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出境医 / 临床实验 / NEROFE的研究，Nerofe是一种新型激素肽和AML的成年患者
NEROFE的研究，Nerofe是一种新型激素肽和AML的成年患者
研究描述
简要摘要：
这是一项在传统的3+3设计之后对Nerofe进行开放标签的1B研究，以评估安全性并确定MDS或AML患者中Nerofe的建议2期剂量（RP2D）。 IV Nerofe将在替代天每周进行三次管理。确切的剂量将使用在每个周期的第1天测得的身体表面积（BSA）确定。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 高级MDS AML | 药物：nerofe | 阶段1 |
详细说明：
如果患者耐受治疗，并且有临床益处的证据，则可以最多12个周期进行Nerofe单一疗法。如果患者获得临床益处，他们可能会继续过去12个周期。
最后剂量的NEROFE单一疗法后，将至少进行患者至少30天。
在这30天之后，只有患者才能解决任何正在进行的不良事件。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 18名参与者 |
| 干预模型： | 顺序分配 |
| 干预模型描述： | 传统3+3设计 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | NEROFE的开放标签1B研究，这是成年患者的新型激素肽（MDS）和急性骨髓性白血病（AML） |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年6月18日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2022年5月30日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2022年5月30日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：Nerofe 剂量水平-Nerofe剂量 -1-6mg/m2
| 药物：nerofe 计划最多12个周期为28天。如果患者受益，治疗可能会持续12个周期。 周期1：在周期1期间，分配的Nerofe剂量将在第1、3、5、8、10、12、15、15、17、19、22、24和26的第1、3、5、8、10、12、15、15、17、19、24和26的静脉内（IV）输注。 循环2-12：随后的周期将如上所述进行管理，假设患者在周期1中不符合研究提取的标准。 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 评估IWG（国际工作组）标准的变化，以评估MDS患者对Nerofe治疗的反应[时间范围：筛查（第1天），第3周期（第1天）在周期5（第1天），在周期7（天） 1），在第9周期（第1天）在第11周期（第1天）和治疗结束时。循环长度为28天。通过学习完成，平均1年。这是给出的骨髓样品测量爆炸百分比（％）。范围0-30％（较高的比例较差）
- 评估IWG（国际工作组）标准的变化，以评估MDS患者对Nerofe治疗的反应。计算几个变量。 [时间范围：在第1天，第3天，第8天，第10天，第12天，D15，第17天，第19天，第22天，第24天，第24天和第26天（周期长度为28天），在治疗访问结束时，通过学习完成，平均1年。这是给出的完全血细胞计数（CBC）测量血红蛋白（G/DL）。范围4-18（4个糟糕的结果和18个最佳结果）
- 评估IWG（国际工作组）标准的变化，以评估MDS患者对Nerofe治疗的反应。计算几个变量。 [时间范围：在第1天，第3天，第8天，第10天，第12天，D15，第17天，第19天，第22天，第24天，第24天和第26天（周期长度为28天），在治疗访问结束时，通过学习完成，平均1年。这是给出的全血数（CBC）测量绝对中性粒细胞计数（X10^9/L）。范围0-15（得分越高，结果越好）。
- 评估IWG（国际工作组）标准的变化，以评估MDS患者对Nerofe治疗的反应。计算几个变量。 [时间范围：在第1天，第3天，第8天，第10天，第12天，D15，第17天，第19天，第22天，第24天，第24天和第26天（周期长度为28天），在治疗访问结束时，通过学习完成，平均1年。这是给出的完整的血细胞计数（CBC）测量血小板（x10^9/L）。范围0-2000（得分越高，结果越好）。
- 评估IWG（国际工作组）标准的变化，以评估MDS患者对Nerofe治疗的反应。计算几个变量。 [时间范围：在第1天，第3天，第8天，第10天，第12天，D15，第17天，第19天，第22天，第24天，第24天和第26天（周期长度为28天），在治疗访问结束时，通过学习完成，平均1年。这是给出的全血细胞计数（CBC）以测量细胞遗传学异常。从非常好（0）到非常差的范围（4）。
