• 吸收脂肪的系数[时间范围：15天]
  在高脂粉中，基于脂肪摄入和脂肪排泄的确定脂肪吸收
• 不良事件[时间范围：81天]
  AE，SAE，SUSAR，免疫过敏反应

• 凳子的重量[时间范围：15天]
  评估从基线（仅PPE）到每个治疗期的粪便重量变化
• 每日撤离数量[时间范围：15天]
  评估从基线（仅PPE）到每个治疗期的每日撤离变化
• Steatorrhea，[时间范围：15天]
  评估从基线（仅PPE）到每个治疗期的脂肪性变化
• creatorrhea [时间范围：15天]
  评估从基线（仅PPE）到每个治疗期的Creatorrhea的变化
• 体重[时间范围：15天]
  评估从基线（PPE）到每个治疗期的体重变化
• 凳子的一致性[时间范围：15天]
  评估从基线（PPE）到每个治疗期的粪便的一致性

这是由Azurrx SAS赞助的2期研究，涉及对新药物的测试，以补偿由囊性纤维化（CF）引起的外分泌胰腺功能不全（EPI）。新药物称为MS1819喷雾（MS1819-SD），它是使用重组DNA技术由yarrowia脂溶剂的LIP2基因产生的脂肪酶。

这项研究的主要目的是研究在CF患者中稳定剂量的PPE的升级剂量的疗效和安全性，这些PPE仅由PPE完全弥补。

该酶已经显示出适当的特征，以补偿CP（胰腺炎' target='_blank'>慢性胰腺炎）和CF患者常见的胰腺脂肪酶（酶）缺乏症。

该研究的设计是开放标签的，这意味着所有合格的患者将接受研究药物MS1819-SD。在整个研究期间，在整个研究期间，在每个治疗期间，研究药物剂量将在整个研究期间增加；研究总共包括三个治疗期。

MS1819-SD处理阶段的总持续时间为39-51天。患者参与研究的总持续时间为69-81天。这项研究将大约24名患者参加。

• 囊性纤维化
• 囊性纤维化胃肠道疾病
• 胰腺的囊性纤维化

纳入标准：

1. 签名和日期知情同意书。
2. 筛查时的年龄> 12岁
3. 男女不限。
4. 在稳定的PPE≥1个月下。稳定的剂量定义为在此期间没有改变药物的剂量，并且必须在推荐剂量范围内进行市售药物。

5. 由以下定义的营养状况：

   1. 女性患者的BMI≤22.0kg/m2
   2. 男性患者的BMI≤23.0kg/m2
   3. 12至<18岁的患者的BMI≤50％。
6. 囊性纤维化，基于与CF一致的2个临床特征，研究者认为毛果果离子粒疗法> 60 mmol/L的汗液浓度> 60 mmol/l。
7. 筛查时的粪胰腺弹性酶-1 <100 µg/g的粪便。
8. 基线CFA <80％，最高每日剂量为10,000脂肪酶单位/kg/天。
9. 临床稳定，没有任何有明显呼吸道症状的证据，这些呼吸道症状需要在筛查的30天内进行静脉抗生素，补充氧气或住院。
10. 男性和女性患者，如果有生育潜力，则必须在研究期间使用可靠的避孕方法。可靠的节育方法定义为以下一种：口服或可注射的避孕药，宫内装置，避孕植入物，管结扎术，子宫切除术或双性障碍法（带有精子剂泡沫或果冻或果冻或糖果的隔膜），含量）或输精管切除术。周期性禁欲（日历，症状热或流动后方法）不是可接受的避孕方法。还必须评估患者的首选和通常的生活方式，以确定性欲是否是一种可靠的节育方法。
11. 根据调查员的判断，被认为是可靠的，能够遵守协议。

排除标准：

1. 已建立或怀疑的纤维化结肠病。
2. 全部或部分胃切除术。
3. 肠道固体器官移植或肠道的明显手术切除史；肠道的显着切除术定义为末端回肠或回肠瓣膜的任何切除。与术前状态相比，应排除任何其他肠切除后营养状况的质性，长期变化的营养状况的患者（例如，补充胰腺酶的新需求增加，与术前状态相比以保持相同的营养状况）。
4. 与胰腺功能不全无关的任何慢性腹泻疾病
5. 对研究药物的任何成分（IMP）的已知过敏或其他严重反应。
6. 胆红素>正常上限（ULN）的1.5倍。
7. 丙氨酸氨基转移酶（ALT）或天冬氨酸氨基转移酶（AST）> 5倍ULN。
8. 碱性磷酸酶（ALP）> 5倍ULN。
9. γ谷氨酸转移酶（GGT）> 5倍ULN。
10. 肝硬化或门静脉高压的体征和/或症状（例如脾肿大，腹水，食管静脉曲张）或与CF无关的肝病
11. 对粪便标记的已知过敏的患者。
12. 在筛查前6个月内通过肠管喂食
13. 在过去的12个月内，常规使用抗diarheals，抗痉挛药或乳糖泻药或慢性渗透泻药（例如聚乙烯甘油）方案的慢性渗透泻药（例如聚乙烯甘油）方案的常规使用。
14. 在筛查前的最后12个月内，在适当的泻药治疗中，在适当的泻药治疗下进行<1疏散/周的严重便秘病史。
15. 筛查前的最后12个月内远端肠道伪腹综合征的文献。
16. 筛查访问时强迫呼气量≤30％。
17. 在筛查和育儿潜力的女性筛查和基线时，哺乳或已知的怀孕或阳性妊娠试验。
18. 参与另一项涉及IMP的临床研究，该研究在包含或与本研究同时参与了IMP。
19. 根据调查员的判断，控制不良的糖尿病。

