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出境医 / 临床实验 / 扩展与预防宿主疾病的延长与短期阿atacept剂量（ABA3）

扩展与预防宿主疾病的延长与短期阿atacept剂量（ABA3）

研究描述
简要摘要：
这是一项多中心随机，双盲，2期试验，可用于从8个HLA匹配的供体中的7个接受移植的患者，其中延长的给药方案是Abatacept的延长给药方案，以及短期给药方案 +安慰剂，将其添加到标准的钙调蛋白抑制剂 +安慰剂中。基于甲氨蝶呤的预防症，将根据其改善移植后一年随访的患者的预后能力进行比较。所有患者将接受4剂的Abatacept（-1，+5，+14，+28）。在第五剂剂量之前，将将患者随机分配到4剂的Abatacept臂，并接受4剂的安慰剂或8剂ABATACEPT臂，并再接受4剂的Abatacept。该研究的主要终点将是严重的无AGVHD，严重的无CGVHD，无复发生存率（SGRFS）。当最后一名患者在移植后两年时，这项研究将结束。结果将首先计算，并且当最后一名患者在移植后一年时，该研究将不明智。

病情或疾病 干预/治疗阶段
移植与宿主病药物：安慰剂药物：阿atacept阶段2

学习规划
研究信息的布局表
研究类型 ：介入（临床试验）
估计入学人数 ： 160名参与者
分配：随机
干预模型：并行分配
掩蔽：三重（参与者，护理提供者，研究人员）
主要意图：治疗
官方标题： Abatacept的一项随机双盲试验扩展了剂量与Abatacept的短期剂量，用于治疗与宿主疾病的预防：“ ABA3”
估计研究开始日期 ： 2021年6月
估计的初级完成日期 ： 2023年11月
估计 学习完成日期 ： 2024年12月
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
安慰剂比较器：标准GVHD预防 + Abatacept +安慰剂
钙调蛋白抑制剂（环孢菌素或他克莫司）和甲氨蝶呤的标准GVHD预防症 + 4剂量的abatacept（研究产物） + 4剂量的安慰剂。
药物：安慰剂
在阿atacept的延长剂量期间，那些随机接受4剂的人会接受一个由相同体积的正常盐溶液组成的安慰剂。
其他名称：盐水

药物：abatacept
研究性预防剂，加长剂量阿atacept，钙调神经蛋白抑制剂和甲氨蝶呤。
其他名称：Orencia

实验：标准GVHD预防 + Abatacept扩展给药
钙调蛋白抑制剂（环孢菌素或他克莫司）和甲氨蝶呤 + 8剂量的abatacept的标准GVHD预防。
药物：abatacept
研究性预防剂，加长剂量阿atacept，钙调神经蛋白抑制剂和甲氨蝶呤。
其他名称：Orencia

结果措施
主要结果指标 ：
  1. 严重的无AGVHD，严重的CGVHD，无复发生存率（SGRFS）[时间范围：2年]
    SGRF将被建模为事件时间结果，因此，在分析中将考虑一年以上的失败，并且在研究终结之前会考虑。


次要结果度量 ：
  1. 严重的慢性GVHD [时间范围：2年]
    我们将使用NIH共识标准在研究的两个臂之间比较严重的慢性GVHD的特定原因危害，包括重叠综合征（基于裁决事件）。

  2. 无复发生存[时间范围：2年]
    我们将比较失败的危害（最早的复发或任何导致死亡）的无复发生存（RFS），该危害将定义为生存，而不会出现潜在的恶性肿瘤。

  3. 非释放死亡率[时间范围：2年]
    我们将比较非释放死亡率（NRM）的特定原因危害，该危害将被定义为死亡而没有先前复发的死亡，并将复发定义为急性白血病或MDS的形态学或标准细胞遗传学证据，或与前移植抗体特征一致的MDS或淋巴瘤的放射学证据，有活检或未记录。


资格标准
有资格信息的布局表
有资格学习的年龄： 2岁以上（儿童，成人，老年人）
有资格学习的男女：全部
接受健康的志愿者：不
标准

纳入标准：

  1. 必须至少2岁，重10公斤。
  2. 必须有一个愿意的成年捐助者（骨髓或外周血）。捐助者可能有一个不匹配（即7/8），并且此不匹配可能处于等位基因或抗原水平。但是，应该优先考虑具有抗原水平差异的捐助者。仅在宿主与移植方向上有差异的捐助者（由于受体纯合性）的患者不符合资格，因为这种不匹配不会增加GVHD的风险。中心可以根据机构实践执行扩展打字（例如DQB1和DPB1），并在选择捐助者中使用这些结果；但是，建议仅使用该扩展打字来选择与A，B，C和DRB1在A，B，C和DRB1处同样匹配的捐赠者。
  3. 所有患者和/或他们的父母或法定监护人都必须签署书面知情同意书。在适当的情况下，将根据机构指南获得同意。

