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出境医 / 临床实验 / 对原发性免疫缺陷疾病（PID）的免疫球蛋白皮下（人），20％溶液（IGSC，20％）的研究研究（PID）
对原发性免疫缺陷疾病（PID）的免疫球蛋白皮下（人），20％溶液（IGSC，20％）的研究研究（PID）
研究描述
简要摘要：
在这项研究中，将原发性免疫缺陷疾病的日本参与者用免疫球蛋白皮下（人），20％溶液（IGSC，20％）治疗。这项研究将分为3个部分：
第1部分：每3周静脉注射免疫球蛋白（IGIV），持续13周。
第2部分：参与者将使用IGSC转换为每周的皮下注射，为20％，共24周。
第3部分：一个子集将每两周接受IGSC的每两周皮下输注，为20％，持续12周。
该研究的主要目的是评估参与者血液中免疫球蛋白球蛋白G（IgG）的基础水平，每周和每两周用IGSC治疗20％（在研究的第2部分和第3部分中）。他们的PID将根据医生通常的临床实践对其医生进行治疗。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 原发性免疫缺陷疾病（PID） | 生物学：免疫球蛋白静脉（IGIV）生物学：免疫球蛋白皮下，20％溶液（IGSC，20％） | 阶段3 |
详细说明：
这项研究包括3个治疗部分（Epoch 1、2、3）。研究的总评估期是57周，在57周中，筛查期为2-8周，1个时期是从第8周到第21周，第2周是从第21周到第45周，Epoch 3从45周到周。 57。
每个参与者将在Epoch 1中接受IGIV治疗总计13周，然后转到每周使用IGSC的皮下处理（SC），在Epoch 2中为20％，总共24周，将继续进入Epoch 3，总计12用IGSC进行每周的SC治疗，为20％。将调整时期和时期3中的药物剂量，以便将其等效的每周剂量的剂量分别为1时期的剂量，分别是Epoch 2中剂量的两倍。 Epoch 2将包含两个时期1：剂量调整期（前12周）和周期2：评估期（第二12周）。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 实际注册 ： | 17名参与者 |
| 分配： | 非随机化 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 第3阶段，开放标签，非控制的多剂量研究，以评估免疫球蛋白皮下（人）的药代动力学，安全性和耐受性以及疗效20％溶液（IGSC，20％）疾病（PID） |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年8月11日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2022年1月27日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2022年1月27日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：时期1：免疫球蛋白静脉（IGIV） 参与者每3或4周每公斤（mg/kg）每公斤（Mg/kg）的免疫球蛋白球蛋白（IGIV）每3或4周收到约200至600毫克，总共13周。 | 生物学：免疫球蛋白静脉（IGIV） 参与者将收到IGIV输注。 其他名称：免疫球蛋白输注（人） |
| 实验：时期2：免疫球蛋白皮下20％溶液（IGSC） 参与者将获得大约50至200 mg/kg的IGSC输注，每周20％（％），总计24周。 | 生物学：免疫球蛋白皮下，20％溶液（IGSC，20％） 参与者将获得IGSC，20％的SC输注。 其他名称：免疫球蛋白输注（人） |
| 实验：时期3：免疫球蛋白皮下20％溶液（IGSC） 参与者将获得约100至400 mg/kg的IGSC输注，每两周在7个参与者的子集中每两周获得20％，总计12周。 | 生物学：免疫球蛋白皮下，20％溶液（IGSC，20％） 参与者将获得IGSC，20％的SC输注。 其他名称：免疫球蛋白输注（人） |
结果措施
主要结果指标 ：
- 时期2：在2 [时间范围：时期2（周期2）：最多21周]的血清槽总水平水平（IgG）抗体水平将评估在2时期2期间测得的IgG抗体的总血清槽水平。
- 时期3：免疫球蛋白G（IgG）抗体的总血清槽水平[时间范围：时期3：最多到第13周]将评估在3期间测量的IgG抗体的总血清槽水平。
次要结果度量 ：
- 时期1：免疫球蛋白G（IgG）抗体的总血清槽水平[时间范围：时期1：最多到第13周]将评估在1时期测得的IgG抗体的总血清槽水平。
- 时期2：曲线下的面积（AUC），用于IgG和IgG子类的总血清水平[时间范围：时期2：第21周：前输注前（第0天），第1、3、3、5和7]将评估IgG和IgG亚类的总血清水平的AUC。所有药代动力学（PK）串行采样将从第21周的Epoch 2 SC输注开始。
- EPOCH 2：IgG和IgG子类总血清水平的明显清除率（CL/F）[时间范围：时期2：第21周：前输注前（第0天），第1、3、3、5和7]将评估IgG和IgG亚类的总血清水平的CL/F。所有PK系列采样将从第21周的Epoch 2 SC输注开始。
- EPOCH 2：IgG和IgG子类总血清水平的最大浓度（CMAX）[时间范围：时期2：第21周：灌注前（第0天），第1、3、3、5和7]将评估IgG和IgG亚类的总血清水平的CMAX。所有PK系列采样将从第21周的Epoch 2 SC输注开始。
- 时期2：IgG和IgG子类总血清水平的最低浓度（CMIN）[时间范围：时期2：第21周：前输注（第0天），第1、3、5和7天]将评估IgG和IgG亚类总血清水平的CMIN。所有PK系列采样将从第21周的Epoch 2 SC输注开始。
- 时期2：最高浓度（TMAX）的IgG和IgG子类总血清水平的时间[时间范围：时期2：第21周：前输注前（第0天），第1、3、3、5和7]将评估IgG和IgG亚类的总血清水平的TMAX。所有PK系列采样将从第21周的Epoch 2 SC输注开始。
