连全球医疗资源，享前沿医疗服务
4006 776 356
免费咨询 9:00-18:00
免费获得国外相关药品，最快 1 个工作日回馈药物信息
出境医 / 临床实验 / BCX9930对健康志愿者和PNH患者的首次人类研究
BCX9930对健康志愿者和PNH患者的首次人类研究
研究描述
简要摘要：
这是一项三部分阶段1剂量范围的研究，用于评估单个（第1部分）和多种（第2部分）的安全性，可耐受性，药代动力学和药效学，并在健康受试者和受试者中的BCX9930升高剂量（PNH）（PNH） ;第3部分）。药代动力学是对身体如何处理研究药物BCX9930和药效学的分析是对研究药物BCX9930可能在体内可能具有的活性的分析。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 阵发性夜间蛋白尿' target='_blank'>血红蛋白尿 | 药物：BCX9930药物：安慰剂 | 第1阶段2 |
详细说明：
在研究的第1部分中，计划以依次的方式对多达6个顺序上升剂量队列进行剂量。每个剂量队列的一剂研究药物将接受八名受试者（每个队列的6名受试者将接受BCX9930，每个队列将接受2名受试者）。仅在赞助商和PI对临床安全和药代动力学进行审查后，才会升级到下一个较高的剂量水平。
在研究的第2部分中，最多7次上升，多剂量队列将以连续的方式招募。在队列1到3中，将用7天或14天的学习药物治疗十二名受试者（每个队列10名受试者将接受BCX9930，每个队列将接受2名受试者，将接受口服的匹配安慰剂）。在队列4到7中，将使用3天的研究药物（每队10名受试者将接受BCX9930的10名受试者，每个队列的2名受试者将接受匹配的安慰剂）。每日剂量可以根据需要每天分为2次（BID）或每天3次（TID）剂量。第2部分中，仅在赞助商和PI对临床安全和药代动力学进行审查后，才会升级到下一个较高的剂量水平。
该研究的第3部分由多达2个剂量队列的最多2个序列升高，最多为8名受试者；每个队列最多可招募4个对Eculizumab和Ravulizumab既天真的PNH的受试者，又可以招募4个受试者，以及最多4名与PNH的受试者，他们目前正在用eculizumab或Ravulizumab接受治疗。在每个队列中，受试者将在第1至14天接受每日剂量的BCX9930，并在第15至28天接受较高的每日剂量。同时2将在独立数据监测委员会（DMC）审查同类群体1数据及其评估的沟通后开始第3部分调查人员。在南非，从BCX9930获得临床益处的受试者将继续服用长达48周。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 实际注册 ： | 168名参与者 |
| 分配： | 非随机化 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 干预模型描述： | 第3部分中的每个队列都作为单个组招募；第1部分和第2部分遵循并行研究模型。 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 掩盖说明： | 第3部分没有掩盖；第1部分和第2部分是参与者和研究者掩盖的。 |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 一项1阶段剂量范围的研究，用于评估健康受试者中单剂量和多剂量BCX9930的安全性，耐受性，药代动力学和药效学，以及患有阵发性夜间蛋白尿' target='_blank'>血红蛋白尿素的受试者 |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年3月3日 |
| 实际的初级完成日期 ： | 2020年11月11日 |
| 实际 学习完成日期 ： | 2021年1月25日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：BCX9930 第1、2和3部分 | 药物：BCX9930 BCX9930口服胶囊 |
| 安慰剂比较器：安慰剂 仅第1部分和第2部分 | 药物：安慰剂 安慰剂匹配口服的BCX9930胶囊 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 分级治疗 - 急剧不良事件的发病率[时间范围：第1部分：第16天]
- 分级治疗急性不良事件的发生率[时间范围：第2部分：第23天（与3天和7天的剂量持续时间）或第31天（14天给药持续时间的队列）]
- 分级治疗急性不良事件的发病率[时间范围：第3部分：第44天或第50周（仅南非）]
