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用于治疗晚期实体瘤，淋巴瘤或组织细胞疾病的selpercatinib，这是一项小儿匹配治疗试验

研究描述
简要摘要：
这项II期小儿匹配试验研究了selpercatinib在治疗已经扩散到体内其他地方的实体瘤患者（晚期），淋巴瘤或组织细胞疾病的患者的工作效果。 Selpercatinib可能会阻止重要信号通路中具有特定遗传变化的癌细胞的生长（称为RET途径），并可能减少肿瘤大小。

病情或疾病 干预/治疗阶段
Hematopoietic and Lymphoid Cell Neoplasm Recurrent Ependymoma Recurrent Ewing Sarcoma Recurrent Hepatoblastoma Recurrent Histiocytic and Dendritic Cell Neoplasm Recurrent Langerhans Cell Histiocytosis Recurrent Lymphoma Recurrent Malignant Germ Cell Tumor Recurrent Malignant Glioma Recurrent Malignant Solid Neoplasm Recurrent Medulloblastoma Recurrent Neuroblastoma Recurrent Non-Hodgkin Lymphoma Recurrent Osteosarcoma Recurrent Peripheral Primitive Neuroectodermal Tumor Recurrent Rhabdoid Tumor Recurrent Rhabdomyosarcoma Recurrent Soft Tissue Sarcoma Recurrent WHO Grade II Glioma Refractory Ependymoma Refractory Ewing Sarcoma Refractory Hepatoblastoma Refractory Histiocytic and Dendritic Cell Neoplasm Refractory Langerhans Cell Histiocytosis Refractory Lymphoma Refractory Malignant Germ Cell Tumor Refractory Malignant Glioma Refractory Malignant Solid Neoplasm Refractory Medulloblastoma Refractory神经母细胞瘤难治性非淋巴瘤' target='_blank'>霍奇金淋巴瘤难治性骨肉瘤难治性外围Al原始神经外科肿瘤难治性横纹肌肿瘤难治性横幅性横纹肌肉瘤难治性软组织肉瘤难治性谁是II级神经胶质瘤药物：Selpercatinib阶段2

详细说明：

主要目标：

I.确定用selpercatinib（Loxo-292）患有晚期实体瘤（包括中枢神经系统[CNS]肿瘤），淋巴瘤或组织细胞疾病的儿科患者（loxo-292）的儿科患者的客观反应率（ORR；完全反应 +部分反应） RET途径中的遗传改变。

次要目标：

I.估计用LoxO-292治疗的带有晚期实体瘤（包括中枢神经系统肿瘤），淋巴瘤或组织细胞疾病的小儿患者的无进展生存期，这些患者携带了激活RET途径的遗传改变。

ii。获取有关复发或难治性癌症儿童和青少年中Loxo-292耐受性的信息。

探索目标：

I.通过评估循环肿瘤脱氧核糖核酸（DNA），探索肿瘤基因组学变化的方法。

大纲：

患者在第1-28天接受两次口服（PO）口服（PO）。在没有疾病进展或不可接受的毒性的情况下，每28天重复一次每28天，最多26个周期（2年）。

完成研究治疗后，患者进行30天，然后再定期进行。

学习规划
研究信息的布局表
研究类型 ：介入（临床试验）
估计入学人数 ： 49名参与者
分配： N/A。
干预模型：单组分配
掩蔽：无（打开标签）
主要意图：治疗
官方标题： NCI-COG儿科匹配（治疗选择的分子分析） - 携带RET基因改变的肿瘤患者的LOXO-292阶段2
实际学习开始日期 ： 2020年9月14日
估计的初级完成日期 ： 2027年9月30日
估计 学习完成日期 ： 2027年9月30日
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
实验：治疗（Selpercatinib）
患者在第1-28天接受Selpercatinib Po BID。在没有疾病进展或不可接受的毒性的情况下，每28天重复一次每28天，最多26个周期（2年）。
药物：Selpercatinib
给定po
其他名称：
  • Loxo-292
  • RET激酶抑制剂LOXO-292
  • retevmo
  • 世卫组织10967

结果措施
主要结果指标 ：
  1. 用Selpercatinib治疗的小儿患者（LOXO-292）[时间范围：最多2年]
    将由实体瘤的反应评估标准确定。响应率将计算为响应者可评估的患者的百分比，并将使用Wilson分数间隔方法来构建置信区间。


次要结果度量 ：
  1. 无进展生存期（PFS）[时间范围：从子协议的启动（APEC1621N）治疗到以下任何事件的发生：疾病进展或疾病复发或从任何原因产生的疾病复发或死亡，评估长达2年]
    PFS以及置信区间将使用Kaplan-Meier方法估算。

