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出境医 / 临床实验 / 开发后期HD的评估（LSA）
开发后期HD的评估（LSA）
研究描述
简要摘要：
后期HD评估（LSA）是一项观察性的跨国研究，旨在开发两种评估，可在亨廷顿氏病（HD）的后期衡量关键里程碑和事件。评估的一个重要方面是评估评估是可以对亲自或远程派遣的伴侣进行（即通过电话与同伴的电话联系）。因此，将评估这些评估的内部一致性，可靠性和有效性。建立后，这些评估可以大规模地纳入HD和/或其他HD临床研究的全球观察性研究，并将其用于计划临床试验。
| 病情或疾病 |
|---|
| 亨廷顿病 |
详细说明：
这项研究的主要目的是评估两种评估的内部一致性，可靠性和有效性：（1）纳入UHDR的功能（SIF）结构化访谈（SIF），该访谈结合了UHDRS总功能能力，功能评估量表和独立量表（UHDRS TFC，UHDRS，TFC，，， FAS和IS）和（2）HD临床状况问卷（HDCSQ）。将有两个研究部分：第1部分将与原始的UHDRS TFC，FAS相比，将衡量UHDRS SIF评估的性能，并通过从明显的HD基因扩展载体参与者中收集数据（明显的HDGEC参与者）来使用跨界设计。以及他们的同伴（同伴参与者）通过面对面的基线访问和电话进行后续访问。第2部分将通过通过电话进行后续访问从伴侣参与者那里收集数据，将使用横截面设计评估UHDRS SIF和HDCSQ。第1部分的参与者有资格参加第2部分。
学习规划
| 研究类型 ： | 观察性[患者注册表] |
| 估计入学人数 ： | 340名参与者 |
| 观察模型： | 其他 |
| 时间观点： | 预期 |
| 目标随访时间： | 21天 |
| 官方标题： | 开发后期的评估亨廷顿氏病：UHDR的功能和高清临床状况问卷的结构化访谈 |
| 估计研究开始日期 ： | 2020年9月 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2022年3月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2022年3月 |
武器和干预措施
结果措施
主要结果指标 ：
- UHDRS SIF评级[时间范围：3周]原始UHDRS函数量表（TFC，FAS和IS）和UHDRS SIF的等效性将使用交叉设计研究进行评估，并进行了两个基线测量和一个后续测量。我们将使用ICC（类内相关系数），LIN的相关系数将用于衡量参与者之间评估者之间的一致性。
- UHDRS SIF的临床特性[时间范围：3周]为了评估UHDRS SIF的临床特性，我们将使用经典测试理论（CTT）和项目响应理论（IRT）
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 20岁以上（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
| 采样方法： | 概率样本 |
研究人群
明显的HDGEC参与者：明显的HDGEC参与者必须是参加HD研究的参与者。明显的HDGEC参与者将从参与入学HD研究的英语研究网站中招募。
同伴参与者：将为同伴参与者确定明显的HDGEC参与者，并要求参加。同伴参与者参加明显的HDGEC参与者的参与是必须的。
标准
纳入标准：
参与者必须符合以下所有纳入标准才能参与这项研究：
所有参与者
- 性别的个体
- 流利的英语
- 必须愿意并且能够提供知情同意书或有法律代表愿意并能够提供同意
明显的HDGEC参与者
- 必须是参加HD研究的积极参与者。活跃的参与者被定义为已成功参加了HD研究并完成了HD研究基线访问的参与者。
- 年龄≥20岁
- CAG重复长度≥36
- DCL = 4
- 参与者最新注册HD研究访问（有关计算计算，请参见附录A-包含分数计算）时，纳入分数为16。
1.年龄≥18岁2.在他/她的看法上，一个人有足够的界面和了解HDGEC参与者的能力和日常活动的知识。
排除标准：
符合以下标准的人将被排除在参与这项研究之外：
- 在实验室验证的亨廷顿基因的非膨胀突变的背景下，患有宁静运动障碍的个体
- 明显的HDGEC参与者患有少年发作的HD（发病年龄的评估者估计<20岁）
联系人和位置
联系人
| 联系人：杰米·利维（Jamie Levy） | +1-609-945-9600 | jamie.levey@enroll-hd.org |
位置
显示20个研究地点
赞助商和合作者
CHDI Foundation，Inc。
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交日期 | 2020年4月24日 | ||||
| 第一个发布日期 | 2020年5月1日 | ||||