- 分级实验室化学异常的发生率[时间范围：第1部分：第16天]
- 分级实验室化学异常的发病率[时间范围：第2部分：第23天（与3天和7天的剂量持续时间）或第31天（14天给药持续时间）]
- 分级实验室化学异常的发生率[时间范围：第3部分：第44天或第50周（仅南非）]
- 分级尿液分析异常的发病率[时间范围：第1部分：第16天]
- 分级尿液分析异常的发病率[时间范围：第2部分：第23天（与3天和7天的剂量持续时间）或第31天（与14天的剂量持续时间）”
- 分级尿液分析异常的发病率[时间范围：第3部分：第44天或第50周（仅南非）]
- 分级凝血异常的发生率[时间范围：第1部分：第16天]
- 分级凝血异常的发病率[时间范围：第2部分：第23天（与3天和7天的剂量持续时间）或第31天（与14天给药持续时间的同类）”
- 分级凝血异常的发病率[时间范围：第3部分：第44天或第50周（仅南非）]
- 分级血液学异常的发病率[时间范围：第1部分：第16天]
- 分级血液学异常的发病率[时间范围：第2部分：第23天（与3天和7天的剂量持续时间）或第31天（与14天给药持续时间的同类）]
- 分级血液学异常的发病率[时间范围：第3部分：第44天或第50周（仅南非）]
- 血压中的基线变化[时间范围：第1部分：第16天]
- 从血压中的基线变化[时间范围：第2部分：第23天（与3天和7天的剂量持续时间）或第31天（与14天的剂量持续时间的队列）”
- 血压中的基线[时间范围：第3部分：第44天或第50周（仅南非）]
- 在温度[时间范围：第1部分：第16天]的基线变化]
- 在温度下的基线[时间范围：第2部分：第23天（与3天和7天的剂量持续时间）或第31天（与14天的剂量持续时间）的变化
- 在温度的基线[时间范围：第3部分：第44天或第50周（仅南非）]
- 心率的基线变化[时间范围：第1部分：第16天]
- 心率的基线[时间范围：第2部分：第23天（与3天和7天的剂量持续时间）或第31天（与14天的剂量持续时间）的变化
- 心率的基线变化[时间范围：第3部分：第44天或第50周（仅南非）]
- 呼吸率的基线变化[时间范围：第3部分：第44天或第50周（仅南非）]
- 心电图（PR间隔）的更改[时间范围：第1部分：第16天]
- 心电图（PR间隔）的更改[时间范围：第2部分：第23天（与3天和7天的剂量持续时间）或第31天（14天给药持续时间）]
- 心电图（PR间隔）的更改[时间范围：第3部分：第44天或第50周（仅南非）]
- 心电图（QRS间隔）的更改[时间范围：第1部分：第16天]
- 心电图（QRS间隔）的更改[时间框架：第2部分：第23天（与3天和7天的剂量持续时间）或第31天（同类持续时间为14天的剂量持续时间）]
- 心电图的更改（QRS间隔）[时间范围：第3部分：第44天或第50周（仅南非）]
- 心电图（RR间隔）的更改[时间框架：第1部分：第16天]
- 心电图（RR间隔）的更改[时间框架：第2部分：第23天（与3天和7天的剂量持续时间）或第31天（与14天的剂量持续时间的队列）”
- 心电图（RR间隔）的更改[时间范围：第3部分：第44天或第50周（仅南非）]
- 心电图（QT间隔）的更改[时间框架：第1部分：第16天]
- 心电图（QT间隔）的更改[时间框架：第2部分：第23天（与3天和7天的剂量持续时间）或第31天（与14天的剂量持续时间的队列）”
- 心电图（QT间隔）的更改[时间范围：第3部分：第44天或第50周（仅南非）]
次要结果度量 ：
- 等离子体BCX9930 CMAX [时间范围：等离子体PK参数基于第1部分的第4天的血液采样；在第2部分的第6、14或18天（一天取决于给药持续时间）；在第3部分的第28天之前]
- 等离子体BCX9930 TMAX [时间范围：等离子体PK参数基于第4天的血液采样；在第2部分的第6、14或18天（一天取决于给药持续时间）；在第3部分的第28天之前]
- 等离子体BCX9930 AUCINF [时间范围：等离子PK参数基于第4天的血液采样，第1部分]
- 等离子体BCX9930 T1/2 [时间范围：等离子体PK参数基于第1天的第4天的血液采样；在第2部分的第6、14或18天（一天取决于给药持续时间）；在第3部分的第28天之前]
- 等离子体BCX9930 AUCUCTAU [时间范围：等离子PK参数基于第2部分的第6、14或18天的血液采样（白天取决于剂量持续时间）；在第3部分的第28天之前]
- 血清AP补体活动[时间范围：第1部分：通过学习第4天；在第2部分的第6、14或18天（一天取决于给药持续时间）；第3部分到第28天或第48天（仅南非）]
