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出境医 / 临床实验 / 脱甲苯甲嗪的功效控制与HD相关的吞咽困难的症状
脱甲苯甲嗪的功效控制与HD相关的吞咽困难的症状
研究描述
简要摘要：
确定脱甲苯甲嗪对控制与HD相关的吞咽困难症状的功效。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 亨廷顿病 | 药物：葡萄苯甲嗪口服片剂[Austedo]药物：安慰剂口服片剂 | 阶段1 |
详细说明：
主要终点是从基线到维护治疗的吞咽功能/吞咽困难的变化。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 48名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 干预模型描述： | 安慰剂对照的试点研究 |
| 掩蔽： | 三重（参与者，研究人员，结果评估者） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 脱甲苯甲嗪在亨廷顿氏病吞咽困难的患者中的功效：一项随机，安慰剂对照的初步研究 |
| 估计研究开始日期 ： | 2020年9月1日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2022年4月30日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2022年12月31日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：葡萄苯甲嗪 随机分配给该组的参与者将接受口服脱甲苯甲嗪8周。第1周：6毫克每天一次；第2周：6毫克每天两次（出价）；第3周：9毫克竞标；第4周：12个出价；第5周：15毫克竞标；第6周：18毫克竞标；第7周：21毫克竞标；第8周：24毫克竞标。 | 药物：脱甲苯甲嗪口服片[Austedo] 随机分配给该组的参与者将接受口服脱甲苯甲嗪8周。第1周：6毫克标签每天一次；第2周：6 mg选项卡（出价）；第3周：9 mg选项卡（出价）；第4周：12 mg选项卡（出价）；第5周：15毫克（6毫克Tab + 9 mg Tab BID）;第6周：18毫克（9毫克Tab + 9 mg Tab bid）;第7周：21毫克（9毫克Tab + 12 mg Tab bid）;第8周：24毫克（12毫克Tab竞标）。 其他名称：Austedo |
| 安慰剂比较器：安慰剂 随机分配给该组的参与者将接受口服安慰剂8周。第1周：6毫克每天一次；第2周：6毫克每天两次（出价）；第3周：9毫克竞标；第4周：12个出价；第5周：15毫克竞标；第6周：18毫克竞标；第7周：21毫克竞标；第8周：24毫克竞标。 | 药物：安慰剂口服片剂 随机分配给该组的参与者将接受口服安慰剂8周。第1周：6毫克标签每天一次；第2周：6 mg选项卡（出价）；第3周：9 mg选项卡（出价）；第4周：12 mg选项卡（出价）；第5周：15毫克（6毫克Tab + 9 mg Tab BID）;第6周：18毫克（9毫克Tab + 9 mg Tab bid）;第7周：21毫克（9毫克Tab + 12 mg Tab bid）;第8周：24毫克（12毫克Tab竞标）。 其他名称：安慰剂 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 葡萄丙嗪可以控制与亨廷顿氏病有关的吞咽困难症状的功效。 [时间范围：18个月]使用临床吞咽评估亨廷顿氏病（Huntington）吞咽困难量表（HDDS），燕子功能/吞咽困难从基线到维持治疗的变化。亨廷顿氏病吞咽困难量表是一个11个项目量表，用于监测早期至晚期疾病阶段患者的吞咽困难。亨廷顿氏病吞咽困难量表包括与燕子预备，口腔，咽和食管阶段有关的问题。响应选项如下：问题1-4和6-11：1不，几乎从来没有； 2是的，很少； 3是的，有时； 4是的，经常； 5是的，几乎总是。问题5：1是的，几乎总是； 2是的，经常； 3是的，有时； 4是的，很少； 5不，几乎永远不会。更高的分数意味着结果较差。
- 脱甲苯甲嗪对控制与亨廷顿氏病有关的吞咽困难症状的疗效的非遗产评估。 [时间范围：18个月]使用床边吞咽评估量表的吞咽困难的非乐器评估和症状。床边吞咽评估量表解释：1级：无关紧要的改变，得分≤19； 2级：平均改变，得分20-23；第3级：严重变化，得分≥24。更高的分数意味着较差的结果。
- 依替兰嗪对控制与亨廷顿氏病相关的吞咽困难症状的疗效的工具评估。 [时间范围：18个月]使用视频荧光吞咽研究（也称为修饰的钡燕子研究）评估咽部和食管吞咽困难。仪器评估提供了对吞咽各个阶段中患者症状可能与患者症状有关的任何解剖学差异和生理问题的描述。视频研究研究的结果用于根据吞咽困难和严重程度量表的吞咽困难的严重程度。吞咽困难和严重程度量表的得分范围为1至7，其中7个代表正常吞咽，1代表严重的吞咽困难。
次要结果度量 ：
- 脱乙酰苯胺对HD患者体重的影响。 [时间范围：18个月]次要终点是从基线到体重维持治疗的治疗成功。体重将以千克计算。
- 脱甲苯甲嗪对HD患者体重指数的影响。 [时间范围：18个月]次要终点是从基线到体重指数维持治疗的治疗成功。体重指数将通过将重量（kg/m2）的高度平方除以高度的平方来计算体重指数。
- 脱乙酰苯胺对HD患者脂肪分布的影响。 [时间范围：18个月]次要终点是从基线到维持疗法的治疗成功。使用皮肤折叠式卡尺测量皮肤折叠厚度的四个位置：肩cap骨，二头肌，三头肌和肩部以及手臂和腿部周长，可以估算体内脂肪的分布。
其他结果措施：