- 评估ELN 2017（欧洲白血病净）的变化标准，以评估AML患者对Nerofe治疗的反应[时间范围：筛查时（第1天），在第5周期（第1天），第1天（第1天），周期7（第1天），第9周期（第1天）在第11周期（第1天）和治疗结束时。循环长度为28天。通过学习完成，平均1年。这是给出的骨髓样品测量爆炸百分比（％）。范围0-30％（较高的比例较差）
- 评估ELN 2017（欧洲白血病净）的变化标准，以评估AML患者对Nerofe治疗的反应。计算几个变量。 [时间范围：在第1天，第3天，第8天，第10天，第12天，D15，第17天，第19天，第22天，第24天，第24天和第26天（周期长度为28天），在治疗访问结束时，通过学习完成，平均1年。这是给出的全血数（CBC）测量绝对中性粒细胞计数（X10^9/L）。范围0-15（得分越高，结果越好）
- 评估ELN 2017（欧洲白血病净）的变化标准，以评估AML患者对Nerofe治疗的反应。计算几个变量。 [时间范围：在第1天，第3天，第8天，第10天，第12天，D15，第17天，第19天，第22天，第24天，第24天和第26天（周期长度为28天），在治疗访问结束时，通过学习完成，平均1年。这是给出的完整的血细胞计数（CBC）以测量血小板（x10^9/L）。范围0-2000（得分越高，结果越好）。
- 评估ELN 2017（欧洲白血病净）的变化标准，以评估AML患者对Nerofe治疗的反应。计算几个变量。 [时间范围：在第1天，第3天，第8天，第10天，第12天，D15，第17天，第19天，第22天，第24天，第24天和第26天（周期长度为28天），在治疗访问结束时，通过学习完成，平均1年。这是给出的全血细胞计数（CBC）以测量细胞遗传学异常。从非常好（0）到非常差的范围（4）。
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 18岁以上（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
确认诊断以下一个：
- 复发/难治性的急性粒细胞性白血病（AML）不存在替代寿命的延长疗法。如果研究人员认为，这些患者不太可能受益于替代疗法（例如，患有不良风险MDS的老年患者在MDS治疗后发展为AML（即低甲基化剂（HMA）或HMA和Venetoclax，不是传统AML诱导化疗的候选者）。
- 复发/难治性骨髓增生综合征（MDS），那些无法实现至少4个循环的HMA（例如Decitabine或Azacitidine）的完全缓解（CR）的人；或至少2个周期后患有进行性疾病或不耐受HMA治疗的患者。对HMA的不耐受包括那些由于严重的感染/细胞质恶化而至少2个周期后被迫停止HMA的患者，否则被认为是符合条件的。 MDS患者必须通过国际预后评分系统（IPSS -R评分）患有中间，高或很高的风险疾病。
- 成年男性或女性患者18岁或以上。
- 东部合作肿瘤学组（ECOG）的性能状态为0、1或2。
患者必须满足以下实验室标准：
- 治疗前的骨髓染色必须证明IHC的ST2受体表达（允许低表达或高表达）。
- 总胆红素<1.5 x正常的上限大（UNL）。允许与转移后溶血相关的间接胆红素升高。
- 丙氨酸氨基转移酶（ALT）和天冬氨酸氨基转移酶（AST）必须<3 x UNL
- 肌酐<2 x UNL或计算出的肌酐清除率> 40 mL/min；或根据MDRD（肾脏疾病中的饮食修饰）方法估计的肾小球过滤率（EGFR）<50。
- 在研究之前和期间，允许使用羟基脲来控制循环白细胞爆炸细胞计数水平，在研究之前和研究期间，使用羟基脲控制循环水平。
- 合适的静脉通道可允许所有相关的研究血液采样（安全与研究）。
- 估计的预期寿命，在调查人员的判断中，这将允许接受至少8周的治疗。
- 必须在执行任何与研究相关的程序的情况下，必须给予自愿书面同意，而不是标准医疗保健的一部分，并且了解患者可以随时撤回同意，而不会危及未来的医疗服务。
女性患者：
- 筛查访问前至少一年的绝经后或
- 手术无菌，或
- 如果它们具有生育潜力：
同意练习一种高效的方法和另一种有效（障碍）避孕方法，同时构成了在最后一次研究药物后4个月内签署知情同意的时间（不应使用女性和男性避孕套当这与参与者的首选和通常的生活方式一致时，共同或同意进行真正的禁欲。 （周期性节制，例如日历，排卵，症状，卵巢方法；戒断；仅杀菌剂；泌乳膜膜剂和泌乳性闭经是不可接受的避孕方法）。
男性患者，即使手术进行了灭菌（例如输精管切除术后状态），他的患者：
- 同意在整个研究期间以及最后剂量的研究药物（不应一起使用女性和男性避孕药）或
