期 | 2021年6月 | ||||||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
研究描述
简要摘要：
评估IMR-687在β地中海贫血受试者中的安全性和耐受性的研究
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| β地中海贫血 | 药物：IMR-687药物：安慰剂 | 阶段2 |
详细说明：
一项2阶段，随机，双盲，安慰剂控制的研究，以评估IMR-687（磷酸二酯酶（PDE）9抑制剂）的安全性，耐受性，PK和PD，每天在26周内服用一次（QD）26周患有β-丘脑贫血的成年受试者：种群1（依赖于thalassymia（TDT）受试者）和种群2（非转移依赖性thalassymia（NTDT）受试者）。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 120名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 掩盖说明： | 双盲 |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 评估IMR-687在βthalassya的受试者中的安全性和耐受性的2阶段研究 |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年10月16日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2022年5月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2022年5月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：下剂量IMR-687 每天一次的口服一次IMR-687 | 药物：IMR-687 每天一次的口服一次IMR-687 |
| 实验：高剂量IMR-687 每天一次的口服一次IMR-687 | 药物：IMR-687 每天一次的口服一次IMR-687 |
| 安慰剂比较器：安慰剂 每天的安慰剂一次口服 | 药物：安慰剂 每天的安慰剂一次口服 |
结果措施
主要结果指标 ：
- IMR-687安全性和耐受性[时间范围：基线至第40周]
- 不良事件的发生率和严重性
- 严重不良事件的发生率和严重性
次要结果度量 ：
- TDT患者：减少红细胞（RBC）输血负担[时间范围：第12周至第36周]
- 与基线前12周（第1天）相比，血液学改善≥20％的患者的血液学改善患者比例（通过减少输血负担降低），第24周至第36周至第36周。
- 与基线前12周（第1天）相比
- TDT患者：输血事件的平均数量[时间范围：基线至第36周]A。输血事件的平均数量
- TDT和NTDT患者：ICT剂量和血清铁蛋白水平的平均变化[时间范围：基线至第36周]A。 ICT每日剂量和血清铁蛋白水平的平均变化
- NTDT患者：HB的变化[时间范围：基线到第36周]
- 在缺乏输血的情况下，在第12周至第24周到第24周和第36周，在平均HB值≥1.0g/dL的受试者中，受试者的比例比例增加。
- 在没有输血的情况下，第12周和第24周和第24周的平均HB值的平均变化到第24周和第36周。
- NTDT患者：HBF的平均变化[时间范围：基线至第36周]
- 在没有输血的情况下，第12周和第24周和第24周的平均HBF值的平均变化到第24周和第36周。
- 在缺乏输血的情况下，在第12周至第24周和第36周的平均HBF值的基线≥3％的受试者的比例。
- TDT和NTDT患者：PK参数CMAX [时间范围：基线至第36周]A。峰血浆浓度（CMAX）
- TDT和NTDT患者：PK参数AUC 0-24 [时间范围：基线至第36周]A。从时间0到24小时，等离子体浓度与时间曲线（AUC）下的面积
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 18年至65岁（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 在病史中，记录了β-thal虫或HBE/β-thal症的诊断。允许伴随α基因缺失，复制或三次固定。
- 在基线（第1天）访问之前的12周内，输血事件日期和所有PRBC单位的日期和所有PRBC单位的数量。 。
- 必须愿意并且能够完成所有研究评估和程序，并与研究人员和现场人员有效沟通。
- TDT受试者：在基线前的12周（第1天）访问之前的12周内，必须定期输血，定义为> 3至10个PRBC单位，并且在此期间无需35天> 35天。
- NTDT受试者：受试者必须独立输血，定义为在基线前的12周（第1天）访问之前的12周内收到的PRBC单位，必须不得进行常规输血计划，必须无RBC输血。至少在随机分组前至少≥4周，不得计划开始常规
- 造血干细胞在9个月内移植。
- NTDT受试者：筛选时必须具有HB≤10.0g/dL；筛选HB样品必须在随机分组前7到28天收集。输血后21天内的HB值将被排除在外。
- ECOG性能得分为0到1
- 女性受试者不得怀孕或母乳喂养，并且不太可能怀孕。男性受试者必须不太可能浸渍伴侣。
排除标准：
- 诊断α-丘脑贫血（例如，血红蛋白H [HBH]）或血红蛋白S（HBS）/β丘脑贫血的诊断。
- 体重指数（BMI）<17.0 kg/m2或全身体重<45 kg;或BMI> 35 kg/m2
- 患有已知活跃的丙型肝炎，丙型肝炎或丙型肝炎的受试者，患有疟疾的活性或急性事件，或已知对人类免疫缺陷病毒（HIV）呈阳性的受试者。
- 需要医疗干预的中风≤24周前。
- 血小板计数> 1000×109/l。
- 在30天或5半时，参与了一项调查剂（或设备）的临床研究，以知情同意的日期（以较长者为准）或目前正在参加另一项研究。
- 对于ICF签署时铁螯合治疗（ICT）的受试者，在预测随机日期之前不到24周就开始了ICT。
- 在随机分组前的6个月内，先前暴露于Sotatercept或Luspatercept，IMR-687或基因治疗（第1天）。
- 具有重大器官损坏的受试者
联系人和位置
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年4月15日 | ||||||||
| 第一个发布日期icmje | 2020年6月2日 | ||||||||
| 上次更新发布日期 | 2021年6月3日 | ||||||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2020年10月16日 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2022年5月（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | IMR-687安全性和耐受性[时间范围：基线至第40周]
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| 原始主要结果措施ICMJE | 发生不良事件和严重不良事件的患者的比例[时间范围：基线至第40周]
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| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
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| 原始的次要结果措施ICMJE |
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| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | IMR-687的研究对患有beta thalassya的受试者 | ||||||||
| 官方标题ICMJE | 评估IMR-687在βthalassya的受试者中的安全性和耐受性的2阶段研究 | ||||||||
| 简要摘要 | 评估IMR-687在β地中海贫血受试者中的安全性和耐受性的研究 | ||||||||
| 详细说明 | 一项2阶段，随机，双盲，安慰剂控制的研究，以评估IMR-687（磷酸二酯酶（PDE）9抑制剂）的安全性，耐受性，PK和PD，每天在26周内服用一次（QD）26周患有β-丘脑贫血的成年受试者：种群1（依赖于thalassymia（TDT）受试者）和种群2（非转移依赖性thalassymia（NTDT）受试者）。 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：平行分配 掩蔽：无（打开标签） 掩盖说明： 双盲 主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE | β地中海贫血 | ||||||||
| 干预ICMJE |
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| 研究臂ICMJE |
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| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 120 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2022年5月 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2022年5月（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
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| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 18年至65岁（成人，老年人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 丹麦，法国，佐治亚州，希腊，以色列，意大利，黎巴嫩，马来西亚，摩洛哥，荷兰，突尼斯，突尼斯，土耳其，英国，英国，美国 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04411082 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | IMR-BTL-2011 2019-002989-12（Eudract编号） | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 责任方 | Imara，Inc。 | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | Imara，Inc。 | ||||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | Imara，Inc。 | ||||||||
| 验证日期 | 2021年6月 | ||||||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
