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出境医 / 临床实验 / 血友病抑制剂消除试验

血友病抑制剂消除试验

研究描述
简要摘要：
这是一项多中心的随机临床试验，即根除抑制剂试验，其中将与单独的ELOCTATE ITI进行了Eloctate ITI和Emicizumab的比较，以消除严重的血友病A中的抑制剂。

病情或疾病 干预/治疗阶段
血友病A与抑制剂药物：Eloctate ITI药物：Emicizumab阶段3

详细说明：
这是一项多中心随机期III期临床试验，即抑制剂消除试验，其中将与单独的Eloctate ITI进行雌雄同体的ITI和Emicizumab的比较，以消除严重性血友病患者的抑制剂A这种适应性疾病在这种适应性疾病中必不可少通常不可能。抑制临床试验平台包括两项连接的试验，预防抑制剂试验（预防试验）和抑制剂消除试验（消除试验），该试验将在隶属于大学的41个美国血友病治疗中心（HTC）时进行。抑制剂消除试验是一项为期48周的III期随机试验，其中90例先前治疗的患者（PTP）患有严重的血友病A和高反应抑制剂（抗VIII> 0.6 BU）。受试者将包括在连接的抑制剂预防试验期间患有严重血友病A的患者，以及在同一HTCS难治性或从未接受免疫耐受诱导（ITI）的成年人或儿童。一旦入学，符合所有包含且没有排除标准的受试者将被随机分配为每周元素iTI，每周一次的Emicizumab与每周一次的Eloctate ITI ITI单独消除抑制剂形成，定义为抗fviii <0.6 BU血液，将被最小化。至6个时间点，PRE，4、12、24、36和48周，并对少量验证，每个量为3.8 cc（¾tsp）。抑制剂消除试验被认为大于最小风险，因为在获得第一次出血和特殊抑制剂研究之前给出了研究药物。 （NB：抑制剂根除试验（PRO19070080）与抑制剂预防试验（PRO19040140）有关，作为抑制临床试验平台的一部分，这两个试验都将在同一血友病治疗中心（HTCS）有效地进行MDS，协调员，访问频率，抽样和测定。
学习规划
研究信息的布局表
研究类型 ：介入（临床试验）
估计入学人数 ： 90名参与者
分配：随机
干预模型：并行分配
干预模型描述：这是一项III期开放标签的，随机对照试验，比较一种药物的免疫耐受性诱导，有或没有第二种药物消除血友病抑制剂。
掩蔽：无（打开标签）
主要意图：治疗
官方标题： III期多中心，随机，受控抑制剂消除试验，比较了外部免疫耐受诱导（ITI）加上emicizumab vs. Eloctate ITI，仅在严重的血友病A中根除抑制剂的形成
估计研究开始日期 ： 2021年7月
估计的初级完成日期 ： 2027年8月
估计 学习完成日期 ： 2027年8月
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
实验：ELOCTATE ITI和Emicizumab
ARM A：每隔一天通过静脉输液加上Emicizumab 1.5 mg/kg皮下（紧随3 mg/kg/wk x 4感应）的儿童和成人，患有严重的血友病A和抗FVIII抑制剂的儿童和成年48周。
药物：ELCTATE ITI
这是VIII-FC输注蛋白的因子。
其他名称：rfviiifc

药物：Emicizumab
这是一种双特异性的单克隆抗体FVIII模拟物。
其他名称：Hemlibra

主动比较器：Eloctate ITI
ARM B：每隔一天通过静脉注入患有严重血友病A和抗FVIII抑制剂的儿童和成年人，每隔一天的Eloctate 100 IU/kg持续48周。
药物：ELCTATE ITI
这是VIII-FC输注蛋白的因子。
其他名称：rfviiifc

