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有关GD和GBA相关PD患者的Ambroxol的世界数据
| 病情或疾病 |
|---|
| 高乔病帕金森病GBA基因突变 |
对于患有1型Gaucher病（GD1）患者的酶替代疗法（ERT）成功的三十年，对于那些患有更严重的神经性神经性形式的患者，尤其是患有肌癫痫病的儿童或患有2型2型2型的患者，仅是部分成功。 GD。
盐酸Ambroxol是一种口服脂肪性药物，可作为咳嗽医学多年的非处方药（OTC）。在2009年，发现（维特罗）也充当突变葡萄糖脑溴糖苷酶（GCASE）的药理学伴侣（PC），尽管剂量高几倍。不幸的是，由于其成本较低，没有制药驱动的临床试验来建立腹羟醇的使用。
为了提供概念证明，可能将Ambroxol用作GD患者的PC，以色列耶路撒冷的Shaare Zedek医疗中心的Gaucher诊所已经治疗了12名GD1的成年患者，所有患者都没有治疗任何特定治疗方法，以进行任何特定的治疗方法GD [ERT减少还是底物还原疗法（SRT），Ambroxol的OTC剂量为150mg/天，为期6个月；这不是一项正式的临床试验，而是对以色列卫生部29C的一系列患者进行审核，以开处方以定价。单个患者，是该组最薄的BMI为17.1的患者，相对于基线类似于ERT，其响应良好。
2016年，来自日本的一组使用高剂量的ambroxol表现出了令人印象深刻的神经系统反应（癫痫发作频率明显下降，肌阵挛的改善，能够为卧床不起的患者行走的能力，iv iv wav的潜伏期和ABR阈值的改善）具有日常活动和生活质量的急剧变化（QOL）。这些令人鼓舞的结果在较大的系列中得到了证实，但未发表，进一步导致了伦敦教授在伦敦进行了研究人员引发的研究（IIR）临床试验，该试验最近出版了（2020年1月13日） JAMA神经病学），其中新诊断的帕金森患者接受了高剂量的ambroxol，并具有良好的安全结果
| 研究类型 ： | 观察 |
| 估计入学人数 ： | 300名参与者 |
| 观察模型： | 队列 |
| 时间观点： | 回顾 |
| 官方标题： | IIR注册表收集了有关Ambroxol针对患有Gaucher病或GBA帕金森氏病的GBA携带者的安全性和功效的现实世界数据 |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年5月6日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2022年6月1日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2023年6月1日 |
- 建立一个注册表，以作为患者，父母和医生的参考，他们考虑使用Ambroxol [时间范围：10年]
在我们当前迅速传播信息的时代（在全球范围内的许多会议上，在互联网上，通过社交活动），没有针对患者（尤其是儿童和年轻人）提供的特定治疗方法（尤其是儿童和年轻人），并且上述所有令人鼓舞的初步报告。媒体）许多国家的个体患者已经开始通过治疗医生获得标签外的Ambroxol，并从韩国，以色列和加拿大发表了一些病例报告。
为了将轶事报告的证据水平提升到观察性研究，我们在本文建议建立一个特定的IIR，其中“ R”代表“注册”，可以用作患者，父母和医生的参考，他们考虑使用Ambroxol。
- 安全结果[时间范围：10年]通过报告不良事件
| 有资格学习的年龄： | 最多100年（儿童，成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
| 采样方法： | 非概率样本 |
纳入标准：
- 患有1,2或3型Gaucher病的患者（A，B，C）。
- 与GBA相关的帕金森氏病的患者。
排除标准：
- 没有任何。
| 联系人：Majdolen Istaiti，BS.C | +972-2-5645681 | joleenist@szmc.org.il | |
| 联系人：医学博士Ari Zimran | +972-2-5645681 | azimran@gmail.com |
| 以色列 | |
| Michal Becker-Cohen | 招募 |
| 耶路撒冷，请选择...，以色列，9103102 | |
| 联系人：Ari Zimran，MD +97226555143 Azimran@gmail.com | |
| 联系人：Michal Becker-Cohen，硕士+97226555143 michalbec@gmail.com | |
| 首席研究员：阿里·齐姆兰（Ari Zimran），教授 | |
| Shaare Zedek医疗中心 | 招募 |
| 耶路撒冷，以色列 | |
| 首席研究员：阿里·齐姆兰（Ari Zimran），教授 | |
| Shaare Zedek医疗中心 | 招募 |
