免费获得国外相关药品，最快 1 个工作日回馈药物信息
出境医 / 临床实验 / 一项研究，以评估≥6个月至<2岁的参与者中ataluren的安全性和药代动力学，而无义突变Duchenne肌肉营养不良（NMDMD）
一项研究，以评估≥6个月至<2岁的参与者中ataluren的安全性和药代动力学，而无义突变Duchenne肌肉营养不良（NMDMD）
研究描述
简要摘要：
这项研究旨在评估≥6个月至<2年的儿童，每天接受52周的治疗52周，用口服的ataluren 10、10和20毫克/千克/千克（MG）（mg /kg）（分别早上，中午和晚剂量）。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 非烯烯型突变Duchenne营养不良' target='_blank'>肌肉营养不良 | 药物：ataluren | 阶段2 |
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 6名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 一项开放标签的研究，评估≥6个月至<2岁的儿童的ataluren的安全性和药代动力学 |
| 估计研究开始日期 ： | 2021年6月1日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2023年6月20日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2023年6月20日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：ataluren 参与者将在早上获得10 mg/kg的ataluren口服悬浮液，中午10毫克/千克，每天晚上20毫克/千克，持续52周。 | 药物：ataluren 将按照手臂指定的剂量和时间表对ataluren进行管理。 其他名称：PTC124 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 患有治疗效果不良事件的参与者人数[时间范围：基线至第56周]
次要结果度量 ：
- 药代动力学：浓度曲线下的面积（AUC0-24）[时间范围：第1天，第4周，在研究结束时（第52周）或提前终止，以第一个为准]
- 药代动力学：最大浓度（CMAX）[时间范围：第1天，第4周，在研究结束时（第52周）或提前终止，以第一个为准]
- 药代动力学：最大血浆浓度（TMAX）的时间[时间范围：第1天，第4周，在研究结束时（第52周）或提前终止，以先到者为准]
- 药代动力学：半衰期（T1/2）[时间范围：第1天，第4周，在研究结束时（第52周）或提前终止，以第一个为准]
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 6个月至2岁（孩子） |
| 有资格学习的男女： | 男性 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 体重≥7.5公斤（kg）
- 研究人员认为，根据筛查期间的实验室评估，基于实验室评估没有临床上的显着异常；良好的一般健康，如病史和体格检查（包括生命体征测量值）所确定的。
- 基于血清肌酸激酶升高和肌营养不良的基因型证据的诊断营养不良症' target='_blank'>肌营养不良症（DMD）。
- 肌营养不良蛋白基因的胡说八道突变的记录。
- 验证是否绘制了血液样本以进行肌营养不良蛋白基因的测序。
排除标准：
- 在筛查访问前三个月内参加任何药物调查或接受了研究药物，或者预计在本研究期间参加任何其他药物或设备临床调查或接受任何其他研究药物。
- 在研究期间对主要手术程序的期望。
- 已知对研究药物的任何成分或赋形剂的已知过敏性（多脱脱糖，聚乙烯甘油3350，洛洛沙am糖407，甘露醇25C，crospospovidone XL10，羟基乙基纤维素，羟基纤维素，香草，香草，固体硅胶，耐镁）。
- 先前和同时使用皮质类固醇。
持续使用以下药物：
- 全身性氨基糖苷疗法和/或静脉内（IV）万古霉素。
- 基于香豆素的抗凝剂（例如，华法林），苯妥英钠，tolbutamide或紫杉醇。
- Inducers of UGT1A9 (for example, rifampicin), or substrates of OAT1 or OAT3 (for example, ciprofloxacin, adefovir, oseltamivir, aciclovir, captopril, furosemide, bumetanide, valsartan, pravastatin, rosuvastatin, atorvastatin, pitavastatin).
