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出境医 / 临床实验 / 第二部分：胆管固体刺激因子的辅助疗法（BA_GCSF2B）

第二部分：胆管固体刺激因子的辅助疗法（BA_GCSF2B）

研究描述
简要摘要：
研究人员建议测试GCSF在多机构2期试验中增强胆道闭锁的临床结果的假设，以预期评估GCSF在两组新诊断的已诊断的BA患者中的每个组中的安全性和功效。 - 手术）或诺克（即未接受Kasai手术的患者）。参加试验的受试者将进行2年。

病情或疾病 干预/治疗阶段
胆道闭锁药物：Filgrastim阶段2

详细说明：

这是一项针对KBA和NOK受试者的前瞻性，随机，多机构的试验，该试验旨在根据食品药品监督管理局批准的研究新药应用。

KBA组由仅手术的Kasai患者组成，该患者患有术中肝活检确认的BA。它们的临床特征已在先前完成的1期研究中描述了CR00005169（即包含和排除标准，如下所述）

NOK组将由新诊断的BA患者组成，包括以下内容：

  • 出于术中技术原因或由于晚期肝病而没有进行Kasai的手术患者，他们也无法选择救援肝移植。
  • 家庭拒绝手术或非手术候选人的无效患者

符合与Kasai KBS组相同的包含和排除标准，

  • 合格的KBA受试者将以10 ug/kg/d的剂量随机分配给GCSF与NO-GCSF，在Kasai手术后的第三天连续3次给予3剂。
  • 合格的NOK受试者将以10 ug/kg/d的剂量随机分配给GCSF与NO-GCSF，在诊断肝活检后的第三天连续3次给予3剂。
学习规划
研究信息的布局表
研究类型 ：介入（临床试验）
估计入学人数 ： 400名参与者
分配：随机
干预模型：并行分配
干预模型描述： GCSF或NO-GCSF
掩蔽：无（打开标签）
主要意图：治疗
官方标题：胆道固定因子术的粒细胞 - 固定因子的辅助疗法：前瞻性，随机对照，多机构试验的第二部分
估计研究开始日期 ： 2020年6月1日
估计的初级完成日期 ： 2022年6月30日
估计 学习完成日期 ： 2024年10月31日
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
实验：Kasai GCSF
KASAI GCSF组将获得护理标准以及连续3次每日剂量为10 ug/kg的GCSF，将在Kasai手术后第3天皮下进行。
药物：Filgrastim
G-CSF是由单核细胞，成纤维细胞和内皮细胞产生的糖蛋白。 Filgrastim是由Neupogen®重组DNA技术生产的人类粒细胞刺激因子（G-CSF），作为Filgrastim的Amgen Inc.商标。 G-CSF调节骨髓中嗜中性粒细胞和造血干细胞前体的产生，增殖和分化，从而导致血液中循环中性粒细胞和造血干细胞的剂量依赖性增加。据指出，骨髓耗竭的中性粒细胞减少症患者的嗜中性粒细胞恢复，可以降低中性粒细胞减少症的感染发生率，以动员造血祖细胞的动员性造血性祖细胞，以通过白细胞收集血症干细胞的白细胞术。
其他名称：Neupogen，粒细胞菌落刺激因子

没有干预：Kasai no GCSF
NO GCSF组将不会接收GCSF并获得护理标准
实验：无Kasai GCSF
NO KASAI GCSF组将获得护理标准以及连续3次每天10 ug/kg的GCSF，一旦建立了BA的诊断
药物：Filgrastim
G-CSF是由单核细胞，成纤维细胞和内皮细胞产生的糖蛋白。 Filgrastim是由Neupogen®重组DNA技术生产的人类粒细胞刺激因子（G-CSF），作为Filgrastim的Amgen Inc.商标。 G-CSF调节骨髓中嗜中性粒细胞和造血干细胞前体的产生，增殖和分化，从而导致血液中循环中性粒细胞和造血干细胞的剂量依赖性增加。据指出，骨髓耗竭的中性粒细胞减少症患者的嗜中性粒细胞恢复，可以降低中性粒细胞减少症的感染发生率，以动员造血祖细胞的动员性造血性祖细胞，以通过白细胞收集血症干细胞的白细胞术。
其他名称：Neupogen，粒细胞菌落刺激因子

没有干预：否kasai no GCSF
No Kasai no GCSF组将获得护理标准，不会收到GCSF
结果措施
主要结果指标 ：
  1. GCSF对胆汁流（KBA）的反应[时间范围：3个月]
    对于KBA受试者：KASAI后3个月的胆红素<2 mg/dL的受试者的百分比测量。

