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出境医 / 临床实验 / 评估PF-07055480在适度严重至重度血友病A成人（仿生）中的疗效和安全性的研究

评估PF-07055480在适度严重至重度血友病A成人（仿生）中的疗效和安全性的研究

研究描述
简要摘要：
C3731003是一项关键阶段3研究，用于评估单个IV输注PF-07055480（重组AAV2/6人为因素VIII基因治疗）的临床疗效和安全性，对成年男性参与者（中度严重或严重的血液友善）A（FVIII：fviii：fviii：fviii：fviii：fviii：fviii：c≤ 1％）在5年的研究持续时间内。这项研究将招募有资格的参与者，他们在LIDE-IN研究C0371004中使用FVIII产品至少完成了6个月的常规预防。

病情或疾病 干预/治疗阶段
血友病a生物学：重组AAV2/6人因素VIII基因治疗阶段3

学习规划
研究信息的布局表
研究类型 ：介入（临床试验）
估计入学人数 ： 63名参与者
分配： N/A。
干预模型：单组分配
掩蔽：无（打开标签）
主要意图：治疗
官方标题：第3阶段，开放标签的单臂研究，以评估PF-07055480（重组AAV2/6人体因子VIII基因疗法）对中度严重至重度血友病A（FVIII：C≤1％的成年男性参与者）的功效和安全性）
实际学习开始日期 ： 2020年8月18日
估计的初级完成日期 ： 2022年9月10日
估计 学习完成日期 ： 2026年10月29日
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
实验：PF-07055480
PF-07055480的单一管理
生物学：重组AAV2/6人因素VIII基因治疗
单静脉输注
其他名称：基因疗法

结果措施
主要结果指标 ：
  1. 年化出血率（ABR）[时间范围：12个月]

次要结果度量 ：
  1. 稳态FVIII活性水平[时间范围：12个月]
  2. 外源性因子VIII活性的年度输注率（空气）[时间范围：12个月]
  3. 年度FVIII消费[时间范围：12个月]
  4. 年度化出血率（ABR）和特定类型的总abr因原因和位置[时间范围：12个月]
  5. 使用HJHS（血友病联合健康评分）[时间范围：12个月]的关节健康变化
    HJHS是一种经过验证的结果工具，用于评估血友病患者的共同健康。序接头评分评估了6个指数关节中的9个项目。

  6. 患者报告的结果（PRO）仪器 - 血友病活动清单（HAL）[时间范围：12个月]
    HAL是疾病的特定度量，是血友病对成年人功能能力的影响。该仪器由72个域中的42个项目组成，利用了上个月的召回期。每个项目的评分为0-6，其重新编码得分较高，表明更多功能限制。

  7. 患者报告的结果（PRO）仪器 - 成人的血友病生活质量问卷（Haem-A-QOL）[时间范围：12个月]
    Haem-a-Qol是一种疾病的特定于健康相关生活质量生活质量的措施。该仪器旨在为成人，使用4周的召回期来评估由46个项目组成的10个领域的健康。每个项目的评分为0-6，得分较低，表明与健康相关的生活质量更好。

  8. AES的发病率和严重性[时间范围：5年研究期]

资格标准
有资格信息的布局表
有资格学习的年龄： 18年至64岁（成人）
有资格学习的男女：男性
基于性别的资格：是的
接受健康的志愿者：不
标准

主要纳入标准

  • 在研究领先期间完成了6个月的常规因子VIII预防疗法的男性（C0371004），并具有> = = 150个记录的暴露天数VIII蛋白产品
  • 中度严重至重度血友病A（因子VIII活性<= 1％）
  • FVIII预防治疗的暂停研究药物输注

主要排除标准

  • 抗AAV6中和抗体
  • 抑制剂的历史VIII
  • 筛查访问时的实验室价值异常或外部可接受的学习限制
  • 明显和/或不稳定的肝病，胆道疾病，明显的肝纤维化
  • 计划的手术程序需要因子VIII手术预防性因子治疗筛查12个月的手术预防性因子治疗
  • 活跃的乙型肝炎或C
  • 具有分化簇的人类免疫缺陷病毒HIV-1或HIV-2的血清学证据4阳性（CD4+）细胞计数≤200mm3和/或病毒载荷> 20份/ml
联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人：辉瑞CT.GOV呼叫中心1-800-718-1021 clinicaltrials.gov_inquiries@pfizer.com

