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肝SOS/VOD的5天除纤维化治疗
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 正弦梗阻综合征veno cocclusive疾病骨髓移植并发症 | 药物：除纤维肽 | 阶段2 |
正弦阻塞性综合征（SOS）的平均发生率为13.7％，即使在强度降低的调节方案中，也约为9％。 SOS是一种临床综合征，其特征是疼痛肝肿大，黄疸，腹水，液体保留和体重增加。发作通常是在干细胞输注后第35天之前。 SOS的严重程度从轻度可逆疾病到与多器官衰竭（MOF）和死亡有关的严重综合征。在引入除纤维肽之前，严重的SOS几乎是普遍致命的，死亡率在Allo-SCT后100％接近100％。
SOS/VOD的诊断是临床的，应在任何接受造血干细胞移植并发展肝功能障碍的患者中考虑。轻度或中度疾病的患者单独使用支持治疗的患者具有相当不错的结果，而相反的预后在大约25-30％的病例中发生的严重SO中的预后要差得多。
除纤维肽是唯一已建立的食品药物管理局（FDA）批准的治疗SOS的疗法。现在，它被批准用于HCT后具有肾脏或肺部功能障碍的SOS儿童。标准治疗为25 mg/kg/day，4分剂量为6.25 mg/kg 21天。但是，在许多患者中，反应经常很快且完整，因此已经假设在反应患者时，由于出现低血压/休克和出血等不良事件的风险，可以缩写这种治疗过程。
这是一项开放式标签试验研究，评估了确认的SOS患者的缩写5（相比21）除纤维肽。与历史数据相比，主要结果是第100天生存。
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 24名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 干预模型描述： | 这项研究的目的是与标准的21天治疗相比，评估同种异体干细胞移植患者的肝SOS 5天的100天生存率。假设为期5天的治疗将对21天的治疗持有100天的生存率。从历史上看，中度的100天生存率为58.9％，严重SOS的生存率为38.2％。研究人员认为，21天除纤维化治疗的无效生存率为50％。研究人员希望以5％的误差幅度确定5天治疗的不效率。 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | II期开放标签研究，以评估5天除纤维肽治疗肝SOS/VOD的功效 |
| 实际学习开始日期 ： | 2021年3月11日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2022年5月1日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2022年8月1日 |
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：除纤维肽 5天的除纤维肽在标准给药25 mg/kg/day的4天，为4.25 mg/kg的4分。如果不在第5天的CR中，则将以>/= 21天或每次批准医师的判断。 | 药物：除纤维肽 25 mg/kg/day的4分为6.25 mg/kg，输注2-h，如果不接受CR治疗，则持续>/= 21天，或者每次酌情任期招募医师。 |
- 第100天总生存期[时间范围：100天]评估第100天的5天除纤维化治疗对同种异体干细胞移植患者的肝SOS/VOD治疗与报告文献中的标准21天治疗相比。
- 完整的响应天100 [时间范围：100天]评估肝脏SOS/VOD的完全响应（CR）+100第+100天定义为用于记录SOS/VOD的参数的分辨率。
- 完整的响应第5天[时间范围：5天]根据用于记录SOS/VOD的参数的分辨率定义的肝脏SOS/VOD的完全响应（CR）率（CR）。
- 完整的响应第30天[时间范围：30天]根据用于记录SOS/VOD的参数的分辨率定义的肝脏SOS/VOD的完全响应（CR）率（CR）。
| 有资格学习的年龄： | 18岁以上（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
纳入标准：
- 接受同种异体干细胞移植的患者
- 年龄>/= 18岁
- 通过巴尔的摩标准或修改后的西雅图标准，包括移植后60天，被诊断为肝脏SOS/VOD。
排除标准：
- 明显的不受控制的出血
- 先验或同时系统性T-PA
- 伴随使用治疗性肝素或其他抗凝剂（除了肝素进行中央通畅性除外）
- 血液动力学不稳定（> 1个升级以维持血压）
| 联系人：帕特里克·哈根（Patrick A Hagen），医学博士，MPH | 708-327-3157 | patrick.hagen@lumc.edu | |
| 联系人：玛丽·李 | 708-327-2241 | mlee@luc.edu |
| 伊利诺伊州美国 | |
| 洛约拉大学医学中心 | 招募 |
| 伊利诺伊州梅伍德，美国60153 | |
| 联系人：Patrick A Hagen，MD 708-327-3157 Patrick.hagen@lumc.edu | |
| 联系人：玛丽·李，RN 708-327-2241 mlee@luc.edu | |
| 首席研究员：医学博士帕特里克·哈根（Patrick Hagen） | |
| 首席研究员： | 帕特里克·哈根（Patrick a Hagen），医学博士 | 洛约拉大学 |
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年3月16日 | ||||||||
| 第一个发布日期icmje | 2020年3月18日 | ||||||||
