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出境医 / 临床实验 / Nijmegen Breakage综合征的HSCT中基于低剂量的Treosulfan调节方案
Nijmegen Breakage综合征的HSCT中基于低剂量的Treosulfan调节方案
研究描述
简要摘要：
当前研究的目的是评估基于Nijmegen Breakage综合征的HSCT中低剂量三硫化条件方案的安全性和功效
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| Nijmegen Breakage综合征 | 药物：treosulfan | 阶段2 |
详细说明：
Nijmegen Breakage综合征（NBS）是DNA修复障碍。结合NBS免疫缺陷的唯一治愈方法是同种异体造血干细胞移植（HSCT）。 DNA修复障碍中的标准骨髓性调节方案导致HSCT后发病率和死亡率增加。低剂量的烷基剂用于降低毒性率，但是，这增加了混合嵌合和移植衰竭的风险。 NBS中treosulfan使用的数据很少。为了评估NBS基于低剂量的条件方案的安全性和功效，Treosulfan 21g/m2与氟达拉滨150mg/mg结合使用，环磷酰胺40mg/kg，胸腺糖粉，胸腺乳糖素（Genzyme）（Genzyme）5mg/kg/kg/kg/rituximab/m2 -6至-1天，然后输注干细胞。主要终点是无事件的生存，其中移植失败，死亡和恶性肿瘤被视为事件。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 10名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 低剂量三硫硫酸的临床开放标签阶段2研究基于Nijmegen Breakage综合征的儿童造血干细胞移植中基于造血细胞移植中的调节方案 |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年5月22日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2023年5月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2023年5月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：干预/治疗 氟达拉滨150mg/m2（天-6，-5，-4，-3，-2）treosulfan 21g/m2（天-6，-5，-4）环磷酰胺40mg/kg（天-3，-2）胸腺球蛋白（ Genzyme）5mg/kg（天-5，-4）利妥昔单抗100mg/m2（天-1）干细胞输注 - 第0天 | 药物：treosulfan Treosulfan 21mg/m2（天-6，-5，-4） |
结果措施
主要结果指标 ：
- 无事件生存[时间范围：HSCT后3年]事件：移植失败，死亡，恶性肿瘤
次要结果度量 ：
- 总生存期[时间范围：HSCT后3年]
- 植入的累积发生率[时间范围：100天]
- 移植失败的累积发生率[时间范围：3年]
- 病毒感染的累积发生率[时间范围：1年]
- 急性移植与宿主疾病的累积发生率[时间范围：1年]
- 慢性移植与宿主疾病的累积发生率[时间范围：3年]
- 早期器官毒性的发病率[时间范围：100天]
- 相关死亡率的累积发生率[时间范围：3年]
- 长期毒性的发病率[时间范围：3年]恶性肿瘤，非恶性并发症
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 3个月至21岁（儿童，成人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 年龄≥3个月和<21岁的患者
- 诊断为有资格使用同种异体HSCT的NBS的患者
- 由父母或法定监护人签署的书面知情同意书
联系人和位置
联系人
| 联系人：医学博士Dmitry Balashov博士 | +74952876570 EXT 6534 | bala8@yandex.ru | |
| 联系人：医学博士Alexandra Laberko | 74952876570 EXT 6223 | Alexandra.laberko@gmail.com |
位置
| 俄罗斯联邦 | |
| HSCT部门 | 招募 |
| 莫斯科，俄罗斯联邦，117198 | |
| 联系人：医学博士Dmitry Balashov +74952876570 Ext 6534 bala8@yandex.ru | |
赞助商和合作者
联邦研究学院儿科血液学，肿瘤学和免疫学
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年5月19日 | ||||||||
| 第一个发布日期icmje | 2020年5月22日 | ||||||||
| 上次更新发布日期 | 2020年6月25日 | ||||||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2020年5月22日 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2023年5月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 无事件生存[时间范围：HSCT后3年] 事件：移植失败，死亡，恶性肿瘤 | ||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||||||
| 原始的次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | Nijmegen Breakage综合征的HSCT中基于低剂量的Treosulfan调节方案 | ||||||||
| 官方标题ICMJE | 低剂量三硫硫酸的临床开放标签阶段2研究基于Nijmegen Breakage综合征的儿童造血干细胞移植中基于造血细胞移植中的调节方案 | ||||||||
| 简要摘要 | 当前研究的目的是评估基于Nijmegen Breakage综合征的HSCT中低剂量三硫化条件方案的安全性和功效 | ||||||||
