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出境医 / 临床实验 / 微笑:镰状细胞疾病中的蒙特鲁卡斯特(Montelukast)研究(微笑)

微笑:镰状细胞疾病中的蒙特鲁卡斯特(Montelukast)研究(微笑)

研究描述
简要摘要:

镰状细胞病(SCD)是一种遗传性血液状况,导致长期健康问题,包括疼痛和大脑问题,影响生活质量。如果患者在夜间反复关闭(睡眠呼吸暂停' target='_blank'>阻塞性睡眠呼吸暂停)时,患者的夜间氧气水平较低,则可能会变得更糟。这与疼痛增加,浓度较差和肾脏问题增加有关。蒙特鲁卡斯特(Montelukast)广泛用于哮喘治疗,已显示可改善无镰状细胞贫血患者的睡眠呼吸暂停' target='_blank'>阻塞性睡眠呼吸暂停症状。研究人员认为,这种治疗方法对镰状细胞疾病的患者也可能有用。蒙特鲁卡斯特(Montelukast)的早期干预可以帮助防止集中精力和思维技能下降。

这项试验的目的是查看镰状细胞疾病的幼儿是否随机分组(随机性:与扔硬币相同,不知道它会出现头部还是尾巴)到蒙特鲁卡斯特治疗中是否具有更好的思维技能,与随机的安慰剂相比(没有活性医疗成分的平板电脑 - 即“糖药”)。这意味着孩子可以接受Montelukast治疗,或者他/她可能会在安慰剂片上。


病情或疾病 干预/治疗阶段
贫血,镰状细胞入睡的呼吸药物:Montelukast其他:口服安慰剂第2阶段3

详细说明:

该试验由行动医学研究资助,将涉及200名从血液学诊所和ENT(耳朵,鼻子和喉咙)手术等候名单或其当地睡眠实验室的SCD患者(Guy's&St Thomas) ,北米德尔塞克斯医院和惠廷顿医院。如果患者在3至8岁之间的患者中,请给予知情同意,有任何睡眠呼吸的呼吸,例如打s和/或过夜的血氧饱和度异常。同意后,PI/协调员将通过可选的脑扫描来组织一份简单的基于应用程序的问卷和脑速度测试,并随机化3个月,然后将大脑速度测试,问卷和MRI进行3个月重复。

目的和设计:

这被设计为Montelukast疗法的2/3期试验,以研究这种药物是否提高了加工速度,这似乎是英国全尺寸智商(智能商)的差异。

在患有镰状细胞疾病的儿童及其兄弟姐妹之间。

招聘:

患者将从相关医院的儿科和成人镰刀诊所招募。这些诊所有2000多名镰状细胞疾病的患者参加。

这是一群主要属于少数族裔的儿童的小儿试验,因为这个年龄段的人容易受到睡眠呼吸的呼吸(我们以前的研究中有90%的镰状细胞病儿童打气)。研究人员在这组儿童中成功运行了4项以前的随机对照试验和2项纵向研究。该提案是由一个由研究人员/科学家组成的多学科团队开发的,其中许多人在该领域拥有悠久的临床经验。该团队包括两个患者代表。直到最近使用编码和符号搜索Wechsler子测验一直衡量处理速度注意力。 NIH工具箱处理速度是一种新的iPad测试,其广泛的正常数据降至3岁,但是使用该数据的团队成员发现了实践效果。因此,研究人员包括2个主要终点:取消和NIH工具箱处理速度,研究人员可能不会在伦敦4个地点招募200名患者:

  1. 研究人员已确保将足够的功能能够检测到蒙特鲁卡斯特对腺样体的影响:鼻咽比对MRI的影响,如果他们招募至少3个愿意在每个手臂中进行MRI,这将允许探索次级脑MRI MRI端点。主要终点。
  2. 调查人员将扩展到其他英国网站
  3. 调查人员将申请额外的资金,以将研究扩展到英国以外,例如,从国家心脏肺和血液研究所(美国)申请500,000美元,以在辛辛那提和纽约进行研究。
学习规划
研究信息的布局表
研究类型介入(临床试验)
估计入学人数 200名参与者
分配:随机
干预模型:并行分配
掩蔽:单个(结果评估者)
主要意图:治疗
官方标题: Montelukast研究镰状细胞病(微笑)的儿童
估计研究开始日期 2021年8月1日
估计的初级完成日期 2021年8月30日
估计 学习完成日期 2022年8月31日
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
主动比较器:调查
蒙特鲁克斯特
药物:蒙特鲁卡斯特
Montelukast用于治疗和预防哮喘。它将减少症状和急性哮喘发作的数量。但是,这种药物不应用于缓解已经开始的哮喘攻击。
其他名称:Singulair

安慰剂比较器:比赛安慰剂
匹配的安慰剂
其他:口服安慰剂
无治疗价值的惰性咀嚼片

结果措施
主要结果指标
  1. 随机分配到对照组或治疗臂的镰状细胞疾病的参与者,加工速度评分的变化从基线到12周。 [时间范围:12周]
    NIH工具箱处理速度

  2. 随机分配到对照组或治疗臂的镰状细胞疾病的参与者,加工速度评分的变化从基线到12周。 [时间范围:12周]
    取消(Wechsler秤和纸笔)