- 临床相关病原体的特异性抗体的槽水平[时间范围：时期1（第1周）； Epoch 2（第1周）； Epoch 3（第1、13周）]临床相关病原体的特异性抗体（Tetani毒素，HIB，HBV）的特异性抗体水平将在Epoch 1，Epoch 2和Epoch 3中进行评估。
- 接受治疗的不良事件的参与者人数（TEAE）[时间范围：从学习开始到第57周]TEAES定义为IP首次剂量的日期或IP开始之前出现的医疗状况的不良事件（AES），但在IP开始的严重性或关系之前，IP的严重程度或关系增加了。调查员记录为“可能相关”或“可能相关”的任何茶具都将被视为IGSC，20％相关的AE，并且将其记录为“不太可能相关”或“无关”的AE将被视为无关的AE。 AES将包括生命体征，临床实验室测量。将评估有TEAE的参与者的数量。
- 与研究产品（IP）相关的具有耐受性事件的参与者数量[时间范围：从研究开始到第57周]如果由于与研究药物（IGIV或IGSC）输注有关的IP TEAE，输注率未降低，或者没有中断或停止输注，则认为输注可以忍受。如果在时期1，Epoch 2和Epoch 3中可以忍受输注，则认为耐受性事件已发生。
- 年度经过验证的急性严重细菌感染率（ASBI）[时间范围：从研究开始到第57周]
- 所有感染的年率[时间范围：从研究开始到第57周]年率是每年报告任何感染的参与者人数。
- 由于疾病/感染而无法上学或工作以进行正常的日常活动的天数[时间范围：从学习开始到第57周]将评估由于疾病/感染而无法上学或工作进行正常日常活动的天数。
- 抗生素参与者的天数[时间范围：从研究开始到第57周]将评估抗生素参与者的天数。
- 由于疾病或感染而住院的参与者人数[时间范围：从学习开始到第57周]将评估由于疾病或感染而报告的住院人数。
- 住院时间[时间范围：从学习开始到第57周]参与者留在医院的天数。
- 参与者的人数将报告由于疾病/感染而报告的急性医师来访[时间范围：从研究开始到第57周]参与者的人数将报告急性（紧急或外部计划的）医生拜访，原因是疾病或感染。
- 与健康相关的生活质量（HRQOL）：儿科生活质量清单（PEDSQL）[时间范围：Epoch 1（第1周）； Epoch 2（第1周）； Epoch 3（第1、13周）]PEDS-QL是专门为儿科人群设计的通用健康生活质量（HR QOL）仪器。它捕获以下领域：一般健康/活动，情感/情感，社会功能，学校功能。在这项研究中，将分析2 - 7年（父母为观察者），将分析为PEDS-QL健康问卷的8 - 13年（参与者）。较高的分数表明PEDS-QL的所有领域的生活质量（QOL）更高。该模块化仪器使用5分制：从0（从不）到4（几乎总是）。对项目进行反向评分，并线性地转换为0-100比例：0 = 100、1 = 75、2 = 50、3 = 25、4 = 0。对四个维度（身体，情感，社交和学校功能）进行了评分。
- EUROQOL（生活质量）-5维度3级（EQ-5D-3L）[时间范围：时期1（第1周）; Epoch 2（第1周）； Epoch 3（第1、13周）]EQ-5D-3L健康问卷是参与者回答的问卷调查表5个维度 - 移动性，自我保健，通常的活动，疼痛/不适和焦虑/抑郁症。在这项研究中，将分析2 - 11年（父母作为观察者），将分析EQ-5D-3L健康问卷的12岁及以上（参与者）。 EQ-5D-3L总分从0（最差的健康状态）到1（完美的健康状态），1反映了最佳结果。
- 与健康相关的生活质量（HRQOL）：简短的Form-36健康调查（SF-36）[时间范围：Epoch 1（第1周）； Epoch 2（第1周）； Epoch 3（第1、13周）]SF-36是一种通用的生活质量工具，已被广泛用于评估参与者的健康相关生活质量（HRQL）。在这项研究中，将分析14岁及以上的SF-36健康问卷的参与者。一般人群中使用通用仪器来评估适用于各种健康状况，状况和疾病的广泛领域。 SF -36由36个项目组成，分为8个多项目量表（身体功能，角色 - 身体疼痛，身体疼痛，一般健康，活力，社会功能，角色 - 情感和心理健康），分数从0到100。较高的分数表示更好的HRQL。
- 与健康相关的生活质量：药物治疗满意度调查表9（TSQM-9）[时间范围：时期1（第1周）； Epoch 2（第1周）； Epoch 3（第1、13周）]药物治疗满意度问卷（TSQM）是一种全球满意度量表，用于评估参与者对药物的满意度或不满意的整体水平。在这项研究中，将分析2 - 12年（父母为观察者），将分析13岁及以上的TSQM健康问卷（参与者）。 TSQM-9是一种9个项目，经过验证的，自我管理的仪器，用于评估参与者对药物的满意度。评估的三个领域是有效性，便利性和全球满意度。这3个域中的每个域的分数基于算法，以创建0到100的分数。较高的分数表明该域中的满意度更高。
- 与健康相关的生活质量：生活质量指数（LQI）的治疗满意度问卷[时间范围：时期1（第1周）； Epoch 2（第1周）； Epoch 3（第1、13周）]LQI是专为参与IGIV治疗的参与者/法律监护人而开发的自我管理调查表。在这项研究中，将分析2 - 13年（父母为观察者），将分析14岁及14岁以上的LQI健康问卷（参与者）。 LQI由15个项目组成，分为四个领域：治疗干扰（6个项目），与治疗有关的问题（4个项目），治疗设置（3个项目）和治疗费用（2个项目）。物品的评分为7点李克特型量表，范围从1：“极糟糕”到7：“非常好”。总分从15到105，得分较高，表明对独立，治疗便利，社交/学校/工作活动以及健康和旅行成本等因素的可能性最高。
- 与健康相关的生活质量：治疗偏好[时间范围：最多最高第57周]治疗偏好问卷是一项自我管理的问卷，旨在评估参与者对新的IGSC治疗的偏好。问卷上有4个项目，这些项目调查了参与者对接受免疫球蛋白治疗的诊所/医院/家庭环境的偏爱，参与者对管理的频率和方法的评级以及参与者偏爱继续接受IGSC治疗。