结果措施
主要结果指标 ：
  1. 消除抑制剂[时间范围：48周]
    消除抗FVIII抑制剂的比例


次要结果度量 ：
  1. 出血事件[时间范围：48周]
    出血事件的数量：血肿，关节，中枢神经系统，其他出血。

  2. FVIII槽水平[时间范围：48周]
    发色谱测定法的FVIII槽活性。

  3. 人白细胞抗原（HLA）单倍型[时间范围：48周]
    HLA单倍型变体的数量。

  4. FVIII突变[时间范围：48周]
    FVIII突变变体的数量。


资格标准
有资格信息的布局表
有资格学习的年龄：儿童，成人，老年人
有资格学习的男女：男性
接受健康的志愿者：不
标准

纳入标准：

  1. 男性成人或儿童> 4个月大。
  2. 严重的血友病A（FVIII <0.01 U/ml）。
  3. 电流或过去的高反应抑制剂，抗FVIII> = 5.0 BU，ITI-RECRACTORY或ITI-NEIVE。

排除标准：

  1. 血友病或血友病A以外的任何出血障碍。
  2. 自上次治疗以来，当前使用emicizumab或使用> 8周。
  3. 使用实验药物。
  4. 手术预计将在接下来的48周内进行。
  5. 预期寿命不到5年。
  6. 患者/父母/看守者无法或不愿意保留出血频率的个人日记并研究药物治疗，每月拜访和血液在第4、8、12、24、36和48周进行。
  7. 研究人员认为，其他疾病，状况或原因，这将使患者不适合试验。
联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人：Margaret v Ragni，医学博士，MPH 412-209-7288 ragni@pitt.edu
联系人：Dana Ivanco 412-209-7425 des2@pitt.edu

