• 疼痛的频率和强度降低[时间范围：6个月]
  用数字疼痛评分量表（NPRS）评估脾脏，腹部或其他。
• 改善功能健康和福祉[时间范围：6个月]
  事实 - QOL问卷
• 疼痛的频率和强度降低[时间范围：可选，6个月]
  患者日记或PDA
• 脾量[时间范围：如果有时间，6个月]
  三维超声检查

拟议的研究是一项针对塞纳氏菌的解释性证明研究，每天对由加德斯（KCNN4）通道中的常染色体显性V282M突变引起的家族性脱水的气孔肿瘤患者每天服用一次。研究人群将包括同一家庭的最多6名成员，所有这些都带有V282M突变，并满足了包容和排斥的学习标准。患者将以20毫克/天的负载剂量开始研究4天，然后每天每天进行10 mg剂量，在研究的前4周。

初始剂量4周后，患者每天将升级为更高剂量（每4周3步，每4周10 mg），每天一次最大剂量为40 mg。

在疗效研究结束时在主要终点中表现出反应的患者，并且由于Senicapoc征收的严重不良事件（SAE）而没有永久停止的患者（SAE），将有资格进行12个月的研究延长，以确定确定的剂量扩展。在治疗功效研究中有效。

符合纳入标准的患者将在访问0中注册，如果有的话，将提供适当的工具，以记录每日疼痛评分和其他QOL指标。治疗将从访问1开始，该访问将在2-3周后访问0。在剂量升级期间建立了有效的剂量和耐受性后，将每两周见到患者，直到他们接受24周的治疗。在研究的治疗效率阶段，将看到患者的最高19次访问，并在治疗的第一周后以及每次剂量升级的一周内进行额外的电话接触。

在研究的疗效部分结束时，如果没有永久与研究中停产，患者将有资格参加为期一年的可选开放标签扩展。

• Andolfo I，Russo R，Manna F，Shmukler BE，Gambale A，Vitiello G，De Rosa G，Brugnara C，Alper SL，Alper SL，Snyder LM，IolasconA。新型Gardos通道突变，与脱水的遗传性发生性发生了病变有关（Xerocytosis）。 Am J Hematol。 2015年10月； 90（10）：921-6。 doi：10.1002/ajh.24117。
• Snyder LM，Sauberman N，Condara H，Dolan J，Jacobs J，Szymanski I，Fortier NL。红细胞膜对遗传性诊断和其他异常红细胞中氧化氢' target='_blank'>过氧化氢敏感性的反应。 Br J Haematol。 1981年7月； 48（3）：435-44。
• Sauberman N，Fairbanks G，Lutz Hu，Fortier NL，Snyder LM。遗传性诊断性的红细胞表面积改变了。 Clin Chim Acta。 1981年8月10日； 114（2-3）：149-61。

纳入标准：

• Snyder等人和Sauberman等人在1981年描述的大家庭成员。并由Andolfo等人的分子表征。如果他们符合以下所有标准，则在2015年将有资格参加这项研究：

  1. 在KCNN4中，诊断为脱水的气孔病，并通过分子证实的突变。
  2. 至少21岁。

  3. 具有脱水的气孔病的血液学表现，例如升高的MCHC，补偿或无补偿的慢性溶血和网状细胞增多症。对于注册，以下基线价值的3/5必须符合注册标准：

     参考范围注册标准MCHC 32-36 mg/dl> 36 mg/dl网状细胞计数（绝对）0.25-0.90 x 103/µl> 0.200 x 103/µl胆红素，间接0.2-1.2 mg/dl> 1.5 mg/dl haptoglobin。 43-212 mg/dl <正常LDH 100-220 U/L>正常

  4. 亲自约会和签署的知情同意书，详细介绍了研究的所有相关方面。
  5. 愿意遵守研究访问时间表，治疗计划，抽血和实验室测试以及其他研究程序的意愿。

排除标准：

• 如果患者符合以下任何标准，则将被排除在研究之外：
• RBC在前90天内输血。
• 最近（在过去30天内）用于主要手术程序，需要静脉治疗的感染或明显出血并发症的住院治疗。
• 最近（在2周内）诊断瞬时缺血发作的脑血管事故。
• 肝功能障碍血清丙氨酸转移酶或GGT值>正常，血清胆红素值> 20 mg/dl的上限> 3倍
• 肾脏疾病（定义为大于1.2 mg/dL的血清肌酐，或对慢性透析的要求）。
• 严重的症状性贫血定义为HCT值<18％。
• 基于首席研究者的临床判断，任何其他严重的急性或慢性病或实验室改变，可能会增加与本研究和/或塞纳尼卡托克给药相关的风险。
• 任何可能干扰研究对象遵守研究时间表或符合血液绘画要求的能力，例如静脉通路不足的能力。
• 女性受试者的怀孕或母乳喂养。
• 由主要研究者确定的同时使用非法药物和/或酒精依赖。