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 2岁以上（儿童，成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 是日本血统，定义为在日本出生，并有日本父母以及日本的外祖父母。
- 参与者必须对涉及抗体形成并需要γ球蛋白替代的原发性体液免疫缺陷形式进行记录的诊断。在接受IGIV治疗之前，必须由医学主任确认诊断。
- 筛查时的参与者年龄在2岁或以上。
- 书面知情同意书是从参与者或参与者获得与研究相关的程序和研究产品管理之前获得合法授权代表的。
- 参与者在筛查前至少3个月内接受了一致的IGIV剂量
- 筛选时，参与者的血清槽水平大于或等于（> =）每升5克（g/L）。
- 在筛查前的3个月内，参与者没有严重的细菌感染。
- 参与者愿意并且能够遵守协议的要求。
排除标准：
- 参与者在筛查以下一个或多个方面具有阳性的史：乙型肝炎表面抗原（HBSAG），用于乙型肝炎病毒（HCV）的聚合酶链反应（PCR），人类免疫缺陷病毒（HIV）类型的PCR 1/2。
筛查时异常实验室值满足以下任何标准（可以重复一次异常测试以确定它们是否持续）：
- 测试实验室的持续性丙氨酸氨基转移酶（ALT）和天冬氨酸氨基转移酶（AST）大于（>）正常上限（ULN）的2.5倍
- 持续的严重中性粒细胞减少症（定义为绝对中性粒细胞计数[ANC]小于或等于（<=）500/milli立方米[mm^3]）。
- 参与者的存在由估计的肾小球过滤率（EGFR）定义的肾功能障碍小于（<）60毫升/分钟/1.73平方米（ml/min/min/1.73m^2）。
- 除非筛查前的无病时期超过5年，否则参与者已被诊断出患有或患有恶性肿瘤（除了经过适当治疗的基底细胞或鳞状细胞癌外，也可以原位的皮肤或癌。
- 参与者正在接受抗凝治疗或在筛查前的12个月内有血栓性发作（包括深血栓形成' target='_blank'>静脉血栓形成，心肌梗死，脑栓塞，肺栓塞，肺栓塞）病史。
- 参与者的蛋白质丧失异常（蛋白质失去肠病，肾病综合征）。
- 参与者的贫血将根据现场的标准实践排除实验室研究的肺炎。
- 参与者在IV免疫球蛋白，SC免疫球蛋白和/或免疫血清球蛋白（ISG）输注后，参与者具有超敏反应（荨麻疹，呼吸困难，严重的低血压或过敏反应）的持续史。
- 参与者的免疫球蛋白A（IgA）缺乏症（IgA小于0.07 g/L），已知的抗IGA抗体和超敏反应史。
- 参与者是针对预防性（预防性）全身性抗菌抗生素的剂量，足以治疗或预防细菌感染，并且在筛查时无法阻止这些抗生素。
- 参与者患有主动感染，并正在接受筛查时接受抗生素治疗以治疗感染。
- 参与者患有出血障碍，或小于20,000/微晶（MCL）的血小板计数，或者，研究人员认为，由于皮下疗法的出血或瘀伤而有很大的风险。
- 参与者的总蛋白质> 9克，每分解蛋白（G/DL）或骨髓瘤，或大球素血症（IGM）或少蛋白血症。
有生育潜力的妇女符合以下任何标准：
- 参与者对妊娠阳性测试进行了阳性。
- 参与者是母乳喂养。
- 参与者打算在研究过程中开始护理。
- 在整个研究过程中，参与者不同意在整个研究过程中采用适当的出生控制措施（例如，隔膜内装置，隔膜或避孕套（男性伴侣），或避孕药/斑药/疗法药物/补丁）。
- 参与者参加了另一项临床研究，并在研究入学前30天内接触了IP或设备。
- 在研究过程中，参与者计划参加另一项涉及IP或设备的非观察（介入）临床研究。
- 参与者患有严重的皮炎，可以排除适当的部位用于安全产品给药。
联系人和位置
位置
| 日本 | |
| 名古屋大学医院 | |
| 纳戈亚 - 希（Nagoya-shi），日本艾奇（Aichi），466-8560 | |
| 九州大学医院 | |
| 福冈 - 希，日本福冈，812-8582 | |
| 库姆大学医院 | |
| 日本福库卡（Fukuoka）Kurume-shi，830-0011 | |
| GIFU大学医院 | |
| GIF-SHI，日本Gifu，501-1194 | |
| 广岛大学医院 | |
| 日本广岛广岛广岛，734-8551 | |
| 金泽大学医院 | |
| 日本Ishikawa的Kanazawa-Shi，920-8641 | |
| 国防医学院医院 | |
| 日本西塔玛的Tokorozawa-Shi，359-8513 | |
| 东京医学大学医院 | |
| 日本东京的Bunkyo-ku，113-8519 | |
赞助商和合作者
Baxalta现在的郡一部分
调查人员
| 研究主任： | 学习主任 | 郡 |
| 追踪信息 | |||||||||||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年4月10日 | ||||||||||||||||
| 第一个发布日期icmje | 2020年4月15日 | ||||||||||||||||
| 上次更新发布日期 | 2021年5月6日 | ||||||||||||||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2020年8月11日 | ||||||||||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2022年1月27日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE |
| ||||||||||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||||||||||
| 改变历史 | |||||||||||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
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| 原始的次要结果措施ICMJE |
