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出境医 / 临床实验 / 安全性和生物标志物对（+） - 贝克尔肌肉营养不良的epicatechin
安全性和生物标志物对（+） - 贝克尔肌肉营养不良的epicatechin
研究描述
简要摘要：
这是一项1阶段的开放标签，剂量升级研究，旨在评估（+） - epicatechin对Becker或Becker类肌营养不良（BMD）患者的安全性，早期功效和潜在的生物标志物。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 贝克尔营养不良' target='_blank'>肌肉营养不良 | 药物：（+） - epicatechin | 阶段1 |
详细说明：
将评估三种不断升级的剂量的（+） - epicatechin的安全性和耐受性，并通过血浆生物标志物的变化，肌肉活检的组织生物标志物，心脏成像，心脏成像以及参与者肌肉力量的临床功能评估来衡量。所有患者的总持续时间约为52周。三剂（+） - epicatechin将在连续的2个月内进行测试，每日总剂量为75、150和225 mg/day（+） - epicatechin。在研究的前6个月，如果可以容忍，剂量将每2个月升级一次。然后，参与者将继续获得最高耐受的6个月。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 20名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 顺序分配 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 一项1阶段的开放标签，剂量升级研究，用于评估口服（+） - epicatechin对贝克尔或贝克尔或贝克尔样营养不良' target='_blank'>肌肉营养不良的患者的安全性和初步疗效 |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年7月13日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2021年12月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2021年12月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：（+） - epicatechin的剂量升级 受试者将从75毫克/天开始接受（+） - epicatechin的升级剂量，至150 mg/天和225 mg/天，每次剂量为2个月的治疗时间。受试者将继续对个人的最大耐受剂量继续治疗6个月。 | 药物：（+） - epicatechin （+） - epicatechin是一种合成黄酮醇 其他名称：
|
结果措施
主要结果指标 ：
- 患有治疗效果不良事件的参与者人数（TEAES）[时间范围：通过学习完成，最多1年]TEAES将使用成人国家癌症研究所（NCI）常见术语标准（CTCAE，版本5.0）进行评分。
次要结果度量 ：
- 通过心脏磁共振成像（MRI）评估的心脏功能变化[时间范围：通过研究完成，最多1年]
- 血浆生物标志物评估的心脏功能的变化[例如pro-b型纳二肽（pro-BNP），硝酸盐]。 [时间范围：通过学习完成，最多1年]
- 通过6分钟的步行测试（6MWT）评估肌肉功能的变化[时间范围：通过研究完成，最多1年]
- 肌肉功能的变化按时间进行/步行10米测试（TTRW10）评估[时间范围：通过研究完成，最多1年]
- 按时间评估的肌肉功能变化到4层攀爬测试（TT4SC）[时间范围：通过研究完成，最多1年]
- 肌肉功能的变化按时间进行/步行100米测试（TTRW100）评估[时间范围：通过研究完成，最多1年]
- 通过活检标本的蛋白质印迹分析（例如肌营养不良蛋白表达）评估的肌肉结构和功能的变化[时间范围：通过研究完成，长达1年]
- 活检标本再生的肌肉生物标志物（例如follistatin）[时间范围：通过研究完成，长达1年]
- 变化肌肉再生的血浆生物标志物（例如Follistatin，Myostatin）[时间范围：通过研究完成，最多1年]
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 16年至59岁（儿童，成人） |
| 有资格学习的男女： | 男性 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 参与者必须年龄≥16至60岁。
- 基因型证实显示肌营养不良蛋白基因的突变。
- 行动 - 参与者必须展示超过16岁以上的行动病史，此后持续的行动。
- 如果在过去的12个月中进行糖皮质激素治疗，则参与者必须在筛查时进行稳定的剂量。参与者在研究期间无法启动类固醇。
排除标准：
- 与贝克尔营养不良' target='_blank'>肌肉营养不良无关的其他神经系统疾病的诊断或相关的体细胞疾病的存在。
- 偏头痛病史的参与者需要在过去6个月内就需要就医疗护理和积极治疗。
- 对巧克力或可可过敏的参与者。
- 手术或骨科损伤可能会在研究期间的任何时间进行研究或计划进行手术前3个月内影响肌肉的力量或功能。
- 存在可能对流动性或平衡产生负面影响的神经系统疾病（例如帕金森氏病）的存在。
- 有症状的心力衰竭（纽约心脏协会III或IV类）或超声心动图<40％的左心室射血分数<40％。
- 存在记录的内在肺疾病（例如，慢性阻塞性肺部疾病，肺纤维化）。
- 当前肝病或损害的证据。
- 肾功能不足。
- 筛选时的血小板计数，WBC计数和血红蛋白<正常的下限（LLN）。
- 手术或骨科损伤可能会在研究期间的任何时间进行研究或计划进行手术前3个月内影响肌肉的力量或功能
联系人和位置
位置
| 美国，加利福尼亚 | |
| 加州大学洛杉矶分校人类遗传学系 | |
| 加利福尼亚州洛杉矶，美国90095 | |
| 加利福尼亚大学 - 戴维斯物理与康复系 | |
| 美国加利福尼亚州萨克拉曼多，美国95817 | |
| 美国，密苏里州 | |
| 华盛顿大学医学院 | |
| 美国密苏里州圣路易斯，美国63110 | |
赞助商和合作者
Epirium Bio Inc.