- 同意进行真正的禁欲，当这与参与者的首选和通常的生活方式一致时。 （周期性节制，例如日历，排卵，症状，卵巢方法；戒断；仅杀菌剂；泌乳膜膜剂和泌乳性闭经是不可接受的避孕方法）。
- 能够在筛查时接受骨髓检查
排除标准：
- 患有急性临床细胞白血病（APL）的患者。
- 筛选骨髓滑动而不染色ST2受体。 （在研究中通过免疫组织化学[IHC]低表达或高表达）。
- 在1天周期的14天内使用任何研究产品，抗塑性疗法或放疗的治疗1.积极接受羟基脲的患者符合条件，并且在该方案中可能会继续接受这种药物。
- 标准和/或潜在治疗方法的候选者。 （候选人被定义为既有资格又愿意接受这些治疗的患者。）
- 在研究期间，在任何研究药物或预定的手术的第一个剂量后30天内进行的重大手术。
- 尽管最佳的抗diarrheal支持护理在第1天1天1天，但腹泻2级或更高的腹泻（由NCI CTCAE版本5.0定义）。
已知的心肺疾病由以下一种定义：
- 临床上显着的心律不齐包括：多态性心室纤颤或扭转型旋转史；心房颤动> 7天，在筛查前的4周内需要心脏抗化；不完全控制的，有症状的心房颤动。如果AFIB患者在6个月或更长时间内为<3级，则允许患有AFIB的患者进行注册，并且使用稳定方案控制速率。
心力衰竭' target='_blank'>充血性心力衰竭（纽约心脏协会（NYHA）III类或IV级；或II类，最近的代偿失调，需要住院或转介到筛查的四个星期内；心肌梗塞（MI）和/或流行病（例如，
冠状动脉旁路移植/支架）在第一次剂量的研究药物后6个月内。
- 患有急性冠状动脉综合征（ACS）的缺血性心脏病患者，MI <和/或血运重建大于筛查前6个月，并且没有心脏症状。
- 中度至重度主动脉和/或二尖瓣狭窄或其他正在进行的瓣膜病；
- 肺动脉高压（有症状）
- 根据机构指南计算的延长速率校正QT（QTC）间隔> 480毫秒；
- 通过超声心动图或放射性核素血管造影评估（在筛查时不需要），已知的活性左心室射血分数（LVEF）<50％<50％；
- 已知的中度至重度慢性阻塞性肺疾病（COPD），间质性肺疾病和/或肺纤维化（例如，需要家O2治疗）。
- 主动和不受控制的感染或严重的感染性疾病，例如严重的肺炎，脑膜炎或败血病（允许对抗生素稳定或解决感染）。
- 已知的人类免疫缺陷病毒（HIV）血清阳性。
- 已知的丙型肝炎表面抗原血清反应阳性（注意：孤立的乙型肝炎阳性的患者（例如，在丙型丙型肝炎表面表面抗原和阴性丙型肝炎表面抗体的情况下，必须具有无法检测到的肝炎病毒载荷）。
- 已知或怀疑的主动丙型肝炎感染。经病毒负荷治疗的接受治疗的HEP C患者符合条件。
- 从签署同意书到最后剂量研究药物后的四个月，拒绝同时拒绝执行两种有效的避孕方法的儿童女性。
- 从签署同意书到最后剂量的研究药物后四个月，拒绝同时拒绝执行有效的避孕方法的儿童男性，或避免异性恋交往。
- 在筛查期间既哺乳或母乳喂养，或在筛查期间进行阳性血清妊娠检查的女性患者，或者在第一次剂量研究药物之前的第1天进行阳性尿液妊娠试验。
- 打算在本研究过程中或在接受最后剂量研究药物后四个月内捐赠卵（OVA）的女性患者。
- 打算在本研究过程中或在接受最后剂量研究药物后四个月内捐赠精子的男性患者。
- 在研究人员认为，任何严重的医学或精神病疾病都可能干扰研究程序的完成。
- 有症状的中枢神经系统（CNS）参与。
- 在2年内被诊断或治疗另一种恶性肿瘤，并有残留疾病的证据。
- 已知的肝硬化或严重存在的肝损伤。
- 患有不受控制的凝血病或出血障碍的患者。
- 在周期1天的7天内使用全身性类固醇（泼尼松）> 10mg/天或任何等效的皮质类固醇1.其他免疫抑制（例如移植后）的患者也不符合资格。活跃，不受控制的GVHD（移植物与宿主疾病）的患者也不符合资格。否则患者是符合条件的骨髓移植。
- 威胁生命与癌症无关的疾病。
联系人和位置
联系人
| 联系人：医学博士Justin Watts | 305-243-3084 | jxw401@miami.edu | |
| 联系人：Amber Thomassen，APRN-BC | 305-243-7042 | axt283@miami.edu |
位置
| 美国，佛罗里达州 | |
| 迈阿密大学医院和诊所 /西尔维斯特综合癌症中心 | 招募 |
| 迈阿密，佛罗里达州，美国，33136 | |
| 联系人：Justin M Watts，MD 305-243-3084 jxw401@miami.edu | |
| 联系人：Amber Thomassen，RN 305 243 7042 axt283@miami.edu | |
| 首席研究员：马里兰州贾斯汀·M瓦特（Justin M Watts） | |
| 次级评论者：Namrata Chandhok，医学博士 | |
| 次级评论者：马里兰州Terrance Bradley | |
赞助商和合作者
免疫系统钥匙有限公司
迈阿密西尔维斯特大学综合癌症中心
