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出境医 / 临床实验 / ET-01移植受试者的安全性和疗效评估依赖于输血的受试者
ET-01移植受试者的安全性和疗效评估依赖于输血的受试者
研究描述
简要摘要：
这是一项开放标签，单位研究，可评估ET-01移植对输血依赖性β-thalassaemia的安全性和有效性。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 输血依赖性β-甲性贫血 | 生物学：ET-01 | 不适用 |
详细说明：
招募适当的受试者后，受试者通常会通过干细胞动员，格式，调节和ET-01输注以完成治疗。将进行2年的随访访问，并将收集相关数据。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 实际注册 ： | 1名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 一项单个位点开放标签研究，以评估ET-01移植受试者的安全性和功效 |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年8月11日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2021年10月31日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2023年10月15日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：ET-01 Bcl11a增强子修饰的自体造血干细胞。 | 生物学：ET-01 招聘参与者将在调节后接受ET-01 IV输注。 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 根据NCI CTCAE 5.0确定的AES和SAE的频率和严重程度。 [时间范围：从ET-01输注到移植后104周]
- 移植后实验室测试结果异常[时间范围：从ET-01输注到移植后104周]
- 移植后异常生命体征的发生率[时间范围：从ET-01输注到移植后104周]
- 临床明显异常生命体征的发生率。 [时间范围：从ET-01输注到ET-01输注后60分钟]
- 具有临床明显异常生命体征的受试者比例。 [时间范围：从ET-01输注到ET-01输注后60分钟]
- ET-01输注后的死亡率。 [时间范围：移植后100天内]
次要结果度量 ：
- ET-01的植入受试者。 [时间范围：移植后42天内]中性粒细胞计数[ANC]> 500 /mm3连续3天或血小板计数[PLT]> 20000 /mm3连续7天
- 基线总血红蛋白的总变化。 [时间范围：移植后104周内]
- HBF从基线变化。 [时间范围：移植后104周内]
- 从基线变化HBA。 [时间范围：移植后104周内]
- HBF/HBA的比例变化。 [时间范围：移植后104周内]
- 包装RBC输血的频率变化。 [时间范围：从招募前的6个月到移植后104周]
- 包装的RBC输血的体积变化。 [时间范围：从招募前的6个月到移植后104周]
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 6年至35岁（儿童，成人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 受试者和/或主体的法律个人代表完全理解并自愿签署知情同意书；
- 6〜35岁，全部性别，体重≥30kg；
- 遗传诊断的β-丘脑贫血；
- 被诊断为依赖输血；
- 有资格进行自体干细胞移植；
- 功能良好的器官；
- 其他协议定义的纳入标准可能适用。
排除标准：
- Thalalsia基因类型为β0/β0；
- 活跃的细菌，病毒，真菌或寄生虫感染，包括HIV感染，HBSAG和HBV DNA阳性，HCV DNA阳性或毛毛虫感染；
- HLA相同的兄弟姐妹或无关的捐助者提供；
- 先前的Allo-HSCT或基因治疗；
- 其他协议定义的排除标准可能适用。
联系人和位置
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年5月12日 | ||||
| 第一个发布日期icmje | 2020年5月18日 | ||||
| 上次更新发布日期 | 2021年5月10日 | ||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2020年8月11日 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2021年10月31日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果度量ICMJE |
| ||||
| 原始主要结果措施ICMJE | ET-01在依赖输血的受试者中单个移植的安全 移植后AES和SAE的发病率 | ||||
| 改变历史 | |||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||
| 原始的次要结果措施ICMJE |
| ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短的标题ICMJE | ET-01移植受试者的安全性和疗效评估依赖于输血的受试者 | ||||
| 官方标题ICMJE | 一项单个位点开放标签研究，以评估ET-01移植受试者的安全性和功效 | ||||
| 简要摘要 | 这是一项开放标签，单位研究，可评估ET-01移植对输血依赖性β-thalassaemia的安全性和有效性。 | ||||
| 详细说明 | 招募适当的受试者后，受试者通常会通过干细胞动员，格式，调节和ET-01输注以完成治疗。将进行2年的随访访问，并将收集相关数据。 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 不适用 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单一组分配 掩蔽：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||
| 条件ICMJE | 输血依赖性β-甲性贫血 | ||||
| 干预ICMJE | 生物学：ET-01 招聘参与者将在调节后接受ET-01 IV输注。 | ||||
| 研究臂ICMJE | 实验：ET-01 Bcl11a增强子修饰的自体造血干细胞。 干预：生物学：ET-01 | ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 活跃，不招募 | ||||
| 实际注册ICMJE | 1 | ||||
| 原始估计注册ICMJE | 3 | ||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2023年10月15日 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2021年10月31日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
| ||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||
| 年龄ICMJE | 6年至35岁（儿童，成人） | ||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系ICMJE | 仅当研究招募主题时才显示联系信息 | ||||
| 列出的位置国家ICMJE | 中国 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号ICMJE | NCT04390971 | ||||
| 其他研究ID编号ICMJE | EDI-001 | ||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||
