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出境医 / 临床实验 / Saracatinib试验以防止FOP（stopfop）
Saracatinib试验以防止FOP（stopfop）
研究描述
简要摘要：
这是一项2阶段研究，设计为AZD0530与匹配的安慰剂的欧洲多中心6个月的6个月双盲随机对照试验（RCT），然后进行了为期12个月的试验，比较了开放标签的扩展AZD0530与历史控制数据相比。
研究人群：年龄在18岁及以上的男性和女性成年患者，并诊断出符合纳入的FOP（主动疾病）和排除标准将有资格参加这项研究。入学患者的总数为20。
干预：患者将被随机分配以每天接受AZD0530 100mg或匹配的安慰剂，或者在前6个月口服，然后立即进行开放标签的扩展，所有患者每天将接受AZD0530 100mg的AZD0530 100mg，再一次口服12个月。
终点：终点包括通过低剂量全身计算机断层扫描（CT），[18F] NAF正电子发射断层扫描（PET）活性（PET）活性和患者报告的结果指标测量的异位骨体积的客观变化。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 纤维浮肿骨progressectiva | 药物：AZD0530 Difumarate药物：匹配的安慰剂 | 阶段2 |
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 20名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 干预模型描述： | AZD0530对安慰剂的6个月双盲随机对照试验，其次是12个月的开放标签扩展阶段 |
| 掩蔽： | 四人（参与者，护理提供者，调查员，成果评估者） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | Saracatinib试验以防止FOP |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年8月5日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2022年8月1日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2022年8月1日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：AZD0530 | 药物：AZD0530 Difumarate 试验期间的AZD530 其他名称：saracatinib |
| 实验：安慰剂/AZD0530 | 药物：匹配的安慰剂 此后6个月的AZD0530匹配安慰剂 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 在最初的6个月RCT [时间范围：基线，第6个月]中，通过低剂量全身CT测量的两个骨头体积测量的两个臂之间的客观变化
次要结果度量 ：
- 安全性和耐受性评估是在第28周结束时RCT期间不良事件（AE）的发生率和严重性。[时间范围：基线，第6个月（+总持续时间研究）]
- 与RCT先前的安慰剂组相比，在六个月的治疗中，通过低剂量全身CT在六个月的治疗中测量的异位骨体积的变化[时间框架：基线，第6个月，第12个月，第12个]
- 与克莱门特（NCT02322255）相比，AZD0530的开放标签扩展期间，通过低剂量全身CT在十二个月的治疗期间测量的异位骨体积的变化（时间范围）这是给出的
- 更改单个HO病变的体积[时间范围：基线，第6个月，第12个月，第18个月]与Clementia的历史数据相比，在最初的6个月RCT中，通过低剂量的全身CT在AZD0530的开放标签延伸期间进行了十二个月疗法的变化，并与6个月的安慰剂臂相比。
- 与Clementia的历史数据相比，在最初的6个月RCT中，CT在最初的6个月RCT中测量的HO病变数量变化，此外，在AZD0530的开放标签扩展期间的变化超过了十二个月。 [时间范围：基线，第6个月，第12个月，第18个月]
- 在基线时至少有1个活性病变的患者中：病变活动的曲线变化（AUC分析）[时间范围：基线：基线，第6个月，第12个月]与安慰剂组的6个月RCT相比，最初6个月的RCT和6-12个月的18F-NAF PET，包括从18F-NAF标准摄取量（SUVMEAN或PEAK）的基线变化
- 在基线时至少有1个活性病变的患者中：18F-NAF PET的活性病变数量从基线到6个月和12个月[时间范围：基线，第6个月，第12个月]
- 随着时间的推移，血清骨形成水平的生物标志物中的变化和百分比变化。 [时间范围：基线，第3周至第18个月]包括1型N末端丙肽（P1NP），碱性磷酸酶（AP）禁食I型Colla-Gen（βCTX）的交联的C末端端肽。选定的FOP活性遗传标记
- 医师在基线和第3周的联合功能评估，第3、6,9,12个月，以及累积模拟关节参与量表（CAJIS）以及基线和基线和第6、12和18个月的定量详细多关节评估[时间[时间）框架：基线，第3周，3,6,9,12和18]