  4. 必须具有可通过HCT治疗的血液学恶性肿瘤（除了以下研究排除标准以下规定），这是通过标准测试缓解的（不包括复发患者）。

    • 如果患者不符合确定的资格要求，则必须联系PI/研究委员会以确定资格。

排除标准：

  1. 将排除患有以下血液系统恶性肿瘤的患者：慢性淋巴细胞性白血病，骨髓瘤和原发性骨髓纤维化。
  2. 其主要恶性肿瘤的复发。
  3. 对于急性淋巴细胞性白血病（所有）患有移植前MRD测试作为标准实践的患者，MRD> 0.01％的患者是不合格的。
  4. 对于治疗机构的急性髓样白血病（AML），其移植前MRD测试作为实践标准的患者，具有任何MRD状态的患者符合条件，应由提供者酌情招募。
  5. 对于MD的患者，将排除爆炸率> 5％的患者。
  6. 先前的同种异体HCT。
  7. 研究入学时，不受控制的病毒，细菌，真菌或原生动物感染。
  8. 艾滋病毒感染。
  9. 严重的精神病，包括精神分裂症，躁郁症和严重抑郁症。
  10. 囚犯或其他被强制拘留的人。

  11. 在筛选资格之前，应与研究团队讨论任何已知或怀疑癌症易感性的患者。

    1. 患有已知遗传性或宪法性易感性的患者对移植病毒的疾病，包括但不限于法科尼贫血，康涅狄格病症状障碍，Shwachman-Diamond综合征和唐氏综合症。
    2. 对非血液学癌症的已知遗传性或宪法易感性的患者将排除在内，但不限于Li-Fraumeni综合征，BRCA1和BRCA2突变。
    3. 遗传性白血病或其他血液学恶性肿瘤的患者不会被排除在与移植疾病或非血液学癌症易感性有关的患者。
  12. 活跃的非血液恶性肿瘤患者（非黑色素瘤皮肤癌除外）或患有非血液系统恶性肿瘤的患者（除非非黑色素瘤皮肤癌除外）的患者没有疾病迹象，并且没有疾病的疾病<2年。
  13. 未完全治疗的活性结核病感染。
  14. 怀孕（血清阳性B-HCG）或母乳喂养。
  15. 估计的GFR <50 mL/min/1.73m2。
  16. 心脏射血分数<50（如果通过回声进行评估，则使用M模式）
  17. t.bilirubin> 2×正常或替代> 4倍正常或未解决的静脉牙菌性疾病的上限的上限。
  18. FVC，FEV1或DLCO参数<45％的肺疾病预测（校正了血红蛋白）或需要补充氧气。在发育上无法进行肺功能测试的儿童将仅根据补充氧的需求进行评估。
  19. Karnofsky性能得分或Lansky Performance量表<80
  20. 与不匹配的供体HLA抗原的抗体存在（请参阅第3.4.G节）。
  21. 在随机分组时，将排除患有严重AGVHD，严重CGVHD或复发的患者。
联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人：Brandi M Bratrude，ba 6179192197 brandi.bratrude@childrens.harvard.edu