  2. GCSF对无移植生存（NOK）的反应[时间范围：24个月]
    对于诺克主题：6、12、18和24个月的变化免费生存


次要结果度量 ：
  1. GCSF对肝功能和结果（KBA）的反应[时间范围：24个月]
    KBA受试者：GCSF治疗后6、12、18和24个月的小儿终末期肝病（PELD）得分。

  2. GCSF对肝功能和结果（KBA）的反应[时间范围：24个月]
    KBA受试者：6、12、18和24个月的无移植生存患者的百分比

  3. GCSF对肝功能和结果（KBA）的反应[时间范围：24个月]
    KBA受试者：无胆管炎无移植生存的患者在6、12、18和24个月

  4. GCSF对肝功能（NOK）的反应[时间范围：24个月]
    NOK受试者：小儿终末期肝病（PELD）的变化在GCSF治疗后6、12、18和24个月得分。


资格标准
有资格信息的布局表
有资格学习的年龄：最多180天（孩子）
有资格学习的男女：全部
接受健康的志愿者：不
标准

纳入标准

  1. 对于胆汁淤积的疑似或不确定的BA诊断，初步工作。
  2. 血清直接胆红素> 2 mg/dl，ggt> 100 u/l
  3. 胎龄> 36周的雄性或雌性婴儿
  4. 入场重量> 2公斤
  5. 年龄> 14天-180天诊断
  6. 对于Kasai操作的受试者，BA的3或4型解剖
  7. 对于Kasai操作的受试者，胆管图（如果执行）BA的诊断
  8. 支持BA诊断的肝活检

排除标准

  1. 有肝移植的患者立即肝衰竭
  2. 先前的Kasai患者
  3. 主要心脏，肾脏，中枢神经系统（CNS）畸形
  4. 内出血' target='_blank'>颅内出血
  5. 最近2周内使用的近期肠胃外营养（TPN）的历史

  6. GL道阻塞

    对于Kasai经营的受试者：1型或2型胆道闭锁解剖

  7. 当前的全身感染
  8. WBC> 20,000个单元/UL
  9. 血小板计数<20,000个细胞/ul或> 100万单元/UL
  10. 并发呼吸道，代谢，神经系统，心血管，代谢和肾脏疾病
  11. 升高的血清肌酐> 1 mg/dl
  12. 紫红色富米南或无法解释的血管血栓形成
联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人：医学博士Aixuan Holterman 8473340230 aithanh@uic.edu
联系人：Sherri J Boykin 9195596061 sboykin@trclinical.com

位置
布局表以获取位置信息
巴基斯坦
阿加汗大学招募
巴基斯坦卡拉奇
联系人：Saqib Qazi，MD +923018233059 saqib.qazi@aku.edu
越南
国家儿童医院招募
越南北区的河内
联系人：Pham anh hoa nguyen，MD +84 462738842 drhoanph@yahoo.com
联系人：Thuy Trinh，MD +84 984078256 bsthuya7@gmail.com
儿童医院1通过邀请注册
越南胡志明市
赞助商和合作者
Holterman，Ai-Xuan，医学博士
T Rose Clinical，Inc。
大型飞跃研究
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2019年8月13日
第一个发布日期icmje 2020年5月5日
上次更新发布日期2020年5月5日
估计研究开始日期ICMJE 2020年6月1日
估计的初级完成日期2022年6月30日（主要结果指标的最终数据收集日期）
当前的主要结果度量ICMJE
（提交：2020年5月1日）
  • GCSF对胆汁流（KBA）的反应[时间范围：3个月]
    对于KBA受试者：KASAI后3个月的胆红素<2 mg/dL的受试者的百分比测量。
  • GCSF对无移植生存（NOK）的反应[时间范围：24个月]
    对于诺克主题：6、12、18和24个月的变化免费生存
原始主要结果措施ICMJE与电流相同
改变历史没有发布更改
当前的次要结果度量ICMJE
（提交：2020年5月1日）
  • GCSF对肝功能和结果（KBA）的反应[时间范围：24个月]
    KBA受试者：GCSF治疗后6、12、18和24个月的小儿终末期肝病（PELD）得分。
  • GCSF对肝功能和结果（KBA）的反应[时间范围：24个月]
    KBA受试者：6、12、18和24个月的无移植生存患者的百分比
  • GCSF对肝功能和结果（KBA）的反应[时间范围：24个月]
    KBA受试者：无胆管炎无移植生存的患者在6、12、18和24个月
  • GCSF对肝功能（NOK）的反应[时间范围：24个月]
    NOK受试者：小儿终末期肝病（PELD）的变化在GCSF治疗后6、12、18和24个月得分。
原始的次要结果措施ICMJE与电流相同
当前其他预先指定的结果指标不提供
原始其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短的标题ICMJE第二部分：胆汁固定因子的粒细胞 - 固定因子的辅助治疗
官方标题ICMJE胆道固定因子术的粒细胞 - 固定因子的辅助疗法：前瞻性，随机对照，多机构试验的第二部分
简要摘要研究人员建议测试GCSF在多机构2期试验中增强胆道闭锁的临床结果的假设，以预期评估GCSF在两组新诊断的已诊断的BA患者中的每个组中的安全性和功效。 - 手术）或诺克（即未接受Kasai手术的患者）。参加试验的受试者将进行2年。
详细说明