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年4月12日 | ||||||||
| 第一个发布日期icmje | 2020年4月28日 | ||||||||
| 上次更新发布日期 | 2020年7月30日 | ||||||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2020年6月18日 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2022年5月30日（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE |
| ||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 原始的次要结果措施ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | NEROFE的研究，Nerofe是一种新型激素肽和AML的成年患者 | ||||||||
| 官方标题ICMJE | NEROFE的开放标签1B研究，这是成年患者的新型激素肽（MDS）和急性骨髓性白血病（AML） | ||||||||
| 简要摘要 | 这是一项在传统的3+3设计之后对Nerofe进行开放标签的1B研究，以评估安全性并确定MDS或AML患者中Nerofe的建议2期剂量（RP2D）。 IV Nerofe将在替代天每周进行三次管理。确切的剂量将使用在每个周期的第1天测得的身体表面积（BSA）确定。 | ||||||||
| 详细说明 | 如果患者耐受治疗，并且有临床益处的证据，则可以最多12个周期进行Nerofe单一疗法。如果患者获得临床益处，他们可能会继续过去12个周期。 最后剂量的NEROFE单一疗法后，将至少进行患者至少30天。 在这30天之后，只有患者才能解决任何正在进行的不良事件。 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段1 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 干预模型：顺序分配 干预模型描述： 传统3+3设计 掩蔽：无（打开标签）主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE |
| ||||||||
| 干预ICMJE | 药物：nerofe 计划最多12个周期为28天。如果患者受益，治疗可能会持续12个周期。 周期1：在周期1期间，分配的Nerofe剂量将在第1、3、5、8、10、12、15、15、17、19、22、24和26的第1、3、5、8、10、12、15、15、17、19、24和26的静脉内（IV）输注。 循环2-12：随后的周期将如上所述进行管理，假设患者在周期1中不符合研究提取的标准。 | ||||||||
| 研究臂ICMJE | 实验：Nerofe 剂量水平-Nerofe剂量 -1-6mg/m2
干预：药物：nerofe | ||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 18 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2022年5月30日 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2022年5月30日（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
| ||||||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||||||
| 年龄ICMJE | 18岁以上（成人，老年人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
| ||||||||
| 列出的位置国家ICMJE | 美国 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04365179 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | 20190675 | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 不提供 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||||||
| IPD共享语句ICMJE |
| ||||||||
| 责任方 | 免疫系统钥匙有限公司 | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | 免疫系统钥匙有限公司 | ||||||||