位置
布局表以获取位置信息
美国，宾夕法尼亚州
西PA的血友病中心招募
宾夕法尼亚州匹兹堡，美国，15213年
联系人：Margaret Ragni，MD MPH 412-209-7288 ragni@pitt.edu
联系人：Deborah Vehec，MSN RN 412-209-7645 dvehec@pitt.edu
匹兹堡大学和血友病中心西部宾夕法尼亚尚未招募
宾夕法尼亚州匹兹堡，美国，15213年
联系人：Dana Ivanco 412-209-7425 des2@pitt.edu
首席研究员：玛格丽特诉Ragni，医学博士，博士
子侵犯者：Craig Seaman，医学博士，MS
子注视器：MD MS的Frederico Xavier
赞助商和合作者
玛格丽特·拉格尼（Margaret Ragni）
卫生资源和服务管理（HRSA）
调查人员
调查员信息的布局表
首席研究员： Margaret v Ragni，医学博士，MPH匹兹堡大学
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2019年10月31日
第一个发布日期icmje 2020年3月11日
上次更新发布日期2021年6月7日
估计研究开始日期ICMJE 2021年7月
估计的初级完成日期2027年8月（主要结果度量的最终数据收集日期）
当前的主要结果度量ICMJE
（提交：2020年3月10日）		消除抑制剂[时间范围：48周]
消除抗FVIII抑制剂的比例
原始主要结果措施ICMJE与电流相同
改变历史
当前的次要结果度量ICMJE
（提交：2020年3月10日）
  • 出血事件[时间范围：48周]
    出血事件的数量：血肿，关节，中枢神经系统，其他出血。
  • FVIII槽水平[时间范围：48周]
    发色谱测定法的FVIII槽活性。
  • 人白细胞抗原（HLA）单倍型[时间范围：48周]
    HLA单倍型变体的数量。
  • FVIII突变[时间范围：48周]
    FVIII突变变体的数量。
原始的次要结果措施ICMJE与电流相同
当前其他预先指定的结果指标不提供
原始其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短的标题ICMJE血友病抑制剂消除试验
官方标题ICMJE III期多中心，随机，受控抑制剂消除试验，比较了外部免疫耐受诱导（ITI）加上emicizumab vs. Eloctate ITI，仅在严重的血友病A中根除抑制剂的形成
简要摘要这是一项多中心的随机临床试验，即根除抑制剂试验，其中将与单独的ELOCTATE ITI进行了Eloctate ITI和Emicizumab的比较，以消除严重的血友病A中的抑制剂。
详细说明这是一项多中心随机期III期临床试验，即抑制剂消除试验，其中将与单独的Eloctate ITI进行雌雄同体的ITI和Emicizumab的比较，以消除严重性血友病患者的抑制剂A这种适应性疾病在这种适应性疾病中必不可少通常不可能。抑制临床试验平台包括两项连接的试验，预防抑制剂试验（预防试验）和抑制剂消除试验（消除试验），该试验将在隶属于大学的41个美国血友病治疗中心（HTC）时进行。抑制剂消除试验是一项为期48周的III期随机试验，其中90例先前治疗的患者（PTP）患有严重的血友病A和高反应抑制剂（抗VIII> 0.6 BU）。受试者将包括在连接的抑制剂预防试验期间患有严重血友病A的患者，以及在同一HTCS难治性或从未接受免疫耐受诱导（ITI）的成年人或儿童。一旦入学，符合所有包含且没有排除标准的受试者将被随机分配为每周元素iTI，每周一次的Emicizumab与每周一次的Eloctate ITI ITI单独消除抑制剂形成，定义为抗fviii <0.6 BU血液，将被最小化。至6个时间点，PRE，4、12、24、36和48周，并对少量验证，每个量为3.8 cc（¾tsp）。抑制剂消除试验被认为大于最小风险，因为在获得第一次出血和特殊抑制剂研究之前给出了研究药物。 （NB：抑制剂根除试验（PRO19070080）与抑制剂预防试验（PRO19040140）有关，作为抑制临床试验平台的一部分，这两个试验都将在同一血友病治疗中心（HTCS）有效地进行MDS，协调员，访问频率，抽样和测定。
研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE阶段3
研究设计ICMJE分配：随机
干预模型：平行分配
干预模型描述：
这是一项III期开放标签的，随机对照试验，比较一种药物的免疫耐受性诱导，有或没有第二种药物消除血友病抑制剂。
掩蔽：无（打开标签）
主要目的：治疗
条件ICMJE血友病A与抑制剂
干预ICMJE
  • 药物：ELCTATE ITI
    这是VIII-FC输注蛋白的因子。
    其他名称：rfviiifc
  • 药物：Emicizumab
    这是一种双特异性的单克隆抗体FVIII模拟物。
    其他名称：Hemlibra
研究臂ICMJE
  • 实验：ELOCTATE ITI和Emicizumab
    ARM A：每隔一天通过静脉输液加上Emicizumab 1.5 mg/kg皮下（紧随3 mg/kg/wk x 4感应）的儿童和成人，患有严重的血友病A和抗FVIII抑制剂的儿童和成年48周。
    干预措施：
    • 药物：ELCTATE ITI
    • 药物：Emicizumab
  • 主动比较器：Eloctate ITI
    ARM B：每隔一天通过静脉注入患有严重血友病A和抗FVIII抑制剂的儿童和成年人，每隔一天的Eloctate 100 IU/kg持续48周。
    干预：药物：ELCTATE ITI
出版物 *
  • Ragni MV，George LA；工作组1，NHLBI的成员关于因子VIII抑制剂的科学研讨会：生成全国性蓝图以供未来的研究。未来因子VIII抑制剂临床试验的国家蓝图：NHLBI科学状态（SOS）关于VIII因子抑制剂的研讨会。血友病。 2019年7月; 25（4）：581-589。 doi：10.1111/hae.13717。
  • Ebbert PT，Xavier F，Malec LM，Seaman CD，Ragni MV。重组因子VIII-FC，RFVIIIFC的观察性研究，在血友病A.血栓上。 2020年11月; 195：51-54。 doi：10.1016/j.thromres.2020.07.004。 EPUB 2020年7月5日。
  • Bertolet M，Brooks MM，Ragni MV。贝叶斯平台试验的设计可预防和根除血友病患者的抑制剂。血液副词。 2020年11月10日； 4（21）：5433-5441。 doi：10.1182/bloodAdvances.2020002789。

*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE招募
估计注册ICMJE
（提交：2020年3月10日）		 90
原始估计注册ICMJE与电流相同
估计的研究完成日期ICMJE 2027年8月
估计的初级完成日期2027年8月（主要结果度量的最终数据收集日期）
资格标准ICMJE

纳入标准：

  1. 男性成人或儿童> 4个月大。
  2. 严重的血友病A（FVIII <0.01 U/ml）。
  3. 电流或过去的高反应抑制剂，抗FVIII> = 5.0 BU，ITI-RECRACTORY或ITI-NEIVE。

