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出境医 / 临床实验 / 一项关于Faciosculohumeral肌肉营养不良的注册队列研究

一项关于Faciosculohumeral肌肉营养不良的注册队列研究

研究描述
简要摘要：
为了分析自然史数据，临床谱，遗传特征，隔离特征和基因型 - 表型相关性，用于Facioscapulohumeral营养不良' target='_blank'>肌肉营养不良（FSHD）以及优化临床管理。

病情或疾病
Facioscapulohumeral营养不良' target='_blank'>肌肉营养不良（FSHD）

学习规划
研究信息的布局表
研究类型 ：观察
估计入学人数 ： 500名参与者
观察模型：队列
时间观点：预期
官方标题： Faciosculohumeral营养不良' target='_blank'>肌肉营养不良的注册观察队列研究
实际学习开始日期 ： 2001年1月
估计的初级完成日期 ： 2020年12月
估计 学习完成日期 ： 2030年12月
武器和干预措施
结果措施
主要结果指标 ：
  1. FSHD临床评分[时间范围：从随机分配日期到首次记录的进展日期或死亡日期，以任何原因的持续日期，以最高为30年的第一个评估者]
    FSHD临床评分用于数值定义FACIoscaPulohumeral营养不良' target='_blank'>肌肉营养不良（FSHD）的临床严重程度，该肌肉营养不良症' target='_blank'>肌营养不良症（FSHD）分为六个独立的部分，评估（I）面部肌肉的强度和功能（从0到2得分）； （ii）肩cap束肌肉（从0到3得分）； （iii）上肢肌肉（从0到2得分）； （iv）远端腿部肌肉（从0到2得分）； （v）骨盆腰部肌肉（从0到5得分）； （vi）腹部肌肉（从0到1得分）。


次要结果度量 ：
  1. 修改后的医学研究委员会（MRC）量表[时间范围：从随机分配日期到首次记录的进展或死亡日期，以任何原因的死亡日期（以第一个为准）评估为30年，
    修改后的医学研究委员会（MRC）量表用于以数字评估FSHD参与者的肌肉力量。首先，通过手动肌肉测试（MMT）分数对双侧（适用）进行双侧测试（适用）。然后，将MMT分数转换为修改的MRC量表的可计算数据。

  2. 全面的临床评估表（CCEF）[时间范围：从随机分组到首先记录的进展日期或从任何原因的死亡日期（以第一个为准）评估为30年的任何原因的日期]
    FSHD的2016年综合临床评估表（CCEF）用于对表型进行分类：A类，典型的面部和上肢肌肉无力的典型渗透率患者（亚类别A1：严重的面部弱点； A2，中度的面部弱点；降低面部弱点）； B类，非典型渗透性患者（子类别B1，肌肉无力限制为肩cap骨； B2，肌肉无力限制在面部）； C类，不明式（子类别C1）或非申请人（子类别C2）患者；和D类，具有肌病表型的受试者与FSHD规范表型不一致。


资格标准
有资格信息的布局表
有资格学习的年龄：儿童，成人，老年人
有资格学习的男女：全部
接受健康的志愿者：是的
采样方法：非概率样本
研究人群
在福建医科大学第一家附属医院被诊断出的FSHD患者
标准

纳入标准：

  • 有FSHD疾病临床诊断的患者
  • FSHD疾病患者的遗传诊断
  • 无关的健康对照

排除标准：

  • 拒绝参加
  • 其他神经肌肉疾病（例如肢体肌营养不良或肌发育症）
  • 严重的全身性疾病（例如心脏，肝脏，肾脏疾病或重大精神疾病）
联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人：宁·王13805015340 EXT 13805015340 ningwang@fjmu.edu.cn

