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出境医 / 临床实验 / 运动神经元疾病 - 系统多臂自适应随机试验（MND-SMART）
运动神经元疾病 - 系统多臂自适应随机试验（MND-SMART）
研究描述
简要摘要：
MND-SMART正在研究选定的药物是否可以减慢运动神经元疾病（MND）的进展并提高生存率。
该研究是“多臂”的，这意味着将同时测试多种治疗方法。首先，审判将有3个武器；药物1，药物2和安慰剂（虚拟药物）。这允许评估药物1对安慰剂，并分别对药物2与安慰剂进行评估。参与者将随机分配给药物1，药物2或安慰剂。正在测试的药物已被批准在其他情况下使用。
MND-SMART具有“自适应”设计。这意味着正在研究的药物可以根据新兴结果改变。在研究期间，可以删除显示出无效的治疗方法，并可以添加新药。随着时间的流逝，这将使许多治疗能够进行有效，明确的评估。
在严格的过程之后，已选择了第一个正在测试的药物，涉及对过去的临床试验数据的系统，无偏见和全面的综述，以及用于MND和其他相关神经退行性疾病的临床前研究（实验室研究）的信息。根据集合标准，一组独立的MND专家已将药物纳入MND-SMART。这些包括考虑药物的工作方式，其安全性和先前研究质量。
基于对不断更新的科学证据以及最先进的人类干细胞的药物发现平台的发现，将选择新药在MND-SMART中进行调查。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 运动神经元疾病，肌萎缩性侧索硬化症 | 药物：美金刚盐酸盐口服溶液药物：氢酮盐酸盐口服溶液：安慰剂口服溶液 | 第2阶段3 |
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 750名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 掩蔽： | 四人（参与者，护理提供者，调查员，成果评估者） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 运动神经元疾病 - 系统多臂自适应随机试验 |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年2月27日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2026年9月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2026年12月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：美容 | 药物：美金刚盐酸盐口服溶液 每天服用一次美金刚氢胆碱 |
| 实验：曲唑酮 | 药物：氢唑酮口服溶液 每天服用一次盐酸二唑酮 |
| 安慰剂比较器：安慰剂 | 药物：安慰剂口服溶液 安慰剂每天服用一次 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 在18个月以上的ALS-FRS（R）下降[时间范围：18个月]共同主要结果度量
- 生存[时间范围：18个月]共同主要结果度量
次要结果度量 ：
- 认知和行为[时间范围：18个月]使用爱丁堡的认知和行为ALS屏幕（ECA）
- 呼吸功能 - 强迫生命力[时间范围：18个月]更改FVC
- 国王的ALS临床阶段[时间范围：18个月]是时候到达国王第四阶段，量表范围I -V
- 焦虑和抑郁的变化[时间范围：18个月]使用医院焦虑和抑郁量表（HADS）测量，量表范围0-42
- 生活质量的变化[时间范围：18个月]使用EQ-5D-5L测量
- IMPS的安全性和耐受性[时间范围：18个月]使用不利事件测量
- 呼吸功能 - 嗅觉鼻吸气压力[时间范围：18个月]折断
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 18岁以上（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 确认的MND诊断（包括以下亚型：El Escorial标准（可能，可能和确定的），原发性硬化症和进行性肌肉萎缩）
- 年满18岁
- 根据临床试验的促进和协调组（CTFG）指南，有生育潜力的妇女必须在基线访问之前的7天内进行负妊娠测试。
- 有生育潜力和肥沃的男性的妇女必须使用适当的避孕方法，以避免从同意时至治疗后4周，避免了所选药物的任何不太可能的致病作用
- 愿意并且能够遵守试验方案以及理解和完成问卷的能力
- 书面知情同意书（在肢体功能障碍的情况下，可以由代理签署）
排除标准：
- 被诊断为额颞痴呆（FTD-MND）或任何其他严重的精神疾病的患者阻止了知情同意。
- 患者处于双相情感障碍的躁狂阶段。
- 酒精中毒（自我报告）
- 使用哥伦比亚自杀的严重程度评级量表评估主动自杀念头
- 关于并发的研究药物（包括生物疗法）
- 已知的超敏反应，包括遗传性果糖不耐症，或对活性物质及其赋形剂的不利反应（SPCS第6.1节）或任何过去的病史，禁忌使用任何IMPS
- 怀孕或母乳喂养女性
- 如果Alt，ALP，胆红素或GGT>正常上限的3倍。
- 如果肌酐清除率（肌酐清除率或EGFR）<30 ml/min。
- 如果无血清T4> 25 pmol/L或TSH <0.2mU/L
- 如果在12个铅ECG上校正了QT间隔> 450毫秒
- 患者被诊断为心律不齐，心脏阻滞或心肌梗塞后立即康复期（<6周）。
- 已经在此协议中采用任何IMP
- 根据SPC第4.3节，患者禁忌任何IMPS
- 服用与SPC相互作用的药物与活性物质及其赋形剂相互作用，包括但不限于；右甲苯胺，阿曼达丁；氯胺酮，单胺氧化酶抑制剂（（（MAOIS），Rasagiline，Selegiline，safinamide，safinamide，tranylcypromine，苯吡啶，苯苯胺，异氰辅助二氮），莫卡氏酰胺）。