次要结果度量
  1. 对于随机分配到对照组或治疗臂的参与者,执行功能(从NIHToolbox®认知电池)从基线到12周的变化。 [时间范围:12周]

    尺寸更改卡排序测试:有40次试验,评分是基于精度和反应时间的组合。

    侧翼抑制控制和注意力测试:有40次试验。遵循初步鱼刺激的3-7.99岁儿童≥90%的儿童,使用箭头进行了另外20次试验。评分是基于准确性和反应时间的组合。

    列表排序工作内存测试:串联项目数量从2增加到8。当2个以相同长度的试验失败时,该测试停止了。审查员在无线键盘上输入了响应。 7岁以下的儿童未完成这项测试。评分是基于在所有试验中正确召回的项目总数。

    每个度量将分别分析,并作为组合复合材料。较高的分数表明执行功能更好(平均值= 100,标准偏差= 15,范围= 50-150)。


  2. 对于随机分配给对照组或治疗组的镰状细胞疾病的参与者,执行功能(父母报告的问卷)从基线到12周的变化。 [时间范围:12周]
    行为等级功能的行为评级清单(简介2)是一项63项问卷,评估了学校和家庭环境中的EF行为。全球执行综合,行为调节和情绪调节指数将用于分析。较高的T评分(> 65)表明更多的临床问题(范围= 0-100)。

  3. 随机分配到对照组或治疗臂的镰状细胞疾病的参与者的睡眠和呼吸症状从基线到12周的变化。 [时间范围:12周]

    儿童睡眠习惯问卷(CSHQ):一份45项父母评分的问卷,评估与普通小儿睡眠困难相关的行为频率(范围= 0-135)。

    小儿睡眠问卷:一份22个项目的父母评价问卷,询问打呼率,大声打s,观察到的呼吸暂停,睡眠期间的呼吸困难,白天嗜睡,不集中或过度活跃的行为(范围= 0-22)。

    总睡眠时间/总分将用于分析。更高的分数是更大的临床关注点。


  4. 镰状细胞疾病随机分为对照组或治疗臂的参与者的疼痛症状从基线变为12周。 [时间范围:12周]

    疼痛,伤害,疼痛管理和控制量表来自PEDSQL-镰状细胞模块:PEDSQL是一项43个项目问卷,具有9个维度,可评估SCD患者中与健康相关的生活质量的生活质量(疼痛和伤害范围= 0-36,疼痛管理和控制范围= 0-8)。

    总分将用于分析。较低的分数更加关注。


  5. 蒙特鲁克斯特(Montelukast)发生与治疗相关的不良事件的参与者人数[时间范围:12周]
    所有AE(不良事件),医院出勤,生病的天数以及由学前/学校损失的天数,由协调员和加密和存储在CRF(案例报告表)上记录

  6. 对于随机分配到对照组或治疗臂的镰状细胞疾病的参与者,大脑MRI从基线变为12周。 [时间范围:12周]
    将测量腺样大小,体积,白物完整性,结构和功能连接性,灌注)和夜间血氧仪。


资格标准
有资格信息的布局表
有资格学习的年龄: 3年至8岁(孩子)
有资格学习的男女:全部
接受健康的志愿者:是的
标准

纳入标准:

  • 年龄在3至8岁之间
  • 根据机构政策和欧洲准则的同意,同意; ICF(知情同意书)必须由患者/监护人签署
  • HBSS 9Homozygous SS病)或通过标准技术诊断(HPLC,IEF(IEF(等电聚焦)),MS(质谱)或ALKE诊断的HBSβ0Thalassya
  • 与同一年龄的儿童(例如Nadir SO2(氧气饱和度)相比,呼吸呼吸的病史(即父母报告了任何程度的打呼式(CHSQ问卷)和/或过夜血氧蛋白的异常。平均SO2 <96%))
  • 能够说和理解英语

排除标准:

  • 其他神经发育障碍
  • 已经在Montelukast上的病人
  • 过去,患者对Montelukast产生了副作用或不良反应
联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人:MA MB BCHIR的Fenella Kirkham +44 207 9052191 fenella.kirkham@ucl.ac.uk
联系人:Satwinder Sahota,MSC +442079052191 s.sahota@ucl.ac.uk

