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出境医 / 临床实验 / ARTFL LEFFTDS纵向额颞叶变性(AllFTD)

ARTFL LEFFTDS纵向额颞叶变性(AllFTD)

研究描述
简要摘要:
ARTFL LEFFTD纵向额颞Lobar变性(ALLFTD)代表ARTFL(U54 NS092089; U54 NS092089;由2019年资助)和LEFFTDS(U01 AG045390; U01 AG045390; U01 AG045390; for)的形式化整合,从而作为一项北美研究联盟,以研究2019年和超越2019年的单一北美研究协会。

病情或疾病
Frontotemporal Lobar Degeneration (FTLD) Progressive Supranuclear Palsy (PSP) Corticobasal Degeneration (CBD) Behavioral Variant Frontotemporal Dementia (bvFTD) Semantic Variant Primary Progressive Aphasia (svPPA) Nonfluent Variant Primary Progressive Aphasia (nfvPPA) FTD With Amyotrophic Lateral Sclerosis (FTD/ALS)肌萎缩性侧面硬化性寡症PSP(OPSP)

详细说明:
ARTFL LEFFTD纵向额颞痴呆(AllFTD)的研究旨在评估零星(S-)和家族性(F-)额叶lobar变性(FTLD)患者和无症状的FFTLD患者的无症状家庭成员,并详细介绍了统一的临床试验设计。 。该研究有两个组:一个“纵向组”,涉及每年对临床,功能,成像和生物流体数据收集的全面评估,以及一个涉及有限的临床数据的“以生物流体为中心的组”,可伴随生物含量收集。有关更多信息:https://www.allftd.org/
学习规划
研究信息的布局表
研究类型观察
估计入学人数 2100名参与者
观察模型:队列
时间观点:预期
官方标题: ARTFL LEFFTDS纵向额颞叶变性(AllFTD)
实际学习开始日期 2020年3月1日
估计的初级完成日期 2024年7月
估计 学习完成日期 2024年7月
武器和干预措施
组/队列
纵向手臂
在整个研究期间,年度诊所就诊。
以生物流体为中心的手臂
一次诊所就诊。
结果措施
主要结果指标
  1. 大脑量的变化[时间范围:基线,1年,2年,3年,4年,5年]
    比较使用MRI测量的无症状F-FTLD和有症状的F-和S-FTLD之间的全脑和区域体积的变化率。

  2. NIH考官执行复合分数的变更[时间范围:基线,1年,2年,3年,4年,5年]
    评估无症状F-FTLD中NIH考官执行复合评分的变化。

  3. 多域损伤等级(MIR)量表的变化[时间范围:基线,1年,2年,3年,4年,5年]
    MIR评分的年度变化(总分0-3),这是FTLD的新全球量表,在评级中融合了行为,认知和运动功能障碍。


次要结果度量
  1. 血浆神经丝轻链分析[时间范围:5年]
    将收集年度血液样本以检测血浆神经丝轻链浓度的变化


生物测量保留率:DNA样品
DNA,RNA,血浆,血清,PBMC,CSF(CSF是可选的)

资格标准
有资格信息的布局表
有资格学习的年龄: 18岁以上(成人,老年人)
有资格学习的男女:全部
接受健康的志愿者:是的
采样方法:非概率样本
研究人群
参与者将参考FTLD临床综合征的诊断,或者是具有FTLD综合征家族史的家庭成员。
标准

纵臂纳入标准

家族ftld(f-ftld)参与者(可以接受):

  • 在引起F-FTLD的主要基因之一中,至少一个成员具有与疾病相关的突变的家庭成员:Mapt,GRN,C9orf72(或其他稀有基因)
  • 通过病历审查或有据可查的家族史证实的FTLD综合征(没有已知基因)的常染色体占主导地位家族史,包括与FTLD或相关疾病一致的病史的家庭成员。

零星的FTLD(S-FTLD)参与者:

零星的参与者应是有症状的,没有已知的家族病史,也不是表明F-FTLD的遗传突变。所有零星的参与者都必须具有FTLD综合征作为参考诊断。由AllFTD临床医生确定的那些具有非FTLD诊断的人将被排除在纵向访问之外,但其基线访问将包括在比较数据集中。为了纳入纵向随访,参与者应符合以下FTLD综合征之一的研究标准:

