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出境医 / 临床实验 / Voxelotor（Active）研究（活动）的行为改进
Voxelotor（Active）研究（活动）的行为改进
研究描述
简要摘要：
这是一项研究，旨在评估体素对每日体育锻炼和睡眠质量的影响，这是通过腕部疾病（SCD）和慢性中度贫血的参与者中腕上戴的装置来衡量的。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 镰状细胞病镰状细胞贫血 | 药物：体素 | 第4阶段 |
详细说明：
所有参与者都将接受素素作为治疗。美国将有大约10个地点。
参与者的安全性和耐受性将在研究期间使用标准措施进行监测，包括身体检查，生命体征（包括温度，血压，脉搏率，呼吸频率和周围氧饱和度[SPO2]），临床实验室测试和不良事件（AE） ）监视。
筛查期（最多4周的持续时间）：在此期间，参与者将签署知情同意书（ICF），之后他们将完成评估时间表（SOA）中详细介绍的筛选评估。
磨合期（持续时间为2周）：在此期间，参与者将进入2周的磨合期（第14天至第1天），在此期间，基线的体力学和睡眠质量，过夜脉搏血氧仪评估在用紫外球进行治疗之前，将收集氧饱和度和PRO评估。
治疗期（持续时间为24周）：在完成14天的磨合期后，参与者将进入开放标签治疗期，并每天接受1500毫克的紫粒油，持续24周。在治疗期间（第10至12周和第22至24周），将对体育活动和睡眠质量进行重复进行的动力学评估。 PRO和临床全球印象（CGI）评估将在计划的研究访问中完成。开放标签的治疗周期被认为是从初次剂量（第1天）开始的24周蒸发治疗的连续24周。
随访期（持续时间为4周）：在24周治疗期之后，参与者将进入4周的随访期。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 50名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 一项4阶段的多中心开放标签研究，以评估体脱氧的治疗效果对青少年和镰状细胞疾病成年人的体育锻炼的效果 |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年10月23日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2022年11月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2023年2月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：体素 参与者将以1500毫克的速度接收紫外线 | 药物：体素 500毫克片剂，口服，有或没有食物 其他名称：
|
结果措施
主要结果指标 ：
- 每日体育锻炼总数的变化[时间范围：基线，第10-12周，第22-24周]每日体育锻炼的总变化（以每分钟计数表示）
- 总夜间睡眠时间变化[时间范围：基线，第10-12周，第22-24周]变化夜间睡眠时间（TST）
- 睡眠发作后的唤醒时间[时间范围：基线，第10-12周，第22-24周]睡眠发作后的唤醒时间（WASO）
- 睡眠效率的改变[时间范围：基线，第10-12周，第22-24周]睡眠效率的变化（SE）是总睡眠时间/床上的时间/时间
- 平均夜间血红蛋白氧饱和百分比的变化[时间范围：基线，第10-12周，第22-24周]平均过夜SPO2百分比的变化，如脉搏血氧仪SPO2％测量
- HB的参与者比例> 1 g/dl [时间范围：基线，第10-12周，第22-24周]HB的参与者比例> 1 g/dl
- 隔夜Spo2倾角的中值>每小时> 3％[时间范围：基线，第10-12周，第22-24周]通过脉搏血氧饱和度SPO2％测量的过夜Spo2降低> 3％的过夜spo2倾角的中位数变化
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 12年至55岁（儿童，成人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 患有SCA的男性或女性参与者（镰状血红蛋白，具有两个镰状细胞基因[HBSS]或镰状血红蛋白（S）和1个βthalassya基因[HBSβ0] Thal基因型）
- 在12至55岁之间（包括）
- 筛选HB级<8.0 g/dl
- 如果参与者的稳定剂量至少90天，则允许使用羟基脲（HU）疗法进行研究，而没有研究人员计划或预期的剂量修改，则可以进行研究。
- 允许用谷氨酰胺治疗
- 如果参与者的稳定剂量至少12周，则允许用红细胞生成剂刺激剂（ESA）治疗，而没有研究人员计划或预期的剂量修改。
- 育儿潜力的女性参与者必须使用高效的避孕方法，直到最后剂量的研究药物后30天。男性参与者必须使用避孕药的屏障方法在最后剂量的研究药物后30天
- 育儿潜力的女性必须在施用研究药物之前进行阴性妊娠试验
- 书面知情同意书和/或父母/监护人的同意以及根据机构审查委员会（IRB）政策和要求的参与者同意，与ICH指南一致
排除标准：
- 红细胞（RBC在开始研究药物之前的3个月内输血