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| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||||||||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||||||||||
| 描述性信息 | |||||||||||||||||
| 简短的标题ICMJE | 对原发性免疫缺陷疾病（PID）的免疫球蛋白皮下（人），20％溶液（IGSC，20％）的研究研究（PID） | ||||||||||||||||
| 官方标题ICMJE | 第3阶段，开放标签，非控制的多剂量研究，以评估免疫球蛋白皮下（人）的药代动力学，安全性和耐受性以及疗效20％溶液（IGSC，20％）疾病（PID） | ||||||||||||||||
| 简要摘要 | 在这项研究中，将原发性免疫缺陷疾病的日本参与者用免疫球蛋白皮下（人），20％溶液（IGSC，20％）治疗。这项研究将分为3个部分： 第1部分：每3周静脉注射免疫球蛋白（IGIV），持续13周。 第2部分：参与者将使用IGSC转换为每周的皮下注射，为20％，共24周。 第3部分：一个子集将每两周接受IGSC的每两周皮下输注，为20％，持续12周。 该研究的主要目的是评估参与者血液中免疫球蛋白球蛋白G（IgG）的基础水平，每周和每两周用IGSC治疗20％（在研究的第2部分和第3部分中）。他们的PID将根据医生通常的临床实践对其医生进行治疗。 | ||||||||||||||||
| 详细说明 | 这项研究包括3个治疗部分（Epoch 1、2、3）。研究的总评估期是57周，在57周中，筛查期为2-8周，1个时期是从第8周到第21周，第2周是从第21周到第45周，Epoch 3从45周到周。 57。 每个参与者将在Epoch 1中接受IGIV治疗总计13周，然后转到每周使用IGSC的皮下处理（SC），在Epoch 2中为20％，总共24周，将继续进入Epoch 3，总计12用IGSC进行每周的SC治疗，为20％。将调整时期和时期3中的药物剂量，以便将其等效的每周剂量的剂量分别为1时期的剂量，分别是Epoch 2中剂量的两倍。 Epoch 2将包含两个时期1：剂量调整期（前12周）和周期2：评估期（第二12周）。 | ||||||||||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段3 | ||||||||||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：非随机化 干预模型：单一组分配 掩蔽：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||||||||||||||
| 条件ICMJE | 原发性免疫缺陷疾病（PID） | ||||||||||||||||
| 干预ICMJE |
| ||||||||||||||||
| 研究臂ICMJE |
| ||||||||||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||||||||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||||||||||||||
| 招聘信息 | |||||||||||||||||
| 招聘状态ICMJE | 活跃，不招募 | ||||||||||||||||
| 实际注册ICMJE | 17 | ||||||||||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 16 | ||||||||||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2022年1月27日 | ||||||||||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2022年1月27日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
| ||||||||||||||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||||||||||||||
| 年龄ICMJE | 2岁以上（儿童，成人，老年人） | ||||||||||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||||||||||
| 联系ICMJE | 仅当研究招募主题时才显示联系信息 | ||||||||||||||||
| 列出的位置国家ICMJE | 日本 | ||||||||||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||||||||||
| 管理信息 | |||||||||||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04346108 | ||||||||||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | TAK-664-3001 Japiccti-205162（注册表标识符：Japiccti） | ||||||||||||||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||||||||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
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| 责任方 | 武田（Baxalta现在的Baxalta现在的一部分） | ||||||||||||||||
| 研究赞助商ICMJE | Baxalta现在的郡一部分 | ||||||||||||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||||||||||
| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | 武田 | ||||||||||||||||
| 验证日期 | 2021年5月 | ||||||||||||||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||||||||||
研究描述
简要摘要：
在这项研究中，将原发性免疫缺陷疾病的日本参与者用免疫球蛋白皮下（人），20％溶液（IGSC，20％）治疗。这项研究将分为3个部分：
第1部分：每3周静脉注射免疫球蛋白（IGIV），持续13周。
第2部分：参与者将使用IGSC转换为每周的皮下注射，为20％，共24周。
第3部分：一个子集将每两周接受IGSC的每两周皮下输注，为20％，持续12周。
该研究的主要目的是评估参与者血液中免疫球蛋白球蛋白G（IgG）的基础水平，每周和每两周用IGSC治疗20％（在研究的第2部分和第3部分中）。他们的PID将根据医生通常的临床实践对其医生进行治疗。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 原发性免疫缺陷疾病（PID） | 生物学：免疫球蛋白静脉（IGIV）生物学：免疫球蛋白皮下，20％溶液（IGSC，20％） | 阶段3 |
详细说明：
这项研究包括3个治疗部分（Epoch 1、2、3）。研究的总评估期是57周，在57周中，筛查期为2-8周，1个时期是从第8周到第21周，第2周是从第21周到第45周，Epoch 3从45周到周。 57。
每个参与者将在Epoch 1中接受IGIV治疗总计13周，然后转到每周使用IGSC的皮下处理（SC），在Epoch 2中为20％，总共24周，将继续进入Epoch 3，总计12用IGSC进行每周的SC治疗，为20％。将调整时期和时期3中的药物剂量，以便将其等效的每周剂量的剂量分别为1时期的剂量，分别是Epoch 2中剂量的两倍。 Epoch 2将包含两个时期1：剂量调整期（前12周）和周期2：评估期（第二12周）。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 实际注册 ： | 17名参与者 |
| 分配： | 非随机化 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 第3阶段，开放标签，非控制的多剂量研究，以评估免疫球蛋白皮下（人）的药代动力学，安全性和耐受性以及疗效20％溶液（IGSC，20％）疾病（PID） |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年8月11日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2022年1月27日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2022年1月27日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：时期1：免疫球蛋白静脉（IGIV） | 生物学：免疫球蛋白静脉（IGIV） 参与者将收到IGIV输注。 其他名称：免疫球蛋白输注（人） |
| 实验：时期2：免疫球蛋白皮下20％溶液（IGSC） 参与者将获得大约50至200 mg/kg的IGSC输注，每周20％（％），总计24周。 | 生物学：免疫球蛋白皮下，20％溶液（IGSC，20％） 参与者将获得IGSC，20％的SC输注。 其他名称：免疫球蛋白输注（人） |
| 实验：时期3：免疫球蛋白皮下20％溶液（IGSC） 参与者将获得约100至400 mg/kg的IGSC输注，每两周在7个参与者的子集中每两周获得20％，总计12周。 | 生物学：免疫球蛋白皮下，20％溶液（IGSC，20％） 参与者将获得IGSC，20％的SC输注。 其他名称：免疫球蛋白输注（人） |
结果措施
主要结果指标 ：
- 时期2：在2 [时间范围：时期2（周期2）：最多21周]的血清槽总水平水平（IgG）抗体水平将评估在2时期2期间测得的IgG抗体的总血清槽水平。
- 时期3：免疫球蛋白G（IgG）抗体的总血清槽水平[时间范围：时期3：最多到第13周]将评估在3期间测量的IgG抗体的总血清槽水平。
次要结果度量 ：
- 时期1：免疫球蛋白G（IgG）抗体的总血清槽水平[时间范围：时期1：最多到第13周]将评估在1时期测得的IgG抗体的总血清槽水平。
- 时期2：曲线下的面积（AUC），用于IgG和IgG子类的总血清水平[时间范围：时期2：第21周：前输注前（第0天），第1、3、3、5和7]将评估IgG和IgG亚类的总血清水平的AUC。所有药代动力学（PK）串行采样将从第21周的Epoch 2 SC输注开始。
- EPOCH 2：IgG和IgG子类总血清水平的明显清除率（CL/F）[时间范围：时期2：第21周：前输注前（第0天），第1、3、3、5和7]将评估IgG和IgG亚类的总血清水平的CL/F。所有PK系列采样将从第21周的Epoch 2 SC输注开始。
- EPOCH 2：IgG和IgG子类总血清水平的最大浓度（CMAX）[时间范围：时期2：第21周：灌注前（第0天），第1、3、3、5和7]将评估IgG和IgG亚类的总血清水平的CMAX。所有PK系列采样将从第21周的Epoch 2 SC输注开始。
- 时期2：IgG和IgG子类总血清水平的最低浓度（CMIN）[时间范围：时期2：第21周：前输注（第0天），第1、3、5和7天]将评估IgG和IgG亚类总血清水平的CMIN。所有PK系列采样将从第21周的Epoch 2 SC输注开始。
- 时期2：最高浓度（TMAX）的IgG和IgG子类总血清水平的时间[时间范围：时期2：第21周：前输注前（第0天），第1、3、3、5和7]将评估IgG和IgG亚类的总血清水平的TMAX。所有PK系列采样将从第21周的Epoch 2 SC输注开始。