位置
布局表以获取位置信息
美国，马萨诸塞州
波士顿儿童医院
美国马萨诸塞州波士顿，美国，02115
联系人：Brandi Bratrude，BA 617-919-2197 Brandi.bratrude@childrens.harvard.edu
首席研究员：莱斯利·基恩（Leslie S Kean）医学博士
赞助商和合作者
波士顿儿童医院
布里斯托尔（Bristol Myers）squibb
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2020年5月5日
第一个发布日期icmje 2020年5月8日
上次更新发布日期2021年2月21日
估计研究开始日期ICMJE 2021年6月
估计的初级完成日期2023年11月（主要结果度量的最终数据收集日期）
当前的主要结果度量ICMJE
（提交：2020年5月5日）		严重的无AGVHD，严重的CGVHD，无复发生存率（SGRFS）[时间范围：2年]
SGRF将被建模为事件时间结果，因此，在分析中将考虑一年以上的失败，并且在研究终结之前会考虑。
原始主要结果措施ICMJE与电流相同
改变历史
当前的次要结果度量ICMJE
（提交：2020年5月5日）
  • 严重的慢性GVHD [时间范围：2年]
    我们将使用NIH共识标准在研究的两个臂之间比较严重的慢性GVHD的特定原因危害，包括重叠综合征（基于裁决事件）。
  • 无复发生存[时间范围：2年]
    我们将比较失败的危害（最早的复发或任何导致死亡）的无复发生存（RFS），该危害将定义为生存，而不会出现潜在的恶性肿瘤。
  • 非释放死亡率[时间范围：2年]
    我们将比较非释放死亡率（NRM）的特定原因危害，该危害将被定义为死亡而没有先前复发的死亡，并将复发定义为急性白血病或MDS的形态学或标准细胞遗传学证据，或与前移植抗体特征一致的MDS或淋巴瘤的放射学证据，有活检或未记录。
原始的次要结果措施ICMJE与电流相同
当前其他预先指定的结果指标不提供
原始其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短的标题ICMJE延长与短期atapacept剂量用于治疗与宿主疾病的预防
官方标题ICMJE Abatacept的一项随机双盲试验扩展了剂量与Abatacept的短期剂量，用于治疗与宿主疾病的预防：“ ABA3”
简要摘要这是一项多中心随机，双盲，2期试验，可用于从8个HLA匹配的供体中的7个接受移植的患者，其中延长的给药方案是Abatacept的延长给药方案，以及短期给药方案 +安慰剂，将其添加到标准的钙调蛋白抑制剂 +安慰剂中。基于甲氨蝶呤的预防症，将根据其改善移植后一年随访的患者的预后能力进行比较。所有患者将接受4剂的Abatacept（-1，+5，+14，+28）。在第五剂剂量之前，将将患者随机分配到4剂的Abatacept臂，并接受4剂的安慰剂或8剂ABATACEPT臂，并再接受4剂的Abatacept。该研究的主要终点将是严重的无AGVHD，严重的无CGVHD，无复发生存率（SGRFS）。当最后一名患者在移植后两年时，这项研究将结束。结果将首先计算，并且当最后一名患者在移植后一年时，该研究将不明智。
详细说明不提供
研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE阶段2
研究设计ICMJE分配：随机
干预模型：平行分配
掩盖：三重（参与者，护理提供者，调查员）
主要目的：治疗
条件ICMJE移植与宿主病
干预ICMJE
  • 药物：安慰剂
    在阿atacept的延长剂量期间，那些随机接受4剂的人会接受一个由相同体积的正常盐溶液组成的安慰剂。
    其他名称：盐水
  • 药物：abatacept
    研究性预防剂，加长剂量阿atacept，钙调神经蛋白抑制剂和甲氨蝶呤。
    其他名称：Orencia
研究臂ICMJE
  • 安慰剂比较器：标准GVHD预防 + Abatacept +安慰剂
    钙调蛋白抑制剂（环孢菌素或他克莫司）和甲氨蝶呤的标准GVHD预防症 + 4剂量的abatacept（研究产物） + 4剂量的安慰剂。
    干预措施：
    • 药物：安慰剂
    • 药物：abatacept
  • 实验：标准GVHD预防 + Abatacept扩展给药
    钙调蛋白抑制剂（环孢菌素或他克莫司）和甲氨蝶呤 + 8剂量的abatacept的标准GVHD预防。
    干预：毒品：abatacept
出版物 *不提供

*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE尚未招募
估计注册ICMJE
（提交：2020年5月5日）		 160
原始估计注册ICMJE与电流相同
估计的研究完成日期ICMJE 2024年12月
估计的初级完成日期2023年11月（主要结果度量的最终数据收集日期）
资格标准ICMJE

纳入标准：

  1. 必须至少2岁，重10公斤。
  2. 必须有一个愿意的成年捐助者（骨髓或外周血）。捐助者可能有一个不匹配（即7/8），并且此不匹配可能处于等位基因或抗原水平。但是，应该优先考虑具有抗原水平差异的捐助者。仅在宿主与移植方向上有差异的捐助者（由于受体纯合性）的患者不符合资格，因为这种不匹配不会增加GVHD的风险。中心可以根据机构实践执行扩展打字（例如DQB1和DPB1），并在选择捐助者中使用这些结果；但是，建议仅使用该扩展打字来选择与A，B，C和DRB1在A，B，C和DRB1处同样匹配的捐赠者。
  3. 所有患者和/或他们的父母或法定监护人都必须签署书面知情同意书。在适当的情况下，将根据机构指南获得同意。

