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出境医 / 临床实验 / PR006的1/2阶段临床试验在额颞痴呆症患者患有前植物蛋白突变（FTD-GRN）（公认）的患者中

PR006的1/2阶段临床试验在额颞痴呆症患者患有前植物蛋白突变（FTD-GRN）（公认）的患者中

研究描述
简要摘要：
研究PRV-FTD101是一种1/2阶段，多标签，开放标签上升剂量，首次人类研究，它将评估内部PR006给药对progranulin蛋白（PGRN）水平的安全性和作用。额颞痴呆伴有前素蛋白突变（FTD-GRN）。计划了三个不断升级的剂量（低剂量，中剂量和高剂量）队列。该研究的持续时间为5年。在第一年，将评估患者对PR006对安全性，耐受性，免疫原性，生物标志物和功效的影响。患者将再跟进4年，以监控选定的生物标志物和临床结果的安全性和变化。

病情或疾病 干预/治疗阶段
额颞痴呆生物学：PR006药物：甲基丙糖酮药物：Sirolimus药物：泼尼松药物：利妥昔单抗第1阶段2

学习规划
研究信息的布局表
研究类型 ：介入（临床试验）
估计入学人数 ： 15名参与者
分配：非随机化
干预模型：顺序分配
掩蔽：无（打开标签）
主要意图：治疗
官方标题：一项1/2阶段的剂量研究，以评估额颞叶痴呆患者的PR006A易生蛋白水平的安全性和影响剂量的剂量研究（FTD-GRN）
实际学习开始日期 ： 2020年11月9日
估计的初级完成日期 ： 2027年9月
估计 学习完成日期 ： 2027年9月
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
实验：低剂量生物学：PR006
参与者将获得单剂量的PR 006，并给予Cisterna Intra Magna

药物：甲基丙糖酮
1-2 IV脉冲作为伴随药物

药物：Sirolimus
加载剂量，然后进行维持剂量，然后进行剂量锥度；用作伴随药物

药物：泼尼松
口服作为伴随的药物治疗，然后进行剂量逐渐减少。

药物：利妥昔单抗
单静脉脉冲作为伴随药物。

实验：中剂量生物学：PR006
参与者将获得单剂量的PR 006，并给予Cisterna Intra Magna

药物：甲基丙糖酮
1-2 IV脉冲作为伴随药物

药物：Sirolimus
加载剂量，然后进行维持剂量，然后进行剂量锥度；用作伴随药物

药物：泼尼松
口服作为伴随的药物治疗，然后进行剂量逐渐减少。

药物：利妥昔单抗
单静脉脉冲作为伴随药物。

实验：高剂量生物学：PR006
参与者将获得单剂量的PR 006，并给予Cisterna Intra Magna

药物：甲基丙糖酮
1-2 IV脉冲作为伴随药物

药物：Sirolimus
加载剂量，然后进行维持剂量，然后进行剂量锥度；用作伴随药物

药物：泼尼松
口服作为伴随的药物治疗，然后进行剂量逐渐减少。

药物：利妥昔单抗
单静脉脉冲作为伴随药物。

结果措施
主要结果指标 ：
  1. 不良事件（AES）的数量，严重的不良事件（SAE）和不良事件导致中断[时间范围：5年]
  2. 不良反应（AR）和可疑ARS的总和[时间范围：5年]
  3. 严重的AR和严重怀疑的AR [时间范围：5年]
  4. 程序或治疗生气AES的发生率[时间范围：5年]
    通过大脑和脊柱MRI测量

  5. 血液中PGRN免疫原性的变化[时间范围：基线和12个月]
    PGRN：前素蛋白。通过抗体和ELISPOT的水平测量

  6. CSF中PGRN免疫原性的变化[时间范围：基线和12个月]
    CSF：脑脊液

  7. 血液中AAV9免疫原性的变化[时间范围：基线和12个月]
    通过抗体和ELISPOT的水平进行测量。

  8. CSF中AAV9免疫原性的变化[时间范围：基线和12个月]
    通过抗体水平测量。

  9. 血液中PGRN水平的变化[时间范围：基线和12个月]
  10. CSF中PGRN水平的变化[时间范围：基线和12个月]

次要结果度量 ：
  1. 更改CDR加NACC FTLD [时间范围：基线和12个月]
    CDR：临床痴呆评级分期。 NACC FTLD：国家阿尔茨海默氏症的协调中心额颞叶变性域

