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出境医 / 临床实验 / 当前接受高剂量eculizumab治疗的阵发性夜间血红蛋白尿症的成年参与者中的Ravulizumab
当前接受高剂量eculizumab治疗的阵发性夜间血红蛋白尿症的成年参与者中的Ravulizumab
研究描述
简要摘要：
这项研究的主要目的是评估ravulizumab的安全性，有效性，药代动力学和药效学的参与者，这些参与者被处方并接受高于批准的eculizumab剂量以治疗阵发性的偏发性夜间夜间血细胞尿（PNH）。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 阵发性夜间蛋白尿' target='_blank'>血红蛋白尿 | 生物学：eculizumab生物学：ravulizumab | 第4阶段 |
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 20名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 第4阶段，对成年参与者的单臂研究，目前接受高剂量eculizumab治疗的夜间夜间蛋白尿' target='_blank'>血红蛋白尿 |
| 估计研究开始日期 ： | 2021年1月 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2022年2月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2022年2月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：拉维鲁珠单抗 参与者将在3个月的筛查期内接受eculizumab。然后，参与者将在研究治疗期间（351天）切换到并接受基于体重的ravulizumab。 | 生物学：eculizumab 必须在筛查期间至少3个月内，每2周（Q2W）开处方，并且每2周（Q2W）每2周（Q2W）接受稳定的eculizumab剂量。在筛查期间，参与者将继续接受eculizumab 1200 mg Q2W。 其他名称：Soliris 生物学：拉维氏菌 在治疗期间，参与者将在第1天接受一定剂量的Ravulizumab剂量，然后在第15天和每8周进行维持剂量，并通过静脉输注进行。 Ravulizumab的负载和维持剂量将基于参与者的体重每个批准的剂量方案。 其他名称：
|
结果措施
主要结果指标 ：
- 经历免费补体组件5（C5）相关突破性溶血（BTH）的参与者的比例[时间范围：基线到第351天]
次要结果度量 ：
- 经历BTH的参与者的比例[时间范围：基线到第351天]
- 溶血直接通过乳酸脱氢酶（LDH）的百分比从基线变为第351天[时间范围：基线，第351天]
- 接受输血的参与者比例[时间范围：基线到第351天]
- 稳定血红蛋白的参与者比例[时间范围：基线到第351天]
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 18岁以上（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
关键纳入标准：
- 通过粒细胞或单核细胞克隆大小≥5％的高敏性流式细胞仪评估，证实了PNH的诊断，通过高敏性流式细胞仪评估。
- 筛查前至少3个月，每12至16天（每2周）每12至16天（每2周）接受1200 mg eculizumab。
- 根据中央实验室，LDH≤2x正常（ULN）的上限，筛查时。
- 为了降低脑膜炎球菌感染的风险（脑膜炎奈瑟氏菌），所有参与者必须在启动研究药物之前的3年内对脑膜炎球菌感染进行疫苗接种。
- 体重≥40公斤。
关键排除标准：
- 第1天的6个月内重大不良血管事件的历史。
- 骨髓移植史。
- 淋巴瘤，白血病，骨髓增生性综合征或过去5年内的任何恶性肿瘤，除了基底细胞或皮肤的鳞状上皮癌被切除了3年没有转移性疾病的迹象。
- 如果在第1天之前至少2周内不在稳定方案上，则禁止使用抗凝剂。
同时使用以下任何药物，而不是在筛查之前指定的时间段的稳定方案（根据研究人员的判断）：
- 促红细胞生成素或免疫抑制剂至少8周
- 全身性皮质类固醇至少4周
- 维生素K拮抗剂（例如，华法林）至少4周的国际标准化比率稳定
- 铁补充剂或叶酸4周
- 在筛查前的1个月内或计划在研究期间接种此类疫苗的计划。
- 在第1天之前的6个月内，超过1 LDH值> 2×ULN。
- 筛查时的血小板计数<30,000/立方毫米（30×10^9/升[L]）。
- 筛选时的绝对中性粒细胞计数<500/微晶（0.5×10^9/L）。
联系人和位置
联系人
| 联系人：Alexion Pharmaceuticals Inc. | 855-752-2356 | clinicaltrials@alexion.com |
赞助商和合作者
Alexion Pharmaceuticals
| 追踪信息 | |||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年3月23日 | ||||||
| 第一个发布日期icmje | 2020年3月25日 | ||||||
| 上次更新发布日期 | 2020年6月19日 | ||||||
| 估计研究开始日期ICMJE | 2021年1月 | ||||||
| 估计的初级完成日期 | 2022年2月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 经历免费补体组件5（C5）相关突破性溶血（BTH）的参与者的比例[时间范围：基线到第351天] | ||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 改变历史 | |||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||||
| 原始的次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||
| 描述性信息 | |||||||
| 简短的标题ICMJE | 当前接受高剂量eculizumab治疗的阵发性夜间蛋白尿' target='_blank'>血红蛋白尿症的成年参与者中的Ravulizumab | ||||||
