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出境医 / 临床实验 / 西洛里木斯与ATRA结合用于治疗自身免疫性贫血

西洛里木斯与ATRA结合用于治疗自身免疫性贫血

研究描述
简要摘要：
自身免疫性贫血（AIA），包括自身免疫性溶血性贫血（AIHA），Evens'S综合征（ES），获得的纯红色性相性贫血（PRCA）是一种由自身免疫性介导的一种贫血疾病，可以是包括其他疾病，包括其他疾病，包括其他疾病自身免疫性疾病，恶性肿瘤，感染等。糖皮质激素是一线治疗。但是，复发率很高，有些患者可能无法对类固醇反应，后者定义为难治性自身免疫性贫血（RAIA）。二线疗法包括环孢菌素A（CSA），环磷酰胺，6-丙氨酸，CD20单克隆抗体，抗人淋巴细胞免疫球蛋白（ATG），甚至是脾切除术。环孢霉素A很容易接受，而某些患者可能具有副作用，例如肾功能损害，牙龈增生，高血压等。其他二线药物也有许多问题，例如有效率低，发作缓慢，昂贵的价格和较大的副作用，并且有些患者对这些治疗没有反应。难治/复发的AIA患者的心血管事件增加，感染的机会增加，生活质量降低甚至死亡。目前，对于这些患者，仍然没有有效的治疗方法。我们以前的回顾性研究表明，西罗莫司在环孢菌素难治性PRCA中有效，有效率为70％，副作用轻微。此外，我们在难治性AIHA和ES中使用了Sirolimus，有效率为60-70％。但是，仍然有一些无反应的患者。最近，据报道，所有反式视网膜酸（ATRA）与Danazol结合使用，可有效治疗难治性免疫血小板减少性紫癜（ITP）。因此，我们计划将Sirolimus和Atra结合起来，以治疗难治性AIA以提高功效。由于Sirolimus和Atra都很便宜并且具有轻微的副作用，因此这种组合可以减轻患者的经济负担，并减少与治疗相关的副作用。

病情或疾病 干预/治疗阶段
自身免疫性贫血药物：Sirolimus和Atra第2阶段3

学习规划
研究信息的布局表
研究类型 ：介入（临床试验）
估计入学人数 ： 50名参与者
分配： N/A。
干预模型：单组分配
掩蔽：无（打开标签）
主要意图：治疗
官方标题：西洛里木斯与所有反式视网膜酸结合用于治疗自身免疫性贫血
估计研究开始日期 ： 2020年4月1日
估计的初级完成日期 ： 2022年4月1日
估计 学习完成日期 ： 2022年12月1日
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
实验：治疗组
组合的西罗莫司（血清浓度为4-10ng/ml）和ATRA（20mg BID）至少6个月
药物：Sirolimus和Atra
Sirolimus（血清浓度为4-10ng/ml）和ATRA 20mg竞标

结果措施
主要结果指标 ：
  1. 总回应率[时间范围：1年]
    总体响应率

  2. 副作用速率[时间范围：1年]
    所有副作用的速率和类型


次要结果度量 ：
  1. HGB浓度的变化[时间范围：通过研究完成，平均1年]
    HGB浓度的变化

  2. HGB输血的频率[时间范围：通过研究完成，平均1年]
    HGB输血的频率

  3. 响应时间[时间范围：通过学习完成，平均1年]
    回应时间

  4. 响应持续时间[时间范围：通过研究完成，平均1年]
    CR/PR持续时间

  5. 生命质量评分（SF 36）[时间范围：通过学习完成，平均1年]
    生活质量得分


资格标准
有资格信息的布局表
有资格学习的年龄： 18年至70年（成人，老年人）
有资格学习的男女：全部
接受健康的志愿者：不
标准

纳入标准：

  1. 诊断为自身免疫性贫血（自身免疫性溶血性贫血，纯红色性贫血，事件综合征），而没有器官并发症；
  2. 无效，复发或不耐受的患者接受了至少一种足够的当前常规药物（类固醇，CSA，CD​​20单克隆抗体，他克莫司等）的治疗；
  3. 正常的心脏功能，肝功能（总胆红素≤1.5×ULN，Alt/AST≤3.0×ULN）和肾功能（血清肌酐≤1×ULN）；
  4. 没有继发性疾病；
  5. 无法接受造血干细胞移植；
  6. ECOG评分≤2;
  7. 能够签署知情同意书。

