连全球医疗资源，享前沿医疗服务
4006 776 356
免费咨询 9:00-18:00
免费获得国外相关药品，最快 1 个工作日回馈药物信息
出境医 / 临床实验 / 乙酸玉米脂醇在具有遗传性视网膜疾病受试者中的安全性和有效性
乙酸玉米脂醇在具有遗传性视网膜疾病受试者中的安全性和有效性
研究描述
简要摘要：
评估ZA口服溶液在由双重隐性RPE65或LRAT基因突变引起的IRD受试者中的功效，并表型诊断为Leber的先天性amurosis（LCA）或色素性视网膜炎（RP）。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 视网膜障碍 | 药物：安慰剂药物：ZA低剂量药物：ZA高剂量 | 第2阶段3 |
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 45名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 掩蔽： | 四人（参与者，护理提供者，调查员，成果评估者） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 乙酸玉米酚醇口服溶液在因视网膜色素上皮蛋白65或卵磷脂中突变引起的遗传性视网膜疾病受试者的安全性和功效 |
| 估计研究开始日期 ： | 2020年12月 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2023年2月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2023年9月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 安慰剂比较器：ZA安慰剂 | 药物：安慰剂 安慰剂 |
| 主动比较器：ZA低剂量 | 药物：ZA低剂量 ZA低剂量 |
| 主动比较器：ZA高剂量 | 药物：ZA高剂量 ZA高剂量 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 使用不同环境照明水平的视觉导航课程在第12周的功能视觉变化[时间范围：第12周]主要功效终点（PEE）将是通过其视觉导航挑战（VNC）课程采用移动性测试（ORA Inc，Andover，MA）评估的功能视觉的量度。 VNC通过评估受试者在不同级别的环境照明层面上准确，成功地导航迷宫的能力来衡量功能视觉。小便是小组之间从随机分配到第12周的平均变化中的比较，即VNC得分从基线性能到第12周的性能的差异。使用每只眼睛的每只眼睛和两只眼睛在1个或更多级别的照明范围内一起评估VNC上的性能，从0.35 lux到500 lux不等。受试者的VNC分数是受试者可以导航并正确通过迷宫的最低亮度水平。
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 6岁以上（儿童，成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 已经阅读，理解并签署了知情同意书（ICF）。
- 年龄6岁以上。
- 可以通过眼部遗传学家或眼科医生诊断出表型诊断为LCA或RP的IRD，并由全面认可的认证的认证的中央基因分型实验室确定的RPE65或LRAT中的病理双重常染色体隐性突变引起。
- 天真地对基因疗法，假体视网膜芯片的手术植入或视网膜下注射。
- 如果先前使用ZA，则自上次给药以来至少> 3年。
- 研究治疗前的妊娠试验和避孕：生育潜力的妇女不得怀孕或哺乳。
排除标准：
- 在研究人员认为，在研究期间将受试者面临更大的风险，或显着影响研究结果。
- 在筛查的3个月内进行了眼科手术，包括白内障或激光手术。
- 在筛查后的6个月内服用了任何处方或研究性口服类维生素类药物（例如，异托诺蛋白或阿西他素）；不容忍以前的口服性视网膜类药物的受试者将被排除在外，无论上次暴露时间如何。
- 在筛查后60天内服用了任何含有≥10,000IU维生素A的补充剂。
- 在筛查后6个月内服用了影响骨代谢的任何药物。
- 循环25-羟基维生素D <20 ng/ml。
- 使用可能与类维生素类动物相互作用的药物，包括四环素，酮康唑和甲氨蝶呤在筛查后60天内。
- 筛查后的90天内使用眼内或眼周的皮质类固醇；筛查的3年内使用皮质类固醇植入物；使用全身性皮质类固醇，除非它们处于稳定的低剂量，并且在筛查之前或筛查时有效均有效；或在筛查后2个月内使用眼内或眼周抗血管内皮生长因子药物。
- 对大豆有一种已知并有记录的过敏。
联系人和位置
位置
| 美国，纽约 | |
| 纽约 | |
| 纽约，纽约，美国，10001 | |
赞助商和合作者
视网膜素治疗剂
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年3月12日 | ||||
| 第一个发布日期icmje | 2020年3月17日 | ||||
| 上次更新发布日期 | 2020年10月9日 | ||||
| 估计研究开始日期ICMJE | 2020年12月 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2023年2月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 使用不同环境照明水平的视觉导航课程在第12周的功能视觉变化[时间范围：第12周] 主要功效终点（PEE）将是通过其视觉导航挑战（VNC）课程采用移动性测试（ORA Inc，Andover，MA）评估的功能视觉的量度。 VNC通过评估受试者在不同级别的环境照明层面上准确，成功地导航迷宫的能力来衡量功能视觉。小便是小组之间从随机分配到第12周的平均变化中的比较，即VNC得分从基线性能到第12周的性能的差异。使用每只眼睛的每只眼睛和两只眼睛在1个或更多级别的照明范围内一起评估VNC上的性能，从0.35 lux到500 lux不等。受试者的VNC分数是受试者可以导航并正确通过迷宫的最低亮度水平。 | ||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 初级功效[时间范围：第12周] 通过其视觉导航挑战（VNC）课程采用移动性测试（ORA Inc，Andover，MA）评估的功能视觉测量。 VNC通过评估受试者在不同级别的环境照明层面上准确，成功地导航迷宫的能力来衡量功能视觉。小便是小组之间从随机分配到第12周的平均变化中的比较，即VNC得分从基线性能到第12周的性能的差异。 | ||||
