• 肺部评估：通过肺活量测定法评估的强制生命能力（PPFVC）的百分比变化。 [时间范围：基线至第52周]
• 肺部评估：通过肺活量测定法评估的预测峰值呼气流（PPPEF）的变化[时间范围：基线至第52周]
• 绩效评估：通过手持肌定法（HHM）评估的手的握力强度的变化。 [时间范围：基线至第52周]
• 心脏评估：MRI评估的左心室射血分数百分比（LVEF％）的变化。 [时间范围：基线至第52周]

这是一项全球，随机的，双盲的试验，是对非胸腔肌肉营养不良症' target='_blank'>肌营养不良症的受试者中的全身性皮质类固醇，年龄在12岁及以上的受试者中。大约90名男性受试者将分别以1：1的比例与A臂A（pamrevlumab +全身性皮质类固醇）或ARM B（安慰剂 +全身性皮质类固醇）随机分配。

必须充分了解受试者的批准产品的潜在好处，并做出明智的决定，即他们宁愿参加可以随机将其安慰剂的临床试验参与。

受试者将以1：1的比率与两个研究治疗组之一的一个随机分配； pamrevlumab或安慰剂与全身类固醇结合使用。

该试验有三个研究期：

• 筛查期：最多4周
• 治疗期：52周
• 安全随访期/最终评估：4周（第56周（+/- 3天））

在筛查期间，将根据协议包含/排除标准对受试者进行评估，以确定参与该试验的资格。

在治疗期间，每个受试者将每2周以35 mg/kg的速度接受pamrevlumab或安慰剂，持续52周。

完成为期52周研究（任一ARM）的受试者可能有资格使用pamrevlumab +全身性皮质类固醇的开放标签扩展治疗（OLE）。

应鼓励因任何原因停止研究治疗的受试者返回调查现场完成最终的安全性和有效性评估。

• 药物：pamrevlumab
  pamrevlumab 35 mg/kg IV Q2周 +全身性脱脂型或等效的皮质类固醇的效力
  其他名称：FG-3019
• 药物：安慰剂
  匹配的安慰剂IV Q2周 +全身性脱脂或口服的皮质类固醇的等效效力

• 实验：手臂A
  pamrevlumab 35 mg/kg IV Q2周 +全身性脱脂型或等效的皮质类固醇的效力
  干预：药物：pamrevlumab
• 实验：手臂B
  匹配的安慰剂IV Q2周 +全身性脱脂或口服的皮质类固醇的等效效力
  干预：药物：安慰剂

纳入标准：

1. 雄性至少12岁，筛查开始时非注释
2. 根据区域/国家/或IRB/IEC要求，患者和/或法定监护人的书面同意书的书面同意
3. 具有生育潜力的伴侣的男性受试者在研究过程中必须使用避孕药，并在最后剂量的研究药物后3个月内使用避孕。
4. 病史包括诊断DMD并使用经过验证的基因检测确认了Duchenne突变
5. 布鲁克的武器和肩膀≤5
6. 能够接受上臂四肢（二头肌肌肉）和心脏肌肉的MRI测试
7. 能够执行肺活量测定法
8. 平均（筛查和第0天）的百分比预测FVC在45至85之间，包括
9. 左心室射血分数≥50％，如心脏MRI在筛查时或在随机分组前的3个月内确定（第0天）
10. 心肌病的事先诊断，受试者必须处于心肌病/心力衰竭药物的稳定方案剂量（例如，血管紧张素转化酶抑制剂，醛固酮受体受体阻滞剂，血管紧张素受体受体受体受体阻滞剂和Betablockers）至少1个月
11. 在稳定剂量的全身性皮质类固醇中至少6个月，在筛查之前，剂量至少没有发生重大变化（除了调整体重的变化除外）。皮质类固醇剂量应符合DMD护理注意事项工作组建议（EGPREDNISONE或泼尼松龙每天0.75 mg/kg或Deflazacort每天0.9 mg/kg）或稳定剂量。一个合理的期望是，在研究期间，剂量和剂量方案不会显着变化。
12. 根据国家建议接受肺炎球菌疫苗（PPSV23）（或任何其他肺炎球菌多糖疫苗），并接受年度流感疫苗接种
13. 足够的肾功能：半胱氨酸蛋白酶C≤1.4mg/l