调查人员
| 研究主任： | 首席医疗官 | Epirium Bio Inc. |
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年5月1日 | ||||
| 第一个发布日期icmje | 2020年5月13日 | ||||
| 上次更新发布日期 | 2021年1月11日 | ||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2020年7月13日 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2021年12月（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 患有治疗效果不良事件的参与者人数（TEAES）[时间范围：通过学习完成，最多1年] TEAES将使用成人国家癌症研究所（NCI）常见术语标准（CTCAE，版本5.0）进行评分。 | ||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 改变历史 | |||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||
| 原始的次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短的标题ICMJE | 安全性和生物标志物对（+） - 贝克尔营养不良' target='_blank'>肌肉营养不良的epicatechin | ||||
| 官方标题ICMJE | 一项1阶段的开放标签，剂量升级研究，用于评估口服（+） - epicatechin对贝克尔或贝克尔或贝克尔样营养不良' target='_blank'>肌肉营养不良的患者的安全性和初步疗效 | ||||
| 简要摘要 | 这是一项1阶段的开放标签，剂量升级研究，旨在评估（+） - epicatechin对Becker或Becker类肌营养不良（BMD）患者的安全性，早期功效和潜在的生物标志物。 | ||||
| 详细说明 | 将评估三种不断升级的剂量的（+） - epicatechin的安全性和耐受性，并通过血浆生物标志物的变化，肌肉活检的组织生物标志物，心脏成像，心脏成像以及参与者肌肉力量的临床功能评估来衡量。所有患者的总持续时间约为52周。三剂（+） - epicatechin将在连续的2个月内进行测试，每日总剂量为75、150和225 mg/day（+） - epicatechin。在研究的前6个月，如果可以容忍，剂量将每2个月升级一次。然后，参与者将继续获得最高耐受的6个月。 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段1 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：顺序分配 掩蔽：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||
| 条件ICMJE | 贝克尔营养不良' target='_blank'>肌肉营养不良 | ||||
| 干预ICMJE | 药物：（+） - epicatechin （+） - epicatechin是一种合成黄酮醇 其他名称：
| ||||
| 研究臂ICMJE | 实验：（+） - epicatechin的剂量升级 受试者将从75毫克/天开始接受（+） - epicatechin的升级剂量，至150 mg/天和225 mg/天，每次剂量为2个月的治疗时间。受试者将继续对个人的最大耐受剂量继续治疗6个月。 干预：药物：{+） - epicatechin | ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 活跃，不招募 | ||||
| 估计注册ICMJE | 20 | ||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2021年12月 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2021年12月（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
| ||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||
| 年龄ICMJE | 16年至59岁（儿童，成人） | ||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系ICMJE | 仅当研究招募主题时才显示联系信息 | ||||
| 列出的位置国家ICMJE | 美国 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号ICMJE | NCT04386304 | ||||
| 其他研究ID编号ICMJE | EPM-01-101 | ||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||
| IPD共享语句ICMJE | 不提供 | ||||
| 责任方 | Epirium Bio Inc. | ||||
| 研究赞助商ICMJE | Epirium Bio Inc. | ||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||
| 研究人员ICMJE |
| ||||
| PRS帐户 | Epirium Bio Inc. | ||||
| 验证日期 | 2021年1月 | ||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||