排除标准：

  1. 未能做出明确的诊断；
  2. AIA继发于已知疾病，例如全身性红斑狼疮，类风湿关节炎，肿瘤或其他炎症性疾病；
  3. 严重的肝肾功能不全（肌酐，转氨酶超过正常值上限的3倍以上）；
  4. 无法控制的全身感染或其他严重疾病；
  5. 怀孕或哺乳的妇女；
  6. 无法签署知情同意的精神疾病患者；
  7. 服用其他AIA药物或停止药物不到3个月；
  8. 对研究药物过敏；
  9. 参与其他临床研究；
  10. 在任何其他情况下，研究者认为不适合的患者。
联系人和位置

位置
布局表以获取位置信息
中国
北京联合医学院医院
中国北京
赞助商和合作者
北京联合医学院医院
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2020年3月23日
第一个发布日期icmje 2020年3月27日
上次更新发布日期2020年3月27日
估计研究开始日期ICMJE 2020年4月1日
估计的初级完成日期2022年4月1日（主要结果度量的最终数据收集日期）
当前的主要结果度量ICMJE
（提交：2020年3月25日）
  • 总回应率[时间范围：1年]
    总体响应率
  • 副作用速率[时间范围：1年]
    所有副作用的速率和类型
原始主要结果措施ICMJE与电流相同
改变历史没有发布更改
当前的次要结果度量ICMJE
（提交：2020年3月25日）
  • HGB浓度的变化[时间范围：通过研究完成，平均1年]
    HGB浓度的变化
  • HGB输血的频率[时间范围：通过研究完成，平均1年]
    HGB输血的频率
  • 响应时间[时间范围：通过学习完成，平均1年]
    回应时间
  • 响应持续时间[时间范围：通过研究完成，平均1年]
    CR/PR持续时间
  • 生命质量评分（SF 36）[时间范围：通过学习完成，平均1年]
    生活质量得分
原始的次要结果措施ICMJE与电流相同
当前其他预先指定的结果指标不提供
原始其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短的标题ICMJE西洛里木斯与ATRA结合用于治疗自身免疫性贫血
官方标题ICMJE西洛里木斯与所有反式视网膜酸结合用于治疗自身免疫性贫血
简要摘要自身免疫性贫血（AIA），包括自身免疫性溶血性贫血（AIHA），Evens'S综合征（ES），获得的纯红色性相性贫血（PRCA）是一种由自身免疫性介导的一种贫血疾病，可以是包括其他疾病，包括其他疾病，包括其他疾病自身免疫性疾病，恶性肿瘤，感染等。糖皮质激素是一线治疗。但是，复发率很高，有些患者可能无法对类固醇反应，后者定义为难治性自身免疫性贫血（RAIA）。二线疗法包括环孢菌素A（CSA），环磷酰胺，6-丙氨酸，CD20单克隆抗体，抗人淋巴细胞免疫球蛋白（ATG），甚至是脾切除术。环孢霉素A很容易接受，而某些患者可能具有副作用，例如肾功能损害，牙龈增生，高血压等。其他二线药物也有许多问题，例如有效率低，发作缓慢，昂贵的价格和较大的副作用，并且有些患者对这些治疗没有反应。难治/复发的AIA患者的心血管事件增加，感染的机会增加，生活质量降低甚至死亡。目前，对于这些患者，仍然没有有效的治疗方法。我们以前的回顾性研究表明，西罗莫司在环孢菌素难治性PRCA中有效，有效率为70％，副作用轻微。此外，我们在难治性AIHA和ES中使用了Sirolimus，有效率为60-70％。但是，仍然有一些无反应的患者。最近，据报道，所有反式视网膜酸（ATRA）与Danazol结合使用，可有效治疗难治性免疫血小板减少性紫癜（ITP）。因此，我们计划将Sirolimus和Atra结合起来，以治疗难治性AIA以提高功效。由于Sirolimus和Atra都很便宜并且具有轻微的副作用，因此这种组合可以减轻患者的经济负担，并减少与治疗相关的副作用。
详细说明不提供
研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE阶段2
阶段3
研究设计ICMJE分配：N/A
干预模型：单一组分配
掩蔽：无（打开标签）
主要目的：治疗
条件ICMJE自身免疫性贫血
干预ICMJE药物：Sirolimus和Atra
Sirolimus（血清浓度为4-10ng/ml）和ATRA 20mg竞标
研究臂ICMJE实验：治疗组
组合的西罗莫司（血清浓度为4-10ng/ml）和ATRA（20mg BID）至少6个月
干预：药物：西罗莫司和阿特拉
出版物 *不提供

*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE尚未招募
估计注册ICMJE
（提交：2020年3月25日）		 50
原始估计注册ICMJE与电流相同
估计的研究完成日期ICMJE 2022年12月1日
估计的初级完成日期2022年4月1日（主要结果度量的最终数据收集日期）
资格标准ICMJE

