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出境医 / 临床实验 / CAD-1883的研究用于脊髓脊髓性共济失调（Synchrony-1）

CAD-1883的研究用于脊髓脊髓性共济失调（Synchrony-1）

研究描述
简要摘要：
这是一项随机，双盲的，安慰剂对照的2期研究，评估了CAD-1883口服给药，以治疗具有基因型诊断性脊髓脊髓性（SCA）的成年人的治疗。这项研究提供了了解CAD-1883在SCA患者人群中的安全性，耐受性和功效的机会。

病情或疾病 干预/治疗阶段
Spinocerebellar Ataxias Spinocerebellar Ataxia Type 1 Spinocerebellar Ataxia Type 2 Spinocerebellar Ataxia Type 3 Spinocerebellar Ataxia Type 6 Spinocerebellar Ataxia Type 7 Spinocerebellar Ataxia Type 8 Spinocerebellar Ataxia Type 10 Spinocerebellar Ataxia Type 17 ARCA1 - Autosomal Recessive Cerebellar Ataxia Type 1药物：CAD-1883药物：安慰剂阶段2

详细说明：

这是一项随机，双盲的，安慰剂对照的2期研究，评估CAD-1883的口服给药，用于使用多种剂量水平对SCA进行基因型诊断的成年人的治疗。该研究将包括16名患者的多个队列，其中12例患者将被随机分为CAD-1883和4，以匹配安慰剂。

潜在的受试者将进行筛查期（14至28天），基线（第1天）和12周的治疗期。治疗期结束后4周将进行后续访问。根据筛查期的持续时间，个人受试者参与的总持续时间可能长达20周。

该研究将通过不利事件，生命体征，实验室参数（包括化学，血液学和尿液分析）评估安全性； CAD-1883的药代动力学；以及按比例衡量共济失调（SARA）的评估和评级，共济失调和症状的临床医生/患者评级，患者生活质量措施以及可穿戴的传感器，以捕获跌倒和步态测量。

出于计划目的，预期的研究完成日期假设对3个队列进行评估。

学习规划
研究信息的布局表
研究类型 ：介入（临床试验）
实际注册 ： 0参与者
分配：随机
干预模型：并行分配
掩蔽：四人（参与者，护理提供者，调查员，成果评估者）
主要意图：治疗
官方标题：第2阶段随机，双盲，安慰剂对照研究，以评估CAD-1883在患有脊椎动物共济失调的成年人中的安全性，耐受性和功效（Synchrony-1）
估计研究开始日期 ： 2021年6月
估计的初级完成日期 ： 2022年11月
估计 学习完成日期 ： 2022年12月
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
实验：CAD-1883

每天两次（BID）口服150毫克CAD-1883的胶囊。第一次每日剂量后，第二次每日剂量将在8小时（+/- 2小时）中服用。

评估的初始剂量方案将为150 mg出价。额外的剂量方案将根据即将到来的临床数据确定最高600 mg的竞标。

药物：CAD-1883
150毫克填充胶囊

安慰剂比较器：安慰剂
胶囊将提供匹配的安慰剂，每天两次口服。第一次每日剂量后，第二次每日剂量将在8小时（+/- 2小时）中服用。
药物：安慰剂
胶囊

结果措施
主要结果指标 ：
  1. 评估CAD-1883对安慰剂的口服给药的安全性和耐受性：不良事件的发生率[时间范围：12周治疗期]
    不良事件的发生率


资格标准
有资格信息的布局表
有资格学习的年龄： 18年至75岁（成人，老年人）
有资格学习的男女：全部
接受健康的志愿者：不
标准

关键纳入标准：

  • 先前的脊髓脑性共济失调（SCA）诊断以下SCA基因型：SCA1、2、3、6、7、8、10、17或常染色体隐性小脑共济失调1型（ARCA1）。
  • 筛查时共济（SARA）总分≥8和<30的评估和评级的比例
  • Sara项目＃1（步态）分数≥2筛查
  • 在没有其他人协助的情况下进行8米的行动能力