联系人和位置
联系人
| 联系人：钱德兰教授 | 0131 465 9612 | siddharthan.chandran@ed.ac.uk | |
| 联系人：雷切尔·达金（Rachel Dakin） | 0131 465 9612 | rachel.dakin@ed.ac.uk |
位置
| 英国 | |
| 安妮·罗琳再生神经病学诊所 | 招募 |
| 爱丁堡，英国，EH16 4SB | |
| 联系人：朱迪思·牛顿0131 242 7985 lothian.mndsmart@nhs.net | |
赞助商和合作者
爱丁堡大学
伦敦大学学院
沃里克大学
NHS Lothian
调查人员
| 研究主任： | 钱德兰教授 | 爱丁堡大学 |
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年3月4日 | ||||||||
| 第一个发布日期icmje | 2020年3月10日 | ||||||||
| 上次更新发布日期 | 2020年3月10日 | ||||||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2020年2月27日 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2026年9月（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE |
| ||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | 没有发布更改 | ||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||||||
| 原始的次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | 运动神经元疾病 - 系统多臂自适应随机试验 | ||||||||
| 官方标题ICMJE | 运动神经元疾病 - 系统多臂自适应随机试验 | ||||||||
| 简要摘要 | MND-SMART正在研究选定的药物是否可以减慢运动神经元疾病（MND）的进展并提高生存率。 该研究是“多臂”的，这意味着将同时测试多种治疗方法。首先，审判将有3个武器；药物1，药物2和安慰剂（虚拟药物）。这允许评估药物1对安慰剂，并分别对药物2与安慰剂进行评估。参与者将随机分配给药物1，药物2或安慰剂。正在测试的药物已被批准在其他情况下使用。 MND-SMART具有“自适应”设计。这意味着正在研究的药物可以根据新兴结果改变。在研究期间，可以删除显示出无效的治疗方法，并可以添加新药。随着时间的流逝，这将使许多治疗能够进行有效，明确的评估。 在严格的过程之后，已选择了第一个正在测试的药物，涉及对过去的临床试验数据的系统，无偏见和全面的综述，以及用于MND和其他相关神经退行性疾病的临床前研究（实验室研究）的信息。根据集合标准，一组独立的MND专家已将药物纳入MND-SMART。这些包括考虑药物的工作方式，其安全性和先前研究质量。 基于对不断更新的科学证据以及最先进的人类干细胞的药物发现平台的发现，将选择新药在MND-SMART中进行调查。 | ||||||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 阶段3 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：平行分配 掩盖：四倍（参与者，护理提供者，调查员，成果评估者） 主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE | 运动神经元疾病，肌萎缩性侧索硬化症 | ||||||||
| 干预ICMJE |
| ||||||||
| 研究臂ICMJE |
| ||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 750 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2026年12月 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2026年9月（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
| ||||||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||||||
| 年龄ICMJE | 18岁以上（成人，老年人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
| ||||||||
| 列出的位置国家ICMJE | 英国 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04302870 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | AC18082 | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||||||
| IPD共享语句ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 责任方 | 爱丁堡大学 | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | 爱丁堡大学 | ||||||||
| 合作者ICMJE |
| ||||||||
| 研究人员ICMJE |
| ||||||||
| PRS帐户 | 爱丁堡大学 | ||||||||
