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出境医 / 临床实验 / 扩展ATB200/AT2221的访问权限用于治疗IOPD

扩展ATB200/AT2221的访问权限用于治疗IOPD

研究描述
简要摘要:
这是一个扩展的访问程序(EAP),适用于旨在提供访问ATB200/AT2221的合格参与者。

病情或疾病 干预/治疗
庞贝疾病婴儿发作生物学:ATB200药物:AT2221

详细说明:
该程序是由患者根据患者提供的。
学习规划
研究信息的布局表
研究类型扩展的访问
扩展的访问类型中等大小的人口
官方标题:扩大使用重组α-葡萄糖苷酶/N-叔丁基 - 脱氧诺霉素(ATB200/AT2221)
武器和干预措施
结果措施
资格标准
联系人和位置
追踪信息
首先提交日期2020年3月27日
第一个发布日期2020年3月31日
上次更新发布日期2021年2月17日
描述性信息
简短标题扩展ATB200/AT2221的访问权限用于治疗IOPD
简要摘要这是一个扩展的访问程序(EAP),适用于旨在提供访问ATB200/AT2221的合格参与者。
详细说明该程序是由患者根据患者提供的。
研究类型扩展的访问
扩展的访问类型中等大小的人口
干涉
  • 生物学:ATB200
    参与者收到了与AT2221胶囊共同管理的ATB200(Miglustat
  • 药物:AT2221
    参与者收到了与AT2221胶囊共同管理的ATB200(Miglustat
出版物 *不提供

*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符(NCT编号)的出版物。
招聘信息
扩展的访问状态可用的
联系人
联系人:网站609-662-2000 pompesiteinfo@amicusrx.com
联系人:患者609-662-2000 datientAdvocacy@amicusrx.com
列出的位置国家意大利,台湾,美国
删除了位置国家
管理信息
NCT编号NCT04327973
责任方法庭治疗学
研究赞助商法庭治疗学
合作者不提供
调查人员不提供
PRS帐户法庭治疗学
验证日期2021年2月