  2. 血液中NFL水平的变化[时间范围：基线和12个月]
    NFL：神经丝轻链

  3. CSF中NFL水平的变化[时间范围：基线和12个月]

资格标准
有资格信息的布局表
有资格学习的年龄： 30年至80年（成人，老年人）
有资格学习的男女：全部
接受健康的志愿者：不
标准

纳入标准：

  • 体重范围≥40kg（88磅）至≤110kg（242磅），BMI为18至34 kg/m2。
  • 每个研究者评估具有症状额颞痴呆（FTD）。
  • PR006A给药前至少8周，稳定使用背景药物。
  • 致病性GRN（前素蛋白基因）突变的载体。
  • 分枝杆菌（MTB）的阴性筛查测试或在筛查前1年内证明了阴性MTB测试。
  • 年龄和性别适当的癌症筛查是最新的。
  • 患者和/或患者的合法授权代表有能力了解研究的目的和风险，并提供书面知情同意和授权以使用受保护的健康信息。
  • 患者有一个可靠的学习伙伴/线人（例如家人，朋友）愿意并能够参与研究，以此作为有关患者健康状况以及认知和功能能力的信息来源。
  • 患者不依赖步行者或轮椅。
  • 病人居住在社区中（即不在疗养院）；调查员可以酌情决定允许一些辅助生活。
  • 肺炎肺炎和带状疱疹疫苗需要在筛查后的10年内进行（允许在筛查期间进行，但必须在启动免疫抑制剂方案前至少4周给予。

排除标准：

  • 诊断可能引起FTD症状或混淆研究目标的额颞痴呆（FTD）以外的明显中枢神经系统（中枢神经系统）疾病。
  • 脑或宫颈磁共振图像（MRI）/MRA成像显示临床上显着的异常，以防止肠内注射。
  • 对皮质类固醇，利妥昔单抗和/或西洛氏菌的高敏性或禁忌症。
  • 外周对称感觉神经病' target='_blank'>多神经病的临床证据（稳定的感觉单肌病和辐射病不可排除）。
  • 筛查的6个月内伴随疾病或病情可能会干扰或治疗可能会干扰研究的进行，或者在研究人员认为的情况下，对患者构成了不可接受的安全风险或干扰的安全风险或干扰患者遵守学习程序的能力
  • 筛查时评估了临床意义的实验室测试结果异常。
  • 在筛查前3个月内，参与另一项治疗性研究药物或设备研究，对FTD进行了据称调整疾病的影响，除非可以证明患者仅接受安慰剂。
  • 任何类型的先前基因或细胞疗法。
  • 筛查前的4周内免疫接种（实时疫苗）。肺炎球菌疫苗和/或带状疱疹疫苗给药至少在开始免疫抑制剂方案前4周。
  • 在筛查前的2周内使用血液稀释剂，或者在研究期间预计使用血液稀释剂。只要可以在研究药物管理前48小时停止使用，抗血小板疗法就可以接受。
  • 对成像方法（MRA，MRI，CT）的禁忌症或不宽容和对比剂的不耐受性。
  • 全身麻醉或深层镇静的禁忌症。

其他协议定义的包含/排除标准可能适用

联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人：盛行治疗学（917）336-9310 netter@prevailtherapeutics.com

