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出境医 / 临床实验 / 评估瓣膜roxaparvovec的疗效和安全性的研究，并在血友病A中使用预防性类固醇（Gener8-3）
评估瓣膜roxaparvovec的疗效和安全性的研究，并在血友病A中使用预防性类固醇（Gener8-3）
研究描述
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 20名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 一项3B阶段，单臂开放标签研究，以评估BMN 270的功效和安全性，这是一种与人类因子VIII的腺相关病毒载体介导的基因转移的基因转移，预防性皮质类固醇对血友病A患者A |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年11月10日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2021年12月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2025年12月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：Valoctocone Roxaparvovec 用预防性皮质类固醇剂量为6E13 Vg/kg的瓣膜roxaparvovec的单一给药 | 生物学：Valoctocone Roxaparvovec 腺相关的病毒载体介导的人类因子VIII在血友病A中的基因转移 其他名称：BMN 270 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 通过使用预防性皮质类固醇给予BMN 270后，通过发色底物测定法测量的FVIII活性的中位数变化[时间范围：52周]
次要结果度量 ：
- 在用预防性皮质激素给予BMN 270后，分别改变接受FVIII或Emicizumab预防的受试者的外源FVIII替代疗法或Emicizumab的年度利用率（IU/kg）分别更改[时间范围：52周]
- 用预防性皮质类固醇进行BMN 270后，需要外源性FVIII替换治疗的出血发作的年度变化[时间范围：52周]
- BMN 270对预防性皮质类固醇的影响对Haemo-Qol-A问卷测量的生活质量[时间范围：52周]Haemo-QOL-A是成年人的血友病特异性，与健康相关的生活质量问卷，该问卷使用从0（无时间）到5（所有时间）的量表来报告数据。
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 18岁以上（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 男性 |
| 基于性别的资格： | 是的 |
| 性别资格描述： | 仅生物雄性 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
联系人和位置
联系人
| 联系人：审判专家 | 1-800-983-4587 | medinfo@bmrn.com |
位置
| 美国，密苏里州 | |
| 华盛顿大学医学院 | 招募 |
| 美国密苏里州圣路易斯，美国63110 | |
| 美国，俄亥俄州 | |
| 全国儿童医院 | 招募 |
| 俄亥俄州哥伦布，美国，43205 | |
| 澳大利亚 | |
| 皇家阿德莱德医院 | 招募 |
| 澳大利亚阿德莱德 | |
| 皇家布里斯班和妇女医院 | 招募 |
| 澳大利亚布里斯班 | |
| 阿尔弗雷德医院 | 招募 |
| 澳大利亚墨尔本 | |
| 菲奥娜·斯坦利医院 | 招募 |
| 澳大利亚珀斯 | |
| 皇家阿尔弗雷德医院 | 招募 |
| 悉尼，澳大利亚 | |
| 巴西 | |
| 坎皮纳斯大学临床医院 | 招募 |
| 巴西坎皮纳斯 | |
| 台湾 | |
| 台中退伍军人综合医院 | 招募 |
| 台中，台湾 | |
赞助商和合作者
生物蛋白药物
调查人员
| 研究主任： | 医学监测员，医学博士 | 生物蛋白药物 |
| 追踪信息 | |||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年3月24日 | ||||||
| 第一个发布日期icmje | 2020年3月26日 | ||||||
| 上次更新发布日期 | 2021年5月11日 | ||||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2020年11月10日 | ||||||
| 估计的初级完成日期 | 2021年12月（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 通过使用预防性皮质类固醇给予BMN 270后，通过发色底物测定法测量的FVIII活性的中位数变化[时间范围：52周] | ||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 中位因子VIII（FVIII）活性的变化[时间范围：52周] 中位因子VIII活性（IU/mL）的变化将使用成色FVIII测定法测量 | ||||||
| 改变历史 | |||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||||
| 原始的次要结果措施ICMJE |
| ||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||
| 描述性信息 | |||||||
| 简短的标题ICMJE | 研究评估瓣膜roxaparvovec的功效和安全性，并在血友病A中使用预防性类固醇 | ||||||
| 官方标题ICMJE | 一项3B阶段，单臂开放标签研究，以评估BMN 270的功效和安全性，这是一种与人类因子VIII的腺相关病毒载体介导的基因转移的基因转移，预防性皮质类固醇对血友病A患者A | ||||||