纳入标准：

  1. 诊断为自身免疫性贫血（自身免疫性溶血性贫血，纯红色性贫血，事件综合征），而没有器官并发症；
  2. 无效，复发或不耐受的患者接受了至少一种足够的当前常规药物（类固醇，CSA，CD​​20单克隆抗体，他克莫司等）的治疗；
  3. 正常的心脏功能，肝功能（总胆红素≤1.5×ULN，Alt/AST≤3.0×ULN）和肾功能（血清肌酐≤1×ULN）；
  4. 没有继发性疾病；
  5. 无法接受造血干细胞移植；
  6. ECOG评分≤2;
  7. 能够签署知情同意书。

排除标准：

  1. 未能做出明确的诊断；
  2. AIA继发于已知疾病，例如全身性红斑狼疮，类风湿关节炎，肿瘤或其他炎症性疾病；
  3. 严重的肝肾功能不全（肌酐，转氨酶超过正常值上限的3倍以上）；
  4. 无法控制的全身感染或其他严重疾病；
  5. 怀孕或哺乳的妇女；
  6. 无法签署知情同意的精神疾病患者；
  7. 服用其他AIA药物或停止药物不到3个月；
  8. 对研究药物过敏；
  9. 参与其他临床研究；
  10. 在任何其他情况下，研究者认为不适合的患者。
性别/性别ICMJE
有资格学习的男女：全部
年龄ICMJE 18年至70年（成人，老年人）
接受健康的志愿者ICMJE不
联系ICMJE
列出的位置国家ICMJE中国
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04324411
其他研究ID编号ICMJE Sirolimus-3
有数据监测委员会是的
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物：不
研究美国FDA调节的设备产品：不
从美国生产并出口的产品：不
IPD共享语句ICMJE
计划共享IPD：是的
计划描述：个人参与者数据将根据要求接受
支持材料：研究方案
支持材料：统计分析计划（SAP）
支持材料：知情同意书（ICF）
支持材料：临床研究报告（CSR）
大体时间：总是
访问标准：电子邮件请求
责任方Bing Han，北京联合医学院医院
研究赞助商ICMJE北京联合医学院医院
合作者ICMJE不提供
研究人员ICMJE不提供
PRS帐户北京联合医学院医院
验证日期2020年3月

国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素
研究描述
简要摘要：
自身免疫性贫血（AIA），包括自身免疫性溶血性贫血（AIHA），Evens'S综合征（ES），获得的纯红色性相性贫血（PRCA）是一种由自身免疫性介导的一种贫血疾病，可以是包括其他疾病，包括其他疾病，包括其他疾病自身免疫性疾病，恶性肿瘤，感染等。糖皮质激素是一线治疗。但是，复发率很高，有些患者可能无法对类固醇反应，后者定义为难治性自身免疫性贫血（RAIA）。二线疗法包括环孢菌素A（CSA），环磷酰胺，6-丙氨酸，CD20单克隆抗体，抗人淋巴细胞免疫球蛋白（ATG），甚至是脾切除术。环孢霉素A很容易接受，而某些患者可能具有副作用，例如肾功能损害，牙龈增生，高血压等。其他二线药物也有许多问题，例如有效率低，发作缓慢，昂贵的价格和较大的副作用，并且有些患者对这些治疗没有反应。难治/复发的AIA患者的心血管事件增加，感染的机会增加，生活质量降低甚至死亡。目前，对于这些患者，仍然没有有效的治疗方法。我们以前的回顾性研究表明，西罗莫司在环孢菌素难治性PRCA中有效，有效率为70％，副作用轻微。此外，我们在难治性AIHA和ES中使用了Sirolimus，有效率为60-70％。但是，仍然有一些无反应的患者。最近，据报道，所有反式视网膜酸（ATRA）与Danazol结合使用，可有效治疗难治性免疫血小板减少性紫癜（ITP）。因此，我们计划将Sirolimus和Atra结合起来，以治疗难治性AIA以提高功效。由于Sirolimus和Atra都很便宜并且具有轻微的副作用，因此这种组合可以减轻患者的经济负担，并减少与治疗相关的副作用。