位置
展示显示24个研究地点
赞助商和合作者
辉瑞
调查人员
调查员信息的布局表
研究主任：辉瑞CT.GOV呼叫中心辉瑞
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2020年4月21日
第一个发布日期icmje 2020年4月30日
上次更新发布日期2021年5月28日
实际学习开始日期ICMJE 2020年8月18日
估计的初级完成日期2022年9月10日（主要结果指标的最终数据收集日期）
当前的主要结果度量ICMJE
（提交：2020年4月29日）		年化出血率（ABR）[时间范围：12个月]
原始主要结果措施ICMJE与电流相同
改变历史
当前的次要结果度量ICMJE
（提交：2020年4月29日）
  • 稳态FVIII活性水平[时间范围：12个月]
  • 外源性因子VIII活性的年度输注率（空气）[时间范围：12个月]
  • 年度FVIII消费[时间范围：12个月]
  • 年度化出血率（ABR）和特定类型的总abr因原因和位置[时间范围：12个月]
  • 使用HJHS（血友病联合健康评分）[时间范围：12个月]的关节健康变化
    HJHS是一种经过验证的结果工具，用于评估血友病患者的共同健康。序接头评分评估了6个指数关节中的9个项目。
  • 患者报告的结果（PRO）仪器 - 血友病活动清单（HAL）[时间范围：12个月]
    HAL是疾病的特定度量，是血友病对成年人功能能力的影响。该仪器由72个域中的42个项目组成，利用了上个月的召回期。每个项目的评分为0-6，其重新编码得分较高，表明更多功能限制。
  • 患者报告的结果（PRO）仪器 - 成人的血友病生活质量问卷（Haem-A-QOL）[时间范围：12个月]
    Haem-a-Qol是一种疾病的特定于健康相关生活质量生活质量的措施。该仪器旨在为成人，使用4周的召回期来评估由46个项目组成的10个领域的健康。每个项目的评分为0-6，得分较低，表明与健康相关的生活质量更好。
  • AES的发病率和严重性[时间范围：5年研究期]
原始的次要结果措施ICMJE与电流相同
当前其他预先指定的结果指标不提供
原始其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短的标题ICMJE评估PF-07055480在中度严重至重度血友病A成人中的疗效和安全性的研究
官方标题ICMJE第3阶段，开放标签的单臂研究，以评估PF-07055480（重组AAV2/6人体因子VIII基因疗法）对中度严重至重度血友病A（FVIII：C≤1％的成年男性参与者）的功效和安全性）
简要摘要C3731003是一项关键阶段3研究，用于评估单个IV输注PF-07055480（重组AAV2/6人为因素VIII基因治疗）的临床疗效和安全性，对成年男性参与者（中度严重或严重的血液友善）A（FVIII：fviii：fviii：fviii：fviii：fviii：fviii：c≤ 1％）在5年的研究持续时间内。这项研究将招募有资格的参与者，他们在LIDE-IN研究C0371004中使用FVIII产品至少完成了6个月的常规预防。
详细说明不提供
研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE阶段3
研究设计ICMJE分配：N/A
干预模型：单一组分配
掩蔽：无（打开标签）
主要目的：治疗
条件ICMJE血友病a
干预ICMJE生物学：重组AAV2/6人因素VIII基因治疗
单静脉输注
其他名称：基因疗法
研究臂ICMJE实验：PF-07055480
PF-07055480的单一管理
干预：生物学：重组AAV2/6人因素VIII基因治疗
出版物 *不提供

*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE招募
估计注册ICMJE
（提交：2020年4月29日）		 63
原始估计注册ICMJE与电流相同
估计的研究完成日期ICMJE 2026年10月29日
估计的初级完成日期2022年9月10日（主要结果指标的最终数据收集日期）
资格标准ICMJE

