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出境医 / 临床实验 / 亨廷顿疾病基因扩张载体（HDGECS）的自然历史研究-HIBLE HD（SHIELD HD）
亨廷顿疾病基因扩张载体（HDGECS）的自然历史研究-HIBLE HD（SHIELD HD）
研究描述
简要摘要：
Shield HD是一项国际，多站点，前瞻性，纵向队列的自然历史研究，用于评估与突变体亨廷汀（HTT）中细胞质 - 腺苷（CAG）重复序列的调节数量有关的HD及其生物标志物的自然史及其生物标志物。基因。
该研究将大约60名患者参加，然后在北美和欧洲的临床部位最多24个月。
这项研究的结果将为评估提供未来的介入治疗试验。
| 病情或疾病 |
|---|
| 亨廷顿病 |
详细说明：
这项研究的理由是获得与疾病各个阶段的HDGEC中的体细胞不稳定性和DNA损伤反应基因有关的纵向信息。还将记录对疾病进展的既定评估。
学习规划
| 研究类型 ： | 观察 |
| 实际注册 ： | 70名参与者 |
| 观察模型： | 队列 |
| 时间观点： | 预期 |
| 官方标题： | 前沿和明显的亨廷顿疾病基因扩展载体（HDGEC）的自然历史研究 - 盾牌高清 |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年5月19日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2022年11月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2022年12月 |
武器和干预措施
结果措施
主要结果指标 ：
- DDR基因表达[时间范围：2年]评估脱氧核糖核酸（DNA）损伤修复（DDR）基因表达中的可访问生物流体和疾病轨迹中的脱氧核酸（DDR）基因表达，以用于已建立和新型的生物标志物和临床结果。
次要结果度量 ：
- 比较疾病进展的生物标志物变化率[时间范围：2年]比较不同结果和胞嘧啶腺嘌呤鸟嘌呤（CAG）年龄产品（CAP）评分的变化率。
其他结果措施：
- 需要检查的其他生物标志物[时间范围：2年]这项研究的探索性目标应确定，可能包括检查CSF，血浆和全血中存在的其他生物标志物，包括但不限于突变体HTT（MHTT）蛋白质，细胞因子等，以及临床标记物进展。
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 18年至63年（成人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
| 采样方法： | 非概率样本 |
研究人群
亨廷顿疾病（HD），通过直接DNA测试在遗传上证实，先前获得或在筛查时进行
标准
关键纳入标准
符合以下所有标准的患者将有资格参加这项研究：
- 理解学习目标和程序的能力
- 通过直接DNA测试的遗传确认疾病的文献，定义为HTT基因中的CAG重复长度≥39
- 能够接受和容忍MRI扫描的能力
- 能够忍受吸血和腰穿的能力
关键排除标准
符合以下任何标准的患者将被排除在研究之外：
- 任何条件，包括严重的绒毛膜和痴呆症，都可以防止写作或执行笔和纸，平板电脑或计算机的任务，由研究人员确定
- 在筛查前30天或在研究药物的5个一半之内使用研究药物治疗，以较长者为准
- 基因疗法或细胞移植或任何其他实验性脑外科的病史
联系人和位置
位置
| 美国，加利福尼亚 | |
| 加州大学圣地亚哥大学（UCSD） | |
| 加利福尼亚州圣地亚哥，美国，920161 | |
| 美国，科罗拉多州 | |
| 落基山运动中心 | |
| 美国科罗拉多州恩格尔伍德，美国80113 | |
| 美国，马萨诸塞州 | |
| 贝丝以色列执事 | |
| 美国马萨诸塞州波士顿，美国，02215 | |
| 美国，纽约 | |
| 哥伦比亚大学 | |
| 纽约，纽约，美国，10032 | |
| 华盛顿美国 | |
| 内陆西北研究 | |
| 美国华盛顿州斯波坎，美国，99202 | |
| 加拿大，安大略省 | |
| 运动障碍中心 | |
| 多伦多，加拿大安大略省，M3B 257 | |
| 法国 | |
| ICM -Cerveau et de la Moelleépinière学院 | |
| 法国巴黎，75013 | |
| 德国 | |
| 乔治 - 亨廷顿·恩斯图特（GHI） | |
| 德国蒙斯特 | |
| 英国 | |
| 伦敦大学学院 - 神经病学研究所和国家神经科医院 | |
| 伦敦，英国 | |
赞助商和合作者
Triplet Therapeutics，Inc。
Medpace，Inc。
调查人员
| 首席研究员： | 安妮·罗瑟（Anne Rosser），博士FRCP | 加的夫大学 |