联系人和位置
联系人
| 联系人：患者倡导公司关系 | 1-866-562-4620 | medinfo@ptcbio.com |
赞助商和合作者
PTC治疗学
调查人员
| 研究主任： | Francesco Bibbiani | PTC Therapeutics，Inc。 |
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年4月3日 | ||||
| 第一个发布日期icmje | 2020年4月7日 | ||||
| 上次更新发布日期 | 2020年8月14日 | ||||
| 估计研究开始日期ICMJE | 2021年6月1日 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2023年6月20日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 患有治疗效果不良事件的参与者人数[时间范围：基线至第56周] | ||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 改变历史 | |||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||
| 原始的次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短的标题ICMJE | 一项研究，以评估≥6个月至<2岁的参与者中ataluren的安全性和药代动力学，而无义突变Duchenne营养不良' target='_blank'>肌肉营养不良（NMDMD） | ||||
| 官方标题ICMJE | 一项开放标签的研究，评估≥6个月至<2岁的儿童的ataluren的安全性和药代动力学 | ||||
| 简要摘要 | 这项研究旨在评估≥6个月至<2年的儿童，每天接受52周的治疗52周，用口服的ataluren 10、10和20毫克/千克/千克（MG）（mg /kg）（分别早上，中午和晚剂量）。 | ||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单一组分配 掩蔽：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||
| 条件ICMJE | 非烯烯型突变Duchenne营养不良' target='_blank'>肌肉营养不良 | ||||
| 干预ICMJE | 药物：ataluren 将按照手臂指定的剂量和时间表对ataluren进行管理。 其他名称：PTC124 | ||||
| 研究臂ICMJE | 实验：ataluren 参与者将在早上获得10 mg/kg的ataluren口服悬浮液，中午10毫克/千克，每天晚上20毫克/千克，持续52周。 干预：药物：ataluren | ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 尚未招募 | ||||
| 估计注册ICMJE | 6 | ||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2023年6月20日 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2023年6月20日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
| ||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||
| 年龄ICMJE | 6个月至2岁（孩子） | ||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系ICMJE |
| ||||
| 列出的位置国家ICMJE | 不提供 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号ICMJE | NCT04336826 | ||||
| 其他研究ID编号ICMJE | PTC124-GD-048-DMD 2020-000980-21（Eudract编号） | ||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||
| IPD共享语句ICMJE | 不提供 | ||||
| 责任方 | PTC治疗学 | ||||
| 研究赞助商ICMJE | PTC治疗学 | ||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||
| 研究人员ICMJE |
| ||||
| PRS帐户 | PTC治疗学 | ||||
| 验证日期 | 2020年8月 | ||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||
研究描述
简要摘要：
这项研究旨在评估≥6个月至<2年的儿童，每天接受52周的治疗52周，用口服的ataluren 10、10和20毫克/千克/千克（MG）（mg /kg）（分别早上，中午和晚剂量）。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 非烯烯型突变Duchenne营养不良' target='_blank'>肌肉营养不良 | 药物：ataluren | 阶段2 |
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 6名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 一项开放标签的研究，评估≥6个月至<2岁的儿童的ataluren的安全性和药代动力学 |
| 估计研究开始日期 ： | 2021年6月1日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2023年6月20日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2023年6月20日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：ataluren 参与者将在早上获得10 mg/kg的ataluren口服悬浮液，中午10毫克/千克，每天晚上20毫克/千克，持续52周。 | 药物：ataluren 将按照手臂指定的剂量和时间表对ataluren进行管理。 其他名称：PTC124 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 患有治疗效果不良事件的参与者人数[时间范围：基线至第56周]
次要结果度量 ：
- 药代动力学：浓度曲线下的面积（AUC0-24）[时间范围：第1天，第4周，在研究结束时（第52周）或提前终止，以第一个为准]
- 药代动力学：最大浓度（CMAX）[时间范围：第1天，第4周，在研究结束时（第52周）或提前终止，以第一个为准]
- 药代动力学：最大血浆浓度（TMAX）的时间[时间范围：第1天，第4周，在研究结束时（第52周）或提前终止，以先到者为准]
