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出境医 / 临床实验 / 周末类固醇和运动作为DMD的治疗
周末类固醇和运动作为DMD的治疗
研究描述
简要摘要：
研究团队将确定低剂量周末泼尼松的潜力，以及运动训练是否可以协同延迟疾病进展并改善Duchenne营养不良' target='_blank'>肌肉营养不良（DMD）男孩的肌肉力量/身体机能。当前的护理标准（每日泼尼松）与不良副作用有关。 DMD鼠标模型的证据表明，周末给药可提供相同的功效而没有副作用。适当的运动也可能受益，但该领域尚未得到充分探索。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| Duchenne营养不良' target='_blank'>肌肉营养不良（DMD） | 药物：泼尼松的行为：内部运动训练 | 阶段2 |
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 89名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要意图： | 支持护理 |
| 官方标题： | 皮质类固醇方案的影响和相互作用以及对DMD肌肉功能的运动训练 |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年7月30日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2022年10月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2022年10月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 无干预：每日糖皮质激素（GC） 将从ImagingDMD数据库中选择年龄匹配，非卧床，日常GC治疗和类似排除标准的现有数据，以作为历史控制。 | |
| 主动比较器：周末糖皮质激素，无运动 在1年的过程中，患有DMD的参与者将获得低剂量的泼尼松周末疗程。 | 药物：泼尼松 一个为期12个月的治疗期，泼尼松为两个周末（每天0.75 mg/kg的剂量）。 其他名称：糖皮质激素（GC） |
| 主动比较器：锻炼周末糖皮质激素 DMD的参与者将在1年的时间内给予低剂量的泼尼松周末疗程，并结合6个月的家庭运动培训计划。 | 药物：泼尼松 一个为期12个月的治疗期，泼尼松为两个周末（每天0.75 mg/kg的剂量）。 其他名称：糖皮质激素（GC） 行为：在家运动训练 六个月内运动训练计划涉及有氧运动和等距腿部力量锻炼的组合。 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 更改BMI [时间范围：基线长达12个月]参与者体重指数的变化（重量和身高将合并为一年中的BMI）
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 5年至8岁（孩子） |
| 有资格学习的男女： | 男性 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 通过1）诊断DMD的诊断，1）临床病史，其特征在五岁之前，2）体格检查，3）血清肌酸激酶水平升高，4）缺乏肌营养不良蛋白表达，由免疫染色或蛋白质印迹（<2％）和/或DNA肌营养不良蛋白突变的确认。
- 5.0至8岁：年龄限制为5.0岁的年龄较低，因为儿童年轻的孩子可能无法合作并根据需要遵守所有运动指标。由于DMD的男孩倾向于在这个年龄后不久，患有DMD的男孩倾向于迅速发展到一个晚期的腹部。
- 在第一次访问时进行了卧床，定义为在没有外部辅助设备的情况下行走至少100 m并能够爬四楼梯的能力。
- 仅目的1：基线时的GC-nesh（在6个月前）
- 仅目标2：在基线之前6个月内，在稳定的每日GC方案上
排除标准：
联系人和位置
联系人
| 联系人：Tanja Taivassalo，博士 | （352）294-8748 | ttaivassalo@ufl.edu |
位置
| 美国，佛罗里达州 | |
| 佛罗里达大学 | 招募 |
| 佛罗里达州盖恩斯维尔，美国，32610 | |
| 联系人：Tanja Taivassalo 352-294-8748 ttaivassalo@ufl.edu | |
| 首席研究员：Tanja Taivassalo | |
赞助商和合作者
佛罗里达大学
美国陆军医学研发司令部
调查人员
| 首席研究员： | 医学博士Tanja Taivassalo | 佛罗里达大学 |
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年3月24日 | ||||
| 第一个发布日期icmje | 2020年3月26日 | ||||
| 上次更新发布日期 | 2020年12月17日 | ||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2020年7月30日 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2022年10月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 更改BMI [时间范围：基线长达12个月] 参与者体重指数的变化（重量和身高将合并为一年中的BMI） | ||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 更改BMI [时间范围：基线；第6个月;第12个月] 参与者体重指数在一年中变化。 | ||||
| 改变历史 | |||||
| 当前的次要结果度量ICMJE | 不提供 | ||||
| 原始的次要结果措施ICMJE | 不提供 | ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短的标题ICMJE | 周末类固醇和运动作为DMD的治疗 | ||||
| 官方标题ICMJE | 皮质类固醇方案的影响和相互作用以及对DMD肌肉功能的运动训练 | ||||
| 简要摘要 | 研究团队将确定低剂量周末泼尼松的潜力，以及运动训练是否可以协同延迟疾病进展并改善Duchenne营养不良' target='_blank'>肌肉营养不良（DMD）男孩的肌肉力量/身体机能。当前的护理标准（每日泼尼松）与不良副作用有关。 DMD鼠标模型的证据表明，周末给药可提供相同的功效而没有副作用。适当的运动也可能受益，但该领域尚未得到充分探索。 | ||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：平行分配 掩蔽：无（打开标签） 主要目的：支持护理 | ||||
| 条件ICMJE | Duchenne营养不良' target='_blank'>肌肉营养不良（DMD） | ||||
| 干预ICMJE |
| ||||
| 研究臂ICMJE |
| ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||
| 估计注册ICMJE | 89 | ||||
| 原始估计注册ICMJE | 65 | ||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2022年10月 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2022年10月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准： | ||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||
| 年龄ICMJE | 5年至8岁（孩子） | ||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系ICMJE |
| ||||
| 列出的位置国家ICMJE | 美国 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号ICMJE | NCT04322357 | ||||
| 其他研究ID编号ICMJE | IRB201901339 MD 180023（其他赠款/资金编号：美国陆军医学研发司令部） OCR27142（其他标识符：uf on -core） | ||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||
| IPD共享语句ICMJE |
| ||||
| 责任方 | 佛罗里达大学 | ||||
| 研究赞助商ICMJE | 佛罗里达大学 | ||||