| IPD共享语句ICMJE |
| ||||
| 责任方 | Jun Shi，血液学与血液疾病医院研究所 | ||||
| 研究赞助商ICMJE | 血液学与血液疾病医院研究所 | ||||
| 合作者ICMJE | Edigene Inc. | ||||
| 研究人员ICMJE |
| ||||
| PRS帐户 | 血液学与血液疾病医院研究所 | ||||
| 验证日期 | 2021年5月 | ||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||
研究描述
简要摘要：
这是一项开放标签，单位研究，可评估ET-01移植对输血依赖性β-thalassaemia的安全性和有效性。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 输血依赖性β-甲性贫血 | 生物学：ET-01 | 不适用 |
详细说明：
招募适当的受试者后，受试者通常会通过干细胞动员，格式，调节和ET-01输注以完成治疗。将进行2年的随访访问，并将收集相关数据。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 实际注册 ： | 1名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 一项单个位点开放标签研究，以评估ET-01移植受试者的安全性和功效 |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年8月11日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2021年10月31日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2023年10月15日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：ET-01 Bcl11a增强子修饰的自体造血干细胞。 | 生物学：ET-01 招聘参与者将在调节后接受ET-01 IV输注。 |
结果措施
主要结果指标 ：
次要结果度量 ：
- ET-01的植入受试者。 [时间范围：移植后42天内]中性粒细胞计数[ANC]> 500 /mm3连续3天或血小板计数[PLT]> 20000 /mm3连续7天
- 基线总血红蛋白的总变化。 [时间范围：移植后104周内]
- HBF从基线变化。 [时间范围：移植后104周内]
- 从基线变化HBA。 [时间范围：移植后104周内]
- HBF/HBA的比例变化。 [时间范围：移植后104周内]
- 包装RBC输血的频率变化。 [时间范围：从招募前的6个月到移植后104周]
- 包装的RBC输血的体积变化。 [时间范围：从招募前的6个月到移植后104周]
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 6年至35岁（儿童，成人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
联系人和位置
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年5月12日 | ||||
| 第一个发布日期icmje | 2020年5月18日 | ||||
| 上次更新发布日期 | 2021年5月10日 | ||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2020年8月11日 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2021年10月31日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | |||||
| 原始主要结果措施ICMJE | ET-01在依赖输血的受试者中单个移植的安全 移植后AES和SAE的发病率 | ||||
| 改变历史 | |||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
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| 原始的次要结果措施ICMJE |
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| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短的标题ICMJE | ET-01移植受试者的安全性和疗效评估依赖于输血的受试者 | ||||
| 官方标题ICMJE | 一项单个位点开放标签研究，以评估ET-01移植受试者的安全性和功效 | ||||
| 简要摘要 | 这是一项开放标签，单位研究，可评估ET-01移植对输血依赖性β-thalassaemia的安全性和有效性。 | ||||
| 详细说明 | 招募适当的受试者后，受试者通常会通过干细胞动员，格式，调节和ET-01输注以完成治疗。将进行2年的随访访问，并将收集相关数据。 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 不适用 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单一组分配 掩蔽：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||
| 条件ICMJE | 输血依赖性β-甲性贫血 | ||||
| 干预ICMJE | 生物学：ET-01 招聘参与者将在调节后接受ET-01 IV输注。 | ||||
| 研究臂ICMJE | 实验：ET-01 Bcl11a增强子修饰的自体造血干细胞。 干预：生物学：ET-01 | ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 活跃，不招募 | ||||
| 实际注册ICMJE | 1 | ||||
| 原始估计注册ICMJE | 3 | ||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2023年10月15日 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2021年10月31日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
| ||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||
| 年龄ICMJE | 6年至35岁（儿童，成人） | ||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系ICMJE | 仅当研究招募主题时才显示联系信息 | ||||
| 列出的位置国家ICMJE | 中国 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号ICMJE | NCT04390971 | ||||
| 其他研究ID编号ICMJE | EDI-001 | ||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
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| 责任方 | Jun Shi，血液学与血液疾病医院研究所 | ||||
| 研究赞助商ICMJE | 血液学与血液疾病医院研究所 | ||||
| 合作者ICMJE | Edigene Inc. | ||||
| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | 血液学与血液疾病医院研究所 | ||||
| 验证日期 | 2021年5月 | ||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||