| 合作者ICMJE | 迈阿密西尔维斯特大学综合癌症中心 | ||||||||
| 研究人员ICMJE | 不提供 | ||||||||
| PRS帐户 | 免疫系统钥匙有限公司 | ||||||||
| 验证日期 | 2020年7月 | ||||||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
研究描述
简要摘要：
这是一项在传统的3+3设计之后对Nerofe进行开放标签的1B研究，以评估安全性并确定MDS或AML患者中Nerofe的建议2期剂量（RP2D）。 IV Nerofe将在替代天每周进行三次管理。确切的剂量将使用在每个周期的第1天测得的身体表面积（BSA）确定。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 高级MDS AML | 药物：nerofe | 阶段1 |
详细说明：
如果患者耐受治疗，并且有临床益处的证据，则可以最多12个周期进行Nerofe单一疗法。如果患者获得临床益处，他们可能会继续过去12个周期。
最后剂量的NEROFE单一疗法后，将至少进行患者至少30天。
在这30天之后，只有患者才能解决任何正在进行的不良事件。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 18名参与者 |
| 干预模型： | 顺序分配 |
| 干预模型描述： | 传统3+3设计 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | NEROFE的开放标签1B研究，这是成年患者的新型激素肽（MDS）和急性骨髓性白血病（AML） |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年6月18日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2022年5月30日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2022年5月30日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：Nerofe 剂量水平-Nerofe剂量 -1-6mg/m2
| 药物：nerofe 计划最多12个周期为28天。如果患者受益，治疗可能会持续12个周期。 周期1：在周期1期间，分配的Nerofe剂量将在第1、3、5、8、10、12、15、15、17、19、22、24和26的第1、3、5、8、10、12、15、15、17、19、24和26的静脉内（IV）输注。 循环2-12：随后的周期将如上所述进行管理，假设患者在周期1中不符合研究提取的标准。 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 评估IWG（国际工作组）标准的变化，以评估MDS患者对Nerofe治疗的反应[时间范围：筛查（第1天），第3周期（第1天）在周期5（第1天），在周期7（天） 1），在第9周期（第1天）在第11周期（第1天）和治疗结束时。循环长度为28天。通过学习完成，平均1年。这是给出的骨髓样品测量爆炸百分比（％）。范围0-30％（较高的比例较差）
- 评估IWG（国际工作组）标准的变化，以评估MDS患者对Nerofe治疗的反应。计算几个变量。 [时间范围：在第1天，第3天，第8天，第10天，第12天，D15，第17天，第19天，第22天，第24天，第24天和第26天（周期长度为28天），在治疗访问结束时，通过学习完成，平均1年。这是给出的
- 评估IWG（国际工作组）标准的变化，以评估MDS患者对Nerofe治疗的反应。计算几个变量。 [时间范围：在第1天，第3天，第8天，第10天，第12天，D15，第17天，第19天，第22天，第24天，第24天和第26天（周期长度为28天），在治疗访问结束时，通过学习完成，平均1年。这是给出的全血数（CBC）测量绝对中性粒细胞计数（X10^9/L）。范围0-15（得分越高，结果越好）。
- 评估IWG（国际工作组）标准的变化，以评估MDS患者对Nerofe治疗的反应。计算几个变量。 [时间范围：在第1天，第3天，第8天，第10天，第12天，D15，第17天，第19天，第22天，第24天，第24天和第26天（周期长度为28天），在治疗访问结束时，通过学习完成，平均1年。这是给出的完整的血细胞计数（CBC）测量血小板（x10^9/L）。范围0-2000（得分越高，结果越好）。
- 评估IWG（国际工作组）标准的变化，以评估MDS患者对Nerofe治疗的反应。计算几个变量。 [时间范围：在第1天，第3天，第8天，第10天，第12天，D15，第17天，第19天，第22天，第24天，第24天和第26天（周期长度为28天），在治疗访问结束时，通过学习完成，平均1年。这是给出的全血细胞计数（CBC）以测量细胞遗传学异常。从非常好（0）到非常差的范围（4）。