| 合作者ICMJE | 美国陆军医学研发司令部 | ||||
| 研究人员ICMJE |
| ||||
| PRS帐户 | 佛罗里达大学 | ||||
| 验证日期 | 2020年12月 | ||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||
研究描述
简要摘要：
研究团队将确定低剂量周末泼尼松的潜力，以及运动训练是否可以协同延迟疾病进展并改善Duchenne营养不良' target='_blank'>肌肉营养不良（DMD）男孩的肌肉力量/身体机能。当前的护理标准（每日泼尼松）与不良副作用有关。 DMD鼠标模型的证据表明，周末给药可提供相同的功效而没有副作用。适当的运动也可能受益，但该领域尚未得到充分探索。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| Duchenne营养不良' target='_blank'>肌肉营养不良（DMD） | 药物：泼尼松的行为：内部运动训练 | 阶段2 |
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 89名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要意图： | 支持护理 |
| 官方标题： | 皮质类固醇方案的影响和相互作用以及对DMD肌肉功能的运动训练 |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年7月30日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2022年10月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2022年10月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 无干预：每日糖皮质激素（GC） 将从ImagingDMD数据库中选择年龄匹配，非卧床，日常GC治疗和类似排除标准的现有数据，以作为历史控制。 | |
| 主动比较器：周末糖皮质激素，无运动 在1年的过程中，患有DMD的参与者将获得低剂量的泼尼松周末疗程。 | 药物：泼尼松 一个为期12个月的治疗期，泼尼松为两个周末（每天0.75 mg/kg的剂量）。 其他名称：糖皮质激素（GC） |
| 主动比较器：锻炼周末糖皮质激素 DMD的参与者将在1年的时间内给予低剂量的泼尼松周末疗程，并结合6个月的家庭运动培训计划。 | 药物：泼尼松 一个为期12个月的治疗期，泼尼松为两个周末（每天0.75 mg/kg的剂量）。 其他名称：糖皮质激素（GC） 行为：在家运动训练 六个月内运动训练计划涉及有氧运动和等距腿部力量锻炼的组合。 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 更改BMI [时间范围：基线长达12个月]参与者体重指数的变化（重量和身高将合并为一年中的BMI）
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 5年至8岁（孩子） |
| 有资格学习的男女： | 男性 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 通过1）诊断DMD的诊断，1）临床病史，其特征在五岁之前，2）体格检查，3）血清肌酸激酶水平升高，4）缺乏肌营养不良蛋白表达，由免疫染色或蛋白质印迹（<2％）和/或DNA肌营养不良蛋白突变的确认。
- 5.0至8岁：年龄限制为5.0岁的年龄较低，因为儿童年轻的孩子可能无法合作并根据需要遵守所有运动指标。由于DMD的男孩倾向于在这个年龄后不久，患有DMD的男孩倾向于迅速发展到一个晚期的腹部。
- 在第一次访问时进行了卧床，定义为在没有外部辅助设备的情况下行走至少100 m并能够爬四楼梯的能力。
- 仅目的1：基线时的GC-nesh（在6个月前）
- 仅目标2：在基线之前6个月内，在稳定的每日GC方案上
排除标准：
联系人和位置
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年3月24日 | ||||
| 第一个发布日期icmje | 2020年3月26日 | ||||
| 上次更新发布日期 | 2020年12月17日 | ||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2020年7月30日 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2022年10月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 更改BMI [时间范围：基线长达12个月] 参与者体重指数的变化（重量和身高将合并为一年中的BMI） | ||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 更改BMI [时间范围：基线；第6个月;第12个月] 参与者体重指数在一年中变化。 | ||||
| 改变历史 | |||||
| 当前的次要结果度量ICMJE | 不提供 | ||||
| 原始的次要结果措施ICMJE | 不提供 | ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短的标题ICMJE | 周末类固醇和运动作为DMD的治疗 | ||||
| 官方标题ICMJE | 皮质类固醇方案的影响和相互作用以及对DMD肌肉功能的运动训练 | ||||
| 简要摘要 | 研究团队将确定低剂量周末泼尼松的潜力，以及运动训练是否可以协同延迟疾病进展并改善Duchenne营养不良' target='_blank'>肌肉营养不良（DMD）男孩的肌肉力量/身体机能。当前的护理标准（每日泼尼松）与不良副作用有关。 DMD鼠标模型的证据表明，周末给药可提供相同的功效而没有副作用。适当的运动也可能受益，但该领域尚未得到充分探索。 | ||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：平行分配 掩蔽：无（打开标签） 主要目的：支持护理 | ||||
| 条件ICMJE | Duchenne营养不良' target='_blank'>肌肉营养不良（DMD） | ||||
| 干预ICMJE |
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| 研究臂ICMJE |
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| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||
| 估计注册ICMJE | 89 | ||||
| 原始估计注册ICMJE | 65 | ||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2022年10月 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2022年10月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准： | ||||
| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 5年至8岁（孩子） | ||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 美国 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号ICMJE | NCT04322357 | ||||
| 其他研究ID编号ICMJE | IRB201901339 MD 180023（其他赠款/资金编号：美国陆军医学研发司令部） OCR27142（其他标识符：uf on -core） | ||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
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| 责任方 | 佛罗里达大学 | ||||
| 研究赞助商ICMJE | 佛罗里达大学 | ||||
| 合作者ICMJE | 美国陆军医学研发司令部 | ||||
| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | 佛罗里达大学 | ||||
| 验证日期 | 2020年12月 | ||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||