- 在研究期间，计划开始定期安排的RBC输血疗法（也称为慢性，预防性输血）
- 在知情同意/同意之前的30天内，在30天内进行了血管熟悉的危机（VOC）或急性胸部综合征（ACS）的住院治疗。
- 过去12个月内需要住院，急诊科或诊所就诊的10多个VOC
- 计划的选修手术在接下来的6个月内
- 归因于临床上重要的肌肉骨骼，心血管或呼吸系统合并症的身体不活跃
- 由于骨髓衰竭引起的贫血（例如，骨髓增生）
- 绝对网状细胞计数（弧）<100 x10^9/l
- 筛选丙氨酸氨基转移酶（ALT）>正常的4倍上限（ULN）
- 严重的肾功能障碍（估计的肾小球过滤率[GFR] <30 ml/min/min/1.73 m2通过Schwartz公式）或慢性透析
- 已知的活性丙型肝炎A，B或C或已知是人类免疫缺陷病毒（HIV）阳性。
- 母乳喂养或怀孕的女性
- 在入学前8周内进行重大手术。参与者必须在入学前完全从任何以前的手术中恢复过来
- 造血干细胞移植或基因治疗的史
- 在同意之前，以更长的30天或5个寿命内接受了调查药
- 使用伴随的药物（例如，克里扎伊珠单抗），使研究能力解释研究的能力
- 研究人员认为，医学，心理或行为状况会混淆或干扰研究药物的安全性和/或疗效，以防止遵守研究方案；排除知情同意；或者，渲染参与者无法/不太可能遵守研究程序
- 使用草药（例如圣约翰麦芽汁），敏感的细胞色素P450（CYP）3A4底物，具有狭窄的治疗指数，强CYP3A4抑制剂，氟康唑或中等或强的CYP3A4诱导剂
联系人和位置
联系人
| 联系人：Barbara Moehring，Pharm D | 650-351-4738 | bmoehring@gbt.com | |
| 联系人：David Tsai | 415-265-4682 | dtsai@gbt.com |
位置
| 美国，康涅狄格州 | |
| UConn健康 | 招募 |
| 美国康涅狄格州法明顿，美国，06030 | |
| 联系人：Sasia-Marie Jones 860-679-7879 sajones@uchc.edu | |
| 首席研究员：Biree Andemariam，医学博士 | |
| 美国，佐治亚州 | |
| 亚特兰大儿童医疗保健 | 招募 |
| 美国佐治亚州亚特兰大，美国30342 | |
| 联系人：Stacy Ladd 404-785-2572 Stacy.ladd@choa.org | |
| 首席研究员：医学博士罗伯特·布朗（Robert Brown）博士 | |
| 美国密歇根州 | |
| 密歇根州儿童医院 | 尚未招募 |
| 底特律，密歇根州，美国，48201 | |
| 联系人：Charmaine Williams 313-745-4276 cwilliam8@med.wayne.edu | |
| 首席研究员：医学博士Ahmar Zaidi | |
| 美国，纽约 | |
| 蒙特菲尔儿童医院 | 招募 |
| 布朗克斯，纽约，美国，10476 | |
| 联系人：Jennifer de Los Santos 718-741-2050 Jennifer.delossantos@einsteinmed.org | |
| 首席研究员：Deepa Manwani，医学博士 | |
| 美国，北卡罗来纳州 | |
| 杜克儿科部 | 招募 |
| 达勒姆，北卡罗来纳州，美国，27710 | |
| 联系人：Lindsey Muller 919-684-6180 Lindsey.muller@duke.edu | |
| 首席研究员：医学博士Nirmish Shah | |
| 美国，俄亥俄州 | |
| 俄亥俄州立大学韦克斯纳医学中心 | 招募 |
| 俄亥俄州哥伦布，美国，43210 | |
| 联系人：Kristina Landes 614-366-8445 kristina.landes@osumc.edu | |
| 首席调查员：马里兰州Payal C Desai | |
| 美国，宾夕法尼亚州 | |
| 匹兹堡大学医学中心 | 招募 |
| 宾夕法尼亚州匹兹堡，美国，15213年 | |
| 联系人：Ashley Connor 412-802-8498 connora2@upmc.edu | |
| 首席研究员：医学博士Laura DeCastro | |
| 美国德克萨斯州 | |
| 休斯顿德克萨斯大学健康科学中心 | 招募 |
| 美国德克萨斯州休斯顿，美国77030 | |
| 联系人：Cara Harry 713-500-6648 cara.l.harry@uth.tmc.edu | |
| 首席研究员：Modupe Idowu，医学博士 | |
| 美国，弗吉尼亚州 | |
| VCU健康 | 招募 |
| 弗吉尼亚州里士满，美国，23298 | |
| 联系人：Thokozeni Lipato 804-828-9357 thokozeni.lipato@vcuhealth.org | |
| 首席研究员：医学博士Thokozeni Lipato | |
赞助商和合作者
全球血液疗法
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年3月25日 | ||||||||