排除标准：

  1. 血友病或血友病A以外的任何出血障碍。
  2. 自上次治疗以来，当前使用emicizumab或使用> 8周。
  3. 使用实验药物。
  4. 手术预计将在接下来的48周内进行。
  5. 预期寿命不到5年。
  6. 患者/父母/看守者无法或不愿意保留出血频率的个人日记并研究药物治疗，每月拜访和血液在第4、8、12、24、36和48周进行。
  7. 研究人员认为，其他疾病，状况或原因，这将使患者不适合试验。
性别/性别ICMJE
有资格学习的男女：男性
年龄ICMJE儿童，成人，老年人
接受健康的志愿者ICMJE不
联系ICMJE
联系人：Margaret v Ragni，医学博士，MPH 412-209-7288 ragni@pitt.edu
联系人：Dana Ivanco 412-209-7425 des2@pitt.edu
列出的位置国家ICMJE美国
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04303572
其他研究ID编号ICMJE Pro19070080
H30MC24050（其他赠款/资金编号：（HRSA）健康资源和服务管理局）
有数据监测委员会是的
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物：是的
研究美国FDA调节的设备产品：不
从美国生产并出口的产品：不
IPD共享语句ICMJE
计划共享IPD：是的
计划描述：该试验的生物标本和数据存储库将在公共卫生研究生院（GSPH）数据中心存储库中获得，这些调查库是提出正式申请并得到协调中心（PITT）和数据中心（GSPH）正式批准的调查人员。
支持材料：研究方案
支持材料：统计分析计划（SAP）
支持材料：知情同意书（ICF）
支持材料：临床研究报告（CSR）
支持材料：分析代码
大体时间：在审判完成的一年内。
访问标准：访问将由研究团队确定。
责任方玛格丽特·拉格尼（Margaret Ragni），匹兹堡大学
研究赞助商ICMJE玛格丽特·拉格尼（Margaret Ragni）
合作者ICMJE卫生资源和服务管理（HRSA）
研究人员ICMJE
首席研究员： Margaret v Ragni，医学博士，MPH匹兹堡大学
PRS帐户匹兹堡大学
验证日期2021年6月

国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素
研究描述
简要摘要：
这是一项多中心的随机临床试验，即根除抑制剂试验，其中将与单独的ELOCTATE ITI进行了Eloctate ITI和Emicizumab的比较，以消除严重的血友病A中的抑制剂。

病情或疾病 干预/治疗阶段
血友病A与抑制剂药物：Eloctate ITI药物：Emicizumab阶段3

详细说明：
这是一项多中心随机期III期临床试验，即抑制剂消除试验，其中将与单独的Eloctate ITI进行雌雄同体的ITI和Emicizumab的比较，以消除严重性血友病患者的抑制剂A这种适应性疾病在这种适应性疾病中必不可少通常不可能。抑制临床试验平台包括两项连接的试验，预防抑制剂试验（预防试验）和抑制剂消除试验（消除试验），该试验将在隶属于大学的41个美国血友病治疗中心（HTC）时进行。抑制剂消除试验是一项为期48周的III期随机试验，其中90例先前治疗的患者（PTP）患有严重的血友病A和高反应抑制剂（抗VIII> 0.6 BU）。受试者将包括在连接的抑制剂预防试验期间患有严重血友病A的患者，以及在同一HTCS难治性或从未接受免疫耐受诱导（ITI）的成年人或儿童。一旦入学，符合所有包含且没有排除标准的受试者将被随机分配为每周元素iTI，每周一次的Emicizumab与每周一次的Eloctate ITI ITI单独消除抑制剂形成，定义为抗fviii <0.6 BU血液，将被最小化。至6个时间点，PRE，4、12、24、36和48周，并对少量验证，每个量为3.8 cc（¾tsp）。抑制剂消除试验被认为大于最小风险，因为在获得第一次出血和特殊抑制剂研究之前给出了研究药物。 （NB：抑制剂根除试验（PRO19070080）与抑制剂预防试验（PRO19040140）有关，作为抑制临床试验平台的一部分，这两个试验都将在同一血友病治疗中心（HTCS）有效地进行MDS，协调员，访问频率，抽样和测定。
学习规划
研究信息的布局表
研究类型 ：介入（临床试验）
估计入学人数 ： 90名参与者
分配：随机
干预模型：并行分配
干预模型描述：这是一项III期开放标签的，随机对照试验，比较一种药物的免疫耐受性诱导，有或没有第二种药物消除血友病抑制剂。
掩蔽：无（打开标签）
主要意图：治疗
官方标题： III期多中心，随机，受控抑制剂消除试验，比较了外部免疫耐受诱导（ITI）加上emicizumab vs. Eloctate ITI，仅在严重的血友病A中根除抑制剂的形成
估计研究开始日期 ： 2021年7月
估计的初级完成日期 ： 2027年8月
估计 学习完成日期 ： 2027年8月
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
实验：ELOCTATE ITI和Emicizumab
ARM A：每隔一天通过静脉输液加上Emicizumab 1.5 mg/kg皮下（紧随3 mg/kg/wk x 4感应）的儿童和成人，患有严重的血友病A和抗FVIII抑制剂的儿童和成年48周。
药物：ELCTATE ITI
这是VIII-FC输注蛋白的因子。
其他名称：rfviiifc

