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出境医 / 临床实验 / 玻璃体内AAVCAGSCD59，用于晚期与年龄相关的黄斑变性（AMD），具有地理萎缩（GA）

玻璃体内AAVCAGSCD59，用于晚期与年龄相关的黄斑变性（AMD），具有地理萎缩（GA）

研究描述
简要摘要：
具有GA符合纳入标准的晚期干燥AMD的患者将以1：1：1的比例随机分配，比较玻璃体内高剂量或低剂量的AAVCAGSCD59与假注射。所有注册受试者将遵循24个月的时间，以评估玻璃体内AAVCAGSCD59的GA生长和安全性的降低。

病情或疾病 干预/治疗阶段
与年龄相关的黄斑变性地理萎缩基因疗法玻璃体内注射生物学：玻璃室内AAVCAGSCD59其他：玻璃体内假注射阶段2

学习规划
研究信息的布局表
研究类型 ：介入（临床试验）
实际注册 ： 0参与者
分配：随机
干预模型：并行分配
干预模型描述：受试者将被分配为低剂量Aavcagscd59，高剂量Aavcagscd59或假臂。
掩蔽：双重（参与者，结果评估者）
主要意图：治疗
官方标题：与假注射相比，一项评估玻璃体内AAVCAGSCD59的多中心试验，用于治疗与地理萎缩（GA）的晚期干燥年龄相关的黄斑变性（AMD）
估计研究开始日期 ： 2021年7月31日
估计的初级完成日期 ： 2023年7月1日
估计 学习完成日期 ： 2023年9月1日
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
主动比较器：玻璃体内AAVCAGSCD59 1.071x10E12 VG注入
玻璃体内aavacgscd59以1.071x10E12 VG的剂量在第0天给药一次
生物学：玻璃室内AAVCAGSCD59
AavCagSCD59在注册眼中作为玻璃体内注射施用
其他名称：HMR59

主动比较器：玻璃体内AAVCAGSCD59 3.56x10E11 VG注射
玻璃体内aavacgscd59以3.56x10e11 Vg的剂量在第0天给药一次
生物学：玻璃室内AAVCAGSCD59
AavCagSCD59在注册眼中作为玻璃体内注射施用
其他名称：HMR59

假比较器：假玻璃体内注射
玻璃体内假注射一次在第0天进行一次
其他：玻璃体内假注射
假注射模仿注册眼睛的真正注射
其他名称：假

结果措施
主要结果指标 ：
  1. 评估在第0天测得的地理萎缩面积（MM2）的变化，并将其与24个月[时间范围：24个月]的测量值进行比较
    地理萎缩将根据视网膜的成像来测量


次要结果度量 ：
  1. 从干燥到湿年龄相关的黄斑变性的转化率的发生率[时间范围：24个月]
    测量在假手术和AAVCAGSCD59治疗的手臂中的治疗眼睛的数量，这些臂从干燥到潮湿的黄斑变性转换为

  2. AAVCAGSCD59治疗的眼睛的视力变化[时间范围：24个月]
    在早期治疗视网膜病变' target='_blank'>糖尿病性视网膜病变研究（ETDRS）图表上测量的视力将在第0天和第24天进行比较


资格标准
有资格信息的布局表
有资格学习的年龄： 65岁以上（老年人）
有资格学习的男女：全部
接受健康的志愿者：不
标准

纳入标准：

  1. 在研究眼中使用GA的高级干燥AMD
  2. 在研究眼中的BCVA 80或更少的ETDRS字母（Snellen等效20/25或更糟）
  3. 在筛查期间，阅读中心证实，研究眼中的总累积GA病变尺寸为2.5 mm2至12.5 mm2。

排除标准：

  1. GA继发于研究眼中的非AMD病因（即近视，遗传性视网膜疾病）。
  2. GA与RPE RIP的存在相关。
  3. GA与乳腺周围萎缩的连续。
  4. 在研究眼中继发于湿AMD的活性CNV，目前在过去18个月内接受抗VEGF眼治疗。
  5. 来自CNV的黄斑中的视网膜下纤维化均在临床上和在黄斑中​​的SD-OCT上成像。
  6. 先前的黄斑激光光凝（IE焦点或网格激光器用于黄斑水肿），光动力疗法（PDT），眼/轨道辐射，对CNV的激光或网络下手术在研究眼中进行CNV。
  7. 研究眼的病史可能会改变视力或干扰研究测试，包括增殖性糖尿病性视网膜病（PDR），临床意义的黄斑水肿（CSME）（CSME），中央视网膜静脉闭塞（CRVO），Hemi视网膜静脉闭塞（HRVO），黄斑分支视网膜静脉阻塞和视神经病变。
  8. 活跃的不受控制的青光眼具有以下至少一个：IOP> 30 mmHg，尽管具有青光眼药物治疗的最大治疗，杯赛与盘子比> 0.9，涉及黄斑瘤或光学萎缩的视野缺陷> 0.9，视野缺陷。
  9. 活跃的急性或慢性传染性葡萄膜炎，视网膜炎或结膜炎（不包括睑缘炎）
联系人和位置