关键排除标准：

  • 除SCA以外的神经系统状况可能主要解释或对受试者的疾病产生重大贡献或可能混淆共济失调症状的评估（例如，慢性酒精中毒，维生素缺乏症，多发性硬化症' target='_blank'>多发性硬化症，多发性硬化症' target='_blank'>多发性硬化症，帕金森氏症，帕金森氏病，弗里德雷希氏病，弗里德雷希的共济素，血管疾病，肿瘤，肿瘤，肿瘤，肿瘤，肿瘤，肿瘤，肿瘤，副肿瘤疾病，头部损伤，特发性晚期性共济失调，多系统萎缩，中风，关节炎，脑瘫，未知来源的痉挛）。
  • 筛查中的非大部分标志（INAS）项目的以下库存中的中等或严重分数：张力障碍' target='_blank'>肌张力障碍：至少5个项目中有3个；痉挛：至少有3个项目中有2个；刚性：至少有3个项目中有2个
联系人和位置

位置
布局表以获取位置信息
美国，加利福尼亚
协作神经科学网络
加利福尼亚州长滩，美国90806
加州大学洛杉矶分校医疗中心
加利福尼亚州洛杉矶，美国90095
美国，科罗拉多州
科罗拉多大学
奥罗拉，科罗拉多州，美国，80045
美国，佛罗里达州
佛罗里达大学
佛罗里达州盖恩斯维尔，美国32608
南佛罗里达大学：共济失调研究中心
佛罗里达州坦帕，美国，33612
美国德克萨斯州
休斯顿卫理公会研究所
美国德克萨斯州休斯顿，美国77030
赞助商和合作者
节奏治疗学
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2020年3月6日
第一个发布日期icmje 2020年3月10日
上次更新发布日期2021年4月8日
估计研究开始日期ICMJE 2021年6月
估计的初级完成日期2022年11月（主要结果度量的最终数据收集日期）
当前的主要结果度量ICMJE
（提交：2020年3月9日）		评估CAD-1883对安慰剂的口服给药的安全性和耐受性：不良事件的发生率[时间范围：12周治疗期]
不良事件的发生率
原始主要结果措施ICMJE与电流相同
改变历史
当前的次要结果度量ICMJE不提供
原始的次要结果措施ICMJE不提供
当前其他预先指定的结果指标不提供
原始其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短的标题ICMJE CAD-1883研究脊髓性共济失调
官方标题ICMJE第2阶段随机，双盲，安慰剂对照研究，以评估CAD-1883在患有脊椎动物共济失调的成年人中的安全性，耐受性和功效（Synchrony-1）
简要摘要这是一项随机，双盲的，安慰剂对照的2期研究，评估了CAD-1883口服给药，以治疗具有基因型诊断性脊髓脊髓性（SCA）的成年人的治疗。这项研究提供了了解CAD-1883在SCA患者人群中的安全性，耐受性和功效的机会。
详细说明

这是一项随机，双盲的，安慰剂对照的2期研究，评估CAD-1883的口服给药，用于使用多种剂量水平对SCA进行基因型诊断的成年人的治疗。该研究将包括16名患者的多个队列，其中12例患者将被随机分为CAD-1883和4，以匹配安慰剂。

潜在的受试者将进行筛查期（14至28天），基线（第1天）和12周的治疗期。治疗期结束后4周将进行后续访问。根据筛查期的持续时间，个人受试者参与的总持续时间可能长达20周。

该研究将通过不利事件，生命体征，实验室参数（包括化学，血液学和尿液分析）评估安全性； CAD-1883的药代动力学；以及按比例衡量共济失调（SARA）的评估和评级，共济失调和症状的临床医生/患者评级，患者生活质量措施以及可穿戴的传感器，以捕获跌倒和步态测量。

出于计划目的，预期的研究完成日期假设对3个队列进行评估。

研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE阶段2
研究设计ICMJE分配：随机
干预模型：平行分配
掩盖：四倍（参与者，护理提供者，调查员，成果评估者）
主要目的：治疗
条件ICMJE
干预ICMJE
  • 药物：CAD-1883
    150毫克填充胶囊
  • 药物：安慰剂
    胶囊
研究臂ICMJE
  • 实验：CAD-1883

    每天两次（BID）口服150毫克CAD-1883的胶囊。第一次每日剂量后，第二次每日剂量将在8小时（+/- 2小时）中服用。

    评估的初始剂量方案将为150 mg出价。额外的剂量方案将根据即将到来的临床数据确定最高600 mg的竞标。

    干预：药物：CAD-1883
  • 安慰剂比较器：安慰剂
    胶囊将提供匹配的安慰剂，每天两次口服。第一次每日剂量后，第二次每日剂量将在8小时（+/- 2小时）中服用。
    干预：药物：安慰剂
出版物 *不提供