主要纳入标准

  • 在研究领先期间完成了6个月的常规因子VIII预防疗法的男性（C0371004），并具有> = = 150个记录的暴露天数VIII蛋白产品
  • 中度严重至重度血友病A（因子VIII活性<= 1％）
  • FVIII预防治疗的暂停研究药物输注

主要排除标准

  • 抗AAV6中和抗体
  • 抑制剂的历史VIII
  • 筛查访问时的实验室价值异常或外部可接受的学习限制
  • 明显和/或不稳定的肝病，胆道疾病，明显的肝纤维化
  • 计划的手术程序需要因子VIII手术预防性因子治疗筛查12个月的手术预防性因子治疗
  • 活跃的乙型肝炎或C
  • 具有分化簇的人类免疫缺陷病毒HIV-1或HIV-2的血清学证据4阳性（CD4+）细胞计数≤200mm3和/或病毒载荷> 20份/ml
性别/性别ICMJE
有资格学习的男女：男性
基于性别的资格：是的
年龄ICMJE 18年至64岁（成人）
接受健康的志愿者ICMJE不
联系ICMJE
联系人：辉瑞CT.GOV呼叫中心1-800-718-1021 clinicaltrials.gov_inquiries@pfizer.com
列出的位置国家ICMJE澳大利亚，巴西，加拿大，日本，韩国，韩国，西班牙，台湾，土耳其，美国
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04370054
其他研究ID编号ICMJE C3731003
2019-004451-37（Eudract编号）
有数据监测委员会是的
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物：是的
研究美国FDA调节的设备产品：不
IPD共享语句ICMJE
计划共享IPD：是的
计划描述：辉瑞根据合格研究人员的要求，将提供访问个人去识别的参与者数据和相关研究文件（例如协议，统计分析计划（SAP），临床研究报告（CSR）），并遵守某些标准，条件和例外。有关辉瑞数据共享标准和请求访问过程的更多详细信息，请访问：https：//www.pfizer.com/science/clinical/clinical_trials/trial_data_and_and_results/data_requests。
URL： https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests
责任方辉瑞
研究赞助商ICMJE辉瑞
合作者ICMJE不提供
研究人员ICMJE
研究主任：辉瑞CT.GOV呼叫中心辉瑞
PRS帐户辉瑞
验证日期2021年5月

国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素
研究描述
简要摘要：
C3731003是一项关键阶段3研究，用于评估单个IV输注PF-07055480（重组AAV2/6人为因素VIII基因治疗）的临床疗效和安全性，对成年男性参与者（中度严重或严重的血液友善）A（FVIII：fviii：fviii：fviii：fviii：fviii：fviii：c≤ 1％）在5年的研究持续时间内。这项研究将招募有资格的参与者，他们在LIDE-IN研究C0371004中使用FVIII产品至少完成了6个月的常规预防。

病情或疾病 干预/治疗阶段
血友病a生物学：重组AAV2/6人因素VIII基因治疗阶段3

学习规划
研究信息的布局表
研究类型 ：介入（临床试验）
估计入学人数 ： 63名参与者
分配： N/A。
干预模型：单组分配
掩蔽：无（打开标签）
主要意图：治疗
官方标题：第3阶段，开放标签的单臂研究，以评估PF-07055480（重组AAV2/6人体因子VIII基因疗法）对中度严重至重度血友病A（FVIII：C≤1％的成年男性参与者）的功效和安全性）
实际学习开始日期 ： 2020年8月18日
估计的初级完成日期 ： 2022年9月10日
估计 学习完成日期 ： 2026年10月29日
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
实验：PF-07055480
PF-07055480的单一管理
生物学：重组AAV2/6人因素VIII基因治疗
单静脉输注
其他名称：基因疗法

结果措施
主要结果指标 ：
  1. 年化出血率（ABR）[时间范围：12个月]

次要结果度量 ：
  1. 稳态FVIII活性水平[时间范围：12个月]
  2. 外源性因子VIII活性的年度输注率（空气）[时间范围：12个月]
  3. 年度FVIII消费[时间范围：12个月]
  4. 年度化出血率（ABR）和特定类型的总abr因原因和位置[时间范围：12个月]
  5. 使用HJHS（血友病联合健康评分）[时间范围：12个月]的关节健康变化
    HJHS是一种经过验证的结果工具，用于评估血友病患者的共同健康。序接头评分评估了6个指数关节中的9个项目。