位置
布局表以获取位置信息
美国，佛罗里达州
Bioclinica Orlando，西戈尔街100号，套房202招募
奥兰多，佛罗里达州，美国，32806
联系人：Jessica Garaycoa 689-216-3100 jessica.garaycoa@ppdi.com
澳大利亚，新南威尔士州
皇家王子阿尔弗雷德医院，大脑和思维研究所，桃花心街94号招募
2050年，澳大利亚新南威尔士州坎珀当
联系人：Cassandra Kaizik 02 9515 4540 Cassandra.kaizik@sydney.edu.au
赞助商和合作者
普遍的治疗学
伊利礼来公司
调查人员
调查员信息的布局表
研究主任： Olga Uspenskaya-Cadoz，医学博士，博士普遍的治疗学
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2020年5月21日
第一个发布日期icmje 2020年5月29日
上次更新发布日期2021年5月17日
实际学习开始日期ICMJE 2020年11月9日
估计的初级完成日期2027年9月（主要结果指标的最终数据收集日期）
当前的主要结果度量ICMJE
（提交：2021年5月13日）
  • 不良事件（AES）的数量，严重的不良事件（SAE）和不良事件导致中断[时间范围：5年]
  • 不良反应（AR）和可疑ARS的总和[时间范围：5年]
  • 严重的AR和严重怀疑的AR [时间范围：5年]
  • 程序或治疗生气AES的发生率[时间范围：5年]
    通过大脑和脊柱MRI测量
  • 血液中PGRN免疫原性的变化[时间范围：基线和12个月]
    PGRN：前素蛋白。通过抗体和ELISPOT的水平测量
  • CSF中PGRN免疫原性的变化[时间范围：基线和12个月]
    CSF：脑脊液
  • 血液中AAV9免疫原性的变化[时间范围：基线和12个月]
    通过抗体和ELISPOT的水平进行测量。
  • CSF中AAV9免疫原性的变化[时间范围：基线和12个月]
    通过抗体水平测量。
  • 血液中PGRN水平的变化[时间范围：基线和12个月]
  • CSF中PGRN水平的变化[时间范围：基线和12个月]
原始主要结果措施ICMJE
（提交：2020年5月28日）
  • 不良事件（AES）和严重的不良事件（SAE）[时间范围：5年]
  • 不良反应（AR）和可疑ARS的数量[时间范围：5年]
  • 严重的AR和严重疑似AR [时间范围：5年]
  • 血液中PGRN（progranulin蛋白）水平的变化[时间范围：5年]
  • CSF中PGRN水平的变化（脑脊液）[时间范围：5年]
改变历史
当前的次要结果度量ICMJE
（提交：2020年8月27日）
  • 更改CDR加NACC FTLD [时间范围：基线和12个月]
    CDR：临床痴呆评级分期。 NACC FTLD：国家阿尔茨海默氏症的协调中心额颞叶变性域
  • 血液中NFL水平的变化[时间范围：基线和12个月]
    NFL：神经丝轻链
  • CSF中NFL水平的变化[时间范围：基线和12个月]
原始的次要结果措施ICMJE
（提交：2020年5月28日）
  • 更改CDR加上NACC FTLD（临床痴呆评级登台工具以及国家阿尔茨海默氏症协调中心额叶Lobar变性域[时间范围：5年]
  • 血液中NFL（神经丝轻链）水平的变化[时间范围：5年]
  • CSF中NFL水平的变化[时间范围：5年]
  • 通过AAV9抗体水平和酶连接的免疫疗法反应性测量的血液中AAV9的免疫原性[时间范围：最多延长24个月]
  • 通过AAV9抗体水平和酶联免疫疗法反应性测量的CSF中AAV9的免疫原性[时间范围：最多延长24个月]
当前其他预先指定的结果指标不提供
原始其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短的标题ICMJE PR006的1/2阶段临床试验在额颞痴呆症患者患有前植物突变（FTD-GRN）的患者中
官方标题ICMJE一项1/2阶段的剂量研究，以评估额颞叶痴呆患者的PR006A易生蛋白水平的安全性和影响剂量的剂量研究（FTD-GRN）
简要摘要研究PRV-FTD101是一种1/2阶段，多标签，开放标签上升剂量，首次人类研究，它将评估内部PR006给药对progranulin蛋白（PGRN）水平的安全性和作用。额颞痴呆伴有前素蛋白突变（FTD-GRN）。计划了三个不断升级的剂量（低剂量，中剂量和高剂量）队列。该研究的持续时间为5年。在第一年，将评估患者对PR006对安全性，耐受性，免疫原性，生物标志物和功效的影响。患者将再跟进4年，以监控选定的生物标志物和临床结果的安全性和变化。
详细说明不提供
研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE阶段1
阶段2
研究设计ICMJE分配：非随机化
干预模型：顺序分配
掩蔽：无（打开标签）
主要目的：治疗
条件ICMJE额颞痴呆
干预ICMJE
  • 生物学：PR006
    参与者将获得单剂量的PR 006，并给予Cisterna Intra Magna
  • 药物：甲基丙糖酮
    1-2 IV脉冲作为伴随药物
  • 药物：Sirolimus
    加载剂量，然后进行维持剂量，然后进行剂量锥度；用作伴随药物
  • 药物：泼尼松
    口服作为伴随的药物治疗，然后进行剂量逐渐减少。
  • 药物：利妥昔单抗
    单静脉脉冲作为伴随药物。
研究臂ICMJE
  • 实验：低剂量
    干预措施：
    • 生物学：PR006
    • 药物：甲基丙糖酮
    • 药物：Sirolimus
    • 药物：泼尼松
    • 药物：利妥昔单抗
  • 实验：中剂量
    干预措施：
    • 生物学：PR006
    • 药物：甲基丙糖酮
    • 药物：Sirolimus
    • 药物：泼尼松
    • 药物：利妥昔单抗
  • 实验：高剂量
    干预措施：
    • 生物学：PR006
    • 药物：甲基丙糖酮
    • 药物：Sirolimus
    • 药物：泼尼松
    • 药物：利妥昔单抗
出版物 *不提供

