• RSBQ [时间范围：12周]
  从基线到治疗结束（EOT）的变化RETT综合征行为问卷调查（RSBQ）
• CGI-I [时间范围：12周]
  在临床全球印象改善量表（CGI-I）评分中，从基线到治疗终结（EOT）的变化（EOT）的变化

• 焦虑，抑郁和情绪量表（ADAMS）[时间范围：12周]
  焦虑，抑郁和情绪量表（亚当斯）
• 运动行为评估-7动态小儿项目（MBA-PED7）[时间范围：12周]
  运动行为评估-7动态小儿项目（MBA-PED7）
• 儿童睡眠习惯问卷（CSHQ）[时间范围：12周]
  儿童睡眠习惯问卷（CSHQ）
• 癫痫发作日记的癫痫发作频率[时间范围：12周]
  通过癫痫发作日记的癫痫发作频率
• 不良事件的发生率[时间范围：12周]
  不良事件的发生率

• 谷氨酸血浆浓度[时间范围：12周]
  谷氨酸血浆浓度
• GABA血浆浓度[时间范围：12周]
  GABA血浆浓度
• 遗传变体Sigmar1，COMT [时间范围：12周]
  遗传变体Sigmar1，COMT

这项2/3阶段的功效研究设计为一项双盲，随机，安慰剂对照研究。

这是一项为期12周的安慰剂对照研究，对ANAVEX2-73口服溶液进行了5-18岁患者的治疗。所有符合Anavex2-73暴露标准的患者将提供一个自愿选择，以继续进行48周的开放标签扩展名。

• 药物：Anavex2-73口服液体
  液体口服溶液
  其他名称：Blarcamesine
• 药物：安慰剂口服液体
  液体口服溶液

• 实验：Anavex2-73活动
  Anavex2-73液体口服溶液
  干预：药物：Anavex2-73口服液体
• 安慰剂比较器：Anavex2-73安慰剂
  安慰剂液体溶液
  干预：药物：安慰剂口服液体

纳入标准：

• 年龄≥5岁至<18岁。
• 根据2010年标准和MECP2突变的经典RTT诊断。
• 回归后阶段，自上次口语或运动（罚款或总体）技能以来定义为≥6个月。
• 临床全球印象 - 筛查时的严重程度（CGI -S）得分为4或更高。
• 当前的药理学治疗方案，包括补充剂，至少稳定了4周。
• 如果在AED上，则允许1-4个AED。治疗必须稳定（药物，剂量，施用间隔），持续30天。
• 如果该受试者已经接受了稳定的非药物教育，行为和/或饮食干预措施，那么在筛查访问和受试者或其父母/照顾者/LAR之前的90天内，参与这些计划的参与必须是连续的。在研究期间，新的或正在进行的正在进行的干预措施。
• 能够保留准确的癫痫发作日记或可以保留准确癫痫发作日记的照顾者。
• 参与者的确认，如果未通过尿液（或血清）妊娠试验怀孕，则应孕育。生育潜力和有妊娠风险的女性患者必须同意戒酒。
• 在进行特定研究程序之前，受试者的父母/照顾者/LAR必须提供书面知情同意。如果适用，研究小组必须尝试从父母双方获得同意。

排除标准：

• 研究人员认为，患有进行性医学或神经系统疾病的患者会干扰研究的进行。
• 当前的临床意义系统性疾病可能导致患者病情恶化或在研究过程中影响患者的安全。
• 病史或临床上明显的神经系统（例如，头部创伤而缺失意识）或研究者认为可能会干扰数据的可解释性。
• 肝脏疾病的指示，由ALT（SGPT），AST（SGOT）或碱性磷酸酶的血清水平定义，如筛查期间确定的正常（ULN）高于3倍的磷酸酶。
• 在过去的90天内使用免疫抑制剂（例如全身性皮质类固醇）（例如，允许哮喘的局部和鼻皮质类固醇和吸入的皮质类固醇）或在过去3年内用于恶性肿瘤的治疗。
• 其他对物理，神经系统，实验室或心电图检查（ECG）检查（例如，长QT）的其他临床显着异常，可能会损害研究或对参与者有害。
• 对研究药物或安慰剂制剂中任何赋形剂的任何已知过敏性。
• 超出已知与RTT相关的其他合并症或慢性疾病。
• 计划在研究过程中计划发起或改变药理或非药物干预的受试者。
• 当前或过去30天内服用另一种研究药物的受试者。
• 任何其他标准（例如临床上显着的筛查血液测试结果），研究者认为这可能会干扰研究的行为或结果。
• 有效CYP 3A4和CYP2C19抑制剂和诱导剂的受试者（例如Oxcarbazepine）。
• 肝和肾功能不全的患者。

