• 完全响应（CR）率[时间范围：第26周（开始研究治疗后6个月）]
  CR将定义为（必须满足所有3个）：

  • 绝对中性粒细胞> 1.0 x10^9/l
  • 血小板计数> 100 x10^9/l
  • 血红蛋白> 100 g/l
• PK结果：在稳态（auctau）处计算到剂量间隔（TAU）的AUC [时间框架：Eltrombopag初始剂量后的第14至15天：14次前14剂量（槽）和2，2，2， 14剂量后4、6、8和24小时]
  Auctau将通过梯形规则计算

• CR率[时间范围：第13周（3个月），第52周（12个月）以及每年的研究结束至大约。 3年 ]
  CR将定义为（必须满足所有3个）：

  • 绝对中性粒细胞> 1.0 x10^9/l
  • 血小板计数> 100 x10^9/l
  • 血红蛋白> 100 g/l
• 总响应（ORR）率[时间范围：第13周（3个月），26周（6个月），52周，每年在学习结束后每年约为大约。 3年 ]
  总体反应率是患者达到完全反应（CR）或部分反应（PR）。部分反应（PR）将定义为不符合SAA标准但不足以适合CR的血数。
• 从响应开始到复发或死亡之日起，该时间是在研究期间任何时候首先发生的。 [时间范围：从响应开始到复发或死亡日期起，在研究期间的任何时间首先发生，最多3年]
  复发：临床复发被认为是达到血液学反应（CR或PR）但随后失去反应的受试者中以下任何事件的发生（未由任何其他独立的同伴医疗条件解释）：

  • 再次满足SAA的标准
  • 再次对独立输血的受试者输血的要求
  • 任何外周血计数的减少至：绝对中性粒细胞计数<0.5 x10^9/l或血小板<20 x10^9/l。
• 从第一次剂量的研究治疗日期到死亡之日起[时间范围：从初次剂量到死亡日期至大约。 3年 ]
  总体生存（OS）定义为从第一次剂量的研究治疗日期到因任何原因而死亡日期的时间。如果尚不知道一个受试者死亡，则在上次接触之日将对生存进行审查。 OS的分布函数将使用Kaplanmerier方法估算，并将绘制。
• 总生存率（OS）率[时间范围：第26周，WEE 52和每年最多3年]
  总体生存定义为从第一次剂量研究治疗日期到由于任何原因而死亡日期的时间。如果尚不知道一个受试者死亡，则在上次接触之日将对生存进行审查。 OS的分布函数将使用Kaplanmerier方法估算，并将绘制。
• 从最近输血到第13周和第26周的时间[时间范围：第13周，第26周]
  填充的RBC（红细胞）单位和血小板单位的输血
• 成为（血小板/RBC）输血的参与者的百分比独立于[时间范围：从初次剂量的日期到大约。 3年 ]
  每个评估点的输血独立性定义如下：