*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE招募
估计注册ICMJE
（提交：2020年5月28日）		 15
原始估计注册ICMJE与电流相同
估计的研究完成日期ICMJE 2027年9月
估计的初级完成日期2027年9月（主要结果指标的最终数据收集日期）
资格标准ICMJE

纳入标准：

  • 体重范围≥40kg（88磅）至≤110kg（242磅），BMI为18至34 kg/m2。
  • 每个研究者评估具有症状额颞痴呆（FTD）。
  • PR006A给药前至少8周，稳定使用背景药物。
  • 致病性GRN（前素蛋白基因）突变的载体。
  • 分枝杆菌（MTB）的阴性筛查测试或在筛查前1年内证明了阴性MTB测试。
  • 年龄和性别适当的癌症筛查是最新的。
  • 患者和/或患者的合法授权代表有能力了解研究的目的和风险，并提供书面知情同意和授权以使用受保护的健康信息。
  • 患者有一个可靠的学习伙伴/线人（例如家人，朋友）愿意并能够参与研究，以此作为有关患者健康状况以及认知和功能能力的信息来源。
  • 患者不依赖步行者或轮椅。
  • 病人居住在社区中（即不在疗养院）；调查员可以酌情决定允许一些辅助生活。
  • 肺炎肺炎和带状疱疹疫苗需要在筛查后的10年内进行（允许在筛查期间进行，但必须在启动免疫抑制剂方案前至少4周给予。

排除标准：

  • 诊断可能引起FTD症状或混淆研究目标的额颞痴呆（FTD）以外的明显中枢神经系统（中枢神经系统）疾病。
  • 脑或宫颈磁共振图像（MRI）/MRA成像显示临床上显着的异常，以防止肠内注射。
  • 对皮质类固醇，利妥昔单抗和/或西洛氏菌的高敏性或禁忌症。
  • 外周对称感觉神经病' target='_blank'>多神经病的临床证据（稳定的感觉单肌病和辐射病不可排除）。
  • 筛查的6个月内伴随疾病或病情可能会干扰或治疗可能会干扰研究的进行，或者在研究人员认为的情况下，对患者构成了不可接受的安全风险或干扰的安全风险或干扰患者遵守学习程序的能力
  • 筛查时评估了临床意义的实验室测试结果异常。
  • 在筛查前3个月内，参与另一项治疗性研究药物或设备研究，对FTD进行了据称调整疾病的影响，除非可以证明患者仅接受安慰剂。
  • 任何类型的先前基因或细胞疗法。
  • 筛查前的4周内免疫接种（实时疫苗）。肺炎球菌疫苗和/或带状疱疹疫苗给药至少在开始免疫抑制剂方案前4周。
  • 在筛查前的2周内使用血液稀释剂，或者在研究期间预计使用血液稀释剂。只要可以在研究药物管理前48小时停止使用，抗血小板疗法就可以接受。
  • 对成像方法（MRA，MRI，CT）的禁忌症或不宽容和对比剂的不耐受性。
  • 全身麻醉或深层镇静的禁忌症。

其他协议定义的包含/排除标准可能适用

性别/性别ICMJE
有资格学习的男女：全部
年龄ICMJE 30年至80年（成人，老年人）
接受健康的志愿者ICMJE不
联系ICMJE
联系人：盛行治疗学（917）336-9310 netter@prevailtherapeutics.com
列出的位置国家ICMJE澳大利亚，美国
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04408625
其他研究ID编号ICMJE prv-ftd101
有数据监测委员会是的
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物：是的
研究美国FDA调节的设备产品：不
IPD共享语句ICMJE不提供
责任方普遍的治疗学
研究赞助商ICMJE普遍的治疗学
合作者ICMJE伊利礼来公司
研究人员ICMJE
研究主任： Olga Uspenskaya-Cadoz，医学博士，博士普遍的治疗学
PRS帐户普遍的治疗学
验证日期2021年5月