| 耶路撒冷，以色列 | |
| 联系人：Joleen Istaiti，BS.C +97226555143 Joleenist@szmc.org.il | |
| 联系人：Ari Zimran，MD +97226555143 Azimran@gmail.com | |
| 首席研究员： | 医学博士Ari Zimran | Shaare Zedek医疗中心 |
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交日期 | 2020年5月10日 | ||||||||
| 第一个发布日期 | 2020年5月15日 | ||||||||
| 上次更新发布日期 | 2021年3月23日 | ||||||||
| 实际学习开始日期 | 2020年5月6日 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2022年6月1日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果指标 |
| ||||||||
| 原始主要结果指标 | 建立一个注册表，以作为患者，父母和医生的参考，他们考虑使用Ambroxol [时间范围：10年] 在我们当前迅速传播信息的时代（在全球范围内的许多会议上，在互联网上，通过社交活动），没有针对患者（尤其是儿童和年轻人）提供的特定治疗方法（尤其是儿童和年轻人），并且上述所有令人鼓舞的初步报告。媒体）许多国家的个体患者已经开始通过治疗医生获得标签外的Ambroxol，并从韩国，以色列和加拿大发表了一些病例报告。为了将轶事报告的证据水平提升到观察性研究，我们在本文建议建立一个特定的IIR，其中“ R”代表“注册”，可以用作患者，父母和医生的参考，他们考虑使用Ambroxol。 | ||||||||
| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 原始的次要结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短标题 | 有关GD和GBA相关PD患者的Ambroxol的世界数据 | ||||||||
| 官方头衔 | IIR注册表收集了有关Ambroxol针对患有Gaucher病或GBA帕金森氏病的GBA携带者的安全性和功效的现实世界数据 | ||||||||
| 简要摘要 | 盐酸Ambroxol是一种口服脂肪性药物多年来可抗咳嗽的药物。在2009年，发现它也充当了突变葡萄糖脑苷酶的药理学伴侣（PC），尽管剂量高几倍。不幸的是，由于其成本较低，没有制药驱动的临床试验来建立腹羟醇的使用。因此，需要有关ambroxol对高彻氏病（GD）患者的安全性和有效性的数据。 | ||||||||
| 详细说明 | 对于患有1型Gaucher病（GD1）患者的酶替代疗法（ERT）成功的三十年，对于那些患有更严重的神经性神经性形式的患者，尤其是患有肌癫痫病的儿童或患有2型2型2型的患者，仅是部分成功。 GD。 盐酸Ambroxol是一种口服脂肪性药物，可作为咳嗽医学多年的非处方药（OTC）。在2009年，发现（维特罗）也充当突变葡萄糖脑溴糖苷酶（GCASE）的药理学伴侣（PC），尽管剂量高几倍。不幸的是，由于其成本较低，没有制药驱动的临床试验来建立腹羟醇的使用。 为了提供概念证明，可能将Ambroxol用作GD患者的PC，以色列耶路撒冷的Shaare Zedek医疗中心的Gaucher诊所已经治疗了12名GD1的成年患者，所有患者都没有治疗任何特定治疗方法，以进行任何特定的治疗方法GD [ERT减少还是底物还原疗法（SRT），Ambroxol的OTC剂量为150mg/天，为期6个月；这不是一项正式的临床试验，而是对以色列卫生部29C的一系列患者进行审核，以开处方以定价。单个患者，是该组最薄的BMI为17.1的患者，相对于基线类似于ERT，其响应良好。 2016年，来自日本的一组使用高剂量的ambroxol表现出了令人印象深刻的神经系统反应（癫痫发作频率明显下降，肌阵挛的改善，能够为卧床不起的患者行走的能力，iv iv wav的潜伏期和ABR阈值的改善）具有日常活动和生活质量的急剧变化（QOL）。这些令人鼓舞的结果在较大的系列中得到了证实，但未发表，进一步导致了伦敦教授在伦敦进行了研究人员引发的研究（IIR）临床试验，该试验最近出版了（2020年1月13日） JAMA神经病学），其中新诊断的帕金森患者接受了高剂量的ambroxol，并具有良好的安全结果 | ||||||||
| 研究类型 | 观察 | ||||||||
| 学习规划 | 观察模型：队列 时间观点：回顾 | ||||||||
| 目标随访时间 | 不提供 | ||||||||
| 生物测量 | 不提供 | ||||||||
| 采样方法 | 非概率样本 | ||||||||