  • 血小板输血独立性：依赖于基线时输血的受试者至少在过去4周的时间内免费输血。
  • RBC输血独立性：依赖于基线时输血的受试者至少在过去8周的时间内免费输血
• 从第一次剂量的研究治疗日期到任何克隆进化事件的首次发生日期[时间范围：第13周，第26周，第52周和每年之后，以及临床指示到大约3年的时间]
  细胞遗传异常将通过核分型（G带）和鱼类（荧光原位杂交）进行评估，该异常针对异常，包括但不限于3Q DEL，5Q DEL，5Q DEL，MONOSMY SOMY SOMY Sommy 7，Trisome 8，三体和与SAA（严重的同性恋大动脉症）相关，MDS（骨髓增生综合征），AML（急性髓细胞性白血病）等
• 药代动力学（PK）参数：浓度时间曲线下的面积从时间零到最后一个可测量的浓度采样时间（AUCLAST）[时间框架：Eltrombopag初始剂量之后的第14至15天：14剂量（先前的剂量（槽））和2、4、6、8和24小时后14剂剂量]
  将收集用于Eltrombopag PK评估的血液样本（2 mL/样品）。将在一部分患者中收集完整的PK轮廓。使用经过验证的LC-MS/MS方法确定血浆Eltrombopag浓度。该PK参数将通过非校准分析计算。 Auclast将由梯形规则计算
• Eltrombopag的等离子体槽浓度[时间范围：基线至第26周]
  将收集用于Eltrombopag PK评估的血液样本（2 mL/样品）。血浆样品将使用经过验证的液相色谱 - 串联质谱分析（LC -MS/MS）测定Eltrombopag浓度。初次剂量的第15天，每个新剂量已经开始
• PK结果：给药后观察到的最大血浆浓度（CMAX）[时间范围：Eltrombopag初次剂量后的第14至15天：14天前剂量（槽）和2、4、6、6、8和24小时第14天剂量]
  将在一部分患者中收集完整的PK轮廓。使用经过验证的LC-MS/MS方法确定血浆Eltrombopag浓度。该PK参数将通过非校准分析计算。 CMAX将直接从浓度时间曲线获得
• PK结果：达到峰值或最大浓度（TMAX）的时间[时间范围：Eltrombopag初次剂量后的第14至15天：14剂前剂量（槽）和2、4、6、8和24小时第14天后的剂量]
  将在一部分患者中收集完整的PK轮廓。使用经过验证的LC-MS/MS方法确定血浆Eltrombopag浓度。该PK参数将通过非校准分析计算。 TMAX将直接从浓度时间曲线获得
• PK结果：从血浆（CLSS/F）处于稳态状态的明显全身性（或总体）清除率[时间范围：Eltrombopag初始剂量后的第14至15天：14剂量前14剂量（槽）和2，4，2，4，4第14天后的6、8和24小时剂量]
  将在一部分患者中收集完整的PK轮廓。使用经过验证的LC-MS/MS方法确定血浆Eltrombopag浓度。该PK参数将通过非校准分析计算。 CLS/F将通过剂量/auctau计算

• 药物：Eltrombopag
  平板电脑25mg和12.5mg
  其他名称：ETB115
• 药物：兔抗胸腺细胞球蛋白（R-ATG）
  R-ATG 25 mg无菌冻干粉末在10毫升小瓶中用于静脉
  其他名称：r-atg
• 药物：环孢素A（CSA）
  CSA 25mg胶囊或CSA 5.0G/50ml溶液用于口服使用
  其他名称：CSA

纳入标准：

• 书面研究告知同意书，并且（如果适用）在参与研究之前必须获得主题，父母或监护人的同意。
• 在书面知情同意书和同意表格时（如果适用），东亚种族的受试者≥6岁。

SAA的特征是：

• 骨髓细胞性<25％，或25-50％的残留造血细胞和全细胞减少症，外周血中至少有两个参数：
• 绝对中性粒细胞计数<0.5×109/l
• 血小板计数<20×109/l
• 绝对网状细胞计数<20×109/l
• HSCT不合适或作为治疗方案（根据地方惯例或国家准则确定），或者已被主题拒绝。

