• 在3个月零6个月时，共济失调评估评估（SARA）的基线量表的变化。 [时间范围：基线，3个月和6个月]
  一个8项量表，用于量化共济失调的严重程度，评分为0（无共济失调）至40（最严重的共济失调）。测试给药所需的总时间为10分钟。
• 3个月零6个月的基线脊髓脑（SCAFI）的基线脊髓性共济失调指数（SCAFI）的变化。 [时间范围：基线，3个月和6个月]
  经过验证的多模式评估工具，该工具由：a）定时8米（8MW）； b）9孔PEG测试（9HPT）； c）在10秒内重复的“ PATA”重复速率（PATA）对语音表现进行评分。测试给药所需的总时间为10分钟。
• 3个月零6个月的非大大症状症状（INAS）的基线清单的变化。 [时间范围：基线，3个月和6个月]
  经过验证的量表，评估非脑符号的评分为0（没有非律符号）至16（所有受影响的系统）。测试给药所需的总时间为10分钟。
• 在3个月零6个月时，基线小脑认知和情感综合征（CCAS）量表的变化。 [时间范围：基线，3个月和6个月]
  CCAS量表是一种简短的认知筛查工具，可帮助识别小脑损伤患者的CCA。它得出的总分数为120，作为连续度量；以及根据失败的测试数量的序数度​​量：1）可能的CCAS = 1失败测试； 2）可能的CCA = 2失败的测试；确定的CCA = 3个或多个失败的测试。可以使用四种不同的形式来最大程度地减少实践效果。测试给药所需的总时间为10分钟。
• 3个月零6个月的基线韦克斯勒成人情报量表（WAIS -4）的变化。 [时间范围：基线，3个月和6个月]
  WAIS -4是一种智商测试，旨在衡量成人和年长青少年的智力和认知能力。选定的子测试是矩阵推理，数字跨度和编码。这些子测试分别用于测量抽象推理，WM和处理速度。这些索引和子测验具有良好的可靠性
• 在3个月零6个月时，基线Delis -Kaplan执行功能系统（D -KEF）的变化。 [时间范围：基线，3个月和6个月]
  D -KEFS是一种神经心理电池，旨在衡量8-89岁的执行功能的各个子域。选定的子测验是：塔测试，步道制作测试（TMT），颜色 - 词干扰测试（CWIT）。这些测试分别衡量计划，设置转移和抑制能力。
• 在3个月零6个月时，从基线可重复电池进行评估的神经心理状况更新（RBANS Update）的变化。 [时间范围：基线，3个月和6个月]
  RBANS UPDATE是一种神经心理电池，旨在从12：0-89：11岁开始衡量5个神经心理学领域。选定的子测验是：图复制和数字回忆。这些测试分别测量了视觉结构，视觉记忆和语言能力。
• 3个月时基线结构 / T1 MRI的变化。 [时间范围：基线和3个月]
  灰质密度（结构）的测量水平是连续的；更大的灰质密度表明结构量更大。
• 3个月时基线静止状态fMRI的变化。 [时间范围：基线和3个月]
  氧-Hb的测量水平（激活水平）是连续的。较大的Oxy-Hb（mm.mm）表明激活更大。
• 3个月时磁共振光谱的变化。 [时间范围：基线和3个月]
  N-乙酰天冬氨酸（NAA；代谢）的测量水平是连续的。更大的NAA（PPM）表明代谢更大。