| 研究人群 | 患有1,2,3型Gaucher病的患者（A，B，C）和与GBA相关的帕金森氏病的患者。 | ||||||||
| 健康）状况 |
| ||||||||
| 干涉 | 不提供 | ||||||||
| 研究组/队列 | |||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状况 | 招募 | ||||||||
| 估计入学人数 | 300 | ||||||||
| 原始估计注册 | 与电流相同 | ||||||||
| 估计学习完成日期 | 2023年6月1日 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2022年6月1日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准 | 纳入标准：
排除标准：
| ||||||||
| 性别/性别 |
| ||||||||
| 年龄 | 最多100年（儿童，成人，老年人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者 | 不 | ||||||||
| 联系人 |
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| 列出的位置国家 | 以色列 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号 | NCT04388969 | ||||||||
| 其他研究ID编号 | 0097-20-SZMC | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享声明 | 不提供 | ||||||||
| 责任方 | Ari Zimran，Shaare Zedek医疗中心 | ||||||||
| 研究赞助商 | Shaare Zedek医疗中心 | ||||||||
| 合作者 | 不提供 | ||||||||
| 调查人员 |
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| PRS帐户 | Shaare Zedek医疗中心 | ||||||||
| 验证日期 | 2021年3月 | ||||||||
| 病情或疾病 |
|---|
| 高乔病帕金森病' target='_blank'>帕金森病GBA基因突变 |
对于患有1型Gaucher病（GD1）患者的酶替代疗法（ERT）成功的三十年，对于那些患有更严重的神经性神经性形式的患者，尤其是患有肌癫痫病的儿童或患有2型2型2型的患者，仅是部分成功。 GD。
盐酸Ambroxol是一种口服脂肪性药物，可作为咳嗽医学多年的非处方药（OTC）。在2009年，发现（维特罗）也充当突变葡萄糖脑溴糖苷酶（GCASE）的药理学伴侣（PC），尽管剂量高几倍。不幸的是，由于其成本较低，没有制药驱动的临床试验来建立腹羟醇的使用。
为了提供概念证明，可能将Ambroxol用作GD患者的PC，以色列耶路撒冷的Shaare Zedek医疗中心的Gaucher诊所已经治疗了12名GD1的成年患者，所有患者都没有治疗任何特定治疗方法，以进行任何特定的治疗方法GD [ERT减少还是底物还原疗法（SRT），Ambroxol的OTC剂量为150mg/天，为期6个月；这不是一项正式的临床试验，而是对以色列卫生部29C的一系列患者进行审核，以开处方以定价。单个患者，是该组最薄的BMI为17.1的患者，相对于基线类似于ERT，其响应良好。
2016年，来自日本的一组使用高剂量的ambroxol表现出了令人印象深刻的神经系统反应（癫痫发作频率明显下降，肌阵挛的改善，能够为卧床不起的患者行走的能力，iv iv wav的潜伏期和ABR阈值的改善）具有日常活动和生活质量的急剧变化（QOL）。这些令人鼓舞的结果在较大的系列中得到了证实，但未发表，进一步导致了伦敦教授在伦敦进行了研究人员引发的研究（IIR）临床试验，该试验最近出版了（2020年1月13日） JAMA神经病学），其中新诊断的帕金森患者接受了高剂量的ambroxol，并具有良好的安全结果
| 研究类型 ： | 观察 |
| 估计入学人数 ： | 300名参与者 |
| 观察模型： | 队列 |
| 时间观点： | 回顾 |
| 官方标题： | IIR注册表收集了有关Ambroxol针对患有Gaucher病或GBA帕金森氏病的GBA携带者的安全性和功效的现实世界数据 |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年5月6日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2022年6月1日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2023年6月1日 |
