• 患有治疗效果不良事件的参与者人数（TEAES）[时间范围：从基线到第16周]
  在每个治疗组中，通过严重程度和研究产品的关系报告或观察到茶。
• 血红蛋白（HB）水平的变化从基线在12周期间[时间范围：从基线到第12周]
  单位：g/dl
• 收缩压（SBP）和舒张压（DBP）的变化[时间范围：从基线到第12周]
  通过基线访问和基线访问的变化来摘要（单位：MMHG）
• 心率变化[时间范围：从基线到第12周]
  基线访问和基线访问的变化摘要（单位：BPM）
• 12铅心电图（ECG）参数的变化[时间范围：从基线到第12周]
  从基线访问和基线的访问值进行的值，从基线访问后访问PR间隔，QRS持续时间，QT间隔和QTCF间隔

• 总血清铁的基线[时间范围：从基线到第12周]
  评估12周的基线总血清铁（绝对和基线的变化）
• 从血清铁蛋白的基线变化[时间范围：从基线到第12周]
  在12周内的基线评估血清铁蛋白（绝对和基线的变化）
• 从血清转铁蛋白中的基线变化[时间范围：从基线到第12周]
  在12周的基线评估血清转铁蛋白（绝对和基线的变化）
• 在计算的转铁蛋白饱和度（TSAT）中的基线变化[时间范围：从基线到第12周]
  在12周内的基线评估TSAT（绝对和基线的变化）
• 药代动力学参数：个人估计最大浓度（CMAX）[时间范围：基线，第4周，第8周和第12周]
• 药代动力学参数：清除[时间范围：基线，第4周，第8周和第12周]
• 药代动力学参数：分布量[时间范围：基线，第4周，第8周和第12周]
• 药代动力学参数：曲线下的面积（AUC）[时间范围：基线，第4周，第8周和第12周]

该研究包括12周的治疗期和4周的安全随访期。

预计大约36名参与者（成人和青少年）将在国际上的许多不同机构参加这项研究。

成年参与者（同类I）将随机分配每天接受VIT-2763（QD）或每天两次（BID）或安慰剂，取决于其体重120 mg或60mg。在队列I审查之后，青少年参与者（队列II）将随机分配给具有相同干预措施的同一研究组。

研究药物将作为口服胶囊，含有60毫克的VIT-2763或安慰剂。

• beta核阿无血症
• 非转移依赖性thalassya

• 药物：VIT-2763每天一次（QD）
  如果参与者体重在40 kg至59 kg或剂量120毫克的情况下，则参与者的体重在60千克至100 kg之间，以60 mg的剂量接受VIT-2763 QD。
• 药物：VIT-2763每天两次（BID）
  如果参与者体重在40千克至59千克或剂量120毫克的情况下，则参与者的体重在60千克至100 kg之间，以60 mg的剂量接受VIT-2763竞标。
• 药物：安慰剂
  参与者每天两次会收到安慰剂的硬胶囊。

• 实验：VIT-2763每天一次（QD）

  将分配参与者每天每天接受VIT-2763（QD），总剂量为60 mg或120 mg，具体取决于其体重。

  研究药物（VIT-2763和/或匹配的安慰剂）每天将对所有参与者进行两次维持盲人。

  干预：药物：VIT-2763每天一次（QD）
• 实验：VIT-2763每天两次（BID）
  将分配参与者每天两次接受VIT-2763（BID），总剂量为60 mg或120 mg，具体取决于其体重。
  干预：药物：VIT-2763每天两次（BID）
• 安慰剂比较器：安慰剂
  参与者将被分配每天两次接受安慰剂。
  干预：药物：安慰剂

纳入标准：

• 记录了NTDT的诊断，包括β-丘脑中贫血中间人 - 表型。
• NTDT定义为在随机化之前的24周内/首次药物给予VIT-2763或安慰剂（第1天； 1单位定义为200至350 mL），在24周内收到了少于5单位的红细胞（RBC）受试者。在随机化前14天的东部，必须在东部收到输血的RBC和最后一次输血。
• 筛查时，男性和女性成人NTDT受试者，年龄18-65岁（仅COHORT I）。
• 筛查时，男性和女性青少年NTDT受试者，包括年龄的12-17岁（仅COHORT II）。
• 受试者必须基于至少2个连续的测量值，其平均基线血红蛋白（Hb）等于或低于11 g/dL，并且在随机分析/基线前6周内至少相隔1周。