  4. 必须具有可通过HCT治疗的血液学恶性肿瘤（除了以下研究排除标准以下规定），这是通过标准测试缓解的（不包括复发患者）。

    • 如果患者不符合确定的资格要求，则必须联系PI/研究委员会以确定资格。

排除标准：

  1. 将排除患有以下血液系统恶性肿瘤的患者：慢性淋巴细胞性白血病，骨髓瘤和原发性骨髓纤维化。
  2. 其主要恶性肿瘤的复发。
  3. 对于急性淋巴细胞性白血病（所有）患有移植前MRD测试作为标准实践的患者，MRD> 0.01％的患者是不合格的。
  4. 对于治疗机构的急性髓样白血病（AML），其移植前MRD测试作为实践标准的患者，具有任何MRD状态的患者符合条件，应由提供者酌情招募。
  5. 对于MD的患者，将排除爆炸率> 5％的患者。
  6. 先前的同种异体HCT。
  7. 研究入学时，不受控制的病毒，细菌，真菌或原生动物感染。
  8. 艾滋病毒感染。
  9. 严重的精神病，包括精神分裂症，躁郁症和严重抑郁症。
  10. 囚犯或其他被强制拘留的人。

  11. 在筛选资格之前，应与研究团队讨论任何已知或怀疑癌症易感性的患者。

    1. 患有已知遗传性或宪法性易感性的患者对移植病毒的疾病，包括但不限于法科尼贫血，康涅狄格病症状障碍，Shwachman-Diamond综合征和唐氏综合症。
    2. 对非血液学癌症的已知遗传性或宪法易感性的患者将排除在内，但不限于Li-Fraumeni综合征，BRCA1和BRCA2突变。
    3. 遗传性白血病或其他血液学恶性肿瘤的患者不会被排除在与移植疾病或非血液学癌症易感性有关的患者。
  12. 活跃的非血液恶性肿瘤患者（非黑色素瘤皮肤癌除外）或患有非血液系统恶性肿瘤的患者（除非非黑色素瘤皮肤癌除外）的患者没有疾病迹象，并且没有疾病的疾病<2年。
  13. 未完全治疗的活性结核病感染。
  14. 怀孕（血清阳性B-HCG）或母乳喂养。
  15. 估计的GFR <50 mL/min/1.73m2。
  16. 心脏射血分数<50（如果通过回声进行评估，则使用M模式）
  17. t.bilirubin> 2×正常或替代> 4倍正常或未解决的静脉牙菌性疾病的上限的上限。
  18. FVC，FEV1或DLCO参数<45％的肺疾病预测（校正了血红蛋白）或需要补充氧气。在发育上无法进行肺功能测试的儿童将仅根据补充氧的需求进行评估。
  19. Karnofsky性能得分或Lansky Performance量表<80
  20. 与不匹配的供体HLA抗原的抗体存在（请参阅第3.4.G节）。
  21. 在随机分组时，将排除患有严重AGVHD，严重CGVHD或复发的患者。
性别/性别ICMJE
有资格学习的男女：全部
年龄ICMJE 2岁以上（儿童，成人，老年人）
接受健康的志愿者ICMJE不
联系ICMJE
联系人：Brandi M Bratrude，ba 6179192197 brandi.bratrude@childrens.harvard.edu
列出的位置国家ICMJE美国
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04380740
其他研究ID编号ICMJE IRB-P00035528
20-227（其他标识符：Dana-Farber癌症研究所）
有数据监测委员会不提供
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物：是的
研究美国FDA调节的设备产品：不
IPD共享语句ICMJE
计划共享IPD：是的
计划描述： Dana-Farber/Harvard癌症中心鼓励并支持临床试验中数据的负责任和道德共享。从已发表的手稿中使用的最终研究数据集中取消识别的参与者数据只能根据数据使用协议的条款共享。请求可以转到aba3study@childrens.harvard.edu。该协议和统计分析计划只能根据联邦法规或作为支持该研究的奖励和协议的条件才能在ClinicalTrials.gov上提供。
支持材料：研究方案
支持材料：统计分析计划（SAP）
支持材料：知情同意书（ICF）
大体时间：可以在发布之后的1年早些时候共享数据。
访问标准：请与www.childrensinnovations.org联系技术与创新开发办公室或发送电子邮件至tido@childrens.harvard.edu
责任方莱斯利·基恩（Leslie Kean），波士顿儿童医院
研究赞助商ICMJE波士顿儿童医院
合作者ICMJE布里斯托尔（Bristol Myers）squibb
研究人员ICMJE不提供
PRS帐户波士顿儿童医院
验证日期2021年2月