没有提供联系人或位置

追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2020年3月22日
第一个发布日期icmje 2020年4月24日
上次更新发布日期2021年5月10日
估计研究开始日期ICMJE 2021年7月31日
估计的初级完成日期2023年7月1日（主要结果指标的最终数据收集日期）
当前的主要结果度量ICMJE
（提交：2020年4月20日）		评估在第0天测得的地理萎缩面积（MM2）的变化，并将其与24个月[时间范围：24个月]的测量值进行比较
地理萎缩将根据视网膜的成像来测量
原始主要结果措施ICMJE与电流相同
改变历史
当前的次要结果度量ICMJE
（提交：2020年4月20日）
  • 从干燥到湿年龄相关的黄斑变性的转化率的发生率[时间范围：24个月]
    测量在假手术和AAVCAGSCD59治疗的手臂中的治疗眼睛的数量，这些臂从干燥到潮湿的黄斑变性转换为
  • AAVCAGSCD59治疗的眼睛的视力变化[时间范围：24个月]
    在早期治疗视网膜病变' target='_blank'>糖尿病性视网膜病变研究（ETDRS）图表上测量的视力将在第0天和第24天进行比较
原始的次要结果措施ICMJE与电流相同
当前其他预先指定的结果指标不提供
原始其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短的标题ICMJE玻璃体内AAVCAGSCD59，用于晚期与年龄相关的黄斑变性（AMD），具有地理萎缩（GA）
官方标题ICMJE与假注射相比，一项评估玻璃体内AAVCAGSCD59的多中心试验，用于治疗与地理萎缩（GA）的晚期干燥年龄相关的黄斑变性（AMD）
简要摘要具有GA符合纳入标准的晚期干燥AMD的患者将以1：1：1的比例随机分配，比较玻璃体内高剂量或低剂量的AAVCAGSCD59与假注射。所有注册受试者将遵循24个月的时间，以评估玻璃体内AAVCAGSCD59的GA生长和安全性的降低。
详细说明不提供
研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE阶段2
研究设计ICMJE分配：随机
干预模型：平行分配
干预模型描述：
受试者将被分配为低剂量Aavcagscd59，高剂量Aavcagscd59或假臂。
掩盖：双重（参与者，结果评估者）
主要目的：治疗
条件ICMJE
  • 干燥年龄相关的黄斑变性
  • 地理萎缩
  • 基因治疗
  • 玻璃体内注射
干预ICMJE
  • 生物学：玻璃室内AAVCAGSCD59
    AavCagSCD59在注册眼中作为玻璃体内注射施用
    其他名称：HMR59
  • 其他：玻璃体内假注射
    假注射模仿注册眼睛的真正注射
    其他名称：假
研究臂ICMJE
  • 主动比较器：玻璃体内AAVCAGSCD59 1.071x10E12 VG注入
    玻璃体内aavacgscd59以1.071x10E12 VG的剂量在第0天给药一次
    干预：生物学：玻璃体内AAVCAGSCD59
  • 主动比较器：玻璃体内AAVCAGSCD59 3.56x10E11 VG注射
    玻璃体内aavacgscd59以3.56x10e11 Vg的剂量在第0天给药一次
    干预：生物学：玻璃体内AAVCAGSCD59
  • 假比较器：假玻璃体内注射
    玻璃体内假注射一次在第0天进行一次
    干预：其他：玻璃体内假注射
出版物 *不提供

*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE取消
实际注册ICMJE
（提交：2021年5月6日）		 0
原始估计注册ICMJE
（提交：2020年4月20日）		 132
估计的研究完成日期ICMJE 2023年9月1日
估计的初级完成日期2023年7月1日（主要结果指标的最终数据收集日期）
资格标准ICMJE