药物：Emicizumab
这是一种双特异性的单克隆抗体FVIII模拟物。
其他名称：Hemlibra

主动比较器：Eloctate ITI
ARM B：每隔一天通过静脉注入患有严重血友病A和抗FVIII抑制剂的儿童和成年人，每隔一天的Eloctate 100 IU/kg持续48周。
药物：ELCTATE ITI
这是VIII-FC输注蛋白的因子。
其他名称：rfviiifc

结果措施
主要结果指标 ：
  1. 消除抑制剂[时间范围：48周]
    消除抗FVIII抑制剂的比例


次要结果度量 ：
  1. 出血事件[时间范围：48周]
    出血事件的数量：血肿，关节，中枢神经系统，其他出血。

  2. FVIII槽水平[时间范围：48周]
    发色谱测定法的FVIII槽活性。

  3. 人白细胞抗原（HLA）单倍型[时间范围：48周]
    HLA单倍型变体的数量。

  4. FVIII突变[时间范围：48周]
    FVIII突变变体的数量。


资格标准
有资格信息的布局表
有资格学习的年龄：儿童，成人，老年人
有资格学习的男女：男性
接受健康的志愿者：不
标准

纳入标准：

  1. 男性成人或儿童> 4个月大。
  2. 严重的血友病A（FVIII <0.01 U/ml）。
  3. 电流或过去的高反应抑制剂，抗FVIII> = 5.0 BU，ITI-RECRACTORY或ITI-NEIVE。

排除标准：

  1. 血友病或血友病A以外的任何出血障碍。
  2. 自上次治疗以来，当前使用emicizumab或使用> 8周。
  3. 使用实验药物。
  4. 手术预计将在接下来的48周内进行。
  5. 预期寿命不到5年。
  6. 患者/父母/看守者无法或不愿意保留出血频率的个人日记并研究药物治疗，每月拜访和血液在第4、8、12、24、36和48周进行。
  7. 研究人员认为，其他疾病，状况或原因，这将使患者不适合试验。
联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人：Margaret v Ragni，医学博士，MPH 412-209-7288 ragni@pitt.edu
联系人：Dana Ivanco 412-209-7425 des2@pitt.edu

