免费获得国外相关药品，最快 1 个工作日回馈药物信息
出境医 / 临床实验 / PKU皮肤剥离
PKU皮肤剥离
研究描述
简要摘要：
研究目的：确定是否可以使用非侵入性皮肤剥离技术来检测患有苯丙氨酸异常的人，并随着时间的推移监测饮食和/或药物作用。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 苯酮尿液 | 其他：皮肤胶带诊断测试：抽血 |
详细说明：
这项研究将确定非侵入性皮肤剥离技术是否可以用于检测患有苯丙氨酸异常的人，并随着时间的推移监测饮食和/或药物的作用。为了完成这50名患有苯丙氨酸异常的儿童和成人，将招募多达50个未受影响的对照。随着时间的流逝，这50名受影响的个体将对他们的代谢组学谱分析至最多3个皮肤样品样品，并将其与干血点和典型的血液样本中的血清氨基酸谱进行比较。未受影响的控件将提供一个皮肤剥离样品。将收集有关遵守饮食疗法和其他药物的临床数据，以确定对代谢组的其他影响。
学习规划
| 研究类型 ： | 观察 |
| 实际注册 ： | 86名参与者 |
| 观察模型： | 病例对照 |
| 时间观点： | 预期 |
| 官方标题： | 一种新的方法，整合了非侵入性皮肤胶带绑带，以评估和监测苯基酮尿症患者（PKU） |
| 实际学习开始日期 ： | 2015年10月12日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2020年12月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2020年12月 |
武器和干预措施
| 组/队列 | 干预/治疗 |
|---|---|
PKU的参与者
| 其他：皮肤胶带 皮肤样品收集：人类层的样品将在诊所任命时使用蹲下的胶带磁盘获得。胶带将放置在前臂的内部，并且该过程将每位患者最多重复五次，以具有足够的角膜以进行分析。这种采样类型是无创的。 诊断测试：抽血 血液标本：血清氨基酸/苯丙氨酸水平将获得血液。作为常规护理标准的一部分，获得该样本进行疾病监测。最多三次诊所就诊的结果将与同一天获得的胶带样本相关。 |
| 非PKU控制 研究对照：多达50名没有已知代谢障碍的儿童和成人。 | 其他：皮肤胶带 皮肤样品收集：人类层的样品将在诊所任命时使用蹲下的胶带磁盘获得。胶带将放置在前臂的内部，并且该过程将每位患者最多重复五次，以具有足够的角膜以进行分析。这种采样类型是无创的。 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 控制代谢组剖面（皮肤）[时间范围：5年]
为皮肤代谢组的规范数据建立将为评估发育和疾病过程中皮肤代谢组的变化提供基准。
通过详尽的提取有机溶剂的胶带，研究人员将使用开发的氨基酸靶向方法来分析角质层的代谢组。该分析将使用超高性能液相色谱法 - 飞行质谱法（UPLCQTOF-MS）的四极时间，以识别胶带分裂的皮肤代谢组中的生化变化。通过鉴定代谢产物的比较强度/浓度结果，将进行随后的代谢网络重建，以揭示PKU中扰动的潜在机制以及对饮食或治疗干预措施的代谢反应。
- PKU代谢组谱（皮肤）[时间范围：5年]通过详尽的提取有机溶剂的胶带，研究人员将使用开发的氨基酸靶向方法来分析角质层的代谢组。该分析将使用超高性能液相色谱法 - 飞行质谱法（UPLCQTOF-MS）的四极时间，以识别胶带分裂的皮肤代谢组中的生化变化。通过鉴定代谢产物的比较强度/浓度结果，将进行随后的代谢网络重建，以揭示PKU中扰动的潜在机制以及对饮食或治疗干预措施的代谢反应。
- 代谢组概况变化[时间范围：5年]确定PKU患者的代谢组谱是否会随着时间的流逝而变化。通过详尽的提取有机溶剂的胶带，研究人员将使用开发的氨基酸靶向方法来分析角质层的代谢组。该分析将使用超高性能液相色谱法 - 飞行质谱法（UPLCQTOF-MS）的四极时间，以识别胶带分裂的皮肤代谢组中的生化变化。通过鉴定代谢产物的比较强度/浓度结果，将进行随后的代谢网络重建，以揭示PKU中扰动的潜在机制以及对饮食或治疗干预措施的代谢反应。
生物测量保留率：无保留
皮肤
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 儿童，成人，老年人 |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 是的 |
| 采样方法： | 概率样本 |
研究人群
标准
纳入标准：
- PKU的临床诊断，通过血清苯丙氨酸升高证实。
- 任何年龄。
- 受试者或受试者的法律授权代表已获得书面知情同意，以参与研究。
排除标准：
- 不适用。
联系人和位置
位置
| 美国，俄亥俄州 | |
| 辛辛那提儿童医院医疗中心 | |
