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出境医 / 临床实验 / HSCT FO高危AML和MD
HSCT FO高危AML和MD
研究描述
简要摘要：
这项前瞻性随机试验的目的是将维持治疗与供体淋巴细胞输注（DLI）散布的Panobinostat进行比较，与单独使用较差的AML/MD的患者相同的患者，与单独的先发制人DLI相比，对同种异体HSCT进行了同种异体HSCT的患者的标准方法。供体嵌合和造血重构。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 急性髓细胞性白血病（AML）骨髓增生综合征（MDS） | 药物：Panobinostat | 阶段3 |
详细说明：
同种异体造血干细胞移植（HSCT）已显示可改善年轻患者和年龄较大患者的风险不良AML和MDS的结果。降低强度调节（RIC）方案已部分废除了与方案相关毒性的问题。然而，移植物与宿主病（GVHD）仍然是非释放发病率和死亡率的主要原因。尽管同种异体HSCT之后的移植物与白血病（GVL）效应很强，但危险性白血病患者移植后的复发率仍然太高，需要以更优化的方式利用GVL的新方法。此外，最小化GVHD反应仍然是一个重要目标。一种有吸引力的策略可能是HSCT后早期进行表观遗传治疗，以优化GVL效应，提供直接的抗白血病作用并控制GVHD。先前的两期I/II研究表明，移植后组蛋白脱乙酰基酶（HDAC）抑制剂Panobinostat可能与降低的复发率有关，同时允许控制GVHD。基于这两项研究，本试验的假设是Panobinostat可以通过优化HSCT后具有高危特征的MDS和AML患者来防止复发，同时降低GVHD。它旨在在一项前瞻性随机试验中检验这一假设，该试验将维护与供体淋巴细胞输注（DLI）散布的panobinostat进行比较，与单独使用较差的风险AML/MD的患者的预先避免DLI的标准方法相比，它获得了同种异体HSCT其次是植入，供体嵌合和造血重建。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 350名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 一项随机，多中心III期研究，用于评估高危AML或MDS患者（ETAL-4 / HOVON-145）患者的同种异体干细胞移植后，用于评估Panobinostat维持治疗与护理标准的功效 |
| 实际学习开始日期 ： | 2018年7月24日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2023年7月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2023年10月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：Panobinostat panobinottat每第二周每周3次口服20毫克口服 | 药物：Panobinostat 大约在没有食物的情况下，在每个计划的一天中，应在每个计划的一天进行口服一次。每剂泛毒剂应与一杯水一起服用。 胶囊应全部吞咽。如果在治疗过程中发生呕吐，则在下一次预定剂量之前不允许重新服药。如果在预定的治疗日的早晨忘记了一剂，则应在12小时内同一天服用丢失的剂量。超过12个小时后，应扣留那天的剂量，患者应该等待Panobinostat，直到下一个时间表治疗日。然后，患者应继续使用原始给药时间表进行治疗。 Panobinostat每周将以20毫克的剂量为20 mg（TIW），并以毫克/天的平尺剂量服用，而不是按重量或身体表面积进行剂量。 Panobinostat将以20毫克的胶囊或两个10毫克的胶囊分配。 其他名称：法里达克 |
| 没有干预：护理标准 根据当地标准进行治疗 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 总体生存（OS）[时间范围：5年]从随机分组到死亡日期或上次随访日期。最后随访的日期将对活着的患者进行观察。
次要结果度量 ：
- 无事件生存（EFS）[时间范围：5年]EFS定义为从随机分组到MDS或AML的复发，分子复发的任何处理（DLI除外）或任何原因的死亡，以先发生的任何原因。在上次随访时，将对没有任何事件的患者进行观察。
- 无病生存（DFS）[时间范围：5年]DFS定义为从随机分组到MDS或AML复发的时间间隔，或任何原因的死亡，以先到者为准。在上次随访时，将对没有任何事件的患者进行观察。
- 血液复发的累积发生率[时间范围：5年]缓解持续时间定义为从随机分组到复发的时间（包括分子复发的任何处理（DLI除外））。完全恢复中的死亡（CR）被认为是复发的竞争事件。在上次随访的日期，将对CR无复发或死亡的患者进行审查。
