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出境医 / 临床实验 / 评估MT-7117在具有红细胞原质或X连锁原生质的受试者中MT-7117的功效,安全性和耐受性的研究

评估MT-7117在具有红细胞原质或X连锁原生质的受试者中MT-7117的功效,安全性和耐受性的研究

研究描述
简要摘要:
这项研究的主要目的是调查MT-7117的疗效,以便与阳光暴露有关的第一次前驱症状(燃烧,刺痛或刺痛)的发作和严重程度在EPP或XLP年龄为12-75的受试者中与阳光暴露有关。

病情或疾病 干预/治疗阶段
EPP XLP药物:安慰剂药物:MT-7117低剂量药物:MT-7117高剂量阶段3

学习规划
研究信息的布局表
研究类型介入(临床试验)
估计入学人数 159名参与者
分配:随机
干预模型:并行分配
掩蔽:三重(参与者,护理提供者,研究人员)
主要意图:治疗
官方标题:第3阶段,多中心,随机,双盲,安慰剂对照研究,以评估MT-7117在成人和青少年具有红细胞原质或X连锁原生质的成人和青少年中的功效,安全性和耐受性
实际学习开始日期 2020年6月1日
估计的初级完成日期 2021年9月
估计 学习完成日期 2022年5月
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
安慰剂比较器:安慰剂比较器
安慰剂的口服片剂每天一次。
药物:安慰剂
安慰剂

实验:MT-7117低剂量
MT-7117低剂量的口服片剂每天一次。
药物:MT-7117低剂量
MT-7117低剂量
其他名称:Dersimelagon

实验:MT-7117高剂量
MT-7117高剂量的口服片剂每天一次。
药物:MT-7117高剂量
MT-7117高剂量
其他名称:Dersimelagon

结果措施
主要结果指标
  1. 从平均每日阳光曝光时间(分钟)中的基线变为首次前驱症状(燃烧,刺痛,瘙痒或刺痛),与日出后1小时之间的阳光暴露相关,并在第26周之前的1小时预死机。[时间范围:基线:基线:基线(第0周)和26周]

次要结果度量
  1. 患者全球变化印象(PGIC)。 [时间范围:第26周]
    PGIC:从1到7的比例,其中7个更糟。

  2. 在26周的双盲治疗期间,阳光引起的疼痛事件的总数在李克特量表上为1-10。 [时间范围:基线(第0周)和第26周]

其他结果措施:
  1. 在Promis-57中,在疼痛强度领域的总得分的基线变化。 [时间范围:基线(第0周)和第26周]
    疼痛强度:0到10,其中10个最坏的疼痛可以想象。

  2. 基于每日平均阳光暴露时间的响应者的百分比比例与阳光在日出后1小时与1小时的阳光暴露有关的受试者的百分比与受试者内有意义的有意义的变化所定义的1小时。 [时间范围:第26周]
  3. 在Promis-57中的身体功能域中的总分数从基线变化。 [时间范围:基线(第0周)和第26周]
    身体功能:1-5,其中5没有任何困难。


资格标准
有资格信息的布局表
有资格学习的年龄: 12年至75岁(儿童,成人,老年人)
有资格学习的男女:全部
接受健康的志愿者:
标准

其他筛选标准检查可能适用于资格。

纳入标准:

  1. 受试者提供了书面知情同意书参加。对于次要主题,将提供较小的同意和父母的同意。
  2. 筛查时(包括12岁至75岁)的男性和女性受试者对EPP或XLP的确认诊断,年龄在12岁至75岁之间。
  3. 受试者的体重≥30kg。
  4. 受试者愿意并且能够前往研究地点进行所有预定访问。
  5. 在调查人员的看来,受试者能够理解研究的性质以及参与参与的任何风险,并愿意合作并遵守协议限制和要求(包括旅行)。
  6. 在接受研究药物之前,在基线访问时在基线访问时进行尿液妊娠测试的女性受试者,他们的尿液妊娠试验负。
  7. 当前使用/愿意使用2种有效的避孕方法,包括协议中所述的障碍方法,包括育儿潜力的伴侣的育儿潜力和男性受试者的女性受试者。

排除标准:

  1. 除EPP或XLP以外的其他光胚精的历史或存在。
  2. 在研究期间,大多数日子(例如,日出后1小时,在1小时后1小时之间)在白天小时内不愿或无法出门的受试者。
  3. 基于筛查时的LFT值,存在临床上显着的肝胆疾病。
  4. 筛查时,具有正常(ULN)或总胆红素> 1.5×ULN的AST,ALT,ALP≥3.0×上限的受试者。
  5. 研究人员认为,患有或具有过度酒精摄入量的受试者(在过去的两年中)。
  6. 黑色素瘤史。
  7. 筛查时黑色素瘤和/或病变的存在可疑。
  8. 家族性黑色素瘤的史(定义为有2个或更多一级亲戚,例如父母,兄弟姐妹和/或孩子)。
  9. 鳞状细胞癌基底细胞癌或其他恶性皮肤病变的存在。

    将评估任何可疑病变或NEVI。如果无法通过活检或切除来解决可疑病变或NEVI,则该受试者将被排除在研究之外。

  10. 精神病的病史或存在被研究者判断为临床意义,并且可能干扰受试者的研究评估和/或安全。
  11. 基于受试者的病历在内,存在临床上显着的急性或慢性肾脏疾病,包括血液透析;以及大于1.2 mg/dL的血清肌酐水平或估计的肾小球过滤率(EGFR)<60 mL/min。
  12. 研究人员认为,存在任何具有临床意义的疾病或实验室异常,可能会干扰受试者的研究目标和/或安全性。
  13. 在研究期间怀孕,哺乳或打算怀孕的女性受试者。
  14. 在随机分组前3个月内用光疗治疗(访问2)。
  15. 随机分组前3个月内用Afamelanotide进行治疗(访问2)。
  16. 在随机分组前4周内用甲己丁定治疗(访问2)。
  17. 在随机分组前的4周内用抗氧化剂治疗(访问2),以研究者认为,这可能会影响研究终点(包括但不限于β-胡萝卜素,半胱氨酸,吡啶多毒素)。
  18. 用任何计划的镇痛药慢性治疗,包括但不限于阿片类药物和阿片类药物衍生物,例如吗啡,氢可酮,羟考酮,芬太尼,或与其他不需要的镇痛药或非甾体类镇痛药或非甾体类抗炎药(Percocet和类似vicodin型药物)的组合毒品)在随机化前的4周内(访问2)。

    在随机分组前三个月内,急性使用预定的麻醉品,例如NSAIDS或阿司匹林进行镇痛,或在筛查后3个月内事先临时使用计划的药物。

  19. 研究人员认为,用任何药物或补充剂的治疗都可以干扰研究的目标或受试者的安全。
  20. 先前接触MT-7117(这不包括安慰剂治疗的受试者)。
  21. 先前在筛查前12周内或研究产品的5个半衰期(以较长者为准)对任何研究剂进行治疗。
联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人:临床试验信息台,以防止沟通不畅,请发送电子邮件: information@mt-pharma-us.com