这是一项针对KBA和NOK受试者的前瞻性，随机，多机构的试验，该试验旨在根据食品药品监督管理局批准的研究新药应用。

KBA组由仅手术的Kasai患者组成，该患者患有术中肝活检确认的BA。它们的临床特征已在先前完成的1期研究中描述了CR00005169（即包含和排除标准，如下所述）

NOK组将由新诊断的BA患者组成，包括以下内容：

  • 出于术中技术原因或由于晚期肝病而没有进行Kasai的手术患者，他们也无法选择救援肝移植。
  • 家庭拒绝手术或非手术候选人的无效患者

符合与Kasai KBS组相同的包含和排除标准，

  • 合格的KBA受试者将以10 ug/kg/d的剂量随机分配给GCSF与NO-GCSF，在Kasai手术后的第三天连续3次给予3剂。
  • 合格的NOK受试者将以10 ug/kg/d的剂量随机分配给GCSF与NO-GCSF，在诊断肝活检后的第三天连续3次给予3剂。
研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE阶段2
研究设计ICMJE分配：随机
干预模型：平行分配
干预模型描述：
GCSF或NO-GCSF
掩蔽：无（打开标签）
主要目的：治疗
条件ICMJE胆道闭锁
干预ICMJE药物：Filgrastim
G-CSF是由单核细胞，成纤维细胞和内皮细胞产生的糖蛋白。 Filgrastim是由Neupogen®重组DNA技术生产的人类粒细胞刺激因子（G-CSF），作为Filgrastim的Amgen Inc.商标。 G-CSF调节骨髓中嗜中性粒细胞和造血干细胞前体的产生，增殖和分化，从而导致血液中循环中性粒细胞和造血干细胞的剂量依赖性增加。据指出，骨髓耗竭的中性粒细胞减少症患者的嗜中性粒细胞恢复，可以降低中性粒细胞减少症的感染发生率，以动员造血祖细胞的动员性造血性祖细胞，以通过白细胞收集血症干细胞的白细胞术。
其他名称：Neupogen，粒细胞菌落刺激因子
研究臂ICMJE
  • 实验：Kasai GCSF
    KASAI GCSF组将获得护理标准以及连续3次每日剂量为10 ug/kg的GCSF，将在Kasai手术后第3天皮下进行。
    干预：药物：Filgrastim
  • 没有干预：Kasai no GCSF
    NO GCSF组将不会接收GCSF并获得护理标准
  • 实验：无Kasai GCSF
    NO KASAI GCSF组将获得护理标准以及连续3次每天10 ug/kg的GCSF，一旦建立了BA的诊断
    干预：药物：Filgrastim
  • 没有干预：否kasai no GCSF
    No Kasai no GCSF组将获得护理标准，不会收到GCSF
出版物 *
  • Bezerra JA，Wells RG，Mack CL，Karpen SJ，Hoofnagle JH，Doo E，Sokol RJ。胆道闭锁：二十一世纪的临床和研究挑战。肝病学。 2018年9月； 68（3）：1163-1173。 doi：10.1002/hep.29905。审查。
  • Chaudhuri J，Mitra S，Mukhopadhyay D，Chakraborty S，Chatterjee S.脓毒症和中性粒细胞减少的早产粒细胞刺激因子：一项随机对照试验。 J Clin Neonatol。 2012年10月； 1（4）：202-6。 doi：10.4103/2249-4847.105993。
  • Shneider BL，Magee JC，Karpen SJ，Rand EB，Narkewicz MR，Bass LM，Schwarz K，Whitington PF，Bezerra JA，Kerkar N，Haber N，Haber B，Rosenthal P，Rosenthal P，Turmelle YP，Turmelle YP，Molleston JP，Murray KF，Murray KF，NG VL，NG VL，Wang KSS Wang KSS Wang KSS ，Romero R，Squires RH，Arnon R，Sherker AH，Moore J，Ye W，Sokol RJ；儿童肝病研究网络（儿童）。在肝脊髓造口术的3个月内，血清胆红素总数可预测胆道闭锁的短期结局。 J Pediatr。 2016年3月； 170：211-7.E1-2。 doi：10.1016/j.jpeds.2015.11.058。 Epub 2015 12月24日。
  • Kedarisetty CK，Anand L，Bhardwaj A，Bhadoria AS，Kumar G，Vyas AK，David P，Trehanpati N，Rastogi A，Bihari C，Maiwall R，Garg HK，Garg HK，Vashishtha C，Vashishtha C，Kumar M，Bhatia V，Sarin v，Sarin Sk。粒细胞刺激因子和红细胞生成素的结合改善了肝硬化代表性的患者的结合。胃肠病学。 2015 Jun; 148（7）：1362-70.e7。 doi：10.1053/j.gastro.2015.02.054。 Epub 2015 3月4日。
  • Fanna M，Masson G，Capito C，Girard M，Guerin F，Hermeziu B，Lachaux A，Roquelaure B，Gottrand F，Broue P，Dabadie A，Lamireau T，Jacquemin E，Chardot E，Chardot C. C. 2015年：长期结果。 J Pediatr胃肠道营养。 2019年10月； 69（4）：416-424。 doi：10.1097/mpg.00000000002446。
  • Verma N，Kaur A，Sharma R，Bhalla A，Sharma N，de A，Singh V.在代偿性肝硬化的多个粒细胞菌落刺激性因子和生长激素的培训后的结果：一项随机试验。肝病学。 2018年10月； 68（4）：1559-1573。 doi：10.1002/hep.29763。 Epub 2018年7月25日。
  • Spahr L，Lambert JF，Rubbia-Brandt L，Chalandon Y，Frossard JL，Giostra E，Hadengue A.颗粒细胞 - 固定刺激因子诱导酒精脂肪性肝炎中肝祖细胞的增殖：一项随机试验。肝病学。 2008年7月； 48（1）：221-9。 doi：10.1002/hep.22317。
  • KörblingM，Freireich EJ。二十五年的外周血干细胞移植。血。 2011年6月16日； 117（24）：6411-6。 doi：10.1182/Blood-2010-12-322214。 Epub 2011年4月1日。评论。