排除标准：

• 记录了输血依赖性丘脑（TDT）的诊断，包括β-丘脑中的主要表型（包括β0/β0/β0，β0/β0，β+/β+，β0/β0/β+基因型），以及混合的化合物杂合性杂合性，用于镰状表型，例如HB S/βSS/βSs/β - 地中海贫血或输血依赖性的非缺血HB H疾病（即HB常数春季）或HB C疾病。
• 伴随铁螯合疗法（ICT）的受试者或先前ICT的受试者停止随机化不到4周。如果至少在随机分组前4周停止ICT，则受试者符合条件。
• ICT幼稚的受试者或受试者至少在筛查前6个月停止使用血清铁蛋白低于150 ng/ml和/或有记录的肝铁浓度（LIC）等于或低于或低于1 mg/g的肝脏干重量磁共振成像（MRI）或先前ICT的受试者低于300 ng/ml的血清铁蛋白和/或通过MRI评估的LIC低于3 mg/g肝干重的LIC。
• 转铁蛋白饱和（TSAT）的受试者小于30％。
• 通过MRI评估的具有LIC记录的受试者大于15 mg/g肝脏干重，或者是记录的心肌T2*小于20 ms，如果可用的如果可用，则在随机分组前的24个月内检索。
• 筛查时体重低于40.0 kg或大于100 kg的成人或青少年受试者。
• 慢性肝病和/或丙氨酸转氨酶（ALT），天冬氨酸转氨酸酶（AST）或γ-谷氨酰基肽酶（GGT）高于正常（ULN）范围的上限3倍。
• 估计的肾小球过滤率（EGFR）小于30 mL/min/1.73 m2（根据慢性肾脏疾病分类阶段4或更高）和/或大于30 mg/mmol的明显蛋白尿。 EGFR应根据成人的慢性肾脏疾病流行病学协作公式（CKI-EPI）和青少年的Schwartz公式进行估算。
• 新诊断的叶酸缺乏性贫血和/或维生素B12巨型细胞贫血。患有已知叶酸缺乏性贫血和/或维生素B12元素细胞贫血的受试者至少有12周稳定的替代疗法。
• 根据纽约心脏病协会的分类，任何病史或临床上重要的心脏疾病，例如临床相关心律不齐，心肌病，动脉疾病' target='_blank'>冠状动脉疾病，瓣膜疾病或心力衰竭的发现，例如3-4。
• 筛查前6个月内有部分或总脾切除病史的受试者。

• 患有治疗效果不良事件的参与者人数（TEAES）[时间范围：从基线到第16周]
  在每个治疗组中，通过严重程度和研究产品的关系报告或观察到茶。
• 血红蛋白（HB）水平的变化从基线在12周期间[时间范围：从基线到第12周]
  单位：g/dl
• 收缩压（SBP）和舒张压（DBP）的变化[时间范围：从基线到第12周]
  通过基线访问和基线访问的变化来摘要（单位：MMHG）
• 心率变化[时间范围：从基线到第12周]
  基线访问和基线访问的变化摘要（单位：BPM）
• 12铅心电图（ECG）参数的变化[时间范围：从基线到第12周]
  从基线访问和基线的访问值进行的值，从基线访问后访问PR间隔，QRS持续时间，QT间隔和QTCF间隔

• 总血清铁的基线[时间范围：从基线到第12周]
  评估12周的基线总血清铁（绝对和基线的变化）
• 从血清铁蛋白的基线变化[时间范围：从基线到第12周]
  在12周内的基线评估血清铁蛋白（绝对和基线的变化）
• 从血清转铁蛋白中的基线变化[时间范围：从基线到第12周]
  在12周的基线评估血清转铁蛋白（绝对和基线的变化）
• 在计算的转铁蛋白饱和度（TSAT）中的基线变化[时间范围：从基线到第12周]
  在12周内的基线评估TSAT（绝对和基线的变化）
• 药代动力学参数：个人估计最大浓度（CMAX）[时间范围：基线，第4周，第8周和第12周]
• 药代动力学参数：清除[时间范围：基线，第4周，第8周和第12周]
• 药代动力学参数：分布量[时间范围：基线，第4周，第8周和第12周]
• 药代动力学参数：曲线下的面积（AUC）[时间范围：基线，第4周，第8周和第12周]

该研究包括12周的治疗期和4周的安全随访期。

预计大约36名参与者（成人和青少年）将在国际上的许多不同机构参加这项研究。

成年参与者（同类I）将随机分配每天接受VIT-2763（QD）或每天两次（BID）或安慰剂，取决于其体重120 mg或60mg。在队列I审查之后，青少年参与者（队列II）将随机分配给具有相同干预措施的同一研究组。