- 血浆因子BB [时间范围：第1部分：通过学习第4天；在第2部分的第6、14或18天（一天取决于给药持续时间）；第3部分到第28天或第48天（仅南非）]
- 输血数量[时间范围：第3部分：基线到第28天或第50周（仅南非）]
- 乳酸脱氢酶[时间范围：第3部分：从基线到第28天或第50周的绝对变化（仅南非）]
- 血红蛋白[时间范围：第3部分：从基线到第28天或第50周的绝对和变化（仅南非）]
- 绝对网状细胞计数[时间范围：第3部分：从基线到第28天或第50周（仅南非）的价值和变化]
- Haptoglobin [时间范围：第3部分：从基线到第28天或第50周（仅南非）的绝对和变化]
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 18岁以上（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 基于性别的资格： | 是的 |
| 接受健康的志愿者： | 是的 |
标准
关键纳入标准（第1、2和3部分）：
- 能够提供书面知情同意书
- 男性受试者的可接受的节育措施和生育潜力的妇女
- 预计将充分遵守所需的研究程序和限制
关键纳入标准（第1部分和第2部分）：
- 体重指数（BMI）为18.0至32.0 kg/m2。
- 男性和非怀孕的非诊断女性18至55岁。
- 第2部分：必须对奈瑟氏菌的疫苗接种，并且必须对奈瑟氏菌的殖民化负面疫苗
关键纳入标准（仅第3部分）：
- 男性或非怀孕，非诊断女性受试者≥18岁
- 已被诊断为PNH并具有指示活性PNH的实验室值
- 受试者既天真接受eculizumab and ravulizumab治疗，他们都无法获得或被认为不适合根据当地的护理标准或目前接受eculizumab或ravulizumab治疗的受试者的有效替代方案，而稳定的eculizumab或ravulizumab剂量已经六个月
- 必须对奈瑟氏菌脑膜炎进行最近的疫苗接种
关键排除标准（第1部分和第2部分）：
- 研究人员或赞助商认为，临床上重要的病史，当前的医学或精神病病，会干扰该受试者参与研究或增加该学科参与风险的能力。
- 临床意义的ECG发现或实验室/尿液分析异常
- 服用后的14天内使用处方或柜台药物
- 在筛查后的90天内参加任何其他研究药物研究
- 在过去的12个月内，最近或当前的酒精或药物滥用病史
- 目前的吸烟者和过去12个月内吸烟的人
- HBV或HCV的艾滋病毒或主动感染的阳性血清学
- 怀孕或护理
- 捐赠或损失大于400毫升的血液在3个月内
- 对任何药物或奈瑟氏菌疫苗的严重过敏的病史（第2部分）
- 受试者最近在给药后30天内或其他类型的疫苗在第1天14天内收到了一种现场衰减的疫苗
关键排除标准（第3部分）：
联系人和位置
位置
| 南非 | |
| 研究地点 | |
| 布隆方丹，南非 | |
| 研究地点 | |
| 南非比勒陀利亚 | |
赞助商和合作者
生物晶药物
调查人员
| 首席研究员： | Antionio Risitano | 那不勒斯大学 |
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年3月23日 | ||||
| 第一个发布日期icmje | 2020年4月1日 | ||||
| 上次更新发布日期 | 2021年2月21日 | ||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2020年3月3日 | ||||
| 实际的初级完成日期 | 2020年11月11日（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果度量ICMJE |
| ||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 改变历史 | |||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||
| 原始的次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短的标题ICMJE | BCX9930对健康志愿者和PNH患者的首次人类研究 | ||||
| 官方标题ICMJE | 一项1阶段剂量范围的研究，用于评估健康受试者中单剂量和多剂量BCX9930的安全性，耐受性，药代动力学和药效学，以及患有阵发性夜间蛋白尿' target='_blank'>血红蛋白尿素的受试者 | ||||