| 改变历史 | |||||
| 当前的次要结果度量ICMJE | 不提供 | ||||
| 原始的次要结果措施ICMJE | 不提供 | ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短的标题ICMJE | 乙酸玉米脂醇在具有遗传性视网膜疾病受试者中的安全性和有效性 | ||||
| 官方标题ICMJE | 乙酸玉米酚醇口服溶液在因视网膜色素上皮蛋白65或卵磷脂中突变引起的遗传性视网膜疾病受试者的安全性和功效 | ||||
| 简要摘要 | 评估ZA口服溶液在由双重隐性RPE65或LRAT基因突变引起的IRD受试者中的功效，并表型诊断为Leber的先天性amurosis（LCA）或色素性视网膜炎（RP）。 | ||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 阶段3 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：平行分配 掩盖：四倍（参与者，护理提供者，调查员，成果评估者） 主要目的：治疗 | ||||
| 条件ICMJE | 视网膜障碍 | ||||
| 干预ICMJE |
| ||||
| 研究臂ICMJE |
| ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 暂停 | ||||
| 估计注册ICMJE | 45 | ||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2023年9月 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2023年2月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
| ||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||
| 年龄ICMJE | 6岁以上（儿童，成人，老年人） | ||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系ICMJE | 仅当研究招募主题时才显示联系信息 | ||||
| 列出的位置国家ICMJE | 美国 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号ICMJE | NCT04311112 | ||||
| 其他研究ID编号ICMJE | RG201 | ||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||
| IPD共享语句ICMJE |
| ||||
| 责任方 | 视网膜素治疗剂 | ||||
| 研究赞助商ICMJE | 视网膜素治疗剂 | ||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||
| 研究人员ICMJE | 不提供 | ||||
| PRS帐户 | 视网膜素治疗剂 | ||||
| 验证日期 | 2020年10月 | ||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||
研究描述
简要摘要：
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 视网膜障碍 | 药物：安慰剂药物：ZA低剂量药物：ZA高剂量 | 第2阶段3 |
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 45名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 掩蔽： | 四人（参与者，护理提供者，调查员，成果评估者） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 乙酸玉米酚醇口服溶液在因视网膜色素上皮蛋白65或卵磷脂中突变引起的遗传性视网膜疾病受试者的安全性和功效 |
| 估计研究开始日期 ： | 2020年12月 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2023年2月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2023年9月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 安慰剂比较器：ZA安慰剂 | 药物：安慰剂 安慰剂 |
| 主动比较器：ZA低剂量 | 药物：ZA低剂量 ZA低剂量 |
| 主动比较器：ZA高剂量 | 药物：ZA高剂量 ZA高剂量 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 使用不同环境照明水平的视觉导航课程在第12周的功能视觉变化[时间范围：第12周]主要功效终点（PEE）将是通过其视觉导航挑战（VNC）课程采用移动性测试（ORA Inc，Andover，MA）评估的功能视觉的量度。 VNC通过评估受试者在不同级别的环境照明层面上准确，成功地导航迷宫的能力来衡量功能视觉。小便是小组之间从随机分配到第12周的平均变化中的比较，即VNC得分从基线性能到第12周的性能的差异。使用每只眼睛的每只眼睛和两只眼睛在1个或更多级别的照明范围内一起评估VNC上的性能，从0.35 lux到500 lux不等。受试者的VNC分数是受试者可以导航并正确通过迷宫的最低亮度水平。
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 6岁以上（儿童，成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 已经阅读，理解并签署了知情同意书（ICF）。
- 年龄6岁以上。
- 可以通过眼部遗传学家或眼科医生诊断出表型诊断为LCA或RP的IRD，并由全面认可的认证的认证的中央基因分型实验室确定的RPE65或LRAT中的病理双重常染色体隐性突变引起。
- 天真地对基因疗法，假体视网膜芯片的手术植入或视网膜下注射。