- 评估ELN 2017（欧洲白血病净）的变化标准，以评估AML患者对Nerofe治疗的反应[时间范围：筛查时（第1天），在第5周期（第1天），第1天（第1天），周期7（第1天），第9周期（第1天）在第11周期（第1天）和治疗结束时。循环长度为28天。通过学习完成，平均1年。这是给出的骨髓样品测量爆炸百分比（％）。范围0-30％（较高的比例较差）
- 评估ELN 2017（欧洲白血病净）的变化标准，以评估AML患者对Nerofe治疗的反应。计算几个变量。 [时间范围：在第1天，第3天，第8天，第10天，第12天，D15，第17天，第19天，第22天，第24天，第24天和第26天（周期长度为28天），在治疗访问结束时，通过学习完成，平均1年。这是给出的全血数（CBC）测量绝对中性粒细胞计数（X10^9/L）。范围0-15（得分越高，结果越好）
- 评估ELN 2017（欧洲白血病净）的变化标准，以评估AML患者对Nerofe治疗的反应。计算几个变量。 [时间范围：在第1天，第3天，第8天，第10天，第12天，D15，第17天，第19天，第22天，第24天，第24天和第26天（周期长度为28天），在治疗访问结束时，通过学习完成，平均1年。这是给出的完整的血细胞计数（CBC）以测量血小板（x10^9/L）。范围0-2000（得分越高，结果越好）。
- 评估ELN 2017（欧洲白血病净）的变化标准，以评估AML患者对Nerofe治疗的反应。计算几个变量。 [时间范围：在第1天，第3天，第8天，第10天，第12天，D15，第17天，第19天，第22天，第24天，第24天和第26天（周期长度为28天），在治疗访问结束时，通过学习完成，平均1年。这是给出的全血细胞计数（CBC）以测量细胞遗传学异常。从非常好（0）到非常差的范围（4）。
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 18岁以上（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
确认诊断以下一个：
- 复发/难治性的急性粒细胞性白血病（AML）不存在替代寿命的延长疗法。如果研究人员认为，这些患者不太可能受益于替代疗法（例如，患有不良风险MDS的老年患者在MDS治疗后发展为AML（即低甲基化剂（HMA）或HMA和Venetoclax，不是传统AML诱导化疗的候选者）。
- 复发/难治性骨髓增生综合征（MDS），那些无法实现至少4个循环的HMA（例如Decitabine或Azacitidine）的完全缓解（CR）的人；或至少2个周期后患有进行性疾病或不耐受HMA治疗的患者。对HMA的不耐受包括那些由于严重的感染/细胞质恶化而至少2个周期后被迫停止HMA的患者，否则被认为是符合条件的。 MDS患者必须通过国际预后评分系统（IPSS -R评分）患有中间，高或很高的风险疾病。
- 成年男性或女性患者18岁或以上。
- 东部合作肿瘤学组（ECOG）的性能状态为0、1或2。
患者必须满足以下实验室标准：
- 合适的静脉通道可允许所有相关的研究血液采样（安全与研究）。
- 估计的预期寿命，在调查人员的判断中，这将允许接受至少8周的治疗。
- 必须在执行任何与研究相关的程序的情况下，必须给予自愿书面同意，而不是标准医疗保健的一部分，并且了解患者可以随时撤回同意，而不会危及未来的医疗服务。
女性患者：
- 筛查访问前至少一年的绝经后或
- 手术无菌，或
- 如果它们具有生育潜力：
同意练习一种高效的方法和另一种有效（障碍）避孕方法，同时构成了在最后一次研究药物后4个月内签署知情同意的时间（不应使用女性和男性避孕套当这与参与者的首选和通常的生活方式一致时，共同或同意进行真正的禁欲。 （周期性节制，例如日历，排卵，症状，卵巢方法；戒断；仅杀菌剂；泌乳膜膜剂和泌乳性闭经是不可接受的避孕方法）。
男性患者，即使手术进行了灭菌（例如输精管切除术后状态），他的患者：
- 同意在整个研究期间以及最后剂量的研究药物（不应一起使用女性和男性避孕药）或
- 同意进行真正的禁欲，当这与参与者的首选和通常的生活方式一致时。 （周期性节制，例如日历，排卵，症状，卵巢方法；戒断；仅杀菌剂；泌乳膜膜剂和泌乳性闭经是不可接受的避孕方法）。
- 能够在筛查时接受骨髓检查
排除标准：
- 患有急性临床细胞白血病（APL）的患者。
- 筛选骨髓滑动而不染色ST2受体。 （在研究中通过免疫组织化学[IHC]低表达或高表达）。
- 在1天周期的14天内使用任何研究产品，抗塑性疗法或放疗的治疗1.积极接受羟基脲的患者符合条件，并且在该方案中可能会继续接受这种药物。
- 标准和/或潜在治疗方法的候选者。 （候选人被定义为既有资格又愿意接受这些治疗的患者。）