位置
布局表以获取位置信息
美国，宾夕法尼亚州
西PA的血友病中心招募
宾夕法尼亚州匹兹堡，美国，15213年
联系人：Margaret Ragni，MD MPH 412-209-7288 ragni@pitt.edu
联系人：Deborah Vehec，MSN RN 412-209-7645 dvehec@pitt.edu
匹兹堡大学和血友病中心西部宾夕法尼亚尚未招募
宾夕法尼亚州匹兹堡，美国，15213年
联系人：Dana Ivanco 412-209-7425 des2@pitt.edu
首席研究员：玛格丽特诉Ragni，医学博士，博士
子侵犯者：Craig Seaman，医学博士，MS
子注视器：MD MS的Frederico Xavier
赞助商和合作者
玛格丽特·拉格尼（Margaret Ragni）
卫生资源和服务管理（HRSA）
调查人员
调查员信息的布局表
首席研究员： Margaret v Ragni，医学博士，MPH匹兹堡大学
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2019年10月31日
第一个发布日期icmje 2020年3月11日
上次更新发布日期2021年6月7日
估计研究开始日期ICMJE 2021年7月
估计的初级完成日期2027年8月（主要结果度量的最终数据收集日期）
当前的主要结果度量ICMJE
（提交：2020年3月10日）		消除抑制剂[时间范围：48周]
消除抗FVIII抑制剂的比例
原始主要结果措施ICMJE与电流相同
改变历史
当前的次要结果度量ICMJE
（提交：2020年3月10日）
  • 出血事件[时间范围：48周]
    出血事件的数量：血肿，关节，中枢神经系统，其他出血。
  • FVIII槽水平[时间范围：48周]
    发色谱测定法的FVIII槽活性。
  • 人白细胞抗原（HLA）单倍型[时间范围：48周]
    HLA单倍型变体的数量。
  • FVIII突变[时间范围：48周]
    FVIII突变变体的数量。
原始的次要结果措施ICMJE与电流相同
当前其他预先指定的结果指标不提供
原始其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短的标题ICMJE血友病抑制剂消除试验
官方标题ICMJE III期多中心，随机，受控抑制剂消除试验，比较了外部免疫耐受诱导（ITI）加上emicizumab vs. Eloctate ITI，仅在严重的血友病A中根除抑制剂的形成
简要摘要这是一项多中心的随机临床试验，即根除抑制剂试验，其中将与单独的ELOCTATE ITI进行了Eloctate ITI和Emicizumab的比较，以消除严重的血友病A中的抑制剂。
详细说明这是一项多中心随机期III期临床试验，即抑制剂消除试验，其中将与单独的Eloctate ITI进行雌雄同体的ITI和Emicizumab的比较，以消除严重性血友病患者的抑制剂A这种适应性疾病在这种适应性疾病中必不可少通常不可能。抑制临床试验平台包括两项连接的试验，预防抑制剂试验（预防试验）和抑制剂消除试验（消除试验），该试验将在隶属于大学的41个美国血友病治疗中心（HTC）时进行。抑制剂消除试验是一项为期48周的III期随机试验，其中90例先前治疗的患者（PTP）患有严重的血友病A和高反应抑制剂（抗VIII> 0.6 BU）。受试者将包括在连接的抑制剂预防试验期间患有严重血友病A的患者，以及在同一HTCS难治性或从未接受免疫耐受诱导（ITI）的成年人或儿童。一旦入学，符合所有包含且没有排除标准的受试者将被随机分配为每周元素iTI，每周一次的Emicizumab与每周一次的Eloctate ITI ITI单独消除抑制剂形成，定义为抗fviii <0.6 BU血液，将被最小化。至6个时间点，PRE，4、12、24、36和48周，并对少量验证，每个量为3.8 cc（¾tsp）。抑制剂消除试验被认为大于最小风险，因为在获得第一次出血和特殊抑制剂研究之前给出了研究药物。 （NB：抑制剂根除试验（PRO19070080）与抑制剂预防试验（PRO19040140）有关，作为抑制临床试验平台的一部分，这两个试验都将在同一血友病治疗中心（HTCS）有效地进行MDS，协调员，访问频率，抽样和测定。
研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE阶段3
研究设计ICMJE分配：随机
干预模型：平行分配
干预模型描述：
这是一项III期开放标签的，随机对照试验，比较一种药物的免疫耐受性诱导，有或没有第二种药物消除血友病抑制剂。
掩蔽：无（打开标签）
主要目的：治疗
条件ICMJE血友病A与抑制剂
干预ICMJE
  • 药物：ELCTATE ITI
    这是VIII-FC输注蛋白的因子。
    其他名称：rfviiifc
  • 药物：Emicizumab
    这是一种双特异性的单克隆抗体FVIII模拟物。
    其他名称：Hemlibra
研究臂ICMJE
  • 实验：ELOCTATE ITI和Emicizumab
    ARM A：每隔一天通过静脉输液加上Emicizumab 1.5 mg/kg皮下（紧随3 mg/kg/wk x 4感应）的儿童和成人，患有严重的血友病A和抗FVIII抑制剂的儿童和成年48周。
    干预措施：
  • 主动比较器：Eloctate ITI
    ARM B：每隔一天通过静脉注入患有严重血友病A和抗FVIII抑制剂的儿童和成年人，每隔一天的Eloctate 100 IU/kg持续48周。
    干预：药物：ELCTATE ITI
出版物 *
  • Ragni MV，George LA；工作组1，NHLBI的成员关于因子VIII抑制剂的科学研讨会：生成全国性蓝图以供未来的研究。未来因子VIII抑制剂临床试验的国家蓝图：NHLBI科学状态（SOS）关于VIII因子抑制剂的研讨会。血友病。 2019年7月; 25（4）：581-589。 doi：10.1111/hae.13717。
  • Ebbert PT，Xavier F，Malec LM，Seaman CD，Ragni MV。重组因子VIII-FC，RFVIIIFC的观察性研究，在血友病A.血栓上。 2020年11月; 195：51-54。 doi：10.1016/j.thromres.2020.07.004。 EPUB 2020年7月5日。
  • Bertolet M，Brooks MM，Ragni MV。贝叶斯平台试验的设计可预防和根除血友病患者的抑制剂。血液副词。 2020年11月10日； 4（21）：5433-5441。 doi：10.1182/bloodAdvances.2020002789。