国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素
研究描述
简要摘要：
这是一项多中心随机，双盲，2期试验，可用于从8个HLA匹配的供体中的7个接受移植的患者，其中延长的给药方案是Abatacept的延长给药方案，以及短期给药方案 +安慰剂，将其添加到标准的钙调蛋白抑制剂 +安慰剂中。基于甲氨蝶呤的预防症，将根据其改善移植后一年随访的患者的预后能力进行比较。所有患者将接受4剂的Abatacept（-1，+5，+14，+28）。在第五剂剂量之前，将将患者随机分配到4剂的Abatacept臂，并接受4剂的安慰剂或8剂ABATACEPT臂，并再接受4剂的Abatacept。该研究的主要终点将是严重的无AGVHD，严重的无CGVHD，无复发生存率（SGRFS）。当最后一名患者在移植后两年时，这项研究将结束。结果将首先计算，并且当最后一名患者在移植后一年时，该研究将不明智。

病情或疾病 干预/治疗阶段
移植与宿主病药物：安慰剂药物：阿atacept阶段2

学习规划
研究信息的布局表
研究类型 ：介入（临床试验）
估计入学人数 ： 160名参与者
分配：随机
干预模型：并行分配
掩蔽：三重（参与者，护理提供者，研究人员）
主要意图：治疗
官方标题： Abatacept的一项随机双盲试验扩展了剂量与Abatacept的短期剂量，用于治疗与宿主疾病的预防：“ ABA3”
估计研究开始日期 ： 2021年6月
估计的初级完成日期 ： 2023年11月
估计 学习完成日期 ： 2024年12月
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
安慰剂比较器：标准GVHD预防 + Abatacept +安慰剂
钙调蛋白抑制剂（环孢菌素或他克莫司）和甲氨蝶呤的标准GVHD预防症 + 4剂量的abatacept（研究产物） + 4剂量的安慰剂。
药物：安慰剂
在阿atacept的延长剂量期间，那些随机接受4剂的人会接受一个由相同体积的正常盐溶液组成的安慰剂。
其他名称：盐水

药物：abatacept
研究性预防剂，加长剂量阿atacept，钙调神经蛋白抑制剂和甲氨蝶呤。
其他名称：Orencia

实验：标准GVHD预防 + Abatacept扩展给药
钙调蛋白抑制剂（环孢菌素或他克莫司）和甲氨蝶呤 + 8剂量的abatacept的标准GVHD预防。
药物：abatacept
研究性预防剂，加长剂量阿atacept，钙调神经蛋白抑制剂和甲氨蝶呤。
其他名称：Orencia

结果措施
主要结果指标 ：
  1. 严重的无AGVHD，严重的CGVHD，无复发生存率（SGRFS）[时间范围：2年]
    SGRF将被建模为事件时间结果，因此，在分析中将考虑一年以上的失败，并且在研究终结之前会考虑。


次要结果度量 ：
  1. 严重的慢性GVHD [时间范围：2年]
    我们将使用NIH共识标准在研究的两个臂之间比较严重的慢性GVHD的特定原因危害，包括重叠综合征（基于裁决事件）。

  2. 无复发生存[时间范围：2年]
    我们将比较失败的危害（最早的复发或任何导致死亡）的无复发生存（RFS），该危害将定义为生存，而不会出现潜在的恶性肿瘤。

  3. 非释放死亡率[时间范围：2年]
    我们将比较非释放死亡率（NRM）的特定原因危害，该危害将被定义为死亡而没有先前复发的死亡，并将复发定义为急性白血病或MDS的形态学或标准细胞遗传学证据，或与前移植抗体特征一致的MDS或淋巴瘤的放射学证据，有活检或未记录。


资格标准
有资格信息的布局表
有资格学习的年龄： 2岁以上（儿童，成人，老年人）
有资格学习的男女：全部
接受健康的志愿者：不
标准

纳入标准：

  1. 必须至少2岁，重10公斤。
  2. 必须有一个愿意的成年捐助者（骨髓或外周血）。捐助者可能有一个不匹配（即7/8），并且此不匹配可能处于等位基因或抗原水平。但是，应该优先考虑具有抗原水平差异的捐助者。仅在宿主与移植方向上有差异的捐助者（由于受体纯合性）的患者不符合资格，因为这种不匹配不会增加GVHD的风险。中心可以根据机构实践执行扩展打字（例如DQB1和DPB1），并在选择捐助者中使用这些结果；但是，建议仅使用该扩展打字来选择与A，B，C和DRB1在A，B，C和DRB1处同样匹配的捐赠者。
  3. 所有患者和/或他们的父母或法定监护人都必须签署书面知情同意书。在适当的情况下，将根据机构指南获得同意。