- 患者报告的全球健康状况在基线和第3周，3,6,9,12和18 [时间范围：基线：基线，第3周，3,6，3,6， 9,12和18]
- 通过运动障碍和生活质量评估的FOP疾病活动使用日常生活的独立活动（FOP I-ADL）[时间范围：基线：基线，第3周，3,6,9,12和18]
- 患者报告的爆发数量[时间范围：每天（第0个月3日）]
- 药代动力学测量：在研究当天在6、12和18个月的研究当天[时间范围：6,12和18个月]在研究当天进行血浆浓度（预剂量）的血液
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 18年至65岁（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
筛查时对FOP的临床诊断的男性或女性，包括大脚趾的先天性畸形以及自发或受伤引起的异位骨化史（HO）的病史ACVR1R206H/+基因组序列。
- 具有育儿潜力的女性的女性参与者将需要使用第5.4节中定义的高效避孕方法，并结合避孕套，隔膜或颈椎/颈椎/肩cap骨与精子剂泡沫/凝胶/胶片/栓塞的结合使用），从入学期间到最终剂量研究药物后4周，除非实践第5.4节中定义的真实性禁欲。
- 将需要男性参与者，以避免通过使用高效的避孕方法在最终剂量研究药物后4周与具有育儿潜力的妇女进行性交。在研究期间，将要求患有怀孕女性伴侣的男性参与者使用避孕套，并在4周的最终剂量研究中使用避孕套。从入学时间和最终剂量研究药物后4周，男性研究参与者将不允许捐赠精子。
- 参与者将必须能够理解和完成学习，并愿意签署知情同意书（IC）。他们必须能够参加并遵守研究访问和相关活动，并遵守所有与研究相关的限制，并能够接受诸如PET和CT成像之类的程序。
排除标准：
- 不愿严格遵守第5.4节所定义的生殖限制
- 怀孕或母乳喂养的妇女（从参加研究完成后4周之前的3个月开始）
- 存在重大伴随疾病或严重疾病的存在，例如心脏，呼吸道，肾脏，风湿病，神经系统，精神病学，内分泌，代谢，淋巴病或感染性疾病，可能会使研究结果或对研究结果造成额外的风险病人;
- 活跃出血（包括血尿或血清奇亚）的证据，急性或慢性胃肠道疾病，炎症性肠病或粘膜炎
- 在过去3年中需要治疗的恶性疾病 /癌症（一些原发性非黑色素瘤皮肤癌除外）；
- 严重受损的肾功能定义为估计的肾小球过滤率<30 ml/min/min/1.73 m2，通过肾脏疾病方程中的饮食修饰计算得出；
- 显示不受控制的糖尿病，HbA1c> 9％；
- 筛查或随机化时发生严重的病毒疾病或主动感染；受试者在筛查或随机化时不应具有> 101 f的亚急性或急性发动力
- 筛查或随机化时QT间隔延长的证据（定义为QTC> 450 ms）或已知的先天性长QT综合征。
- 中性粒细胞减少定义为绝对中性粒细胞计数<1,500/µl，
- 血小板减少症定义为血小板计数<100×103/µL，
- 当前的血液凝结或出血障碍，或在筛查时明显异常异常的INR - 凝血酶蛋白时间或部分血栓形成时间，或其他筛查实验室中临床上显着的异常异常，包括维生素B12的明显异常或甲状腺功能测试。
- 肝功能异常测试结果定义为天冬氨酸氨基转移酶（AST）> 2.0 x正常的上限（ULN）；丙氨酸氨基转移酶（ALT）> 2.0 x ULN;和 /或总胆红素> 1.5 x ULN;
- 已知对AZD0530或研究药物中使用的任何赋形剂已知过敏或不耐受。
- 同时参与了另一项介入的临床研究或一项具有成像措施或侵入性程序（例如，血液或组织样本的收集）的非介入研究；参与FOP连接注册表（www.fopconnection.org）或其他研究，其中有可能完成研究问卷的患者。
- 使用另一种可能干扰HO形成的研究或药物治疗，并在过去的90天内对研究药物进行解释
- 常规饮用量的当前使用或历史超过14单位/周（6杯13.0％的葡萄酒（175毫升），6品脱4.0％啤酒或啤酒（568毫升），5品脱4.5％的苹果酒（568 ml）或14杯杯子筛查后6个月内，10.0％的精神（25毫升））。
- 目前活跃的代谢骨病，除了FOP。
联系人和位置
联系人
| 联系人：医学博士Bernard J Smilde | +3120444444 | b.smilde@amsterdamumc.nl | |
| 联系人：Elisabeth MW Eekhoff，医学博士，博士 |
位置
| 德国 | |
| Klinikum Garmish-Partenkirchen | 尚未招募 |
| 德国Garmisch-Partenkirchen，82467 | |
| 联系人：Clemens Stockklausner，医学博士，博士 | |
| 荷兰 | |
| 阿姆斯特丹大学医学中心 | 招募 |
| 阿姆斯特丹，荷兰，1081HV | |
| 联系人：Bernard J Smilde，MD B.Smilde@amsterdamumc.nl | |
| 英国 | |
| 皇家国家骨科医院 | 尚未招募 |
| 伦敦，英国，HA7 4LP | |
| 联系人：医学博士理查德·基恩（Richard Keen）博士 | |
赞助商和合作者
VU大学医学中心
皇家国家骨科医院NHS Trust
Klinikum Garmisch-Patenkirchen
牛津大学
杨百翰和妇女医院
阿斯利康
创新药品倡议
调查人员