位置
布局表以获取位置信息
英国
北米德尔塞克斯大学医院NHS Trust
伦敦,英国,N18 1QX
首席研究员:Maria Pelidis,MBBS,FRCPCH
伦敦大学学院医院NHS Trust
伦敦,英国,NW1 2BU
首席研究员:Sara Trompeter,BSC,MRCPCH,
Guys&St Thomas Hospital NHS Trust
伦敦,英国,SE1 9RT
联系人:Baba Inusa,MBBS,FRCP 02071887774 baba.inusa@gstt.nhs.uk
首席研究员:Baba Inusa,MBBS,FRCPCH
国王学院医院NHS基金会信托
伦敦,英国,SE5 9RS
赞助商和合作者
大奥蒙德街儿童医院NHS基金会信托
盖伊和圣托马斯的NHS基金会信托
伦敦大学学院医院
北米德尔塞克斯大学医院
国王学院医院NHS信托
Whittington医院NHS Trust
调查人员
调查员信息的布局表
首席研究员: Fenella Kirkham,MA MB Bchir伦敦大学学院
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2019年10月2日
第一个发布日期icmje 2020年4月17日
上次更新发布日期2021年5月20日
估计研究开始日期ICMJE 2021年8月1日
估计的初级完成日期2021年8月30日(主要结果度量的最终数据收集日期)
当前的主要结果度量ICMJE
(提交:2020年4月15日)
  • 随机分配到对照组或治疗臂的镰状细胞疾病的参与者,加工速度评分的变化从基线到12周。 [时间范围:12周]
    NIH工具箱处理速度
  • 随机分配到对照组或治疗臂的镰状细胞疾病的参与者,加工速度评分的变化从基线到12周。 [时间范围:12周]
    取消(Wechsler秤和纸笔)
原始主要结果措施ICMJE与电流相同
改变历史
当前的次要结果度量ICMJE
(提交:2020年4月15日)
  • 对于随机分配到对照组或治疗臂的参与者,执行功能(从NIHToolbox®认知电池)从基线到12周的变化。 [时间范围:12周]
    尺寸更改卡排序测试:有40次试验,评分是基于精度和反应时间的组合。侧翼抑制控制和注意力测试:有40次试验。遵循初步鱼刺激的3-7.99岁儿童≥90%的儿童,使用箭头进行了另外20次试验。评分是基于准确性和反应时间的组合。列表排序工作内存测试:串联项目数量从2增加到8。当2个以相同长度的试验失败时,该测试停止了。审查员在无线键盘上输入了响应。 7岁以下的儿童未完成这项测试。评分是基于在所有试验中正确召回的项目总数。每个度量将分别分析,并作为组合复合材料。较高的分数表明执行功能更好(平均值= 100,标准偏差= 15,范围= 50-150)。
  • 对于随机分配给对照组或治疗组的镰状细胞疾病的参与者,执行功能(父母报告的问卷)从基线到12周的变化。 [时间范围:12周]
    行为等级功能的行为评级清单(简介2)是一项63项问卷,评估了学校和家庭环境中的EF行为。全球执行综合,行为调节和情绪调节指数将用于分析。较高的T评分(> 65)表明更多的临床问题(范围= 0-100)。
  • 随机分配到对照组或治疗臂的镰状细胞疾病的参与者的睡眠和呼吸症状从基线到12周的变化。 [时间范围:12周]
    儿童睡眠习惯问卷(CSHQ):一份45项父母评分的问卷,评估与普通小儿睡眠困难相关的行为频率(范围= 0-135)。小儿睡眠问卷:一份22个项目的父母评价问卷,询问打呼率,大声打s,观察到的呼吸暂停,睡眠期间的呼吸困难,白天嗜睡,不集中或过度活跃的行为(范围= 0-22)。总睡眠时间/总分将用于分析。更高的分数是更大的临床关注点。
  • 镰状细胞疾病随机分为对照组或治疗臂的参与者的疼痛症状从基线变为12周。 [时间范围:12周]
    疼痛,伤害,疼痛管理和控制量表来自PEDSQL-镰状细胞模块:PEDSQL是一项43个项目问卷,具有9个维度,可评估SCD患者中与健康相关的生活质量的生活质量(疼痛和伤害范围= 0-36,疼痛管理和控制范围= 0-8)。总分将用于分析。较低的分数更加关注。
  • 蒙特鲁克斯特(Montelukast)发生与治疗相关的不良事件的参与者人数[时间范围:12周]
    所有AE(不良事件),医院出勤,生病的天数以及由学前/学校损失的天数,由协调员和加密和存储在CRF(案例报告表)上记录
  • 对于随机分配到对照组或治疗臂的镰状细胞疾病的参与者,大脑MRI从基线变为12周。 [时间范围:12周]
    将测量腺样大小,体积,白物完整性,结构和功能连接性,灌注)和夜间血氧仪。
原始的次要结果措施ICMJE与电流相同
当前其他预先指定的结果指标不提供
原始其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短的标题ICMJE微笑:镰状细胞疾病中的蒙特鲁卡斯特的研究
官方标题ICMJE Montelukast研究镰状细胞病(微笑)的儿童
简要摘要

镰状细胞病(SCD)是一种遗传性血液状况,导致长期健康问题,包括疼痛和大脑问题,影响生活质量。如果患者在夜间反复关闭(睡眠呼吸暂停' target='_blank'>阻塞性睡眠呼吸暂停)时,患者的夜间氧气水平较低,则可能会变得更糟。这与疼痛增加,浓度较差和肾脏问题增加有关。蒙特鲁卡斯特(Montelukast)广泛用于哮喘治疗,已显示可改善无镰状细胞贫血患者的睡眠呼吸暂停' target='_blank'>阻塞性睡眠呼吸暂停症状。研究人员认为,这种治疗方法对镰状细胞疾病的患者也可能有用。蒙特鲁卡斯特(Montelukast)的早期干预可以帮助防止集中精力和思维技能下降。

这项试验的目的是查看镰状细胞疾病的幼儿是否随机分组(随机性:与扔硬币相同,不知道它会出现头部还是尾巴)到蒙特鲁卡斯特治疗中是否具有更好的思维技能,与随机的安慰剂相比(没有活性医疗成分的平板电脑 - 即“糖药”)。这意味着孩子可以接受Montelukast治疗,或者他/她可能会在安慰剂片上。