  4. 必须具有可通过HCT治疗的血液学恶性肿瘤（除了以下研究排除标准以下规定），这是通过标准测试缓解的（不包括复发患者）。

    • 如果患者不符合确定的资格要求，则必须联系PI/研究委员会以确定资格。

排除标准：

  1. 将排除患有以下血液系统恶性肿瘤的患者：慢性淋巴细胞性白血病，骨髓瘤和原发性骨髓纤维化。
  2. 其主要恶性肿瘤的复发。
  3. 对于急性淋巴细胞性白血病（所有）患有移植前MRD测试作为标准实践的患者，MRD> 0.01％的患者是不合格的。
  4. 对于治疗机构的急性髓样白血病（AML），其移植前MRD测试作为实践标准的患者，具有任何MRD状态的患者符合条件，应由提供者酌情招募。
  5. 对于MD的患者，将排除爆炸率> 5％的患者。
  6. 先前的同种异体HCT。
  7. 研究入学时，不受控制的病毒，细菌，真菌或原生动物感染。
  8. 艾滋病毒感染。
  9. 严重的精神病，包括精神分裂症，躁郁症和严重抑郁症。
  10. 囚犯或其他被强制拘留的人。

  11. 在筛选资格之前，应与研究团队讨论任何已知或怀疑癌症易感性的患者。

    1. 患有已知遗传性或宪法性易感性的患者对移植病毒的疾病，包括但不限于法科尼贫血，康涅狄格病症状障碍，Shwachman-Diamond综合征和唐氏综合症。
    2. 对非血液学癌症的已知遗传性或宪法易感性的患者将排除在内，但不限于Li-Fraumeni综合征，BRCA1和BRCA2突变。
    3. 遗传性白血病或其他血液学恶性肿瘤的患者不会被排除在与移植疾病或非血液学癌症易感性有关的患者。
  12. 活跃的非血液恶性肿瘤患者（非黑色素瘤皮肤癌除外）或患有非血液系统恶性肿瘤的患者（除非非黑色素瘤皮肤癌除外）的患者没有疾病迹象，并且没有疾病的疾病<2年。
  13. 未完全治疗的活性结核病感染。
  14. 怀孕（血清阳性B-HCG）或母乳喂养。
  15. 估计的GFR <50 mL/min/1.73m2。
  16. 心脏射血分数<50（如果通过回声进行评估，则使用M模式）
  17. t.bilirubin> 2×正常或替代> 4倍正常或未解决的静脉牙菌性疾病的上限的上限。
  18. FVC，FEV1或DLCO参数<45％的肺疾病预测（校正了血红蛋白）或需要补充氧气。在发育上无法进行肺功能测试的儿童将仅根据补充氧的需求进行评估。
  19. Karnofsky性能得分或Lansky Performance量表<80
  20. 与不匹配的供体HLA抗原的抗体存在（请参阅第3.4.G节）。
  21. 在随机分组时，将排除患有严重AGVHD，严重CGVHD或复发的患者。
联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人：Brandi M Bratrude，ba 6179192197 brandi.bratrude@childrens.harvard.edu