- 非释放死亡率（NRM）的累积发生率，时间和原因[时间范围：5年]NRM的时间定义为从随机分组到任何原因的CR死亡的时间。复发被认为是NRM的竞争活动。在上次随访的日期，将对CR或复发死亡或复发中没有死亡的患者进行审查。
- 急性GVHD III-IV的新发作或加剧的累积发生率[时间范围：5年]新发作或加重急性GVHD III-IV的累积发生率是根据随机分组后新经历的急性GVHD III-IV的患者数量计算的放。为每个手臂分别计算累积发生率。
- HSCT之后一年内需要全身治疗的慢性GVHD的累积发病率和最大等级[时间范围：1年]
急性和慢性GVHD将根据NIH共识标准进行评分。在慢性GVHD的情况下，应使用NIH共识开发项目提供的评估形式，该项目针对慢性移植物抗疗程的临床试验标准。
需要全身治疗的慢性GVHD的时间定义为从随机分组到首次诊断需要全身治疗的慢性GVHD的日期。无需全身治疗的无慢性GVHD的CR复发和死亡被认为是竞争事件。在上次随访的日期，将对没有慢性GVHD，也没有复发，也没有死亡的患者进行审查。
- 在HSCT之后一年和两年[时间范围：2年]，不接受全身免疫抑制治疗的患者百分比不含全身免疫抑制治疗的患者的百分比是计算为在各个时间点不含全身免疫抑制治疗的患者数量，分析集中的患者总数乘以100。手臂。
- 完成一年的研究治疗和全苯酚施用持续时间的患者的百分比是过早停止研究治疗的患者[时间范围：1年]
完成一年研究治疗的患者百分比是根据完成一年研究治疗的患者数量除以分析集中的患者总数乘以100。
从第一次给药的研究药物剂量到上次服用剂量的研究药物的日期。
- HSCT后基线至6个月的最小残留疾病（MRD）转化率最小的患者百分比[时间范围：6个月]
HSCT后MRD转化率从基线到6个月的患者的百分比为基线时MRD阳性的患者数量，并且在HSCT后6个月除以基线时MRD阳性的患者数量为6个月。
在此终点中，将不考虑基线MRD阴性的患者。
- Panobinostat维护治疗期间患者报告的HRQOL [时间范围：4年]患者报道的与健康相关的生活质量将使用癌症通用的“欧洲研究和治疗癌症的生活质量调查表”进行评估。
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 18年至70年（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 成人患者（18-70岁）
AML（除了急性临床细胞白血病（伴有PML-RARA）和AML，带有BCR-ABL1的AML）根据WHO 2016年分类，其高风险特征定义为以下一个或多个标准：
- 至少一个标准化疗周期后，对或复发了或复发
- 在第一个感应周期的第14-21天，> 10％的骨髓爆炸
- 根据ELN 2017年遗传学风险分层（附录2）的不利风险，无论阶段如何
- 继发于MDS或无线电/化学疗法
- 基于流式细胞仪或PCR的HSCT之前的MRD阳性
或者
- 根据WHO 2016年分类或高风险或非常高风险的IPSS-R，具有过量爆炸的MD（MDS-EB）
和
首先，使用以下捐助者之一，安排在接下来的4-6周内进行同种异体HSCT，调节方案和预防GVHD的策略：
- 匹配的兄弟姐妹或匹配的无关捐助者（即10/10或9/10 HLA-Matched）或单倍型家庭捐助者
调理方案：
- 降低强度条件：
A。氟达拉滨/梅尔法兰b。 Fludarabine/Busulfan2（FB2）（2）骨髓性调节：
- Fludarabine/Busulfan4（FB4）
- Busulfan/环磷酰胺（BU/CY）
- 氟达拉滨/TBI 8 Gy
- 环磷酰胺/TBI 12 Gy（3）氟达拉滨/环磷酰胺/TBI 2 Gy与TX Cyclophophamide（TP-CY）（TP-CY）结合使用（4）Thiotepa/Busulfan/Fludarabine（TBF），仅在单倍型HSCT的背景下如果HSCT发生活性疾病，允许在调理之前进行打捞化疗
C。 GVHD预防策略：
HLA匹配的捐助者：
A。 CSA + MMF +/- ATG b。 CSA + MTX +/- ATG c。 PT-CY + CSA
单倍体捐助者：
d。 PT-CY + CSA + MMF
- 没有明显心脏病的病史和缺乏活性症状，否则有记录的左心室EF≥40％
- 书面知情同意书注册
排除标准：
- 先前用DAC抑制剂治疗
- 对活性物质或panobinostat的任何赋形剂过敏
- HIV或HCV抗体阳性
- 精神疾病会干扰理解研究并给予知情同意和/或影响研究参与或随访的能力。
- 怀孕或母乳喂养的女性患者
- 目前具有临床意义或目前需要主动干预的另一个主要恶性肿瘤的病史
联系人和位置
联系人
| 联系人：Gesine Bug，PD Dr. | +49（0）69 6301 7369 | g.bug@em.uni-frankfurt.de | |