排除标准：

• 具有任何ATG/ALG，Alemtuzumab，高剂量环磷酰胺（≥45mg/kg/day），CSA，在6个月内或先前的血栓蛋白受体激动剂。
• 东部合作肿瘤学组（ECOG）绩效状况（年龄≥16岁）> 2或兰斯基绩效状况（年龄<16岁）<50。
• 先验和/或活跃的病史：
• 已知的潜在先天性/遗传性骨髓衰竭或性贫血（例如，但不限于Fanconi贫血，先天性障碍症，先天性amegakaryopytictostocytocytopytopenia或Shwachman-Diamond综合征））
• 在注册时，有症状的阵发性夜间蛋白尿' target='_blank'>血红蛋白尿（PNH）和/或PNH克隆> 50％的多形性核中性粒细胞（PMN）或RBC占Myelodysplastic综合征（MDS）
• 在研究入学后的30天内，对核分型或鱼类的任何细胞遗传学异常（必须至少10个中期的可评估的核分型构成资格）
• 其他已知或可疑的基本免疫缺陷
• 任何尚未从治疗中完全恢复过的伴随恶性肿瘤或5年没有疾病的恶性肿瘤
• 天冬氨酸氨基转移酶（AST）或丙氨酸氨基转移酶（ALT）>正常上限（ULN）的3倍。
• 肌酐≥2.5×局部ULN
• 过去6个月内血栓栓塞的过去病史和/或当前或当前的抗磷脂抗体综合征（APS）。
• 存在临床活跃的不受控制的显着性（严重程度（以至于它将排除受试者同意的能力，符合研究程序，耐受方案治疗）感染，包括细菌，真菌，真菌，分枝杆菌，寄生虫或病毒感染，或任何并发状况调查员认为，会危害主题的安全或遵守协议
• 任何严重和/或不受控制的医疗状况，可能会导致不可接受的安全风险或损害符合该方案的情况，例如：
• 已知的肝细胞疾病（例如活性肝炎或肝硬化）
• 胃肠道（GI）功能或胃肠道疾病的损害可能会显着改变研究治疗的吸收（例如，溃疡性疾病，不受控制的恶心，呕吐，腹泻，不良综合征）
• 活性皮肤，粘膜，眼或胃肠道疾病> 1
• 筛查时存在丙型肝炎表面抗原（HBSAG）或丙型肝炎抗体测试。乙型肝炎（HB）的阳性血清学被认为是HBSAG的阳性测试。此外，如果血清学为HBSAG阴性，但是乙型肝炎核心抗体（HBCAB）为阳性（无论乙型肝炎B表面抗体（HBSAB）状态如何），则将进行丙型肝炎病毒（HBV）DNA测试，如果阳性患者将进行阳性被排除在外。
• 心脏障碍（患有纽约心脏充血性心脏病的受试者（NYHA）功能分类II/III/IV级（对于儿科受试者，请参阅儿童改良的ROSS心力衰竭分类的II/III/IV级）入学；患有心脏疾病的NYHA II级受试者不应招募，但可能会招募NYHA II级II级的患者（AA）。不受控制的高血压（> 180/100 mmHg）。

其他协议定义的包含/排除可能适用。

• 完全响应（CR）率[时间范围：第26周（开始研究治疗后6个月）]
  CR将定义为（必须满足所有3个）：

  • 绝对中性粒细胞> 1.0 x10^9/l
  • 血小板计数> 100 x10^9/l
  • 血红蛋白> 100 g/l
• PK结果：在稳态（auctau）处计算到剂量间隔（TAU）的AUC [时间框架：Eltrombopag初始剂量后的第14至15天：14次前14剂量（槽）和2，2，2， 14剂量后4、6、8和24小时]
  Auctau将通过梯形规则计算

• CR率[时间范围：第13周（3个月），第52周（12个月）以及每年的研究结束至大约。 3年 ]
  CR将定义为（必须满足所有3个）：

  • 绝对中性粒细胞> 1.0 x10^9/l
  • 血小板计数> 100 x10^9/l
  • 血红蛋白> 100 g/l
• 总响应（ORR）率[时间范围：第13周（3个月），26周（6个月），52周，每年在学习结束后每年约为大约。 3年 ]
  总体反应率是患者达到完全反应（CR）或部分反应（PR）。部分反应（PR）将定义为不符合SAA标准但不足以适合CR的血数。
• 从响应开始到复发或死亡之日起，该时间是在研究期间任何时候首先发生的。 [时间范围：从响应开始到复发或死亡日期起，在研究期间的任何时间首先发生，最多3年]
  复发：临床复发被认为是达到血液学反应（CR或PR）但随后失去反应的受试者中以下任何事件的发生（未由任何其他独立的同伴医疗条件解释）：