位置
布局表以获取位置信息
中国，福建
福建医科大学第一附属医院招募
富州，富士，中国，350005
联系人：Zhiqiang Wang 08659187982772 EXT 08659187982772 fmuwzq@fjmu.edu.edu.cn
次级评论者：Zhiqiang Wang
赞助商和合作者
马里兰州宁·王（Ning Wang）博士。
追踪信息
首先提交日期2020年4月26日
第一个发布日期2020年4月30日
上次更新发布日期2020年4月30日
实际学习开始日期2001年1月
估计的初级完成日期2020年12月（主要结果指标的最终数据收集日期）
当前的主要结果指标
（提交：2020年4月28日）		 FSHD临床评分[时间范围：从随机分配日期到首次记录的进展日期或死亡日期，以任何原因的持续日期，以最高为30年的第一个评估者]
FSHD临床评分用于数值定义FACIoscaPulohumeral营养不良' target='_blank'>肌肉营养不良（FSHD）的临床严重程度，该肌肉营养不良症' target='_blank'>肌营养不良症（FSHD）分为六个独立的部分，评估（I）面部肌肉的强度和功能（从0到2得分）； （ii）肩cap束肌肉（从0到3得分）； （iii）上肢肌肉（从0到2得分）； （iv）远端腿部肌肉（从0到2得分）； （v）骨盆腰部肌肉（从0到5得分）； （vi）腹部肌肉（从0到1得分）。
原始主要结果指标与电流相同
改变历史没有发布更改
当前的次要结果指标
（提交：2020年4月28日）
  • 修改后的医学研究委员会（MRC）量表[时间范围：从随机分配日期到首次记录的进展或死亡日期，以任何原因的死亡日期（以第一个为准）评估为30年，
    修改后的医学研究委员会（MRC）量表用于以数字评估FSHD参与者的肌肉力量。首先，通过手动肌肉测试（MMT）分数对双侧（适用）进行双侧测试（适用）。然后，将MMT分数转换为修改的MRC量表的可计算数据。
  • 全面的临床评估表（CCEF）[时间范围：从随机分组到首先记录的进展日期或从任何原因的死亡日期（以第一个为准）评估为30年的任何原因的日期]
    FSHD的2016年综合临床评估表（CCEF）用于对表型进行分类：A类，典型的面部和上肢肌肉无力的典型渗透率患者（亚类别A1：严重的面部弱点； A2，中度的面部弱点；降低面部弱点）； B类，非典型渗透性患者（子类别B1，肌肉无力限制为肩cap骨； B2，肌肉无力限制在面部）； C类，不明式（子类别C1）或非申请人（子类别C2）患者；和D类，具有肌病表型的受试者与FSHD规范表型不一致。
原始的次要结果指标与电流相同
当前其他预先指定的结果指标不提供
原始其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短标题一项关于Faciosculohumeral营养不良' target='_blank'>肌肉营养不良的注册队列研究
官方头衔Faciosculohumeral营养不良' target='_blank'>肌肉营养不良的注册观察队列研究
简要摘要为了分析自然史数据，临床谱，遗传特征，隔离特征和基因型 - 表型相关性，用于Facioscapulohumeral营养不良' target='_blank'>肌肉营养不良（FSHD）以及优化临床管理。
详细说明不提供
研究类型观察
学习规划观察模型：队列
时间观点：潜在
目标随访时间不提供
生物测量不提供
采样方法非概率样本
研究人群在福建医科大学第一家附属医院被诊断出的FSHD患者
健康）状况Facioscapulohumeral营养不良' target='_blank'>肌肉营养不良（FSHD）
干涉不提供
研究组/队列不提供
出版物 *不提供

*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。
招聘信息
招聘状况招募
估计入学人数
（提交：2020年4月28日）		 500
原始估计注册与电流相同
估计学习完成日期2030年12月
估计的初级完成日期2020年12月（主要结果指标的最终数据收集日期）
资格标准

纳入标准：

  • 有FSHD疾病临床诊断的患者
  • FSHD疾病患者的遗传诊断
  • 无关的健康对照

排除标准：

  • 拒绝参加
  • 其他神经肌肉疾病（例如肢体肌营养不良或肌发育症）
  • 严重的全身性疾病（例如心脏，肝脏，肾脏疾病或重大精神疾病）
性别/性别
有资格学习的男女：全部
年龄儿童，成人，老年人
接受健康的志愿者是的
联系人
联系人：宁·王13805015340 EXT 13805015340 ningwang@fjmu.edu.cn
列出的位置国家中国
删除了位置国家
管理信息
NCT编号NCT04369209
其他研究ID编号MRCTA，FMU的ECFAH [2020] 026
有数据监测委员会不
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物：不
研究美国FDA调节的设备产品：不
IPD共享声明不提供
责任方马里兰州宁·王（Ning Wang），博士
研究赞助商马里兰州宁·王（Ning Wang）博士。
合作者不提供
调查人员不提供
PRS帐户福建医科大学第一附属医院
验证日期2020年4月
研究描述
简要摘要：
为了分析自然史数据，临床谱，遗传特征，隔离特征和基因型 - 表型相关性，用于Facioscapulohumeral营养不良' target='_blank'>肌肉营养不良（FSHD）以及优化临床管理。