  • 进行性核上麻痹(PSP)
  • 语义变体主要进行性失语(SVPPA)
  • 非流动变体主要进行性失语(NFVPPA)
  • 皮质性肥大变性(CBD)/皮质型综合征(CBS)
  • 行为变体额颞痴呆(BVFTD)
  • 额颞痴呆,肌萎缩性侧性硬化症(FTD/ALS)

以生物流体为中心的手臂纳入标准

参加生物流体组的参与者可以是F-FTLD或S-FTLD。所有一般纳入标准适用。参与者应符合任何FTLD综合征的研究标准(如上所述)或符合家族性FTLD纳入标准。由于生物流体组的参与者不会接受纵向臂所需的详细临床和功能评估,因此,只要有适当翻译的同意,参与者都可以包括在内。

排除标准:

  • 已知的结构性脑病变(例如肿瘤,皮质梗死)的存在,可以合理地解释有症状的参与者的症状。
  • 已知存在阿尔茨海默氏病,导致PSEN1,PSEN2或APP中的突变;或生物标志物证明阿尔茨海默氏病是临床综合征的原因。
  • 先前的Korsakoff脑病病史,严重的酒精依赖(在痴呆症发作后的5年内),频繁的酒精或其他物质中毒或其他神经系统疾病
  • 通过历史或实验室测试未经校正的B12缺乏症(B12 <95%的局部实验室价值的95%),不受管制的甲状腺功能减退症(TSH>正常的150%),HIV阳性,肾衰竭(肌酐> 2),肝脏衰竭(ALT或AST或AST)(ALT或AST), >正常),需要补充氧气,大汇合的白质病变,严重的全身医学疾病(例如恶化心血管疾病)的呼吸衰竭
  • 当前的药物可能会影响现场PI认为中枢神经系统的功能。
  • 在现场调查员认为,参与者无法完成足够的关键研究程序。如果参与者能够忍受抽血和临床检查,则可以将其入学到以生物流体为中心的手臂中,但必须能够完成至少75%的研究程序,以入学到纵向臂。
联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人:Leah K Forsberg,博士507-293-9577 forsberg.leah@mayo.edu
联系人:Hilary Heuer,博士415-476-6743 hilary.heuer@ucsf.edu

位置
展示显示19个研究地点
赞助商和合作者
梅奥诊所
加利福尼亚大学旧金山
国家老化研究所(NIA)
国家神经系统疾病与中风研究所(NINDS)
调查人员
调查员信息的布局表
首席研究员:马里兰州布拉德利·布夫(Bradley Boeve)梅奥诊所
首席研究员:医学博士亚当·拳击手加利福尼亚大学旧金山
首席研究员:医学博士Howie Rosen加利福尼亚大学旧金山
追踪信息
首先提交日期2020年4月2日
第一个发布日期2020年4月27日
上次更新发布日期2020年10月14日
实际学习开始日期2020年3月1日
估计的初级完成日期2024年7月(主要结果度量的最终数据收集日期)
当前的主要结果指标
(提交:2020年4月24日)
  • 大脑量的变化[时间范围:基线,1年,2年,3年,4年,5年]
    比较使用MRI测量的无症状F-FTLD和有症状的F-和S-FTLD之间的全脑和区域体积的变化率。
  • NIH考官执行复合分数的变更[时间范围:基线,1年,2年,3年,4年,5年]
    评估无症状F-FTLD中NIH考官执行复合评分的变化。
  • 多域损伤等级(MIR)量表的变化[时间范围:基线,1年,2年,3年,4年,5年]
    MIR评分的年度变化(总分0-3),这是FTLD的新全球量表,在评级中融合了行为,认知和运动功能障碍。
原始主要结果指标与电流相同
改变历史
当前的次要结果指标
(提交:2020年4月24日)
血浆神经丝轻链分析[时间范围:5年]
将收集年度血液样本以检测血浆神经丝轻链浓度的变化
原始的次要结果指标与电流相同
当前其他预先指定的结果指标不提供
原始其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短标题ARTFL LEFFTDS纵向额颞叶变性(AllFTD)
官方头衔ARTFL LEFFTDS纵向额颞叶变性(AllFTD)
简要摘要ARTFL LEFFTD纵向额颞Lobar变性(ALLFTD)代表ARTFL(U54 NS092089; U54 NS092089;由2019年资助)和LEFFTDS(U01 AG045390; U01 AG045390; U01 AG045390; for)的形式化整合,从而作为一项北美研究联盟,以研究2019年和超越2019年的单一北美研究协会。
详细说明ARTFL LEFFTD纵向额颞痴呆(AllFTD)的研究旨在评估零星(S-)和家族性(F-)额叶lobar变性(FTLD)患者和无症状的FFTLD患者的无症状家庭成员,并详细介绍了统一的临床试验设计。 。该研究有两个组:一个“纵向组”,涉及每年对临床,功能,成像和生物流体数据收集的全面评估,以及一个涉及有限的临床数据的“以生物流体为中心的组”,可伴随生物含量收集。有关更多信息:https://www.allftd.org/
研究类型观察
学习规划观察模型:队列
时间观点:潜在
目标随访时间不提供
生物测量保留:DNA样品
描述:
DNA,RNA,血浆,血清,PBMC,CSF(CSF是可选的)
采样方法非概率样本
研究人群参与者将参考FTLD临床综合征的诊断,或者是具有FTLD综合征家族史的家庭成员。
健康)状况
  • 额颞叶变性(FTLD)
  • 进行性核上麻痹(PSP)
  • 皮质肥大变性(CBD)
  • 行为变体额颞痴呆(BVFTD)
  • 语义变体主要进行性失语(SVPPA)
  • 非流动变体主要进行性失语(NFVPPA)
  • FTD具有肌萎缩性侧索硬化症(FTD/ALS)
  • 肌萎缩性侧硬化症
  • 肺炎PSP(OPSP)
干涉不提供
研究组/队列
  • 纵向手臂
    在整个研究期间,年度诊所就诊。
  • 以生物流体为中心的手臂
    一次诊所就诊。
出版物 *不提供