详细说明

该试验由行动医学研究资助,将涉及200名从血液学诊所和ENT(耳朵,鼻子和喉咙)手术等候名单或其当地睡眠实验室的SCD患者(Guy's&St Thomas) ,北米德尔塞克斯医院和惠廷顿医院。如果患者在3至8岁之间的患者中,请给予知情同意,有任何睡眠呼吸的呼吸,例如打s和/或过夜的血氧饱和度异常。同意后,PI/协调员将通过可选的脑扫描来组织一份简单的基于应用程序的问卷和脑速度测试,并随机化3个月,然后将大脑速度测试,问卷和MRI进行3个月重复。

目的和设计:

这被设计为Montelukast疗法的2/3期试验,以研究这种药物是否提高了加工速度,这似乎是英国全尺寸智商(智能商)的差异。

在患有镰状细胞疾病的儿童及其兄弟姐妹之间。

招聘:

患者将从相关医院的儿科和成人镰刀诊所招募。这些诊所有2000多名镰状细胞疾病的患者参加。

这是一群主要属于少数族裔的儿童的小儿试验,因为这个年龄段的人容易受到睡眠呼吸的呼吸(我们以前的研究中有90%的镰状细胞病儿童打气)。研究人员在这组儿童中成功运行了4项以前的随机对照试验和2项纵向研究。该提案是由一个由研究人员/科学家组成的多学科团队开发的,其中许多人在该领域拥有悠久的临床经验。该团队包括两个患者代表。直到最近使用编码和符号搜索Wechsler子测验一直衡量处理速度注意力。 NIH工具箱处理速度是一种新的iPad测试,其广泛的正常数据降至3岁,但是使用该数据的团队成员发现了实践效果。因此,研究人员包括2个主要终点:取消和NIH工具箱处理速度,研究人员可能不会在伦敦4个地点招募200名患者:

  1. 研究人员已确保将足够的功能能够检测到蒙特鲁卡斯特对腺样体的影响:鼻咽比对MRI的影响,如果他们招募至少3个愿意在每个手臂中进行MRI,这将允许探索次级脑MRI MRI端点。主要终点。
  2. 调查人员将扩展到其他英国网站
  3. 调查人员将申请额外的资金,以将研究扩展到英国以外,例如,从国家心脏肺和血液研究所(美国)申请500,000美元,以在辛辛那提和纽约进行研究。
研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE阶段2
阶段3
研究设计ICMJE分配:随机
干预模型:平行分配
掩盖:单个(结果评估者)
主要目的:治疗
条件ICMJE
  • 贫血,镰状细胞
  • 睡眠呼吸的呼吸
干预ICMJE
  • 药物:蒙特鲁卡斯特
    Montelukast用于治疗和预防哮喘。它将减少症状和急性哮喘发作的数量。但是,这种药物不应用于缓解已经开始的哮喘攻击。
    其他名称:Singulair
  • 其他:口服安慰剂
    无治疗价值的惰性咀嚼片
研究臂ICMJE
  • 主动比较器:调查
    蒙特鲁克斯特
    干预:毒品:蒙特鲁克斯特
  • 安慰剂比较器:比赛安慰剂
    匹配的安慰剂
    干预:其他:口服安慰剂
出版物 *不提供

*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符(NCT编号)的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE尚未招募
估计注册ICMJE
(提交:2020年4月15日)
200
原始估计注册ICMJE与电流相同
估计的研究完成日期ICMJE 2022年8月31日
估计的初级完成日期2021年8月30日(主要结果度量的最终数据收集日期)
资格标准ICMJE

纳入标准:

  • 年龄在3至8岁之间
  • 根据机构政策和欧洲准则的同意,同意; ICF(知情同意书)必须由患者/监护人签署
  • HBSS 9Homozygous SS病)或通过标准技术诊断(HPLC,IEF(IEF(等电聚焦)),MS(质谱)或ALKE诊断的HBSβ0Thalassya
  • 与同一年龄的儿童(例如Nadir SO2(氧气饱和度)相比,呼吸呼吸的病史(即父母报告了任何程度的打呼式(CHSQ问卷)和/或过夜血氧蛋白的异常。平均SO2 <96%))
  • 能够说和理解英语

排除标准:

  • 其他神经发育障碍
  • 已经在Montelukast上的病人
  • 过去,患者对Montelukast产生了副作用或不良反应
性别/性别ICMJE
有资格学习的男女:全部
年龄ICMJE 3年至8岁(孩子)
接受健康的志愿者ICMJE是的
联系ICMJE
联系人:MA MB BCHIR的Fenella Kirkham +44 207 9052191 fenella.kirkham@ucl.ac.uk
联系人:Satwinder Sahota,MSC +442079052191 s.sahota@ucl.ac.uk
列出的位置国家ICMJE英国
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04351698
其他研究ID编号ICMJE协议编号:16NC06
有数据监测委员会
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物:
研究美国FDA调节的设备产品:
IPD共享语句ICMJE不提供
责任方大奥蒙德街儿童医院NHS基金会信托
研究赞助商ICMJE大奥蒙德街儿童医院NHS基金会信托
合作者ICMJE
  • 盖伊和圣托马斯的NHS基金会信托
  • 伦敦大学学院医院
  • 北米德尔塞克斯大学医院
  • 国王学院医院NHS信托
  • Whittington医院NHS Trust
研究人员ICMJE
首席研究员: Fenella Kirkham,MA MB Bchir伦敦大学学院
PRS帐户大奥蒙德街儿童医院NHS基金会信托
验证日期2021年5月