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交日期 | 2020年5月20日 | ||||
| 第一个发布日期 | 2020年5月28日 | ||||
| 上次更新发布日期 | 2020年11月19日 | ||||
| 实际学习开始日期 | 2020年5月19日 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2022年11月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果指标 | DDR基因表达[时间范围：2年] 评估脱氧核糖核酸（DNA）损伤修复（DDR）基因表达中的可访问生物流体和疾病轨迹中的脱氧核酸（DDR）基因表达，以用于已建立和新型的生物标志物和临床结果。 | ||||
| 原始主要结果指标 | 与电流相同 | ||||
| 改变历史 | |||||
| 当前的次要结果指标 | 比较疾病进展的生物标志物变化率[时间范围：2年] 比较不同结果和胞嘧啶腺嘌呤鸟嘌呤（CAG）年龄产品（CAP）评分的变化率。 | ||||
| 原始的次要结果指标 | 与电流相同 | ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 需要检查的其他生物标志物[时间范围：2年] 这项研究的探索性目标应确定，可能包括检查CSF，血浆和全血中存在的其他生物标志物，包括但不限于突变体HTT（MHTT）蛋白质，细胞因子等，以及临床标记物进展。 | ||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 与电流相同 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短标题 | 亨廷顿疾病基因扩展载体（HDGECS）的自然历史研究 - 盾牌高清 | ||||
| 官方头衔 | 前沿和明显的亨廷顿疾病基因扩展载体（HDGEC）的自然历史研究 - 盾牌高清 | ||||
| 简要摘要 | Shield HD是一项国际，多站点，前瞻性，纵向队列的自然历史研究，用于评估与突变体亨廷汀（HTT）中细胞质 - 腺苷（CAG）重复序列的调节数量有关的HD及其生物标志物的自然史及其生物标志物。基因。 该研究将大约60名患者参加，然后在北美和欧洲的临床部位最多24个月。 这项研究的结果将为评估提供未来的介入治疗试验。 | ||||
| 详细说明 | 这项研究的理由是获得与疾病各个阶段的HDGEC中的体细胞不稳定性和DNA损伤反应基因有关的纵向信息。还将记录对疾病进展的既定评估。 | ||||
| 研究类型 | 观察 | ||||
| 学习规划 | 观察模型：队列 时间观点：潜在 | ||||
| 目标随访时间 | 不提供 | ||||
| 生物测量 | 不提供 | ||||
| 采样方法 | 非概率样本 | ||||
| 研究人群 | 亨廷顿疾病（HD），通过直接DNA测试在遗传上证实，先前获得或在筛查时进行 | ||||
| 健康）状况 | 亨廷顿病 | ||||
| 干涉 | 不提供 | ||||
| 研究组/队列 | 不提供 | ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状况 | 活跃，不招募 | ||||
| 实际注册 | 70 | ||||
| 原始估计注册 | 60 | ||||
| 估计学习完成日期 | 2022年12月 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2022年11月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准 | 关键纳入标准 符合以下所有标准的患者将有资格参加这项研究：
关键排除标准 符合以下任何标准的患者将被排除在研究之外：
| ||||
| 性别/性别 |
| ||||
| 年龄 | 18年至63年（成人） | ||||
| 接受健康的志愿者 | 不 | ||||
| 联系人 | 仅当研究招募主题时才显示联系信息 | ||||
| 列出的位置国家 | 加拿大，法国，德国，英国，美国 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号 | NCT04406636 | ||||
| 其他研究ID编号 | TTX N1 | ||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||
| IPD共享声明 |
| ||||
| 责任方 | Triplet Therapeutics，Inc。 | ||||