纳入标准：

  1. 在研究眼中使用GA的高级干燥AMD
  2. 在研究眼中的BCVA 80或更少的ETDRS字母（Snellen等效20/25或更糟）
  3. 在筛查期间，阅读中心证实，研究眼中的总累积GA病变尺寸为2.5 mm2至12.5 mm2。

排除标准：

  1. GA继发于研究眼中的非AMD病因（即近视，遗传性视网膜疾病）。
  2. GA与RPE RIP的存在相关。
  3. GA与乳腺周围萎缩的连续。
  4. 在研究眼中继发于湿AMD的活性CNV，目前在过去18个月内接受抗VEGF眼治疗。
  5. 来自CNV的黄斑中的视网膜下纤维化均在临床上和在黄斑中​​的SD-OCT上成像。
  6. 先前的黄斑激光光凝（IE焦点或网格激光器用于黄斑水肿），光动力疗法（PDT），眼/轨道辐射，对CNV的激光或网络下手术在研究眼中进行CNV。
  7. 研究眼的病史可能会改变视力或干扰研究测试，包括增殖性糖尿病性视网膜病（PDR），临床意义的黄斑水肿（CSME）（CSME），中央视网膜静脉闭塞（CRVO），Hemi视网膜静脉闭塞（HRVO），黄斑分支视网膜静脉阻塞和视神经病变。
  8. 活跃的不受控制的青光眼具有以下至少一个：IOP> 30 mmHg，尽管具有青光眼药物治疗的最大治疗，杯赛与盘子比> 0.9，涉及黄斑瘤或光学萎缩的视野缺陷> 0.9，视野缺陷。
  9. 活跃的急性或慢性传染性葡萄膜炎，视网膜炎或结膜炎（不包括睑缘炎）
性别/性别ICMJE
有资格学习的男女：全部
年龄ICMJE 65岁以上（老年人）
接受健康的志愿者ICMJE不
联系ICMJE仅当研究招募主题时才显示联系信息
列出的位置国家ICMJE不提供
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04358471
其他研究ID编号ICMJE HMR-2001
有数据监测委员会不
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物：是的
研究美国FDA调节的设备产品：不
IPD共享语句ICMJE
计划共享IPD：不
责任方Hemera Biosciences
研究赞助商ICMJE Hemera Biosciences
合作者ICMJE不提供
研究人员ICMJE不提供
PRS帐户Hemera Biosciences
验证日期2021年5月

国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素
研究描述
简要摘要：
具有GA符合纳入标准的晚期干燥AMD的患者将以1：1：1的比例随机分配，比较玻璃体内高剂量或低剂量的AAVCAGSCD59与假注射。所有注册受试者将遵循24个月的时间，以评估玻璃体内AAVCAGSCD59的GA生长和安全性的降低。

病情或疾病 干预/治疗阶段
与年龄相关的黄斑变性地理萎缩基因疗法玻璃体内注射生物学：玻璃室内AAVCAGSCD59其他：玻璃体内假注射阶段2

学习规划
研究信息的布局表
研究类型 ：介入（临床试验）
实际注册 ： 0参与者
分配：随机
干预模型：并行分配
干预模型描述：受试者将被分配为低剂量Aavcagscd59，高剂量Aavcagscd59或假臂。
掩蔽：双重（参与者，结果评估者）
主要意图：治疗
官方标题：与假注射相比，一项评估玻璃体内AAVCAGSCD59的多中心试验，用于治疗与地理萎缩（GA）的晚期干燥年龄相关的黄斑变性（AMD）
估计研究开始日期 ： 2021年7月31日
估计的初级完成日期 ： 2023年7月1日
估计 学习完成日期 ： 2023年9月1日
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
主动比较器：玻璃体内AAVCAGSCD59 1.071x10E12 VG注入
玻璃体内aavacgscd59以1.071x10E12 VG的剂量在第0天给药一次
生物学：玻璃室内AAVCAGSCD59
AavCagSCD59在注册眼中作为玻璃体内注射施用
其他名称：HMR59

主动比较器：玻璃体内AAVCAGSCD59 3.56x10E11 VG注射
玻璃体内aavacgscd59以3.56x10e11 Vg的剂量在第0天给药一次
生物学：玻璃室内AAVCAGSCD59
AavCagSCD59在注册眼中作为玻璃体内注射施用
其他名称：HMR59