| 上次更新发布日期 | 2020年5月1日 | ||||
| 估计研究开始日期 | 2020年9月 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2022年3月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果指标 |
| ||||
| 原始主要结果指标 | 与电流相同 | ||||
| 改变历史 | 没有发布更改 | ||||
| 当前的次要结果指标 | 不提供 | ||||
| 原始的次要结果指标 | 不提供 | ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短标题 | 开发后期HD的评估 | ||||
| 官方头衔 | 开发后期的评估亨廷顿氏病：UHDR的功能和高清临床状况问卷的结构化访谈 | ||||
| 简要摘要 | 后期HD评估（LSA）是一项观察性的跨国研究，旨在开发两种评估，可在亨廷顿氏病（HD）的后期衡量关键里程碑和事件。评估的一个重要方面是评估评估是可以对亲自或远程派遣的伴侣进行（即通过电话与同伴的电话联系）。因此，将评估这些评估的内部一致性，可靠性和有效性。建立后，这些评估可以大规模地纳入HD和/或其他HD临床研究的全球观察性研究，并将其用于计划临床试验。 | ||||
| 详细说明 | 这项研究的主要目的是评估两种评估的内部一致性，可靠性和有效性：（1）纳入UHDR的功能（SIF）结构化访谈（SIF），该访谈结合了UHDRS总功能能力，功能评估量表和独立量表（UHDRS TFC，UHDRS，TFC，，， FAS和IS）和（2）HD临床状况问卷（HDCSQ）。将有两个研究部分：第1部分将与原始的UHDRS TFC，FAS相比，将衡量UHDRS SIF评估的性能，并通过从明显的HD基因扩展载体参与者中收集数据（明显的HDGEC参与者）来使用跨界设计。以及他们的同伴（同伴参与者）通过面对面的基线访问和电话进行后续访问。第2部分将通过通过电话进行后续访问从伴侣参与者那里收集数据，将使用横截面设计评估UHDRS SIF和HDCSQ。第1部分的参与者有资格参加第2部分。 | ||||
| 研究类型 | 观察性[患者注册表] | ||||
| 学习规划 | 观察模型：其他 时间观点：潜在 | ||||
| 目标随访时间 | 21天 | ||||
| 生物测量 | 不提供 | ||||
| 采样方法 | 概率样本 | ||||
| 研究人群 | 明显的HDGEC参与者：明显的HDGEC参与者必须是参加HD研究的参与者。明显的HDGEC参与者将从参与入学HD研究的英语研究网站中招募。 同伴参与者：将为同伴参与者确定明显的HDGEC参与者，并要求参加。同伴参与者参加明显的HDGEC参与者的参与是必须的。 | ||||
| 健康）状况 | 亨廷顿病 | ||||
| 干涉 | 不提供 | ||||
| 研究组/队列 | 不提供 | ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状况 | 尚未招募 | ||||
| 估计入学人数 | 340 | ||||
| 原始估计注册 | 与电流相同 | ||||
| 估计学习完成日期 | 2022年3月 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2022年3月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准 | 纳入标准： 参与者必须符合以下所有纳入标准才能参与这项研究： 所有参与者
明显的HDGEC参与者
1.年龄≥18岁2.在他/她的看法上，一个人有足够的界面和了解HDGEC参与者的能力和日常活动的知识。 排除标准： 符合以下标准的人将被排除在参与这项研究之外：
| ||||
| 性别/性别 |
| ||||
| 年龄 | 20岁以上（成人，老年人） | ||||
| 接受健康的志愿者 | 不 | ||||
| 联系人 |
| ||||
| 列出的位置国家 | 美国英国 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号 | NCT04370470 | ||||
| 其他研究ID编号 | C-000619 | ||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||
| IPD共享声明 | 不提供 | ||||
| 责任方 | CHDI Foundation，Inc。 | ||||
| 研究赞助商 | CHDI Foundation，Inc。 | ||||
| 合作者 | 不提供 | ||||
| 调查人员 | 不提供 | ||||
| PRS帐户 | CHDI Foundation，Inc。 | ||||