  6. 患者报告的结果（PRO）仪器 - 血友病活动清单（HAL）[时间范围：12个月]
    HAL是疾病的特定度量，是血友病对成年人功能能力的影响。该仪器由72个域中的42个项目组成，利用了上个月的召回期。每个项目的评分为0-6，其重新编码得分较高，表明更多功能限制。

  7. 患者报告的结果（PRO）仪器 - 成人的血友病生活质量问卷（Haem-A-QOL）[时间范围：12个月]
    Haem-a-Qol是一种疾病的特定于健康相关生活质量生活质量的措施。该仪器旨在为成人，使用4周的召回期来评估由46个项目组成的10个领域的健康。每个项目的评分为0-6，得分较低，表明与健康相关的生活质量更好。

  8. AES的发病率和严重性[时间范围：5年研究期]

资格标准
有资格信息的布局表
有资格学习的年龄： 18年至64岁（成人）
有资格学习的男女：男性
基于性别的资格：是的
接受健康的志愿者：不
标准

主要纳入标准

  • 在研究领先期间完成了6个月的常规因子VIII预防疗法的男性（C0371004），并具有> = = 150个记录的暴露天数VIII蛋白产品
  • 中度严重至重度血友病A（因子VIII活性<= 1％）
  • FVIII预防治疗的暂停研究药物输注

主要排除标准

  • 抗AAV6中和抗体
  • 抑制剂的历史VIII
  • 筛查访问时的实验室价值异常或外部可接受的学习限制
  • 明显和/或不稳定的肝病，胆道疾病，明显的肝纤维化
  • 计划的手术程序需要因子VIII手术预防性因子治疗筛查12个月的手术预防性因子治疗
  • 活跃的乙型肝炎或C
  • 具有分化簇的人类免疫缺陷病毒HIV-1或HIV-2的血清学证据4阳性（CD4+）细胞计数≤200mm3和/或病毒载荷> 20份/ml
联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人：辉瑞CT.GOV呼叫中心1-800-718-1021 clinicaltrials.gov_inquiries@pfizer.com

位置
展示显示24个研究地点
赞助商和合作者
辉瑞
调查人员
调查员信息的布局表
研究主任：辉瑞CT.GOV呼叫中心辉瑞
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2020年4月21日
第一个发布日期icmje 2020年4月30日
上次更新发布日期2021年5月28日
实际学习开始日期ICMJE 2020年8月18日
估计的初级完成日期2022年9月10日（主要结果指标的最终数据收集日期）
当前的主要结果度量ICMJE
（提交：2020年4月29日）		年化出血率（ABR）[时间范围：12个月]
原始主要结果措施ICMJE与电流相同
改变历史
当前的次要结果度量ICMJE
（提交：2020年4月29日）
  • 稳态FVIII活性水平[时间范围：12个月]
  • 外源性因子VIII活性的年度输注率（空气）[时间范围：12个月]
  • 年度FVIII消费[时间范围：12个月]
  • 年度化出血率（ABR）和特定类型的总abr因原因和位置[时间范围：12个月]
  • 使用HJHS（血友病联合健康评分）[时间范围：12个月]的关节健康变化
    HJHS是一种经过验证的结果工具，用于评估血友病患者的共同健康。序接头评分评估了6个指数关节中的9个项目。
  • 患者报告的结果（PRO）仪器 - 血友病活动清单（HAL）[时间范围：12个月]
    HAL是疾病的特定度量，是血友病对成年人功能能力的影响。该仪器由72个域中的42个项目组成，利用了上个月的召回期。每个项目的评分为0-6，其重新编码得分较高，表明更多功能限制。
  • 患者报告的结果（PRO）仪器 - 成人的血友病生活质量问卷（Haem-A-QOL）[时间范围：12个月]
    Haem-a-Qol是一种疾病的特定于健康相关生活质量生活质量的措施。该仪器旨在为成人，使用4周的召回期来评估由46个项目组成的10个领域的健康。每个项目的评分为0-6，得分较低，表明与健康相关的生活质量更好。
  • AES的发病率和严重性[时间范围：5年研究期]
原始的次要结果措施ICMJE与电流相同
当前其他预先指定的结果指标不提供
原始其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短的标题ICMJE评估PF-07055480在中度严重至重度血友病A成人中的疗效和安全性的研究
官方标题ICMJE第3阶段，开放标签的单臂研究，以评估PF-07055480（重组AAV2/6人体因子VIII基因疗法）对中度严重至重度血友病A（FVIII：C≤1％的成年男性参与者）的功效和安全性）
简要摘要C3731003是一项关键阶段3研究，用于评估单个IV输注PF-07055480（重组AAV2/6人为因素VIII基因治疗）的临床疗效和安全性，对成年男性参与者（中度严重或严重的血液友善）A（FVIII：fviii：fviii：fviii：fviii：fviii：fviii：c≤ 1％）在5年的研究持续时间内。这项研究将招募有资格的参与者，他们在LIDE-IN研究C0371004中使用FVIII产品至少完成了6个月的常规预防。
详细说明不提供
研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE阶段3
研究设计ICMJE分配：N/A
干预模型：单一组分配
掩蔽：无（打开标签）
主要目的：治疗
条件ICMJE血友病a
干预ICMJE生物学：重组AAV2/6人因素VIII基因治疗
单静脉输注
其他名称：基因疗法
研究臂ICMJE实验：PF-07055480
PF-07055480的单一管理
干预：生物学：重组AAV2/6人因素VIII基因治疗
出版物 *不提供