- 如果先前使用ZA，则自上次给药以来至少> 3年。
- 研究治疗前的妊娠试验和避孕：生育潜力的妇女不得怀孕或哺乳。
排除标准：
- 在研究人员认为，在研究期间将受试者面临更大的风险，或显着影响研究结果。
- 在筛查的3个月内进行了眼科手术，包括白内障或激光手术。
- 在筛查后的6个月内服用了任何处方或研究性口服类维生素类药物（例如，异托诺蛋白或阿西他素）；不容忍以前的口服性视网膜类药物的受试者将被排除在外，无论上次暴露时间如何。
- 在筛查后60天内服用了任何含有≥10,000IU维生素A的补充剂。
- 在筛查后6个月内服用了影响骨代谢的任何药物。
- 循环25-羟基维生素D <20 ng/ml。
- 使用可能与类维生素类动物相互作用的药物，包括四环素，酮康唑和甲氨蝶呤在筛查后60天内。
- 筛查后的90天内使用眼内或眼周的皮质类固醇；筛查的3年内使用皮质类固醇植入物；使用全身性皮质类固醇，除非它们处于稳定的低剂量，并且在筛查之前或筛查时有效均有效；或在筛查后2个月内使用眼内或眼周抗血管内皮生长因子药物。
- 对大豆有一种已知并有记录的过敏。
联系人和位置
位置
| 美国，纽约 | |
| 纽约 | |
| 纽约，纽约，美国，10001 | |
赞助商和合作者
视网膜素治疗剂
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年3月12日 | ||||
| 第一个发布日期icmje | 2020年3月17日 | ||||
| 上次更新发布日期 | 2020年10月9日 | ||||
| 估计研究开始日期ICMJE | 2020年12月 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2023年2月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 使用不同环境照明水平的视觉导航课程在第12周的功能视觉变化[时间范围：第12周] 主要功效终点（PEE）将是通过其视觉导航挑战（VNC）课程采用移动性测试（ORA Inc，Andover，MA）评估的功能视觉的量度。 VNC通过评估受试者在不同级别的环境照明层面上准确，成功地导航迷宫的能力来衡量功能视觉。小便是小组之间从随机分配到第12周的平均变化中的比较，即VNC得分从基线性能到第12周的性能的差异。使用每只眼睛的每只眼睛和两只眼睛在1个或更多级别的照明范围内一起评估VNC上的性能，从0.35 lux到500 lux不等。受试者的VNC分数是受试者可以导航并正确通过迷宫的最低亮度水平。 | ||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 初级功效[时间范围：第12周] 通过其视觉导航挑战（VNC）课程采用移动性测试（ORA Inc，Andover，MA）评估的功能视觉测量。 VNC通过评估受试者在不同级别的环境照明层面上准确，成功地导航迷宫的能力来衡量功能视觉。小便是小组之间从随机分配到第12周的平均变化中的比较，即VNC得分从基线性能到第12周的性能的差异。 | ||||
| 改变历史 | |||||
| 当前的次要结果度量ICMJE | 不提供 | ||||
| 原始的次要结果措施ICMJE | 不提供 | ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短的标题ICMJE | 乙酸玉米脂醇在具有遗传性视网膜疾病受试者中的安全性和有效性 | ||||
| 官方标题ICMJE | 乙酸玉米酚醇口服溶液在因视网膜色素上皮蛋白65或卵磷脂中突变引起的遗传性视网膜疾病受试者的安全性和功效 | ||||
| 简要摘要 | 评估ZA口服溶液在由双重隐性RPE65或LRAT基因突变引起的IRD受试者中的功效，并表型诊断为Leber的先天性amurosis（LCA）或色素性视网膜炎（RP）。 | ||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 阶段3 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：平行分配 掩盖：四倍（参与者，护理提供者，调查员，成果评估者） 主要目的：治疗 | ||||
| 条件ICMJE | 视网膜障碍 | ||||
| 干预ICMJE |
| ||||
| 研究臂ICMJE |
| ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 暂停 | ||||
| 估计注册ICMJE | 45 | ||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2023年9月 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2023年2月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
| ||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||
| 年龄ICMJE | 6岁以上（儿童，成人，老年人） | ||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系ICMJE | 仅当研究招募主题时才显示联系信息 | ||||
| 列出的位置国家ICMJE | 美国 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号ICMJE | NCT04311112 | ||||
| 其他研究ID编号ICMJE | RG201 | ||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||
| IPD共享语句ICMJE |
| ||||
| 责任方 | 视网膜素治疗剂 | ||||
| 研究赞助商ICMJE | 视网膜素治疗剂 | ||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||
| 研究人员ICMJE | 不提供 | ||||
| PRS帐户 | 视网膜素治疗剂 | ||||
| 验证日期 | 2020年10月 | ||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||