| 验证日期 | 2020年1月 | ||||
研究描述
简要摘要：
后期HD评估（LSA）是一项观察性的跨国研究，旨在开发两种评估，可在亨廷顿氏病（HD）的后期衡量关键里程碑和事件。评估的一个重要方面是评估评估是可以对亲自或远程派遣的伴侣进行（即通过电话与同伴的电话联系）。因此，将评估这些评估的内部一致性，可靠性和有效性。建立后，这些评估可以大规模地纳入HD和/或其他HD临床研究的全球观察性研究，并将其用于计划临床试验。
| 病情或疾病 |
|---|
| 亨廷顿病 |
详细说明：
这项研究的主要目的是评估两种评估的内部一致性，可靠性和有效性：（1）纳入UHDR的功能（SIF）结构化访谈（SIF），该访谈结合了UHDRS总功能能力，功能评估量表和独立量表（UHDRS TFC，UHDRS，TFC，，， FAS和IS）和（2）HD临床状况问卷（HDCSQ）。将有两个研究部分：第1部分将与原始的UHDRS TFC，FAS相比，将衡量UHDRS SIF评估的性能，并通过从明显的HD基因扩展载体参与者中收集数据（明显的HDGEC参与者）来使用跨界设计。以及他们的同伴（同伴参与者）通过面对面的基线访问和电话进行后续访问。第2部分将通过通过电话进行后续访问从伴侣参与者那里收集数据，将使用横截面设计评估UHDRS SIF和HDCSQ。第1部分的参与者有资格参加第2部分。
学习规划
| 研究类型 ： | 观察性[患者注册表] |
| 估计入学人数 ： | 340名参与者 |
| 观察模型： | 其他 |
| 时间观点： | 预期 |
| 目标随访时间： | 21天 |
| 官方标题： | 开发后期的评估亨廷顿氏病：UHDR的功能和高清临床状况问卷的结构化访谈 |
| 估计研究开始日期 ： | 2020年9月 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2022年3月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2022年3月 |
武器和干预措施
结果措施
主要结果指标 ：
- UHDRS SIF评级[时间范围：3周]原始UHDRS函数量表（TFC，FAS和IS）和UHDRS SIF的等效性将使用交叉设计研究进行评估，并进行了两个基线测量和一个后续测量。我们将使用ICC（类内相关系数），LIN的相关系数将用于衡量参与者之间评估者之间的一致性。
- UHDRS SIF的临床特性[时间范围：3周]为了评估UHDRS SIF的临床特性，我们将使用经典测试理论（CTT）和项目响应理论（IRT）
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 20岁以上（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
| 采样方法： | 概率样本 |
研究人群
明显的HDGEC参与者：明显的HDGEC参与者必须是参加HD研究的参与者。明显的HDGEC参与者将从参与入学HD研究的英语研究网站中招募。
同伴参与者：将为同伴参与者确定明显的HDGEC参与者，并要求参加。同伴参与者参加明显的HDGEC参与者的参与是必须的。
标准
纳入标准：
参与者必须符合以下所有纳入标准才能参与这项研究：
所有参与者
- 性别的个体
- 流利的英语
- 必须愿意并且能够提供知情同意书或有法律代表愿意并能够提供同意
明显的HDGEC参与者
- 必须是参加HD研究的积极参与者。活跃的参与者被定义为已成功参加了HD研究并完成了HD研究基线访问的参与者。
- 年龄≥20岁
- CAG重复长度≥36
- DCL = 4
- 参与者最新注册HD研究访问（有关计算计算，请参见附录A-包含分数计算）时，纳入分数为16。
1.年龄≥18岁2.在他/她的看法上，一个人有足够的界面和了解HDGEC参与者的能力和日常活动的知识。
排除标准：
符合以下标准的人将被排除在参与这项研究之外：
联系人和位置
联系人
| 联系人：杰米·利维（Jamie Levy） | +1-609-945-9600 | jamie.levey@enroll-hd.org |
位置
显示20个研究地点
赞助商和合作者
CHDI Foundation，Inc。
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交日期 | 2020年4月24日 | ||||
| 第一个发布日期 | 2020年5月1日 | ||||
| 上次更新发布日期 | 2020年5月1日 | ||||
| 估计研究开始日期 | 2020年9月 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2022年3月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果指标 |