14. 足够的血液学和电解质参数：

    1. 血小板> 100,000/mcl
    2. 血红蛋白> 12 g/dl
    3. 绝对中性粒细胞> 1500 /μl
    4. 血清钙（CA），钾（K），钠（Na），镁（Mg）和磷（P）水平在临床上接受的范围内

15. 足够的肝功能：

    1. 没有病史或肝病的证据
    2. 伽马谷氨酰基转移酶（GGT）≤3x正常上限（ULN）
    3. 总胆红素≤1.5xuln

排除标准：

1. 先前接触pamrevlumab
2. BMI≥40kg/m2或重量> 117 kg
3. 对人，人性化，嵌合或鼠单克隆抗体的过敏或过敏反应史
4. 在筛查开始或使用批准的DMD疗法（例如，埃蒂普利森，阿aluren，golodirsen）之前的30天内，接触任何研究药物（对于DMD），在5个半衰期内筛选，以较长的筛查更长的一半，除非系统性皮质类固醇，包括Deflazacort

5. 严重的不受控制的心力衰竭（NYHA III-IV类），包括以下任何一项：

   1. 筛查前8周内需要静脉内的利尿剂或肌力支持
   2. 筛查前8周内的8周内，心力衰竭加剧或心律不齐
6. 需要抗心律失常治疗的心律失常
7. 需要连续通风≥16小时
8. 筛查前8周内由于呼吸衰竭而导致的住院
9. 控制者认为，调查人员认为，控制哮喘或潜在的肺部疾病，例如支气管炎，支气管炎，肺气肿，复发性肺炎
10. 调查人员法官认为，该受试者将无法完全参与研究并出于任何原因完成研究，包括无法遵守研究程序和治疗，或任何其他相关的医学或精神病。

• 肺部评估：通过肺活量测定法评估的强制生命能力（PPFVC）的百分比变化。 [时间范围：基线至第52周]
• 肺部评估：通过肺活量测定法评估的预测峰值呼气流（PPPEF）的变化[时间范围：基线至第52周]
• 绩效评估：通过手持肌定法（HHM）评估的手的握力强度的变化。 [时间范围：基线至第52周]
• 心脏评估：MRI评估的左心室射血分数百分比（LVEF％）的变化。 [时间范围：基线至第52周]

这是一项全球，随机的，双盲的试验，是对非胸腔肌肉营养不良症' target='_blank'>肌营养不良症的受试者中的全身性皮质类固醇，年龄在12岁及以上的受试者中。大约90名男性受试者将分别以1：1的比例与A臂A（pamrevlumab +全身性皮质类固醇）或ARM B（安慰剂 +全身性皮质类固醇）随机分配。

必须充分了解受试者的批准产品的潜在好处，并做出明智的决定，即他们宁愿参加可以随机将其安慰剂的临床试验参与。

受试者将以1：1的比率与两个研究治疗组之一的一个随机分配； pamrevlumab或安慰剂与全身类固醇结合使用。

该试验有三个研究期：

• 筛查期：最多4周
• 治疗期：52周
• 安全随访期/最终评估：4周（第56周（+/- 3天））

在筛查期间，将根据协议包含/排除标准对受试者进行评估，以确定参与该试验的资格。

在治疗期间，每个受试者将每2周以35 mg/kg的速度接受pamrevlumab或安慰剂，持续52周。

完成为期52周研究（任一ARM）的受试者可能有资格使用pamrevlumab +全身性皮质类固醇的开放标签扩展治疗（OLE）。

应鼓励因任何原因停止研究治疗的受试者返回调查现场完成最终的安全性和有效性评估。

• 药物：pamrevlumab
  pamrevlumab 35 mg/kg IV Q2周 +全身性脱脂型或等效的皮质类固醇的效力
  其他名称：FG-3019
• 药物：安慰剂
  匹配的安慰剂IV Q2周 +全身性脱脂或口服的皮质类固醇的等效效力

