4006-776-356 出国就医服务电话

免费获得国外相关药品，最快 1 个工作日回馈药物信息

出境医 / 临床实验 / 血友病抑制剂预防试验

血友病抑制剂预防试验

研究描述
简要摘要：
这是一项多中心的随机临床试验，即抑制剂预防试验，其中将使用适应性设计将Eloctate与Emicizumab进行比较，以防止严重的血友病患者的抑制剂。

病情或疾病 干预/治疗阶段
没有抑制剂的血友病A药物：雌激素注射产品药物：Emicizumab注射[Hemlibra]阶段3

详细说明：
这是一项多中心的随机临床试验，即抑制剂预防试验，其中将使用适应性设计比较连续的止血剂，以防止患有严重血友病的患者的抑制剂A。这种适应性设计是必要的，因为罕见疾病的随机试验是必要的否则不可能。这种自适应设计是必要的，因为否则不可能在罕见疾病中进行随机试验。抑制临床试验平台包括两项连接的试验，预防抑制剂试验（预防试验）和抑制剂消除试验（消除试验），该试验将在隶属于大学的41个美国血友病治疗中心（HTC）时进行。抑制剂预防试验是一项为期48周的III期随机试验，其中66例先前未经治疗的患者（PUP）将纳入严重的血友病A。受试者将包括4个月大至4岁的儿童，这些儿童以前尚未接受过凝结因子的治疗。一旦入学，符合所有包容性并且没有排除标准的受试者将被随机分配为每周一次元素（RFVIIIFC）与每周的Emicizumab（Hemlibra）（HEMLIBRA），以防止抑制剂形成，以定义为抗FVIII> = 0.6 BU。抽血将最小化至6个时间点，即4、12、24、36和48周，并对小体积进行验证，每个体积为3.8 cc（¾tsp）。抑制剂预防试验被认为大于最小风险，因为在获得第一次出血和特殊抑制剂研究之前给出了研究药物。 （NB：抑制剂预防试验（PRO19040140）与抑制剂消除试验（PRO19070080）有关，作为抑制临床试验平台的一部分，两项试验将在同一血友病治疗中心（HTCS）进行有效进行，并在同一基础上进行有效进行。 MDS，协调员，访问频率，抽样和测定。
学习规划
研究信息的布局表
研究类型 ：介入（临床试验）
估计入学人数 ： 66名参与者
分配：随机
干预模型：并行分配
干预模型描述：这是一项III期开放标签，随机对照试验，比较了预防血友病抑制剂形成的两种药物。
掩蔽：无（打开标签）
主要意图：预防
官方标题：多中心，随机期III期抑制剂预防试验，比较Eloctate与Emicizumab，以防止严重的血友病A中的抑制剂形成
估计研究开始日期 ： 2021年7月
估计的初级完成日期 ： 2027年8月
估计 学习完成日期 ： 2027年8月
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
主动比较器：元素
ARM A：ELCTATE 65 IU/kg将通过静脉输注以前未经治疗的严重血友病儿童的静脉输注在第一次出血之前开始并持续48周。
药物：元素注射产品
这是VIII-FC融合蛋白的因子。
其他名称：rfviiifc

实验：Emicizumab
臂B：Emicizumab 1.5 mg/kg将每周通过皮下注射（3 mg/kg/wk X4诱导后）在先前未经治疗的严重血友病的儿童中首次出血之前，并持续48周。
药物：Emicizumab注射[Hemlibra]
这是一种双特异性的单克隆抗体FVIII模拟物。
其他名称：Hemlibra

结果措施
主要结果指标 ：
  1. 抑制剂形成[时间范围：48周]
    产生抗FVIII抑制剂的比例。


次要结果度量 ：
  1. 出血事件[时间范围：48周]
    出血事件的数量：血肿，关节，中枢神经系统，其他出血。

  2. FVIII槽水平[时间范围：48周]
    发色测定法的FVIII槽活性

  3. 人白细胞抗原（HLA）单倍型[时间范围：48周]
    HLA单倍型变体的数量。

  4. FVIII突变[时间范围：48周]
    FVIII突变变体的数量。


资格标准
有资格信息的布局表
有资格学习的年龄： 4个月至4岁（孩子）
有资格学习的男女：男性
接受健康的志愿者：不
标准

纳入标准：

  1. 男孩> = 4个月，最多4岁。
  2. 严重的血友病A（FVIII <0.01 U/ml）。
  3. 没有抑制剂IE抗FVIII <0.6 BU的证据
  4. 包括包皮环切术在内的不超过3个FVIII暴露（VIII浓缩液，冷冻沉淀或新鲜的冷冻血浆）。