*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符(NCT编号)的出版物。
招聘信息
招聘状况招募
估计入学人数
(提交:2020年4月24日)
2100
原始估计注册与电流相同
估计学习完成日期2024年7月
估计的初级完成日期2024年7月(主要结果度量的最终数据收集日期)
资格标准

纵臂纳入标准

家族ftld(f-ftld)参与者(可以接受):

  • 在引起F-FTLD的主要基因之一中,至少一个成员具有与疾病相关的突变的家庭成员:Mapt,GRN,C9orf72(或其他稀有基因)
  • 通过病历审查或有据可查的家族史证实的FTLD综合征(没有已知基因)的常染色体占主导地位家族史,包括与FTLD或相关疾病一致的病史的家庭成员。

零星的FTLD(S-FTLD)参与者:

零星的参与者应是有症状的,没有已知的家族病史,也不是表明F-FTLD的遗传突变。所有零星的参与者都必须具有FTLD综合征作为参考诊断。由AllFTD临床医生确定的那些具有非FTLD诊断的人将被排除在纵向访问之外,但其基线访问将包括在比较数据集中。为了纳入纵向随访,参与者应符合以下FTLD综合征之一的研究标准:

  • 进行性核上麻痹(PSP)
  • 语义变体主要进行性失语(SVPPA)
  • 非流动变体主要进行性失语(NFVPPA)
  • 皮质性肥大变性(CBD)/皮质型综合征(CBS)
  • 行为变体额颞痴呆(BVFTD)
  • 额颞痴呆,肌萎缩性侧性硬化症(FTD/ALS)

以生物流体为中心的手臂纳入标准

参加生物流体组的参与者可以是F-FTLD或S-FTLD。所有一般纳入标准适用。参与者应符合任何FTLD综合征的研究标准(如上所述)或符合家族性FTLD纳入标准。由于生物流体组的参与者不会接受纵向臂所需的详细临床和功能评估,因此,只要有适当翻译的同意,参与者都可以包括在内。

排除标准:

  • 已知的结构性脑病变(例如肿瘤,皮质梗死)的存在,可以合理地解释有症状的参与者的症状。
  • 已知存在阿尔茨海默氏病,导致PSEN1,PSEN2或APP中的突变;或生物标志物证明阿尔茨海默氏病是临床综合征的原因。
  • 先前的Korsakoff脑病病史,严重的酒精依赖(在痴呆症发作后的5年内),频繁的酒精或其他物质中毒或其他神经系统疾病
  • 通过历史或实验室测试未经校正的B12缺乏症(B12 <95%的局部实验室价值的95%),不受管制的甲状腺功能减退症(TSH>正常的150%),HIV阳性,肾衰竭(肌酐> 2),肝脏衰竭(ALT或AST或AST)(ALT或AST), >正常),需要补充氧气,大汇合的白质病变,严重的全身医学疾病(例如恶化心血管疾病)的呼吸衰竭
  • 当前的药物可能会影响现场PI认为中枢神经系统的功能。
  • 在现场调查员认为,参与者无法完成足够的关键研究程序。如果参与者能够忍受抽血和临床检查,则可以将其入学到以生物流体为中心的手臂中,但必须能够完成至少75%的研究程序,以入学到纵向臂。
性别/性别
有资格学习的男女:全部
年龄18岁以上(成人,老年人)
接受健康的志愿者是的
联系人
联系人:Leah K Forsberg,博士507-293-9577 forsberg.leah@mayo.edu
联系人:Hilary Heuer,博士415-476-6743 hilary.heuer@ucsf.edu
列出的位置国家加拿大,美国
删除了位置国家
管理信息
NCT编号NCT04363684
其他研究ID编号19-004543
U19AG063911(美国NIH赠款/合同)
有数据监测委员会
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物:
研究美国FDA调节的设备产品:
IPD共享声明
计划共享IPD:是的
计划描述:取消识别的主题级别数据将根据批准的数据请求共享。
大体时间:至少可以在研究期限内使用去识别的数据。
访问标准:

有兴趣的研究人员必须通过AllFTD网站完成数据请求。所有数据请求将由委员会审查,以评估科学功绩和可行性。请咨询网站以获取有关此过程的更多信息(https://www.allftd.org/policies)。

批准的请求将以取消确定的方式发送。

URL: https://www.allftd.org/data
责任方布拉德利·布夫(Bradley Boeve),梅奥诊所
研究赞助商梅奥诊所
合作者
  • 加利福尼亚大学旧金山
  • 国家老化研究所(NIA)
  • 国家神经系统疾病与中风研究所(NINDS)
调查人员
首席研究员:马里兰州布拉德利·布夫(Bradley Boeve)梅奥诊所
首席研究员:医学博士亚当·拳击手加利福尼亚大学旧金山
首席研究员:医学博士Howie Rosen加利福尼亚大学旧金山
PRS帐户梅奥诊所
验证日期2020年10月
研究描述
简要摘要:
ARTFL LEFFTD纵向额颞Lobar变性(ALLFTD)代表ARTFL(U54 NS092089; U54 NS092089;由2019年资助)和LEFFTDS(U01 AG045390; U01 AG045390; U01 AG045390; for)的形式化整合,从而作为一项北美研究联盟,以研究2019年和超越2019年的单一北美研究协会。

病情或疾病
Frontotemporal Lobar Degeneration (FTLD) Progressive Supranuclear Palsy (PSP) Corticobasal Degeneration (CBD) Behavioral Variant Frontotemporal Dementia (bvFTD) Semantic Variant Primary Progressive Aphasia (svPPA) Nonfluent Variant Primary Progressive Aphasia (nfvPPA) FTD With Amyotrophic Lateral Sclerosis (FTD/ALS)肌萎缩性侧面硬化性寡症PSP(OPSP)

详细说明:
ARTFL LEFFTD纵向额颞痴呆(AllFTD)的研究旨在评估零星(S-)和家族性(F-)额叶lobar变性(FTLD)患者和无症状的FFTLD患者的无症状家庭成员,并详细介绍了统一的临床试验设计。 。该研究有两个组:一个“纵向组”,涉及每年对临床,功能,成像和生物流体数据收集的全面评估,以及一个涉及有限的临床数据的“以生物流体为中心的组”,可伴随生物含量收集。有关更多信息:https://www.allftd.org/
学习规划
研究信息的布局表
研究类型观察
估计入学人数 2100名参与者
观察模型:队列
时间观点:预期
官方标题: ARTFL LEFFTDS纵向额颞叶变性(AllFTD)
实际学习开始日期 2020年3月1日
估计的初级完成日期 2024年7月
估计 学习完成日期 2024年7月
武器和干预措施
组/队列
纵向手臂
在整个研究期间,年度诊所就诊。
以生物流体为中心的手臂
一次诊所就诊。
结果措施
主要结果指标
  1. 大脑量的变化[时间范围:基线,1年,2年,3年,4年,5年]
    比较使用MRI测量的无症状F-FTLD和有症状的F-和S-FTLD之间的全脑和区域体积的变化率。