位置
展示显示37个研究地点
赞助商和合作者
三菱Tanabe Pharma Development America,Inc。
调查人员
调查员信息的布局表
研究主任:医学领袖三菱Tanabe Pharma Development America,Inc。
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2020年5月20日
第一个发布日期icmje 2020年5月26日
上次更新发布日期2021年5月11日
实际学习开始日期ICMJE 2020年6月1日
估计的初级完成日期2021年9月(主要结果度量的最终数据收集日期)
当前的主要结果度量ICMJE
(提交:2020年5月20日)
从平均每日阳光曝光时间(分钟)中的基线变为首次前驱症状(燃烧,刺痛,瘙痒或刺痛),与日出后1小时之间的阳光暴露相关,并在第26周之前的1小时预死机。[时间范围:基线:基线:基线(第0周)和26周]
原始主要结果措施ICMJE与电流相同
改变历史
当前的次要结果度量ICMJE
(提交:2020年6月8日)
  • 患者全球变化印象(PGIC)。 [时间范围:第26周]
    PGIC:从1到7的比例,其中7个更糟。
  • 在26周的双盲治疗期间,阳光引起的疼痛事件的总数在李克特量表上为1-10。 [时间范围:基线(第0周)和第26周]
原始的次要结果措施ICMJE
(提交:2020年5月20日)
  • 患者全球变化印象(PGIC)。 [时间范围:第26周]
  • 在26周的双盲治疗期间,阳光引起的疼痛事件的总数在李克特量表上为1-10。 [时间范围:基线(第0周)和第26周]
当前其他预先指定的结果指标
(提交:2020年6月8日)
  • 在Promis-57中,在疼痛强度领域的总得分的基线变化。 [时间范围:基线(第0周)和第26周]
    疼痛强度:0到10,其中10个最坏的疼痛可以想象。
  • 基于每日平均阳光暴露时间的响应者的百分比比例与阳光在日出后1小时与1小时的阳光暴露有关的受试者的百分比与受试者内有意义的有意义的变化所定义的1小时。 [时间范围:第26周]
  • 在Promis-57中的身体功能域中的总分数从基线变化。 [时间范围:基线(第0周)和第26周]
    身体功能:1-5,其中5没有任何困难。
原始其他预先指定的结果指标
(提交:2020年5月20日)
  • 在Promis-57中,在疼痛强度领域的总得分的基线变化。 [时间范围:基线(第0周)和第26周]
  • 基于每日平均阳光暴露时间的响应者的百分比比例与阳光在日出后1小时与1小时的阳光暴露有关的受试者的百分比与受试者内有意义的有意义的变化所定义的1小时。 [时间范围:第26周]
  • 在Promis-57中的身体功能域中的总分数从基线变化。 [时间范围:基线(第0周)和第26周]
描述性信息
简短的标题ICMJE评估MT-7117在具有红细胞原质或X连锁原生质的受试者中MT-7117的功效,安全性和耐受性的研究
官方标题ICMJE第3阶段,多中心,随机,双盲,安慰剂对照研究,以评估MT-7117在成人和青少年具有红细胞原质或X连锁原生质的成人和青少年中的功效,安全性和耐受性
简要摘要这项研究的主要目的是调查MT-7117的疗效,以便与阳光暴露有关的第一次前驱症状(燃烧,刺痛或刺痛)的发作和严重程度在EPP或XLP年龄为12-75的受试者中与阳光暴露有关。
详细说明不提供
研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE阶段3
研究设计ICMJE分配:随机
干预模型:平行分配
掩盖:三重(参与者,护理提供者,调查员)
主要目的:治疗
条件ICMJE
  • epp
  • XLP
干预ICMJE
  • 药物:安慰剂
    安慰剂
  • 药物:MT-7117低剂量
    MT-7117低剂量
    其他名称:Dersimelagon
  • 药物:MT-7117高剂量
    MT-7117高剂量
    其他名称:Dersimelagon
研究臂ICMJE
  • 安慰剂比较器:安慰剂比较器
    安慰剂的口服片剂每天一次。
    干预:药物:安慰剂
  • 实验:MT-7117低剂量
    MT-7117低剂量的口服片剂每天一次。
    干预:药物:MT-7117低剂量
  • 实验:MT-7117高剂量
    MT-7117高剂量的口服片剂每天一次。
    干预:药物:MT-7117高剂量
出版物 *不提供

*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符(NCT编号)的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE招募
估计注册ICMJE
(提交:2020年5月20日)
159
原始估计注册ICMJE与电流相同
估计的研究完成日期ICMJE 2022年5月
估计的初级完成日期2021年9月(主要结果度量的最终数据收集日期)
资格标准ICMJE

其他筛选标准检查可能适用于资格。

纳入标准:

  1. 受试者提供了书面知情同意书参加。对于次要主题,将提供较小的同意和父母的同意。
  2. 筛查时(包括12岁至75岁)的男性和女性受试者对EPP或XLP的确认诊断,年龄在12岁至75岁之间。
  3. 受试者的体重≥30kg。
  4. 受试者愿意并且能够前往研究地点进行所有预定访问。
  5. 在调查人员的看来,受试者能够理解研究的性质以及参与参与的任何风险,并愿意合作并遵守协议限制和要求(包括旅行)。
  6. 在接受研究药物之前,在基线访问时在基线访问时进行尿液妊娠测试的女性受试者,他们的尿液妊娠试验负。
  7. 当前使用/愿意使用2种有效的避孕方法,包括协议中所述的障碍方法,包括育儿潜力的伴侣的育儿潜力和男性受试者的女性受试者。