排除标准：

  1. 血友病或血友病A以外的任何出血障碍。
  2. 先前用凝血因子或emicizumab治疗。
  3. 使用实验药物。
  4. 手术预计将在接下来的48周内进行。
  5. 预期寿命不到5年。
  6. 父母/看守者无法或不愿意保留出血频率的个人日记并学习药物治疗，每月拜访和抽血在第4、12、24、36和48周进行。
  7. 研究人员认为，其他疾病，状况或原因，这将使患者不适合试验。
联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人：Margaret v Ragni，医学博士，MPH 412-209-7288 ragni@pitt.edu
联系人：Dana Ivanco 412-209-7245 des2@pitt.edu

位置
布局表以获取位置信息
美国，阿肯色州
阿肯色大学医学科学院儿童医院招募
美国阿肯色州小石城，美国72202
联系人：Shelley Crary，MD 501-364-1494 secrary@uams.edu
联系人：D'Ann Pierce，RN 501-364-4400 pircecarold@uams.edu
美国，宾夕法尼亚州
西PA的血友病中心招募
宾夕法尼亚州匹兹堡，美国，15213年
联系人：Margaret v Ragni，MD MPH 412-209-7288 ragni@pitt.edu
联系人：Deborah Vehec，MSN RN 412-209-7564 dvehec@pitt.edu
匹兹堡大学和血友病中心西部宾夕法尼亚尚未招募
宾夕法尼亚州匹兹堡，美国，15213年
联系人：Dana Ivanco 412-209-7425 des2@pitt.edu
首席调查员：玛格丽特诉医学博士，MPH
子侵犯者：Craig Seaman，医学博士，MS
子注视器：MD MS的Frederico Xavier
赞助商和合作者
玛格丽特·拉格尼（Margaret Ragni）
卫生资源和服务管理（HRSA）
调查人员
调查员信息的布局表
首席研究员： Margaret v Ragni，医学博士，MPH匹兹堡大学
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2020年3月2日
第一个发布日期icmje 2020年3月11日
上次更新发布日期2021年6月7日
估计研究开始日期ICMJE 2021年7月
估计的初级完成日期2027年8月（主要结果度量的最终数据收集日期）
当前的主要结果度量ICMJE
（提交：2020年3月10日）		抑制剂形成[时间范围：48周]
产生抗FVIII抑制剂的比例。
原始主要结果措施ICMJE与电流相同
改变历史
当前的次要结果度量ICMJE
（提交：2020年3月10日）
  • 出血事件[时间范围：48周]
    出血事件的数量：血肿，关节，中枢神经系统，其他出血。
  • FVIII槽水平[时间范围：48周]
    发色测定法的FVIII槽活性
  • 人白细胞抗原（HLA）单倍型[时间范围：48周]
    HLA单倍型变体的数量。
  • FVIII突变[时间范围：48周]
    FVIII突变变体的数量。
原始的次要结果措施ICMJE与电流相同
当前其他预先指定的结果指标不提供
原始其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短的标题ICMJE血友病抑制剂预防试验
官方标题ICMJE多中心，随机期III期抑制剂预防试验，比较Eloctate与Emicizumab，以防止严重的血友病A中的抑制剂形成
简要摘要这是一项多中心的随机临床试验，即抑制剂预防试验，其中将使用适应性设计将Eloctate与Emicizumab进行比较，以防止严重的血友病患者的抑制剂。