国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素
研究描述
简要摘要：
研究PRV-FTD101是一种1/2阶段，多标签，开放标签上升剂量，首次人类研究，它将评估内部PR006给药对progranulin蛋白（PGRN）水平的安全性和作用。额颞痴呆伴有前素蛋白突变（FTD-GRN）。计划了三个不断升级的剂量（低剂量，中剂量和高剂量）队列。该研究的持续时间为5年。在第一年，将评估患者对PR006对安全性，耐受性，免疫原性，生物标志物和功效的影响。患者将再跟进4年，以监控选定的生物标志物和临床结果的安全性和变化。

病情或疾病 干预/治疗阶段
额颞痴呆生物学：PR006药物：甲基丙糖酮药物：Sirolimus药物：泼尼松药物：利妥昔单抗第1阶段2

学习规划
研究信息的布局表
研究类型 ：介入（临床试验）
估计入学人数 ： 15名参与者
分配：非随机化
干预模型：顺序分配
掩蔽：无（打开标签）
主要意图：治疗
官方标题：一项1/2阶段的剂量研究，以评估额颞叶痴呆患者的PR006A易生蛋白水平的安全性和影响剂量的剂量研究（FTD-GRN）
实际学习开始日期 ： 2020年11月9日
估计的初级完成日期 ： 2027年9月
估计 学习完成日期 ： 2027年9月
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
实验：低剂量生物学：PR006
参与者将获得单剂量的PR 006，并给予Cisterna Intra Magna

药物：甲基丙糖酮
1-2 IV脉冲作为伴随药物

药物：Sirolimus
加载剂量，然后进行维持剂量，然后进行剂量锥度；用作伴随药物

药物：泼尼松
口服作为伴随的药物治疗，然后进行剂量逐渐减少。

药物：利妥昔单抗
单静脉脉冲作为伴随药物。

实验：中剂量生物学：PR006
参与者将获得单剂量的PR 006，并给予Cisterna Intra Magna

药物：甲基丙糖酮
1-2 IV脉冲作为伴随药物

药物：Sirolimus
加载剂量，然后进行维持剂量，然后进行剂量锥度；用作伴随药物

药物：泼尼松
口服作为伴随的药物治疗，然后进行剂量逐渐减少。

药物：利妥昔单抗
单静脉脉冲作为伴随药物。

实验：高剂量生物学：PR006
参与者将获得单剂量的PR 006，并给予Cisterna Intra Magna

药物：甲基丙糖酮
1-2 IV脉冲作为伴随药物

药物：Sirolimus
加载剂量，然后进行维持剂量，然后进行剂量锥度；用作伴随药物

药物：泼尼松
口服作为伴随的药物治疗，然后进行剂量逐渐减少。

药物：利妥昔单抗
单静脉脉冲作为伴随药物。

结果措施
主要结果指标 ：
  1. 不良事件（AES）的数量，严重的不良事件（SAE）和不良事件导致中断[时间范围：5年]
  2. 不良反应（AR）和可疑ARS的总和[时间范围：5年]
  3. 严重的AR和严重怀疑的AR [时间范围：5年]
  4. 程序或治疗生气AES的发生率[时间范围：5年]
    通过大脑和脊柱MRI测量

  5. 血液中PGRN免疫原性的变化[时间范围：基线和12个月]
    PGRN：前素蛋白。通过抗体和ELISPOT的水平测量

  6. CSF中PGRN免疫原性的变化[时间范围：基线和12个月]
    CSF：脑脊液

  7. 血液中AAV9免疫原性的变化[时间范围：基线和12个月]
    通过抗体和ELISPOT的水平进行测量。

  8. CSF中AAV9免疫原性的变化[时间范围：基线和12个月]
    通过抗体水平测量。

  9. 血液中PGRN水平的变化[时间范围：基线和12个月]
  10. CSF中PGRN水平的变化[时间范围：基线和12个月]