| 首席研究员： | Elisabeth MW Eekhoff，医学博士，博士 | Academisch Medisch Centrum-阿姆斯特丹大学（AMC -UVA） |
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年3月11日 | ||||||||
| 第一个发布日期icmje | 2020年3月13日 | ||||||||
| 上次更新发布日期 | 2020年10月14日 | ||||||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2020年8月5日 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2022年8月1日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 在最初的6个月RCT [时间范围：基线，第6个月]中，通过低剂量全身CT测量的两个骨头体积测量的两个臂之间的客观变化 | ||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||||||
| 原始的次要结果措施ICMJE |
| ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | Saracatinib试验以防止FOP | ||||||||
| 官方标题ICMJE | Saracatinib试验以防止FOP | ||||||||
| 简要摘要 | 这是一项2阶段研究，设计为AZD0530与匹配的安慰剂的欧洲多中心6个月的6个月双盲随机对照试验（RCT），然后进行了为期12个月的试验，比较了开放标签的扩展AZD0530与历史控制数据相比。 研究人群：年龄在18岁及以上的男性和女性成年患者，并诊断出符合纳入的FOP（主动疾病）和排除标准将有资格参加这项研究。入学患者的总数为20。 干预：患者将被随机分配以每天接受AZD0530 100mg或匹配的安慰剂，或者在前6个月口服，然后立即进行开放标签的扩展，所有患者每天将接受AZD0530 100mg的AZD0530 100mg，再一次口服12个月。 终点：终点包括通过低剂量全身计算机断层扫描（CT），[18F] NAF正电子发射断层扫描（PET）活性（PET）活性和患者报告的结果指标测量的异位骨体积的客观变化。 | ||||||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：平行分配 干预模型描述： AZD0530对安慰剂的6个月双盲随机对照试验，其次是12个月的开放标签扩展阶段 掩盖：四倍（参与者，护理提供者，调查员，成果评估者）主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE | 纤维浮肿骨progressectiva | ||||||||
| 干预ICMJE |
| ||||||||
| 研究臂ICMJE |
| ||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 20 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2022年8月1日 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2022年8月1日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
| ||||||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||||||
| 年龄ICMJE | 18年至65岁（成人，老年人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
| ||||||||
| 列出的位置国家ICMJE | 德国，荷兰，英国 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04307953 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | stopfop1 2019-003324-20（Eudract编号） NL71401.029.19（其他标识符：荷兰主管当局） | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||||||
| IPD共享语句ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 责任方 | VU大学医学中心Elisabeth MW Eekhoff | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | VU大学医学中心 | ||||||||
| 合作者ICMJE |
| ||||||||
| 研究人员ICMJE |
| ||||||||
| PRS帐户 | VU大学医学中心 | ||||||||
| 验证日期 | 2020年10月 | ||||||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