• 在3个月零6个月时，基线脊髓脑（SCAFI）的基线脊髓性共济失调指数（SCAFI）的变化；以及3、6、9和12个月后的随访。 [时间范围：基线，3个月和6个月，以及治疗后的3、6、9和12个月。这是给出的
  经过验证的多模式评估工具，该工具由：a）定时8米（8MW）； b）9孔PEG测试（9HPT）； c）在10秒内重复的“ PATA”重复速率（PATA）对语音表现进行评分。测试给药所需的总时间为10分钟。
• 3个月零6个月的非大大症状症状（INAS）的基线清单的变化；以及3、6、9和12个月后的随访。 [时间范围：基线，3个月和6个月；以及3、6、9和12个月后的随访。这是给出的
  经过验证的量表，评估非脑符号的评分为0（没有非律符号）至16（所有受影响的系统）。测试给药所需的总时间为10分钟。
• 在3个月零6个月时，基线小脑认知和情感综合征（CCAS）量表的变化；以及3、6、9和12个月后的随访。 [时间范围：基线，3个月和6个月；以及3、6、9和12个月后的随访。这是给出的
  CCAS量表是一种简短的认知筛查工具，可帮助识别小脑损伤患者的CCA。它得出的总分数为120，作为连续度量；以及根据失败的测试数量的序数度​​量：1）可能的CCAS = 1失败测试； 2）可能的CCA = 2失败的测试；确定的CCA = 3个或多个失败的测试。可以使用四种不同的形式来最大程度地减少实践效果。测试给药所需的总时间为10分钟。
• 3个月零6个月的基线韦克斯勒成人情报量表（WAIS -4）的变化；以及3、6、9和12个月后的随访。 [时间范围：基线，3个月和6个月；以及3、6、9和12个月后的随访。这是给出的
  WAIS -4是一种智商测试，旨在衡量成人和年长青少年的智力和认知能力。选定的子测验是矩阵推理，数字跨度和编码。这些子测试分别用于测量抽象推理，WM和处理速度。这些索引和子测验具有良好的可靠性
• 3个月零6个月的基线Delis -Kaplan执行功能系统（D -KEF）的变化；以及3、6、9和12个月后的随访。 [时间范围：基线，3个月和6个月；以及3、6、9和12个月后的随访。这是给出的
  D -KEFS是一种神经心理电池，旨在衡量8-89岁的执行功能的各个子域。选定的子测验是：塔测试，步道制作测试（TMT），颜色 - 词干扰测试（CWIT）。这些测试分别衡量计划，设置转移和抑制能力。
• 在3个月零6个月时，从基线可重复电池进行评估神经心理状况更新（RBANS Update）的变化；以及3、6、9和12个月后的随访。 [时间范围：基线，3个月和6个月；以及3、6、9和12个月后的随访。这是给出的
  RBANS UPDATE是一种神经心理电池，旨在从12：0-89：11岁开始衡量5个神经心理学领域。选定的子测验是：图复制和数字回忆。这些测试分别测量了视觉结构，视觉记忆和语言能力。
• 3个月时基线静止状态fMRI的变化。 [时间范围：基线和3个月]
  氧-Hb的测量水平（激活水平）是连续的。较大的Oxy-Hb（mm.mm）表明激活更大。
• 3个月时磁共振光谱的变化。 [时间范围：基线和3个月]
  N-乙酰天冬氨酸（NAA；代谢）的测量水平是连续的。更大的NAA（PPM）表明代谢更大。

• 3个月零6个月的基线EUROQOL-5D 3L（EQ-5D-3L）的变化。 [时间范围：基线，3个月和6个月]
  EQ-5D-3L由2个部分组成：EQ-5D描述系统和EQ Visual模拟量表（EQ VAS）。 EQ-5D具有5个评估维度（流动性，自我保健，通常的活动，疼痛/不适和焦虑/抑郁症）。每个维度有3个级别（序数）：没有问题，一些问题和极端问题。它具有α= .83的内部可靠性，并且在临床和人口统计学异质性患者中有效。测试给药所需的总时间为5分钟。
• 3个月零6个月的基线情境动机量表（SIMS）的变化。 [时间范围：基线，3个月和6个月]
  模拟人生包括四个子量表上的16个项目，即内在动机（例如，“我认为这项活动很有趣”），确定的法规（例如，“我是为了我自己的善良”），外部法规（例如，我被认为是”做到这一点”）和动机（例如，“我看不到这项活动给我带来了什么”）。它包含每个分量表的4个，从1到7分，每个子量表的分数为4至28。对于四个子量表，它的内部可靠性为α= .74-.83。测试给药所需的总时间为5分钟。