次要结果度量 ：
  1. 更改CDR加NACC FTLD [时间范围：基线和12个月]
    CDR：临床痴呆评级分期。 NACC FTLD：国家阿尔茨海默氏症的协调中心额颞叶变性域

  2. 血液中NFL水平的变化[时间范围：基线和12个月]
    NFL：神经丝轻链

  3. CSF中NFL水平的变化[时间范围：基线和12个月]

资格标准
有资格信息的布局表
有资格学习的年龄： 30年至80年（成人，老年人）
有资格学习的男女：全部
接受健康的志愿者：不
标准

纳入标准：

  • 体重范围≥40kg（88磅）至≤110kg（242磅），BMI为18至34 kg/m2。
  • 每个研究者评估具有症状额颞痴呆（FTD）。
  • PR006A给药前至少8周，稳定使用背景药物。
  • 致病性GRN（前素蛋白基因）突变的载体。
  • 分枝杆菌（MTB）的阴性筛查测试或在筛查前1年内证明了阴性MTB测试。
  • 年龄和性别适当的癌症筛查是最新的。
  • 患者和/或患者的合法授权代表有能力了解研究的目的和风险，并提供书面知情同意和授权以使用受保护的健康信息。
  • 患者有一个可靠的学习伙伴/线人（例如家人，朋友）愿意并能够参与研究，以此作为有关患者健康状况以及认知和功能能力的信息来源。
  • 患者不依赖步行者或轮椅。
  • 病人居住在社区中（即不在疗养院）；调查员可以酌情决定允许一些辅助生活。
  • 肺炎肺炎和带状疱疹疫苗需要在筛查后的10年内进行（允许在筛查期间进行，但必须在启动免疫抑制剂方案前至少4周给予。

排除标准：

  • 诊断可能引起FTD症状或混淆研究目标的额颞痴呆（FTD）以外的明显中枢神经系统（中枢神经系统）疾病。
  • 脑或宫颈磁共振图像（MRI）/MRA成像显示临床上显着的异常，以防止肠内注射。
  • 对皮质类固醇，利妥昔单抗和/或西洛氏菌的高敏性或禁忌症。
  • 外周对称感觉神经病' target='_blank'>多神经病的临床证据（稳定的感觉单肌病和辐射病不可排除）。
  • 筛查的6个月内伴随疾病或病情可能会干扰或治疗可能会干扰研究的进行，或者在研究人员认为的情况下，对患者构成了不可接受的安全风险或干扰的安全风险或干扰患者遵守学习程序的能力
  • 筛查时评估了临床意义的实验室测试结果异常。
  • 在筛查前3个月内，参与另一项治疗性研究药物或设备研究，对FTD进行了据称调整疾病的影响，除非可以证明患者仅接受安慰剂。
  • 任何类型的先前基因或细胞疗法。
  • 筛查前的4周内免疫接种（实时疫苗）。肺炎球菌疫苗和/或带状疱疹疫苗给药至少在开始免疫抑制剂方案前4周。
  • 在筛查前的2周内使用血液稀释剂，或者在研究期间预计使用血液稀释剂。只要可以在研究药物管理前48小时停止使用，抗血小板疗法就可以接受。
  • 对成像方法（MRA，MRI，CT）的禁忌症或不宽容和对比剂的不耐受性。
  • 全身麻醉或深层镇静的禁忌症。

其他协议定义的包含/排除标准可能适用

联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人：盛行治疗学（917）336-9310 netter@prevailtherapeutics.com