病情或疾病 干预/治疗阶段
自身免疫性贫血药物：Sirolimus和Atra第2阶段3

学习规划
研究信息的布局表
研究类型 ：介入（临床试验）
估计入学人数 ： 50名参与者
分配： N/A。
干预模型：单组分配
掩蔽：无（打开标签）
主要意图：治疗
官方标题：西洛里木斯与所有反式视网膜酸结合用于治疗自身免疫性贫血
估计研究开始日期 ： 2020年4月1日
估计的初级完成日期 ： 2022年4月1日
估计 学习完成日期 ： 2022年12月1日
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
实验：治疗组
组合的西罗莫司（血清浓度为4-10ng/ml）和ATRA（20mg BID）至少6个月
药物：Sirolimus和Atra
Sirolimus（血清浓度为4-10ng/ml）和ATRA 20mg竞标

结果措施
主要结果指标 ：
  1. 总回应率[时间范围：1年]
    总体响应率

  2. 副作用速率[时间范围：1年]
    所有副作用的速率和类型


次要结果度量 ：
  1. HGB浓度的变化[时间范围：通过研究完成，平均1年]
    HGB浓度的变化

  2. HGB输血的频率[时间范围：通过研究完成，平均1年]
    HGB输血的频率

  3. 响应时间[时间范围：通过学习完成，平均1年]
    回应时间

  4. 响应持续时间[时间范围：通过研究完成，平均1年]
    CR/PR持续时间

  5. 生命质量评分（SF 36）[时间范围：通过学习完成，平均1年]
    生活质量得分


资格标准
有资格信息的布局表
有资格学习的年龄： 18年至70年（成人，老年人）
有资格学习的男女：全部
接受健康的志愿者：不
标准

纳入标准：

  1. 诊断为自身免疫性贫血（自身免疫性溶血性贫血，纯红色性贫血，事件综合征），而没有器官并发症；
  2. 无效，复发或不耐受的患者接受了至少一种足够的当前常规药物（类固醇，CSA，CD​​20单克隆抗体，他克莫司等）的治疗；
  3. 正常的心脏功能，肝功能（总胆红素≤1.5×ULN，Alt/AST≤3.0×ULN）和肾功能（血清肌酐≤1×ULN）；
  4. 没有继发性疾病；
  5. 无法接受造血干细胞移植；
  6. ECOG评分≤2;
  7. 能够签署知情同意书。

排除标准：

  1. 未能做出明确的诊断；
  2. AIA继发于已知疾病，例如全身性红斑狼疮，类风湿关节炎' target='_blank'>关节炎，肿瘤或其他炎症性疾病；
  3. 严重的肝肾功能不全（肌酐，转氨酶超过正常值上限的3倍以上）；
  4. 无法控制的全身感染或其他严重疾病；
  5. 怀孕或哺乳的妇女；
  6. 无法签署知情同意的精神疾病患者；
  7. 服用其他AIA药物或停止药物不到3个月；
  8. 对研究药物过敏；
  9. 参与其他临床研究；
  10. 在任何其他情况下，研究者认为不适合的患者。
联系人和位置