- 依特替特苯嗪对HD患者生活质量的影响。 [时间范围：18个月]从基线到维持治疗的治疗成功对HD吞咽困难患者的生活质量。生活质量（特别是使用世界卫生组织残疾评估时间表（WHODAS）2.0版对健康状况和残疾进行评估。WHODAS2.0涵盖六个功能领域在社区活动中。以下数字分配给响应：0 =无困难； 1 =轻度难度； 2 =中度难度； 3 =严重的难度； 4 =极端困难或不能做。 - 到一天的功能，更高的分数表明功能较差。
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 21岁以上（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
联系人和位置
没有提供联系人或位置
| 追踪信息 | |||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年2月13日 | ||||||
| 第一个发布日期icmje | 2020年3月10日 | ||||||
| 上次更新发布日期 | 2020年7月21日 | ||||||
| 估计研究开始日期ICMJE | 2020年9月1日 | ||||||
| 估计的初级完成日期 | 2022年4月30日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | |||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 改变历史 | |||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||||
| 原始的次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 依特替特苯嗪对HD患者生活质量的影响。 [时间范围：18个月] 从基线到维持治疗的治疗成功对HD吞咽困难患者的生活质量。生活质量（特别是使用世界卫生组织残疾评估时间表（WHODAS）2.0版对健康状况和残疾进行评估。WHODAS2.0涵盖六个功能领域在社区活动中。以下数字分配给响应：0 =无困难； 1 =轻度难度； 2 =中度难度； 3 =严重的难度； 4 =极端困难或不能做。 - 到一天的功能，更高的分数表明功能较差。 | ||||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 与电流相同 | ||||||
| 描述性信息 | |||||||
| 简短的标题ICMJE | 脱甲苯甲嗪的功效控制与HD相关的吞咽困难的症状 | ||||||
| 官方标题ICMJE | 脱甲苯甲嗪在亨廷顿氏病吞咽困难的患者中的功效：一项随机，安慰剂对照的初步研究 | ||||||
| 简要摘要 | 确定脱甲苯甲嗪对控制与HD相关的吞咽困难症状的功效。 | ||||||
| 详细说明 | 主要终点是从基线到维护治疗的吞咽功能/吞咽困难的变化。 | ||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段1 | ||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：平行分配 干预模型描述： 安慰剂对照的试点研究 掩蔽：三重（参与者，研究人员，结果评估者）主要目的：治疗 | ||||||
| 条件ICMJE | 亨廷顿病 | ||||||
| 干预ICMJE |
| ||||||
| 研究臂ICMJE |
| ||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||||
| 招聘信息 | |||||||
| 招聘状态ICMJE | 尚未招募 | ||||||
| 估计注册ICMJE | 48 | ||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2022年12月31日 | ||||||
| 估计的初级完成日期 | 2022年4月30日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
| ||||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||||
| 年龄ICMJE | 21岁以上（成人，老年人） | ||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||
| 联系ICMJE | |||||||
| 列出的位置国家ICMJE | 不提供 | ||||||
| 删除了位置国家 | |||||||
| 管理信息 | |||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04301726 | ||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | 2002027824 | ||||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||||
| IPD共享语句ICMJE | 不提供 | ||||||
| 责任方 | Sylvette Ayala-Pena，资金，亨廷顿波多黎各 | ||||||
| 研究赞助商ICMJE | 资金亨亨廷顿波多黎各 | ||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||
| 研究人员ICMJE | 不提供 | ||||||
| PRS帐户 | 资金亨亨廷顿波多黎各 | ||||||
| 验证日期 | 2020年7月 | ||||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||