  2. NIH考官执行复合分数的变更[时间范围:基线,1年,2年,3年,4年,5年]
    评估无症状F-FTLD中NIH考官执行复合评分的变化。

  3. 多域损伤等级(MIR)量表的变化[时间范围:基线,1年,2年,3年,4年,5年]
    MIR评分的年度变化(总分0-3),这是FTLD的新全球量表,在评级中融合了行为,认知和运动功能障碍。


次要结果度量
  1. 血浆神经丝轻链分析[时间范围:5年]
    将收集年度血液样本以检测血浆神经丝轻链浓度的变化


生物测量保留率:DNA样品
DNA,RNA,血浆,血清,PBMC,CSF(CSF是可选的)

资格标准
有资格信息的布局表
有资格学习的年龄: 18岁以上(成人,老年人)
有资格学习的男女:全部
接受健康的志愿者:是的
采样方法:非概率样本
研究人群
参与者将参考FTLD临床综合征的诊断,或者是具有FTLD综合征家族史的家庭成员。
标准

纵臂纳入标准

家族ftld(f-ftld)参与者(可以接受):

  • 在引起F-FTLD的主要基因之一中,至少一个成员具有与疾病相关的突变的家庭成员:Mapt,GRN,C9orf72(或其他稀有基因)
  • 通过病历审查或有据可查的家族史证实的FTLD综合征(没有已知基因)的常染色体占主导地位家族史,包括与FTLD或相关疾病一致的病史的家庭成员。

零星的FTLD(S-FTLD)参与者:

零星的参与者应是有症状的,没有已知的家族病史,也不是表明F-FTLD的遗传突变。所有零星的参与者都必须具有FTLD综合征作为参考诊断。由AllFTD临床医生确定的那些具有非FTLD诊断的人将被排除在纵向访问之外,但其基线访问将包括在比较数据集中。为了纳入纵向随访,参与者应符合以下FTLD综合征之一的研究标准:

  • 进行性核上麻痹(PSP)
  • 语义变体主要进行性失语(SVPPA)
  • 非流动变体主要进行性失语(NFVPPA)
  • 皮质性肥大变性(CBD)/皮质型综合征(CBS)
  • 行为变体额颞痴呆(BVFTD)
  • 额颞痴呆,肌萎缩性侧性硬化症(FTD/ALS)

以生物流体为中心的手臂纳入标准

参加生物流体组的参与者可以是F-FTLD或S-FTLD。所有一般纳入标准适用。参与者应符合任何FTLD综合征的研究标准(如上所述)或符合家族性FTLD纳入标准。由于生物流体组的参与者不会接受纵向臂所需的详细临床和功能评估,因此,只要有适当翻译的同意,参与者都可以包括在内。

排除标准:

  • 已知的结构性脑病变(例如肿瘤,皮质梗死)的存在,可以合理地解释有症状的参与者的症状。
  • 已知存在阿尔茨海默氏病,导致PSEN1,PSEN2或APP中的突变;或生物标志物证明阿尔茨海默氏病是临床综合征的原因。
  • 先前的Korsakoff脑病病史,严重的酒精依赖(在痴呆症发作后的5年内),频繁的酒精或其他物质中毒或其他神经系统疾病
  • 通过历史或实验室测试未经校正的B12缺乏症(B12 <95%的局部实验室价值的95%),不受管制的甲状腺功能减退' target='_blank'>甲状腺功能减退症(TSH>正常的150%),HIV阳性,肾衰竭(肌酐> 2),肝脏衰竭(ALT或AST或AST)(ALT或AST), >正常),需要补充氧气,大汇合的白质病变,严重的全身医学疾病(例如恶化心血管疾病)的呼吸衰竭
  • 当前的药物可能会影响现场PI认为中枢神经系统的功能。
  • 在现场调查员认为,参与者无法完成足够的关键研究程序。如果参与者能够忍受抽血和临床检查,则可以将其入学到以生物流体为中心的手臂中,但必须能够完成至少75%的研究程序,以入学到纵向臂。
联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人:Leah K Forsberg,博士507-293-9577 forsberg.leah@mayo.edu
联系人:Hilary Heuer,博士415-476-6743 hilary.heuer@ucsf.edu