*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE招募
估计注册ICMJE
（提交：2020年5月1日）		 400
原始估计注册ICMJE与电流相同
估计的研究完成日期ICMJE 2024年10月31日
估计的初级完成日期2022年6月30日（主要结果指标的最终数据收集日期）
资格标准ICMJE

纳入标准

  1. 对于胆汁淤积的疑似或不确定的BA诊断，初步工作。
  2. 血清直接胆红素> 2 mg/dl，ggt> 100 u/l
  3. 胎龄> 36周的雄性或雌性婴儿
  4. 入场重量> 2公斤
  5. 年龄> 14天-180天诊断
  6. 对于Kasai操作的受试者，BA的3或4型解剖
  7. 对于Kasai操作的受试者，胆管图（如果执行）BA的诊断
  8. 支持BA诊断的肝活检

排除标准

  1. 有肝移植的患者立即肝衰竭
  2. 先前的Kasai患者
  3. 主要心脏，肾脏，中枢神经系统（CNS）畸形
  4. 内出血' target='_blank'>颅内出血
  5. 最近2周内使用的近期肠胃外营养（TPN）的历史

  6. GL道阻塞

    对于Kasai经营的受试者：1型或2型胆道闭锁解剖

  7. 当前的全身感染
  8. WBC> 20,000个单元/UL
  9. 血小板计数<20,000个细胞/ul或> 100万单元/UL
  10. 并发呼吸道，代谢，神经系统，心血管，代谢和肾脏疾病
  11. 升高的血清肌酐> 1 mg/dl
  12. 紫红色富米南或无法解释的血管血栓形成
性别/性别ICMJE
有资格学习的男女：全部
年龄ICMJE最多180天（孩子）
接受健康的志愿者ICMJE不
联系ICMJE
联系人：医学博士Aixuan Holterman 8473340230 aithanh@uic.edu
联系人：Sherri J Boykin 9195596061 sboykin@trclinical.com
列出的位置国家ICMJE巴基斯坦，越南
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04373941
其他研究ID编号ICMJE Holtermana
有数据监测委员会是的
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物：是的
研究美国FDA调节的设备产品：不
IPD共享语句ICMJE
计划共享IPD：不
责任方Holterman，Ai-Xuan，医学博士
研究赞助商ICMJE Holterman，Ai-Xuan，医学博士
合作者ICMJE
  • T Rose Clinical，Inc。
  • 大型飞跃研究
研究人员ICMJE不提供
PRS帐户Holterman，Ai-Xuan，医学博士
验证日期2020年5月