*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE招募
估计注册ICMJE
（提交：2020年3月10日）		 90
原始估计注册ICMJE与电流相同
估计的研究完成日期ICMJE 2027年8月
估计的初级完成日期2027年8月（主要结果度量的最终数据收集日期）
资格标准ICMJE

纳入标准：

  1. 男性成人或儿童> 4个月大。
  2. 严重的血友病A（FVIII <0.01 U/ml）。
  3. 电流或过去的高反应抑制剂，抗FVIII> = 5.0 BU，ITI-RECRACTORY或ITI-NEIVE。

排除标准：

  1. 血友病或血友病A以外的任何出血障碍。
  2. 自上次治疗以来，当前使用emicizumab或使用> 8周。
  3. 使用实验药物。
  4. 手术预计将在接下来的48周内进行。
  5. 预期寿命不到5年。
  6. 患者/父母/看守者无法或不愿意保留出血频率的个人日记并研究药物治疗，每月拜访和血液在第4、8、12、24、36和48周进行。
  7. 研究人员认为，其他疾病，状况或原因，这将使患者不适合试验。
性别/性别ICMJE
有资格学习的男女：男性
年龄ICMJE儿童，成人，老年人
接受健康的志愿者ICMJE不
联系ICMJE
联系人：Margaret v Ragni，医学博士，MPH 412-209-7288 ragni@pitt.edu
联系人：Dana Ivanco 412-209-7425 des2@pitt.edu
列出的位置国家ICMJE美国
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04303572
其他研究ID编号ICMJE Pro19070080
H30MC24050（其他赠款/资金编号：（HRSA）健康资源和服务管理局）
有数据监测委员会是的
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物：是的
研究美国FDA调节的设备产品：不
从美国生产并出口的产品：不
IPD共享语句ICMJE
计划共享IPD：是的
计划描述：该试验的生物标本和数据存储库将在公共卫生研究生院（GSPH）数据中心存储库中获得，这些调查库是提出正式申请并得到协调中心（PITT）和数据中心（GSPH）正式批准的调查人员。
支持材料：研究方案
支持材料：统计分析计划（SAP）
支持材料：知情同意书（ICF）
支持材料：临床研究报告（CSR）
支持材料：分析代码
大体时间：在审判完成的一年内。
访问标准：访问将由研究团队确定。
责任方玛格丽特·拉格尼（Margaret Ragni），匹兹堡大学
研究赞助商ICMJE玛格丽特·拉格尼（Margaret Ragni）
合作者ICMJE卫生资源和服务管理（HRSA）
研究人员ICMJE
首席研究员： Margaret v Ragni，医学博士，MPH匹兹堡大学
PRS帐户匹兹堡大学
验证日期2021年6月

国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素

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