| 上次更新发布日期 | 2021年4月23日 | ||||||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2021年3月11日 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2022年5月1日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 第100天总生存期[时间范围：100天] 评估第100天的5天除纤维化治疗对同种异体干细胞移植患者的肝SOS/VOD治疗与报告文献中的标准21天治疗相比。 | ||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||||||
| 原始的次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | 肝SOS/VOD的5天除纤维化治疗 | ||||||||
| 官方标题ICMJE | II期开放标签研究，以评估5天除纤维肽治疗肝SOS/VOD的功效 | ||||||||
| 简要摘要 | 正弦梗阻综合征（SOS），也称为肝静脉菌属疾病（VOD），是罕见但同种异体干细胞移植（Allo-SCT）的严重并发症。除纤维肽是FDA批准的治疗SOS的唯一疗法，并且有明显改善的预后。早期应用时，SOS症状通常会迅速改善，并且可以采用缩写课程。这项研究正在研究那些对治疗完全反应的患者的缩写为5天的除纤维肽，与历史数据相比，主要结果是第100天的总生存期。 | ||||||||
| 详细说明 | 正弦阻塞性综合征（SOS）的平均发生率为13.7％，即使在强度降低的调节方案中，也约为9％。 SOS是一种临床综合征，其特征是疼痛肝肿大，黄疸，腹水，液体保留和体重增加。发作通常是在干细胞输注后第35天之前。 SOS的严重程度从轻度可逆疾病到与多器官衰竭（MOF）和死亡有关的严重综合征。在引入除纤维肽之前，严重的SOS几乎是普遍致命的，死亡率在Allo-SCT后100％接近100％。 SOS/VOD的诊断是临床的，应在任何接受造血干细胞移植并发展肝功能障碍的患者中考虑。轻度或中度疾病的患者单独使用支持治疗的患者具有相当不错的结果，而相反的预后在大约25-30％的病例中发生的严重SO中的预后要差得多。 除纤维肽是唯一已建立的食品药物管理局（FDA）批准的治疗SOS的疗法。现在，它被批准用于HCT后具有肾脏或肺部功能障碍的SOS儿童。标准治疗为25 mg/kg/day，4分剂量为6.25 mg/kg 21天。但是，在许多患者中，反应经常很快且完整，因此已经假设在反应患者时，由于出现低血压/休克和出血等不良事件的风险，可以缩写这种治疗过程。 这是一项开放式标签试验研究，评估了确认的SOS患者的缩写5（相比21）除纤维肽。与历史数据相比，主要结果是第100天生存。 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单一组分配 干预模型描述： 这项研究的目的是与标准的21天治疗相比，评估同种异体干细胞移植患者的肝SOS 5天的100天生存率。假设为期5天的治疗将对21天的治疗持有100天的生存率。从历史上看，中度的100天生存率为58.9％，严重SOS的生存率为38.2％。研究人员认为，21天除纤维化治疗的无效生存率为50％。研究人员希望以5％的误差幅度确定5天治疗的不效率。 掩蔽：无（打开标签）主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE |
| ||||||||
| 干预ICMJE | 药物：除纤维肽 25 mg/kg/day的4分为6.25 mg/kg，输注2-h，如果不接受CR治疗，则持续>/= 21天，或者每次酌情任期招募医师。 | ||||||||
| 研究臂ICMJE | 实验：除纤维肽 5天的除纤维肽在标准给药25 mg/kg/day的4天，为4.25 mg/kg的4分。如果不在第5天的CR中，则将以>/= 21天或每次批准医师的判断。 干预：药物：除纤维肽 | ||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 24 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2022年8月1日 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2022年5月1日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
| ||||||||
| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 18岁以上（成人，老年人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 美国 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04313036 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | 212665 | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
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| 责任方 | 哈根，帕特里克A，洛约拉大学 | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | 洛约拉大学 | ||||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | 洛约拉大学 | ||||||||