| 联系人：Nicola Goekbuget，博士 | +49（0）69 6301 6365 | goekbuget@em.uni-frankfurt.de |
位置
显示18个研究地点
赞助商和合作者
歌德大学
Jan J. Cornelissen（Hovon-Sakk）
塞巴斯蒂安·吉贝尔（Palg）
调查人员
| 首席研究员： | Gesine Bug，PD Dr. | 歌德大学法兰克福 |
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2019年3月21日 | ||||||||
| 第一个发布日期icmje | 2020年3月30日 | ||||||||
| 上次更新发布日期 | 2020年3月30日 | ||||||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2018年7月24日 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2023年7月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 总体生存（OS）[时间范围：5年] 从随机分组到死亡日期或上次随访日期。最后随访的日期将对活着的患者进行观察。 | ||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | 没有发布更改 | ||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||||||
| 原始的次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | HSCT FO高危AML和MD | ||||||||
| 官方标题ICMJE | 一项随机，多中心III期研究，用于评估高危AML或MDS患者（ETAL-4 / HOVON-145）患者的同种异体干细胞移植后，用于评估Panobinostat维持治疗与护理标准的功效 | ||||||||
| 简要摘要 | 这项前瞻性随机试验的目的是将维持治疗与供体淋巴细胞输注（DLI）散布的Panobinostat进行比较，与单独使用较差的AML/MD的患者相同的患者，与单独的先发制人DLI相比，对同种异体HSCT进行了同种异体HSCT的患者的标准方法。供体嵌合和造血重构。 | ||||||||
| 详细说明 | 同种异体造血干细胞移植（HSCT）已显示可改善年轻患者和年龄较大患者的风险不良AML和MDS的结果。降低强度调节（RIC）方案已部分废除了与方案相关毒性的问题。然而，移植物与宿主病（GVHD）仍然是非释放发病率和死亡率的主要原因。尽管同种异体HSCT之后的移植物与白血病（GVL）效应很强，但危险性白血病患者移植后的复发率仍然太高，需要以更优化的方式利用GVL的新方法。此外，最小化GVHD反应仍然是一个重要目标。一种有吸引力的策略可能是HSCT后早期进行表观遗传治疗，以优化GVL效应，提供直接的抗白血病作用并控制GVHD。先前的两期I/II研究表明，移植后组蛋白脱乙酰基酶（HDAC）抑制剂Panobinostat可能与降低的复发率有关，同时允许控制GVHD。基于这两项研究，本试验的假设是Panobinostat可以通过优化HSCT后具有高危特征的MDS和AML患者来防止复发，同时降低GVHD。它旨在在一项前瞻性随机试验中检验这一假设，该试验将维护与供体淋巴细胞输注（DLI）散布的panobinostat进行比较，与单独使用较差的风险AML/MD的患者的预先避免DLI的标准方法相比，它获得了同种异体HSCT其次是植入，供体嵌合和造血重建。 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段3 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：平行分配 掩蔽：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE |
| ||||||||
| 干预ICMJE | 药物：Panobinostat 大约在没有食物的情况下，在每个计划的一天中，应在每个计划的一天进行口服一次。每剂泛毒剂应与一杯水一起服用。 胶囊应全部吞咽。如果在治疗过程中发生呕吐，则在下一次预定剂量之前不允许重新服药。如果在预定的治疗日的早晨忘记了一剂，则应在12小时内同一天服用丢失的剂量。超过12个小时后，应扣留那天的剂量，患者应该等待Panobinostat，直到下一个时间表治疗日。然后，患者应继续使用原始给药时间表进行治疗。 Panobinostat每周将以20毫克的剂量为20 mg（TIW），并以毫克/天的平尺剂量服用，而不是按重量或身体表面积进行剂量。 Panobinostat将以20毫克的胶囊或两个10毫克的胶囊分配。 其他名称：法里达克 | ||||||||