| ||||
| 原始主要结果指标 | 与电流相同 | ||||
| 改变历史 | 没有发布更改 | ||||
| 当前的次要结果指标 | 不提供 | ||||
| 原始的次要结果指标 | 不提供 | ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短标题 | 开发后期HD的评估 | ||||
| 官方头衔 | 开发后期的评估亨廷顿氏病：UHDR的功能和高清临床状况问卷的结构化访谈 | ||||
| 简要摘要 | 后期HD评估（LSA）是一项观察性的跨国研究，旨在开发两种评估，可在亨廷顿氏病（HD）的后期衡量关键里程碑和事件。评估的一个重要方面是评估评估是可以对亲自或远程派遣的伴侣进行（即通过电话与同伴的电话联系）。因此，将评估这些评估的内部一致性，可靠性和有效性。建立后，这些评估可以大规模地纳入HD和/或其他HD临床研究的全球观察性研究，并将其用于计划临床试验。 | ||||
| 详细说明 | 这项研究的主要目的是评估两种评估的内部一致性，可靠性和有效性：（1）纳入UHDR的功能（SIF）结构化访谈（SIF），该访谈结合了UHDRS总功能能力，功能评估量表和独立量表（UHDRS TFC，UHDRS，TFC，，， FAS和IS）和（2）HD临床状况问卷（HDCSQ）。将有两个研究部分：第1部分将与原始的UHDRS TFC，FAS相比，将衡量UHDRS SIF评估的性能，并通过从明显的HD基因扩展载体参与者中收集数据（明显的HDGEC参与者）来使用跨界设计。以及他们的同伴（同伴参与者）通过面对面的基线访问和电话进行后续访问。第2部分将通过通过电话进行后续访问从伴侣参与者那里收集数据，将使用横截面设计评估UHDRS SIF和HDCSQ。第1部分的参与者有资格参加第2部分。 | ||||
| 研究类型 | 观察性[患者注册表] | ||||
| 学习规划 | 观察模型：其他 时间观点：潜在 | ||||
| 目标随访时间 | 21天 | ||||
| 生物测量 | 不提供 | ||||
| 采样方法 | 概率样本 | ||||
| 研究人群 | 明显的HDGEC参与者：明显的HDGEC参与者必须是参加HD研究的参与者。明显的HDGEC参与者将从参与入学HD研究的英语研究网站中招募。 同伴参与者：将为同伴参与者确定明显的HDGEC参与者，并要求参加。同伴参与者参加明显的HDGEC参与者的参与是必须的。 | ||||
| 健康）状况 | 亨廷顿病 | ||||
| 干涉 | 不提供 | ||||
| 研究组/队列 | 不提供 | ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状况 | 尚未招募 | ||||
| 估计入学人数 | 340 | ||||
| 原始估计注册 | 与电流相同 | ||||
| 估计学习完成日期 | 2022年3月 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2022年3月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准 | 纳入标准： 参与者必须符合以下所有纳入标准才能参与这项研究： 所有参与者
明显的HDGEC参与者
1.年龄≥18岁2.在他/她的看法上，一个人有足够的界面和了解HDGEC参与者的能力和日常活动的知识。 排除标准： 符合以下标准的人将被排除在参与这项研究之外： | ||||
| 性别/性别 |
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| 年龄 | 20岁以上（成人，老年人） | ||||
| 接受健康的志愿者 | 不 | ||||
| 联系人 |
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| 列出的位置国家 | 美国英国 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号 | NCT04370470 | ||||
| 其他研究ID编号 | C-000619 | ||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||
| IPD共享声明 | 不提供 | ||||
| 责任方 | CHDI Foundation，Inc。 | ||||
| 研究赞助商 | CHDI Foundation，Inc。 | ||||
| 合作者 | 不提供 | ||||
| 调查人员 | 不提供 | ||||
| PRS帐户 | CHDI Foundation，Inc。 | ||||
| 验证日期 | 2020年1月 | ||||