| 验证日期 | 2021年4月 | ||||||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 正弦梗阻综合征veno cocclusive疾病骨髓移植并发症 | 药物：除纤维肽 | 阶段2 |
正弦阻塞性综合征（SOS）的平均发生率为13.7％，即使在强度降低的调节方案中，也约为9％。 SOS是一种临床综合征，其特征是疼痛肝肿大，黄疸，腹水，液体保留和体重增加。发作通常是在干细胞输注后第35天之前。 SOS的严重程度从轻度可逆疾病到与多器官衰竭（MOF）和死亡有关的严重综合征。在引入除纤维肽之前，严重的SOS几乎是普遍致命的，死亡率在Allo-SCT后100％接近100％。
SOS/VOD的诊断是临床的，应在任何接受造血干细胞移植并发展肝功能障碍的患者中考虑。轻度或中度疾病的患者单独使用支持治疗的患者具有相当不错的结果，而相反的预后在大约25-30％的病例中发生的严重SO中的预后要差得多。
除纤维肽是唯一已建立的食品药物管理局（FDA）批准的治疗SOS的疗法。现在，它被批准用于HCT后具有肾脏或肺部功能障碍的SOS儿童。标准治疗为25 mg/kg/day，4分剂量为6.25 mg/kg 21天。但是，在许多患者中，反应经常很快且完整，因此已经假设在反应患者时，由于出现低血压/休克和出血等不良事件的风险，可以缩写这种治疗过程。
这是一项开放式标签试验研究，评估了确认的SOS患者的缩写5（相比21）除纤维肽。与历史数据相比，主要结果是第100天生存。
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 24名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 干预模型描述： | 这项研究的目的是与标准的21天治疗相比，评估同种异体干细胞移植患者的肝SOS 5天的100天生存率。假设为期5天的治疗将对21天的治疗持有100天的生存率。从历史上看，中度的100天生存率为58.9％，严重SOS的生存率为38.2％。研究人员认为，21天除纤维化治疗的无效生存率为50％。研究人员希望以5％的误差幅度确定5天治疗的不效率。 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | II期开放标签研究，以评估5天除纤维肽治疗肝SOS/VOD的功效 |
| 实际学习开始日期 ： | 2021年3月11日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2022年5月1日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2022年8月1日 |
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：除纤维肽 5天的除纤维肽在标准给药25 mg/kg/day的4天，为4.25 mg/kg的4分。如果不在第5天的CR中，则将以>/= 21天或每次批准医师的判断。 | 药物：除纤维肽 25 mg/kg/day的4分为6.25 mg/kg，输注2-h，如果不接受CR治疗，则持续>/= 21天，或者每次酌情任期招募医师。 |
- 第100天总生存期[时间范围：100天]评估第100天的5天除纤维化治疗对同种异体干细胞移植患者的肝SOS/VOD治疗与报告文献中的标准21天治疗相比。
- 完整的响应天100 [时间范围：100天]评估肝脏SOS/VOD的完全响应（CR）+100第+100天定义为用于记录SOS/VOD的参数的分辨率。
- 完整的响应第5天[时间范围：5天]根据用于记录SOS/VOD的参数的分辨率定义的肝脏SOS/VOD的完全响应（CR）率（CR）。
- 完整的响应第30天[时间范围：30天]根据用于记录SOS/VOD的参数的分辨率定义的肝脏SOS/VOD的完全响应（CR）率（CR）。
| 有资格学习的年龄： | 18岁以上（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
纳入标准：
- 接受同种异体干细胞移植的患者
- 年龄>/= 18岁
- 通过巴尔的摩标准或修改后的西雅图标准，包括移植后60天，被诊断为肝脏SOS/VOD。
排除标准：
- 明显的不受控制的出血
- 先验或同时系统性T-PA
- 伴随使用治疗性肝素或其他抗凝剂（除了肝素进行中央通畅性除外）
- 血液动力学不稳定（> 1个升级以维持血压）
| 追踪信息 | |||||||||
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| 首先提交的日期ICMJE | 2020年3月16日 | ||||||||
| 第一个发布日期icmje | 2020年3月18日 | ||||||||
| 上次更新发布日期 | 2021年4月23日 | ||||||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2021年3月11日 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2022年5月1日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 第100天总生存期[时间范围：100天] 评估第100天的5天除纤维化治疗对同种异体干细胞移植患者的肝SOS/VOD治疗与报告文献中的标准21天治疗相比。 | ||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