| 简要摘要 | 这是一项三部分阶段1剂量范围的研究，用于评估单个（第1部分）和多种（第2部分）的安全性，可耐受性，药代动力学和药效学，并在健康受试者和受试者中的BCX9930升高剂量（PNH）（PNH） ;第3部分）。药代动力学是对身体如何处理研究药物BCX9930和药效学的分析是对研究药物BCX9930可能在体内可能具有的活性的分析。 | ||||
| 详细说明 | 在研究的第1部分中，计划以依次的方式对多达6个顺序上升剂量队列进行剂量。每个剂量队列的一剂研究药物将接受八名受试者（每个队列的6名受试者将接受BCX9930，每个队列将接受2名受试者）。仅在赞助商和PI对临床安全和药代动力学进行审查后，才会升级到下一个较高的剂量水平。 在研究的第2部分中，最多7次上升，多剂量队列将以连续的方式招募。在队列1到3中，将用7天或14天的学习药物治疗十二名受试者（每个队列10名受试者将接受BCX9930，每个队列将接受2名受试者，将接受口服的匹配安慰剂）。在队列4到7中，将使用3天的研究药物（每队10名受试者将接受BCX9930的10名受试者，每个队列的2名受试者将接受匹配的安慰剂）。每日剂量可以根据需要每天分为2次（BID）或每天3次（TID）剂量。第2部分中，仅在赞助商和PI对临床安全和药代动力学进行审查后，才会升级到下一个较高的剂量水平。 该研究的第3部分由多达2个剂量队列的最多2个序列升高，最多为8名受试者；每个队列最多可招募4个对Eculizumab和Ravulizumab既天真的PNH的受试者，又可以招募4个受试者，以及最多4名与PNH的受试者，他们目前正在用eculizumab或Ravulizumab接受治疗。在每个队列中，受试者将在第1至14天接受每日剂量的BCX9930，并在第15至28天接受较高的每日剂量。同时2将在独立数据监测委员会（DMC）审查同类群体1数据及其评估的沟通后开始第3部分调查人员。在南非，从BCX9930获得临床益处的受试者将继续服用长达48周。 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段1 阶段2 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：非随机化 干预模型：单一组分配 干预模型描述： 第3部分中的每个队列都作为单个组招募；第1部分和第2部分遵循并行研究模型。 掩蔽：无（打开标签）掩盖说明： 第3部分没有掩盖；第1部分和第2部分是参与者和研究者掩盖的。 主要目的：治疗 | ||||
| 条件ICMJE | 阵发性夜间蛋白尿' target='_blank'>血红蛋白尿 | ||||
| 干预ICMJE |
| ||||
| 研究臂ICMJE |
| ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 完全的 | ||||
| 实际注册ICMJE | 168 | ||||
| 原始估计注册ICMJE | 148 | ||||
| 实际学习完成日期ICMJE | 2021年1月25日 | ||||
| 实际的初级完成日期 | 2020年11月11日（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 关键纳入标准（第1、2和3部分）：
关键纳入标准（第1部分和第2部分）：
关键纳入标准（仅第3部分）：
关键排除标准（第1部分和第2部分）：
关键排除标准（第3部分）： | ||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||
| 年龄ICMJE | 18岁以上（成人，老年人） | ||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 是的 | ||||
| 联系ICMJE | 仅当研究招募主题时才显示联系信息 | ||||
| 列出的位置国家ICMJE | 南非 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号ICMJE | NCT04330534 | ||||
| 其他研究ID编号ICMJE | BCX9930-101 | ||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||
| IPD共享语句ICMJE | 不提供 | ||||
| 责任方 | 生物晶药物 | ||||
| 研究赞助商ICMJE | 生物晶药物 | ||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||
| 研究人员ICMJE |
| ||||
| PRS帐户 | 生物晶药物 | ||||