  2. 经历3或4年级不良事件的患者百分比[时间范围：最多2年]
    通过常见术语标准评估不良事件的版本5。任何接受至少一剂协议治疗的符合条件的患者都将在评估毒性时考虑。


其他结果措施：
  1. 分析肿瘤基因组学的变化[时间范围：直到疾病进展或方案治疗终止的时间]
    将通过评估循环肿瘤脱氧核糖核酸的评估，探索肿瘤基因组学分析变化的方法。将进行描述性分析，并通过简单的摘要统计数据进行汇总。所有这些分析本质上都是描述性的。


资格标准
有资格信息的布局表
有资格学习的年龄： 12个月至21岁（儿童，成人）
有资格学习的男女：全部
接受健康的志愿者：不
标准

纳入标准：

  • 患者必须已注册到APEC1621SC，并且必须根据存在可行的突变的存在给予治疗分配才能与APEC1621N匹配

  • 在研究入学时，患者必须患有射线照片可测量的疾病。神经母细胞瘤患者没有可测量的疾病，但患有母苯二苯甲烷（MIBG）阳性（+）可评估疾病的患者是符合条件的。 CNS受累患者的可测量疾病定义为肿瘤，在磁共振成像（MRI）的两个垂直直径（MRI）中可测量，在一个以上的切片上可见

    • 注意：以下内容不符合可测量疾病的资格：

      • 恶性液体收集（例如腹水，胸腔积液）
      • 骨髓浸润除外，MIBG扫描发现神经母细胞瘤
      • 仅通过核医学研究（例如，骨，胆汁或正电子发射断层扫描[PET]扫描）检测到的病变，除非针对神经母细胞瘤
      • 血浆或脑脊髓液（CSF）中的肿瘤标记升高
      • 先前辐射病变尚未显示出辐射后尚未表现出明显进展的病变
      • 不符合实体瘤响应评估标准（RECIST）1.1的瘦脑膜病变1.1
  • karnofsky> = 50％的患者> 16岁，兰斯基> = 50患者= <16岁。注意：研究入学率前至少7天，CNS肿瘤患者的神经缺陷必须相对稳定。由于瘫痪而无法行走但坐在轮椅上的患者将被视为卧床，目的是为了评估绩效评分

  • 患者必须已经从所有先前的抗癌治疗的急性毒性作用中完全恢复，并且必须在入学前从先前的抗癌定向治疗中满足以下最小持续时间。如果在所需的时间范围之后，满足数值资格标准，例如血液计数标准，则认为患者已充分恢复

    • 细胞毒性化学疗法或其他已知为骨髓抑制的抗癌药。

      • > = =最后一次剂量的细胞毒性或骨髓抑制化疗后21天（如果先前的硝酸盐，则为42天）
    • 抗癌剂不知道是骨髓抑制的（例如与血小板降低或绝对中性粒细胞[ANC]计数无关）：> = =剂剂的最后剂量后7天。
    • 抗体：> = = 21天必须是通过输注最后剂量的抗体，并且必须将与先前抗体疗法有关的毒性回收为= <1
    • 皮质类固醇：如果用于修饰与先前疗法有关的免疫不良事件，> = = 14天以来必须已经过去了糖皮质激素以来已经过去了
    • 造血生长因子：> = =长效生长因子（例如Pegfilgrastim）的最后剂量后14天或短效生长因子7天。对于在给药后7天以上发生的已知不良事件的生长因子，必须延长此期间，超出已知发生不良事件的时间。必须与研究主席和研究分配的研究协调员讨论此间隔的持续时间
    • 白细胞素，干扰素和细胞因子（造血生长因子除外）：> = = = = = = 21天，介入肠道蛋白酶，干扰素或细胞因子（造血生长因子除外）

    • 干细胞输注（有或没有全部身体照射[TBI]）：

      • 同种异体（非自动）骨髓或干细胞移植，或任何干细胞输注，包括供体淋巴细胞输注（DLI）或增强输注：> = = = 84天后输注后，没有移植物与宿主疾病的证据（GVHD）
      • 自体干细胞输注，包括增强输注：> = 42天
    • 细胞疗法：> = =任何类型的细胞疗法完成后42天（例如修饰的T细胞，天然杀伤[NK]细胞，树突状细胞等）

    • 辐射疗法（XRT）/外束照射，包括质子：> =局部XRT后14天； > = = = 150天，颅骨骨XRT或辐射到骨盆的50％； > = 42天，如果其他大量的骨髓（BM）辐射