*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE取消
实际注册ICMJE
（提交：2021年4月5日）		 0
原始估计注册ICMJE
（提交：2020年3月9日）		 48
估计的研究完成日期ICMJE 2022年12月
估计的初级完成日期2022年11月（主要结果度量的最终数据收集日期）
资格标准ICMJE

关键纳入标准：

  • 先前的脊髓脑性共济失调（SCA）诊断以下SCA基因型：SCA1、2、3、6、7、8、10、17或常染色体隐性小脑共济失调1型（ARCA1）。
  • 筛查时共济（SARA）总分≥8和<30的评估和评级的比例
  • Sara项目＃1（步态）分数≥2筛查
  • 在没有其他人协助的情况下进行8米的行动能力

关键排除标准：

  • 除SCA以外的神经系统状况可能主要解释或对受试者的疾病产生重大贡献或可能混淆共济失调症状的评估（例如，慢性酒精中毒，维生素缺乏症，多发性硬化症' target='_blank'>多发性硬化症，多发性硬化症' target='_blank'>多发性硬化症，帕金森氏症，帕金森氏病，弗里德雷希氏病，弗里德雷希的共济素，血管疾病，肿瘤，肿瘤，肿瘤，肿瘤，肿瘤，肿瘤，肿瘤，副肿瘤疾病，头部损伤，特发性晚期性共济失调，多系统萎缩，中风，关节炎，脑瘫，未知来源的痉挛）。
  • 筛查中的非大部分标志（INAS）项目的以下库存中的中等或严重分数：张力障碍' target='_blank'>肌张力障碍：至少5个项目中有3个；痉挛：至少有3个项目中有2个；刚性：至少有3个项目中有2个
性别/性别ICMJE
有资格学习的男女：全部
年龄ICMJE 18年至75岁（成人，老年人）
接受健康的志愿者ICMJE不
联系ICMJE仅当研究招募主题时才显示联系信息
列出的位置国家ICMJE美国
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04301284
其他研究ID编号ICMJE CAD1883-211
有数据监测委员会不
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物：是的
研究美国FDA调节的设备产品：不
IPD共享语句ICMJE
计划共享IPD：不
责任方节奏治疗学
研究赞助商ICMJE节奏治疗学
合作者ICMJE不提供
研究人员ICMJE不提供
PRS帐户节奏治疗学
验证日期2021年4月

国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素
研究描述
简要摘要：
这是一项随机，双盲的，安慰剂对照的2期研究，评估了CAD-1883口服给药，以治疗具有基因型诊断性脊髓脊髓性（SCA）的成年人的治疗。这项研究提供了了解CAD-1883在SCA患者人群中的安全性，耐受性和功效的机会。

病情或疾病 干预/治疗阶段
Spinocerebellar Ataxias Spinocerebellar Ataxia Type 1 Spinocerebellar Ataxia Type 2 Spinocerebellar Ataxia Type 3 Spinocerebellar Ataxia Type 6 Spinocerebellar Ataxia Type 7 Spinocerebellar Ataxia Type 8 Spinocerebellar Ataxia Type 10 Spinocerebellar Ataxia Type 17 ARCA1 - Autosomal Recessive Cerebellar Ataxia Type 1药物：CAD-1883药物：安慰剂阶段2

详细说明：

这是一项随机，双盲的，安慰剂对照的2期研究，评估CAD-1883的口服给药，用于使用多种剂量水平对SCA进行基因型诊断的成年人的治疗。该研究将包括16名患者的多个队列，其中12例患者将被随机分为CAD-1883和4，以匹配安慰剂。

潜在的受试者将进行筛查期（14至28天），基线（第1天）和12周的治疗期。治疗期结束后4周将进行后续访问。根据筛查期的持续时间，个人受试者参与的总持续时间可能长达20周。

该研究将通过不利事件，生命体征，实验室参数（包括化学，血液学和尿液分析）评估安全性； CAD-1883的药代动力学；以及按比例衡量共济失调（SARA）的评估和评级，共济失调和症状的临床医生/患者评级，患者生活质量措施以及可穿戴的传感器，以捕获跌倒和步态测量。

出于计划目的，预期的研究完成日期假设对3个队列进行评估。

学习规划
研究信息的布局表
研究类型 ：介入（临床试验）
实际注册 ： 0参与者
分配：随机
干预模型：并行分配
掩蔽：四人（参与者，护理提供者，调查员，成果评估者）
主要意图：治疗
官方标题：第2阶段随机，双盲，安慰剂对照研究，以评估CAD-1883在患有脊椎动物共济失调的成年人中的安全性，耐受性和功效（Synchrony-1）
估计研究开始日期 ： 2021年6月
估计的初级完成日期 ： 2022年11月
估计 学习完成日期 ： 2022年12月
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
实验：CAD-1883