| 验证日期 | 2021年2月 | ||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||
研究描述
简要摘要：
这是一项三部分阶段1剂量范围的研究，用于评估单个（第1部分）和多种（第2部分）的安全性，可耐受性，药代动力学和药效学，并在健康受试者和受试者中的BCX9930升高剂量（PNH）（PNH） ;第3部分）。药代动力学是对身体如何处理研究药物BCX9930和药效学的分析是对研究药物BCX9930可能在体内可能具有的活性的分析。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 阵发性夜间蛋白尿' target='_blank'>血红蛋白尿 | 药物：BCX9930药物：安慰剂 | 第1阶段2 |
详细说明：
在研究的第1部分中，计划以依次的方式对多达6个顺序上升剂量队列进行剂量。每个剂量队列的一剂研究药物将接受八名受试者（每个队列的6名受试者将接受BCX9930，每个队列将接受2名受试者）。仅在赞助商和PI对临床安全和药代动力学进行审查后，才会升级到下一个较高的剂量水平。
在研究的第2部分中，最多7次上升，多剂量队列将以连续的方式招募。在队列1到3中，将用7天或14天的学习药物治疗十二名受试者（每个队列10名受试者将接受BCX9930，每个队列将接受2名受试者，将接受口服的匹配安慰剂）。在队列4到7中，将使用3天的研究药物（每队10名受试者将接受BCX9930的10名受试者，每个队列的2名受试者将接受匹配的安慰剂）。每日剂量可以根据需要每天分为2次（BID）或每天3次（TID）剂量。第2部分中，仅在赞助商和PI对临床安全和药代动力学进行审查后，才会升级到下一个较高的剂量水平。
该研究的第3部分由多达2个剂量队列的最多2个序列升高，最多为8名受试者；每个队列最多可招募4个对Eculizumab和Ravulizumab既天真的PNH的受试者，又可以招募4个受试者，以及最多4名与PNH的受试者，他们目前正在用eculizumab或Ravulizumab接受治疗。在每个队列中，受试者将在第1至14天接受每日剂量的BCX9930，并在第15至28天接受较高的每日剂量。同时2将在独立数据监测委员会（DMC）审查同类群体1数据及其评估的沟通后开始第3部分调查人员。在南非，从BCX9930获得临床益处的受试者将继续服用长达48周。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 实际注册 ： | 168名参与者 |
| 分配： | 非随机化 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 干预模型描述： | 第3部分中的每个队列都作为单个组招募；第1部分和第2部分遵循并行研究模型。 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 掩盖说明： | 第3部分没有掩盖；第1部分和第2部分是参与者和研究者掩盖的。 |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 一项1阶段剂量范围的研究，用于评估健康受试者中单剂量和多剂量BCX9930的安全性，耐受性，药代动力学和药效学，以及患有阵发性夜间蛋白尿' target='_blank'>血红蛋白尿素的受试者 |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年3月3日 |
| 实际的初级完成日期 ： | 2020年11月11日 |
| 实际 学习完成日期 ： | 2021年1月25日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：BCX9930 第1、2和3部分 | 药物：BCX9930 BCX9930口服胶囊 |
| 安慰剂比较器：安慰剂 仅第1部分和第2部分 | 药物：安慰剂 安慰剂匹配口服的BCX9930胶囊 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 分级治疗 - 急剧不良事件的发病率[时间范围：第1部分：第16天]
- 分级治疗急性不良事件的发生率[时间范围：第2部分：第23天（与3天和7天的剂量持续时间）或第31天（14天给药持续时间的队列）]
- 分级治疗急性不良事件的发病率[时间范围：第3部分：第44天或第50周（仅南非）]
- 分级实验室化学异常的发生率[时间范围：第1部分：第16天]
- 分级实验室化学异常的发病率[时间范围：第2部分：第23天（与3天和7天的剂量持续时间）或第31天（14天给药持续时间）]
