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出境医 / 临床实验 / APOL1介导的局灶性节段性肾小球硬化的成年人的VX-147的2A阶段研究
APOL1介导的局灶性节段性肾小球硬化的成年人的VX-147的2A阶段研究
研究描述
简要摘要：
这项研究将评估VX-147的疗效，安全性和药代动力学（PK）对载脂蛋白L1（APOL1）介导的局灶性分段肾小球硬化症（FSGS）的受试者。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 肾小球硬化，局灶性分段 | 药物：VX-147 | 阶段2 |
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 10名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 一项2A期，开放标签，单臂，2部分研究，以评估VX-147的疗效，安全性和药代动力学对APOL1介导的局灶性分段性肾小球硬化症的成人的功效和药代动力学 |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年6月8日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2021年12月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2021年12月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：VX-147 受试者将在剂量1口服VX-147 2周，在剂量2中接受VX-147，持续11周。 | 药物：VX-147 口服片剂 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 在第13周（时间范围：基线，第13周）的尿液蛋白与肌酐比率（UPCR）的基线变化百分比变化。
次要结果度量 ：
- 安全性和耐受性由受不利事件（AES）和严重不良事件（SAE）的受试者数量评估[时间范围：从基线到第17周]
- VX-147的最大观察浓度（CMAX）[时间范围：预剂量至第13周]
- 观察到VX-147的剂量前浓度（CORTOUGH）[时间范围：预剂量]
- VX-147的给药间隔（AUCTAU）的浓度与时间曲线的面积[时间范围：预剂量预剂量至第13周]
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 18年至65岁（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
关键纳入标准：
- G1/G1，G2/G2或G1/G2的APOL1基因型
- 通过肾脏活检诊断的FSG
关键排除标准：
- 非APOL1介导的FSG的证据
- 患有已知镰状细胞病的受试者
- 固体器官或骨髓移植
其他协议定义的包含/排除标准可能适用。
联系人和位置
联系人
| 联系人：医疗信息 | 6173416777 | MedicalInfo@vrtx.com |
位置
显示41个研究地点
赞助商和合作者
Vertex Pharmaceuticals Incorporated
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年4月7日 | ||||
| 第一个发布日期icmje | 2020年4月9日 | ||||
| 上次更新发布日期 | 2021年4月9日 | ||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2020年6月8日 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2021年12月（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 在第13周（时间范围：基线，第13周）的尿液蛋白与肌酐比率（UPCR）的基线变化百分比变化。 | ||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 改变历史 | |||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||
| 原始的次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短的标题ICMJE | APOL1介导的肾小球硬化' target='_blank'>局灶性节段性肾小球硬化的成年人的VX-147的2A阶段研究 | ||||
| 官方标题ICMJE | 一项2A期，开放标签，单臂，2部分研究，以评估VX-147的疗效，安全性和药代动力学对APOL1介导的局灶性分段性肾小球硬化症的成人的功效和药代动力学 | ||||
| 简要摘要 | 这项研究将评估VX-147的疗效，安全性和药代动力学（PK）对载脂蛋白L1（APOL1）介导的局灶性分段肾小球硬化症（FSGS）的受试者。 | ||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单一组分配 掩蔽：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||
| 条件ICMJE | 肾小球硬化，局灶性分段 | ||||
| 干预ICMJE | 药物：VX-147 口服片剂 | ||||
| 研究臂ICMJE | 实验：VX-147 受试者将在剂量1口服VX-147 2周，在剂量2中接受VX-147，持续11周。 干预：药物：VX-147 | ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||
| 估计注册ICMJE | 10 | ||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2021年12月 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2021年12月（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 关键纳入标准：
关键排除标准：
其他协议定义的包含/排除标准可能适用。 | ||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||
| 年龄ICMJE | 18年至65岁（成人，老年人） | ||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系ICMJE |
| ||||
| 列出的位置国家ICMJE | 法国，英国，美国 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号ICMJE | NCT04340362 | ||||
| 其他研究ID编号ICMJE | VX19-147-101 2020-000185-42（Eudract编号） | ||||
| 有数据监测委员会 | 不提供 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||
| IPD共享语句ICMJE |
| ||||
| 责任方 | Vertex Pharmaceuticals Incorporated | ||||