- 在研究期间，在任何研究药物或预定的手术的第一个剂量后30天内进行的重大手术。
- 尽管最佳的抗diarrheal支持护理在第1天1天1天，但腹泻2级或更高的腹泻（由NCI CTCAE版本5.0定义）。
已知的心肺疾病由以下一种定义：
- 临床上显着的心律不齐包括：多态性心室纤颤或扭转型旋转史；心房颤动> 7天，在筛查前的4周内需要心脏抗化；不完全控制的，有症状的心房颤动。如果AFIB患者在6个月或更长时间内为<3级，则允许患有AFIB的患者进行注册，并且使用稳定方案控制速率。
心力衰竭' target='_blank'>充血性心力衰竭（纽约心脏协会（NYHA）III类或IV级；或II类，最近的代偿失调，需要住院或转介到筛查的四个星期内；心肌梗塞（MI）和/或流行病（例如，
冠状动脉旁路移植/支架）在第一次剂量的研究药物后6个月内。
- 患有急性冠状动脉综合征（ACS）的缺血性心脏病患者，MI <和/或血运重建大于筛查前6个月，并且没有心脏症状。
- 中度至重度主动脉和/或二尖瓣狭窄或其他正在进行的瓣膜病；
- 肺动脉高压（有症状）
- 根据机构指南计算的延长速率校正QT（QTC）间隔> 480毫秒；
- 通过超声心动图或放射性核素血管造影评估（在筛查时不需要），已知的活性左心室射血分数（LVEF）<50％<50％；
- 已知的中度至重度慢性阻塞性肺疾病（COPD），间质性肺疾病和/或肺纤维化（例如，需要家O2治疗）。
- 主动和不受控制的感染或严重的感染性疾病，例如严重的肺炎，脑膜炎或败血病（允许对抗生素稳定或解决感染）。
- 已知的人类免疫缺陷病毒（HIV）血清阳性。
- 已知的丙型肝炎表面抗原血清反应阳性（注意：孤立的乙型肝炎阳性的患者（例如，在丙型丙型肝炎表面表面抗原和阴性丙型肝炎表面抗体的情况下，必须具有无法检测到的肝炎病毒载荷）。
- 已知或怀疑的主动丙型肝炎感染。经病毒负荷治疗的接受治疗的HEP C患者符合条件。
- 从签署同意书到最后剂量研究药物后的四个月，拒绝同时拒绝执行两种有效的避孕方法的儿童女性。
- 从签署同意书到最后剂量的研究药物后四个月，拒绝同时拒绝执行有效的避孕方法的儿童男性，或避免异性恋交往。
- 在筛查期间既哺乳或母乳喂养，或在筛查期间进行阳性血清妊娠检查的女性患者，或者在第一次剂量研究药物之前的第1天进行阳性尿液妊娠试验。
- 打算在本研究过程中或在接受最后剂量研究药物后四个月内捐赠卵（OVA）的女性患者。
- 打算在本研究过程中或在接受最后剂量研究药物后四个月内捐赠精子的男性患者。
- 在研究人员认为，任何严重的医学或精神病疾病都可能干扰研究程序的完成。
- 有症状的中枢神经系统（CNS）参与。
- 在2年内被诊断或治疗另一种恶性肿瘤，并有残留疾病的证据。
- 已知的肝硬化或严重存在的肝损伤。
- 患有不受控制的凝血病或出血障碍的患者。
- 在周期1天的7天内使用全身性类固醇（泼尼松）> 10mg/天或任何等效的皮质类固醇1.其他免疫抑制（例如移植后）的患者也不符合资格。活跃，不受控制的GVHD（移植物与宿主疾病）的患者也不符合资格。否则患者是符合条件的骨髓移植。
- 威胁生命与癌症无关的疾病。
联系人和位置
联系人
| 联系人：医学博士Justin Watts | 305-243-3084 | jxw401@miami.edu | |
| 联系人：Amber Thomassen，APRN-BC | 305-243-7042 | axt283@miami.edu |
位置
| 美国，佛罗里达州 | |
| 迈阿密大学医院和诊所 /西尔维斯特综合癌症中心 | 招募 |
| 迈阿密，佛罗里达州，美国，33136 | |
| 联系人：Justin M Watts，MD 305-243-3084 jxw401@miami.edu | |
| 联系人：Amber Thomassen，RN 305 243 7042 axt283@miami.edu | |
| 首席研究员：马里兰州贾斯汀·M瓦特（Justin M Watts） | |
| 次级评论者：Namrata Chandhok，医学博士 | |
| 次级评论者：马里兰州Terrance Bradley | |
赞助商和合作者
免疫系统钥匙有限公司
迈阿密西尔维斯特大学综合癌症中心
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年4月12日 | ||||||||
| 第一个发布日期icmje | 2020年4月28日 | ||||||||
| 上次更新发布日期 | 2020年7月30日 | ||||||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2020年6月18日 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2022年5月30日（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE |
| ||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 原始的次要结果措施ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | NEROFE的研究，Nerofe是一种新型激素肽和AML的成年患者 | ||||||||
| 官方标题ICMJE | NEROFE的开放标签1B研究，这是成年患者的新型激素肽（MDS）和急性骨髓性白血病（AML） | ||||||||
| 简要摘要 | 这是一项在传统的3+3设计之后对Nerofe进行开放标签的1B研究，以评估安全性并确定MDS或AML患者中Nerofe的建议2期剂量（RP2D）。 IV Nerofe将在替代天每周进行三次管理。确切的剂量将使用在每个周期的第1天测得的身体表面积（BSA）确定。 | ||||||||
| 详细说明 | 如果患者耐受治疗，并且有临床益处的证据，则可以最多12个周期进行Nerofe单一疗法。如果患者获得临床益处，他们可能会继续过去12个周期。 最后剂量的NEROFE单一疗法后，将至少进行患者至少30天。 在这30天之后，只有患者才能解决任何正在进行的不良事件。 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段1 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 干预模型：顺序分配 干预模型描述： 传统3+3设计 掩蔽：无（打开标签）主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE |
| ||||||||
| 干预ICMJE | 药物：nerofe 计划最多12个周期为28天。如果患者受益，治疗可能会持续12个周期。 周期1：在周期1期间，分配的Nerofe剂量将在第1、3、5、8、10、12、15、15、17、19、22、24和26的第1、3、5、8、10、12、15、15、17、19、24和26的静脉内（IV）输注。 循环2-12：随后的周期将如上所述进行管理，假设患者在周期1中不符合研究提取的标准。 | ||||||||
| 研究臂ICMJE | 实验：Nerofe 剂量水平-Nerofe剂量 -1-6mg/m2
干预：药物：nerofe | ||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 18 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2022年5月30日 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2022年5月30日（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
| ||||||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||||||
| 年龄ICMJE | 18岁以上（成人，老年人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
| ||||||||
| 列出的位置国家ICMJE | 美国 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04365179 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | 20190675 | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 不提供 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
| ||||||||
| 责任方 | 免疫系统钥匙有限公司 | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | 免疫系统钥匙有限公司 | ||||||||
| 合作者ICMJE | 迈阿密西尔维斯特大学综合癌症中心 | ||||||||
| 研究人员ICMJE | 不提供 | ||||||||
| PRS帐户 | 免疫系统钥匙有限公司 | ||||||||
| 验证日期 | 2020年7月 | ||||||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
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