| 研究臂ICMJE |
| ||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 350 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2023年10月 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2023年7月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
或者
和 首先，使用以下捐助者之一，安排在接下来的4-6周内进行同种异体HSCT，调节方案和预防GVHD的策略：
A。氟达拉滨/梅尔法兰b。 Fludarabine/Busulfan2（FB2）（2）骨髓性调节：
C。 GVHD预防策略：
| ||||||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||||||
| 年龄ICMJE | 18年至70年（成人，老年人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
| ||||||||
| 列出的位置国家ICMJE | 德国，荷兰 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04326764 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | etal-4 / hovon-145 | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||||||
| IPD共享语句ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 责任方 | Gesine Bug，歌德大学 | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | 歌德大学 | ||||||||
| 合作者ICMJE |
| ||||||||
| 研究人员ICMJE |
| ||||||||
| PRS帐户 | 歌德大学 | ||||||||
| 验证日期 | 2020年3月 | ||||||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
研究描述
简要摘要：
这项前瞻性随机试验的目的是将维持治疗与供体淋巴细胞输注（DLI）散布的Panobinostat进行比较，与单独使用较差的AML/MD的患者相同的患者，与单独的先发制人DLI相比，对同种异体HSCT进行了同种异体HSCT的患者的标准方法。供体嵌合和造血重构。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 急性髓细胞性白血病（AML）骨髓增生综合征（MDS） | 药物：Panobinostat | 阶段3 |
详细说明：
同种异体造血干细胞移植（HSCT）已显示可改善年轻患者和年龄较大患者的风险不良AML和MDS的结果。降低强度调节（RIC）方案已部分废除了与方案相关毒性的问题。然而，移植物与宿主病（GVHD）仍然是非释放发病率和死亡率的主要原因。尽管同种异体HSCT之后的移植物与白血病（GVL）效应很强，但危险性白血病患者移植后的复发率仍然太高，需要以更优化的方式利用GVL的新方法。此外，最小化GVHD反应仍然是一个重要目标。一种有吸引力的策略可能是HSCT后早期进行表观遗传治疗，以优化GVL效应，提供直接的抗白血病作用并控制GVHD。先前的两期I/II研究表明，移植后组蛋白脱乙酰基酶（HDAC）抑制剂Panobinostat可能与降低的复发率有关，同时允许控制GVHD。基于这两项研究，本试验的假设是Panobinostat可以通过优化HSCT后具有高危特征的MDS和AML患者来防止复发，同时降低GVHD。它旨在在一项前瞻性随机试验中检验这一假设，该试验将维护与供体淋巴细胞输注（DLI）散布的panobinostat进行比较，与单独使用较差的风险AML/MD的患者的预先避免DLI的标准方法相比，它获得了同种异体HSCT其次是植入，供体嵌合和造血重建。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 350名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 一项随机，多中心III期研究，用于评估高危AML或MDS患者（ETAL-4 / HOVON-145）患者的同种异体干细胞移植后，用于评估Panobinostat维持治疗与护理标准的功效 |