*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE招募
估计注册ICMJE
（提交：2020年4月29日）		 63
原始估计注册ICMJE与电流相同
估计的研究完成日期ICMJE 2026年10月29日
估计的初级完成日期2022年9月10日（主要结果指标的最终数据收集日期）
资格标准ICMJE

主要纳入标准

  • 在研究领先期间完成了6个月的常规因子VIII预防疗法的男性（C0371004），并具有> = = 150个记录的暴露天数VIII蛋白产品
  • 中度严重至重度血友病A（因子VIII活性<= 1％）
  • FVIII预防治疗的暂停研究药物输注

主要排除标准

  • 抗AAV6中和抗体
  • 抑制剂的历史VIII
  • 筛查访问时的实验室价值异常或外部可接受的学习限制
  • 明显和/或不稳定的肝病，胆道疾病，明显的肝纤维化
  • 计划的手术程序需要因子VIII手术预防性因子治疗筛查12个月的手术预防性因子治疗
  • 活跃的乙型肝炎或C
  • 具有分化簇的人类免疫缺陷病毒HIV-1或HIV-2的血清学证据4阳性（CD4+）细胞计数≤200mm3和/或病毒载荷> 20份/ml
性别/性别ICMJE
有资格学习的男女：男性
基于性别的资格：是的
年龄ICMJE 18年至64岁（成人）
接受健康的志愿者ICMJE不
联系ICMJE
联系人：辉瑞CT.GOV呼叫中心1-800-718-1021 clinicaltrials.gov_inquiries@pfizer.com
列出的位置国家ICMJE澳大利亚，巴西，加拿大，日本，韩国，韩国，西班牙，台湾，土耳其，美国
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04370054
其他研究ID编号ICMJE C3731003
2019-004451-37（Eudract编号）
有数据监测委员会是的
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物：是的
研究美国FDA调节的设备产品：不
IPD共享语句ICMJE
计划共享IPD：是的
计划描述：辉瑞根据合格研究人员的要求，将提供访问个人去识别的参与者数据和相关研究文件（例如协议，统计分析计划（SAP），临床研究报告（CSR）），并遵守某些标准，条件和例外。有关辉瑞数据共享标准和请求访问过程的更多详细信息，请访问：https：//www.pfizer.com/science/clinical/clinical_trials/trial_data_and_and_results/data_requests。
URL： https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests
责任方辉瑞
研究赞助商ICMJE辉瑞
合作者ICMJE不提供
研究人员ICMJE
研究主任：辉瑞CT.GOV呼叫中心辉瑞
PRS帐户辉瑞
验证日期2021年5月

国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素

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