详细说明这是一项多中心的随机临床试验，即抑制剂预防试验，其中将使用适应性设计比较连续的止血剂，以防止患有严重血友病的患者的抑制剂A。这种适应性设计是必要的，因为罕见疾病的随机试验是必要的否则不可能。这种自适应设计是必要的，因为否则不可能在罕见疾病中进行随机试验。抑制临床试验平台包括两项连接的试验，预防抑制剂试验（预防试验）和抑制剂消除试验（消除试验），该试验将在隶属于大学的41个美国血友病治疗中心（HTC）时进行。抑制剂预防试验是一项为期48周的III期随机试验，其中66例先前未经治疗的患者（PUP）将纳入严重的血友病A。受试者将包括4个月大至4岁的儿童，这些儿童以前尚未接受过凝结因子的治疗。一旦入学，符合所有包容性并且没有排除标准的受试者将被随机分配为每周一次元素（RFVIIIFC）与每周的Emicizumab（Hemlibra）（HEMLIBRA），以防止抑制剂形成，以定义为抗FVIII> = 0.6 BU。抽血将最小化至6个时间点，即4、12、24、36和48周，并对小体积进行验证，每个体积为3.8 cc（¾tsp）。抑制剂预防试验被认为大于最小风险，因为在获得第一次出血和特殊抑制剂研究之前给出了研究药物。 （NB：抑制剂预防试验（PRO19040140）与抑制剂消除试验（PRO19070080）有关，作为抑制临床试验平台的一部分，两项试验将在同一血友病治疗中心（HTCS）进行有效进行，并在同一基础上进行有效进行。 MDS，协调员，访问频率，抽样和测定。
研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE阶段3
研究设计ICMJE分配：随机
干预模型：平行分配
干预模型描述：
这是一项III期开放标签，随机对照试验，比较了预防血友病抑制剂形成的两种药物。
掩蔽：无（打开标签）
主要目的：预防
条件ICMJE没有抑制剂的血友病A
干预ICMJE
  • 药物：元素注射产品
    这是VIII-FC融合蛋白的因子。
    其他名称：rfviiifc
  • 药物：Emicizumab注射[Hemlibra]
    这是一种双特异性的单克隆抗体FVIII模拟物。
    其他名称：Hemlibra
研究臂ICMJE
  • 主动比较器：元素
    ARM A：ELCTATE 65 IU/kg将通过静脉输注以前未经治疗的严重血友病儿童的静脉输注在第一次出血之前开始并持续48周。
    干预措施：药物：Eloctate注射产品
  • 实验：Emicizumab
    臂B：Emicizumab 1.5 mg/kg将每周通过皮下注射（3 mg/kg/wk X4诱导后）在先前未经治疗的严重血友病的儿童中首次出血之前，并持续48周。
    干预：药物：Emicizumab注射[Hemlibra]
出版物 *
  • Ragni MV，George LA；工作组1，NHLBI的成员关于因子VIII抑制剂的科学研讨会：生成全国性蓝图以供未来的研究。未来因子VIII抑制剂临床试验的国家蓝图：NHLBI科学状态（SOS）关于VIII因子抑制剂的研讨会。血友病。 2019年7月; 25（4）：581-589。 doi：10.1111/hae.13717。
  • Ebbert PT，Xavier F，Malec LM，Seaman CD，Ragni MV。重组因子VIII-FC，RFVIIIFC的观察性研究，在血友病A.血栓上。 2020年11月; 195：51-54。 doi：10.1016/j.thromres.2020.07.004。 EPUB 2020年7月5日。
  • Bertolet M，Brooks MM，Ragni MV。贝叶斯平台试验的设计可预防和根除血友病患者的抑制剂。血液副词。 2020年11月10日； 4（21）：5433-5441。 doi：10.1182/bloodAdvances.2020002789。

*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE招募
估计注册ICMJE
（提交：2020年3月10日）		 66
原始估计注册ICMJE与电流相同
估计的研究完成日期ICMJE 2027年8月
估计的初级完成日期2027年8月（主要结果度量的最终数据收集日期）
资格标准ICMJE

纳入标准：

  1. 男孩> = 4个月，最多4岁。
  2. 严重的血友病A（FVIII <0.01 U/ml）。
  3. 没有抑制剂IE抗FVIII <0.6 BU的证据
  4. 包括包皮环切术在内的不超过3个FVIII暴露（VIII浓缩液，冷冻沉淀或新鲜的冷冻血浆）。