每天两次（BID）口服150毫克CAD-1883的胶囊。第一次每日剂量后，第二次每日剂量将在8小时（+/- 2小时）中服用。

评估的初始剂量方案将为150 mg出价。额外的剂量方案将根据即将到来的临床数据确定最高600 mg的竞标。

药物：CAD-1883
150毫克填充胶囊

安慰剂比较器：安慰剂
胶囊将提供匹配的安慰剂，每天两次口服。第一次每日剂量后，第二次每日剂量将在8小时（+/- 2小时）中服用。
药物：安慰剂
胶囊

结果措施
主要结果指标 ：
  1. 评估CAD-1883对安慰剂的口服给药的安全性和耐受性：不良事件的发生率[时间范围：12周治疗期]
    不良事件的发生率


资格标准
有资格信息的布局表
有资格学习的年龄： 18年至75岁（成人，老年人）
有资格学习的男女：全部
接受健康的志愿者：不
标准

关键纳入标准：

  • 先前的脊髓脑性共济失调（SCA）诊断以下SCA基因型：SCA1、2、3、6、7、8、10、17或常染色体隐性小脑共济失调1型（ARCA1）。
  • 筛查时共济（SARA）总分≥8和<30的评估和评级的比例
  • Sara项目＃1（步态）分数≥2筛查
  • 在没有其他人协助的情况下进行8米的行动能力

关键排除标准：

  • 除SCA以外的神经系统状况可能主要解释或对受试者的疾病产生重大贡献或可能混淆共济失调症状的评估（例如，慢性酒精中毒，维生素缺乏症，多发性硬化症' target='_blank'>多发性硬化症，多发性硬化症' target='_blank'>多发性硬化症，帕金森氏症，帕金森氏病，弗里德雷希氏病，弗里德雷希的共济素，血管疾病，肿瘤，肿瘤，肿瘤，肿瘤，肿瘤，肿瘤，肿瘤，副肿瘤疾病，头部损伤，特发性晚期性共济失调，多系统萎缩，中风，关节炎' target='_blank'>关节炎，脑瘫，未知来源的痉挛）。
  • 筛查中的非大部分标志（INAS）项目的以下库存中的中等或严重分数：张力障碍' target='_blank'>肌张力障碍：至少5个项目中有3个；痉挛：至少有3个项目中有2个；刚性：至少有3个项目中有2个
联系人和位置

位置
布局表以获取位置信息
美国，加利福尼亚
协作神经科学网络
加利福尼亚州长滩，美国90806
加州大学洛杉矶分校医疗中心
加利福尼亚州洛杉矶，美国90095
美国，科罗拉多州
科罗拉多大学
奥罗拉，科罗拉多州，美国，80045
美国，佛罗里达州
佛罗里达大学
佛罗里达州盖恩斯维尔，美国32608
南佛罗里达大学：共济失调研究中心
佛罗里达州坦帕，美国，33612
美国德克萨斯州
休斯顿卫理公会研究所
美国德克萨斯州休斯顿，美国77030
赞助商和合作者
节奏治疗学
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2020年3月6日
第一个发布日期icmje 2020年3月10日
上次更新发布日期2021年4月8日
估计研究开始日期ICMJE 2021年6月
估计的初级完成日期2022年11月（主要结果度量的最终数据收集日期）
当前的主要结果度量ICMJE
（提交：2020年3月9日）		评估CAD-1883对安慰剂的口服给药的安全性和耐受性：不良事件的发生率[时间范围：12周治疗期]
不良事件的发生率
原始主要结果措施ICMJE与电流相同
改变历史
当前的次要结果度量ICMJE不提供
原始的次要结果措施ICMJE不提供
当前其他预先指定的结果指标不提供
原始其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短的标题ICMJE CAD-1883研究脊髓性共济失调
官方标题ICMJE第2阶段随机，双盲，安慰剂对照研究，以评估CAD-1883在患有脊椎动物共济失调的成年人中的安全性，耐受性和功效（Synchrony-1）
简要摘要这是一项随机，双盲的，安慰剂对照的2期研究，评估了CAD-1883口服给药，以治疗具有基因型诊断性脊髓脊髓性（SCA）的成年人的治疗。这项研究提供了了解CAD-1883在SCA患者人群中的安全性，耐受性和功效的机会。
详细说明