| 俄亥俄州辛辛那提，美国，45229 | |
赞助商和合作者
辛辛那提儿童医院医疗中心
生物蛋白药物
调查人员
| 首席研究员： | 医学博士Carlos E Prada | 辛辛那提儿童医院医疗中心 |
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交日期 | 2020年4月15日 | ||||
| 第一个发布日期 | 2020年4月30日 | ||||
| 上次更新发布日期 | 2020年4月30日 | ||||
| 实际学习开始日期 | 2015年10月12日 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2020年12月（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果指标 |
| ||||
| 原始主要结果指标 | 与电流相同 | ||||
| 改变历史 | 没有发布更改 | ||||
| 当前的次要结果指标 | 不提供 | ||||
| 原始的次要结果指标 | 不提供 | ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短标题 | PKU皮肤剥离 | ||||
| 官方头衔 | 一种新的方法，整合了非侵入性皮肤胶带绑带，以评估和监测苯基酮尿症患者（PKU） | ||||
| 简要摘要 | 研究目的：确定是否可以使用非侵入性皮肤剥离技术来检测患有苯丙氨酸异常的人，并随着时间的推移监测饮食和/或药物作用。 | ||||
| 详细说明 | 这项研究将确定非侵入性皮肤剥离技术是否可以用于检测患有苯丙氨酸异常的人，并随着时间的推移监测饮食和/或药物的作用。为了完成这50名患有苯丙氨酸异常的儿童和成人，将招募多达50个未受影响的对照。随着时间的流逝，这50名受影响的个体将对他们的代谢组学谱分析至最多3个皮肤样品样品，并将其与干血点和典型的血液样本中的血清氨基酸谱进行比较。未受影响的控件将提供一个皮肤剥离样品。将收集有关遵守饮食疗法和其他药物的临床数据，以确定对代谢组的其他影响。 | ||||
| 研究类型 | 观察 | ||||
| 学习规划 | 观察模型：病例对照 时间观点：潜在 | ||||
| 目标随访时间 | 不提供 | ||||
| 生物测量 | 保留：没有保留 描述： 皮肤 | ||||
| 采样方法 | 概率样本 | ||||
| 研究人群 | 苯酮尿症（PKU）是一种严重的代谢障碍，其特征是苯丙氨酸饮食摄入不足。如果不进行治疗，大孩子可以显示以下临床表现：小头畸形，癫痫，发霉的体味，皮肤色素沉着降低，湿疹，严重的智力障碍和行为问题。 | ||||
| 健康）状况 | 苯酮尿液 | ||||
| 干涉 |
| ||||
| 研究组/队列 |
| ||||
| 出版物 * | Holleran WM，Ziegler SG，Goker-Alpan O，Eblan MJ，Elias PM，Schiffmann R，Sidransky E.皮肤异常是Gaucher病神经系统疾病的早期预测指标。临床基因。 2006年4月； 69（4）：355-7。 | ||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状况 | 活跃，不招募 | ||||
| 实际注册 | 86 | ||||
| 原始的实际注册 | 与电流相同 | ||||
| 估计学习完成日期 | 2020年12月 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2020年12月（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准 | 纳入标准：
排除标准：
| ||||
| 性别/性别 |
| ||||
| 年龄 | 儿童，成人，老年人 | ||||
| 接受健康的志愿者 | 是的 | ||||
| 联系人 | 仅当研究招募主题时才显示联系信息 | ||||
| 列出的位置国家 | 美国 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号 | NCT04368624 | ||||
| 其他研究ID编号 | 2015-3664 | ||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||
| IPD共享声明 |
| ||||
| 责任方 | 辛辛那提儿童医院医疗中心 | ||||
| 研究赞助商 | 辛辛那提儿童医院医疗中心 | ||||
| 合作者 | 生物蛋白药物 | ||||
| 调查人员 |
| ||||
| PRS帐户 | 辛辛那提儿童医院医疗中心 | ||||