位置
展示显示19个研究地点
赞助商和合作者
梅奥诊所
加利福尼亚大学旧金山
国家老化研究所(NIA)
国家神经系统疾病与中风研究所(NINDS)
调查人员
调查员信息的布局表
首席研究员:马里兰州布拉德利·布夫(Bradley Boeve)梅奥诊所
首席研究员:医学博士亚当·拳击手加利福尼亚大学旧金山
首席研究员:医学博士Howie Rosen加利福尼亚大学旧金山
追踪信息
首先提交日期2020年4月2日
第一个发布日期2020年4月27日
上次更新发布日期2020年10月14日
实际学习开始日期2020年3月1日
估计的初级完成日期2024年7月(主要结果度量的最终数据收集日期)
当前的主要结果指标
(提交:2020年4月24日)
  • 大脑量的变化[时间范围:基线,1年,2年,3年,4年,5年]
    比较使用MRI测量的无症状F-FTLD和有症状的F-和S-FTLD之间的全脑和区域体积的变化率。
  • NIH考官执行复合分数的变更[时间范围:基线,1年,2年,3年,4年,5年]
    评估无症状F-FTLD中NIH考官执行复合评分的变化。
  • 多域损伤等级(MIR)量表的变化[时间范围:基线,1年,2年,3年,4年,5年]
    MIR评分的年度变化(总分0-3),这是FTLD的新全球量表,在评级中融合了行为,认知和运动功能障碍。
原始主要结果指标与电流相同
改变历史
当前的次要结果指标
(提交:2020年4月24日)
血浆神经丝轻链分析[时间范围:5年]
将收集年度血液样本以检测血浆神经丝轻链浓度的变化
原始的次要结果指标与电流相同
当前其他预先指定的结果指标不提供
原始其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短标题ARTFL LEFFTDS纵向额颞叶变性(AllFTD)
官方头衔ARTFL LEFFTDS纵向额颞叶变性(AllFTD)
简要摘要ARTFL LEFFTD纵向额颞Lobar变性(ALLFTD)代表ARTFL(U54 NS092089; U54 NS092089;由2019年资助)和LEFFTDS(U01 AG045390; U01 AG045390; U01 AG045390; for)的形式化整合,从而作为一项北美研究联盟,以研究2019年和超越2019年的单一北美研究协会。
详细说明ARTFL LEFFTD纵向额颞痴呆(AllFTD)的研究旨在评估零星(S-)和家族性(F-)额叶lobar变性(FTLD)患者和无症状的FFTLD患者的无症状家庭成员,并详细介绍了统一的临床试验设计。 。该研究有两个组:一个“纵向组”,涉及每年对临床,功能,成像和生物流体数据收集的全面评估,以及一个涉及有限的临床数据的“以生物流体为中心的组”,可伴随生物含量收集。有关更多信息:https://www.allftd.org/
研究类型观察
学习规划观察模型:队列
时间观点:潜在
目标随访时间不提供
生物测量保留:DNA样品
描述:
DNA,RNA,血浆,血清,PBMC,CSF(CSF是可选的)
采样方法非概率样本
研究人群参与者将参考FTLD临床综合征的诊断,或者是具有FTLD综合征家族史的家庭成员。
健康)状况
  • 额颞叶变性(FTLD)
  • 进行性核上麻痹(PSP)
  • 皮质肥大变性(CBD)
  • 行为变体额颞痴呆(BVFTD)
  • 语义变体主要进行性失语(SVPPA)
  • 非流动变体主要进行性失语(NFVPPA)
  • FTD具有肌萎缩性侧索硬化症(FTD/ALS)
  • 肌萎缩性侧硬化症
  • 肺炎PSP(OPSP)
干涉不提供
研究组/队列
  • 纵向手臂
    在整个研究期间,年度诊所就诊。
  • 以生物流体为中心的手臂
    一次诊所就诊。
出版物 *不提供

*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符(NCT编号)的出版物。
招聘信息
招聘状况招募
估计入学人数
(提交:2020年4月24日)
2100
原始估计注册与电流相同
估计学习完成日期2024年7月
估计的初级完成日期2024年7月(主要结果度量的最终数据收集日期)
资格标准

纵臂纳入标准

家族ftld(f-ftld)参与者(可以接受):

  • 在引起F-FTLD的主要基因之一中,至少一个成员具有与疾病相关的突变的家庭成员:Mapt,GRN,C9orf72(或其他稀有基因)
  • 通过病历审查或有据可查的家族史证实的FTLD综合征(没有已知基因)的常染色体占主导地位家族史,包括与FTLD或相关疾病一致的病史的家庭成员。