排除标准：

  1. 血友病或血友病A以外的任何出血障碍。
  2. 先前用凝血因子或emicizumab治疗。
  3. 使用实验药物。
  4. 手术预计将在接下来的48周内进行。
  5. 预期寿命不到5年。
  6. 父母/看守者无法或不愿意保留出血频率的个人日记并学习药物治疗，每月拜访和抽血在第4、12、24、36和48周进行。
  7. 研究人员认为，其他疾病，状况或原因，这将使患者不适合试验。
性别/性别ICMJE
有资格学习的男女：男性
年龄ICMJE 4个月至4岁（孩子）
接受健康的志愿者ICMJE不
联系ICMJE
联系人：Margaret v Ragni，医学博士，MPH 412-209-7288 ragni@pitt.edu
联系人：Dana Ivanco 412-209-7245 des2@pitt.edu
列出的位置国家ICMJE美国
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04303559
其他研究ID编号ICMJE Pro19040140
H30MC24050（其他赠款/资金编号：（HRSA）健康资源和服务管理局）
有数据监测委员会是的
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物：是的
研究美国FDA调节的设备产品：不
从美国生产并出口的产品：不
IPD共享语句ICMJE
计划共享IPD：是的
计划描述：该试验的生物标本和数据存储库将在公共卫生研究生院（GSPH）数据中心存储库中获得，这些调查库是提出正式申请并得到协调中心（PITT）和数据中心（GSPH）正式批准的调查人员。
支持材料：研究方案
支持材料：统计分析计划（SAP）
支持材料：知情同意书（ICF）
支持材料：临床研究报告（CSR）
支持材料：分析代码
大体时间：在审判完成的一年内。
访问标准：访问将由研究团队确定。
责任方玛格丽特·拉格尼（Margaret Ragni），匹兹堡大学
研究赞助商ICMJE玛格丽特·拉格尼（Margaret Ragni）
合作者ICMJE卫生资源和服务管理（HRSA）
研究人员ICMJE
首席研究员： Margaret v Ragni，医学博士，MPH匹兹堡大学
PRS帐户匹兹堡大学
验证日期2021年6月

国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素
研究描述
简要摘要：
这是一项多中心的随机临床试验，即抑制剂预防试验，其中将使用适应性设计将Eloctate与Emicizumab进行比较，以防止严重的血友病患者的抑制剂。

病情或疾病 干预/治疗阶段
没有抑制剂的血友病A药物：雌激素注射产品药物：Emicizumab注射[Hemlibra]阶段3

详细说明：
这是一项多中心的随机临床试验，即抑制剂预防试验，其中将使用适应性设计比较连续的止血剂，以防止患有严重血友病的患者的抑制剂A。这种适应性设计是必要的，因为罕见疾病的随机试验是必要的否则不可能。这种自适应设计是必要的，因为否则不可能在罕见疾病中进行随机试验。抑制临床试验平台包括两项连接的试验，预防抑制剂试验（预防试验）和抑制剂消除试验（消除试验），该试验将在隶属于大学的41个美国血友病治疗中心（HTC）时进行。抑制剂预防试验是一项为期48周的III期随机试验，其中66例先前未经治疗的患者（PUP）将纳入严重的血友病A。受试者将包括4个月大至4岁的儿童，这些儿童以前尚未接受过凝结因子的治疗。一旦入学，符合所有包容性并且没有排除标准的受试者将被随机分配为每周一次元素（RFVIIIFC）与每周的Emicizumab（Hemlibra）（HEMLIBRA），以防止抑制剂形成，以定义为抗FVIII> = 0.6 BU。抽血将最小化至6个时间点，即4、12、24、36和48周，并对小体积进行验证，每个体积为3.8 cc（¾tsp）。抑制剂预防试验被认为大于最小风险，因为在获得第一次出血和特殊抑制剂研究之前给出了研究药物。 （NB：抑制剂预防试验（PRO19040140）与抑制剂消除试验（PRO19070080）有关，作为抑制临床试验平台的一部分，两项试验将在同一血友病治疗中心（HTCS）进行有效进行，并在同一基础上进行有效进行。 MDS，协调员，访问频率，抽样和测定。
学习规划
研究信息的布局表
研究类型 ：介入（临床试验）
估计入学人数 ： 66名参与者
分配：随机
干预模型：并行分配
干预模型描述：这是一项III期开放标签，随机对照试验，比较了预防血友病抑制剂形成的两种药物。
掩蔽：无（打开标签）
主要意图：预防
官方标题：多中心，随机期III期抑制剂预防试验，比较Eloctate与Emicizumab，以防止严重的血友病A中的抑制剂形成
估计研究开始日期 ： 2021年7月
估计的初级完成日期 ： 2027年8月
估计 学习完成日期 ： 2027年8月
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
主动比较器：元素
ARM A：ELCTATE 65 IU/kg将通过静脉输注以前未经治疗的严重血友病儿童的静脉输注在第一次出血之前开始并持续48周。
药物：元素注射产品
这是VIII-FC融合蛋白的因子。
其他名称：rfviiifc