• 实验：手臂A
  pamrevlumab 35 mg/kg IV Q2周 +全身性脱脂型或等效的皮质类固醇的效力
  干预：药物：pamrevlumab
• 实验：手臂B
  匹配的安慰剂IV Q2周 +全身性脱脂或口服的皮质类固醇的等效效力
  干预：药物：安慰剂

纳入标准：

1. 雄性至少12岁，筛查开始时非注释
2. 根据区域/国家/或IRB/IEC要求，患者和/或法定监护人的书面同意书的书面同意
3. 具有生育潜力的伴侣的男性受试者在研究过程中必须使用避孕药，并在最后剂量的研究药物后3个月内使用避孕。
4. 病史包括诊断DMD并使用经过验证的基因检测确认了Duchenne突变
5. 布鲁克的武器和肩膀≤5
6. 能够接受上臂四肢（二头肌肌肉）和心脏肌肉的MRI测试
7. 能够执行肺活量测定法
8. 平均（筛查和第0天）的百分比预测FVC在45至85之间，包括
9. 左心室射血分数≥50％，如心脏MRI在筛查时或在随机分组前的3个月内确定（第0天）
10. 心肌病的事先诊断，受试者必须处于心肌病/心力衰竭药物的稳定方案剂量（例如，血管紧张素转化酶抑制剂，醛固酮受体受体阻滞剂，血管紧张素受体受体受体受体阻滞剂和Betablockers）至少1个月
11. 在稳定剂量的全身性皮质类固醇中至少6个月，在筛查之前，剂量至少没有发生重大变化（除了调整体重的变化除外）。皮质类固醇剂量应符合DMD护理注意事项工作组建议（EGPREDNISONE或泼尼松龙每天0.75 mg/kg或Deflazacort每天0.9 mg/kg）或稳定剂量。一个合理的期望是，在研究期间，剂量和剂量方案不会显着变化。
12. 根据国家建议接受肺炎球菌疫苗（PPSV23）（或任何其他肺炎球菌多糖疫苗），并接受年度流感疫苗接种
13. 足够的肾功能：半胱氨酸蛋白酶C≤1.4mg/l

14. 足够的血液学和电解质参数：

    1. 血小板> 100,000/mcl
    2. 血红蛋白> 12 g/dl
    3. 绝对中性粒细胞> 1500 /μl
    4. 血清钙（CA），钾（K），钠（Na），镁（Mg）和磷（P）水平在临床上接受的范围内

15. 足够的肝功能：

    1. 没有病史或肝病的证据
    2. 伽马谷氨酰基转移酶（GGT）≤3x正常上限（ULN）
    3. 总胆红素≤1.5xuln

排除标准：

1. 先前接触pamrevlumab
2. BMI≥40kg/m2或重量> 117 kg
3. 对人，人性化，嵌合或鼠单克隆抗体的过敏或过敏反应史
4. 在筛查开始或使用批准的DMD疗法（例如，埃蒂普利森，阿aluren，golodirsen）之前的30天内，接触任何研究药物（对于DMD），在5个半衰期内筛选，以较长的筛查更长的一半，除非系统性皮质类固醇，包括Deflazacort

5. 严重的不受控制的心力衰竭（NYHA III-IV类），包括以下任何一项：

   1. 筛查前8周内需要静脉内的利尿剂或肌力支持
   2. 筛查前8周内的8周内，心力衰竭加剧或心律不齐
6. 需要抗心律失常治疗的心律失常
7. 需要连续通风≥16小时
8. 筛查前8周内由于呼吸衰竭而导致的住院
9. 控制者认为，调查人员认为，控制哮喘或潜在的肺部疾病，例如支气管炎，支气管炎，肺气肿，复发性肺炎
10. 调查人员法官认为，该受试者将无法完全参与研究并出于任何原因完成研究，包括无法遵守研究程序和治疗，或任何其他相关的医学或精神病。