国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素
研究描述
简要摘要：
研究人员建议测试GCSF在多机构2期试验中增强胆道闭锁的临床结果的假设，以预期评估GCSF在两组新诊断的已诊断的BA患者中的每个组中的安全性和功效。 - 手术）或诺克（即未接受Kasai手术的患者）。参加试验的受试者将进行2年。

病情或疾病 干预/治疗阶段
胆道闭锁药物：Filgrastim阶段2

详细说明：

这是一项针对KBA和NOK受试者的前瞻性，随机，多机构的试验，该试验旨在根据食品药品监督管理局批准的研究新药应用。

KBA组由仅手术的Kasai患者组成，该患者患有术中肝活检确认的BA。它们的临床特征已在先前完成的1期研究中描述了CR00005169（即包含和排除标准，如下所述）

NOK组将由新诊断的BA患者组成，包括以下内容：

  • 出于术中技术原因或由于晚期肝病而没有进行Kasai的手术患者，他们也无法选择救援肝移植。
  • 家庭拒绝手术或非手术候选人的无效患者

符合与Kasai KBS组相同的包含和排除标准，

  • 合格的KBA受试者将以10 ug/kg/d的剂量随机分配给GCSF与NO-GCSF，在Kasai手术后的第三天连续3次给予3剂。
  • 合格的NOK受试者将以10 ug/kg/d的剂量随机分配给GCSF与NO-GCSF，在诊断肝活检后的第三天连续3次给予3剂。
学习规划
研究信息的布局表
研究类型 ：介入（临床试验）
估计入学人数 ： 400名参与者
分配：随机
干预模型：并行分配
干预模型描述： GCSF或NO-GCSF
掩蔽：无（打开标签）
主要意图：治疗
官方标题：胆道固定因子术的粒细胞 - 固定因子的辅助疗法：前瞻性，随机对照，多机构试验的第二部分
估计研究开始日期 ： 2020年6月1日
估计的初级完成日期 ： 2022年6月30日
估计 学习完成日期 ： 2024年10月31日
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
实验：Kasai GCSF
KASAI GCSF组将获得护理标准以及连续3次每日剂量为10 ug/kg的GCSF，将在Kasai手术后第3天皮下进行。
药物：Filgrastim
G-CSF是由单核细胞，成纤维细胞和内皮细胞产生的糖蛋白。 Filgrastim是由Neupogen®重组DNA技术生产的人类粒细胞刺激因子（G-CSF），作为Filgrastim的Amgen Inc.商标。 G-CSF调节骨髓中嗜中性粒细胞和造血干细胞前体的产生，增殖和分化，从而导致血液中循环中性粒细胞和造血干细胞的剂量依赖性增加。据指出，骨髓耗竭的中性粒细胞减少症患者的嗜中性粒细胞恢复，可以降低中性粒细胞减少症的感染发生率，以动员造血祖细胞的动员性造血性祖细胞，以通过白细胞收集血症干细胞的白细胞术。
其他名称：Neupogen，粒细胞菌落刺激因子

没有干预：Kasai no GCSF
NO GCSF组将不会接收GCSF并获得护理标准
实验：无Kasai GCSF
NO KASAI GCSF组将获得护理标准以及连续3次每天10 ug/kg的GCSF，一旦建立了BA的诊断
药物：Filgrastim
G-CSF是由单核细胞，成纤维细胞和内皮细胞产生的糖蛋白。 Filgrastim是由Neupogen®重组DNA技术生产的人类粒细胞刺激因子（G-CSF），作为Filgrastim的Amgen Inc.商标。 G-CSF调节骨髓中嗜中性粒细胞和造血干细胞前体的产生，增殖和分化，从而导致血液中循环中性粒细胞和造血干细胞的剂量依赖性增加。据指出，骨髓耗竭的中性粒细胞减少症患者的嗜中性粒细胞恢复，可以降低中性粒细胞减少症的感染发生率，以动员造血祖细胞的动员性造血性祖细胞，以通过白细胞收集血症干细胞的白细胞术。
其他名称：Neupogen，粒细胞菌落刺激因子

没有干预：否kasai no GCSF
No Kasai no GCSF组将获得护理标准，不会收到GCSF
结果措施
主要结果指标 ：
  1. GCSF对胆汁流（KBA）的反应[时间范围：3个月]
    对于KBA受试者：KASAI后3个月的胆红素<2 mg/dL的受试者的百分比测量。