实验：Emicizumab
臂B：Emicizumab 1.5 mg/kg将每周通过皮下注射（3 mg/kg/wk X4诱导后）在先前未经治疗的严重血友病的儿童中首次出血之前，并持续48周。
药物：Emicizumab注射[Hemlibra]
这是一种双特异性的单克隆抗体FVIII模拟物。
其他名称：Hemlibra

结果措施
主要结果指标 ：
  1. 抑制剂形成[时间范围：48周]
    产生抗FVIII抑制剂的比例。


次要结果度量 ：
  1. 出血事件[时间范围：48周]
    出血事件的数量：血肿，关节，中枢神经系统，其他出血。

  2. FVIII槽水平[时间范围：48周]
    发色测定法的FVIII槽活性

  3. 人白细胞抗原（HLA）单倍型[时间范围：48周]
    HLA单倍型变体的数量。

  4. FVIII突变[时间范围：48周]
    FVIII突变变体的数量。


资格标准
有资格信息的布局表
有资格学习的年龄： 4个月至4岁（孩子）
有资格学习的男女：男性
接受健康的志愿者：不
标准

纳入标准：

  1. 男孩> = 4个月，最多4岁。
  2. 严重的血友病A（FVIII <0.01 U/ml）。
  3. 没有抑制剂IE抗FVIII <0.6 BU的证据
  4. 包括包皮环切术在内的不超过3个FVIII暴露（VIII浓缩液，冷冻沉淀或新鲜的冷冻血浆）。

排除标准：

  1. 血友病或血友病A以外的任何出血障碍。
  2. 先前用凝血因子或emicizumab治疗。
  3. 使用实验药物。
  4. 手术预计将在接下来的48周内进行。
  5. 预期寿命不到5年。
  6. 父母/看守者无法或不愿意保留出血频率的个人日记并学习药物治疗，每月拜访和抽血在第4、12、24、36和48周进行。
  7. 研究人员认为，其他疾病，状况或原因，这将使患者不适合试验。
联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人：Margaret v Ragni，医学博士，MPH 412-209-7288 ragni@pitt.edu
联系人：Dana Ivanco 412-209-7245 des2@pitt.edu