| 实际学习开始日期 ： | 2018年7月24日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2023年7月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2023年10月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：Panobinostat panobinottat每第二周每周3次口服20毫克口服 | 药物：Panobinostat 大约在没有食物的情况下，在每个计划的一天中，应在每个计划的一天进行口服一次。每剂泛毒剂应与一杯水一起服用。 胶囊应全部吞咽。如果在治疗过程中发生呕吐，则在下一次预定剂量之前不允许重新服药。如果在预定的治疗日的早晨忘记了一剂，则应在12小时内同一天服用丢失的剂量。超过12个小时后，应扣留那天的剂量，患者应该等待Panobinostat，直到下一个时间表治疗日。然后，患者应继续使用原始给药时间表进行治疗。 Panobinostat每周将以20毫克的剂量为20 mg（TIW），并以毫克/天的平尺剂量服用，而不是按重量或身体表面积进行剂量。 Panobinostat将以20毫克的胶囊或两个10毫克的胶囊分配。 其他名称：法里达克 |
| 没有干预：护理标准 根据当地标准进行治疗 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 总体生存（OS）[时间范围：5年]从随机分组到死亡日期或上次随访日期。最后随访的日期将对活着的患者进行观察。
次要结果度量 ：
- 无事件生存（EFS）[时间范围：5年]EFS定义为从随机分组到MDS或AML的复发，分子复发的任何处理（DLI除外）或任何原因的死亡，以先发生的任何原因。在上次随访时，将对没有任何事件的患者进行观察。
- 无病生存（DFS）[时间范围：5年]DFS定义为从随机分组到MDS或AML复发的时间间隔，或任何原因的死亡，以先到者为准。在上次随访时，将对没有任何事件的患者进行观察。
- 血液复发的累积发生率[时间范围：5年]缓解持续时间定义为从随机分组到复发的时间（包括分子复发的任何处理（DLI除外））。完全恢复中的死亡（CR）被认为是复发的竞争事件。在上次随访的日期，将对CR无复发或死亡的患者进行审查。
- 非释放死亡率（NRM）的累积发生率，时间和原因[时间范围：5年]NRM的时间定义为从随机分组到任何原因的CR死亡的时间。复发被认为是NRM的竞争活动。在上次随访的日期，将对CR或复发死亡或复发中没有死亡的患者进行审查。
- 急性GVHD III-IV的新发作或加剧的累积发生率[时间范围：5年]新发作或加重急性GVHD III-IV的累积发生率是根据随机分组后新经历的急性GVHD III-IV的患者数量计算的放。为每个手臂分别计算累积发生率。
- HSCT之后一年内需要全身治疗的慢性GVHD的累积发病率和最大等级[时间范围：1年]
急性和慢性GVHD将根据NIH共识标准进行评分。在慢性GVHD的情况下，应使用NIH共识开发项目提供的评估形式，该项目针对慢性移植物抗疗程的临床试验标准。
需要全身治疗的慢性GVHD的时间定义为从随机分组到首次诊断需要全身治疗的慢性GVHD的日期。无需全身治疗的无慢性GVHD的CR复发和死亡被认为是竞争事件。在上次随访的日期，将对没有慢性GVHD，也没有复发，也没有死亡的患者进行审查。
- 在HSCT之后一年和两年[时间范围：2年]，不接受全身免疫抑制治疗的患者百分比不含全身免疫抑制治疗的患者的百分比是计算为在各个时间点不含全身免疫抑制治疗的患者数量，分析集中的患者总数乘以100。手臂。
- 完成一年的研究治疗和全苯酚施用持续时间的患者的百分比是过早停止研究治疗的患者[时间范围：1年]
完成一年研究治疗的患者百分比是根据完成一年研究治疗的患者数量除以分析集中的患者总数乘以100。
从第一次给药的研究药物剂量到上次服用剂量的研究药物的日期。
- HSCT后基线至6个月的最小残留疾病（MRD）转化率最小的患者百分比[时间范围：6个月]
HSCT后MRD转化率从基线到6个月的患者的百分比为基线时MRD阳性的患者数量，并且在HSCT后6个月除以基线时MRD阳性的患者数量为6个月。
在此终点中，将不考虑基线MRD阴性的患者。
- Panobinostat维护治疗期间患者报告的HRQOL [时间范围：4年]患者报道的与健康相关的生活质量将使用癌症通用的“欧洲研究和治疗癌症的生活质量调查表”进行评估。
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 18年至70年（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 成人患者（18-70岁）
AML（除了急性临床细胞白血病（伴有PML-RARA）和AML，带有BCR-ABL1的AML）根据WHO 2016年分类，其高风险特征定义为以下一个或多个标准：