| 第一个发布日期icmje | 2020年5月22日 | ||||||||
| 上次更新发布日期 | 2021年4月21日 | ||||||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2020年10月23日 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2022年11月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE |
| ||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 原始的次要结果措施ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | Voxelotor（Active）研究的行为改进 | ||||||||
| 官方标题ICMJE | 一项4阶段的多中心开放标签研究，以评估体脱氧的治疗效果对青少年和镰状细胞疾病成年人的体育锻炼的效果 | ||||||||
| 简要摘要 | 这是一项研究，旨在评估体素对每日体育锻炼和睡眠质量的影响，这是通过腕部疾病（SCD）和慢性中度贫血的参与者中腕上戴的装置来衡量的。 | ||||||||
| 详细说明 | 所有参与者都将接受素素作为治疗。美国将有大约10个地点。 参与者的安全性和耐受性将在研究期间使用标准措施进行监测，包括身体检查，生命体征（包括温度，血压，脉搏率，呼吸频率和周围氧饱和度[SPO2]），临床实验室测试和不良事件（AE） ）监视。 筛查期（最多4周的持续时间）：在此期间，参与者将签署知情同意书（ICF），之后他们将完成评估时间表（SOA）中详细介绍的筛选评估。 磨合期（持续时间为2周）：在此期间，参与者将进入2周的磨合期（第14天至第1天），在此期间，基线的体力学和睡眠质量，过夜脉搏血氧仪评估在用紫外球进行治疗之前，将收集氧饱和度和PRO评估。 治疗期（持续时间为24周）：在完成14天的磨合期后，参与者将进入开放标签治疗期，并每天接受1500毫克的紫粒油，持续24周。在治疗期间（第10至12周和第22至24周），将对体育活动和睡眠质量进行重复进行的动力学评估。 PRO和临床全球印象（CGI）评估将在计划的研究访问中完成。开放标签的治疗周期被认为是从初次剂量（第1天）开始的24周蒸发治疗的连续24周。 随访期（持续时间为4周）：在24周治疗期之后，参与者将进入4周的随访期。 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 第4阶段 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单一组分配 掩蔽：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE |
| ||||||||
| 干预ICMJE | 药物：体素 500毫克片剂，口服，有或没有食物 其他名称：
| ||||||||
| 研究臂ICMJE | 实验：体素 参与者将以1500毫克的速度接收紫外线 干预：药物：素素 | ||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 50 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2023年2月 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2022年11月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
| ||||||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||||||
| 年龄ICMJE | 12年至55岁（儿童，成人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
| ||||||||
| 列出的位置国家ICMJE | 美国 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04400487 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | GBT440-039 | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||||||
| IPD共享语句ICMJE |
| ||||||||
| 责任方 | 全球血液疗法 | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | 全球血液疗法 | ||||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 研究人员ICMJE | 不提供 | ||||||||
| PRS帐户 | 全球血液疗法 | ||||||||
| 验证日期 | 2021年4月 | ||||||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