  2. GCSF对无移植生存（NOK）的反应[时间范围：24个月]
    对于诺克主题：6、12、18和24个月的变化免费生存


次要结果度量 ：
  1. GCSF对肝功能和结果（KBA）的反应[时间范围：24个月]
    KBA受试者：GCSF治疗后6、12、18和24个月的小儿终末期肝病（PELD）得分。

  2. GCSF对肝功能和结果（KBA）的反应[时间范围：24个月]
    KBA受试者：6、12、18和24个月的无移植生存患者的百分比

  3. GCSF对肝功能和结果（KBA）的反应[时间范围：24个月]
    KBA受试者：无胆管炎无移植生存的患者在6、12、18和24个月

  4. GCSF对肝功能（NOK）的反应[时间范围：24个月]
    NOK受试者：小儿终末期肝病（PELD）的变化在GCSF治疗后6、12、18和24个月得分。


资格标准
有资格信息的布局表
有资格学习的年龄：最多180天（孩子）
有资格学习的男女：全部
接受健康的志愿者：不
标准

纳入标准

  1. 对于胆汁淤积的疑似或不确定的BA诊断，初步工作。
  2. 血清直接胆红素> 2 mg/dl，ggt> 100 u/l
  3. 胎龄> 36周的雄性或雌性婴儿
  4. 入场重量> 2公斤
  5. 年龄> 14天-180天诊断
  6. 对于Kasai操作的受试者，BA的3或4型解剖
  7. 对于Kasai操作的受试者，胆管图（如果执行）BA的诊断
  8. 支持BA诊断的肝活检

排除标准

  1. 有肝移植的患者立即肝衰竭
  2. 先前的Kasai患者
  3. 主要心脏，肾脏，中枢神经系统（CNS）畸形
  4. 内出血' target='_blank'>颅内出血
  5. 最近2周内使用的近期肠胃外营养（TPN）的历史

  6. GL道阻塞

    对于Kasai经营的受试者：1型或2型胆道闭锁解剖

  7. 当前的全身感染
  8. WBC> 20,000个单元/UL
  9. 血小板计数<20,000个细胞/ul或> 100万单元/UL
  10. 并发呼吸道，代谢，神经系统，心血管，代谢和肾脏疾病
  11. 升高的血清肌酐> 1 mg/dl
  12. 紫红色富米南或无法解释的血管血栓形成' target='_blank'>血栓形成
联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人：医学博士Aixuan Holterman 8473340230 aithanh@uic.edu
联系人：Sherri J Boykin 9195596061 sboykin@trclinical.com

位置
布局表以获取位置信息
巴基斯坦
阿加汗大学招募
巴基斯坦卡拉奇
联系人：Saqib Qazi，MD +923018233059 saqib.qazi@aku.edu
越南
国家儿童医院招募
越南北区的河内
联系人：Pham anh hoa nguyen，MD +84 462738842 drhoanph@yahoo.com
联系人：Thuy Trinh，MD +84 984078256 bsthuya7@gmail.com
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Holterman，Ai-Xuan，医学博士
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大型飞跃研究
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2019年8月13日
第一个发布日期icmje 2020年5月5日
上次更新发布日期2020年5月5日
估计研究开始日期ICMJE 2020年6月1日
估计的初级完成日期2022年6月30日（主要结果指标的最终数据收集日期）
当前的主要结果度量ICMJE
（提交：2020年5月1日）
  • GCSF对胆汁流（KBA）的反应[时间范围：3个月]
    对于KBA受试者：KASAI后3个月的胆红素<2 mg/dL的受试者的百分比测量。
  • GCSF对无移植生存（NOK）的反应[时间范围：24个月]
    对于诺克主题：6、12、18和24个月的变化免费生存
原始主要结果措施ICMJE与电流相同
改变历史没有发布更改
当前的次要结果度量ICMJE
（提交：2020年5月1日）
  • GCSF对肝功能和结果（KBA）的反应[时间范围：24个月]
    KBA受试者：GCSF治疗后6、12、18和24个月的小儿终末期肝病（PELD）得分。
  • GCSF对肝功能和结果（KBA）的反应[时间范围：24个月]
    KBA受试者：6、12、18和24个月的无移植生存患者的百分比
  • GCSF对肝功能和结果（KBA）的反应[时间范围：24个月]
    KBA受试者：无胆管炎无移植生存的患者在6、12、18和24个月
  • GCSF对肝功能（NOK）的反应[时间范围：24个月]
    NOK受试者：小儿终末期肝病（PELD）的变化在GCSF治疗后6、12、18和24个月得分。
原始的次要结果措施ICMJE与电流相同
当前其他预先指定的结果指标不提供
原始其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短的标题ICMJE第二部分：胆汁固定因子的粒细胞 - 固定因子的辅助治疗
官方标题ICMJE胆道固定因子术的粒细胞 - 固定因子的辅助疗法：前瞻性，随机对照，多机构试验的第二部分
简要摘要研究人员建议测试GCSF在多机构2期试验中增强胆道闭锁的临床结果的假设，以预期评估GCSF在两组新诊断的已诊断的BA患者中的每个组中的安全性和功效。 - 手术）或诺克（即未接受Kasai手术的患者）。参加试验的受试者将进行2年。
详细说明