国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素
研究描述
简要摘要:

镰状细胞病(SCD)是一种遗传性血液状况,导致长期健康问题,包括疼痛和大脑问题,影响生活质量。如果患者在夜间反复关闭(睡眠呼吸暂停' target='_blank'>阻塞性睡眠呼吸暂停)时,患者的夜间氧气水平较低,则可能会变得更糟。这与疼痛增加,浓度较差和肾脏问题增加有关。蒙特鲁卡斯特(Montelukast)广泛用于哮喘治疗,已显示可改善无镰状细胞贫血患者的睡眠呼吸暂停' target='_blank'>阻塞性睡眠呼吸暂停症状。研究人员认为,这种治疗方法对镰状细胞疾病的患者也可能有用。蒙特鲁卡斯特(Montelukast)的早期干预可以帮助防止集中精力和思维技能下降。

这项试验的目的是查看镰状细胞疾病的幼儿是否随机分组(随机性:与扔硬币相同,不知道它会出现头部还是尾巴)到蒙特鲁卡斯特治疗中是否具有更好的思维技能,与随机的安慰剂相比(没有活性医疗成分的平板电脑 - 即“糖药”)。这意味着孩子可以接受Montelukast治疗,或者他/她可能会在安慰剂片上。


病情或疾病 干预/治疗阶段
贫血,镰状细胞入睡的呼吸药物:Montelukast其他:口服安慰剂第2阶段3

详细说明:

该试验由行动医学研究资助,将涉及200名从血液学诊所和ENT(耳朵,鼻子和喉咙)手术等候名单或其当地睡眠实验室的SCD患者(Guy's&St Thomas) ,北米德尔塞克斯医院和惠廷顿医院。如果患者在3至8岁之间的患者中,请给予知情同意,有任何睡眠呼吸的呼吸,例如打s和/或过夜的血氧饱和度异常。同意后,PI/协调员将通过可选的脑扫描来组织一份简单的基于应用程序的问卷和脑速度测试,并随机化3个月,然后将大脑速度测试,问卷和MRI进行3个月重复。

目的和设计:

这被设计为Montelukast疗法的2/3期试验,以研究这种药物是否提高了加工速度,这似乎是英国全尺寸智商(智能商)的差异。

在患有镰状细胞疾病的儿童及其兄弟姐妹之间。

招聘:

患者将从相关医院的儿科和成人镰刀诊所招募。这些诊所有2000多名镰状细胞疾病的患者参加。

这是一群主要属于少数族裔的儿童的小儿试验,因为这个年龄段的人容易受到睡眠呼吸的呼吸(我们以前的研究中有90%的镰状细胞病儿童打气)。研究人员在这组儿童中成功运行了4项以前的随机对照试验和2项纵向研究。该提案是由一个由研究人员/科学家组成的多学科团队开发的,其中许多人在该领域拥有悠久的临床经验。该团队包括两个患者代表。直到最近使用编码和符号搜索Wechsler子测验一直衡量处理速度注意力。 NIH工具箱处理速度是一种新的iPad测试,其广泛的正常数据降至3岁,但是使用该数据的团队成员发现了实践效果。因此,研究人员包括2个主要终点:取消和NIH工具箱处理速度,研究人员可能不会在伦敦4个地点招募200名患者:

  1. 研究人员已确保将足够的功能能够检测到蒙特鲁卡斯特对腺样体的影响:鼻咽比对MRI的影响,如果他们招募至少3个愿意在每个手臂中进行MRI,这将允许探索次级脑MRI MRI端点。主要终点。
  2. 调查人员将扩展到其他英国网站
  3. 调查人员将申请额外的资金,以将研究扩展到英国以外,例如,从国家心脏肺和血液研究所(美国)申请500,000美元,以在辛辛那提和纽约进行研究。
学习规划
研究信息的布局表
研究类型介入(临床试验)
估计入学人数 200名参与者
分配:随机
干预模型:并行分配
掩蔽:单个(结果评估者)
主要意图:治疗
官方标题: Montelukast研究镰状细胞病(微笑)的儿童
估计研究开始日期 2021年8月1日
估计的初级完成日期 2021年8月30日
估计 学习完成日期 2022年8月31日
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
主动比较器:调查
蒙特鲁克斯特
药物:蒙特鲁卡斯特
Montelukast用于治疗和预防哮喘。它将减少症状和急性哮喘发作的数量。但是,这种药物不应用于缓解已经开始的哮喘攻击。
其他名称:Singulair

安慰剂比较器:比赛安慰剂
匹配的安慰剂
其他:口服安慰剂
无治疗价值的惰性咀嚼片

结果措施
主要结果指标
  1. 随机分配到对照组或治疗臂的镰状细胞疾病的参与者,加工速度评分的变化从基线到12周。 [时间范围:12周]
    NIH工具箱处理速度

  2. 随机分配到对照组或治疗臂的镰状细胞疾病的参与者,加工速度评分的变化从基线到12周。 [时间范围:12周]
    取消(Wechsler秤和纸笔)


次要结果度量
  1. 对于随机分配到对照组或治疗臂的参与者,执行功能(从NIHToolbox®认知电池)从基线到12周的变化。 [时间范围:12周]