  • 再次满足SAA的标准
  • 再次对独立输血的受试者输血的要求
  • 任何外周血计数的减少至：绝对中性粒细胞计数<0.5 x10^9/l或血小板<20 x10^9/l。
• 从第一次剂量的研究治疗日期到死亡之日起[时间范围：从初次剂量到死亡日期至大约。 3年 ]
  总体生存（OS）定义为从第一次剂量的研究治疗日期到因任何原因而死亡日期的时间。如果尚不知道一个受试者死亡，则在上次接触之日将对生存进行审查。 OS的分布函数将使用Kaplanmerier方法估算，并将绘制。
• 总生存率（OS）率[时间范围：第26周，WEE 52和每年最多3年]
  总体生存定义为从第一次剂量研究治疗日期到由于任何原因而死亡日期的时间。如果尚不知道一个受试者死亡，则在上次接触之日将对生存进行审查。 OS的分布函数将使用Kaplanmerier方法估算，并将绘制。
• 从最近输血到第13周和第26周的时间[时间范围：第13周，第26周]
  填充的RBC（红细胞）单位和血小板单位的输血
• 成为（血小板/RBC）输血的参与者的百分比独立于[时间范围：从初次剂量的日期到大约。 3年 ]
  每个评估点的输血独立性定义如下：

  • 血小板输血独立性：依赖于基线时输血的受试者至少在过去4周的时间内免费输血。
  • RBC输血独立性：依赖于基线时输血的受试者至少在过去8周的时间内免费输血
• 从第一次剂量的研究治疗日期到任何克隆进化事件的首次发生日期[时间范围：第13周，第26周，第52周和每年之后，以及临床指示到大约3年的时间]
  细胞遗传异常将通过核分型（G带）和鱼类（荧光原位杂交）进行评估，该异常针对异常，包括但不限于3Q DEL，5Q DEL，5Q DEL，MONOSMY SOMY SOMY Sommy 7，Trisome 8，三体和与SAA（严重的同性恋大动脉症）相关，MDS（骨髓增生综合征），AML（急性髓细胞性白血病）等
• 药代动力学（PK）参数：浓度时间曲线下的面积从时间零到最后一个可测量的浓度采样时间（AUCLAST）[时间框架：Eltrombopag初始剂量之后的第14至15天：14剂量（先前的剂量（槽））和2、4、6、8和24小时后14剂剂量]
  将收集用于Eltrombopag PK评估的血液样本（2 mL/样品）。将在一部分患者中收集完整的PK轮廓。使用经过验证的LC-MS/MS方法确定血浆Eltrombopag浓度。该PK参数将通过非校准分析计算。 Auclast将由梯形规则计算
• Eltrombopag的等离子体槽浓度[时间范围：基线至第26周]
  将收集用于Eltrombopag PK评估的血液样本（2 mL/样品）。血浆样品将使用经过验证的液相色谱 - 串联质谱分析（LC -MS/MS）测定Eltrombopag浓度。初次剂量的第15天，每个新剂量已经开始
• PK结果：给药后观察到的最大血浆浓度（CMAX）[时间范围：Eltrombopag初次剂量后的第14至15天：14天前剂量（槽）和2、4、6、6、8和24小时第14天剂量]
  将在一部分患者中收集完整的PK轮廓。使用经过验证的LC-MS/MS方法确定血浆Eltrombopag浓度。该PK参数将通过非校准分析计算。 CMAX将直接从浓度时间曲线获得
• PK结果：达到峰值或最大浓度（TMAX）的时间[时间范围：Eltrombopag初次剂量后的第14至15天：14剂前剂量（槽）和2、4、6、8和24小时第14天后的剂量]
  将在一部分患者中收集完整的PK轮廓。使用经过验证的LC-MS/MS方法确定血浆Eltrombopag浓度。该PK参数将通过非校准分析计算。 TMAX将直接从浓度时间曲线获得
• PK结果：从血浆（CLSS/F）处于稳态状态的明显全身性（或总体）清除率[时间范围：Eltrombopag初始剂量后的第14至15天：14剂量前14剂量（槽）和2，4，2，4，4第14天后的6、8和24小时剂量]
  将在一部分患者中收集完整的PK轮廓。使用经过验证的LC-MS/MS方法确定血浆Eltrombopag浓度。该PK参数将通过非校准分析计算。 CLS/F将通过剂量/auctau计算