位置
布局表以获取位置信息
美国，马萨诸塞州
波士顿儿童医院
美国马萨诸塞州波士顿，美国，02115
联系人：Brandi Bratrude，BA 617-919-2197 Brandi.bratrude@childrens.harvard.edu
首席研究员：莱斯利·基恩（Leslie S Kean）医学博士
赞助商和合作者
波士顿儿童医院
布里斯托尔（Bristol Myers）squibb
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2020年5月5日
第一个发布日期icmje 2020年5月8日
上次更新发布日期2021年2月21日
估计研究开始日期ICMJE 2021年6月
估计的初级完成日期2023年11月（主要结果度量的最终数据收集日期）
当前的主要结果度量ICMJE
（提交：2020年5月5日）		严重的无AGVHD，严重的CGVHD，无复发生存率（SGRFS）[时间范围：2年]
SGRF将被建模为事件时间结果，因此，在分析中将考虑一年以上的失败，并且在研究终结之前会考虑。
原始主要结果措施ICMJE与电流相同
改变历史
当前的次要结果度量ICMJE
（提交：2020年5月5日）
  • 严重的慢性GVHD [时间范围：2年]
    我们将使用NIH共识标准在研究的两个臂之间比较严重的慢性GVHD的特定原因危害，包括重叠综合征（基于裁决事件）。
  • 无复发生存[时间范围：2年]
    我们将比较失败的危害（最早的复发或任何导致死亡）的无复发生存（RFS），该危害将定义为生存，而不会出现潜在的恶性肿瘤。
  • 非释放死亡率[时间范围：2年]
    我们将比较非释放死亡率（NRM）的特定原因危害，该危害将被定义为死亡而没有先前复发的死亡，并将复发定义为急性白血病或MDS的形态学或标准细胞遗传学证据，或与前移植抗体特征一致的MDS或淋巴瘤的放射学证据，有活检或未记录。
原始的次要结果措施ICMJE与电流相同
当前其他预先指定的结果指标不提供
原始其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短的标题ICMJE延长与短期atapacept剂量用于治疗与宿主疾病的预防
官方标题ICMJE Abatacept的一项随机双盲试验扩展了剂量与Abatacept的短期剂量，用于治疗与宿主疾病的预防：“ ABA3”
简要摘要这是一项多中心随机，双盲，2期试验，可用于从8个HLA匹配的供体中的7个接受移植的患者，其中延长的给药方案是Abatacept的延长给药方案，以及短期给药方案 +安慰剂，将其添加到标准的钙调蛋白抑制剂 +安慰剂中。基于甲氨蝶呤的预防症，将根据其改善移植后一年随访的患者的预后能力进行比较。所有患者将接受4剂的Abatacept（-1，+5，+14，+28）。在第五剂剂量之前，将将患者随机分配到4剂的Abatacept臂，并接受4剂的安慰剂或8剂ABATACEPT臂，并再接受4剂的Abatacept。该研究的主要终点将是严重的无AGVHD，严重的无CGVHD，无复发生存率（SGRFS）。当最后一名患者在移植后两年时，这项研究将结束。结果将首先计算，并且当最后一名患者在移植后一年时，该研究将不明智。
详细说明不提供
研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE阶段2
研究设计ICMJE分配：随机
干预模型：平行分配
掩盖：三重（参与者，护理提供者，调查员）
主要目的：治疗
条件ICMJE移植与宿主病
干预ICMJE
  • 药物：安慰剂
    在阿atacept的延长剂量期间，那些随机接受4剂的人会接受一个由相同体积的正常盐溶液组成的安慰剂。
    其他名称：盐水
  • 药物：abatacept
    研究性预防剂，加长剂量阿atacept，钙调神经蛋白抑制剂和甲氨蝶呤。
    其他名称：Orencia
研究臂ICMJE
  • 安慰剂比较器：标准GVHD预防 + Abatacept +安慰剂
    钙调蛋白抑制剂（环孢菌素或他克莫司）和甲氨蝶呤的标准GVHD预防症 + 4剂量的abatacept（研究产物） + 4剂量的安慰剂。
    干预措施：
    • 药物：安慰剂
    • 药物：abatacept
  • 实验：标准GVHD预防 + Abatacept扩展给药
    钙调蛋白抑制剂（环孢菌素或他克莫司）和甲氨蝶呤 + 8剂量的abatacept的标准GVHD预防。
    干预：毒品：abatacept
出版物 *不提供

*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE尚未招募
估计注册ICMJE
（提交：2020年5月5日）		 160
原始估计注册ICMJE与电流相同
估计的研究完成日期ICMJE 2024年12月
估计的初级完成日期2023年11月（主要结果度量的最终数据收集日期）
资格标准ICMJE

纳入标准：

  1. 必须至少2岁，重10公斤。
  2. 必须有一个愿意的成年捐助者（骨髓或外周血）。捐助者可能有一个不匹配（即7/8），并且此不匹配可能处于等位基因或抗原水平。但是，应该优先考虑具有抗原水平差异的捐助者。仅在宿主与移植方向上有差异的捐助者（由于受体纯合性）的患者不符合资格，因为这种不匹配不会增加GVHD的风险。中心可以根据机构实践执行扩展打字（例如DQB1和DPB1），并在选择捐助者中使用这些结果；但是，建议仅使用该扩展打字来选择与A，B，C和DRB1在A，B，C和DRB1处同样匹配的捐赠者。
  3. 所有患者和/或他们的父母或法定监护人都必须签署书面知情同意书。在适当的情况下，将根据机构指南获得同意。