研究描述
简要摘要：
这是一项研究，旨在评估体素对每日体育锻炼和睡眠质量的影响，这是通过腕部疾病（SCD）和慢性中度贫血的参与者中腕上戴的装置来衡量的。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 镰状细胞病镰状细胞贫血 | 药物：体素 | 第4阶段 |
详细说明：
所有参与者都将接受素素作为治疗。美国将有大约10个地点。
参与者的安全性和耐受性将在研究期间使用标准措施进行监测，包括身体检查，生命体征（包括温度，血压，脉搏率，呼吸频率和周围氧饱和度[SPO2]），临床实验室测试和不良事件（AE） ）监视。
筛查期（最多4周的持续时间）：在此期间，参与者将签署知情同意书（ICF），之后他们将完成评估时间表（SOA）中详细介绍的筛选评估。
磨合期（持续时间为2周）：在此期间，参与者将进入2周的磨合期（第14天至第1天），在此期间，基线的体力学和睡眠质量，过夜脉搏血氧仪评估在用紫外球进行治疗之前，将收集氧饱和度和PRO评估。
治疗期（持续时间为24周）：在完成14天的磨合期后，参与者将进入开放标签治疗期，并每天接受1500毫克的紫粒油，持续24周。在治疗期间（第10至12周和第22至24周），将对体育活动和睡眠质量进行重复进行的动力学评估。 PRO和临床全球印象（CGI）评估将在计划的研究访问中完成。开放标签的治疗周期被认为是从初次剂量（第1天）开始的24周蒸发治疗的连续24周。
随访期（持续时间为4周）：在24周治疗期之后，参与者将进入4周的随访期。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 50名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 一项4阶段的多中心开放标签研究，以评估体脱氧的治疗效果对青少年和镰状细胞疾病成年人的体育锻炼的效果 |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年10月23日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2022年11月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2023年2月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：体素 参与者将以1500毫克的速度接收紫外线 | 药物：体素 500毫克片剂，口服，有或没有食物 其他名称：
|
结果措施
主要结果指标 ：
- 每日体育锻炼总数的变化[时间范围：基线，第10-12周，第22-24周]每日体育锻炼的总变化（以每分钟计数表示）
- 总夜间睡眠时间变化[时间范围：基线，第10-12周，第22-24周]变化夜间睡眠时间（TST）
- 睡眠发作后的唤醒时间[时间范围：基线，第10-12周，第22-24周]睡眠发作后的唤醒时间（WASO）
- 睡眠效率的改变[时间范围：基线，第10-12周，第22-24周]睡眠效率的变化（SE）是总睡眠时间/床上的时间/时间
- 平均夜间血红蛋白氧饱和百分比的变化[时间范围：基线，第10-12周，第22-24周]平均过夜SPO2百分比的变化，如脉搏血氧仪SPO2％测量
- HB的参与者比例> 1 g/dl [时间范围：基线，第10-12周，第22-24周]HB的参与者比例> 1 g/dl
- 隔夜Spo2倾角的中值>每小时> 3％[时间范围：基线，第10-12周，第22-24周]通过脉搏血氧饱和度SPO2％测量的过夜Spo2降低> 3％的过夜spo2倾角的中位数变化
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 12年至55岁（儿童，成人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 患有SCA的男性或女性参与者（镰状血红蛋白，具有两个镰状细胞基因[HBSS]或镰状血红蛋白（S）和1个βthalassya基因[HBSβ0] Thal基因型）
- 在12至55岁之间（包括）
- 筛选HB级<8.0 g/dl
- 如果参与者的稳定剂量至少90天，则允许使用羟基脲（HU）疗法进行研究，而没有研究人员计划或预期的剂量修改，则可以进行研究。
- 允许用谷氨酰胺治疗
- 如果参与者的稳定剂量至少12周，则允许用红细胞生成剂刺激剂（ESA）治疗，而没有研究人员计划或预期的剂量修改。
- 育儿潜力的女性参与者必须使用高效的避孕方法，直到最后剂量的研究药物后30天。男性参与者必须使用避孕药的屏障方法在最后剂量的研究药物后30天
- 育儿潜力的女性必须在施用研究药物之前进行阴性妊娠试验
- 书面知情同意书和/或父母/监护人的同意以及根据机构审查委员会（IRB）政策和要求的参与者同意，与ICH指南一致
排除标准：
- 红细胞（RBC在开始研究药物之前的3个月内输血
- 在研究期间，计划开始定期安排的RBC输血疗法（也称为慢性，预防性输血）
- 在知情同意/同意之前的30天内，在30天内进行了血管熟悉的危机（VOC）或急性胸部综合征（ACS）的住院治疗。
- 过去12个月内需要住院，急诊科或诊所就诊的10多个VOC