- 建立一个注册表，以作为患者，父母和医生的参考，他们考虑使用Ambroxol [时间范围：10年]
在我们当前迅速传播信息的时代（在全球范围内的许多会议上，在互联网上，通过社交活动），没有针对患者（尤其是儿童和年轻人）提供的特定治疗方法（尤其是儿童和年轻人），并且上述所有令人鼓舞的初步报告。媒体）许多国家的个体患者已经开始通过治疗医生获得标签外的Ambroxol，并从韩国，以色列和加拿大发表了一些病例报告。
为了将轶事报告的证据水平提升到观察性研究，我们在本文建议建立一个特定的IIR，其中“ R”代表“注册”，可以用作患者，父母和医生的参考，他们考虑使用Ambroxol。
- 安全结果[时间范围：10年]通过报告不良事件
| 有资格学习的年龄： | 最多100年（儿童，成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
| 采样方法： | 非概率样本 |
纳入标准：
- 患有1,2或3型Gaucher病的患者（A，B，C）。
- 与GBA相关的帕金森氏病的患者。
排除标准：
- 没有任何。
| 联系人：Majdolen Istaiti，BS.C | +972-2-5645681 | joleenist@szmc.org.il | |
| 联系人：医学博士Ari Zimran | +972-2-5645681 | azimran@gmail.com |
| 以色列 | |
| Michal Becker-Cohen | 招募 |
| 耶路撒冷，请选择...，以色列，9103102 | |
| 联系人：Ari Zimran，MD +97226555143 Azimran@gmail.com | |
| 联系人：Michal Becker-Cohen，硕士+97226555143 michalbec@gmail.com | |
| 首席研究员：阿里·齐姆兰（Ari Zimran），教授 | |
| Shaare Zedek医疗中心 | 招募 |
| 耶路撒冷，以色列 | |
| 首席研究员：阿里·齐姆兰（Ari Zimran），教授 | |
| Shaare Zedek医疗中心 | 招募 |
| 耶路撒冷，以色列 | |
| 联系人：Joleen Istaiti，BS.C +97226555143 Joleenist@szmc.org.il | |
| 联系人：Ari Zimran，MD +97226555143 Azimran@gmail.com | |
| 首席研究员： | 医学博士Ari Zimran | Shaare Zedek医疗中心 |
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交日期 | 2020年5月10日 | ||||||||
| 第一个发布日期 | 2020年5月15日 | ||||||||
| 上次更新发布日期 | 2021年3月23日 | ||||||||
| 实际学习开始日期 | 2020年5月6日 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2022年6月1日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果指标 |
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| 原始主要结果指标 | 建立一个注册表，以作为患者，父母和医生的参考，他们考虑使用Ambroxol [时间范围：10年] 在我们当前迅速传播信息的时代（在全球范围内的许多会议上，在互联网上，通过社交活动），没有针对患者（尤其是儿童和年轻人）提供的特定治疗方法（尤其是儿童和年轻人），并且上述所有令人鼓舞的初步报告。媒体）许多国家的个体患者已经开始通过治疗医生获得标签外的Ambroxol，并从韩国，以色列和加拿大发表了一些病例报告。为了将轶事报告的证据水平提升到观察性研究，我们在本文建议建立一个特定的IIR，其中“ R”代表“注册”，可以用作患者，父母和医生的参考，他们考虑使用Ambroxol。 | ||||||||
| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 原始的次要结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短标题 | 有关GD和GBA相关PD患者的Ambroxol的世界数据 | ||||||||
| 官方头衔 | IIR注册表收集了有关Ambroxol针对患有Gaucher病或GBA帕金森氏病的GBA携带者的安全性和功效的现实世界数据 | ||||||||
| 简要摘要 | 盐酸Ambroxol是一种口服脂肪性药物多年来可抗咳嗽的药物。在2009年，发现它也充当了突变葡萄糖脑苷酶的药理学伴侣（PC），尽管剂量高几倍。不幸的是，由于其成本较低，没有制药驱动的临床试验来建立腹羟醇的使用。因此，需要有关ambroxol对高彻氏病（GD）患者的安全性和有效性的数据。 | ||||||||