  4. 必须具有可通过HCT治疗的血液学恶性肿瘤（除了以下研究排除标准以下规定），这是通过标准测试缓解的（不包括复发患者）。

    • 如果患者不符合确定的资格要求，则必须联系PI/研究委员会以确定资格。

排除标准：

  1. 将排除患有以下血液系统恶性肿瘤的患者：慢性淋巴细胞性白血病，骨髓瘤和原发性骨髓纤维化。
  2. 其主要恶性肿瘤的复发。
  3. 对于急性淋巴细胞性白血病（所有）患有移植前MRD测试作为标准实践的患者，MRD> 0.01％的患者是不合格的。
  4. 对于治疗机构的急性髓样白血病（AML），其移植前MRD测试作为实践标准的患者，具有任何MRD状态的患者符合条件，应由提供者酌情招募。
  5. 对于MD的患者，将排除爆炸率> 5％的患者。
  6. 先前的同种异体HCT。
  7. 研究入学时，不受控制的病毒，细菌，真菌或原生动物感染。
  8. 艾滋病毒感染。
  9. 严重的精神病，包括精神分裂症，躁郁症和严重抑郁症。
  10. 囚犯或其他被强制拘留的人。

  11. 在筛选资格之前，应与研究团队讨论任何已知或怀疑癌症易感性的患者。

    1. 患有已知遗传性或宪法性易感性的患者对移植病毒的疾病，包括但不限于法科尼贫血，康涅狄格病症状障碍，Shwachman-Diamond综合征和唐氏综合症。
    2. 对非血液学癌症的已知遗传性或宪法易感性的患者将排除在内，但不限于Li-Fraumeni综合征，BRCA1和BRCA2突变。
    3. 遗传性白血病或其他血液学恶性肿瘤的患者不会被排除在与移植疾病或非血液学癌症易感性有关的患者。
  12. 活跃的非血液恶性肿瘤患者（非黑色素瘤皮肤癌除外）或患有非血液系统恶性肿瘤的患者（除非非黑色素瘤皮肤癌除外）的患者没有疾病迹象，并且没有疾病的疾病<2年。
  13. 未完全治疗的活性结核病感染。
  14. 怀孕（血清阳性B-HCG）或母乳喂养。
  15. 估计的GFR <50 mL/min/1.73m2。
  16. 心脏射血分数<50（如果通过回声进行评估，则使用M模式）
  17. t.bilirubin> 2×正常或替代> 4倍正常或未解决的静脉牙菌性疾病的上限的上限。
  18. FVC，FEV1或DLCO参数<45％的肺疾病预测（校正了血红蛋白）或需要补充氧气。在发育上无法进行肺功能测试的儿童将仅根据补充氧的需求进行评估。
  19. Karnofsky性能得分或Lansky Performance量表<80
  20. 与不匹配的供体HLA抗原的抗体存在（请参阅第3.4.G节）。
  21. 在随机分组时，将排除患有严重AGVHD，严重CGVHD或复发的患者。
性别/性别ICMJE
有资格学习的男女：全部
年龄ICMJE 2岁以上（儿童，成人，老年人）
接受健康的志愿者ICMJE不
联系ICMJE
联系人：Brandi M Bratrude，ba 6179192197 brandi.bratrude@childrens.harvard.edu
列出的位置国家ICMJE美国
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04380740
其他研究ID编号ICMJE IRB-P00035528
20-227（其他标识符：Dana-Farber癌症研究所）
有数据监测委员会不提供
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物：是的
研究美国FDA调节的设备产品：不
IPD共享语句ICMJE
计划共享IPD：是的
计划描述： Dana-Farber/Harvard癌症中心鼓励并支持临床试验中数据的负责任和道德共享。从已发表的手稿中使用的最终研究数据集中取消识别的参与者数据只能根据数据使用协议的条款共享。请求可以转到aba3study@childrens.harvard.edu。该协议和统计分析计划只能根据联邦法规或作为支持该研究的奖励和协议的条件才能在ClinicalTrials.gov上提供。
支持材料：研究方案
支持材料：统计分析计划（SAP）
支持材料：知情同意书（ICF）
大体时间：可以在发布之后的1年早些时候共享数据。
访问标准：请与www.childrensinnovations.org联系技术与创新开发办公室或发送电子邮件至tido@childrens.harvard.edu
责任方莱斯利·基恩（Leslie Kean），波士顿儿童医院
研究赞助商ICMJE波士顿儿童医院
合作者ICMJE布里斯托尔（Bristol Myers）squibb
研究人员ICMJE不提供
PRS帐户波士顿儿童医院
验证日期2021年2月

国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素

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