- 分级实验室化学异常的发生率[时间范围：第3部分：第44天或第50周（仅南非）]
- 分级尿液分析异常的发病率[时间范围：第1部分：第16天]
- 分级尿液分析异常的发病率[时间范围：第2部分：第23天（与3天和7天的剂量持续时间）或第31天（与14天的剂量持续时间）”
- 分级尿液分析异常的发病率[时间范围：第3部分：第44天或第50周（仅南非）]
- 分级凝血异常的发生率[时间范围：第1部分：第16天]
- 分级凝血异常的发病率[时间范围：第2部分：第23天（与3天和7天的剂量持续时间）或第31天（与14天给药持续时间的同类）”
- 分级凝血异常的发病率[时间范围：第3部分：第44天或第50周（仅南非）]
- 分级血液学异常的发病率[时间范围：第1部分：第16天]
- 分级血液学异常的发病率[时间范围：第2部分：第23天（与3天和7天的剂量持续时间）或第31天（与14天给药持续时间的同类）]
- 分级血液学异常的发病率[时间范围：第3部分：第44天或第50周（仅南非）]
- 血压中的基线变化[时间范围：第1部分：第16天]
- 从血压中的基线变化[时间范围：第2部分：第23天（与3天和7天的剂量持续时间）或第31天（与14天的剂量持续时间的队列）”
- 血压中的基线[时间范围：第3部分：第44天或第50周（仅南非）]
- 在温度[时间范围：第1部分：第16天]的基线变化]
- 在温度下的基线[时间范围：第2部分：第23天（与3天和7天的剂量持续时间）或第31天（与14天的剂量持续时间）的变化
- 在温度的基线[时间范围：第3部分：第44天或第50周（仅南非）]
- 心率的基线变化[时间范围：第1部分：第16天]
- 心率的基线[时间范围：第2部分：第23天（与3天和7天的剂量持续时间）或第31天（与14天的剂量持续时间）的变化
- 心率的基线变化[时间范围：第3部分：第44天或第50周（仅南非）]
- 呼吸率的基线变化[时间范围：第3部分：第44天或第50周（仅南非）]
- 心电图（PR间隔）的更改[时间范围：第1部分：第16天]
- 心电图（PR间隔）的更改[时间范围：第2部分：第23天（与3天和7天的剂量持续时间）或第31天（14天给药持续时间）]
- 心电图（PR间隔）的更改[时间范围：第3部分：第44天或第50周（仅南非）]
- 心电图（QRS间隔）的更改[时间范围：第1部分：第16天]
- 心电图（QRS间隔）的更改[时间框架：第2部分：第23天（与3天和7天的剂量持续时间）或第31天（同类持续时间为14天的剂量持续时间）]
- 心电图的更改（QRS间隔）[时间范围：第3部分：第44天或第50周（仅南非）]
- 心电图（RR间隔）的更改[时间框架：第1部分：第16天]
- 心电图（RR间隔）的更改[时间框架：第2部分：第23天（与3天和7天的剂量持续时间）或第31天（与14天的剂量持续时间的队列）”
- 心电图（RR间隔）的更改[时间范围：第3部分：第44天或第50周（仅南非）]
- 心电图（QT间隔）的更改[时间框架：第1部分：第16天]
- 心电图（QT间隔）的更改[时间框架：第2部分：第23天（与3天和7天的剂量持续时间）或第31天（与14天的剂量持续时间的队列）”
- 心电图（QT间隔）的更改[时间范围：第3部分：第44天或第50周（仅南非）]
次要结果度量 ：
- 等离子体BCX9930 CMAX [时间范围：等离子体PK参数基于第1部分的第4天的血液采样；在第2部分的第6、14或18天（一天取决于给药持续时间）；在第3部分的第28天之前]
- 等离子体BCX9930 TMAX [时间范围：等离子体PK参数基于第4天的血液采样；在第2部分的第6、14或18天（一天取决于给药持续时间）；在第3部分的第28天之前]
- 等离子体BCX9930 AUCINF [时间范围：等离子PK参数基于第4天的血液采样，第1部分]
- 等离子体BCX9930 T1/2 [时间范围：等离子体PK参数基于第1天的第4天的血液采样；在第2部分的第6、14或18天（一天取决于给药持续时间）；在第3部分的第28天之前]
- 等离子体BCX9930 AUCUCTAU [时间范围：等离子PK参数基于第2部分的第6、14或18天的血液采样（白天取决于剂量持续时间）；在第3部分的第28天之前]
- 血清AP补体活动[时间范围：第1部分：通过学习第4天；在第2部分的第6、14或18天（一天取决于给药持续时间）；第3部分到第28天或第48天（仅南非）]
- 血浆因子BB [时间范围：第1部分：通过学习第4天；在第2部分的第6、14或18天（一天取决于给药持续时间）；第3部分到第28天或第48天（仅南非）]