研究描述
简要摘要：
这是一项2阶段研究，设计为AZD0530与匹配的安慰剂的欧洲多中心6个月的6个月双盲随机对照试验（RCT），然后进行了为期12个月的试验，比较了开放标签的扩展AZD0530与历史控制数据相比。
研究人群：年龄在18岁及以上的男性和女性成年患者，并诊断出符合纳入的FOP（主动疾病）和排除标准将有资格参加这项研究。入学患者的总数为20。
干预：患者将被随机分配以每天接受AZD0530 100mg或匹配的安慰剂，或者在前6个月口服，然后立即进行开放标签的扩展，所有患者每天将接受AZD0530 100mg的AZD0530 100mg，再一次口服12个月。
终点：终点包括通过低剂量全身计算机断层扫描（CT），[18F] NAF正电子发射断层扫描（PET）活性（PET）活性和患者报告的结果指标测量的异位骨体积的客观变化。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 纤维浮肿骨progressectiva | 药物：AZD0530 Difumarate药物：匹配的安慰剂 | 阶段2 |
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 20名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 干预模型描述： | AZD0530对安慰剂的6个月双盲随机对照试验，其次是12个月的开放标签扩展阶段 |
| 掩蔽： | 四人（参与者，护理提供者，调查员，成果评估者） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | Saracatinib试验以防止FOP |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年8月5日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2022年8月1日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2022年8月1日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：AZD0530 | 药物：AZD0530 Difumarate 试验期间的AZD530 其他名称：saracatinib |
| 实验：安慰剂/AZD0530 | 药物：匹配的安慰剂 此后6个月的AZD0530匹配安慰剂 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 在最初的6个月RCT [时间范围：基线，第6个月]中，通过低剂量全身CT测量的两个骨头体积测量的两个臂之间的客观变化
次要结果度量 ：
- 安全性和耐受性评估是在第28周结束时RCT期间不良事件（AE）的发生率和严重性。[时间范围：基线，第6个月（+总持续时间研究）]
- 与RCT先前的安慰剂组相比，在六个月的治疗中，通过低剂量全身CT在六个月的治疗中测量的异位骨体积的变化[时间框架：基线，第6个月，第12个月，第12个]
- 与克莱门特（NCT02322255）相比，AZD0530的开放标签扩展期间，通过低剂量全身CT在十二个月的治疗期间测量的异位骨体积的变化（时间范围）这是给出的
- 更改单个HO病变的体积[时间范围：基线，第6个月，第12个月，第18个月]
- 与Clementia的历史数据相比，在最初的6个月RCT中，CT在最初的6个月RCT中测量的HO病变数量变化，此外，在AZD0530的开放标签扩展期间的变化超过了十二个月。 [时间范围：基线，第6个月，第12个月，第18个月]
- 在基线时至少有1个活性病变的患者中：病变活动的曲线变化（AUC分析）[时间范围：基线：基线，第6个月，第12个月]与安慰剂组的6个月RCT相比，最初6个月的RCT和6-12个月的18F-NAF PET，包括从18F-NAF标准摄取量（SUVMEAN或PEAK）的基线变化
- 在基线时至少有1个活性病变的患者中：18F-NAF PET的活性病变数量从基线到6个月和12个月[时间范围：基线，第6个月，第12个月]
- 随着时间的推移，血清骨形成水平的生物标志物中的变化和百分比变化。 [时间范围：基线，第3周至第18个月]包括1型N末端丙肽（P1NP），碱性磷酸酶（AP）禁食I型Colla-Gen（βCTX）的交联的C末端端肽。选定的FOP活性遗传标记
- 医师在基线和第3周的联合功能评估，第3、6,9,12个月，以及累积模拟关节参与量表（CAJIS）以及基线和基线和第6、12和18个月的定量详细多关节评估[时间[时间）框架：基线，第3周，3,6,9,12和18]
- 患者报告的全球健康状况在基线和第3周，3,6,9,12和18 [时间范围：基线：基线，第3周，3,6，3,6， 9,12和18]
- 通过运动障碍' target='_blank'>运动障碍和生活质量评估的FOP疾病活动使用日常生活的独立活动（FOP I-ADL）[时间范围：基线：基线，第3周，3,6,9,12和18]
- 患者报告的爆发数量[时间范围：每天（第0个月3日）]