| 验证日期 | 2020年3月 | ||||||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
研究描述
简要摘要：
MND-SMART正在研究选定的药物是否可以减慢运动神经元疾病（MND）的进展并提高生存率。
该研究是“多臂”的，这意味着将同时测试多种治疗方法。首先，审判将有3个武器；药物1，药物2和安慰剂（虚拟药物）。这允许评估药物1对安慰剂，并分别对药物2与安慰剂进行评估。参与者将随机分配给药物1，药物2或安慰剂。正在测试的药物已被批准在其他情况下使用。
MND-SMART具有“自适应”设计。这意味着正在研究的药物可以根据新兴结果改变。在研究期间，可以删除显示出无效的治疗方法，并可以添加新药。随着时间的流逝，这将使许多治疗能够进行有效，明确的评估。
在严格的过程之后，已选择了第一个正在测试的药物，涉及对过去的临床试验数据的系统，无偏见和全面的综述，以及用于MND和其他相关神经退行性疾病的临床前研究（实验室研究）的信息。根据集合标准，一组独立的MND专家已将药物纳入MND-SMART。这些包括考虑药物的工作方式，其安全性和先前研究质量。
基于对不断更新的科学证据以及最先进的人类干细胞的药物发现平台的发现，将选择新药在MND-SMART中进行调查。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 运动神经元疾病，肌萎缩性侧索硬化症 | 药物：美金刚盐酸盐口服溶液药物：氢酮盐酸盐口服溶液：安慰剂口服溶液 | 第2阶段3 |
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 750名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 掩蔽： | 四人（参与者，护理提供者，调查员，成果评估者） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 运动神经元疾病 - 系统多臂自适应随机试验 |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年2月27日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2026年9月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2026年12月 |
武器和干预措施
结果措施
主要结果指标 ：
- 在18个月以上的ALS-FRS（R）下降[时间范围：18个月]共同主要结果度量
- 生存[时间范围：18个月]共同主要结果度量
次要结果度量 ：
- 认知和行为[时间范围：18个月]使用爱丁堡的认知和行为ALS屏幕（ECA）
- 呼吸功能 - 强迫生命力[时间范围：18个月]更改FVC
- 国王的ALS临床阶段[时间范围：18个月]是时候到达国王第四阶段，量表范围I -V
- 焦虑和抑郁的变化[时间范围：18个月]使用医院焦虑和抑郁量表（HADS）测量，量表范围0-42
- 生活质量的变化[时间范围：18个月]使用EQ-5D-5L测量
- IMPS的安全性和耐受性[时间范围：18个月]使用不利事件测量
- 呼吸功能 - 嗅觉鼻吸气压力[时间范围：18个月]折断
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 18岁以上（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 确认的MND诊断（包括以下亚型：El Escorial标准（可能，可能和确定的），原发性硬化症和进行性肌肉萎缩）
- 年满18岁
- 根据临床试验的促进和协调组（CTFG）指南，有生育潜力的妇女必须在基线访问之前的7天内进行负妊娠测试。
- 有生育潜力和肥沃的男性的妇女必须使用适当的避孕方法，以避免从同意时至治疗后4周，避免了所选药物的任何不太可能的致病作用
- 愿意并且能够遵守试验方案以及理解和完成问卷的能力
- 书面知情同意书（在肢体功能障碍的情况下，可以由代理签署）
排除标准：
- 被诊断为额颞痴呆（FTD-MND）或任何其他严重的精神疾病的患者阻止了知情同意。
- 患者处于双相情感障碍的躁狂阶段。
- 酒精中毒（自我报告）
- 使用哥伦比亚自杀的严重程度评级量表评估主动自杀念头
- 关于并发的研究药物（包括生物疗法）
- 已知的超敏反应，包括遗传性果糖不耐症，或对活性物质及其赋形剂的不利反应（SPCS第6.1节）或任何过去的病史，禁忌使用任何IMPS
- 怀孕或母乳喂养女性
- 如果Alt，ALP，胆红素或GGT>正常上限的3倍。
- 如果肌酐清除率（肌酐清除率或EGFR）<30 ml/min。
- 如果无血清T4> 25 pmol/L或TSH <0.2mU/L
- 如果在12个铅ECG上校正了QT间隔> 450毫秒
- 患者被诊断为心律不齐，心脏阻滞或心肌梗塞后立即康复期（<6周）。
- 已经在此协议中采用任何IMP
- 根据SPC第4.3节，患者禁忌任何IMPS
- 服用与SPC相互作用的药物与活性物质及其赋形剂相互作用，包括但不限于；右甲苯胺，阿曼达丁；氯胺酮，单胺氧化酶抑制剂（（（MAOIS），Rasagiline，Selegiline，safinamide，safinamide，tranylcypromine，苯吡啶，苯苯胺，异氰辅助二氮），莫卡氏酰胺）。
联系人和位置
联系人
| 联系人：钱德兰教授 | 0131 465 9612 | siddharthan.chandran@ed.ac.uk | |
| 联系人：雷切尔·达金（Rachel Dakin） | 0131 465 9612 | rachel.dakin@ed.ac.uk |
位置
| 英国 | |
| 安妮·罗琳再生神经病学诊所 | 招募 |