- 计划的选修手术在接下来的6个月内
- 归因于临床上重要的肌肉骨骼，心血管或呼吸系统合并症的身体不活跃
- 由于骨髓衰竭引起的贫血（例如，骨髓增生）
- 绝对网状细胞计数（弧）<100 x10^9/l
- 筛选丙氨酸氨基转移酶（ALT）>正常的4倍上限（ULN）
- 严重的肾功能障碍（估计的肾小球过滤率[GFR] <30 ml/min/min/1.73 m2通过Schwartz公式）或慢性透析
- 已知的活性丙型肝炎A，B或C或已知是人类免疫缺陷病毒（HIV）阳性。
- 母乳喂养或怀孕的女性
- 在入学前8周内进行重大手术。参与者必须在入学前完全从任何以前的手术中恢复过来
- 造血干细胞移植或基因治疗的史
- 在同意之前，以更长的30天或5个寿命内接受了调查药
- 使用伴随的药物（例如，克里扎伊珠单抗），使研究能力解释研究的能力
- 研究人员认为，医学，心理或行为状况会混淆或干扰研究药物的安全性和/或疗效，以防止遵守研究方案；排除知情同意；或者，渲染参与者无法/不太可能遵守研究程序
- 使用草药（例如圣约翰麦芽汁），敏感的细胞色素P450（CYP）3A4底物，具有狭窄的治疗指数，强CYP3A4抑制剂，氟康唑或中等或强的CYP3A4诱导剂
联系人和位置
联系人
| 联系人：Barbara Moehring，Pharm D | 650-351-4738 | bmoehring@gbt.com | |
| 联系人：David Tsai | 415-265-4682 | dtsai@gbt.com |
位置
| 美国，康涅狄格州 | |
| UConn健康 | 招募 |
| 美国康涅狄格州法明顿，美国，06030 | |
| 联系人：Sasia-Marie Jones 860-679-7879 sajones@uchc.edu | |
| 首席研究员：Biree Andemariam，医学博士 | |
| 美国，佐治亚州 | |
| 亚特兰大儿童医疗保健 | 招募 |
| 美国佐治亚州亚特兰大，美国30342 | |
| 联系人：Stacy Ladd 404-785-2572 Stacy.ladd@choa.org | |
| 首席研究员：医学博士罗伯特·布朗（Robert Brown）博士 | |
| 美国密歇根州 | |
| 密歇根州儿童医院 | 尚未招募 |
| 底特律，密歇根州，美国，48201 | |
| 联系人：Charmaine Williams 313-745-4276 cwilliam8@med.wayne.edu | |
| 首席研究员：医学博士Ahmar Zaidi | |
| 美国，纽约 | |
| 蒙特菲尔儿童医院 | 招募 |
| 布朗克斯，纽约，美国，10476 | |
| 联系人：Jennifer de Los Santos 718-741-2050 Jennifer.delossantos@einsteinmed.org | |
| 首席研究员：Deepa Manwani，医学博士 | |
| 美国，北卡罗来纳州 | |
| 杜克儿科部 | 招募 |
| 达勒姆，北卡罗来纳州，美国，27710 | |
| 联系人：Lindsey Muller 919-684-6180 Lindsey.muller@duke.edu | |
| 首席研究员：医学博士Nirmish Shah | |
| 美国，俄亥俄州 | |
| 俄亥俄州立大学韦克斯纳医学中心 | 招募 |
| 俄亥俄州哥伦布，美国，43210 | |
| 联系人：Kristina Landes 614-366-8445 kristina.landes@osumc.edu | |
| 首席调查员：马里兰州Payal C Desai | |
| 美国，宾夕法尼亚州 | |
| 匹兹堡大学医学中心 | 招募 |
| 宾夕法尼亚州匹兹堡，美国，15213年 | |
| 联系人：Ashley Connor 412-802-8498 connora2@upmc.edu | |
| 首席研究员：医学博士Laura DeCastro | |
| 美国德克萨斯州 | |
| 休斯顿德克萨斯大学健康科学中心 | 招募 |
| 美国德克萨斯州休斯顿，美国77030 | |
| 联系人：Cara Harry 713-500-6648 cara.l.harry@uth.tmc.edu | |
| 首席研究员：Modupe Idowu，医学博士 | |
| 美国，弗吉尼亚州 | |
| VCU健康 | 招募 |
| 弗吉尼亚州里士满，美国，23298 | |
| 联系人：Thokozeni Lipato 804-828-9357 thokozeni.lipato@vcuhealth.org | |
| 首席研究员：医学博士Thokozeni Lipato | |
赞助商和合作者
全球血液疗法
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年3月25日 | ||||||||
| 第一个发布日期icmje | 2020年5月22日 | ||||||||