位置
布局表以获取位置信息
美国，佛罗里达州
Bioclinica Orlando，西戈尔街100号，套房202招募
奥兰多，佛罗里达州，美国，32806
联系人：Jessica Garaycoa 689-216-3100 jessica.garaycoa@ppdi.com
澳大利亚，新南威尔士州
皇家王子阿尔弗雷德医院，大脑和思维研究所，桃花心街94号招募
2050年，澳大利亚新南威尔士州坎珀当
联系人：Cassandra Kaizik 02 9515 4540 Cassandra.kaizik@sydney.edu.au
赞助商和合作者
普遍的治疗学
伊利礼来公司
调查人员
调查员信息的布局表
研究主任： Olga Uspenskaya-Cadoz，医学博士，博士普遍的治疗学
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2020年5月21日
第一个发布日期icmje 2020年5月29日
上次更新发布日期2021年5月17日
实际学习开始日期ICMJE 2020年11月9日
估计的初级完成日期2027年9月（主要结果指标的最终数据收集日期）
当前的主要结果度量ICMJE
（提交：2021年5月13日）
  • 不良事件（AES）的数量，严重的不良事件（SAE）和不良事件导致中断[时间范围：5年]
  • 不良反应（AR）和可疑ARS的总和[时间范围：5年]
  • 严重的AR和严重怀疑的AR [时间范围：5年]
  • 程序或治疗生气AES的发生率[时间范围：5年]
    通过大脑和脊柱MRI测量
  • 血液中PGRN免疫原性的变化[时间范围：基线和12个月]
    PGRN：前素蛋白。通过抗体和ELISPOT的水平测量
  • CSF中PGRN免疫原性的变化[时间范围：基线和12个月]
    CSF：脑脊液
  • 血液中AAV9免疫原性的变化[时间范围：基线和12个月]
    通过抗体和ELISPOT的水平进行测量。
  • CSF中AAV9免疫原性的变化[时间范围：基线和12个月]
    通过抗体水平测量。
  • 血液中PGRN水平的变化[时间范围：基线和12个月]
  • CSF中PGRN水平的变化[时间范围：基线和12个月]
原始主要结果措施ICMJE
（提交：2020年5月28日）
  • 不良事件（AES）和严重的不良事件（SAE）[时间范围：5年]
  • 不良反应（AR）和可疑ARS的数量[时间范围：5年]
  • 严重的AR和严重疑似AR [时间范围：5年]
  • 血液中PGRN（progranulin蛋白）水平的变化[时间范围：5年]
  • CSF中PGRN水平的变化（脑脊液）[时间范围：5年]
改变历史
当前的次要结果度量ICMJE
（提交：2020年8月27日）
  • 更改CDR加NACC FTLD [时间范围：基线和12个月]
    CDR：临床痴呆评级分期。 NACC FTLD：国家阿尔茨海默氏症的协调中心额颞叶变性域
  • 血液中NFL水平的变化[时间范围：基线和12个月]
    NFL：神经丝轻链
  • CSF中NFL水平的变化[时间范围：基线和12个月]
原始的次要结果措施ICMJE
（提交：2020年5月28日）
  • 更改CDR加上NACC FTLD（临床痴呆评级登台工具以及国家阿尔茨海默氏症协调中心额叶Lobar变性域[时间范围：5年]
  • 血液中NFL（神经丝轻链）水平的变化[时间范围：5年]
  • CSF中NFL水平的变化[时间范围：5年]
  • 通过AAV9抗体水平和酶连接的免疫疗法反应性测量的血液中AAV9的免疫原性[时间范围：最多延长24个月]
  • 通过AAV9抗体水平和酶联免疫疗法反应性测量的CSF中AAV9的免疫原性[时间范围：最多延长24个月]
当前其他预先指定的结果指标不提供
原始其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短的标题ICMJE PR006的1/2阶段临床试验在额颞痴呆症患者患有前植物突变（FTD-GRN）的患者中
官方标题ICMJE一项1/2阶段的剂量研究，以评估额颞叶痴呆患者的PR006A易生蛋白水平的安全性和影响剂量的剂量研究（FTD-GRN）
简要摘要研究PRV-FTD101是一种1/2阶段，多标签，开放标签上升剂量，首次人类研究，它将评估内部PR006给药对progranulin蛋白（PGRN）水平的安全性和作用。额颞痴呆伴有前素蛋白突变（FTD-GRN）。计划了三个不断升级的剂量（低剂量，中剂量和高剂量）队列。该研究的持续时间为5年。在第一年，将评估患者对PR006对安全性，耐受性，免疫原性，生物标志物和功效的影响。患者将再跟进4年，以监控选定的生物标志物和临床结果的安全性和变化。
详细说明不提供
研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE阶段1
阶段2
研究设计ICMJE分配：非随机化
干预模型：顺序分配
掩蔽：无（打开标签）
主要目的：治疗
条件ICMJE额颞痴呆
干预ICMJE
  • 生物学：PR006
    参与者将获得单剂量的PR 006，并给予Cisterna Intra Magna
  • 药物：甲基丙糖酮
    1-2 IV脉冲作为伴随药物
  • 药物：Sirolimus
    加载剂量，然后进行维持剂量，然后进行剂量锥度；用作伴随药物
  • 药物：泼尼松
    口服作为伴随的药物治疗，然后进行剂量逐渐减少。
  • 药物：利妥昔单抗
    单静脉脉冲作为伴随药物。
研究臂ICMJE
  • 实验：低剂量
    干预措施：
  • 实验：中剂量
    干预措施：
  • 实验：高剂量
    干预措施：
出版物 *不提供