- 至少一个标准化疗周期后，对或复发了或复发
- 在第一个感应周期的第14-21天，> 10％的骨髓爆炸
- 根据ELN 2017年遗传学风险分层（附录2）的不利风险，无论阶段如何
- 继发于MDS或无线电/化学疗法
- 基于流式细胞仪或PCR的HSCT之前的MRD阳性
或者
- 根据WHO 2016年分类或高风险或非常高风险的IPSS-R，具有过量爆炸的MD（MDS-EB）
和
首先，使用以下捐助者之一，安排在接下来的4-6周内进行同种异体HSCT，调节方案和预防GVHD的策略：
- 匹配的兄弟姐妹或匹配的无关捐助者（即10/10或9/10 HLA-Matched）或单倍型家庭捐助者
调理方案：
- 降低强度条件：
A。氟达拉滨' target='_blank'>氟达拉滨/梅尔法兰b。 Fludarabine/fan' target='_blank'>Busulfan2（FB2）（2）骨髓性调节：
- Fludarabine/fan' target='_blank'>Busulfan4（FB4）
- fan' target='_blank'>Busulfan/环磷酰胺（BU/CY）
- 氟达拉滨' target='_blank'>氟达拉滨/TBI 8 Gy
- 环磷酰胺/TBI 12 Gy（3）氟达拉滨' target='_blank'>氟达拉滨/环磷酰胺/TBI 2 Gy与TX Cyclophophamide（TP-CY）（TP-CY）结合使用（4）Thiotepa/fan' target='_blank'>Busulfan/Fludarabine（TBF），仅在单倍型HSCT的背景下如果HSCT发生活性疾病，允许在调理之前进行打捞化疗
C。 GVHD预防策略：
联系人和位置
联系人
| 联系人：Gesine Bug，PD Dr. | +49（0）69 6301 7369 | g.bug@em.uni-frankfurt.de | |
| 联系人：Nicola Goekbuget，博士 | +49（0）69 6301 6365 | goekbuget@em.uni-frankfurt.de |
位置
显示18个研究地点
赞助商和合作者
歌德大学
Jan J. Cornelissen（Hovon-Sakk）
塞巴斯蒂安·吉贝尔（Palg）
调查人员
| 首席研究员： | Gesine Bug，PD Dr. | 歌德大学法兰克福 |
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2019年3月21日 | ||||||||
| 第一个发布日期icmje | 2020年3月30日 | ||||||||
| 上次更新发布日期 | 2020年3月30日 | ||||||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2018年7月24日 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2023年7月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 总体生存（OS）[时间范围：5年] 从随机分组到死亡日期或上次随访日期。最后随访的日期将对活着的患者进行观察。 | ||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | 没有发布更改 | ||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||||||
| 原始的次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | HSCT FO高危AML和MD | ||||||||
| 官方标题ICMJE | 一项随机，多中心III期研究，用于评估高危AML或MDS患者（ETAL-4 / HOVON-145）患者的同种异体干细胞移植后，用于评估Panobinostat维持治疗与护理标准的功效 | ||||||||
| 简要摘要 | 这项前瞻性随机试验的目的是将维持治疗与供体淋巴细胞输注（DLI）散布的Panobinostat进行比较，与单独使用较差的AML/MD的患者相同的患者，与单独的先发制人DLI相比，对同种异体HSCT进行了同种异体HSCT的患者的标准方法。供体嵌合和造血重构。 | ||||||||