病情或疾病
Facioscapulohumeral营养不良' target='_blank'>肌肉营养不良（FSHD）

学习规划
研究信息的布局表
研究类型 ：观察
估计入学人数 ： 500名参与者
观察模型：队列
时间观点：预期
官方标题： Faciosculohumeral营养不良' target='_blank'>肌肉营养不良的注册观察队列研究
实际学习开始日期 ： 2001年1月
估计的初级完成日期 ： 2020年12月
估计 学习完成日期 ： 2030年12月
武器和干预措施
结果措施
主要结果指标 ：
  1. FSHD临床评分[时间范围：从随机分配日期到首次记录的进展日期或死亡日期，以任何原因的持续日期，以最高为30年的第一个评估者]
    FSHD临床评分用于数值定义FACIoscaPulohumeral营养不良' target='_blank'>肌肉营养不良（FSHD）的临床严重程度，该肌肉营养不良症' target='_blank'>肌营养不良症（FSHD）分为六个独立的部分，评估（I）面部肌肉的强度和功能（从0到2得分）； （ii）肩cap束肌肉（从0到3得分）； （iii）上肢肌肉（从0到2得分）； （iv）远端腿部肌肉（从0到2得分）； （v）骨盆腰部肌肉（从0到5得分）； （vi）腹部肌肉（从0到1得分）。


次要结果度量 ：
  1. 修改后的医学研究委员会（MRC）量表[时间范围：从随机分配日期到首次记录的进展或死亡日期，以任何原因的死亡日期（以第一个为准）评估为30年，
    修改后的医学研究委员会（MRC）量表用于以数字评估FSHD参与者的肌肉力量。首先，通过手动肌肉测试（MMT）分数对双侧（适用）进行双侧测试（适用）。然后，将MMT分数转换为修改的MRC量表的可计算数据。

  2. 全面的临床评估表（CCEF）[时间范围：从随机分组到首先记录的进展日期或从任何原因的死亡日期（以第一个为准）评估为30年的任何原因的日期]
    FSHD的2016年综合临床评估表（CCEF）用于对表型进行分类：A类，典型的面部和上肢肌肉无力的典型渗透率患者（亚类别A1：严重的面部弱点； A2，中度的面部弱点；降低面部弱点）； B类，非典型渗透性患者（子类别B1，肌肉无力限制为肩cap骨； B2，肌肉无力限制在面部）； C类，不明式（子类别C1）或非申请人（子类别C2）患者；和D类，具有肌病表型的受试者与FSHD规范表型不一致。


资格标准
有资格信息的布局表
有资格学习的年龄：儿童，成人，老年人
有资格学习的男女：全部
接受健康的志愿者：是的
采样方法：非概率样本
研究人群
在福建医科大学第一家附属医院被诊断出的FSHD患者
标准

纳入标准：

  • 有FSHD疾病临床诊断的患者
  • FSHD疾病患者的遗传诊断
  • 无关的健康对照

排除标准：

  • 拒绝参加
  • 其他神经肌肉疾病（例如肢体肌营养不良或肌发育症）
  • 严重的全身性疾病（例如心脏，肝脏，肾脏疾病或重大精神疾病）
联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人：宁·王13805015340 EXT 13805015340 ningwang@fjmu.edu.cn