    尺寸更改卡排序测试:有40次试验,评分是基于精度和反应时间的组合。

    侧翼抑制控制和注意力测试:有40次试验。遵循初步鱼刺激的3-7.99岁儿童≥90%的儿童,使用箭头进行了另外20次试验。评分是基于准确性和反应时间的组合。

    列表排序工作内存测试:串联项目数量从2增加到8。当2个以相同长度的试验失败时,该测试停止了。审查员在无线键盘上输入了响应。 7岁以下的儿童未完成这项测试。评分是基于在所有试验中正确召回的项目总数。

    每个度量将分别分析,并作为组合复合材料。较高的分数表明执行功能更好(平均值= 100,标准偏差= 15,范围= 50-150)。


  2. 对于随机分配给对照组或治疗组的镰状细胞疾病的参与者,执行功能(父母报告的问卷)从基线到12周的变化。 [时间范围:12周]
    行为等级功能的行为评级清单(简介2)是一项63项问卷,评估了学校和家庭环境中的EF行为。全球执行综合,行为调节和情绪调节指数将用于分析。较高的T评分(> 65)表明更多的临床问题(范围= 0-100)。

  3. 随机分配到对照组或治疗臂的镰状细胞疾病的参与者的睡眠和呼吸症状从基线到12周的变化。 [时间范围:12周]

    儿童睡眠习惯问卷(CSHQ):一份45项父母评分的问卷,评估与普通小儿睡眠困难相关的行为频率(范围= 0-135)。

    小儿睡眠问卷:一份22个项目的父母评价问卷,询问打呼率,大声打s,观察到的呼吸暂停,睡眠期间的呼吸困难,白天嗜睡,不集中或过度活跃的行为(范围= 0-22)。

    总睡眠时间/总分将用于分析。更高的分数是更大的临床关注点。


  4. 镰状细胞疾病随机分为对照组或治疗臂的参与者的疼痛症状从基线变为12周。 [时间范围:12周]

    疼痛,伤害,疼痛管理和控制量表来自PEDSQL-镰状细胞模块:PEDSQL是一项43个项目问卷,具有9个维度,可评估SCD患者中与健康相关的生活质量的生活质量(疼痛和伤害范围= 0-36,疼痛管理和控制范围= 0-8)。

    总分将用于分析。较低的分数更加关注。


  5. 蒙特鲁克斯特(Montelukast)发生与治疗相关的不良事件的参与者人数[时间范围:12周]
    所有AE(不良事件),医院出勤,生病的天数以及由学前/学校损失的天数,由协调员和加密和存储在CRF(案例报告表)上记录

  6. 对于随机分配到对照组或治疗臂的镰状细胞疾病的参与者,大脑MRI从基线变为12周。 [时间范围:12周]
    将测量腺样大小,体积,白物完整性,结构和功能连接性,灌注)和夜间血氧仪。


资格标准
有资格信息的布局表
有资格学习的年龄: 3年至8岁(孩子)
有资格学习的男女:全部
接受健康的志愿者:是的
标准

纳入标准:

  • 年龄在3至8岁之间
  • 根据机构政策和欧洲准则的同意,同意; ICF(知情同意书)必须由患者/监护人签署
  • HBSS 9Homozygous SS病)或通过标准技术诊断(HPLC,IEF(IEF(等电聚焦)),MS(质谱)或ALKE诊断的HBSβ0Thalassya
  • 与同一年龄的儿童(例如Nadir SO2(氧气饱和度)相比,呼吸呼吸的病史(即父母报告了任何程度的打呼式(CHSQ问卷)和/或过夜血氧蛋白的异常。平均SO2 <96%))
  • 能够说和理解英语

排除标准:

  • 其他神经发育障碍
  • 已经在Montelukast上的病人
  • 过去,患者对Montelukast产生了副作用或不良反应
联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人:MA MB BCHIR的Fenella Kirkham +44 207 9052191 fenella.kirkham@ucl.ac.uk
联系人:Satwinder Sahota,MSC +442079052191 s.sahota@ucl.ac.uk