研究描述
简要摘要：
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 贝克尔营养不良' target='_blank'>肌肉营养不良 | 药物：（+） - epicatechin | 阶段1 |
详细说明：
将评估三种不断升级的剂量的（+） - epicatechin的安全性和耐受性，并通过血浆生物标志物的变化，肌肉活检的组织生物标志物，心脏成像，心脏成像以及参与者肌肉力量的临床功能评估来衡量。所有患者的总持续时间约为52周。三剂（+） - epicatechin将在连续的2个月内进行测试，每日总剂量为75、150和225 mg/day（+） - epicatechin。在研究的前6个月，如果可以容忍，剂量将每2个月升级一次。然后，参与者将继续获得最高耐受的6个月。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 20名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 顺序分配 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 一项1阶段的开放标签，剂量升级研究，用于评估口服（+） - epicatechin对贝克尔或贝克尔或贝克尔样营养不良' target='_blank'>肌肉营养不良的患者的安全性和初步疗效 |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年7月13日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2021年12月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2021年12月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：（+） - epicatechin的剂量升级 受试者将从75毫克/天开始接受（+） - epicatechin的升级剂量，至150 mg/天和225 mg/天，每次剂量为2个月的治疗时间。受试者将继续对个人的最大耐受剂量继续治疗6个月。 | 药物：（+） - epicatechin （+） - epicatechin是一种合成黄酮醇 其他名称：
|
结果措施
主要结果指标 ：
- 患有治疗效果不良事件的参与者人数（TEAES）[时间范围：通过学习完成，最多1年]TEAES将使用成人国家癌症研究所（NCI）常见术语标准（CTCAE，版本5.0）进行评分。
次要结果度量 ：
- 通过心脏磁共振成像（MRI）评估的心脏功能变化[时间范围：通过研究完成，最多1年]
- 血浆生物标志物评估的心脏功能的变化[例如pro-b型纳二肽（pro-BNP），硝酸盐]。 [时间范围：通过学习完成，最多1年]
- 通过6分钟的步行测试（6MWT）评估肌肉功能的变化[时间范围：通过研究完成，最多1年]
- 肌肉功能的变化按时间进行/步行10米测试（TTRW10）评估[时间范围：通过研究完成，最多1年]
- 按时间评估的肌肉功能变化到4层攀爬测试（TT4SC）[时间范围：通过研究完成，最多1年]
- 肌肉功能的变化按时间进行/步行100米测试（TTRW100）评估[时间范围：通过研究完成，最多1年]
- 通过活检标本的蛋白质印迹分析（例如肌营养不良蛋白表达）评估的肌肉结构和功能的变化[时间范围：通过研究完成，长达1年]
- 活检标本再生的肌肉生物标志物（例如follistatin）[时间范围：通过研究完成，长达1年]
- 变化肌肉再生的血浆生物标志物（例如Follistatin，Myostatin）[时间范围：通过研究完成，最多1年]
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 16年至59岁（儿童，成人） |
| 有资格学习的男女： | 男性 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 参与者必须年龄≥16至60岁。
- 基因型证实显示肌营养不良蛋白基因的突变。
- 行动 - 参与者必须展示超过16岁以上的行动病史，此后持续的行动。
- 如果在过去的12个月中进行糖皮质激素治疗，则参与者必须在筛查时进行稳定的剂量。参与者在研究期间无法启动类固醇。
排除标准：
- 与贝克尔营养不良' target='_blank'>肌肉营养不良无关的其他神经系统疾病的诊断或相关的体细胞疾病的存在。
- 偏头痛病史的参与者需要在过去6个月内就需要就医疗护理和积极治疗。
- 对巧克力或可可过敏的参与者。
- 手术或骨科损伤可能会在研究期间的任何时间进行研究或计划进行手术前3个月内影响肌肉的力量或功能。
- 存在可能对流动性或平衡产生负面影响的神经系统疾病（例如帕金森氏病）的存在。
- 有症状的心力衰竭（纽约心脏协会III或IV类）或超声心动图<40％的左心室射血分数<40％。
- 存在记录的内在肺疾病（例如，慢性阻塞性肺部疾病，肺纤维化）。
- 当前肝病或损害的证据。
- 肾功能不足。
- 筛选时的血小板计数，WBC计数和血红蛋白<正常的下限（LLN）。
- 手术或骨科损伤可能会在研究期间的任何时间进行研究或计划进行手术前3个月内影响肌肉的力量或功能
联系人和位置
位置
| 美国，加利福尼亚 | |
| 加州大学洛杉矶分校人类遗传学系 | |
| 加利福尼亚州洛杉矶，美国90095 | |
| 加利福尼亚大学 - 戴维斯物理与康复系 | |
| 美国加利福尼亚州萨克拉曼多，美国95817 | |
| 美国，密苏里州 | |
| 华盛顿大学医学院 | |
| 美国密苏里州圣路易斯，美国63110 | |
赞助商和合作者
Epirium Bio Inc.