研究描述
简要摘要：
确定脱甲苯甲嗪对控制与HD相关的吞咽困难症状的功效。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 亨廷顿病 | 药物：葡萄苯甲嗪口服片剂[Austedo]药物：安慰剂口服片剂 | 阶段1 |
详细说明：
主要终点是从基线到维护治疗的吞咽功能/吞咽困难的变化。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 48名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 干预模型描述： | 安慰剂对照的试点研究 |
| 掩蔽： | 三重（参与者，研究人员，结果评估者） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 脱甲苯甲嗪在亨廷顿氏病吞咽困难的患者中的功效：一项随机，安慰剂对照的初步研究 |
| 估计研究开始日期 ： | 2020年9月1日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2022年4月30日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2022年12月31日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：葡萄苯甲嗪 随机分配给该组的参与者将接受口服脱甲苯甲嗪8周。第1周：6毫克每天一次；第2周：6毫克每天两次（出价）；第3周：9毫克竞标；第4周：12个出价；第5周：15毫克竞标；第6周：18毫克竞标；第7周：21毫克竞标；第8周：24毫克竞标。 | 药物：脱甲苯甲嗪口服片[Austedo] 随机分配给该组的参与者将接受口服脱甲苯甲嗪8周。第1周：6毫克标签每天一次；第2周：6 mg选项卡（出价）；第3周：9 mg选项卡（出价）；第4周：12 mg选项卡（出价）；第5周：15毫克（6毫克Tab + 9 mg Tab BID）;第6周：18毫克（9毫克Tab + 9 mg Tab bid）;第7周：21毫克（9毫克Tab + 12 mg Tab bid）;第8周：24毫克（12毫克Tab竞标）。 其他名称：Austedo |
| 安慰剂比较器：安慰剂 随机分配给该组的参与者将接受口服安慰剂8周。第1周：6毫克每天一次；第2周：6毫克每天两次（出价）；第3周：9毫克竞标；第4周：12个出价；第5周：15毫克竞标；第6周：18毫克竞标；第7周：21毫克竞标；第8周：24毫克竞标。 | 药物：安慰剂口服片剂 随机分配给该组的参与者将接受口服安慰剂8周。第1周：6毫克标签每天一次；第2周：6 mg选项卡（出价）；第3周：9 mg选项卡（出价）；第4周：12 mg选项卡（出价）；第5周：15毫克（6毫克Tab + 9 mg Tab BID）;第6周：18毫克（9毫克Tab + 9 mg Tab bid）;第7周：21毫克（9毫克Tab + 12 mg Tab bid）;第8周：24毫克（12毫克Tab竞标）。 其他名称：安慰剂 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 葡萄丙嗪可以控制与亨廷顿氏病有关的吞咽困难症状的功效。 [时间范围：18个月]使用临床吞咽评估亨廷顿氏病（Huntington）吞咽困难量表（HDDS），燕子功能/吞咽困难从基线到维持治疗的变化。亨廷顿氏病吞咽困难量表是一个11个项目量表，用于监测早期至晚期疾病阶段患者的吞咽困难。亨廷顿氏病吞咽困难量表包括与燕子预备，口腔，咽和食管阶段有关的问题。响应选项如下：问题1-4和6-11：1不，几乎从来没有； 2是的，很少； 3是的，有时； 4是的，经常； 5是的，几乎总是。问题5：1是的，几乎总是； 2是的，经常； 3是的，有时； 4是的，很少； 5不，几乎永远不会。更高的分数意味着结果较差。
- 脱甲苯甲嗪对控制与亨廷顿氏病有关的吞咽困难症状的疗效的非遗产评估。 [时间范围：18个月]
- 依替兰嗪对控制与亨廷顿氏病相关的吞咽困难症状的疗效的工具评估。 [时间范围：18个月]使用视频荧光吞咽研究（也称为修饰的钡燕子研究）评估咽部和食管吞咽困难。仪器评估提供了对吞咽各个阶段中患者症状可能与患者症状有关的任何解剖学差异和生理问题的描述。视频研究研究的结果用于根据吞咽困难和严重程度量表的吞咽困难的严重程度。吞咽困难和严重程度量表的得分范围为1至7，其中7个代表正常吞咽，1代表严重的吞咽困难。
次要结果度量 ：
- 脱乙酰苯胺对HD患者体重的影响。 [时间范围：18个月]次要终点是从基线到体重维持治疗的治疗成功。体重将以千克计算。
- 脱甲苯甲嗪对HD患者体重指数的影响。 [时间范围：18个月]次要终点是从基线到体重指数维持治疗的治疗成功。体重指数将通过将重量（kg/m2）的高度平方除以高度的平方来计算体重指数。
- 脱乙酰苯胺对HD患者脂肪分布的影响。 [时间范围：18个月]次要终点是从基线到维持疗法的治疗成功。使用皮肤折叠式卡尺测量皮肤折叠厚度的四个位置：肩cap骨，二头肌，三头肌和肩部以及手臂和腿部周长，可以估算体内脂肪的分布。
其他结果措施：
- 依特替特苯嗪对HD患者生活质量的影响。 [时间范围：18个月]从基线到维持治疗的治疗成功对HD吞咽困难患者的生活质量。生活质量（特别是使用世界卫生组织残疾评估时间表（WHODAS）2.0版对健康状况和残疾进行评估。WHODAS2.0涵盖六个功能领域在社区活动中。以下数字分配给响应：0 =无困难； 1 =轻度难度； 2 =中度难度； 3 =严重的难度； 4 =极端困难或不能做。 - 到一天的功能，更高的分数表明功能较差。