| 简要摘要 | 这项III期临床研究将评估瓣膜roxaparvovec与预防性皮质类固醇的安全性和有效性。 | ||||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段3 | ||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单一组分配 掩蔽：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||||
| 条件ICMJE | 血友病a | ||||||
| 干预ICMJE | 生物学：Valoctocone Roxaparvovec 腺相关的病毒载体介导的人类因子VIII在血友病A中的基因转移 其他名称：BMN 270 | ||||||
| 研究臂ICMJE | 实验：Valoctocone Roxaparvovec 用预防性皮质类固醇剂量为6E13 Vg/kg的瓣膜roxaparvovec的单一给药 干预措施：生物学：瓣膜roxaparvovec | ||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||||
| 招聘信息 | |||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||||
| 估计注册ICMJE | 20 | ||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2025年12月 | ||||||
| 估计的初级完成日期 | 2021年12月（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准： | ||||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||||
| 年龄ICMJE | 18岁以上（成人，老年人） | ||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||
| 联系ICMJE |
| ||||||
| 列出的位置国家ICMJE | 澳大利亚，巴西，台湾，美国 | ||||||
| 删除了位置国家 | |||||||
| 管理信息 | |||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04323098 | ||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | BMN 270-303 2018-004616-21（Eudract编号） | ||||||
| 有数据监测委员会 | 不提供 | ||||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||||
| IPD共享语句ICMJE | 不提供 | ||||||
| 责任方 | 生物蛋白药物 | ||||||
| 研究赞助商ICMJE | 生物蛋白药物 | ||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||
| 研究人员ICMJE |
| ||||||
| PRS帐户 | 生物蛋白药物 | ||||||
| 验证日期 | 2020年12月 | ||||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||
研究描述
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 20名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 一项3B阶段，单臂开放标签研究，以评估BMN 270的功效和安全性，这是一种与人类因子VIII的腺相关病毒载体介导的基因转移的基因转移，预防性皮质类固醇对血友病A患者A |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年11月10日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2021年12月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2025年12月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：Valoctocone Roxaparvovec 用预防性皮质类固醇剂量为6E13 Vg/kg的瓣膜roxaparvovec的单一给药 | 生物学：Valoctocone Roxaparvovec 腺相关的病毒载体介导的人类因子VIII在血友病A中的基因转移 其他名称：BMN 270 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 通过使用预防性皮质类固醇给予BMN 270后，通过发色底物测定法测量的FVIII活性的中位数变化[时间范围：52周]
次要结果度量 ：
- 在用预防性皮质激素给予BMN 270后，分别改变接受FVIII或Emicizumab预防的受试者的外源FVIII替代疗法或Emicizumab的年度利用率（IU/kg）分别更改[时间范围：52周]
- 用预防性皮质类固醇进行BMN 270后，需要外源性FVIII替换治疗的出血发作的年度变化[时间范围：52周]
- BMN 270对预防性皮质类固醇的影响对Haemo-Qol-A问卷测量的生活质量[时间范围：52周]Haemo-QOL-A是成年人的血友病特异性，与健康相关的生活质量问卷，该问卷使用从0（无时间）到5（所有时间）的量表来报告数据。
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 18岁以上（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 男性 |
| 基于性别的资格： | 是的 |
| 性别资格描述： | 仅生物雄性 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
联系人和位置
联系人
| 联系人：审判专家 | 1-800-983-4587 | medinfo@bmrn.com |
位置
| 美国，密苏里州 | |
| 华盛顿大学医学院 | 招募 |
| 美国密苏里州圣路易斯，美国63110 | |
| 美国，俄亥俄州 | |