位置
布局表以获取位置信息
中国
北京联合医学院医院
中国北京
赞助商和合作者
北京联合医学院医院
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2020年3月23日
第一个发布日期icmje 2020年3月27日
上次更新发布日期2020年3月27日
估计研究开始日期ICMJE 2020年4月1日
估计的初级完成日期2022年4月1日（主要结果度量的最终数据收集日期）
当前的主要结果度量ICMJE
（提交：2020年3月25日）
  • 总回应率[时间范围：1年]
    总体响应率
  • 副作用速率[时间范围：1年]
    所有副作用的速率和类型
原始主要结果措施ICMJE与电流相同
改变历史没有发布更改
当前的次要结果度量ICMJE
（提交：2020年3月25日）
  • HGB浓度的变化[时间范围：通过研究完成，平均1年]
    HGB浓度的变化
  • HGB输血的频率[时间范围：通过研究完成，平均1年]
    HGB输血的频率
  • 响应时间[时间范围：通过学习完成，平均1年]
    回应时间
  • 响应持续时间[时间范围：通过研究完成，平均1年]
    CR/PR持续时间
  • 生命质量评分（SF 36）[时间范围：通过学习完成，平均1年]
    生活质量得分
原始的次要结果措施ICMJE与电流相同
当前其他预先指定的结果指标不提供
原始其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短的标题ICMJE西洛里木斯与ATRA结合用于治疗自身免疫性贫血
官方标题ICMJE西洛里木斯与所有反式视网膜酸结合用于治疗自身免疫性贫血
简要摘要自身免疫性贫血（AIA），包括自身免疫性溶血性贫血（AIHA），Evens'S综合征（ES），获得的纯红色性相性贫血（PRCA）是一种由自身免疫性介导的一种贫血疾病，可以是包括其他疾病，包括其他疾病，包括其他疾病自身免疫性疾病，恶性肿瘤，感染等。糖皮质激素是一线治疗。但是，复发率很高，有些患者可能无法对类固醇反应，后者定义为难治性自身免疫性贫血（RAIA）。二线疗法包括环孢菌素A（CSA），环磷酰胺，6-丙氨酸，CD20单克隆抗体，抗人淋巴细胞免疫球蛋白（ATG），甚至是脾切除术。环孢霉素A很容易接受，而某些患者可能具有副作用，例如肾功能损害，牙龈增生，高血压等。其他二线药物也有许多问题，例如有效率低，发作缓慢，昂贵的价格和较大的副作用，并且有些患者对这些治疗没有反应。难治/复发的AIA患者的心血管事件增加，感染的机会增加，生活质量降低甚至死亡。目前，对于这些患者，仍然没有有效的治疗方法。我们以前的回顾性研究表明，西罗莫司在环孢菌素难治性PRCA中有效，有效率为70％，副作用轻微。此外，我们在难治性AIHA和ES中使用了Sirolimus，有效率为60-70％。但是，仍然有一些无反应的患者。最近，据报道，所有反式视网膜酸（ATRA）与Danazol结合使用，可有效治疗难治性免疫血小板减少性紫癜（ITP）。因此，我们计划将Sirolimus和Atra结合起来，以治疗难治性AIA以提高功效。由于Sirolimus和Atra都很便宜并且具有轻微的副作用，因此这种组合可以减轻患者的经济负担，并减少与治疗相关的副作用。
详细说明不提供
研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE阶段2
阶段3
研究设计ICMJE分配：N/A
干预模型：单一组分配
掩蔽：无（打开标签）
主要目的：治疗
条件ICMJE自身免疫性贫血
干预ICMJE药物：Sirolimus和Atra
Sirolimus（血清浓度为4-10ng/ml）和ATRA 20mg竞标
研究臂ICMJE实验：治疗组
组合的西罗莫司（血清浓度为4-10ng/ml）和ATRA（20mg BID）至少6个月
干预：药物：西罗莫司和阿特拉
出版物 *不提供

*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE尚未招募
估计注册ICMJE
（提交：2020年3月25日）		 50
原始估计注册ICMJE与电流相同
估计的研究完成日期ICMJE 2022年12月1日
估计的初级完成日期2022年4月1日（主要结果度量的最终数据收集日期）
资格标准ICMJE

纳入标准：

  1. 诊断为自身免疫性贫血（自身免疫性溶血性贫血，纯红色性贫血，事件综合征），而没有器官并发症；
  2. 无效，复发或不耐受的患者接受了至少一种足够的当前常规药物（类固醇，CSA，CD​​20单克隆抗体，他克莫司等）的治疗；
  3. 正常的心脏功能，肝功能（总胆红素≤1.5×ULN，Alt/AST≤3.0×ULN）和肾功能（血清肌酐≤1×ULN）；
  4. 没有继发性疾病；
  5. 无法接受造血干细胞移植；
  6. ECOG评分≤2;
  7. 能够签署知情同意书。

排除标准：

  1. 未能做出明确的诊断；
  2. AIA继发于已知疾病，例如全身性红斑狼疮，类风湿关节炎' target='_blank'>关节炎，肿瘤或其他炎症性疾病；
  3. 严重的肝肾功能不全（肌酐，转氨酶超过正常值上限的3倍以上）；
  4. 无法控制的全身感染或其他严重疾病；
  5. 怀孕或哺乳的妇女；
  6. 无法签署知情同意的精神疾病患者；
  7. 服用其他AIA药物或停止药物不到3个月；
  8. 对研究药物过敏；
  9. 参与其他临床研究；
  10. 在任何其他情况下，研究者认为不适合的患者。
性别/性别ICMJE
有资格学习的男女：全部
年龄ICMJE 18年至70年（成人，老年人）
接受健康的志愿者ICMJE不
联系ICMJE
列出的位置国家ICMJE中国
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04324411
其他研究ID编号ICMJE Sirolimus-3
有数据监测委员会是的
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物：不
研究美国FDA调节的设备产品：不
从美国生产并出口的产品：不
IPD共享语句ICMJE
计划共享IPD：是的
计划描述：个人参与者数据将根据要求接受
支持材料：研究方案
支持材料：统计分析计划（SAP）
支持材料：知情同意书（ICF）
支持材料：临床研究报告（CSR）
大体时间：总是
访问标准：电子邮件请求
责任方Bing Han，北京联合医学院医院
研究赞助商ICMJE北京联合医学院医院
合作者ICMJE不提供
研究人员ICMJE不提供
PRS帐户北京联合医学院医院
验证日期2020年3月

国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素

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