这是一项随机，双盲的，安慰剂对照的2期研究，评估CAD-1883的口服给药，用于使用多种剂量水平对SCA进行基因型诊断的成年人的治疗。该研究将包括16名患者的多个队列，其中12例患者将被随机分为CAD-1883和4，以匹配安慰剂。

潜在的受试者将进行筛查期（14至28天），基线（第1天）和12周的治疗期。治疗期结束后4周将进行后续访问。根据筛查期的持续时间，个人受试者参与的总持续时间可能长达20周。

该研究将通过不利事件，生命体征，实验室参数（包括化学，血液学和尿液分析）评估安全性； CAD-1883的药代动力学；以及按比例衡量共济失调（SARA）的评估和评级，共济失调和症状的临床医生/患者评级，患者生活质量措施以及可穿戴的传感器，以捕获跌倒和步态测量。

出于计划目的，预期的研究完成日期假设对3个队列进行评估。

研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE阶段2
研究设计ICMJE分配：随机
干预模型：平行分配
掩盖：四倍（参与者，护理提供者，调查员，成果评估者）
主要目的：治疗
条件ICMJE
干预ICMJE
  • 药物：CAD-1883
    150毫克填充胶囊
  • 药物：安慰剂
    胶囊
研究臂ICMJE
  • 实验：CAD-1883

    每天两次（BID）口服150毫克CAD-1883的胶囊。第一次每日剂量后，第二次每日剂量将在8小时（+/- 2小时）中服用。

    评估的初始剂量方案将为150 mg出价。额外的剂量方案将根据即将到来的临床数据确定最高600 mg的竞标。

    干预：药物：CAD-1883
  • 安慰剂比较器：安慰剂
    胶囊将提供匹配的安慰剂，每天两次口服。第一次每日剂量后，第二次每日剂量将在8小时（+/- 2小时）中服用。
    干预：药物：安慰剂
出版物 *不提供

*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE取消
实际注册ICMJE
（提交：2021年4月5日）		 0
原始估计注册ICMJE
（提交：2020年3月9日）		 48
估计的研究完成日期ICMJE 2022年12月
估计的初级完成日期2022年11月（主要结果度量的最终数据收集日期）
资格标准ICMJE

关键纳入标准：

  • 先前的脊髓脑性共济失调（SCA）诊断以下SCA基因型：SCA1、2、3、6、7、8、10、17或常染色体隐性小脑共济失调1型（ARCA1）。
  • 筛查时共济（SARA）总分≥8和<30的评估和评级的比例
  • Sara项目＃1（步态）分数≥2筛查
  • 在没有其他人协助的情况下进行8米的行动能力

关键排除标准：

  • 除SCA以外的神经系统状况可能主要解释或对受试者的疾病产生重大贡献或可能混淆共济失调症状的评估（例如，慢性酒精中毒，维生素缺乏症，多发性硬化症' target='_blank'>多发性硬化症，多发性硬化症' target='_blank'>多发性硬化症，帕金森氏症，帕金森氏病，弗里德雷希氏病，弗里德雷希的共济素，血管疾病，肿瘤，肿瘤，肿瘤，肿瘤，肿瘤，肿瘤，肿瘤，副肿瘤疾病，头部损伤，特发性晚期性共济失调，多系统萎缩，中风，关节炎' target='_blank'>关节炎，脑瘫，未知来源的痉挛）。
  • 筛查中的非大部分标志（INAS）项目的以下库存中的中等或严重分数：张力障碍' target='_blank'>肌张力障碍：至少5个项目中有3个；痉挛：至少有3个项目中有2个；刚性：至少有3个项目中有2个
性别/性别ICMJE
有资格学习的男女：全部
年龄ICMJE 18年至75岁（成人，老年人）
接受健康的志愿者ICMJE不
联系ICMJE仅当研究招募主题时才显示联系信息
列出的位置国家ICMJE美国
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04301284
其他研究ID编号ICMJE CAD1883-211
有数据监测委员会不
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物：是的
研究美国FDA调节的设备产品：不
IPD共享语句ICMJE
计划共享IPD：不
责任方节奏治疗学
研究赞助商ICMJE节奏治疗学
合作者ICMJE不提供
研究人员ICMJE不提供
PRS帐户节奏治疗学
验证日期2021年4月

国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素

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