• 吸收脂肪的系数[时间范围：15天]
  在高脂粉中，基于脂肪摄入和脂肪排泄的确定脂肪吸收
• 不良事件[时间范围：81天]
  AE，SAE，SUSAR，免疫过敏反应

• 凳子的重量[时间范围：15天]
  评估从基线（仅PPE）到每个治疗期的粪便重量变化
• 每日撤离数量[时间范围：15天]
  评估从基线（仅PPE）到每个治疗期的每日撤离变化
• Steatorrhea，[时间范围：15天]
  评估从基线（仅PPE）到每个治疗期的脂肪性变化
• creatorrhea [时间范围：15天]
  评估从基线（仅PPE）到每个治疗期的Creatorrhea的变化
• 体重[时间范围：15天]
  评估从基线（PPE）到每个治疗期的体重变化
• 凳子的一致性[时间范围：15天]
  评估从基线（PPE）到每个治疗期的粪便的一致性

这是由Azurrx SAS赞助的2期研究，涉及对新药物的测试，以补偿由囊性纤维化（CF）引起的外分泌胰腺功能不全（EPI）。新药物称为MS1819喷雾（MS1819-SD），它是使用重组DNA技术由yarrowia脂溶剂的LIP2基因产生的脂肪酶。

这项研究的主要目的是研究在CF患者中稳定剂量的PPE的升级剂量的疗效和安全性，这些PPE仅由PPE完全弥补。

该酶已经显示出适当的特征，以补偿CP（胰腺炎' target='_blank'>慢性胰腺炎）和CF患者常见的胰腺脂肪酶（酶）缺乏症。

该研究的设计是开放标签的，这意味着所有合格的患者将接受研究药物MS1819-SD。在整个研究期间，在整个研究期间，在每个治疗期间，研究药物剂量将在整个研究期间增加；研究总共包括三个治疗期。

MS1819-SD处理阶段的总持续时间为39-51天。患者参与研究的总持续时间为69-81天。这项研究将大约24名患者参加。

• 囊性纤维化
• 囊性纤维化胃肠道疾病
• 胰腺的囊性纤维化

纳入标准：

1. 签名和日期知情同意书。
2. 筛查时的年龄> 12岁
3. 男女不限。
4. 在稳定的PPE≥1个月下。稳定的剂量定义为在此期间没有改变药物的剂量，并且必须在推荐剂量范围内进行市售药物。

5. 由以下定义的营养状况：

   1. 女性患者的BMI≤22.0kg/m2
   2. 男性患者的BMI≤23.0kg/m2
   3. 12至<18岁的患者的BMI≤50％。
6. 囊性纤维化，基于与CF一致的2个临床特征，研究者认为毛果果离子粒疗法> 60 mmol/L的汗液浓度> 60 mmol/l。
7. 筛查时的粪胰腺弹性酶-1 <100 µg/g的粪便。
8. 基线CFA <80％，最高每日剂量为10,000脂肪酶单位/kg/天。
9. 临床稳定，没有任何有明显呼吸道症状的证据，这些呼吸道症状需要在筛查的30天内进行静脉抗生素，补充氧气或住院。
10. 男性和女性患者，如果有生育潜力，则必须在研究期间使用可靠的避孕方法。可靠的节育方法定义为以下一种：口服或可注射的避孕药，宫内装置，避孕植入物，管结扎术，子宫切除术或双性障碍法（带有精子剂泡沫或果冻或果冻或糖果的隔膜），含量）或输精管切除术。周期性禁欲（日历，症状热或流动后方法）不是可接受的避孕方法。还必须评估患者的首选和通常的生活方式，以确定性欲是否是一种可靠的节育方法。
11. 根据调查员的判断，被认为是可靠的，能够遵守协议。

排除标准：

1. 已建立或怀疑的纤维化结肠病。
2. 全部或部分胃切除术。
3. 肠道固体器官移植或肠道的明显手术切除史；肠道的显着切除术定义为末端回肠或回肠瓣膜的任何切除。与术前状态相比，应排除任何其他肠切除后营养状况的质性，长期变化的营养状况的患者（例如，补充胰腺酶的新需求增加，与术前状态相比以保持相同的营养状况）。
4. 与胰腺功能不全无关的任何慢性腹泻疾病
5. 对研究药物的任何成分（IMP）的已知过敏或其他严重反应。
6. 胆红素>正常上限（ULN）的1.5倍。
7. 丙氨酸氨基转移酶（ALT）或天冬氨酸氨基转移酶（AST）> 5倍ULN。
8. 碱性磷酸酶（ALP）> 5倍ULN。
9. γ谷氨酸转移酶（GGT）> 5倍ULN。
10. 肝硬化或门静脉高压的体征和/或症状（例如脾肿大，腹水，食管静脉曲张）或与CF无关的肝病
11. 对粪便标记的已知过敏的患者。
12. 在筛查前6个月内通过肠管喂食
13. 在过去的12个月内，常规使用抗diarheals，抗痉挛药或乳糖泻药或慢性渗透泻药（例如聚乙烯甘油）方案的慢性渗透泻药（例如聚乙烯甘油）方案的常规使用。
14. 在筛查前的最后12个月内，在适当的泻药治疗中，在适当的泻药治疗下进行<1疏散/周的严重便秘病史。
15. 筛查前的最后12个月内远端肠道伪腹综合征的文献。
16. 筛查访问时强迫呼气量≤30％。
17. 在筛查和育儿潜力的女性筛查和基线时，哺乳或已知的怀孕或阳性妊娠试验。
18. 参与另一项涉及IMP的临床研究，该研究在包含或与本研究同时参与了IMP。
19. 根据调查员的判断，控制不良的糖尿病。