| 验证日期 | 2020年4月 | ||||
研究描述
简要摘要：
研究目的：确定是否可以使用非侵入性皮肤剥离技术来检测患有苯丙氨酸异常的人，并随着时间的推移监测饮食和/或药物作用。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 苯酮尿液 | 其他：皮肤胶带诊断测试：抽血 |
详细说明：
这项研究将确定非侵入性皮肤剥离技术是否可以用于检测患有苯丙氨酸异常的人，并随着时间的推移监测饮食和/或药物的作用。为了完成这50名患有苯丙氨酸异常的儿童和成人，将招募多达50个未受影响的对照。随着时间的流逝，这50名受影响的个体将对他们的代谢组学谱分析至最多3个皮肤样品样品，并将其与干血点和典型的血液样本中的血清氨基酸谱进行比较。未受影响的控件将提供一个皮肤剥离样品。将收集有关遵守饮食疗法和其他药物的临床数据，以确定对代谢组的其他影响。
学习规划
| 研究类型 ： | 观察 |
| 实际注册 ： | 86名参与者 |
| 观察模型： | 病例对照 |
| 时间观点： | 预期 |
| 官方标题： | 一种新的方法，整合了非侵入性皮肤胶带绑带，以评估和监测苯基酮尿症患者（PKU） |
| 实际学习开始日期 ： | 2015年10月12日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2020年12月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2020年12月 |
武器和干预措施
| 组/队列 | 干预/治疗 |
|---|---|
PKU的参与者
| 其他：皮肤胶带 皮肤样品收集：人类层的样品将在诊所任命时使用蹲下的胶带磁盘获得。胶带将放置在前臂的内部，并且该过程将每位患者最多重复五次，以具有足够的角膜以进行分析。这种采样类型是无创的。 诊断测试：抽血 血液标本：血清氨基酸/苯丙氨酸水平将获得血液。作为常规护理标准的一部分，获得该样本进行疾病监测。最多三次诊所就诊的结果将与同一天获得的胶带样本相关。 |
| 非PKU控制 研究对照：多达50名没有已知代谢障碍的儿童和成人。 | 其他：皮肤胶带 皮肤样品收集：人类层的样品将在诊所任命时使用蹲下的胶带磁盘获得。胶带将放置在前臂的内部，并且该过程将每位患者最多重复五次，以具有足够的角膜以进行分析。这种采样类型是无创的。 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 控制代谢组剖面（皮肤）[时间范围：5年]
为皮肤代谢组的规范数据建立将为评估发育和疾病过程中皮肤代谢组的变化提供基准。
通过详尽的提取有机溶剂的胶带，研究人员将使用开发的氨基酸靶向方法来分析角质层的代谢组。该分析将使用超高性能液相色谱法 - 飞行质谱法（UPLCQTOF-MS）的四极时间，以识别胶带分裂的皮肤代谢组中的生化变化。通过鉴定代谢产物的比较强度/浓度结果，将进行随后的代谢网络重建，以揭示PKU中扰动的潜在机制以及对饮食或治疗干预措施的代谢反应。
- PKU代谢组谱（皮肤）[时间范围：5年]通过详尽的提取有机溶剂的胶带，研究人员将使用开发的氨基酸靶向方法来分析角质层的代谢组。该分析将使用超高性能液相色谱法 - 飞行质谱法（UPLCQTOF-MS）的四极时间，以识别胶带分裂的皮肤代谢组中的生化变化。通过鉴定代谢产物的比较强度/浓度结果，将进行随后的代谢网络重建，以揭示PKU中扰动的潜在机制以及对饮食或治疗干预措施的代谢反应。
- 代谢组概况变化[时间范围：5年]确定PKU患者的代谢组谱是否会随着时间的流逝而变化。通过详尽的提取有机溶剂的胶带，研究人员将使用开发的氨基酸靶向方法来分析角质层的代谢组。该分析将使用超高性能液相色谱法 - 飞行质谱法（UPLCQTOF-MS）的四极时间，以识别胶带分裂的皮肤代谢组中的生化变化。通过鉴定代谢产物的比较强度/浓度结果，将进行随后的代谢网络重建，以揭示PKU中扰动的潜在机制以及对饮食或治疗干预措施的代谢反应。
生物测量保留率：无保留
皮肤
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 儿童，成人，老年人 |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 是的 |
| 采样方法： | 概率样本 |
研究人群
标准
纳入标准：
- PKU的临床诊断，通过血清苯丙氨酸升高证实。
- 任何年龄。
- 受试者或受试者的法律授权代表已获得书面知情同意，以参与研究。
排除标准：
- 不适用。
联系人和位置
位置
| 美国，俄亥俄州 | |
| 辛辛那提儿童医院医疗中心 | |
| 俄亥俄州辛辛那提，美国，45229 | |
赞助商和合作者