• 3个月时基线结构 / T1 MRI的变化。 [时间范围：基线和3个月]
  灰质密度（结构）的测量水平是连续的；更大的灰质密度表明结构量更大。
• 3个月零6个月的基线情境动机量表（SIMS）的变化；以及3、6、9和12个月后的随访。 [时间范围：基线，3个月和6个月；以及3、6、9和12个月后的随访。这是给出的
  模拟人生包括四个子量表上的16个项目，即内在动机（例如，“我认为这项活动很有趣”），确定的法规（例如，“我是为了我自己的善良”），外部法规（例如，我被认为是”做到这一点”）和动机（例如，“我看不到这项活动给我带来了什么”）。它包含每个分量表的4个，从1到7分，每个子量表的分数为4至28。对于四个子量表，它的内部可靠性为α= .74-.83。测试给药所需的总时间为5分钟。
• 3个月零6个月的基线EUROQOL-5D 3L（EQ-5D-3L）的变化；以及3、6、9和12个月后的随访。 [时间范围：基线，3个月和6个月；以及3、6、9和12个月后的随访。这是给出的
  EQ-5D-3L由2个部分组成：EQ-5D描述系统和EQ Visual模拟量表（EQ VAS）。 EQ-5D具有5个评估维度（流动性，自我保健，通常的活动，疼痛/不适和焦虑/抑郁症）。每个维度有3个级别（序数）：没有问题，一些问题和极端问题。它具有α= .83的内部可靠性，并且在临床和人口统计学异质性患者中有效。测试给药所需的总时间为5分钟。
• 不良事件[时间范围：基线，3个月和6个月；以及3、6、9和12个月后的随访。这是给出的
  不良事件将以严重程度，研究干预关系，有关研究干预，不良事件的结果，预期和严重不良事件采取的行动记录。

脊椎动指3（SCA3）是一种罕见的遗传神经退行性疾病的形式，涉及脊椎队的进行性变性。 SCA3的特征是小脑功能越来越恶化，导致步态异常，配音障碍和眼睛运动异常。非大部分特征包括锥体和锥体室外表现，感觉运动，神经心理学和精神病症状。这归因于小脑在运动，认知和情感加工中的作用（即小脑认知和情感综合征； CCAS），以及其与脑结构的广泛联系。

海藻糖是一种以脊椎动物除外的较低和更高寿命形式发现的无所不能的二糖分子。它具有无定形（IE不重还原）特性，其高亲水性，化学稳定性以及对通过热，酸或酶对变性 /分解的强烈抗性。它还显示有助于重新降低部分变性的蛋白质，从而稳定蛋白质聚集体，包括聚谷氨酰胺，体内和体外。这提供了一条途径，在该途径中，海藻糖是神经退行性疾病的治疗剂，蛋白质聚集体的病理变化。

在这项研究中，将采用双盲随机对照试验（RCT）。共有40例SCA3患者将随机分配给口腔海藻糖组和一个安慰剂组（每个ARM的20名参与者）。关于临床结果，将评估运动和认知性能以推断海藻糖的功效。同样，在这项研究中，结构，静止状态fMRI（IE功能连接性）和MR光谱法（即代谢）将用作成像生物标志物。

• 饮食补充：海藻糖
  通常用作食品防腐剂的二糖糖，但对于这项研究，它以较高的剂量给药
• 饮食补充剂：麦芽糖
  麦芽糖能力

• 实验：海藻糖
  海藻糖粉状会溶于水中，每天3个月被口吃。
  干预：饮食补充：海藻糖
• 安慰剂比较器：麦芽糖安慰剂
  每天3个月的等级麦芽糖粉状形式溶于水中，被口吃3个月。
  干预：饮食补充：麦芽糖

纳入标准：

• 年龄在18至85岁之间。
• 遗传确认的SCA 3诊断。
• 在具有相似临床综合征的直系亲属之一中，进行性小脑综合征（IE症状）和SCA 3的遗传证实的存在。
• 能够阅读，说话和理解英语或马来语。

排除标准：

• 诊断糖尿病1型或类型2型糖尿病
• 存在可能干扰本研究中使用的临床措施的任何伴随神经系统状况。
• 对海藻糖的禁忌症或过敏性。
• 在评估和 /或扫描之前不到24小时的清洗期内，使用刺激 /药物，咖啡因和烟草。
• 存在严重的视觉和 /或听觉感知缺陷。
• MRI障碍：幽闭恐惧症，怀孕，电子植入物（例如起搏器），动脉瘤夹以及当前或过去的机械师，焊工或金属工人。