| 研究赞助商 | Triplet Therapeutics，Inc。 | ||||
| 合作者 | Medpace，Inc。 | ||||
| 调查人员 |
| ||||
| PRS帐户 | Triplet Therapeutics，Inc。 | ||||
| 验证日期 | 2020年10月 | ||||
研究描述
简要摘要：
Shield HD是一项国际，多站点，前瞻性，纵向队列的自然历史研究，用于评估与突变体亨廷汀（HTT）中细胞质 - 腺苷（CAG）重复序列的调节数量有关的HD及其生物标志物的自然史及其生物标志物。基因。
该研究将大约60名患者参加，然后在北美和欧洲的临床部位最多24个月。
这项研究的结果将为评估提供未来的介入治疗试验。
| 病情或疾病 |
|---|
| 亨廷顿病 |
详细说明：
这项研究的理由是获得与疾病各个阶段的HDGEC中的体细胞不稳定性和DNA损伤反应基因有关的纵向信息。还将记录对疾病进展的既定评估。
学习规划
| 研究类型 ： | 观察 |
| 实际注册 ： | 70名参与者 |
| 观察模型： | 队列 |
| 时间观点： | 预期 |
| 官方标题： | 前沿和明显的亨廷顿疾病基因扩展载体（HDGEC）的自然历史研究 - 盾牌高清 |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年5月19日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2022年11月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2022年12月 |
武器和干预措施
结果措施
主要结果指标 ：
- DDR基因表达[时间范围：2年]评估脱氧核糖核酸（DNA）损伤修复（DDR）基因表达中的可访问生物流体和疾病轨迹中的脱氧核酸（DDR）基因表达，以用于已建立和新型的生物标志物和临床结果。
次要结果度量 ：
- 比较疾病进展的生物标志物变化率[时间范围：2年]比较不同结果和胞嘧啶腺嘌呤鸟嘌呤（CAG）年龄产品（CAP）评分的变化率。
其他结果措施：
- 需要检查的其他生物标志物[时间范围：2年]这项研究的探索性目标应确定，可能包括检查CSF，血浆和全血中存在的其他生物标志物，包括但不限于突变体HTT（MHTT）蛋白质，细胞因子等，以及临床标记物进展。
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 18年至63年（成人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
| 采样方法： | 非概率样本 |
研究人群
亨廷顿疾病（HD），通过直接DNA测试在遗传上证实，先前获得或在筛查时进行
标准
联系人和位置
位置
| 美国，加利福尼亚 | |
| 加州大学圣地亚哥大学（UCSD） | |
| 加利福尼亚州圣地亚哥，美国，920161 | |
| 美国，科罗拉多州 | |
| 落基山运动中心 | |
| 美国科罗拉多州恩格尔伍德，美国80113 | |
| 美国，马萨诸塞州 | |
| 贝丝以色列执事 | |
| 美国马萨诸塞州波士顿，美国，02215 | |
| 美国，纽约 | |
| 哥伦比亚大学 | |
| 纽约，纽约，美国，10032 | |
| 华盛顿美国 | |
| 内陆西北研究 | |
| 美国华盛顿州斯波坎，美国，99202 | |
| 加拿大，安大略省 | |
| 运动障碍' target='_blank'>运动障碍中心 | |
| 多伦多，加拿大安大略省，M3B 257 | |
| 法国 | |
| ICM -Cerveau et de la Moelleépinière学院 | |
| 法国巴黎，75013 | |
| 德国 | |
| 乔治 - 亨廷顿·恩斯图特（GHI） | |
| 德国蒙斯特 | |
| 英国 | |
| 伦敦大学学院 - 神经病学研究所和国家神经科医院 | |
| 伦敦，英国 | |
赞助商和合作者
Triplet Therapeutics，Inc。
Medpace，Inc。
调查人员
| 首席研究员： | 安妮·罗瑟（Anne Rosser），博士FRCP | 加的夫大学 |
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交日期 | 2020年5月20日 | ||||
| 第一个发布日期 | 2020年5月28日 | ||||
| 上次更新发布日期 | 2020年11月19日 | ||||