| 全国儿童医院 | 招募 |
| 俄亥俄州哥伦布，美国，43205 | |
| 澳大利亚 | |
| 皇家阿德莱德医院 | 招募 |
| 澳大利亚阿德莱德 | |
| 皇家布里斯班和妇女医院 | 招募 |
| 澳大利亚布里斯班 | |
| 阿尔弗雷德医院 | 招募 |
| 澳大利亚墨尔本 | |
| 菲奥娜·斯坦利医院 | 招募 |
| 澳大利亚珀斯 | |
| 皇家阿尔弗雷德医院 | 招募 |
| 悉尼，澳大利亚 | |
| 巴西 | |
| 坎皮纳斯大学临床医院 | 招募 |
| 巴西坎皮纳斯 | |
| 台湾 | |
| 台中退伍军人综合医院 | 招募 |
| 台中，台湾 | |
赞助商和合作者
生物蛋白药物
调查人员
| 研究主任： | 医学监测员，医学博士 | 生物蛋白药物 |
| 追踪信息 | |||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年3月24日 | ||||||
| 第一个发布日期icmje | 2020年3月26日 | ||||||
| 上次更新发布日期 | 2021年5月11日 | ||||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2020年11月10日 | ||||||
| 估计的初级完成日期 | 2021年12月（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 通过使用预防性皮质类固醇给予BMN 270后，通过发色底物测定法测量的FVIII活性的中位数变化[时间范围：52周] | ||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 中位因子VIII（FVIII）活性的变化[时间范围：52周] 中位因子VIII活性（IU/mL）的变化将使用成色FVIII测定法测量 | ||||||
| 改变历史 | |||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
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| 原始的次要结果措施ICMJE |
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| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||
| 描述性信息 | |||||||
| 简短的标题ICMJE | 研究评估瓣膜roxaparvovec的功效和安全性，并在血友病A中使用预防性类固醇 | ||||||
| 官方标题ICMJE | 一项3B阶段，单臂开放标签研究，以评估BMN 270的功效和安全性，这是一种与人类因子VIII的腺相关病毒载体介导的基因转移的基因转移，预防性皮质类固醇对血友病A患者A | ||||||
| 简要摘要 | 这项III期临床研究将评估瓣膜roxaparvovec与预防性皮质类固醇的安全性和有效性。 | ||||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段3 | ||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单一组分配 掩蔽：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||||
| 条件ICMJE | 血友病a | ||||||
| 干预ICMJE | 生物学：Valoctocone Roxaparvovec 腺相关的病毒载体介导的人类因子VIII在血友病A中的基因转移 其他名称：BMN 270 | ||||||
| 研究臂ICMJE | 实验：Valoctocone Roxaparvovec 用预防性皮质类固醇剂量为6E13 Vg/kg的瓣膜roxaparvovec的单一给药 干预措施：生物学：瓣膜roxaparvovec | ||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||||
| 招聘信息 | |||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||||
| 估计注册ICMJE | 20 | ||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2025年12月 | ||||||
| 估计的初级完成日期 | 2021年12月（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准： | ||||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||||
| 年龄ICMJE | 18岁以上（成人，老年人） | ||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 澳大利亚，巴西，台湾，美国 | ||||||
| 删除了位置国家 | |||||||
| 管理信息 | |||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04323098 | ||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | BMN 270-303 2018-004616-21（Eudract编号） | ||||||
| 有数据监测委员会 | 不提供 | ||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE | 不提供 | ||||||
| 责任方 | 生物蛋白药物 | ||||||
| 研究赞助商ICMJE | 生物蛋白药物 | ||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||
| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | 生物蛋白药物 | ||||||
| 验证日期 | 2020年12月 | ||||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||