| 官方标题ICMJE | 第4阶段，对成年参与者的单臂研究，目前接受高剂量eculizumab治疗的夜间夜间蛋白尿' target='_blank'>血红蛋白尿 | ||||||
| 简要摘要 | 这项研究的主要目的是评估ravulizumab的安全性，有效性，药代动力学和药效学的参与者，这些参与者被处方并接受高于批准的eculizumab剂量以治疗阵发性的偏发性夜间夜间血细胞尿（PNH）。 | ||||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||
| 研究阶段ICMJE | 第4阶段 | ||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单一组分配 掩蔽：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||||
| 条件ICMJE | 阵发性夜间蛋白尿' target='_blank'>血红蛋白尿 | ||||||
| 干预ICMJE |
| ||||||
| 研究臂ICMJE | 实验：拉维鲁珠单抗 参与者将在3个月的筛查期内接受eculizumab。然后，参与者将在研究治疗期间（351天）切换到并接受基于体重的ravulizumab。 干预措施：
| ||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||||
| 招聘信息 | |||||||
| 招聘状态ICMJE | 尚未招募 | ||||||
| 估计注册ICMJE | 20 | ||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2022年2月 | ||||||
| 估计的初级完成日期 | 2022年2月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||
| 资格标准ICMJE | 关键纳入标准：
关键排除标准：
| ||||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||||
| 年龄ICMJE | 18岁以上（成人，老年人） | ||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||
| 联系ICMJE |
| ||||||
| 列出的位置国家ICMJE | 不提供 | ||||||
| 删除了位置国家 | |||||||
| 管理信息 | |||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04320602 | ||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | ALXN1210-PNH-401 2019-003440-74（Eudract编号） | ||||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||||
| IPD共享语句ICMJE | 不提供 | ||||||
| 责任方 | Alexion Pharmaceuticals | ||||||
| 研究赞助商ICMJE | Alexion Pharmaceuticals | ||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||
| 研究人员ICMJE | 不提供 | ||||||
| PRS帐户 | Alexion Pharmaceuticals | ||||||
| 验证日期 | 2020年6月 | ||||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||
研究描述
简要摘要：
这项研究的主要目的是评估ravulizumab的安全性，有效性，药代动力学和药效学的参与者，这些参与者被处方并接受高于批准的eculizumab剂量以治疗阵发性的偏发性夜间夜间血细胞尿（PNH）。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 阵发性夜间蛋白尿' target='_blank'>血红蛋白尿 | 生物学：eculizumab生物学：ravulizumab | 第4阶段 |
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 20名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 第4阶段，对成年参与者的单臂研究，目前接受高剂量eculizumab治疗的夜间夜间蛋白尿' target='_blank'>血红蛋白尿 |
| 估计研究开始日期 ： | 2021年1月 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2022年2月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2022年2月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：拉维鲁珠单抗 参与者将在3个月的筛查期内接受eculizumab。然后，参与者将在研究治疗期间（351天）切换到并接受基于体重的ravulizumab。 | 生物学：eculizumab 必须在筛查期间至少3个月内，每2周（Q2W）开处方，并且每2周（Q2W）每2周（Q2W）接受稳定的eculizumab剂量。在筛查期间，参与者将继续接受eculizumab 1200 mg Q2W。 其他名称：Soliris 生物学：拉维氏菌 在治疗期间，参与者将在第1天接受一定剂量的Ravulizumab剂量，然后在第15天和每8周进行维持剂量，并通过静脉输注进行。 Ravulizumab的负载和维持剂量将基于参与者的体重每个批准的剂量方案。 其他名称：
|
结果措施
主要结果指标 ：
- 经历免费补体组件5（C5）相关突破性溶血（BTH）的参与者的比例[时间范围：基线到第351天]
次要结果度量 ：
- 经历BTH的参与者的比例[时间范围：基线到第351天]
- 溶血直接通过乳酸脱氢酶（LDH）的百分比从基线变为第351天[时间范围：基线，第351天]