辛辛那提儿童医院医疗中心
生物蛋白药物
调查人员
| 首席研究员： | 医学博士Carlos E Prada | 辛辛那提儿童医院医疗中心 |
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交日期 | 2020年4月15日 | ||||
| 第一个发布日期 | 2020年4月30日 | ||||
| 上次更新发布日期 | 2020年4月30日 | ||||
| 实际学习开始日期 | 2015年10月12日 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2020年12月（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果指标 |
| ||||
| 原始主要结果指标 | 与电流相同 | ||||
| 改变历史 | 没有发布更改 | ||||
| 当前的次要结果指标 | 不提供 | ||||
| 原始的次要结果指标 | 不提供 | ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短标题 | PKU皮肤剥离 | ||||
| 官方头衔 | 一种新的方法，整合了非侵入性皮肤胶带绑带，以评估和监测苯基酮尿症患者（PKU） | ||||
| 简要摘要 | 研究目的：确定是否可以使用非侵入性皮肤剥离技术来检测患有苯丙氨酸异常的人，并随着时间的推移监测饮食和/或药物作用。 | ||||
| 详细说明 | 这项研究将确定非侵入性皮肤剥离技术是否可以用于检测患有苯丙氨酸异常的人，并随着时间的推移监测饮食和/或药物的作用。为了完成这50名患有苯丙氨酸异常的儿童和成人，将招募多达50个未受影响的对照。随着时间的流逝，这50名受影响的个体将对他们的代谢组学谱分析至最多3个皮肤样品样品，并将其与干血点和典型的血液样本中的血清氨基酸谱进行比较。未受影响的控件将提供一个皮肤剥离样品。将收集有关遵守饮食疗法和其他药物的临床数据，以确定对代谢组的其他影响。 | ||||
| 研究类型 | 观察 | ||||
| 学习规划 | 观察模型：病例对照 时间观点：潜在 | ||||
| 目标随访时间 | 不提供 | ||||
| 生物测量 | 保留：没有保留 描述： 皮肤 | ||||
| 采样方法 | 概率样本 | ||||
| 研究人群 | 苯酮尿症（PKU）是一种严重的代谢障碍，其特征是苯丙氨酸饮食摄入不足。如果不进行治疗，大孩子可以显示以下临床表现：小头畸形，癫痫，发霉的体味，皮肤色素沉着降低，湿疹，严重的智力障碍和行为问题。 | ||||
| 健康）状况 | 苯酮尿液 | ||||
| 干涉 |
| ||||
| 研究组/队列 |
| ||||
| 出版物 * | Holleran WM，Ziegler SG，Goker-Alpan O，Eblan MJ，Elias PM，Schiffmann R，Sidransky E.皮肤异常是Gaucher病神经系统疾病的早期预测指标。临床基因。 2006年4月； 69（4）：355-7。 | ||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状况 | 活跃，不招募 | ||||
| 实际注册 | 86 | ||||
| 原始的实际注册 | 与电流相同 | ||||
| 估计学习完成日期 | 2020年12月 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2020年12月（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准 | 纳入标准：
排除标准：
| ||||
| 性别/性别 |
| ||||
| 年龄 | 儿童，成人，老年人 | ||||
| 接受健康的志愿者 | 是的 | ||||
| 联系人 | 仅当研究招募主题时才显示联系信息 | ||||
| 列出的位置国家 | 美国 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号 | NCT04368624 | ||||
| 其他研究ID编号 | 2015-3664 | ||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||
| IPD共享声明 |
| ||||
| 责任方 | 辛辛那提儿童医院医疗中心 | ||||
| 研究赞助商 | 辛辛那提儿童医院医疗中心 | ||||
| 合作者 | 生物蛋白药物 | ||||
| 调查人员 |
| ||||
| PRS帐户 | 辛辛那提儿童医院医疗中心 | ||||
| 验证日期 | 2020年4月 | ||||