位置
布局表以获取位置信息
英国
北米德尔塞克斯大学医院NHS Trust
伦敦,英国,N18 1QX
首席研究员:Maria Pelidis,MBBS,FRCPCH
伦敦大学学院医院NHS Trust
伦敦,英国,NW1 2BU
首席研究员:Sara Trompeter,BSC,MRCPCH,
Guys&St Thomas Hospital NHS Trust
伦敦,英国,SE1 9RT
联系人:Baba Inusa,MBBS,FRCP 02071887774 baba.inusa@gstt.nhs.uk
首席研究员:Baba Inusa,MBBS,FRCPCH
国王学院医院NHS基金会信托
伦敦,英国,SE5 9RS
赞助商和合作者
大奥蒙德街儿童医院NHS基金会信托
盖伊和圣托马斯的NHS基金会信托
伦敦大学学院医院
北米德尔塞克斯大学医院
国王学院医院NHS信托
Whittington医院NHS Trust
调查人员
调查员信息的布局表
首席研究员: Fenella Kirkham,MA MB Bchir伦敦大学学院
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2019年10月2日
第一个发布日期icmje 2020年4月17日
上次更新发布日期2021年5月20日
估计研究开始日期ICMJE 2021年8月1日
估计的初级完成日期2021年8月30日(主要结果度量的最终数据收集日期)
当前的主要结果度量ICMJE
(提交:2020年4月15日)
  • 随机分配到对照组或治疗臂的镰状细胞疾病的参与者,加工速度评分的变化从基线到12周。 [时间范围:12周]
    NIH工具箱处理速度
  • 随机分配到对照组或治疗臂的镰状细胞疾病的参与者,加工速度评分的变化从基线到12周。 [时间范围:12周]
    取消(Wechsler秤和纸笔)
原始主要结果措施ICMJE与电流相同
改变历史
当前的次要结果度量ICMJE
(提交:2020年4月15日)
  • 对于随机分配到对照组或治疗臂的参与者,执行功能(从NIHToolbox®认知电池)从基线到12周的变化。 [时间范围:12周]
    尺寸更改卡排序测试:有40次试验,评分是基于精度和反应时间的组合。侧翼抑制控制和注意力测试:有40次试验。遵循初步鱼刺激的3-7.99岁儿童≥90%的儿童,使用箭头进行了另外20次试验。评分是基于准确性和反应时间的组合。列表排序工作内存测试:串联项目数量从2增加到8。当2个以相同长度的试验失败时,该测试停止了。审查员在无线键盘上输入了响应。 7岁以下的儿童未完成这项测试。评分是基于在所有试验中正确召回的项目总数。每个度量将分别分析,并作为组合复合材料。较高的分数表明执行功能更好(平均值= 100,标准偏差= 15,范围= 50-150)。
  • 对于随机分配给对照组或治疗组的镰状细胞疾病的参与者,执行功能(父母报告的问卷)从基线到12周的变化。 [时间范围:12周]
    行为等级功能的行为评级清单(简介2)是一项63项问卷,评估了学校和家庭环境中的EF行为。全球执行综合,行为调节和情绪调节指数将用于分析。较高的T评分(> 65)表明更多的临床问题(范围= 0-100)。
  • 随机分配到对照组或治疗臂的镰状细胞疾病的参与者的睡眠和呼吸症状从基线到12周的变化。 [时间范围:12周]
    儿童睡眠习惯问卷(CSHQ):一份45项父母评分的问卷,评估与普通小儿睡眠困难相关的行为频率(范围= 0-135)。小儿睡眠问卷:一份22个项目的父母评价问卷,询问打呼率,大声打s,观察到的呼吸暂停,睡眠期间的呼吸困难,白天嗜睡,不集中或过度活跃的行为(范围= 0-22)。总睡眠时间/总分将用于分析。更高的分数是更大的临床关注点。
  • 镰状细胞疾病随机分为对照组或治疗臂的参与者的疼痛症状从基线变为12周。 [时间范围:12周]
    疼痛,伤害,疼痛管理和控制量表来自PEDSQL-镰状细胞模块:PEDSQL是一项43个项目问卷,具有9个维度,可评估SCD患者中与健康相关的生活质量的生活质量(疼痛和伤害范围= 0-36,疼痛管理和控制范围= 0-8)。总分将用于分析。较低的分数更加关注。
  • 蒙特鲁克斯特(Montelukast)发生与治疗相关的不良事件的参与者人数[时间范围:12周]
    所有AE(不良事件),医院出勤,生病的天数以及由学前/学校损失的天数,由协调员和加密和存储在CRF(案例报告表)上记录
  • 对于随机分配到对照组或治疗臂的镰状细胞疾病的参与者,大脑MRI从基线变为12周。 [时间范围:12周]
    将测量腺样大小,体积,白物完整性,结构和功能连接性,灌注)和夜间血氧仪。
原始的次要结果措施ICMJE与电流相同
当前其他预先指定的结果指标不提供
原始其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短的标题ICMJE微笑:镰状细胞疾病中的蒙特鲁卡斯特的研究
官方标题ICMJE Montelukast研究镰状细胞病(微笑)的儿童
简要摘要

镰状细胞病(SCD)是一种遗传性血液状况,导致长期健康问题,包括疼痛和大脑问题,影响生活质量。如果患者在夜间反复关闭(睡眠呼吸暂停' target='_blank'>阻塞性睡眠呼吸暂停)时,患者的夜间氧气水平较低,则可能会变得更糟。这与疼痛增加,浓度较差和肾脏问题增加有关。蒙特鲁卡斯特(Montelukast)广泛用于哮喘治疗,已显示可改善无镰状细胞贫血患者的睡眠呼吸暂停' target='_blank'>阻塞性睡眠呼吸暂停症状。研究人员认为,这种治疗方法对镰状细胞疾病的患者也可能有用。蒙特鲁卡斯特(Montelukast)的早期干预可以帮助防止集中精力和思维技能下降。

这项试验的目的是查看镰状细胞疾病的幼儿是否随机分组(随机性:与扔硬币相同,不知道它会出现头部还是尾巴)到蒙特鲁卡斯特治疗中是否具有更好的思维技能,与随机的安慰剂相比(没有活性医疗成分的平板电脑 - 即“糖药”)。这意味着孩子可以接受Montelukast治疗,或者他/她可能会在安慰剂片上。