| 详细说明 | 对于患有1型Gaucher病（GD1）患者的酶替代疗法（ERT）成功的三十年，对于那些患有更严重的神经性神经性形式的患者，尤其是患有肌癫痫病的儿童或患有2型2型2型的患者，仅是部分成功。 GD。 盐酸Ambroxol是一种口服脂肪性药物，可作为咳嗽医学多年的非处方药（OTC）。在2009年，发现（维特罗）也充当突变葡萄糖脑溴糖苷酶（GCASE）的药理学伴侣（PC），尽管剂量高几倍。不幸的是，由于其成本较低，没有制药驱动的临床试验来建立腹羟醇的使用。 为了提供概念证明，可能将Ambroxol用作GD患者的PC，以色列耶路撒冷的Shaare Zedek医疗中心的Gaucher诊所已经治疗了12名GD1的成年患者，所有患者都没有治疗任何特定治疗方法，以进行任何特定的治疗方法GD [ERT减少还是底物还原疗法（SRT），Ambroxol的OTC剂量为150mg/天，为期6个月；这不是一项正式的临床试验，而是对以色列卫生部29C的一系列患者进行审核，以开处方以定价。单个患者，是该组最薄的BMI为17.1的患者，相对于基线类似于ERT，其响应良好。 2016年，来自日本的一组使用高剂量的ambroxol表现出了令人印象深刻的神经系统反应（癫痫发作频率明显下降，肌阵挛的改善，能够为卧床不起的患者行走的能力，iv iv wav的潜伏期和ABR阈值的改善）具有日常活动和生活质量的急剧变化（QOL）。这些令人鼓舞的结果在较大的系列中得到了证实，但未发表，进一步导致了伦敦教授在伦敦进行了研究人员引发的研究（IIR）临床试验，该试验最近出版了（2020年1月13日） JAMA神经病学），其中新诊断的帕金森患者接受了高剂量的ambroxol，并具有良好的安全结果 | ||||||||
| 研究类型 | 观察 | ||||||||
| 学习规划 | 观察模型：队列 时间观点：回顾 | ||||||||
| 目标随访时间 | 不提供 | ||||||||
| 生物测量 | 不提供 | ||||||||
| 采样方法 | 非概率样本 | ||||||||
| 研究人群 | 患有1,2,3型Gaucher病的患者（A，B，C）和与GBA相关的帕金森氏病的患者。 | ||||||||
| 健康）状况 |
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| 干涉 | 不提供 | ||||||||
| 研究组/队列 | |||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状况 | 招募 | ||||||||
| 估计入学人数 | 300 | ||||||||
| 原始估计注册 | 与电流相同 | ||||||||
| 估计学习完成日期 | 2023年6月1日 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2022年6月1日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准 | 纳入标准：
排除标准：
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| 性别/性别 |
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| 年龄 | 最多100年（儿童，成人，老年人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者 | 不 | ||||||||
| 联系人 |
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| 列出的位置国家 | 以色列 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号 | NCT04388969 | ||||||||
| 其他研究ID编号 | 0097-20-SZMC | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享声明 | 不提供 | ||||||||
| 责任方 | Ari Zimran，Shaare Zedek医疗中心 | ||||||||
| 研究赞助商 | Shaare Zedek医疗中心 | ||||||||
| 合作者 | 不提供 | ||||||||
| 调查人员 |
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| PRS帐户 | Shaare Zedek医疗中心 | ||||||||
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