排除标准:

  1. 除EPP或XLP以外的其他光胚精的历史或存在。
  2. 在研究期间,大多数日子(例如,日出后1小时,在1小时后1小时之间)在白天小时内不愿或无法出门的受试者。
  3. 基于筛查时的LFT值,存在临床上显着的肝胆疾病。
  4. 筛查时,具有正常(ULN)或总胆红素> 1.5×ULN的AST,ALT,ALP≥3.0×上限的受试者。
  5. 研究人员认为,患有或具有过度酒精摄入量的受试者(在过去的两年中)。
  6. 黑色素瘤史。
  7. 筛查时黑色素瘤和/或病变的存在可疑。
  8. 家族性黑色素瘤的史(定义为有2个或更多一级亲戚,例如父母,兄弟姐妹和/或孩子)。
  9. 鳞状细胞癌基底细胞癌或其他恶性皮肤病变的存在。

    将评估任何可疑病变或NEVI。如果无法通过活检或切除来解决可疑病变或NEVI,则该受试者将被排除在研究之外。

  10. 精神病的病史或存在被研究者判断为临床意义,并且可能干扰受试者的研究评估和/或安全。
  11. 基于受试者的病历在内,存在临床上显着的急性或慢性肾脏疾病,包括血液透析;以及大于1.2 mg/dL的血清肌酐水平或估计的肾小球过滤率(EGFR)<60 mL/min。
  12. 研究人员认为,存在任何具有临床意义的疾病或实验室异常,可能会干扰受试者的研究目标和/或安全性。
  13. 在研究期间怀孕,哺乳或打算怀孕的女性受试者。
  14. 在随机分组前3个月内用光疗治疗(访问2)。
  15. 随机分组前3个月内用Afamelanotide进行治疗(访问2)。
  16. 在随机分组前4周内用甲己丁定治疗(访问2)。
  17. 在随机分组前的4周内用抗氧化剂治疗(访问2),以研究者认为,这可能会影响研究终点(包括但不限于β-胡萝卜素,半胱氨酸,吡啶多毒素)。
  18. 用任何计划的镇痛药慢性治疗,包括但不限于阿片类药物和阿片类药物衍生物,例如吗啡,氢可酮,羟考酮,芬太尼,或与其他不需要的镇痛药或非甾体类镇痛药或非甾体类抗炎药(Percocet和类似vicodin型药物)的组合毒品)在随机化前的4周内(访问2)。

    在随机分组前三个月内,急性使用预定的麻醉品,例如NSAIDS或阿司匹林进行镇痛,或在筛查后3个月内事先临时使用计划的药物。

  19. 研究人员认为,用任何药物或补充剂的治疗都可以干扰研究的目标或受试者的安全。
  20. 先前接触MT-7117(这不包括安慰剂治疗的受试者)。
  21. 先前在筛查前12周内或研究产品的5个半衰期(以较长者为准)对任何研究剂进行治疗。
性别/性别ICMJE
有资格学习的男女:全部
年龄ICMJE 12年至75岁(儿童,成人,老年人)
接受健康的志愿者ICMJE
联系ICMJE
联系人:临床试验信息台,以防止沟通不畅,请发送电子邮件: information@mt-pharma-us.com
列出的位置国家ICMJE澳大利亚,加拿大,芬兰,德国,意大利,日本,挪威,西班牙,瑞典,英国,美国
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04402489
其他研究ID编号ICMJE MT-7117-G01
有数据监测委员会不提供
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物:是的
研究美国FDA调节的设备产品:
IPD共享语句ICMJE
计划共享IPD:不确定
责任方三菱Tanabe Pharma Development America,Inc。
研究赞助商ICMJE三菱Tanabe Pharma Development America,Inc。
合作者ICMJE不提供
研究人员ICMJE
研究主任:医学领袖三菱Tanabe Pharma Development America,Inc。
PRS帐户三菱Tanabe Pharma Development America,Inc。
验证日期2021年5月