• 在3个月零6个月时，共济失调评估评估（SARA）的基线量表的变化。 [时间范围：基线，3个月和6个月]
  一个8项量表，用于量化共济失调的严重程度，评分为0（无共济失调）至40（最严重的共济失调）。测试给药所需的总时间为10分钟。
• 3个月零6个月的基线脊髓脑（SCAFI）的基线脊髓性共济失调指数（SCAFI）的变化。 [时间范围：基线，3个月和6个月]
  经过验证的多模式评估工具，该工具由：a）定时8米（8MW）； b）9孔PEG测试（9HPT）； c）在10秒内重复的“ PATA”重复速率（PATA）对语音表现进行评分。测试给药所需的总时间为10分钟。
• 3个月零6个月的非大大症状症状（INAS）的基线清单的变化。 [时间范围：基线，3个月和6个月]
  经过验证的量表，评估非脑符号的评分为0（没有非律符号）至16（所有受影响的系统）。测试给药所需的总时间为10分钟。
• 在3个月零6个月时，基线小脑认知和情感综合征（CCAS）量表的变化。 [时间范围：基线，3个月和6个月]
  CCAS量表是一种简短的认知筛查工具，可帮助识别小脑损伤患者的CCA。它得出的总分数为120，作为连续度量；以及根据失败的测试数量的序数度​​量：1）可能的CCAS = 1失败测试； 2）可能的CCA = 2失败的测试；确定的CCA = 3个或多个失败的测试。可以使用四种不同的形式来最大程度地减少实践效果。测试给药所需的总时间为10分钟。
• 3个月零6个月的基线韦克斯勒成人情报量表（WAIS -4）的变化。 [时间范围：基线，3个月和6个月]
  WAIS -4是一种智商测试，旨在衡量成人和年长青少年的智力和认知能力。选定的子测试是矩阵推理，数字跨度和编码。这些子测试分别用于测量抽象推理，WM和处理速度。这些索引和子测验具有良好的可靠性
• 在3个月零6个月时，基线Delis -Kaplan执行功能系统（D -KEF）的变化。 [时间范围：基线，3个月和6个月]
  D -KEFS是一种神经心理电池，旨在衡量8-89岁的执行功能的各个子域。选定的子测验是：塔测试，步道制作测试（TMT），颜色 - 词干扰测试（CWIT）。这些测试分别衡量计划，设置转移和抑制能力。
• 在3个月零6个月时，从基线可重复电池进行评估的神经心理状况更新（RBANS Update）的变化。 [时间范围：基线，3个月和6个月]
  RBANS UPDATE是一种神经心理电池，旨在从12：0-89：11岁开始衡量5个神经心理学领域。选定的子测验是：图复制和数字回忆。这些测试分别测量了视觉结构，视觉记忆和语言能力。
• 3个月时基线结构 / T1 MRI的变化。 [时间范围：基线和3个月]
  灰质密度（结构）的测量水平是连续的；更大的灰质密度表明结构量更大。
• 3个月时基线静止状态fMRI的变化。 [时间范围：基线和3个月]
  氧-Hb的测量水平（激活水平）是连续的。较大的Oxy-Hb（mm.mm）表明激活更大。
• 3个月时磁共振光谱的变化。 [时间范围：基线和3个月]
  N-乙酰天冬氨酸（NAA；代谢）的测量水平是连续的。更大的NAA（PPM）表明代谢更大。