• 药物：Eltrombopag
  平板电脑25mg和12.5mg
  其他名称：ETB115
• 药物：兔抗胸腺细胞球蛋白（R-ATG）
  R-ATG 25 mg无菌冻干粉末在10毫升小瓶中用于静脉
  其他名称：r-atg
• 药物：环孢素A（CSA）
  CSA 25mg胶囊或CSA 5.0G/50ml溶液用于口服使用
  其他名称：CSA

纳入标准：

• 书面研究告知同意书，并且（如果适用）在参与研究之前必须获得主题，父母或监护人的同意。
• 在书面知情同意书和同意表格时（如果适用），东亚种族的受试者≥6岁。

SAA的特征是：

• 骨髓细胞性<25％，或25-50％的残留造血细胞和全细胞减少症，外周血中至少有两个参数：
• 绝对中性粒细胞计数<0.5×109/l
• 血小板计数<20×109/l
• 绝对网状细胞计数<20×109/l
• HSCT不合适或作为治疗方案（根据地方惯例或国家准则确定），或者已被主题拒绝。

排除标准：

• 具有任何ATG/ALG，Alemtuzumab，高剂量环磷酰胺（≥45mg/kg/day），CSA，在6个月内或先前的血栓蛋白受体激动剂。
• 东部合作肿瘤学组（ECOG）绩效状况（年龄≥16岁）> 2或兰斯基绩效状况（年龄<16岁）<50。
• 先验和/或活跃的病史：
• 已知的潜在先天性/遗传性骨髓衰竭或性贫血（例如，但不限于Fanconi贫血，先天性障碍症，先天性amegakaryopytictostocytocytopytopenia或Shwachman-Diamond综合征））
• 在注册时，有症状的阵发性夜间蛋白尿' target='_blank'>血红蛋白尿（PNH）和/或PNH克隆> 50％的多形性核中性粒细胞（PMN）或RBC占Myelodysplastic综合征（MDS）
• 在研究入学后的30天内，对核分型或鱼类的任何细胞遗传学异常（必须至少10个中期的可评估的核分型构成资格）
• 其他已知或可疑的基本免疫缺陷
• 任何尚未从治疗中完全恢复过的伴随恶性肿瘤或5年没有疾病的恶性肿瘤
• 天冬氨酸氨基转移酶（AST）或丙氨酸氨基转移酶（ALT）>正常上限（ULN）的3倍。
• 肌酐≥2.5×局部ULN
• 过去6个月内血栓栓塞的过去病史和/或当前或当前的抗磷脂抗体综合征（APS）。
• 存在临床活跃的不受控制的显着性（严重程度（以至于它将排除受试者同意的能力，符合研究程序，耐受方案治疗）感染，包括细菌，真菌，真菌，分枝杆菌，寄生虫或病毒感染，或任何并发状况调查员认为，会危害主题的安全或遵守协议
• 任何严重和/或不受控制的医疗状况，可能会导致不可接受的安全风险或损害符合该方案的情况，例如：
• 已知的肝细胞疾病（例如活性肝炎或肝硬化）
• 胃肠道（GI）功能或胃肠道疾病的损害可能会显着改变研究治疗的吸收（例如，溃疡性疾病，不受控制的恶心，呕吐，腹泻，不良综合征）
• 活性皮肤，粘膜，眼或胃肠道疾病> 1
• 筛查时存在丙型肝炎表面抗原（HBSAG）或丙型肝炎抗体测试。乙型肝炎（HB）的阳性血清学被认为是HBSAG的阳性测试。此外，如果血清学为HBSAG阴性，但是乙型肝炎核心抗体（HBCAB）为阳性（无论乙型肝炎B表面抗体（HBSAB）状态如何），则将进行丙型肝炎病毒（HBV）DNA测试，如果阳性患者将进行阳性被排除在外。
• 心脏障碍（患有纽约心脏充血性心脏病的受试者（NYHA）功能分类II/III/IV级（对于儿科受试者，请参阅儿童改良的ROSS心力衰竭分类的II/III/IV级）入学；患有心脏疾病的NYHA II级受试者不应招募，但可能会招募NYHA II级II级的患者（AA）。不受控制的高血压（> 180/100 mmHg）。

其他协议定义的包含/排除可能适用。