- 药代动力学：半衰期（T1/2）[时间范围：第1天，第4周，在研究结束时（第52周）或提前终止，以第一个为准]
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 6个月至2岁（孩子） |
| 有资格学习的男女： | 男性 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 体重≥7.5公斤（kg）
- 研究人员认为，根据筛查期间的实验室评估，基于实验室评估没有临床上的显着异常；良好的一般健康，如病史和体格检查（包括生命体征测量值）所确定的。
- 基于血清肌酸激酶升高和肌营养不良的基因型证据的诊断营养不良症' target='_blank'>肌营养不良症（DMD）。
- 肌营养不良蛋白基因的胡说八道突变的记录。
- 验证是否绘制了血液样本以进行肌营养不良蛋白基因的测序。
排除标准：
- 在筛查访问前三个月内参加任何药物调查或接受了研究药物，或者预计在本研究期间参加任何其他药物或设备临床调查或接受任何其他研究药物。
- 在研究期间对主要手术程序的期望。
- 已知对研究药物的任何成分或赋形剂的已知过敏性（多脱脱糖，聚乙烯甘油3350，洛洛沙am糖407，甘露醇25C，crospospovidone XL10，羟基乙基纤维素，羟基纤维素，香草，香草，固体硅胶，耐镁）。
- 先前和同时使用皮质类固醇。
持续使用以下药物：
- 全身性氨基糖苷疗法和/或静脉内（IV）万古霉素。
- 基于香豆素的抗凝剂（例如，华法林），苯妥英钠，tolbutamide或紫杉醇。
- Inducers of UGT1A9 (for example, rifampicin), or substrates of OAT1 or OAT3 (for example, ciprofloxacin, adefovir, oseltamivir, aciclovir, captopril, furosemide, bumetanide, valsartan, pravastatin, rosuvastatin, atorvastatin, pitavastatin).
联系人和位置
联系人
| 联系人：患者倡导公司关系 | 1-866-562-4620 | medinfo@ptcbio.com |
赞助商和合作者
PTC治疗学
调查人员
| 研究主任： | Francesco Bibbiani | PTC Therapeutics，Inc。 |
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年4月3日 | ||||
| 第一个发布日期icmje | 2020年4月7日 | ||||
| 上次更新发布日期 | 2020年8月14日 | ||||
| 估计研究开始日期ICMJE | 2021年6月1日 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2023年6月20日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 患有治疗效果不良事件的参与者人数[时间范围：基线至第56周] | ||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 改变历史 | |||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||
| 原始的次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短的标题ICMJE | 一项研究，以评估≥6个月至<2岁的参与者中ataluren的安全性和药代动力学，而无义突变Duchenne营养不良' target='_blank'>肌肉营养不良（NMDMD） | ||||
| 官方标题ICMJE | 一项开放标签的研究，评估≥6个月至<2岁的儿童的ataluren的安全性和药代动力学 | ||||
| 简要摘要 | 这项研究旨在评估≥6个月至<2年的儿童，每天接受52周的治疗52周，用口服的ataluren 10、10和20毫克/千克/千克（MG）（mg /kg）（分别早上，中午和晚剂量）。 | ||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单一组分配 掩蔽：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||
| 条件ICMJE | 非烯烯型突变Duchenne营养不良' target='_blank'>肌肉营养不良 | ||||
| 干预ICMJE | 药物：ataluren 将按照手臂指定的剂量和时间表对ataluren进行管理。 其他名称：PTC124 | ||||
| 研究臂ICMJE | 实验：ataluren 参与者将在早上获得10 mg/kg的ataluren口服悬浮液，中午10毫克/千克，每天晚上20毫克/千克，持续52周。 干预：药物：ataluren | ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 尚未招募 | ||||
| 估计注册ICMJE | 6 | ||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2023年6月20日 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2023年6月20日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
| ||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||
| 年龄ICMJE | 6个月至2岁（孩子） | ||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系ICMJE |
| ||||
| 列出的位置国家ICMJE | 不提供 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号ICMJE | NCT04336826 | ||||
| 其他研究ID编号ICMJE | PTC124-GD-048-DMD 2020-000980-21（Eudract编号） | ||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||
| IPD共享语句ICMJE | 不提供 | ||||
| 责任方 | PTC治疗学 | ||||
| 研究赞助商ICMJE | PTC治疗学 | ||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||
| 研究人员ICMJE |
| ||||
| PRS帐户 | PTC治疗学 | ||||
| 验证日期 | 2020年8月 | ||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||