• 在3个月零6个月时，基线脊髓脑（SCAFI）的基线脊髓性共济失调指数（SCAFI）的变化；以及3、6、9和12个月后的随访。 [时间范围：基线，3个月和6个月，以及治疗后的3、6、9和12个月。这是给出的
  经过验证的多模式评估工具，该工具由：a）定时8米（8MW）； b）9孔PEG测试（9HPT）； c）在10秒内重复的“ PATA”重复速率（PATA）对语音表现进行评分。测试给药所需的总时间为10分钟。
• 3个月零6个月的非大大症状症状（INAS）的基线清单的变化；以及3、6、9和12个月后的随访。 [时间范围：基线，3个月和6个月；以及3、6、9和12个月后的随访。这是给出的
  经过验证的量表，评估非脑符号的评分为0（没有非律符号）至16（所有受影响的系统）。测试给药所需的总时间为10分钟。
• 在3个月零6个月时，基线小脑认知和情感综合征（CCAS）量表的变化；以及3、6、9和12个月后的随访。 [时间范围：基线，3个月和6个月；以及3、6、9和12个月后的随访。这是给出的
  CCAS量表是一种简短的认知筛查工具，可帮助识别小脑损伤患者的CCA。它得出的总分数为120，作为连续度量；以及根据失败的测试数量的序数度​​量：1）可能的CCAS = 1失败测试； 2）可能的CCA = 2失败的测试；确定的CCA = 3个或多个失败的测试。可以使用四种不同的形式来最大程度地减少实践效果。测试给药所需的总时间为10分钟。
• 3个月零6个月的基线韦克斯勒成人情报量表（WAIS -4）的变化；以及3、6、9和12个月后的随访。 [时间范围：基线，3个月和6个月；以及3、6、9和12个月后的随访。这是给出的
  WAIS -4是一种智商测试，旨在衡量成人和年长青少年的智力和认知能力。选定的子测验是矩阵推理，数字跨度和编码。这些子测试分别用于测量抽象推理，WM和处理速度。这些索引和子测验具有良好的可靠性
• 3个月零6个月的基线Delis -Kaplan执行功能系统（D -KEF）的变化；以及3、6、9和12个月后的随访。 [时间范围：基线，3个月和6个月；以及3、6、9和12个月后的随访。这是给出的
  D -KEFS是一种神经心理电池，旨在衡量8-89岁的执行功能的各个子域。选定的子测验是：塔测试，步道制作测试（TMT），颜色 - 词干扰测试（CWIT）。这些测试分别衡量计划，设置转移和抑制能力。
• 在3个月零6个月时，从基线可重复电池进行评估神经心理状况更新（RBANS Update）的变化；以及3、6、9和12个月后的随访。 [时间范围：基线，3个月和6个月；以及3、6、9和12个月后的随访。这是给出的
  RBANS UPDATE是一种神经心理电池，旨在从12：0-89：11岁开始衡量5个神经心理学领域。选定的子测验是：图复制和数字回忆。这些测试分别测量了视觉结构，视觉记忆和语言能力。
• 3个月时基线静止状态fMRI的变化。 [时间范围：基线和3个月]
  氧-Hb的测量水平（激活水平）是连续的。较大的Oxy-Hb（mm.mm）表明激活更大。
• 3个月时磁共振光谱的变化。 [时间范围：基线和3个月]
  N-乙酰天冬氨酸（NAA；代谢）的测量水平是连续的。更大的NAA（PPM）表明代谢更大。

• 3个月零6个月的基线EUROQOL-5D 3L（EQ-5D-3L）的变化。 [时间范围：基线，3个月和6个月]
  EQ-5D-3L由2个部分组成：EQ-5D描述系统和EQ Visual模拟量表（EQ VAS）。 EQ-5D具有5个评估维度（流动性，自我保健，通常的活动，疼痛/不适和焦虑/抑郁症）。每个维度有3个级别（序数）：没有问题，一些问题和极端问题。它具有α= .83的内部可靠性，并且在临床和人口统计学异质性患者中有效。测试给药所需的总时间为5分钟。
• 3个月零6个月的基线情境动机量表（SIMS）的变化。 [时间范围：基线，3个月和6个月]
  模拟人生包括四个子量表上的16个项目，即内在动机（例如，“我认为这项活动很有趣”），确定的法规（例如，“我是为了我自己的善良”），外部法规（例如，我被认为是”做到这一点”）和动机（例如，“我看不到这项活动给我带来了什么”）。它包含每个分量表的4个，从1到7分，每个子量表的分数为4至28。对于四个子量表，它的内部可靠性为α= .74-.83。测试给药所需的总时间为5分钟。