- 临床相关病原体的特异性抗体的槽水平[时间范围：时期1（第1周）； Epoch 2（第1周）； Epoch 3（第1、13周）]临床相关病原体的特异性抗体（Tetani毒素，HIB，HBV）的特异性抗体水平将在Epoch 1，Epoch 2和Epoch 3中进行评估。
- 接受治疗的不良事件的参与者人数（TEAE）[时间范围：从学习开始到第57周]TEAES定义为IP首次剂量的日期或IP开始之前出现的医疗状况的不良事件（AES），但在IP开始的严重性或关系之前，IP的严重程度或关系增加了。调查员记录为“可能相关”或“可能相关”的任何茶具都将被视为IGSC，20％相关的AE，并且将其记录为“不太可能相关”或“无关”的AE将被视为无关的AE。 AES将包括生命体征，临床实验室测量。将评估有TEAE的参与者的数量。
- 与研究产品（IP）相关的具有耐受性事件的参与者数量[时间范围：从研究开始到第57周]如果由于与研究药物（IGIV或IGSC）输注有关的IP TEAE，输注率未降低，或者没有中断或停止输注，则认为输注可以忍受。如果在时期1，Epoch 2和Epoch 3中可以忍受输注，则认为耐受性事件已发生。
- 年度经过验证的急性严重细菌感染率（ASBI）[时间范围：从研究开始到第57周]
- 所有感染的年率[时间范围：从研究开始到第57周]年率是每年报告任何感染的参与者人数。
- 由于疾病/感染而无法上学或工作以进行正常的日常活动的天数[时间范围：从学习开始到第57周]将评估由于疾病/感染而无法上学或工作进行正常日常活动的天数。
- 抗生素参与者的天数[时间范围：从研究开始到第57周]将评估抗生素参与者的天数。
- 由于疾病或感染而住院的参与者人数[时间范围：从学习开始到第57周]将评估由于疾病或感染而报告的住院人数。
- 住院时间[时间范围：从学习开始到第57周]参与者留在医院的天数。
- 参与者的人数将报告由于疾病/感染而报告的急性医师来访[时间范围：从研究开始到第57周]参与者的人数将报告急性（紧急或外部计划的）医生拜访，原因是疾病或感染。
- 与健康相关的生活质量（HRQOL）：儿科生活质量清单（PEDSQL）[时间范围：Epoch 1（第1周）； Epoch 2（第1周）； Epoch 3（第1、13周）]PEDS-QL是专门为儿科人群设计的通用健康生活质量（HR QOL）仪器。它捕获以下领域：一般健康/活动，情感/情感，社会功能，学校功能。在这项研究中，将分析2 - 7年（父母为观察者），将分析为PEDS-QL健康问卷的8 - 13年（参与者）。较高的分数表明PEDS-QL的所有领域的生活质量（QOL）更高。该模块化仪器使用5分制：从0（从不）到4（几乎总是）。对项目进行反向评分，并线性地转换为0-100比例：0 = 100、1 = 75、2 = 50、3 = 25、4 = 0。对四个维度（身体，情感，社交和学校功能）进行了评分。
- EUROQOL（生活质量）-5维度3级（EQ-5D-3L）[时间范围：时期1（第1周）; Epoch 2（第1周）； Epoch 3（第1、13周）]EQ-5D-3L健康问卷是参与者回答的问卷调查表5个维度 - 移动性，自我保健，通常的活动，疼痛/不适和焦虑/抑郁症。在这项研究中，将分析2 - 11年（父母作为观察者），将分析EQ-5D-3L健康问卷的12岁及以上（参与者）。 EQ-5D-3L总分从0（最差的健康状态）到1（完美的健康状态），1反映了最佳结果。
- 与健康相关的生活质量（HRQOL）：简短的Form-36健康调查（SF-36）[时间范围：Epoch 1（第1周）； Epoch 2（第1周）； Epoch 3（第1、13周）]SF-36是一种通用的生活质量工具，已被广泛用于评估参与者的健康相关生活质量（HRQL）。在这项研究中，将分析14岁及以上的SF-36健康问卷的参与者。一般人群中使用通用仪器来评估适用于各种健康状况，状况和疾病的广泛领域。 SF -36由36个项目组成，分为8个多项目量表（身体功能，角色 - 身体疼痛，身体疼痛，一般健康，活力，社会功能，角色 - 情感和心理健康），分数从0到100。较高的分数表示更好的HRQL。
- 与健康相关的生活质量：药物治疗满意度调查表9（TSQM-9）[时间范围：时期1（第1周）； Epoch 2（第1周）； Epoch 3（第1、13周）]药物治疗满意度问卷（TSQM）是一种全球满意度量表，用于评估参与者对药物的满意度或不满意的整体水平。在这项研究中，将分析2 - 12年（父母为观察者），将分析13岁及以上的TSQM健康问卷（参与者）。 TSQM-9是一种9个项目，经过验证的，自我管理的仪器，用于评估参与者对药物的满意度。评估的三个领域是有效性，便利性和全球满意度。这3个域中的每个域的分数基于算法，以创建0到100的分数。较高的分数表明该域中的满意度更高。
- 与健康相关的生活质量：生活质量指数（LQI）的治疗满意度问卷[时间范围：时期1（第1周）； Epoch 2（第1周）； Epoch 3（第1、13周）]LQI是专为参与IGIV治疗的参与者/法律监护人而开发的自我管理调查表。在这项研究中，将分析2 - 13年（父母为观察者），将分析14岁及14岁以上的LQI健康问卷（参与者）。 LQI由15个项目组成，分为四个领域：治疗干扰（6个项目），与治疗有关的问题（4个项目），治疗设置（3个项目）和治疗费用（2个项目）。物品的评分为7点李克特型量表，范围从1：“极糟糕”到7：“非常好”。总分从15到105，得分较高，表明对独立，治疗便利，社交/学校/工作活动以及健康和旅行成本等因素的可能性最高。
- 与健康相关的生活质量：治疗偏好[时间范围：最多最高第57周]治疗偏好问卷是一项自我管理的问卷，旨在评估参与者对新的IGSC治疗的偏好。问卷上有4个项目，这些项目调查了参与者对接受免疫球蛋白治疗的诊所/医院/家庭环境的偏爱，参与者对管理的频率和方法的评级以及参与者偏爱继续接受IGSC治疗。
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 2岁以上（儿童，成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 是日本血统，定义为在日本出生，并有日本父母以及日本的外祖父母。
