• 避免输血的患者数量[时间范围：最多延长第12周]
• RBC单位输血和输血实例的数量[时间范围：最多延长第12周]
  在治疗12周期间的输血要求将与12周的历史输血要求进行比较。
• 相对于基线的LDH变化[时间范围：第12周]
• 绝对网状细胞计数中的基线变化[时间范围：第12周]
• 直接胆红素的基线[时间范围：第12周]
• 总胆红素的基线[时间范围：第12周]
• 从PNH RBC克隆大小的基线变化[时间范围：第12周]
• 在PNH RBC上的C3补体蛋白质碎片沉积中的基线变化[时间范围：第12周]
• 茶，SAE和事件的发病率导致终止研究药物[时间范围：通过研究完成，平均121周]
• 相对于基线的HGB变化[时间范围：长期延长期，第16周为第108周]
• 相对于基线的LDH变化[时间范围：长期延长期，第16周至第108周]
• 相对于基线[时间范围：第12周，第108周]，面部疲劳量表的变化（版本4）得分

• 输血要求[时间范围：第12周]
  治疗期间输血需求的变化，而历史输血需求为12周
• 乳酸脱氢酶（LDH）[时间范围：第12周]
  相对于基线在第12周的基线变化
• 网状细胞计数[时间范围：第12周]
  绝对网状细胞计数中的基线变化
• 直接胆红素[时间范围：第12周]
  从直接胆红素中的基线改变
• 总胆红素[时间范围：第12周]
  从基线总胆红素变化
• PNH红细胞（RBC）克隆大小[时间范围：第12周]
  从PNH红细胞（RBC）克隆大小的基线变化
• C3补体蛋白（C3）片段沉积在PNH RBC上[时间范围：第12周]
  C3补体蛋白（C3）片段在第12周的PNH RBC上的片段变化
• 治疗急性不良事件的发生率[安全性和耐受性] [时间范围：第12周]
  记录的茶数
• 严重不良事件的发生率[安全性和耐受性] [时间范围：第12周]
  记录的SAE数量
• 导致停用的不良事件的发生率[安全性和耐受性] [时间范围：第12周]
  导致终止研究药物的事件数量

实验：开放标签ALXN2050单一疗法

第1组：幼稚治疗的患者

第2组：接受补体成分5（C5）抑制eculizumab至少6个月的患者，他们继续患贫血（血红蛋白[HGB] <10 g/dL）和高于正常（ULN）上限的网状细胞将切换到ALXN2050单一疗法

第3组：在研究ACH471-103中接受Danicopan单一疗法的患者将转到ALXN2050单一疗法

签署知情同意书后，参与者将进入筛选期。在筛查期间，将进行资格和筛选评估。如有必要，筛查评估可以分配多次访问。在基线访问中，筛选的参与者继续符合资格标准，将进入治疗期。

治疗阶段将在长期延伸阶段，在该阶段中将继续管理ALXN2050。

将收集血液以评估疗效终点​​，例如，血红蛋白（HGB），乳酸脱氢酶（LDH）的变化和其他溶血措施。安全和输血要求也将进行评估。

参与者将在试验的长期扩展部分中继续进行12周的治疗。

关键纳入标准：

所有患者必须满足以下所有条件：

1. 诊断PNH。
2. 男性或女性，≥18岁（或根据当地法律要求的最低成人年龄）。

资格标准：

针对第1组的资格标准：

该患者组必须满足以下其他资格要求：

1. 没有任何补体抑制剂以任何剂量治疗的PNH患者。
2. PNH III型红细胞或粒细胞克隆大小≥10％
3. 绝对网状细胞计数≥100×10^9/L [L]。
4. 贫血（HGB <10.5克/Deciliter [g/dl]）。
5. LDH≥1.5×正常的上限。
6. 血小板计数≥30,000/微氧升（µL），无需血小板输血。
7. 绝对中性粒细胞计数（ANC）≥750/ µl。

针对第2组的资格标准：

稳定的eculizumab的患者切换到ALXN2050（第2组）必须符合以下标准：

1. 稳定的背景方案至少为24周的eculizumab，而无需改变剂量或间隔至少过去8周
2. 贫血（HGB <10 g/dl）
3. 绝对网状细胞计数≥100×10^9/l
4. 血小板计数≥30,000/µL无需血小板输血
5. 绝对神经磷计数（ANC）≥750/ µL

专门针对第3组的资格标准：

第3组的患者需要满足以下标准：

1.患者在研究期间接受了丹尼西彭ACH471-103

关键排除标准：

1. 主要器官移植或造血干细胞/骨髓移植的病史。
2. 已知的性障碍性贫血或其他需要HSCT的骨髓衰竭，或者如果这些患者使用免疫抑制剂，例如（但不限于）环孢菌素，他克莫氏菌，霉菌酸盐或其他患者在入学前不到24周。
3. 已知的潜在出血性疾病（例如，凝结因子缺陷，特发性血小板减少紫红色，von Willebrand疾病）或任何其他导致贫血与PNH无关的任何其他疾病。
4. 估计的肾小球过滤率<30毫升/分钟/1.73米平方和/或透析。