位置
布局表以获取位置信息
美国，阿肯色州
阿肯色大学医学科学院儿童医院招募
美国阿肯色州小石城，美国72202
联系人：Shelley Crary，MD 501-364-1494 secrary@uams.edu
联系人：D'Ann Pierce，RN 501-364-4400 pircecarold@uams.edu
美国，宾夕法尼亚州
西PA的血友病中心招募
宾夕法尼亚州匹兹堡，美国，15213年
联系人：Margaret v Ragni，MD MPH 412-209-7288 ragni@pitt.edu
联系人：Deborah Vehec，MSN RN 412-209-7564 dvehec@pitt.edu
匹兹堡大学和血友病中心西部宾夕法尼亚尚未招募
宾夕法尼亚州匹兹堡，美国，15213年
联系人：Dana Ivanco 412-209-7425 des2@pitt.edu
首席调查员：玛格丽特诉医学博士，MPH
子侵犯者：Craig Seaman，医学博士，MS
子注视器：MD MS的Frederico Xavier
赞助商和合作者
玛格丽特·拉格尼（Margaret Ragni）
卫生资源和服务管理（HRSA）
调查人员
调查员信息的布局表
首席研究员： Margaret v Ragni，医学博士，MPH匹兹堡大学
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2020年3月2日
第一个发布日期icmje 2020年3月11日
上次更新发布日期2021年6月7日
估计研究开始日期ICMJE 2021年7月
估计的初级完成日期2027年8月（主要结果度量的最终数据收集日期）
当前的主要结果度量ICMJE
（提交：2020年3月10日）		抑制剂形成[时间范围：48周]
产生抗FVIII抑制剂的比例。
原始主要结果措施ICMJE与电流相同
改变历史
当前的次要结果度量ICMJE
（提交：2020年3月10日）
  • 出血事件[时间范围：48周]
    出血事件的数量：血肿，关节，中枢神经系统，其他出血。
  • FVIII槽水平[时间范围：48周]
    发色测定法的FVIII槽活性
  • 人白细胞抗原（HLA）单倍型[时间范围：48周]
    HLA单倍型变体的数量。
  • FVIII突变[时间范围：48周]
    FVIII突变变体的数量。
原始的次要结果措施ICMJE与电流相同
当前其他预先指定的结果指标不提供
原始其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短的标题ICMJE血友病抑制剂预防试验
官方标题ICMJE多中心，随机期III期抑制剂预防试验，比较Eloctate与Emicizumab，以防止严重的血友病A中的抑制剂形成
简要摘要这是一项多中心的随机临床试验，即抑制剂预防试验，其中将使用适应性设计将Eloctate与Emicizumab进行比较，以防止严重的血友病患者的抑制剂。
详细说明这是一项多中心的随机临床试验，即抑制剂预防试验，其中将使用适应性设计比较连续的止血剂，以防止患有严重血友病的患者的抑制剂A。这种适应性设计是必要的，因为罕见疾病的随机试验是必要的否则不可能。这种自适应设计是必要的，因为否则不可能在罕见疾病中进行随机试验。抑制临床试验平台包括两项连接的试验，预防抑制剂试验（预防试验）和抑制剂消除试验（消除试验），该试验将在隶属于大学的41个美国血友病治疗中心（HTC）时进行。抑制剂预防试验是一项为期48周的III期随机试验，其中66例先前未经治疗的患者（PUP）将纳入严重的血友病A。受试者将包括4个月大至4岁的儿童，这些儿童以前尚未接受过凝结因子的治疗。一旦入学，符合所有包容性并且没有排除标准的受试者将被随机分配为每周一次元素（RFVIIIFC）与每周的Emicizumab（Hemlibra）（HEMLIBRA），以防止抑制剂形成，以定义为抗FVIII> = 0.6 BU。抽血将最小化至6个时间点，即4、12、24、36和48周，并对小体积进行验证，每个体积为3.8 cc（¾tsp）。抑制剂预防试验被认为大于最小风险，因为在获得第一次出血和特殊抑制剂研究之前给出了研究药物。 （NB：抑制剂预防试验（PRO19040140）与抑制剂消除试验（PRO19070080）有关，作为抑制临床试验平台的一部分，两项试验将在同一血友病治疗中心（HTCS）进行有效进行，并在同一基础上进行有效进行。 MDS，协调员，访问频率，抽样和测定。
研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE阶段3
研究设计ICMJE分配：随机
干预模型：平行分配
干预模型描述：
这是一项III期开放标签，随机对照试验，比较了预防血友病抑制剂形成的两种药物。
掩蔽：无（打开标签）
主要目的：预防
条件ICMJE没有抑制剂的血友病A
干预ICMJE
  • 药物：元素注射产品
    这是VIII-FC融合蛋白的因子。
    其他名称：rfviiifc
  • 药物：Emicizumab注射[Hemlibra]
    这是一种双特异性的单克隆抗体FVIII模拟物。
    其他名称：Hemlibra
研究臂ICMJE
  • 主动比较器：元素
    ARM A：ELCTATE 65 IU/kg将通过静脉输注以前未经治疗的严重血友病儿童的静脉输注在第一次出血之前开始并持续48周。
    干预措施：药物：Eloctate注射产品
  • 实验：Emicizumab
    臂B：Emicizumab 1.5 mg/kg将每周通过皮下注射（3 mg/kg/wk X4诱导后）在先前未经治疗的严重血友病的儿童中首次出血之前，并持续48周。
    干预：药物：Emicizumab注射[Hemlibra]
出版物 *
  • Ragni MV，George LA；工作组1，NHLBI的成员关于因子VIII抑制剂的科学研讨会：生成全国性蓝图以供未来的研究。未来因子VIII抑制剂临床试验的国家蓝图：NHLBI科学状态（SOS）关于VIII因子抑制剂的研讨会。血友病。 2019年7月; 25（4）：581-589。 doi：10.1111/hae.13717。
  • Ebbert PT，Xavier F，Malec LM，Seaman CD，Ragni MV。重组因子VIII-FC，RFVIIIFC的观察性研究，在血友病A.血栓上。 2020年11月; 195：51-54。 doi：10.1016/j.thromres.2020.07.004。 EPUB 2020年7月5日。
  • Bertolet M，Brooks MM，Ragni MV。贝叶斯平台试验的设计可预防和根除血友病患者的抑制剂。血液副词。 2020年11月10日； 4（21）：5433-5441。 doi：10.1182/bloodAdvances.2020002789。