这是一项针对KBA和NOK受试者的前瞻性，随机，多机构的试验，该试验旨在根据食品药品监督管理局批准的研究新药应用。

KBA组由仅手术的Kasai患者组成，该患者患有术中肝活检确认的BA。它们的临床特征已在先前完成的1期研究中描述了CR00005169（即包含和排除标准，如下所述）

NOK组将由新诊断的BA患者组成，包括以下内容：

  • 出于术中技术原因或由于晚期肝病而没有进行Kasai的手术患者，他们也无法选择救援肝移植。
  • 家庭拒绝手术或非手术候选人的无效患者

符合与Kasai KBS组相同的包含和排除标准，

  • 合格的KBA受试者将以10 ug/kg/d的剂量随机分配给GCSF与NO-GCSF，在Kasai手术后的第三天连续3次给予3剂。
  • 合格的NOK受试者将以10 ug/kg/d的剂量随机分配给GCSF与NO-GCSF，在诊断肝活检后的第三天连续3次给予3剂。
研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE阶段2
研究设计ICMJE分配：随机
干预模型：平行分配
干预模型描述：
GCSF或NO-GCSF
掩蔽：无（打开标签）
主要目的：治疗
条件ICMJE胆道闭锁
干预ICMJE药物：Filgrastim
G-CSF是由单核细胞，成纤维细胞和内皮细胞产生的糖蛋白。 Filgrastim是由Neupogen®重组DNA技术生产的人类粒细胞刺激因子（G-CSF），作为Filgrastim的Amgen Inc.商标。 G-CSF调节骨髓中嗜中性粒细胞和造血干细胞前体的产生，增殖和分化，从而导致血液中循环中性粒细胞和造血干细胞的剂量依赖性增加。据指出，骨髓耗竭的中性粒细胞减少症患者的嗜中性粒细胞恢复，可以降低中性粒细胞减少症的感染发生率，以动员造血祖细胞的动员性造血性祖细胞，以通过白细胞收集血症干细胞的白细胞术。
其他名称：Neupogen，粒细胞菌落刺激因子
研究臂ICMJE
  • 实验：Kasai GCSF
    KASAI GCSF组将获得护理标准以及连续3次每日剂量为10 ug/kg的GCSF，将在Kasai手术后第3天皮下进行。
    干预：药物：Filgrastim
  • 没有干预：Kasai no GCSF
    NO GCSF组将不会接收GCSF并获得护理标准
  • 实验：无Kasai GCSF
    NO KASAI GCSF组将获得护理标准以及连续3次每天10 ug/kg的GCSF，一旦建立了BA的诊断
    干预：药物：Filgrastim
  • 没有干预：否kasai no GCSF
    No Kasai no GCSF组将获得护理标准，不会收到GCSF
出版物 *
  • Bezerra JA，Wells RG，Mack CL，Karpen SJ，Hoofnagle JH，Doo E，Sokol RJ。胆道闭锁：二十一世纪的临床和研究挑战。肝病学。 2018年9月； 68（3）：1163-1173。 doi：10.1002/hep.29905。审查。
  • Chaudhuri J，Mitra S，Mukhopadhyay D，Chakraborty S，Chatterjee S.脓毒症和中性粒细胞减少的早产粒细胞刺激因子：一项随机对照试验。 J Clin Neonatol。 2012年10月； 1（4）：202-6。 doi：10.4103/2249-4847.105993。
  • Shneider BL，Magee JC，Karpen SJ，Rand EB，Narkewicz MR，Bass LM，Schwarz K，Whitington PF，Bezerra JA，Kerkar N，Haber N，Haber B，Rosenthal P，Rosenthal P，Turmelle YP，Turmelle YP，Molleston JP，Murray KF，Murray KF，NG VL，NG VL，Wang KSS Wang KSS Wang KSS ，Romero R，Squires RH，Arnon R，Sherker AH，Moore J，Ye W，Sokol RJ；儿童肝病研究网络（儿童）。在肝脊髓造口术的3个月内，血清胆红素总数可预测胆道闭锁的短期结局。 J Pediatr。 2016年3月； 170：211-7.E1-2。 doi：10.1016/j.jpeds.2015.11.058。 Epub 2015 12月24日。
  • Kedarisetty CK，Anand L，Bhardwaj A，Bhadoria AS，Kumar G，Vyas AK，David P，Trehanpati N，Rastogi A，Bihari C，Maiwall R，Garg HK，Garg HK，Vashishtha C，Vashishtha C，Kumar M，Bhatia V，Sarin v，Sarin Sk。粒细胞刺激因子和红细胞生成素的结合改善了肝硬化代表性的患者的结合。胃肠病学。 2015 Jun; 148（7）：1362-70.e7。 doi：10.1053/j.gastro.2015.02.054。 Epub 2015 3月4日。
  • Fanna M，Masson G，Capito C，Girard M，Guerin F，Hermeziu B，Lachaux A，Roquelaure B，Gottrand F，Broue P，Dabadie A，Lamireau T，Jacquemin E，Chardot E，Chardot C. C. 2015年：长期结果。 J Pediatr胃肠道营养。 2019年10月； 69（4）：416-424。 doi：10.1097/mpg.00000000002446。
  • Verma N，Kaur A，Sharma R，Bhalla A，Sharma N，de A，Singh V.在代偿性肝硬化的多个粒细胞菌落刺激性因子和生长激素的培训后的结果：一项随机试验。肝病学。 2018年10月； 68（4）：1559-1573。 doi：10.1002/hep.29763。 Epub 2018年7月25日。
  • Spahr L，Lambert JF，Rubbia-Brandt L，Chalandon Y，Frossard JL，Giostra E，Hadengue A.颗粒细胞 - 固定刺激因子诱导酒精脂肪性肝炎中肝祖细胞的增殖：一项随机试验。肝病学。 2008年7月； 48（1）：221-9。 doi：10.1002/hep.22317。
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*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE招募
估计注册ICMJE
（提交：2020年5月1日）		 400
原始估计注册ICMJE与电流相同
估计的研究完成日期ICMJE 2024年10月31日
估计的初级完成日期2022年6月30日（主要结果指标的最终数据收集日期）
资格标准ICMJE