| 实际学习开始日期 | 2020年5月19日 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2022年11月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果指标 | DDR基因表达[时间范围：2年] 评估脱氧核糖核酸（DNA）损伤修复（DDR）基因表达中的可访问生物流体和疾病轨迹中的脱氧核酸（DDR）基因表达，以用于已建立和新型的生物标志物和临床结果。 | ||||
| 原始主要结果指标 | 与电流相同 | ||||
| 改变历史 | |||||
| 当前的次要结果指标 | 比较疾病进展的生物标志物变化率[时间范围：2年] 比较不同结果和胞嘧啶腺嘌呤鸟嘌呤（CAG）年龄产品（CAP）评分的变化率。 | ||||
| 原始的次要结果指标 | 与电流相同 | ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 需要检查的其他生物标志物[时间范围：2年] 这项研究的探索性目标应确定，可能包括检查CSF，血浆和全血中存在的其他生物标志物，包括但不限于突变体HTT（MHTT）蛋白质，细胞因子等，以及临床标记物进展。 | ||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 与电流相同 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短标题 | 亨廷顿疾病基因扩展载体（HDGECS）的自然历史研究 - 盾牌高清 | ||||
| 官方头衔 | 前沿和明显的亨廷顿疾病基因扩展载体（HDGEC）的自然历史研究 - 盾牌高清 | ||||
| 简要摘要 | Shield HD是一项国际，多站点，前瞻性，纵向队列的自然历史研究，用于评估与突变体亨廷汀（HTT）中细胞质 - 腺苷（CAG）重复序列的调节数量有关的HD及其生物标志物的自然史及其生物标志物。基因。 该研究将大约60名患者参加，然后在北美和欧洲的临床部位最多24个月。 这项研究的结果将为评估提供未来的介入治疗试验。 | ||||
| 详细说明 | 这项研究的理由是获得与疾病各个阶段的HDGEC中的体细胞不稳定性和DNA损伤反应基因有关的纵向信息。还将记录对疾病进展的既定评估。 | ||||
| 研究类型 | 观察 | ||||
| 学习规划 | 观察模型：队列 时间观点：潜在 | ||||
| 目标随访时间 | 不提供 | ||||
| 生物测量 | 不提供 | ||||
| 采样方法 | 非概率样本 | ||||
| 研究人群 | 亨廷顿疾病（HD），通过直接DNA测试在遗传上证实，先前获得或在筛查时进行 | ||||
| 健康）状况 | 亨廷顿病 | ||||
| 干涉 | 不提供 | ||||
| 研究组/队列 | 不提供 | ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状况 | 活跃，不招募 | ||||
| 实际注册 | 70 | ||||
| 原始估计注册 | 60 | ||||
| 估计学习完成日期 | 2022年12月 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2022年11月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准 | 关键纳入标准 符合以下所有标准的患者将有资格参加这项研究：
关键排除标准 符合以下任何标准的患者将被排除在研究之外： | ||||
| 性别/性别 |
| ||||
| 年龄 | 18年至63年（成人） | ||||
| 接受健康的志愿者 | 不 | ||||
| 联系人 | 仅当研究招募主题时才显示联系信息 | ||||
| 列出的位置国家 | 加拿大，法国，德国，英国，美国 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号 | NCT04406636 | ||||
| 其他研究ID编号 | TTX N1 | ||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||
| IPD共享声明 |
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| 责任方 | Triplet Therapeutics，Inc。 | ||||
| 研究赞助商 | Triplet Therapeutics，Inc。 | ||||
| 合作者 | Medpace，Inc。 | ||||
| 调查人员 |
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| PRS帐户 | Triplet Therapeutics，Inc。 | ||||
| 验证日期 | 2020年10月 | ||||