研究药物将作为口服胶囊，含有60毫克的VIT-2763或安慰剂。

• beta核阿无血症
• 非转移依赖性thalassya

• 药物：VIT-2763每天一次（QD）
  如果参与者体重在40 kg至59 kg或剂量120毫克的情况下，则参与者的体重在60千克至100 kg之间，以60 mg的剂量接受VIT-2763 QD。
• 药物：VIT-2763每天两次（BID）
  如果参与者体重在40千克至59千克或剂量120毫克的情况下，则参与者的体重在60千克至100 kg之间，以60 mg的剂量接受VIT-2763竞标。
• 药物：安慰剂
  参与者每天两次会收到安慰剂的硬胶囊。

• 实验：VIT-2763每天一次（QD）

  将分配参与者每天每天接受VIT-2763（QD），总剂量为60 mg或120 mg，具体取决于其体重。

  研究药物（VIT-2763和/或匹配的安慰剂）每天将对所有参与者进行两次维持盲人。

  干预：药物：VIT-2763每天一次（QD）
• 实验：VIT-2763每天两次（BID）
  将分配参与者每天两次接受VIT-2763（BID），总剂量为60 mg或120 mg，具体取决于其体重。
  干预：药物：VIT-2763每天两次（BID）
• 安慰剂比较器：安慰剂
  参与者将被分配每天两次接受安慰剂。
  干预：药物：安慰剂

纳入标准：

• 记录了NTDT的诊断，包括β-丘脑中贫血中间人 - 表型。
• NTDT定义为在随机化之前的24周内/首次药物给予VIT-2763或安慰剂（第1天； 1单位定义为200至350 mL），在24周内收到了少于5单位的红细胞（RBC）受试者。在随机化前14天的东部，必须在东部收到输血的RBC和最后一次输血。
• 筛查时，男性和女性成人NTDT受试者，年龄18-65岁（仅COHORT I）。
• 筛查时，男性和女性青少年NTDT受试者，包括年龄的12-17岁（仅COHORT II）。
• 受试者必须基于至少2个连续的测量值，其平均基线血红蛋白（Hb）等于或低于11 g/dL，并且在随机分析/基线前6周内至少相隔1周。

排除标准：

• 记录了输血依赖性丘脑（TDT）的诊断，包括β-丘脑中的主要表型（包括β0/β0/β0，β0/β0，β+/β+，β0/β0/β+基因型），以及混合的化合物杂合性杂合性，用于镰状表型，例如HB S/βSS/βSs/β - 地中海贫血或输血依赖性的非缺血HB H疾病（即HB常数春季）或HB C疾病。
• 伴随铁螯合疗法（ICT）的受试者或先前ICT的受试者停止随机化不到4周。如果至少在随机分组前4周停止ICT，则受试者符合条件。
• ICT幼稚的受试者或受试者至少在筛查前6个月停止使用血清铁蛋白低于150 ng/ml和/或有记录的肝铁浓度（LIC）等于或低于或低于1 mg/g的肝脏干重量磁共振成像（MRI）或先前ICT的受试者低于300 ng/ml的血清铁蛋白和/或通过MRI评估的LIC低于3 mg/g肝干重的LIC。
• 转铁蛋白饱和（TSAT）的受试者小于30％。
• 通过MRI评估的具有LIC记录的受试者大于15 mg/g肝脏干重，或者是记录的心肌T2*小于20 ms，如果可用的如果可用，则在随机分组前的24个月内检索。
• 筛查时体重低于40.0 kg或大于100 kg的成人或青少年受试者。
• 慢性肝病和/或丙氨酸转氨酶（ALT），天冬氨酸转氨酸酶（AST）或γ-谷氨酰基肽酶（GGT）高于正常（ULN）范围的上限3倍。
• 估计的肾小球过滤率（EGFR）小于30 mL/min/1.73 m2（根据慢性肾脏疾病分类阶段4或更高）和/或大于30 mg/mmol的明显蛋白尿。 EGFR应根据成人的慢性肾脏疾病流行病学协作公式（CKI-EPI）和青少年的Schwartz公式进行估算。
• 新诊断的叶酸缺乏性贫血和/或维生素B12巨型细胞贫血。患有已知叶酸缺乏性贫血和/或维生素B12元素细胞贫血的受试者至少有12周稳定的替代疗法。
• 根据纽约心脏病协会的分类，任何病史或临床上重要的心脏疾病，例如临床相关心律不齐，心肌病，动脉疾病' target='_blank'>冠状动脉疾病，瓣膜疾病或心力衰竭的发现，例如3-4。
• 筛查前6个月内有部分或总脾切除病史的受试者。