纳入标准

  1. 对于胆汁淤积的疑似或不确定的BA诊断，初步工作。
  2. 血清直接胆红素> 2 mg/dl，ggt> 100 u/l
  3. 胎龄> 36周的雄性或雌性婴儿
  4. 入场重量> 2公斤
  5. 年龄> 14天-180天诊断
  6. 对于Kasai操作的受试者，BA的3或4型解剖
  7. 对于Kasai操作的受试者，胆管图（如果执行）BA的诊断
  8. 支持BA诊断的肝活检

排除标准

  1. 有肝移植的患者立即肝衰竭
  2. 先前的Kasai患者
  3. 主要心脏，肾脏，中枢神经系统（CNS）畸形
  4. 内出血' target='_blank'>颅内出血
  5. 最近2周内使用的近期肠胃外营养（TPN）的历史

  6. GL道阻塞

    对于Kasai经营的受试者：1型或2型胆道闭锁解剖

  7. 当前的全身感染
  8. WBC> 20,000个单元/UL
  9. 血小板计数<20,000个细胞/ul或> 100万单元/UL
  10. 并发呼吸道，代谢，神经系统，心血管，代谢和肾脏疾病
  11. 升高的血清肌酐> 1 mg/dl
  12. 紫红色富米南或无法解释的血管血栓形成' target='_blank'>血栓形成
性别/性别ICMJE
有资格学习的男女：全部
年龄ICMJE最多180天（孩子）
接受健康的志愿者ICMJE不
联系ICMJE
联系人：医学博士Aixuan Holterman 8473340230 aithanh@uic.edu
联系人：Sherri J Boykin 9195596061 sboykin@trclinical.com
列出的位置国家ICMJE巴基斯坦，越南
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04373941
其他研究ID编号ICMJE Holtermana
有数据监测委员会是的
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物：是的
研究美国FDA调节的设备产品：不
IPD共享语句ICMJE
计划共享IPD：不
责任方Holterman，Ai-Xuan，医学博士
研究赞助商ICMJE Holterman，Ai-Xuan，医学博士
合作者ICMJE
  • T Rose Clinical，Inc。
  • 大型飞跃研究
研究人员ICMJE不提供
PRS帐户Holterman，Ai-Xuan，医学博士
验证日期2020年5月

国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素

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