- 药代动力学测量：在研究当天在6、12和18个月的研究当天[时间范围：6,12和18个月]在研究当天进行血浆浓度（预剂量）的血液
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 18年至65岁（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
筛查时对FOP的临床诊断的男性或女性，包括大脚趾的先天性畸形以及自发或受伤引起的异位骨化史（HO）的病史ACVR1R206H/+基因组序列。
- 具有育儿潜力的女性的女性参与者将需要使用第5.4节中定义的高效避孕方法，并结合避孕套，隔膜或颈椎/颈椎/肩cap骨与精子剂泡沫/凝胶/胶片/栓塞的结合使用），从入学期间到最终剂量研究药物后4周，除非实践第5.4节中定义的真实性禁欲。
- 将需要男性参与者，以避免通过使用高效的避孕方法在最终剂量研究药物后4周与具有育儿潜力的妇女进行性交。在研究期间，将要求患有怀孕女性伴侣的男性参与者使用避孕套，并在4周的最终剂量研究中使用避孕套。从入学时间和最终剂量研究药物后4周，男性研究参与者将不允许捐赠精子。
- 参与者将必须能够理解和完成学习，并愿意签署知情同意书（IC）。他们必须能够参加并遵守研究访问和相关活动，并遵守所有与研究相关的限制，并能够接受诸如PET和CT成像之类的程序。
排除标准：
- 不愿严格遵守第5.4节所定义的生殖限制
- 怀孕或母乳喂养的妇女（从参加研究完成后4周之前的3个月开始）
- 存在重大伴随疾病或严重疾病的存在，例如心脏，呼吸道，肾脏，风湿病' target='_blank'>风湿病，神经系统，精神病学，内分泌，代谢，淋巴病或感染性疾病，可能会使研究结果或对研究结果造成额外的风险病人;
- 活跃出血（包括血尿或血清奇亚）的证据，急性或慢性胃肠道疾病，炎症性肠病或粘膜炎
- 在过去3年中需要治疗的恶性疾病 /癌症（一些原发性非黑色素瘤皮肤癌除外）；
- 严重受损的肾功能定义为估计的肾小球过滤率<30 ml/min/min/1.73 m2，通过肾脏疾病方程中的饮食修饰计算得出；
- 显示不受控制的糖尿病，HbA1c> 9％；
- 筛查或随机化时发生严重的病毒疾病或主动感染；受试者在筛查或随机化时不应具有> 101 f的亚急性或急性发动力
- 筛查或随机化时QT间隔延长的证据（定义为QTC> 450 ms）或已知的先天性长QT综合征。
- 中性粒细胞减少定义为绝对中性粒细胞计数<1,500/µl，
- 血小板减少症定义为血小板计数<100×103/µL，
- 当前的血液凝结或出血障碍，或在筛查时明显异常异常的INR - 凝血酶蛋白时间或部分血栓形成' target='_blank'>血栓形成时间，或其他筛查实验室中临床上显着的异常异常，包括维生素B12的明显异常或甲状腺功能测试。
- 肝功能异常测试结果定义为天冬氨酸氨基转移酶（AST）> 2.0 x正常的上限（ULN）；丙氨酸氨基转移酶（ALT）> 2.0 x ULN;和 /或总胆红素> 1.5 x ULN;
- 已知对AZD0530或研究药物中使用的任何赋形剂已知过敏或不耐受。
- 同时参与了另一项介入的临床研究或一项具有成像措施或侵入性程序（例如，血液或组织样本的收集）的非介入研究；参与FOP连接注册表（www.fopconnection.org）或其他研究，其中有可能完成研究问卷的患者。
- 使用另一种可能干扰HO形成的研究或药物治疗，并在过去的90天内对研究药物进行解释
- 常规饮用量的当前使用或历史超过14单位/周（6杯13.0％的葡萄酒（175毫升），6品脱4.0％啤酒或啤酒（568毫升），5品脱4.5％的苹果酒（568 ml）或14杯杯子筛查后6个月内，10.0％的精神（25毫升））。
- 目前活跃的代谢骨病，除了FOP。
联系人和位置
联系人
| 联系人：医学博士Bernard J Smilde | +3120444444 | b.smilde@amsterdamumc.nl | |
| 联系人：Elisabeth MW Eekhoff，医学博士，博士 |
位置
| 德国 | |
| Klinikum Garmish-Partenkirchen | 尚未招募 |
| 德国Garmisch-Partenkirchen，82467 | |
| 联系人：Clemens Stockklausner，医学博士，博士 | |
| 荷兰 | |
| 阿姆斯特丹大学医学中心 | 招募 |
| 阿姆斯特丹，荷兰，1081HV | |
| 联系人：Bernard J Smilde，MD B.Smilde@amsterdamumc.nl | |
| 英国 | |
| 皇家国家骨科医院 | 尚未招募 |
| 伦敦，英国，HA7 4LP | |
| 联系人：医学博士理查德·基恩（Richard Keen）博士 | |
赞助商和合作者
VU大学医学中心
皇家国家骨科医院NHS Trust
Klinikum Garmisch-Patenkirchen
牛津大学
杨百翰和妇女医院
阿斯利康
创新药品倡议
调查人员
| 首席研究员： | Elisabeth MW Eekhoff，医学博士，博士 | Academisch Medisch Centrum-阿姆斯特丹大学（AMC -UVA） |
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年3月11日 | ||||||||