- 参与者必须对涉及抗体形成并需要γ球蛋白替代的原发性体液免疫缺陷形式进行记录的诊断。在接受IGIV治疗之前，必须由医学主任确认诊断。
- 筛查时的参与者年龄在2岁或以上。
- 书面知情同意书是从参与者或参与者获得与研究相关的程序和研究产品管理之前获得合法授权代表的。
- 参与者在筛查前至少3个月内接受了一致的IGIV剂量
- 筛选时，参与者的血清槽水平大于或等于（> =）每升5克（g/L）。
- 在筛查前的3个月内，参与者没有严重的细菌感染。
- 参与者愿意并且能够遵守协议的要求。
排除标准：
- 参与者在筛查以下一个或多个方面具有阳性的史：乙型肝炎表面抗原（HBSAG），用于乙型肝炎病毒（HCV）的聚合酶链反应（PCR），人类免疫缺陷病毒（HIV）类型的PCR 1/2。
筛查时异常实验室值满足以下任何标准（可以重复一次异常测试以确定它们是否持续）：
- 参与者的存在由估计的肾小球过滤率（EGFR）定义的肾功能障碍小于（<）60毫升/分钟/1.73平方米（ml/min/min/1.73m^2）。
- 除非筛查前的无病时期超过5年，否则参与者已被诊断出患有或患有恶性肿瘤（除了经过适当治疗的基底细胞或鳞状细胞癌外，也可以原位的皮肤或癌。
- 参与者正在接受抗凝治疗或在筛查前的12个月内有血栓性发作（包括深血栓形成' target='_blank'>血栓形成' target='_blank'>静脉血栓形成' target='_blank'>血栓形成，心肌梗死，脑栓塞，肺栓塞，肺栓塞）病史。
- 参与者的蛋白质丧失异常（蛋白质失去肠病，肾病综合征）。
- 参与者的贫血将根据现场的标准实践排除实验室研究的肺炎。
- 参与者在IV免疫球蛋白，SC免疫球蛋白和/或免疫血清球蛋白（ISG）输注后，参与者具有超敏反应（荨麻疹，呼吸困难，严重的低血压或过敏反应）的持续史。
- 参与者的免疫球蛋白A（IgA）缺乏症（IgA小于0.07 g/L），已知的抗IGA抗体和超敏反应史。
- 参与者是针对预防性（预防性）全身性抗菌抗生素的剂量，足以治疗或预防细菌感染，并且在筛查时无法阻止这些抗生素。
- 参与者患有主动感染，并正在接受筛查时接受抗生素治疗以治疗感染。
- 参与者患有出血障碍，或小于20,000/微晶（MCL）的血小板计数，或者，研究人员认为，由于皮下疗法的出血或瘀伤而有很大的风险。
- 参与者的总蛋白质> 9克，每分解蛋白（G/DL）或骨髓瘤，或大球素血症（IGM）或少蛋白血症。
有生育潜力的妇女符合以下任何标准：
- 参与者对妊娠阳性测试进行了阳性。
- 参与者是母乳喂养。
- 参与者打算在研究过程中开始护理。
- 在整个研究过程中，参与者不同意在整个研究过程中采用适当的出生控制措施（例如，隔膜内装置，隔膜或避孕套（男性伴侣），或避孕药/斑药/疗法药物/补丁）。
- 参与者参加了另一项临床研究，并在研究入学前30天内接触了IP或设备。
- 在研究过程中，参与者计划参加另一项涉及IP或设备的非观察（介入）临床研究。
- 参与者患有严重的皮炎，可以排除适当的部位用于安全产品给药。
联系人和位置
位置
| 日本 | |
| 名古屋大学医院 | |
| 纳戈亚 - 希（Nagoya-shi），日本艾奇（Aichi），466-8560 | |
| 九州大学医院 | |
| 福冈 - 希，日本福冈，812-8582 | |
| 库姆大学医院 | |
| 日本福库卡（Fukuoka）Kurume-shi，830-0011 | |
| GIFU大学医院 | |
| GIF-SHI，日本Gifu，501-1194 | |
| 广岛大学医院 | |
| 日本广岛广岛广岛，734-8551 | |
| 金泽大学医院 | |
| 日本Ishikawa的Kanazawa-Shi，920-8641 | |
| 国防医学院医院 | |
| 日本西塔玛的Tokorozawa-Shi，359-8513 | |
| 东京医学大学医院 | |
| 日本东京的Bunkyo-ku，113-8519 | |
赞助商和合作者
Baxalta现在的郡一部分
调查人员
| 研究主任： | 学习主任 | 郡 |
| 追踪信息 | |||||||||||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年4月10日 | ||||||||||||||||
| 第一个发布日期icmje | 2020年4月15日 | ||||||||||||||||
| 上次更新发布日期 | 2021年5月6日 | ||||||||||||||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2020年8月11日 | ||||||||||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2022年1月27日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE |
| ||||||||||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||||||||||
| 改变历史 | |||||||||||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||||||||||||||
| 原始的次要结果措施ICMJE |
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| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||||||||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||||||||||
| 描述性信息 | |||||||||||||||||
| 简短的标题ICMJE | 对原发性免疫缺陷疾病（PID）的免疫球蛋白皮下（人），20％溶液（IGSC，20％）的研究研究（PID） | ||||||||||||||||