| 详细说明 | Nijmegen Breakage综合征（NBS）是DNA修复障碍。结合NBS免疫缺陷的唯一治愈方法是同种异体造血干细胞移植（HSCT）。 DNA修复障碍中的标准骨髓性调节方案导致HSCT后发病率和死亡率增加。低剂量的烷基剂用于降低毒性率，但是，这增加了混合嵌合和移植衰竭的风险。 NBS中treosulfan使用的数据很少。为了评估NBS基于低剂量的条件方案的安全性和功效，Treosulfan 21g/m2与氟达拉滨150mg/mg结合使用，环磷酰胺40mg/kg，胸腺糖粉，胸腺乳糖素（Genzyme）（Genzyme）5mg/kg/kg/kg/rituximab/m2 -6至-1天，然后输注干细胞。主要终点是无事件的生存，其中移植失败，死亡和恶性肿瘤被视为事件。 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单一组分配 掩蔽：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE | Nijmegen Breakage综合征 | ||||||||
| 干预ICMJE | 药物：treosulfan Treosulfan 21mg/m2（天-6，-5，-4） | ||||||||
| 研究臂ICMJE | 实验：干预/治疗 氟达拉滨150mg/m2（天-6，-5，-4，-3，-2）treosulfan 21g/m2（天-6，-5，-4）环磷酰胺40mg/kg（天-3，-2）胸腺球蛋白（ Genzyme）5mg/kg（天-5，-4）利妥昔单抗100mg/m2（天-1）干细胞输注 - 第0天 干预：药物：treosulfan | ||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 10 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2023年5月 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2023年5月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
| ||||||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||||||
| 年龄ICMJE | 3个月至21岁（儿童，成人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
| ||||||||
| 列出的位置国家ICMJE | 俄罗斯联邦 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04400045 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | NCPHOI-2020-04 | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 不提供 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||||||
| IPD共享语句ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 责任方 | 联邦研究学院儿科血液学，肿瘤学和免疫学 | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | 联邦研究学院儿科血液学，肿瘤学和免疫学 | ||||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 研究人员ICMJE | 不提供 | ||||||||
| PRS帐户 | 联邦研究学院儿科血液学，肿瘤学和免疫学 | ||||||||
| 验证日期 | 2020年6月 | ||||||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
研究描述
简要摘要：
当前研究的目的是评估基于Nijmegen Breakage综合征的HSCT中低剂量三硫化条件方案的安全性和功效
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| Nijmegen Breakage综合征 | 药物：treosulfan | 阶段2 |
详细说明：
Nijmegen Breakage综合征（NBS）是DNA修复障碍。结合NBS免疫缺陷的唯一治愈方法是同种异体造血干细胞移植（HSCT）。 DNA修复障碍中的标准骨髓性调节方案导致HSCT后发病率和死亡率增加。低剂量的烷基剂用于降低毒性率，但是，这增加了混合嵌合和移植衰竭的风险。 NBS中treosulfan使用的数据很少。为了评估NBS基于低剂量的条件方案的安全性和功效，Treosulfan 21g/m2与氟达拉滨' target='_blank'>氟达拉滨150mg/mg结合使用，环磷酰胺40mg/kg，胸腺糖粉，胸腺乳糖素（Genzyme）（Genzyme）5mg/kg/kg/kg/rituximab/m2 -6至-1天，然后输注干细胞。主要终点是无事件的生存，其中移植失败，死亡和恶性肿瘤被视为事件。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 10名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 低剂量三硫硫酸的临床开放标签阶段2研究基于Nijmegen Breakage综合征的儿童造血干细胞移植中基于造血细胞移植中的调节方案 |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年5月22日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2023年5月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2023年5月 |
武器和干预措施
结果措施
主要结果指标 ：
- 无事件生存[时间范围：HSCT后3年]事件：移植失败，死亡，恶性肿瘤
次要结果度量 ：
- 总生存期[时间范围：HSCT后3年]
- 植入的累积发生率[时间范围：100天]
- 移植失败的累积发生率[时间范围：3年]
- 病毒感染的累积发生率[时间范围：1年]