国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素
研究描述
简要摘要:
这项研究的主要目的是调查MT-7117的疗效,以便与阳光暴露有关的第一次前驱症状(燃烧,刺痛或刺痛)的发作和严重程度在EPP或XLP年龄为12-75的受试者中与阳光暴露有关。

病情或疾病 干预/治疗阶段
EPP XLP药物:安慰剂药物:MT-7117低剂量药物:MT-7117高剂量阶段3

学习规划
研究信息的布局表
研究类型介入(临床试验)
估计入学人数 159名参与者
分配:随机
干预模型:并行分配
掩蔽:三重(参与者,护理提供者,研究人员)
主要意图:治疗
官方标题:第3阶段,多中心,随机,双盲,安慰剂对照研究,以评估MT-7117在成人和青少年具有红细胞原质或X连锁原生质的成人和青少年中的功效,安全性和耐受性
实际学习开始日期 2020年6月1日
估计的初级完成日期 2021年9月
估计 学习完成日期 2022年5月
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
安慰剂比较器:安慰剂比较器
安慰剂的口服片剂每天一次。
药物:安慰剂
安慰剂

实验:MT-7117低剂量
MT-7117低剂量的口服片剂每天一次。
药物:MT-7117低剂量
MT-7117低剂量
其他名称:Dersimelagon

实验:MT-7117高剂量
MT-7117高剂量的口服片剂每天一次。
药物:MT-7117高剂量
MT-7117高剂量
其他名称:Dersimelagon

结果措施
主要结果指标
  1. 从平均每日阳光曝光时间(分钟)中的基线变为首次前驱症状(燃烧,刺痛,瘙痒或刺痛),与日出后1小时之间的阳光暴露相关,并在第26周之前的1小时预死机。[时间范围:基线:基线:基线(第0周)和26周]

次要结果度量
  1. 患者全球变化印象(PGIC)。 [时间范围:第26周]
    PGIC:从1到7的比例,其中7个更糟。

  2. 在26周的双盲治疗期间,阳光引起的疼痛事件的总数在李克特量表上为1-10。 [时间范围:基线(第0周)和第26周]

其他结果措施:
  1. 在Promis-57中,在疼痛强度领域的总得分的基线变化。 [时间范围:基线(第0周)和第26周]
    疼痛强度:0到10,其中10个最坏的疼痛可以想象。

  2. 基于每日平均阳光暴露时间的响应者的百分比比例与阳光在日出后1小时与1小时的阳光暴露有关的受试者的百分比与受试者内有意义的有意义的变化所定义的1小时。 [时间范围:第26周]
  3. 在Promis-57中的身体功能域中的总分数从基线变化。 [时间范围:基线(第0周)和第26周]
    身体功能:1-5,其中5没有任何困难。


资格标准
有资格信息的布局表
有资格学习的年龄: 12年至75岁(儿童,成人,老年人)
有资格学习的男女:全部
接受健康的志愿者:
标准

其他筛选标准检查可能适用于资格。

纳入标准:

  1. 受试者提供了书面知情同意书参加。对于次要主题,将提供较小的同意和父母的同意。
  2. 筛查时(包括12岁至75岁)的男性和女性受试者对EPP或XLP的确认诊断,年龄在12岁至75岁之间。
  3. 受试者的体重≥30kg。
  4. 受试者愿意并且能够前往研究地点进行所有预定访问。
  5. 在调查人员的看来,受试者能够理解研究的性质以及参与参与的任何风险,并愿意合作并遵守协议限制和要求(包括旅行)。
  6. 在接受研究药物之前,在基线访问时在基线访问时进行尿液妊娠测试的女性受试者,他们的尿液妊娠试验负。
  7. 当前使用/愿意使用2种有效的避孕方法,包括协议中所述的障碍方法,包括育儿潜力的伴侣的育儿潜力和男性受试者的女性受试者。

排除标准:

  1. 除EPP或XLP以外的其他光胚精的历史或存在。
  2. 在研究期间,大多数日子(例如,日出后1小时,在1小时后1小时之间)在白天小时内不愿或无法出门的受试者。
  3. 基于筛查时的LFT值,存在临床上显着的肝胆疾病。
  4. 筛查时,具有正常(ULN)或总胆红素> 1.5×ULN的AST,ALT,ALP≥3.0×上限的受试者。
  5. 研究人员认为,患有或具有过度酒精摄入量的受试者(在过去的两年中)。
  6. 黑色素瘤史。
  7. 筛查时黑色素瘤和/或病变的存在可疑。
  8. 家族性黑色素瘤的史(定义为有2个或更多一级亲戚,例如父母,兄弟姐妹和/或孩子)。
  9. 鳞状细胞癌基底细胞癌或其他恶性皮肤病变的存在。

    将评估任何可疑病变或NEVI。如果无法通过活检或切除来解决可疑病变或NEVI,则该受试者将被排除在研究之外。

  10. 精神病的病史或存在被研究者判断为临床意义,并且可能干扰受试者的研究评估和/或安全。
  11. 基于受试者的病历在内,存在临床上显着的急性或慢性肾脏疾病,包括血液透析;以及大于1.2 mg/dL的血清肌酐水平或估计的肾小球过滤率(EGFR)<60 mL/min
  12. 研究人员认为,存在任何具有临床意义的疾病或实验室异常,可能会干扰受试者的研究目标和/或安全性。
  13. 在研究期间怀孕,哺乳或打算怀孕的女性受试者。
  14. 在随机分组前3个月内用光疗治疗(访问2)。
  15. 随机分组前3个月内用Afamelanotide进行治疗(访问2)。
  16. 在随机分组前4周内用甲己丁定治疗(访问2)。
  17. 在随机分组前的4周内用抗氧化剂治疗(访问2),以研究者认为,这可能会影响研究终点(包括但不限于β-胡萝卜素,半胱氨酸,吡啶多毒素)。
  18. 用任何计划的镇痛药慢性治疗,包括但不限于阿片类药物和阿片类药物衍生物,例如吗啡,氢可酮羟考酮芬太尼,或与其他不需要的镇痛药或非甾体类镇痛药或非甾体类抗炎药(Percocet和类似vicodin型药物)的组合毒品)在随机化前的4周内(访问2)。

    在随机分组前三个月内,急性使用预定的麻醉品,例如NSAIDS或阿司匹林进行镇痛,或在筛查后3个月内事先临时使用计划的药物。

  19. 研究人员认为,用任何药物或补充剂的治疗都可以干扰研究的目标或受试者的安全。
  20. 先前接触MT-7117(这不包括安慰剂治疗的受试者)。
  21. 先前在筛查前12周内或研究产品的5个半衰期(以较长者为准)对任何研究剂进行治疗。
联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人:临床试验信息台,以防止沟通不畅,请发送电子邮件: information@mt-pharma-us.com