- 输血数量[时间范围：第3部分：基线到第28天或第50周（仅南非）]
- 乳酸脱氢酶[时间范围：第3部分：从基线到第28天或第50周的绝对变化（仅南非）]
- 血红蛋白[时间范围：第3部分：从基线到第28天或第50周的绝对和变化（仅南非）]
- 绝对网状细胞计数[时间范围：第3部分：从基线到第28天或第50周（仅南非）的价值和变化]
- Haptoglobin [时间范围：第3部分：从基线到第28天或第50周（仅南非）的绝对和变化]
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 18岁以上（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 基于性别的资格： | 是的 |
| 接受健康的志愿者： | 是的 |
标准
关键纳入标准（第1、2和3部分）：
- 能够提供书面知情同意书
- 男性受试者的可接受的节育措施和生育潜力的妇女
- 预计将充分遵守所需的研究程序和限制
关键纳入标准（第1部分和第2部分）：
- 体重指数（BMI）为18.0至32.0 kg/m2。
- 男性和非怀孕的非诊断女性18至55岁。
- 第2部分：必须对奈瑟氏菌的疫苗接种，并且必须对奈瑟氏菌的殖民化负面疫苗
关键纳入标准（仅第3部分）：
- 男性或非怀孕，非诊断女性受试者≥18岁
- 已被诊断为PNH并具有指示活性PNH的实验室值
- 受试者既天真接受eculizumab and ravulizumab治疗，他们都无法获得或被认为不适合根据当地的护理标准或目前接受eculizumab或ravulizumab治疗的受试者的有效替代方案，而稳定的eculizumab或ravulizumab剂量已经六个月
- 必须对奈瑟氏菌脑膜炎进行最近的疫苗接种
关键排除标准（第1部分和第2部分）：
- 研究人员或赞助商认为，临床上重要的病史，当前的医学或精神病病，会干扰该受试者参与研究或增加该学科参与风险的能力。
- 临床意义的ECG发现或实验室/尿液分析异常
- 服用后的14天内使用处方或柜台药物
- 在筛查后的90天内参加任何其他研究药物研究
- 在过去的12个月内，最近或当前的酒精或药物滥用病史
- 目前的吸烟者和过去12个月内吸烟的人
- HBV或HCV的艾滋病毒或主动感染的阳性血清学
- 怀孕或护理
- 捐赠或损失大于400毫升的血液在3个月内
- 对任何药物或奈瑟氏菌疫苗的严重过敏的病史（第2部分）
- 受试者最近在给药后30天内或其他类型的疫苗在第1天14天内收到了一种现场衰减的疫苗
关键排除标准（第3部分）：
联系人和位置
位置
| 南非 | |
| 研究地点 | |
| 布隆方丹，南非 | |
| 研究地点 | |
| 南非比勒陀利亚 | |
赞助商和合作者
生物晶药物
调查人员
| 首席研究员： | Antionio Risitano | 那不勒斯大学 |
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年3月23日 | ||||
| 第一个发布日期icmje | 2020年4月1日 | ||||
| 上次更新发布日期 | 2021年2月21日 | ||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2020年3月3日 | ||||
| 实际的初级完成日期 | 2020年11月11日（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果度量ICMJE |
| ||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 改变历史 | |||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||
| 原始的次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短的标题ICMJE | BCX9930对健康志愿者和PNH患者的首次人类研究 | ||||
| 官方标题ICMJE | 一项1阶段剂量范围的研究，用于评估健康受试者中单剂量和多剂量BCX9930的安全性，耐受性，药代动力学和药效学，以及患有阵发性夜间蛋白尿' target='_blank'>血红蛋白尿素的受试者 | ||||
| 简要摘要 | 这是一项三部分阶段1剂量范围的研究，用于评估单个（第1部分）和多种（第2部分）的安全性，可耐受性，药代动力学和药效学，并在健康受试者和受试者中的BCX9930升高剂量（PNH）（PNH） ;第3部分）。药代动力学是对身体如何处理研究药物BCX9930和药效学的分析是对研究药物BCX9930可能在体内可能具有的活性的分析。 | ||||