| 研究赞助商ICMJE | Vertex Pharmaceuticals Incorporated | ||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||
| 研究人员ICMJE | 不提供 | ||||
| PRS帐户 | Vertex Pharmaceuticals Incorporated | ||||
| 验证日期 | 2021年2月 | ||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||
研究描述
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 10名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 一项2A期，开放标签，单臂，2部分研究，以评估VX-147的疗效，安全性和药代动力学对APOL1介导的局灶性分段性肾小球硬化症的成人的功效和药代动力学 |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年6月8日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2021年12月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2021年12月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：VX-147 受试者将在剂量1口服VX-147 2周，在剂量2中接受VX-147，持续11周。 | 药物：VX-147 口服片剂 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 在第13周（时间范围：基线，第13周）的尿液蛋白与肌酐比率（UPCR）的基线变化百分比变化。
次要结果度量 ：
- 安全性和耐受性由受不利事件（AES）和严重不良事件（SAE）的受试者数量评估[时间范围：从基线到第17周]
- VX-147的最大观察浓度（CMAX）[时间范围：预剂量至第13周]
- 观察到VX-147的剂量前浓度（CORTOUGH）[时间范围：预剂量]
- VX-147的给药间隔（AUCTAU）的浓度与时间曲线的面积[时间范围：预剂量预剂量至第13周]
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 18年至65岁（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
关键纳入标准：
- G1/G1，G2/G2或G1/G2的APOL1基因型
- 通过肾脏活检诊断的FSG
关键排除标准：
- 非APOL1介导的FSG的证据
- 患有已知镰状细胞病的受试者
- 固体器官或骨髓移植
其他协议定义的包含/排除标准可能适用。
联系人和位置
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年4月7日 | ||||
| 第一个发布日期icmje | 2020年4月9日 | ||||
| 上次更新发布日期 | 2021年4月9日 | ||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2020年6月8日 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2021年12月（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 在第13周（时间范围：基线，第13周）的尿液蛋白与肌酐比率（UPCR）的基线变化百分比变化。 | ||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 改变历史 | |||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||
| 原始的次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短的标题ICMJE | APOL1介导的肾小球硬化' target='_blank'>局灶性节段性肾小球硬化的成年人的VX-147的2A阶段研究 | ||||
| 官方标题ICMJE | 一项2A期，开放标签，单臂，2部分研究，以评估VX-147的疗效，安全性和药代动力学对APOL1介导的局灶性分段性肾小球硬化症的成人的功效和药代动力学 | ||||
| 简要摘要 | 这项研究将评估VX-147的疗效，安全性和药代动力学（PK）对脂蛋白' target='_blank'>载脂蛋白L1（APOL1）介导的局灶性分段肾小球硬化症（FSGS）的受试者。 | ||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单一组分配 掩蔽：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||
| 条件ICMJE | 肾小球硬化，局灶性分段 | ||||
| 干预ICMJE | 药物：VX-147 口服片剂 | ||||
| 研究臂ICMJE | 实验：VX-147 受试者将在剂量1口服VX-147 2周，在剂量2中接受VX-147，持续11周。 干预：药物：VX-147 | ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||
| 估计注册ICMJE | 10 | ||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2021年12月 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2021年12月（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 关键纳入标准：
关键排除标准：
其他协议定义的包含/排除标准可能适用。 | ||||
| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 18年至65岁（成人，老年人） | ||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 法国，英国，美国 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号ICMJE | NCT04340362 | ||||
| 其他研究ID编号ICMJE | VX19-147-101 2020-000185-42（Eudract编号） | ||||
| 有数据监测委员会 | 不提供 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||
| IPD共享语句ICMJE |
| ||||
| 责任方 | Vertex Pharmaceuticals Incorporated | ||||
| 研究赞助商ICMJE | Vertex Pharmaceuticals Incorporated | ||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||
| 研究人员ICMJE | 不提供 | ||||
| PRS帐户 | Vertex Pharmaceuticals Incorporated | ||||
| 验证日期 | 2021年2月 | ||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||