位置
展示显示37个研究地点
赞助商和合作者
三菱Tanabe Pharma Development America,Inc。
调查人员
调查员信息的布局表
研究主任:医学领袖三菱Tanabe Pharma Development America,Inc。
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2020年5月20日
第一个发布日期icmje 2020年5月26日
上次更新发布日期2021年5月11日
实际学习开始日期ICMJE 2020年6月1日
估计的初级完成日期2021年9月(主要结果度量的最终数据收集日期)
当前的主要结果度量ICMJE
(提交:2020年5月20日)
从平均每日阳光曝光时间(分钟)中的基线变为首次前驱症状(燃烧,刺痛,瘙痒或刺痛),与日出后1小时之间的阳光暴露相关,并在第26周之前的1小时预死机。[时间范围:基线:基线:基线(第0周)和26周]
原始主要结果措施ICMJE与电流相同
改变历史
当前的次要结果度量ICMJE
(提交:2020年6月8日)
  • 患者全球变化印象(PGIC)。 [时间范围:第26周]
    PGIC:从1到7的比例,其中7个更糟。
  • 在26周的双盲治疗期间,阳光引起的疼痛事件的总数在李克特量表上为1-10。 [时间范围:基线(第0周)和第26周]
原始的次要结果措施ICMJE
(提交:2020年5月20日)
  • 患者全球变化印象(PGIC)。 [时间范围:第26周]
  • 在26周的双盲治疗期间,阳光引起的疼痛事件的总数在李克特量表上为1-10。 [时间范围:基线(第0周)和第26周]
当前其他预先指定的结果指标
(提交:2020年6月8日)
  • 在Promis-57中,在疼痛强度领域的总得分的基线变化。 [时间范围:基线(第0周)和第26周]
    疼痛强度:0到10,其中10个最坏的疼痛可以想象。
  • 基于每日平均阳光暴露时间的响应者的百分比比例与阳光在日出后1小时与1小时的阳光暴露有关的受试者的百分比与受试者内有意义的有意义的变化所定义的1小时。 [时间范围:第26周]
  • 在Promis-57中的身体功能域中的总分数从基线变化。 [时间范围:基线(第0周)和第26周]
    身体功能:1-5,其中5没有任何困难。
原始其他预先指定的结果指标
(提交:2020年5月20日)
  • 在Promis-57中,在疼痛强度领域的总得分的基线变化。 [时间范围:基线(第0周)和第26周]
  • 基于每日平均阳光暴露时间的响应者的百分比比例与阳光在日出后1小时与1小时的阳光暴露有关的受试者的百分比与受试者内有意义的有意义的变化所定义的1小时。 [时间范围:第26周]
  • 在Promis-57中的身体功能域中的总分数从基线变化。 [时间范围:基线(第0周)和第26周]
描述性信息
简短的标题ICMJE评估MT-7117在具有红细胞原质或X连锁原生质的受试者中MT-7117的功效,安全性和耐受性的研究
官方标题ICMJE第3阶段,多中心,随机,双盲,安慰剂对照研究,以评估MT-7117在成人和青少年具有红细胞原质或X连锁原生质的成人和青少年中的功效,安全性和耐受性
简要摘要这项研究的主要目的是调查MT-7117的疗效,以便与阳光暴露有关的第一次前驱症状(燃烧,刺痛或刺痛)的发作和严重程度在EPP或XLP年龄为12-75的受试者中与阳光暴露有关。
详细说明不提供
研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE阶段3
研究设计ICMJE分配:随机
干预模型:平行分配
掩盖:三重(参与者,护理提供者,调查员)
主要目的:治疗
条件ICMJE
  • epp
  • XLP
干预ICMJE
  • 药物:安慰剂
    安慰剂
  • 药物:MT-7117低剂量
    MT-7117低剂量
    其他名称:Dersimelagon
  • 药物:MT-7117高剂量
    MT-7117高剂量
    其他名称:Dersimelagon
研究臂ICMJE
  • 安慰剂比较器:安慰剂比较器
    安慰剂的口服片剂每天一次。
    干预:药物:安慰剂
  • 实验:MT-7117低剂量
    MT-7117低剂量的口服片剂每天一次。
    干预:药物:MT-7117低剂量
  • 实验:MT-7117高剂量
    MT-7117高剂量的口服片剂每天一次。
    干预:药物:MT-7117高剂量
出版物 *不提供

*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符(NCT编号)的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE招募
估计注册ICMJE
(提交:2020年5月20日)
159
原始估计注册ICMJE与电流相同
估计的研究完成日期ICMJE 2022年5月
估计的初级完成日期2021年9月(主要结果度量的最终数据收集日期)
资格标准ICMJE

其他筛选标准检查可能适用于资格。

纳入标准:

  1. 受试者提供了书面知情同意书参加。对于次要主题,将提供较小的同意和父母的同意。
  2. 筛查时(包括12岁至75岁)的男性和女性受试者对EPP或XLP的确认诊断,年龄在12岁至75岁之间。
  3. 受试者的体重≥30kg。
  4. 受试者愿意并且能够前往研究地点进行所有预定访问。
  5. 在调查人员的看来,受试者能够理解研究的性质以及参与参与的任何风险,并愿意合作并遵守协议限制和要求(包括旅行)。
  6. 在接受研究药物之前,在基线访问时在基线访问时进行尿液妊娠测试的女性受试者,他们的尿液妊娠试验负。
  7. 当前使用/愿意使用2种有效的避孕方法,包括协议中所述的障碍方法,包括育儿潜力的伴侣的育儿潜力和男性受试者的女性受试者。