假比较器：假玻璃体内注射
玻璃体内假注射一次在第0天进行一次
其他：玻璃体内假注射
假注射模仿注册眼睛的真正注射
其他名称：假

结果措施
主要结果指标 ：
  1. 评估在第0天测得的地理萎缩面积（MM2）的变化，并将其与24个月[时间范围：24个月]的测量值进行比较
    地理萎缩将根据视网膜的成像来测量


次要结果度量 ：
  1. 从干燥到湿年龄相关的黄斑变性的转化率的发生率[时间范围：24个月]
    测量在假手术和AAVCAGSCD59治疗的手臂中的治疗眼睛的数量，这些臂从干燥到潮湿的黄斑变性转换为

  2. AAVCAGSCD59治疗的眼睛的视力变化[时间范围：24个月]
    在早期治疗视网膜病变' target='_blank'>糖尿病性视网膜病变研究（ETDRS）图表上测量的视力将在第0天和第24天进行比较


资格标准
有资格信息的布局表
有资格学习的年龄： 65岁以上（老年人）
有资格学习的男女：全部
接受健康的志愿者：不
标准

纳入标准：

  1. 在研究眼中使用GA的高级干燥AMD
  2. 在研究眼中的BCVA 80或更少的ETDRS字母（Snellen等效20/25或更糟）
  3. 在筛查期间，阅读中心证实，研究眼中的总累积GA病变尺寸为2.5 mm2至12.5 mm2。

排除标准：

  1. GA继发于研究眼中的非AMD病因（即近视，遗传性视网膜疾病）。
  2. GA与RPE RIP的存在相关。
  3. GA与乳腺周围萎缩的连续。
  4. 在研究眼中继发于湿AMD的活性CNV，目前在过去18个月内接受抗VEGF眼治疗。
  5. 来自CNV的黄斑中的视网膜下纤维化均在临床上和在黄斑中​​的SD-OCT上成像。
  6. 先前的黄斑激光光凝（IE焦点或网格激光器用于黄斑水肿），光动力疗法（PDT），眼/轨道辐射，对CNV的激光或网络下手术在研究眼中进行CNV。
  7. 研究眼的病史可能会改变视力或干扰研究测试，包括增殖性糖尿病性视网膜病（PDR），临床意义的黄斑水肿（CSME）（CSME），中央视网膜静脉闭塞（CRVO），Hemi视网膜静脉闭塞（HRVO），黄斑分支视网膜静脉阻塞和视神经病变。
  8. 活跃的不受控制的青光眼具有以下至少一个：IOP> 30 mmHg，尽管具有青光眼药物治疗的最大治疗，杯赛与盘子比> 0.9，涉及黄斑瘤或光学萎缩的视野缺陷> 0.9，视野缺陷。
  9. 活跃的急性或慢性传染性葡萄膜炎，视网膜炎或结膜炎（不包括睑缘炎）
联系人和位置