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 21岁以上（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
联系人和位置
没有提供联系人或位置
| 追踪信息 | |||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年2月13日 | ||||||
| 第一个发布日期icmje | 2020年3月10日 | ||||||
| 上次更新发布日期 | 2020年7月21日 | ||||||
| 估计研究开始日期ICMJE | 2020年9月1日 | ||||||
| 估计的初级完成日期 | 2022年4月30日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | |||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 改变历史 | |||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
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| 原始的次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 依特替特苯嗪对HD患者生活质量的影响。 [时间范围：18个月] 从基线到维持治疗的治疗成功对HD吞咽困难患者的生活质量。生活质量（特别是使用世界卫生组织残疾评估时间表（WHODAS）2.0版对健康状况和残疾进行评估。WHODAS2.0涵盖六个功能领域在社区活动中。以下数字分配给响应：0 =无困难； 1 =轻度难度； 2 =中度难度； 3 =严重的难度； 4 =极端困难或不能做。 - 到一天的功能，更高的分数表明功能较差。 | ||||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 与电流相同 | ||||||
| 描述性信息 | |||||||
| 简短的标题ICMJE | 脱甲苯甲嗪的功效控制与HD相关的吞咽困难的症状 | ||||||
| 官方标题ICMJE | 脱甲苯甲嗪在亨廷顿氏病吞咽困难的患者中的功效：一项随机，安慰剂对照的初步研究 | ||||||
| 简要摘要 | 确定脱甲苯甲嗪对控制与HD相关的吞咽困难症状的功效。 | ||||||
| 详细说明 | 主要终点是从基线到维护治疗的吞咽功能/吞咽困难的变化。 | ||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段1 | ||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：平行分配 干预模型描述： 安慰剂对照的试点研究 掩蔽：三重（参与者，研究人员，结果评估者）主要目的：治疗 | ||||||
| 条件ICMJE | 亨廷顿病 | ||||||
| 干预ICMJE |
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| 研究臂ICMJE |
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| 出版物 * | 不提供 | ||||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||||
| 招聘信息 | |||||||
| 招聘状态ICMJE | 尚未招募 | ||||||
| 估计注册ICMJE | 48 | ||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2022年12月31日 | ||||||
| 估计的初级完成日期 | 2022年4月30日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准： 排除标准：
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| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 21岁以上（成人，老年人） | ||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||
| 联系ICMJE | |||||||
| 列出的位置国家ICMJE | 不提供 | ||||||
| 删除了位置国家 | |||||||
| 管理信息 | |||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04301726 | ||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | 2002027824 | ||||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE | 不提供 | ||||||
| 责任方 | Sylvette Ayala-Pena，资金，亨廷顿波多黎各 | ||||||
| 研究赞助商ICMJE | 资金亨亨廷顿波多黎各 | ||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||
| 研究人员ICMJE | 不提供 | ||||||
| PRS帐户 | 资金亨亨廷顿波多黎各 | ||||||
| 验证日期 | 2020年7月 | ||||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||