零星的FTLD(S-FTLD)参与者:

零星的参与者应是有症状的,没有已知的家族病史,也不是表明F-FTLD的遗传突变。所有零星的参与者都必须具有FTLD综合征作为参考诊断。由AllFTD临床医生确定的那些具有非FTLD诊断的人将被排除在纵向访问之外,但其基线访问将包括在比较数据集中。为了纳入纵向随访,参与者应符合以下FTLD综合征之一的研究标准:

  • 进行性核上麻痹(PSP)
  • 语义变体主要进行性失语(SVPPA)
  • 非流动变体主要进行性失语(NFVPPA)
  • 皮质性肥大变性(CBD)/皮质型综合征(CBS)
  • 行为变体额颞痴呆(BVFTD)
  • 额颞痴呆,肌萎缩性侧性硬化症(FTD/ALS)

以生物流体为中心的手臂纳入标准

参加生物流体组的参与者可以是F-FTLD或S-FTLD。所有一般纳入标准适用。参与者应符合任何FTLD综合征的研究标准(如上所述)或符合家族性FTLD纳入标准。由于生物流体组的参与者不会接受纵向臂所需的详细临床和功能评估,因此,只要有适当翻译的同意,参与者都可以包括在内。

排除标准:

  • 已知的结构性脑病变(例如肿瘤,皮质梗死)的存在,可以合理地解释有症状的参与者的症状。
  • 已知存在阿尔茨海默氏病,导致PSEN1,PSEN2或APP中的突变;或生物标志物证明阿尔茨海默氏病是临床综合征的原因。
  • 先前的Korsakoff脑病病史,严重的酒精依赖(在痴呆症发作后的5年内),频繁的酒精或其他物质中毒或其他神经系统疾病
  • 通过历史或实验室测试未经校正的B12缺乏症(B12 <95%的局部实验室价值的95%),不受管制的甲状腺功能减退' target='_blank'>甲状腺功能减退症(TSH>正常的150%),HIV阳性,肾衰竭(肌酐> 2),肝脏衰竭(ALT或AST或AST)(ALT或AST), >正常),需要补充氧气,大汇合的白质病变,严重的全身医学疾病(例如恶化心血管疾病)的呼吸衰竭
  • 当前的药物可能会影响现场PI认为中枢神经系统的功能。
  • 在现场调查员认为,参与者无法完成足够的关键研究程序。如果参与者能够忍受抽血和临床检查,则可以将其入学到以生物流体为中心的手臂中,但必须能够完成至少75%的研究程序,以入学到纵向臂。
性别/性别
有资格学习的男女:全部
年龄18岁以上(成人,老年人)
接受健康的志愿者是的
联系人
联系人:Leah K Forsberg,博士507-293-9577 forsberg.leah@mayo.edu
联系人:Hilary Heuer,博士415-476-6743 hilary.heuer@ucsf.edu
列出的位置国家加拿大,美国
删除了位置国家
管理信息
NCT编号NCT04363684
其他研究ID编号19-004543
U19AG063911(美国NIH赠款/合同)
有数据监测委员会
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物:
研究美国FDA调节的设备产品:
IPD共享声明
计划共享IPD:是的
计划描述:取消识别的主题级别数据将根据批准的数据请求共享。
大体时间:至少可以在研究期限内使用去识别的数据。
访问标准:

有兴趣的研究人员必须通过AllFTD网站完成数据请求。所有数据请求将由委员会审查,以评估科学功绩和可行性。请咨询网站以获取有关此过程的更多信息(https://www.allftd.org/policies)。

批准的请求将以取消确定的方式发送。

URL: https://www.allftd.org/data
责任方布拉德利·布夫(Bradley Boeve),梅奥诊所
研究赞助商梅奥诊所
合作者
  • 加利福尼亚大学旧金山
  • 国家老化研究所(NIA)
  • 国家神经系统疾病与中风研究所(NINDS)
调查人员
首席研究员:马里兰州布拉德利·布夫(Bradley Boeve)梅奥诊所
首席研究员:医学博士亚当·拳击手加利福尼亚大学旧金山
首席研究员:医学博士Howie Rosen加利福尼亚大学旧金山
PRS帐户梅奥诊所
验证日期2020年10月