没有提供联系人或位置

追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2020年3月22日
第一个发布日期icmje 2020年4月24日
上次更新发布日期2021年5月10日
估计研究开始日期ICMJE 2021年7月31日
估计的初级完成日期2023年7月1日（主要结果指标的最终数据收集日期）
当前的主要结果度量ICMJE
（提交：2020年4月20日）		评估在第0天测得的地理萎缩面积（MM2）的变化，并将其与24个月[时间范围：24个月]的测量值进行比较
地理萎缩将根据视网膜的成像来测量
原始主要结果措施ICMJE与电流相同
改变历史
当前的次要结果度量ICMJE
（提交：2020年4月20日）
  • 从干燥到湿年龄相关的黄斑变性的转化率的发生率[时间范围：24个月]
    测量在假手术和AAVCAGSCD59治疗的手臂中的治疗眼睛的数量，这些臂从干燥到潮湿的黄斑变性转换为
  • AAVCAGSCD59治疗的眼睛的视力变化[时间范围：24个月]
    在早期治疗视网膜病变' target='_blank'>糖尿病性视网膜病变研究（ETDRS）图表上测量的视力将在第0天和第24天进行比较
原始的次要结果措施ICMJE与电流相同
当前其他预先指定的结果指标不提供
原始其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短的标题ICMJE玻璃体内AAVCAGSCD59，用于晚期与年龄相关的黄斑变性（AMD），具有地理萎缩（GA）
官方标题ICMJE与假注射相比，一项评估玻璃体内AAVCAGSCD59的多中心试验，用于治疗与地理萎缩（GA）的晚期干燥年龄相关的黄斑变性（AMD）
简要摘要具有GA符合纳入标准的晚期干燥AMD的患者将以1：1：1的比例随机分配，比较玻璃体内高剂量或低剂量的AAVCAGSCD59与假注射。所有注册受试者将遵循24个月的时间，以评估玻璃体内AAVCAGSCD59的GA生长和安全性的降低。
详细说明不提供
研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE阶段2
研究设计ICMJE分配：随机
干预模型：平行分配
干预模型描述：
受试者将被分配为低剂量Aavcagscd59，高剂量Aavcagscd59或假臂。
掩盖：双重（参与者，结果评估者）
主要目的：治疗
条件ICMJE
  • 干燥年龄相关的黄斑变性
  • 地理萎缩
  • 基因治疗
  • 玻璃体内注射
干预ICMJE
  • 生物学：玻璃室内AAVCAGSCD59
    AavCagSCD59在注册眼中作为玻璃体内注射施用
    其他名称：HMR59
  • 其他：玻璃体内假注射
    假注射模仿注册眼睛的真正注射
    其他名称：假
研究臂ICMJE
  • 主动比较器：玻璃体内AAVCAGSCD59 1.071x10E12 VG注入
    玻璃体内aavacgscd59以1.071x10E12 VG的剂量在第0天给药一次
    干预：生物学：玻璃体内AAVCAGSCD59
  • 主动比较器：玻璃体内AAVCAGSCD59 3.56x10E11 VG注射
    玻璃体内aavacgscd59以3.56x10e11 Vg的剂量在第0天给药一次
    干预：生物学：玻璃体内AAVCAGSCD59
  • 假比较器：假玻璃体内注射
    玻璃体内假注射一次在第0天进行一次
    干预：其他：玻璃体内假注射
出版物 *不提供

*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE取消
实际注册ICMJE
（提交：2021年5月6日）		 0
原始估计注册ICMJE
（提交：2020年4月20日）		 132
估计的研究完成日期ICMJE 2023年9月1日
估计的初级完成日期2023年7月1日（主要结果指标的最终数据收集日期）
资格标准ICMJE

纳入标准：

  1. 在研究眼中使用GA的高级干燥AMD
  2. 在研究眼中的BCVA 80或更少的ETDRS字母（Snellen等效20/25或更糟）
  3. 在筛查期间，阅读中心证实，研究眼中的总累积GA病变尺寸为2.5 mm2至12.5 mm2。

排除标准：

  1. GA继发于研究眼中的非AMD病因（即近视，遗传性视网膜疾病）。
  2. GA与RPE RIP的存在相关。
  3. GA与乳腺周围萎缩的连续。
  4. 在研究眼中继发于湿AMD的活性CNV，目前在过去18个月内接受抗VEGF眼治疗。
  5. 来自CNV的黄斑中的视网膜下纤维化均在临床上和在黄斑中​​的SD-OCT上成像。
  6. 先前的黄斑激光光凝（IE焦点或网格激光器用于黄斑水肿），光动力疗法（PDT），眼/轨道辐射，对CNV的激光或网络下手术在研究眼中进行CNV。
  7. 研究眼的病史可能会改变视力或干扰研究测试，包括增殖性糖尿病性视网膜病（PDR），临床意义的黄斑水肿（CSME）（CSME），中央视网膜静脉闭塞（CRVO），Hemi视网膜静脉闭塞（HRVO），黄斑分支视网膜静脉阻塞和视神经病变。
  8. 活跃的不受控制的青光眼具有以下至少一个：IOP> 30 mmHg，尽管具有青光眼药物治疗的最大治疗，杯赛与盘子比> 0.9，涉及黄斑瘤或光学萎缩的视野缺陷> 0.9，视野缺陷。
  9. 活跃的急性或慢性传染性葡萄膜炎，视网膜炎或结膜炎（不包括睑缘炎）
性别/性别ICMJE
有资格学习的男女：全部
年龄ICMJE 65岁以上（老年人）
接受健康的志愿者ICMJE不
联系ICMJE仅当研究招募主题时才显示联系信息
列出的位置国家ICMJE不提供
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04358471
其他研究ID编号ICMJE HMR-2001
有数据监测委员会不
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物：是的
研究美国FDA调节的设备产品：不
IPD共享语句ICMJE
计划共享IPD：不
责任方Hemera Biosciences
研究赞助商ICMJE Hemera Biosciences
合作者ICMJE不提供
研究人员ICMJE不提供
PRS帐户Hemera Biosciences
验证日期2021年5月

国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素

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