| 官方标题ICMJE | 第3阶段，开放标签，非控制的多剂量研究，以评估免疫球蛋白皮下（人）的药代动力学，安全性和耐受性以及疗效20％溶液（IGSC，20％）疾病（PID） | ||||||||||||||||
| 简要摘要 | 在这项研究中，将原发性免疫缺陷疾病的日本参与者用免疫球蛋白皮下（人），20％溶液（IGSC，20％）治疗。这项研究将分为3个部分： 第1部分：每3周静脉注射免疫球蛋白（IGIV），持续13周。 第2部分：参与者将使用IGSC转换为每周的皮下注射，为20％，共24周。 第3部分：一个子集将每两周接受IGSC的每两周皮下输注，为20％，持续12周。 该研究的主要目的是评估参与者血液中免疫球蛋白球蛋白G（IgG）的基础水平，每周和每两周用IGSC治疗20％（在研究的第2部分和第3部分中）。他们的PID将根据医生通常的临床实践对其医生进行治疗。 | ||||||||||||||||
| 详细说明 | 这项研究包括3个治疗部分（Epoch 1、2、3）。研究的总评估期是57周，在57周中，筛查期为2-8周，1个时期是从第8周到第21周，第2周是从第21周到第45周，Epoch 3从45周到周。 57。 每个参与者将在Epoch 1中接受IGIV治疗总计13周，然后转到每周使用IGSC的皮下处理（SC），在Epoch 2中为20％，总共24周，将继续进入Epoch 3，总计12用IGSC进行每周的SC治疗，为20％。将调整时期和时期3中的药物剂量，以便将其等效的每周剂量的剂量分别为1时期的剂量，分别是Epoch 2中剂量的两倍。 Epoch 2将包含两个时期1：剂量调整期（前12周）和周期2：评估期（第二12周）。 | ||||||||||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段3 | ||||||||||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：非随机化 干预模型：单一组分配 掩蔽：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||||||||||||||
| 条件ICMJE | 原发性免疫缺陷疾病（PID） | ||||||||||||||||
| 干预ICMJE | |||||||||||||||||
| 研究臂ICMJE | |||||||||||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||||||||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||||||||||||||
| 招聘信息 | |||||||||||||||||
| 招聘状态ICMJE | 活跃，不招募 | ||||||||||||||||
| 实际注册ICMJE | 17 | ||||||||||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 16 | ||||||||||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2022年1月27日 | ||||||||||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2022年1月27日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
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| 性别/性别ICMJE |
| ||||||||||||||||
| 年龄ICMJE | 2岁以上（儿童，成人，老年人） | ||||||||||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||||||||||
| 联系ICMJE | 仅当研究招募主题时才显示联系信息 | ||||||||||||||||
| 列出的位置国家ICMJE | 日本 | ||||||||||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||||||||||
| 管理信息 | |||||||||||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04346108 | ||||||||||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | TAK-664-3001 Japiccti-205162（注册表标识符：Japiccti） | ||||||||||||||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||||||||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
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| 责任方 | 武田（Baxalta现在的Baxalta现在的一部分） | ||||||||||||||||
| 研究赞助商ICMJE | Baxalta现在的郡一部分 | ||||||||||||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||||||||||
| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | 武田 | ||||||||||||||||
| 验证日期 | 2021年5月 | ||||||||||||||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||||||||||