| 详细说明 | 在研究的第1部分中，计划以依次的方式对多达6个顺序上升剂量队列进行剂量。每个剂量队列的一剂研究药物将接受八名受试者（每个队列的6名受试者将接受BCX9930，每个队列将接受2名受试者）。仅在赞助商和PI对临床安全和药代动力学进行审查后，才会升级到下一个较高的剂量水平。 在研究的第2部分中，最多7次上升，多剂量队列将以连续的方式招募。在队列1到3中，将用7天或14天的学习药物治疗十二名受试者（每个队列10名受试者将接受BCX9930，每个队列将接受2名受试者，将接受口服的匹配安慰剂）。在队列4到7中，将使用3天的研究药物（每队10名受试者将接受BCX9930的10名受试者，每个队列的2名受试者将接受匹配的安慰剂）。每日剂量可以根据需要每天分为2次（BID）或每天3次（TID）剂量。第2部分中，仅在赞助商和PI对临床安全和药代动力学进行审查后，才会升级到下一个较高的剂量水平。 该研究的第3部分由多达2个剂量队列的最多2个序列升高，最多为8名受试者；每个队列最多可招募4个对Eculizumab和Ravulizumab既天真的PNH的受试者，又可以招募4个受试者，以及最多4名与PNH的受试者，他们目前正在用eculizumab或Ravulizumab接受治疗。在每个队列中，受试者将在第1至14天接受每日剂量的BCX9930，并在第15至28天接受较高的每日剂量。同时2将在独立数据监测委员会（DMC）审查同类群体1数据及其评估的沟通后开始第3部分调查人员。在南非，从BCX9930获得临床益处的受试者将继续服用长达48周。 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段1 阶段2 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：非随机化 干预模型：单一组分配 干预模型描述： 第3部分中的每个队列都作为单个组招募；第1部分和第2部分遵循并行研究模型。 掩蔽：无（打开标签）掩盖说明： 第3部分没有掩盖；第1部分和第2部分是参与者和研究者掩盖的。 主要目的：治疗 | ||||
| 条件ICMJE | 阵发性夜间蛋白尿' target='_blank'>血红蛋白尿 | ||||
| 干预ICMJE |
| ||||
| 研究臂ICMJE |
| ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 完全的 | ||||
| 实际注册ICMJE | 168 | ||||
| 原始估计注册ICMJE | 148 | ||||
| 实际学习完成日期ICMJE | 2021年1月25日 | ||||
| 实际的初级完成日期 | 2020年11月11日（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 关键纳入标准（第1、2和3部分）：
关键纳入标准（第1部分和第2部分）：
关键纳入标准（仅第3部分）：
关键排除标准（第1部分和第2部分）：
关键排除标准（第3部分）： | ||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||
| 年龄ICMJE | 18岁以上（成人，老年人） | ||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 是的 | ||||
| 联系ICMJE | 仅当研究招募主题时才显示联系信息 | ||||
| 列出的位置国家ICMJE | 南非 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号ICMJE | NCT04330534 | ||||
| 其他研究ID编号ICMJE | BCX9930-101 | ||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||
| IPD共享语句ICMJE | 不提供 | ||||
| 责任方 | 生物晶药物 | ||||
| 研究赞助商ICMJE | 生物晶药物 | ||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||
| 研究人员ICMJE |
| ||||
| PRS帐户 | 生物晶药物 | ||||
| 验证日期 | 2021年2月 | ||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||