*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE招募
估计注册ICMJE
（提交：2020年5月28日）		 15
原始估计注册ICMJE与电流相同
估计的研究完成日期ICMJE 2027年9月
估计的初级完成日期2027年9月（主要结果指标的最终数据收集日期）
资格标准ICMJE

纳入标准：

  • 体重范围≥40kg（88磅）至≤110kg（242磅），BMI为18至34 kg/m2。
  • 每个研究者评估具有症状额颞痴呆（FTD）。
  • PR006A给药前至少8周，稳定使用背景药物。
  • 致病性GRN（前素蛋白基因）突变的载体。
  • 分枝杆菌（MTB）的阴性筛查测试或在筛查前1年内证明了阴性MTB测试。
  • 年龄和性别适当的癌症筛查是最新的。
  • 患者和/或患者的合法授权代表有能力了解研究的目的和风险，并提供书面知情同意和授权以使用受保护的健康信息。
  • 患者有一个可靠的学习伙伴/线人（例如家人，朋友）愿意并能够参与研究，以此作为有关患者健康状况以及认知和功能能力的信息来源。
  • 患者不依赖步行者或轮椅。
  • 病人居住在社区中（即不在疗养院）；调查员可以酌情决定允许一些辅助生活。
  • 肺炎肺炎和带状疱疹疫苗需要在筛查后的10年内进行（允许在筛查期间进行，但必须在启动免疫抑制剂方案前至少4周给予。

排除标准：

  • 诊断可能引起FTD症状或混淆研究目标的额颞痴呆（FTD）以外的明显中枢神经系统（中枢神经系统）疾病。
  • 脑或宫颈磁共振图像（MRI）/MRA成像显示临床上显着的异常，以防止肠内注射。
  • 对皮质类固醇，利妥昔单抗和/或西洛氏菌的高敏性或禁忌症。
  • 外周对称感觉神经病' target='_blank'>多神经病的临床证据（稳定的感觉单肌病和辐射病不可排除）。
  • 筛查的6个月内伴随疾病或病情可能会干扰或治疗可能会干扰研究的进行，或者在研究人员认为的情况下，对患者构成了不可接受的安全风险或干扰的安全风险或干扰患者遵守学习程序的能力
  • 筛查时评估了临床意义的实验室测试结果异常。
  • 在筛查前3个月内，参与另一项治疗性研究药物或设备研究，对FTD进行了据称调整疾病的影响，除非可以证明患者仅接受安慰剂。
  • 任何类型的先前基因或细胞疗法。
  • 筛查前的4周内免疫接种（实时疫苗）。肺炎球菌疫苗和/或带状疱疹疫苗给药至少在开始免疫抑制剂方案前4周。
  • 在筛查前的2周内使用血液稀释剂，或者在研究期间预计使用血液稀释剂。只要可以在研究药物管理前48小时停止使用，抗血小板疗法就可以接受。
  • 对成像方法（MRA，MRI，CT）的禁忌症或不宽容和对比剂的不耐受性。
  • 全身麻醉或深层镇静的禁忌症。

其他协议定义的包含/排除标准可能适用

性别/性别ICMJE
有资格学习的男女：全部
年龄ICMJE 30年至80年（成人，老年人）
接受健康的志愿者ICMJE不
联系ICMJE
联系人：盛行治疗学（917）336-9310 netter@prevailtherapeutics.com
列出的位置国家ICMJE澳大利亚，美国
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04408625
其他研究ID编号ICMJE prv-ftd101
有数据监测委员会是的
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物：是的
研究美国FDA调节的设备产品：不
IPD共享语句ICMJE不提供
责任方普遍的治疗学
研究赞助商ICMJE普遍的治疗学
合作者ICMJE伊利礼来公司
研究人员ICMJE
研究主任： Olga Uspenskaya-Cadoz，医学博士，博士普遍的治疗学
PRS帐户普遍的治疗学
验证日期2021年5月

国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素

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