- 接受输血的参与者比例[时间范围：基线到第351天]
- 稳定血红蛋白的参与者比例[时间范围：基线到第351天]
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 18岁以上（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
关键纳入标准：
- 通过粒细胞或单核细胞克隆大小≥5％的高敏性流式细胞仪评估，证实了PNH的诊断，通过高敏性流式细胞仪评估。
- 筛查前至少3个月，每12至16天（每2周）每12至16天（每2周）接受1200 mg eculizumab。
- 根据中央实验室，LDH≤2x正常（ULN）的上限，筛查时。
- 为了降低脑膜炎球菌感染的风险（脑膜炎奈瑟氏菌），所有参与者必须在启动研究药物之前的3年内对脑膜炎球菌感染进行疫苗接种。
- 体重≥40公斤。
关键排除标准：
联系人和位置
| 追踪信息 | |||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年3月23日 | ||||||
| 第一个发布日期icmje | 2020年3月25日 | ||||||
| 上次更新发布日期 | 2020年6月19日 | ||||||
| 估计研究开始日期ICMJE | 2021年1月 | ||||||
| 估计的初级完成日期 | 2022年2月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 经历免费补体组件5（C5）相关突破性溶血（BTH）的参与者的比例[时间范围：基线到第351天] | ||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 改变历史 | |||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
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| 原始的次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||
| 描述性信息 | |||||||
| 简短的标题ICMJE | 当前接受高剂量eculizumab治疗的阵发性夜间蛋白尿' target='_blank'>血红蛋白尿症的成年参与者中的Ravulizumab | ||||||
| 官方标题ICMJE | 第4阶段，对成年参与者的单臂研究，目前接受高剂量eculizumab治疗的夜间夜间蛋白尿' target='_blank'>血红蛋白尿 | ||||||
| 简要摘要 | 这项研究的主要目的是评估ravulizumab的安全性，有效性，药代动力学和药效学的参与者，这些参与者被处方并接受高于批准的eculizumab剂量以治疗阵发性的偏发性夜间夜间血细胞尿（PNH）。 | ||||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||
| 研究阶段ICMJE | 第4阶段 | ||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单一组分配 掩蔽：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||||
| 条件ICMJE | 阵发性夜间蛋白尿' target='_blank'>血红蛋白尿 | ||||||
| 干预ICMJE |
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| 研究臂ICMJE | 实验：拉维鲁珠单抗 参与者将在3个月的筛查期内接受eculizumab。然后，参与者将在研究治疗期间（351天）切换到并接受基于体重的ravulizumab。 干预措施：
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| 出版物 * | 不提供 | ||||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||||
| 招聘信息 | |||||||
| 招聘状态ICMJE | 尚未招募 | ||||||
| 估计注册ICMJE | 20 | ||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2022年2月 | ||||||
| 估计的初级完成日期 | 2022年2月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||
| 资格标准ICMJE | 关键纳入标准：
关键排除标准： | ||||||
| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 18岁以上（成人，老年人） | ||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 不提供 | ||||||
| 删除了位置国家 | |||||||
| 管理信息 | |||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04320602 | ||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | ALXN1210-PNH-401 2019-003440-74（Eudract编号） | ||||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE | 不提供 | ||||||
| 责任方 | Alexion Pharmaceuticals | ||||||
| 研究赞助商ICMJE | Alexion Pharmaceuticals | ||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||
| 研究人员ICMJE | 不提供 | ||||||
| PRS帐户 | Alexion Pharmaceuticals | ||||||
| 验证日期 | 2020年6月 | ||||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||