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| 原始的次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | 肝SOS/VOD的5天除纤维化治疗 | ||||||||
| 官方标题ICMJE | II期开放标签研究，以评估5天除纤维肽治疗肝SOS/VOD的功效 | ||||||||
| 简要摘要 | 正弦梗阻综合征（SOS），也称为肝静脉菌属疾病（VOD），是罕见但同种异体干细胞移植（Allo-SCT）的严重并发症。除纤维肽是FDA批准的治疗SOS的唯一疗法，并且有明显改善的预后。早期应用时，SOS症状通常会迅速改善，并且可以采用缩写课程。这项研究正在研究那些对治疗完全反应的患者的缩写为5天的除纤维肽，与历史数据相比，主要结果是第100天的总生存期。 | ||||||||
| 详细说明 | 正弦阻塞性综合征（SOS）的平均发生率为13.7％，即使在强度降低的调节方案中，也约为9％。 SOS是一种临床综合征，其特征是疼痛肝肿大，黄疸，腹水，液体保留和体重增加。发作通常是在干细胞输注后第35天之前。 SOS的严重程度从轻度可逆疾病到与多器官衰竭（MOF）和死亡有关的严重综合征。在引入除纤维肽之前，严重的SOS几乎是普遍致命的，死亡率在Allo-SCT后100％接近100％。 SOS/VOD的诊断是临床的，应在任何接受造血干细胞移植并发展肝功能障碍的患者中考虑。轻度或中度疾病的患者单独使用支持治疗的患者具有相当不错的结果，而相反的预后在大约25-30％的病例中发生的严重SO中的预后要差得多。 除纤维肽是唯一已建立的食品药物管理局（FDA）批准的治疗SOS的疗法。现在，它被批准用于HCT后具有肾脏或肺部功能障碍的SOS儿童。标准治疗为25 mg/kg/day，4分剂量为6.25 mg/kg 21天。但是，在许多患者中，反应经常很快且完整，因此已经假设在反应患者时，由于出现低血压/休克和出血等不良事件的风险，可以缩写这种治疗过程。 这是一项开放式标签试验研究，评估了确认的SOS患者的缩写5（相比21）除纤维肽。与历史数据相比，主要结果是第100天生存。 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单一组分配 干预模型描述： 这项研究的目的是与标准的21天治疗相比，评估同种异体干细胞移植患者的肝SOS 5天的100天生存率。假设为期5天的治疗将对21天的治疗持有100天的生存率。从历史上看，中度的100天生存率为58.9％，严重SOS的生存率为38.2％。研究人员认为，21天除纤维化治疗的无效生存率为50％。研究人员希望以5％的误差幅度确定5天治疗的不效率。 掩蔽：无（打开标签）主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE |
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| 干预ICMJE | 药物：除纤维肽 25 mg/kg/day的4分为6.25 mg/kg，输注2-h，如果不接受CR治疗，则持续>/= 21天，或者每次酌情任期招募医师。 | ||||||||
| 研究臂ICMJE | 实验：除纤维肽 5天的除纤维肽在标准给药25 mg/kg/day的4天，为4.25 mg/kg的4分。如果不在第5天的CR中，则将以>/= 21天或每次批准医师的判断。 干预：药物：除纤维肽 | ||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 24 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2022年8月1日 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2022年5月1日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
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| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 18岁以上（成人，老年人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 美国 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04313036 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | 212665 | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
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| 责任方 | 哈根，帕特里克A，洛约拉大学 | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | 洛约拉大学 | ||||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | 洛约拉大学 | ||||||||
| 验证日期 | 2021年4月 | ||||||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