• Anavex Australia Pty Ltd.
• Anavex德国GmbH

• RSBQ [时间范围：12周]
  从基线到治疗结束（EOT）的变化RETT综合征行为问卷调查（RSBQ）
• CGI-I [时间范围：12周]
  在临床全球印象改善量表（CGI-I）评分中，从基线到治疗终结（EOT）的变化（EOT）的变化

• 焦虑，抑郁和情绪量表（ADAMS）[时间范围：12周]
  焦虑，抑郁和情绪量表（亚当斯）
• 运动行为评估-7动态小儿项目（MBA-PED7）[时间范围：12周]
  运动行为评估-7动态小儿项目（MBA-PED7）
• 儿童睡眠习惯问卷（CSHQ）[时间范围：12周]
  儿童睡眠习惯问卷（CSHQ）
• 癫痫发作日记的癫痫发作频率[时间范围：12周]
  通过癫痫发作日记的癫痫发作频率
• 不良事件的发生率[时间范围：12周]
  不良事件的发生率

• 谷氨酸血浆浓度[时间范围：12周]
  谷氨酸血浆浓度
• GABA血浆浓度[时间范围：12周]
  GABA血浆浓度
• 遗传变体Sigmar1，COMT [时间范围：12周]
  遗传变体Sigmar1，COMT

这项2/3阶段的功效研究设计为一项双盲，随机，安慰剂对照研究。

这是一项为期12周的安慰剂对照研究，对ANAVEX2-73口服溶液进行了5-18岁患者的治疗。所有符合Anavex2-73暴露标准的患者将提供一个自愿选择，以继续进行48周的开放标签扩展名。

• 药物：Anavex2-73口服液体
  液体口服溶液
  其他名称：Blarcamesine
• 药物：安慰剂口服液体
  液体口服溶液

• 实验：Anavex2-73活动
  Anavex2-73液体口服溶液
  干预：药物：Anavex2-73口服液体
• 安慰剂比较器：Anavex2-73安慰剂
  安慰剂液体溶液
  干预：药物：安慰剂口服液体

纳入标准：

• 年龄≥5岁至<18岁。
• 根据2010年标准和MECP2突变的经典RTT诊断。
• 回归后阶段，自上次口语或运动（罚款或总体）技能以来定义为≥6个月。
• 临床全球印象 - 筛查时的严重程度（CGI -S）得分为4或更高。
• 当前的药理学治疗方案，包括补充剂，至少稳定了4周。
• 如果在AED上，则允许1-4个AED。治疗必须稳定（药物，剂量，施用间隔），持续30天。
• 如果该受试者已经接受了稳定的非药物教育，行为和/或饮食干预措施，那么在筛查访问和受试者或其父母/照顾者/LAR之前的90天内，参与这些计划的参与必须是连续的。在研究期间，新的或正在进行的正在进行的干预措施。
• 能够保留准确的癫痫发作日记或可以保留准确癫痫发作日记的照顾者。
• 参与者的确认，如果未通过尿液（或血清）妊娠试验怀孕，则应孕育。生育潜力和有妊娠风险的女性患者必须同意戒酒。
• 在进行特定研究程序之前，受试者的父母/照顾者/LAR必须提供书面知情同意。如果适用，研究小组必须尝试从父母双方获得同意。

排除标准：

• 研究人员认为，患有进行性医学或神经系统疾病的患者会干扰研究的进行。
• 当前的临床意义系统性疾病可能导致患者病情恶化或在研究过程中影响患者的安全。
• 病史或临床上明显的神经系统（例如，头部创伤而缺失意识）或研究者认为可能会干扰数据的可解释性。
• 肝脏疾病的指示，由ALT（SGPT），AST（SGOT）或碱性磷酸酶的血清水平定义，如筛查期间确定的正常（ULN）高于3倍的磷酸酶。
• 在过去的90天内使用免疫抑制剂（例如全身性皮质类固醇）（例如，允许哮喘的局部和鼻皮质类固醇和吸入的皮质类固醇）或在过去3年内用于恶性肿瘤的治疗。
• 其他对物理，神经系统，实验室或心电图检查（ECG）检查（例如，长QT）的其他临床显着异常，可能会损害研究或对参与者有害。
• 对研究药物或安慰剂制剂中任何赋形剂的任何已知过敏性。
• 超出已知与RTT相关的其他合并症或慢性疾病。
• 计划在研究过程中计划发起或改变药理或非药物干预的受试者。
• 当前或过去30天内服用另一种研究药物的受试者。
• 任何其他标准（例如临床上显着的筛查血液测试结果），研究者认为这可能会干扰研究的行为或结果。
• 有效CYP 3A4和CYP2C19抑制剂和诱导剂的受试者（例如Oxcarbazepine）。
• 肝和肾功能不全的患者。

• Anavex Australia Pty Ltd.
• Anavex德国GmbH