• 药代动力学：浓度曲线下的面积（AUC0-24）[时间范围：第1天，第4周，在研究结束时（第52周）或提前终止，以第一个为准]
• 药代动力学：最大浓度（CMAX）[时间范围：第1天，第4周，在研究结束时（第52周）或提前终止，以第一个为准]
• 药代动力学：最大血浆浓度（TMAX）的时间[时间范围：第1天，第4周，在研究结束时（第52周）或提前终止，以先到者为准]
• 药代动力学：半衰期（T1/2）[时间范围：第1天，第4周，在研究结束时（第52周）或提前终止，以第一个为准]

纳入标准：

• 体重≥7.5公斤（kg）
• 研究人员认为，根据筛查期间的实验室评估，基于实验室评估没有临床上的显着异常；良好的一般健康，如病史和体格检查（包括生命体征测量值）所确定的。
• 基于血清肌酸激酶升高和肌营养不良的基因型证据的诊断营养不良症' target='_blank'>肌营养不良症（DMD）。
• 肌营养不良蛋白基因的胡说八道突变的记录。
• 验证是否绘制了血液样本以进行肌营养不良蛋白基因的测序。

排除标准：

• 在筛查访问前三个月内参加任何药物调查或接受了研究药物，或者预计在本研究期间参加任何其他药物或设备临床调查或接受任何其他研究药物。
• 在研究期间对主要手术程序的期望。
• 已知对研究药物的任何成分或赋形剂的已知过敏性（多脱脱糖，聚乙烯甘油3350，洛洛沙am糖407，甘露醇25C，crospospovidone XL10，羟基乙基纤维素，羟基纤维素，香草，香草，固体硅胶，耐镁）。
• 先前和同时使用皮质类固醇。

• 持续使用以下药物：

  1. 全身性氨基糖苷疗法和/或静脉内（IV）万古霉素。
  2. 基于香豆素的抗凝剂（例如，华法林），苯妥英钠，tolbutamide或紫杉醇。
  3. Inducers of UGT1A9 (for example, rifampicin), or substrates of OAT1 or OAT3 (for example, ciprofloxacin, adefovir, oseltamivir, aciclovir, captopril, furosemide, bumetanide, valsartan, pravastatin, rosuvastatin, atorvastatin, pitavastatin).

• 药代动力学：浓度曲线下的面积（AUC0-24）[时间范围：第1天，第4周，在研究结束时（第52周）或提前终止，以第一个为准]
• 药代动力学：最大浓度（CMAX）[时间范围：第1天，第4周，在研究结束时（第52周）或提前终止，以第一个为准]
• 药代动力学：最大血浆浓度（TMAX）的时间[时间范围：第1天，第4周，在研究结束时（第52周）或提前终止，以先到者为准]
• 药代动力学：半衰期（T1/2）[时间范围：第1天，第4周，在研究结束时（第52周）或提前终止，以第一个为准]

纳入标准：

• 体重≥7.5公斤（kg）
• 研究人员认为，根据筛查期间的实验室评估，基于实验室评估没有临床上的显着异常；良好的一般健康，如病史和体格检查（包括生命体征测量值）所确定的。
• 基于血清肌酸激酶升高和肌营养不良的基因型证据的诊断营养不良症' target='_blank'>肌营养不良症（DMD）。
• 肌营养不良蛋白基因的胡说八道突变的记录。
• 验证是否绘制了血液样本以进行肌营养不良蛋白基因的测序。

排除标准：

• 在筛查访问前三个月内参加任何药物调查或接受了研究药物，或者预计在本研究期间参加任何其他药物或设备临床调查或接受任何其他研究药物。
• 在研究期间对主要手术程序的期望。
• 已知对研究药物的任何成分或赋形剂的已知过敏性（多脱脱糖，聚乙烯甘油3350，洛洛沙am糖407，甘露醇25C，crospospovidone XL10，羟基乙基纤维素，羟基纤维素，香草，香草，固体硅胶，耐镁）。
• 先前和同时使用皮质类固醇。

• 持续使用以下药物：

  1. 全身性氨基糖苷疗法和/或静脉内（IV）万古霉素。
  2. 基于香豆素的抗凝剂（例如，华法林），苯妥英钠，tolbutamide或紫杉醇。
  3. Inducers of UGT1A9 (for example, rifampicin), or substrates of OAT1 or OAT3 (for example, ciprofloxacin, adefovir, oseltamivir, aciclovir, captopril, furosemide, bumetanide, valsartan, pravastatin, rosuvastatin, atorvastatin, pitavastatin).