位置
布局表以获取位置信息
中国，福建
福建医科大学第一附属医院招募
富州，富士，中国，350005
联系人：Zhiqiang Wang 08659187982772 EXT 08659187982772 fmuwzq@fjmu.edu.edu.cn
次级评论者：Zhiqiang Wang
赞助商和合作者
马里兰州宁·王（Ning Wang）博士。
追踪信息
首先提交日期2020年4月26日
第一个发布日期2020年4月30日
上次更新发布日期2020年4月30日
实际学习开始日期2001年1月
估计的初级完成日期2020年12月（主要结果指标的最终数据收集日期）
当前的主要结果指标
（提交：2020年4月28日）		 FSHD临床评分[时间范围：从随机分配日期到首次记录的进展日期或死亡日期，以任何原因的持续日期，以最高为30年的第一个评估者]
FSHD临床评分用于数值定义FACIoscaPulohumeral营养不良' target='_blank'>肌肉营养不良（FSHD）的临床严重程度，该肌肉营养不良症' target='_blank'>肌营养不良症（FSHD）分为六个独立的部分，评估（I）面部肌肉的强度和功能（从0到2得分）； （ii）肩cap束肌肉（从0到3得分）； （iii）上肢肌肉（从0到2得分）； （iv）远端腿部肌肉（从0到2得分）； （v）骨盆腰部肌肉（从0到5得分）； （vi）腹部肌肉（从0到1得分）。
原始主要结果指标与电流相同
改变历史没有发布更改
当前的次要结果指标
（提交：2020年4月28日）
  • 修改后的医学研究委员会（MRC）量表[时间范围：从随机分配日期到首次记录的进展或死亡日期，以任何原因的死亡日期（以第一个为准）评估为30年，
    修改后的医学研究委员会（MRC）量表用于以数字评估FSHD参与者的肌肉力量。首先，通过手动肌肉测试（MMT）分数对双侧（适用）进行双侧测试（适用）。然后，将MMT分数转换为修改的MRC量表的可计算数据。
  • 全面的临床评估表（CCEF）[时间范围：从随机分组到首先记录的进展日期或从任何原因的死亡日期（以第一个为准）评估为30年的任何原因的日期]
    FSHD的2016年综合临床评估表（CCEF）用于对表型进行分类：A类，典型的面部和上肢肌肉无力的典型渗透率患者（亚类别A1：严重的面部弱点； A2，中度的面部弱点；降低面部弱点）； B类，非典型渗透性患者（子类别B1，肌肉无力限制为肩cap骨； B2，肌肉无力限制在面部）； C类，不明式（子类别C1）或非申请人（子类别C2）患者；和D类，具有肌病表型的受试者与FSHD规范表型不一致。
原始的次要结果指标与电流相同
当前其他预先指定的结果指标不提供
原始其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短标题一项关于Faciosculohumeral营养不良' target='_blank'>肌肉营养不良的注册队列研究
官方头衔Faciosculohumeral营养不良' target='_blank'>肌肉营养不良的注册观察队列研究
简要摘要为了分析自然史数据，临床谱，遗传特征，隔离特征和基因型 - 表型相关性，用于Facioscapulohumeral营养不良' target='_blank'>肌肉营养不良（FSHD）以及优化临床管理。
详细说明不提供
研究类型观察
学习规划观察模型：队列
时间观点：潜在
目标随访时间不提供
生物测量不提供
采样方法非概率样本
研究人群在福建医科大学第一家附属医院被诊断出的FSHD患者
健康）状况Facioscapulohumeral营养不良' target='_blank'>肌肉营养不良（FSHD）
干涉不提供
研究组/队列不提供
出版物 *不提供

*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。
招聘信息
招聘状况招募
估计入学人数
（提交：2020年4月28日）		 500
原始估计注册与电流相同
估计学习完成日期2030年12月
估计的初级完成日期2020年12月（主要结果指标的最终数据收集日期）
资格标准

纳入标准：

  • 有FSHD疾病临床诊断的患者
  • FSHD疾病患者的遗传诊断
  • 无关的健康对照

排除标准：

  • 拒绝参加
  • 其他神经肌肉疾病（例如肢体肌营养不良或肌发育症）
  • 严重的全身性疾病（例如心脏，肝脏，肾脏疾病或重大精神疾病）
性别/性别
有资格学习的男女：全部
年龄儿童，成人，老年人
接受健康的志愿者是的
联系人
联系人：宁·王13805015340 EXT 13805015340 ningwang@fjmu.edu.cn
列出的位置国家中国
删除了位置国家
管理信息
NCT编号NCT04369209
其他研究ID编号MRCTA，FMU的ECFAH [2020] 026
有数据监测委员会不
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物：不
研究美国FDA调节的设备产品：不
IPD共享声明不提供
责任方马里兰州宁·王（Ning Wang），博士
研究赞助商马里兰州宁·王（Ning Wang）博士。
合作者不提供
调查人员不提供
PRS帐户福建医科大学第一附属医院
验证日期2020年4月

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