排除标准:

  1. 除EPP或XLP以外的其他光胚精的历史或存在。
  2. 在研究期间,大多数日子(例如,日出后1小时,在1小时后1小时之间)在白天小时内不愿或无法出门的受试者。
  3. 基于筛查时的LFT值,存在临床上显着的肝胆疾病。
  4. 筛查时,具有正常(ULN)或总胆红素> 1.5×ULN的AST,ALT,ALP≥3.0×上限的受试者。
  5. 研究人员认为,患有或具有过度酒精摄入量的受试者(在过去的两年中)。
  6. 黑色素瘤史。
  7. 筛查时黑色素瘤和/或病变的存在可疑。
  8. 家族性黑色素瘤的史(定义为有2个或更多一级亲戚,例如父母,兄弟姐妹和/或孩子)。
  9. 鳞状细胞癌基底细胞癌或其他恶性皮肤病变的存在。

    将评估任何可疑病变或NEVI。如果无法通过活检或切除来解决可疑病变或NEVI,则该受试者将被排除在研究之外。

  10. 精神病的病史或存在被研究者判断为临床意义,并且可能干扰受试者的研究评估和/或安全。
  11. 基于受试者的病历在内,存在临床上显着的急性或慢性肾脏疾病,包括血液透析;以及大于1.2 mg/dL的血清肌酐水平或估计的肾小球过滤率(EGFR)<60 mL/min
  12. 研究人员认为,存在任何具有临床意义的疾病或实验室异常,可能会干扰受试者的研究目标和/或安全性。
  13. 在研究期间怀孕,哺乳或打算怀孕的女性受试者。
  14. 在随机分组前3个月内用光疗治疗(访问2)。
  15. 随机分组前3个月内用Afamelanotide进行治疗(访问2)。
  16. 在随机分组前4周内用甲己丁定治疗(访问2)。
  17. 在随机分组前的4周内用抗氧化剂治疗(访问2),以研究者认为,这可能会影响研究终点(包括但不限于β-胡萝卜素,半胱氨酸,吡啶多毒素)。
  18. 用任何计划的镇痛药慢性治疗,包括但不限于阿片类药物和阿片类药物衍生物,例如吗啡,氢可酮羟考酮芬太尼,或与其他不需要的镇痛药或非甾体类镇痛药或非甾体类抗炎药(Percocet和类似vicodin型药物)的组合毒品)在随机化前的4周内(访问2)。

    在随机分组前三个月内,急性使用预定的麻醉品,例如NSAIDS或阿司匹林进行镇痛,或在筛查后3个月内事先临时使用计划的药物。

  19. 研究人员认为,用任何药物或补充剂的治疗都可以干扰研究的目标或受试者的安全。
  20. 先前接触MT-7117(这不包括安慰剂治疗的受试者)。
  21. 先前在筛查前12周内或研究产品的5个半衰期(以较长者为准)对任何研究剂进行治疗。
性别/性别ICMJE
有资格学习的男女:全部
年龄ICMJE 12年至75岁(儿童,成人,老年人)
接受健康的志愿者ICMJE
联系ICMJE
联系人:临床试验信息台,以防止沟通不畅,请发送电子邮件: information@mt-pharma-us.com
列出的位置国家ICMJE澳大利亚,加拿大,芬兰,德国,意大利,日本,挪威,西班牙,瑞典,英国,美国
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04402489
其他研究ID编号ICMJE MT-7117-G01
有数据监测委员会不提供
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物:是的
研究美国FDA调节的设备产品:
IPD共享语句ICMJE
计划共享IPD:不确定
责任方三菱Tanabe Pharma Development America,Inc。
研究赞助商ICMJE三菱Tanabe Pharma Development America,Inc。
合作者ICMJE不提供
研究人员ICMJE
研究主任:医学领袖三菱Tanabe Pharma Development America,Inc。
PRS帐户三菱Tanabe Pharma Development America,Inc。
验证日期2021年5月

国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素

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