*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE招募
估计注册ICMJE
（提交：2020年3月10日）		 66
原始估计注册ICMJE与电流相同
估计的研究完成日期ICMJE 2027年8月
估计的初级完成日期2027年8月（主要结果度量的最终数据收集日期）
资格标准ICMJE

纳入标准：

  1. 男孩> = 4个月，最多4岁。
  2. 严重的血友病A（FVIII <0.01 U/ml）。
  3. 没有抑制剂IE抗FVIII <0.6 BU的证据
  4. 包括包皮环切术在内的不超过3个FVIII暴露（VIII浓缩液，冷冻沉淀或新鲜的冷冻血浆）。

排除标准：

  1. 血友病或血友病A以外的任何出血障碍。
  2. 先前用凝血因子或emicizumab治疗。
  3. 使用实验药物。
  4. 手术预计将在接下来的48周内进行。
  5. 预期寿命不到5年。
  6. 父母/看守者无法或不愿意保留出血频率的个人日记并学习药物治疗，每月拜访和抽血在第4、12、24、36和48周进行。
  7. 研究人员认为，其他疾病，状况或原因，这将使患者不适合试验。
性别/性别ICMJE
有资格学习的男女：男性
年龄ICMJE 4个月至4岁（孩子）
接受健康的志愿者ICMJE不
联系ICMJE
联系人：Margaret v Ragni，医学博士，MPH 412-209-7288 ragni@pitt.edu
联系人：Dana Ivanco 412-209-7245 des2@pitt.edu
列出的位置国家ICMJE美国
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04303559
其他研究ID编号ICMJE Pro19040140
H30MC24050（其他赠款/资金编号：（HRSA）健康资源和服务管理局）
有数据监测委员会是的
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物：是的
研究美国FDA调节的设备产品：不
从美国生产并出口的产品：不
IPD共享语句ICMJE
计划共享IPD：是的
计划描述：该试验的生物标本和数据存储库将在公共卫生研究生院（GSPH）数据中心存储库中获得，这些调查库是提出正式申请并得到协调中心（PITT）和数据中心（GSPH）正式批准的调查人员。
支持材料：研究方案
支持材料：统计分析计划（SAP）
支持材料：知情同意书（ICF）
支持材料：临床研究报告（CSR）
支持材料：分析代码
大体时间：在审判完成的一年内。
访问标准：访问将由研究团队确定。
责任方玛格丽特·拉格尼（Margaret Ragni），匹兹堡大学
研究赞助商ICMJE玛格丽特·拉格尼（Margaret Ragni）
合作者ICMJE卫生资源和服务管理（HRSA）
研究人员ICMJE
首席研究员： Margaret v Ragni，医学博士，MPH匹兹堡大学
PRS帐户匹兹堡大学
验证日期2021年6月

国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素

治疗医院

新药特效药

前沿医讯