• 3个月时基线结构 / T1 MRI的变化。 [时间范围：基线和3个月]
  灰质密度（结构）的测量水平是连续的；更大的灰质密度表明结构量更大。
• 3个月零6个月的基线情境动机量表（SIMS）的变化；以及3、6、9和12个月后的随访。 [时间范围：基线，3个月和6个月；以及3、6、9和12个月后的随访。这是给出的
  模拟人生包括四个子量表上的16个项目，即内在动机（例如，“我认为这项活动很有趣”），确定的法规（例如，“我是为了我自己的善良”），外部法规（例如，我被认为是”做到这一点”）和动机（例如，“我看不到这项活动给我带来了什么”）。它包含每个分量表的4个，从1到7分，每个子量表的分数为4至28。对于四个子量表，它的内部可靠性为α= .74-.83。测试给药所需的总时间为5分钟。
• 3个月零6个月的基线EUROQOL-5D 3L（EQ-5D-3L）的变化；以及3、6、9和12个月后的随访。 [时间范围：基线，3个月和6个月；以及3、6、9和12个月后的随访。这是给出的
  EQ-5D-3L由2个部分组成：EQ-5D描述系统和EQ Visual模拟量表（EQ VAS）。 EQ-5D具有5个评估维度（流动性，自我保健，通常的活动，疼痛/不适和焦虑/抑郁症）。每个维度有3个级别（序数）：没有问题，一些问题和极端问题。它具有α= .83的内部可靠性，并且在临床和人口统计学异质性患者中有效。测试给药所需的总时间为5分钟。
• 不良事件[时间范围：基线，3个月和6个月；以及3、6、9和12个月后的随访。这是给出的
  不良事件将以严重程度，研究干预关系，有关研究干预，不良事件的结果，预期和严重不良事件采取的行动记录。

脊椎动指3（SCA3）是一种罕见的遗传神经退行性疾病的形式，涉及脊椎队的进行性变性。 SCA3的特征是小脑功能越来越恶化，导致步态异常，配音障碍和眼睛运动异常。非大部分特征包括锥体和锥体室外表现，感觉运动，神经心理学和精神病症状。这归因于小脑在运动，认知和情感加工中的作用（即小脑认知和情感综合征； CCAS），以及其与脑结构的广泛联系。

海藻糖是一种以脊椎动物除外的较低和更高寿命形式发现的无所不能的二糖分子。它具有无定形（IE不重还原）特性，其高亲水性，化学稳定性以及对通过热，酸或酶对变性 /分解的强烈抗性。它还显示有助于重新降低部分变性的蛋白质，从而稳定蛋白质聚集体，包括聚谷氨酰胺，体内和体外。这提供了一条途径，在该途径中，海藻糖是神经退行性疾病的治疗剂，蛋白质聚集体的病理变化。

在这项研究中，将采用双盲随机对照试验（RCT）。共有40例SCA3患者将随机分配给口腔海藻糖组和一个安慰剂组（每个ARM的20名参与者）。关于临床结果，将评估运动和认知性能以推断海藻糖的功效。同样，在这项研究中，结构，静止状态fMRI（IE功能连接性）和MR光谱法（即代谢）将用作成像生物标志物。

• 饮食补充：海藻糖
  通常用作食品防腐剂的二糖糖，但对于这项研究，它以较高的剂量给药
• 饮食补充剂：麦芽糖
  麦芽糖能力

• 实验：海藻糖
  海藻糖粉状会溶于水中，每天3个月被口吃。
  干预：饮食补充：海藻糖
• 安慰剂比较器：麦芽糖安慰剂
  每天3个月的等级麦芽糖粉状形式溶于水中，被口吃3个月。
  干预：饮食补充：麦芽糖

纳入标准：

• 年龄在18至85岁之间。
• 遗传确认的SCA 3诊断。
• 在具有相似临床综合征的直系亲属之一中，进行性小脑综合征（IE症状）和SCA 3的遗传证实的存在。
• 能够阅读，说话和理解英语或马来语。

排除标准：

• 诊断糖尿病1型或类型2型糖尿病
• 存在可能干扰本研究中使用的临床措施的任何伴随神经系统状况。
• 对海藻糖的禁忌症或过敏性。
• 在评估和 /或扫描之前不到24小时的清洗期内，使用刺激 /药物，咖啡因和烟草。
• 存在严重的视觉和 /或听觉感知缺陷。
• MRI障碍：幽闭恐惧症，怀孕，电子植入物（例如起搏器），动脉瘤夹以及当前或过去的机械师，焊工或金属工人。