| 详细说明 | 同种异体造血干细胞移植（HSCT）已显示可改善年轻患者和年龄较大患者的风险不良AML和MDS的结果。降低强度调节（RIC）方案已部分废除了与方案相关毒性的问题。然而，移植物与宿主病（GVHD）仍然是非释放发病率和死亡率的主要原因。尽管同种异体HSCT之后的移植物与白血病（GVL）效应很强，但危险性白血病患者移植后的复发率仍然太高，需要以更优化的方式利用GVL的新方法。此外，最小化GVHD反应仍然是一个重要目标。一种有吸引力的策略可能是HSCT后早期进行表观遗传治疗，以优化GVL效应，提供直接的抗白血病作用并控制GVHD。先前的两期I/II研究表明，移植后组蛋白脱乙酰基酶（HDAC）抑制剂Panobinostat可能与降低的复发率有关，同时允许控制GVHD。基于这两项研究，本试验的假设是Panobinostat可以通过优化HSCT后具有高危特征的MDS和AML患者来防止复发，同时降低GVHD。它旨在在一项前瞻性随机试验中检验这一假设，该试验将维护与供体淋巴细胞输注（DLI）散布的panobinostat进行比较，与单独使用较差的风险AML/MD的患者的预先避免DLI的标准方法相比，它获得了同种异体HSCT其次是植入，供体嵌合和造血重建。 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段3 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：平行分配 掩蔽：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE |
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| 干预ICMJE | 药物：Panobinostat 大约在没有食物的情况下，在每个计划的一天中，应在每个计划的一天进行口服一次。每剂泛毒剂应与一杯水一起服用。 胶囊应全部吞咽。如果在治疗过程中发生呕吐，则在下一次预定剂量之前不允许重新服药。如果在预定的治疗日的早晨忘记了一剂，则应在12小时内同一天服用丢失的剂量。超过12个小时后，应扣留那天的剂量，患者应该等待Panobinostat，直到下一个时间表治疗日。然后，患者应继续使用原始给药时间表进行治疗。 Panobinostat每周将以20毫克的剂量为20 mg（TIW），并以毫克/天的平尺剂量服用，而不是按重量或身体表面积进行剂量。 Panobinostat将以20毫克的胶囊或两个10毫克的胶囊分配。 其他名称：法里达克 | ||||||||
| 研究臂ICMJE |
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| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 350 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2023年10月 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2023年7月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
或者
和 首先，使用以下捐助者之一，安排在接下来的4-6周内进行同种异体HSCT，调节方案和预防GVHD的策略：
A。氟达拉滨' target='_blank'>氟达拉滨/梅尔法兰b。 Fludarabine/fan' target='_blank'>Busulfan2（FB2）（2）骨髓性调节：
C。 GVHD预防策略： | ||||||||
| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 18年至70年（成人，老年人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 德国，荷兰 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04326764 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | etal-4 / hovon-145 | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 责任方 | Gesine Bug，歌德大学 | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | 歌德大学 | ||||||||
| 合作者ICMJE |
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| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | 歌德大学 | ||||||||
| 验证日期 | 2020年3月 | ||||||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
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