      • 注意：辐射不得传递到“可测量疾病”肿瘤部位，以遵循对子协议治疗的反应
    • 放射性药物治疗（例如，放射性标记抗体，131i-MIBG）：> = = 42天后系统地进行放射性药物治疗
    • 患者必须事先接触到LoxO-292或其他特定的RET抑制剂

  • 对于没有已知骨髓参与的实体瘤患者（在入学前7天内）：

    • 外围绝对中性粒细胞计数（ANC）> = 1000/mm^3

  • 对于没有已知骨髓参与的实体瘤患者（在入学前7天内）：

    • 血小板计数> = 100,000/mm^3（独立输血，定义为在入学前至少7天内未接受血小板输血）
  • 患有已知骨髓转移性疾病的患者将有资格进行研究，只要他们符合血液计数（如果不知道对红细胞或血小板输血难治性，可能会接受输血）。这些患者将无法评估血液学毒性

  • 肌酐清除率或放射性同位素肾小球过滤率（GFR）> = 70 ml/min/min/1.73 m^2（在入学前的7天内）或基于年龄/性别的血清肌酐如下（在入学前7天内）：

    • 年龄：最大血清肌酐（mg/dl）

      • 1至<2岁：男性（0.6），女性（0.6）
      • 2至<6岁：男性（0.8），女性（0.8）
      • 6至<10岁：男性（1），女性（1）
      • 10至<13岁：男性（1.2），女性（1.2）
      • 13至<16岁：男性（1.5），女性（1.4）
      • > = 16岁：男性（1.7），女性（1.4）
  • 胆红素（共轭 +未缀合的总和）= <1.5 x正常（ULN）的年龄上限（在入学前7天内）
  • 血清谷氨酸丙酮酸转氨酸酶（SGPT）（丙氨酸氨基转移酶[ALT]）= <135 U/L。 （在入学前7天内）（为了本研究的目的，SGPT的ULN为45 U/L。）
  • 血清白蛋白> = 2 g/dl（在入学前7天内）
  • 校正的QT（QTC）间隔= <<480毫秒（在入学前7天内）
  • 所有患者和/或他们的父母或合法授权代表必须签署书面知情同意书。在适当的情况下，将根据机构准则获得同意

排除标准：

  • 由于在动物/人类研究中看到的胎儿和致畸性不良事件的风险，因此不会在本研究中输入孕妇或母乳喂养的妇女。孕妇的女孩必须获得妊娠测试。雄性或女性的生殖潜力可能不会参与，除非他们同意在研究治疗期间使用两（2）种高效的避孕方法，并且在Loxo-292的最后一个剂量后至少3个月内使用了3个月。男性研究参与者应在治疗期间和最后剂量LoxO-292后避免捐赠精子
  • 在入学前至少7天内未接受稳定或减少皮质类固醇的皮质类固醇的患者不符合资格。如果用于修饰与先前疗法有关的免疫不良事件，则> = = 14天以来必须经过的皮质类固醇以来已经过去了
  • 目前正在接受另一种研究药物的患者不合格
  • 目前正在接受其他抗癌药的患者不合格
  • 接受环孢菌素，他克莫司或其他药物来预防骨髓移植后疾病的患者没有资格参加该试验
  • 目前正在接受中度或强诱导剂或CYP3A4抑制剂的药物的患者不合格。从入学前的14天到研究结束时，应避免使用CYP3A4的强诱导剂或抑制剂。注意：允许诱导抗癫痫药物和抗癫痫药物的CYP3A4，用于稳定剂量的中枢神经系统肿瘤或转移酶
  • 禁止使用质子泵抑制剂（PPI）在LOXO-292治疗期间使用。 PPI应在协议治疗开始之前至少1周停止
  • 在第1天（C1D1）周期前14天内进行大手术的患者不符合资格。 （中央线的位置或皮下端口位置不被视为主要手术）
  • 患有已知临床显着的活性吸收不良综合征或其他可能影响LOXO-292胃肠道吸收的患者被排除在外
  • 对研究剂的任何成分的已知超敏反应的患者，Loxo 292被排除在外
  • 不受控制的高血压患者被排除在外
  • 不受控制的甲状腺功能亢进症和甲状腺功能减退症患者（即患者需要在入学前7天内修改当前甲状腺药物）
  • 不受控制的有症状高钙血症和低钙血症的患者被排除在外
  • 感染不受控制的患者不符合资格
  • 接受过实体器官移植的患者不合格
  • 研究人员认为的患者可能无法遵守研究的安全监控要求
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