详细说明

该试验由行动医学研究资助,将涉及200名从血液学诊所和ENT(耳朵,鼻子和喉咙)手术等候名单或其当地睡眠实验室的SCD患者(Guy's&St Thomas) ,北米德尔塞克斯医院和惠廷顿医院。如果患者在3至8岁之间的患者中,请给予知情同意,有任何睡眠呼吸的呼吸,例如打s和/或过夜的血氧饱和度异常。同意后,PI/协调员将通过可选的脑扫描来组织一份简单的基于应用程序的问卷和脑速度测试,并随机化3个月,然后将大脑速度测试,问卷和MRI进行3个月重复。

目的和设计:

这被设计为Montelukast疗法的2/3期试验,以研究这种药物是否提高了加工速度,这似乎是英国全尺寸智商(智能商)的差异。

在患有镰状细胞疾病的儿童及其兄弟姐妹之间。

招聘:

患者将从相关医院的儿科和成人镰刀诊所招募。这些诊所有2000多名镰状细胞疾病的患者参加。

这是一群主要属于少数族裔的儿童的小儿试验,因为这个年龄段的人容易受到睡眠呼吸的呼吸(我们以前的研究中有90%的镰状细胞病儿童打气)。研究人员在这组儿童中成功运行了4项以前的随机对照试验和2项纵向研究。该提案是由一个由研究人员/科学家组成的多学科团队开发的,其中许多人在该领域拥有悠久的临床经验。该团队包括两个患者代表。直到最近使用编码和符号搜索Wechsler子测验一直衡量处理速度注意力。 NIH工具箱处理速度是一种新的iPad测试,其广泛的正常数据降至3岁,但是使用该数据的团队成员发现了实践效果。因此,研究人员包括2个主要终点:取消和NIH工具箱处理速度,研究人员可能不会在伦敦4个地点招募200名患者:

  1. 研究人员已确保将足够的功能能够检测到蒙特鲁卡斯特对腺样体的影响:鼻咽比对MRI的影响,如果他们招募至少3个愿意在每个手臂中进行MRI,这将允许探索次级脑MRI MRI端点。主要终点。
  2. 调查人员将扩展到其他英国网站
  3. 调查人员将申请额外的资金,以将研究扩展到英国以外,例如,从国家心脏肺和血液研究所(美国)申请500,000美元,以在辛辛那提和纽约进行研究。
研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE阶段2
阶段3
研究设计ICMJE分配:随机
干预模型:平行分配
掩盖:单个(结果评估者)
主要目的:治疗
条件ICMJE
  • 贫血,镰状细胞
  • 睡眠呼吸的呼吸
干预ICMJE
  • 药物:蒙特鲁卡斯特
    Montelukast用于治疗和预防哮喘。它将减少症状和急性哮喘发作的数量。但是,这种药物不应用于缓解已经开始的哮喘攻击。
    其他名称:Singulair
  • 其他:口服安慰剂
    无治疗价值的惰性咀嚼片
研究臂ICMJE
  • 主动比较器:调查
    蒙特鲁克斯特
    干预:毒品:蒙特鲁克斯特
  • 安慰剂比较器:比赛安慰剂
    匹配的安慰剂
    干预:其他:口服安慰剂
出版物 *不提供

*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符(NCT编号)的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE尚未招募
估计注册ICMJE
(提交:2020年4月15日)
200
原始估计注册ICMJE与电流相同
估计的研究完成日期ICMJE 2022年8月31日
估计的初级完成日期2021年8月30日(主要结果度量的最终数据收集日期)
资格标准ICMJE

纳入标准:

  • 年龄在3至8岁之间
  • 根据机构政策和欧洲准则的同意,同意; ICF(知情同意书)必须由患者/监护人签署
  • HBSS 9Homozygous SS病)或通过标准技术诊断(HPLC,IEF(IEF(等电聚焦)),MS(质谱)或ALKE诊断的HBSβ0Thalassya
  • 与同一年龄的儿童(例如Nadir SO2(氧气饱和度)相比,呼吸呼吸的病史(即父母报告了任何程度的打呼式(CHSQ问卷)和/或过夜血氧蛋白的异常。平均SO2 <96%))
  • 能够说和理解英语

排除标准:

  • 其他神经发育障碍
  • 已经在Montelukast上的病人
  • 过去,患者对Montelukast产生了副作用或不良反应
性别/性别ICMJE
有资格学习的男女:全部
年龄ICMJE 3年至8岁(孩子)
接受健康的志愿者ICMJE是的
联系ICMJE
联系人:MA MB BCHIR的Fenella Kirkham +44 207 9052191 fenella.kirkham@ucl.ac.uk
联系人:Satwinder Sahota,MSC +442079052191 s.sahota@ucl.ac.uk
列出的位置国家ICMJE英国
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04351698
其他研究ID编号ICMJE协议编号:16NC06
有数据监测委员会
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物:
研究美国FDA调节的设备产品:
IPD共享语句ICMJE不提供
责任方大奥蒙德街儿童医院NHS基金会信托
研究赞助商ICMJE大奥蒙德街儿童医院NHS基金会信托
合作者ICMJE
  • 盖伊和圣托马斯的NHS基金会信托
  • 伦敦大学学院医院
  • 北米德尔塞克斯大学医院
  • 国王学院医院NHS信托
  • Whittington医院NHS Trust
研究人员ICMJE
首席研究员: Fenella Kirkham,MA MB Bchir伦敦大学学院
PRS帐户大奥蒙德街儿童医院NHS基金会信托
验证日期2021年5月

国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素