调查人员
| 研究主任： | 首席医疗官 | Epirium Bio Inc. |
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年5月1日 | ||||
| 第一个发布日期icmje | 2020年5月13日 | ||||
| 上次更新发布日期 | 2021年1月11日 | ||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2020年7月13日 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2021年12月（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 患有治疗效果不良事件的参与者人数（TEAES）[时间范围：通过学习完成，最多1年] TEAES将使用成人国家癌症研究所（NCI）常见术语标准（CTCAE，版本5.0）进行评分。 | ||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 改变历史 | |||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
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| 原始的次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短的标题ICMJE | 安全性和生物标志物对（+） - 贝克尔营养不良' target='_blank'>肌肉营养不良的epicatechin | ||||
| 官方标题ICMJE | 一项1阶段的开放标签，剂量升级研究，用于评估口服（+） - epicatechin对贝克尔或贝克尔或贝克尔样营养不良' target='_blank'>肌肉营养不良的患者的安全性和初步疗效 | ||||
| 简要摘要 | 这是一项1阶段的开放标签，剂量升级研究，旨在评估（+） - epicatechin对Becker或Becker类肌营养不良（BMD）患者的安全性，早期功效和潜在的生物标志物。 | ||||
| 详细说明 | 将评估三种不断升级的剂量的（+） - epicatechin的安全性和耐受性，并通过血浆生物标志物的变化，肌肉活检的组织生物标志物，心脏成像，心脏成像以及参与者肌肉力量的临床功能评估来衡量。所有患者的总持续时间约为52周。三剂（+） - epicatechin将在连续的2个月内进行测试，每日总剂量为75、150和225 mg/day（+） - epicatechin。在研究的前6个月，如果可以容忍，剂量将每2个月升级一次。然后，参与者将继续获得最高耐受的6个月。 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段1 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：顺序分配 掩蔽：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||
| 条件ICMJE | 贝克尔营养不良' target='_blank'>肌肉营养不良 | ||||
| 干预ICMJE | 药物：（+） - epicatechin （+） - epicatechin是一种合成黄酮醇 其他名称：
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| 研究臂ICMJE | 实验：（+） - epicatechin的剂量升级 受试者将从75毫克/天开始接受（+） - epicatechin的升级剂量，至150 mg/天和225 mg/天，每次剂量为2个月的治疗时间。受试者将继续对个人的最大耐受剂量继续治疗6个月。 干预：药物：{+） - epicatechin | ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 活跃，不招募 | ||||
| 估计注册ICMJE | 20 | ||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2021年12月 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2021年12月（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
| ||||
| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 16年至59岁（儿童，成人） | ||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系ICMJE | 仅当研究招募主题时才显示联系信息 | ||||
| 列出的位置国家ICMJE | 美国 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号ICMJE | NCT04386304 | ||||
| 其他研究ID编号ICMJE | EPM-01-101 | ||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE | 不提供 | ||||
| 责任方 | Epirium Bio Inc. | ||||
| 研究赞助商ICMJE | Epirium Bio Inc. | ||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||
| 研究人员ICMJE |
| ||||
| PRS帐户 | Epirium Bio Inc. | ||||
| 验证日期 | 2021年1月 | ||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||