| 第一个发布日期icmje | 2020年3月13日 | ||||||||
| 上次更新发布日期 | 2020年10月14日 | ||||||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2020年8月5日 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2022年8月1日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 在最初的6个月RCT [时间范围：基线，第6个月]中，通过低剂量全身CT测量的两个骨头体积测量的两个臂之间的客观变化 | ||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||||||
| 原始的次要结果措施ICMJE |
| ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | Saracatinib试验以防止FOP | ||||||||
| 官方标题ICMJE | Saracatinib试验以防止FOP | ||||||||
| 简要摘要 | 这是一项2阶段研究，设计为AZD0530与匹配的安慰剂的欧洲多中心6个月的6个月双盲随机对照试验（RCT），然后进行了为期12个月的试验，比较了开放标签的扩展AZD0530与历史控制数据相比。 研究人群：年龄在18岁及以上的男性和女性成年患者，并诊断出符合纳入的FOP（主动疾病）和排除标准将有资格参加这项研究。入学患者的总数为20。 干预：患者将被随机分配以每天接受AZD0530 100mg或匹配的安慰剂，或者在前6个月口服，然后立即进行开放标签的扩展，所有患者每天将接受AZD0530 100mg的AZD0530 100mg，再一次口服12个月。 终点：终点包括通过低剂量全身计算机断层扫描（CT），[18F] NAF正电子发射断层扫描（PET）活性（PET）活性和患者报告的结果指标测量的异位骨体积的客观变化。 | ||||||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：平行分配 干预模型描述： AZD0530对安慰剂的6个月双盲随机对照试验，其次是12个月的开放标签扩展阶段 掩盖：四倍（参与者，护理提供者，调查员，成果评估者）主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE | 纤维浮肿骨progressectiva | ||||||||
| 干预ICMJE |
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| 研究臂ICMJE |
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| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 20 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2022年8月1日 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2022年8月1日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
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| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 18年至65岁（成人，老年人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 德国，荷兰，英国 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04307953 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | stopfop1 2019-003324-20（Eudract编号） NL71401.029.19（其他标识符：荷兰主管当局） | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 责任方 | VU大学医学中心Elisabeth MW Eekhoff | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | VU大学医学中心 | ||||||||
| 合作者ICMJE |
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| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | VU大学医学中心 | ||||||||
| 验证日期 | 2020年10月 | ||||||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