| 上次更新发布日期 | 2021年4月21日 | ||||||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2020年10月23日 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2022年11月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE |
| ||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 原始的次要结果措施ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | Voxelotor（Active）研究的行为改进 | ||||||||
| 官方标题ICMJE | 一项4阶段的多中心开放标签研究，以评估体脱氧的治疗效果对青少年和镰状细胞疾病成年人的体育锻炼的效果 | ||||||||
| 简要摘要 | 这是一项研究，旨在评估体素对每日体育锻炼和睡眠质量的影响，这是通过腕部疾病（SCD）和慢性中度贫血的参与者中腕上戴的装置来衡量的。 | ||||||||
| 详细说明 | 所有参与者都将接受素素作为治疗。美国将有大约10个地点。 参与者的安全性和耐受性将在研究期间使用标准措施进行监测，包括身体检查，生命体征（包括温度，血压，脉搏率，呼吸频率和周围氧饱和度[SPO2]），临床实验室测试和不良事件（AE） ）监视。 筛查期（最多4周的持续时间）：在此期间，参与者将签署知情同意书（ICF），之后他们将完成评估时间表（SOA）中详细介绍的筛选评估。 磨合期（持续时间为2周）：在此期间，参与者将进入2周的磨合期（第14天至第1天），在此期间，基线的体力学和睡眠质量，过夜脉搏血氧仪评估在用紫外球进行治疗之前，将收集氧饱和度和PRO评估。 治疗期（持续时间为24周）：在完成14天的磨合期后，参与者将进入开放标签治疗期，并每天接受1500毫克的紫粒油，持续24周。在治疗期间（第10至12周和第22至24周），将对体育活动和睡眠质量进行重复进行的动力学评估。 PRO和临床全球印象（CGI）评估将在计划的研究访问中完成。开放标签的治疗周期被认为是从初次剂量（第1天）开始的24周蒸发治疗的连续24周。 随访期（持续时间为4周）：在24周治疗期之后，参与者将进入4周的随访期。 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 第4阶段 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单一组分配 掩蔽：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE |
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| 干预ICMJE | 药物：体素 500毫克片剂，口服，有或没有食物 其他名称：
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| 研究臂ICMJE | 实验：体素 参与者将以1500毫克的速度接收紫外线 干预：药物：素素 | ||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 50 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2023年2月 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2022年11月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
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| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 12年至55岁（儿童，成人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 美国 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04400487 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | GBT440-039 | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
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| 责任方 | 全球血液疗法 | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | 全球血液疗法 | ||||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 研究人员ICMJE | 不提供 | ||||||||
| PRS帐户 | 全球血液疗法 | ||||||||
| 验证日期 | 2021年4月 | ||||||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