- 急性移植与宿主疾病的累积发生率[时间范围：1年]
- 慢性移植与宿主疾病的累积发生率[时间范围：3年]
- 早期器官毒性的发病率[时间范围：100天]
- 相关死亡率的累积发生率[时间范围：3年]
- 长期毒性的发病率[时间范围：3年]恶性肿瘤，非恶性并发症
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 3个月至21岁（儿童，成人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 年龄≥3个月和<21岁的患者
- 诊断为有资格使用同种异体HSCT的NBS的患者
- 由父母或法定监护人签署的书面知情同意书
联系人和位置
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年5月19日 | ||||||||
| 第一个发布日期icmje | 2020年5月22日 | ||||||||
| 上次更新发布日期 | 2020年6月25日 | ||||||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2020年5月22日 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2023年5月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 无事件生存[时间范围：HSCT后3年] 事件：移植失败，死亡，恶性肿瘤 | ||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
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| 原始的次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | Nijmegen Breakage综合征的HSCT中基于低剂量的Treosulfan调节方案 | ||||||||
| 官方标题ICMJE | 低剂量三硫硫酸的临床开放标签阶段2研究基于Nijmegen Breakage综合征的儿童造血干细胞移植中基于造血细胞移植中的调节方案 | ||||||||
| 简要摘要 | 当前研究的目的是评估基于Nijmegen Breakage综合征的HSCT中低剂量三硫化条件方案的安全性和功效 | ||||||||
| 详细说明 | Nijmegen Breakage综合征（NBS）是DNA修复障碍。结合NBS免疫缺陷的唯一治愈方法是同种异体造血干细胞移植（HSCT）。 DNA修复障碍中的标准骨髓性调节方案导致HSCT后发病率和死亡率增加。低剂量的烷基剂用于降低毒性率，但是，这增加了混合嵌合和移植衰竭的风险。 NBS中treosulfan使用的数据很少。为了评估NBS基于低剂量的条件方案的安全性和功效，Treosulfan 21g/m2与氟达拉滨' target='_blank'>氟达拉滨150mg/mg结合使用，环磷酰胺40mg/kg，胸腺糖粉，胸腺乳糖素（Genzyme）（Genzyme）5mg/kg/kg/kg/rituximab/m2 -6至-1天，然后输注干细胞。主要终点是无事件的生存，其中移植失败，死亡和恶性肿瘤被视为事件。 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单一组分配 掩蔽：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE | Nijmegen Breakage综合征 | ||||||||
| 干预ICMJE | 药物：treosulfan Treosulfan 21mg/m2（天-6，-5，-4） | ||||||||
| 研究臂ICMJE | 实验：干预/治疗 氟达拉滨' target='_blank'>氟达拉滨150mg/m2（天-6，-5，-4，-3，-2）treosulfan 21g/m2（天-6，-5，-4）环磷酰胺40mg/kg（天-3，-2）胸腺球蛋白（ Genzyme）5mg/kg（天-5，-4）利妥昔单抗100mg/m2（天-1）干细胞输注 - 第0天 干预：药物：treosulfan | ||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 10 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2023年5月 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2023年5月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
| ||||||||
| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 3个月至21岁（儿童，成人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 俄罗斯联邦 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04400045 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | NCPHOI-2020-04 | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 不提供 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 责任方 | 联邦研究学院儿科血液学，肿瘤学和免疫学 | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | 联邦研究学院儿科血液学，肿瘤学和免疫学 | ||||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 研究人员ICMJE | 不提供 | ||||||||
| PRS帐户 | 联邦研究学院儿科血液学，肿瘤学和免疫学 | ||||||||
| 验证日期 | 2020年6月 | ||||||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