| 爱丁堡，英国，EH16 4SB | |
| 联系人：朱迪思·牛顿0131 242 7985 lothian.mndsmart@nhs.net | |
赞助商和合作者
爱丁堡大学
伦敦大学学院
沃里克大学
NHS Lothian
调查人员
| 研究主任： | 钱德兰教授 | 爱丁堡大学 |
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年3月4日 | ||||||||
| 第一个发布日期icmje | 2020年3月10日 | ||||||||
| 上次更新发布日期 | 2020年3月10日 | ||||||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2020年2月27日 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2026年9月（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE |
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| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | 没有发布更改 | ||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
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| 原始的次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | 运动神经元疾病 - 系统多臂自适应随机试验 | ||||||||
| 官方标题ICMJE | 运动神经元疾病 - 系统多臂自适应随机试验 | ||||||||
| 简要摘要 | MND-SMART正在研究选定的药物是否可以减慢运动神经元疾病（MND）的进展并提高生存率。 该研究是“多臂”的，这意味着将同时测试多种治疗方法。首先，审判将有3个武器；药物1，药物2和安慰剂（虚拟药物）。这允许评估药物1对安慰剂，并分别对药物2与安慰剂进行评估。参与者将随机分配给药物1，药物2或安慰剂。正在测试的药物已被批准在其他情况下使用。 MND-SMART具有“自适应”设计。这意味着正在研究的药物可以根据新兴结果改变。在研究期间，可以删除显示出无效的治疗方法，并可以添加新药。随着时间的流逝，这将使许多治疗能够进行有效，明确的评估。 在严格的过程之后，已选择了第一个正在测试的药物，涉及对过去的临床试验数据的系统，无偏见和全面的综述，以及用于MND和其他相关神经退行性疾病的临床前研究（实验室研究）的信息。根据集合标准，一组独立的MND专家已将药物纳入MND-SMART。这些包括考虑药物的工作方式，其安全性和先前研究质量。 基于对不断更新的科学证据以及最先进的人类干细胞的药物发现平台的发现，将选择新药在MND-SMART中进行调查。 | ||||||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 阶段3 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：平行分配 掩盖：四倍（参与者，护理提供者，调查员，成果评估者） 主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE | 运动神经元疾病，肌萎缩性侧索硬化症 | ||||||||
| 干预ICMJE | |||||||||
| 研究臂ICMJE |
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| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 750 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2026年12月 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2026年9月（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
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| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 18岁以上（成人，老年人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 英国 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04302870 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | AC18082 | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 责任方 | 爱丁堡大学 | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | 爱丁堡大学 | ||||||||
| 合作者ICMJE |
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| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | 爱丁堡大学 | ||||||||
| 验证日期 | 2020年3月 | ||||||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
