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出境医 / 临床实验 / 使用基因型进行NAC选择（精确）试验（精确）在IPF中的前瞻性治疗功效

使用基因型进行NAC选择（精确）试验（精确）在IPF中的前瞻性治疗功效

研究描述
简要摘要：

这项研究的目的是比较N-乙酰半胱氨酸（NAC）以及匹配的安慰剂加上标准护理的作用，以及诊断为具有特发性肺纤维化（IPF）的患者，这些患者患有TOLLIP RS3750920 TT基因型。该研究将将时间与肺功能相对下降的复合终点进行比较[强制生命力相对下降10％（FVC），第一呼吸道住院，肺移植或全因死亡率]

次要目标是检查NAC对主要综合终点，临床事件率，生理变化，健康状况变化以及呼吸道症状变化的影响。


病情或疾病 干预/治疗阶段
特发性肺纤维化药物：N-乙酰基半胱氨酸药物：安慰剂阶段3

详细说明：

这是一项多中心，随机，双盲，安慰剂对照试验的NAC或安慰剂试验，大约200名具有TOLLIP RS3750920 TT基因型的IPF参与者。

合格的参与者将以1：1的方式随机分配给NAC或安慰剂，并通过稳定的IPF治疗使用（即筛查前至少6周）对稳定的IPF治疗（即，pirfenidone或Nintedanib进行）进行分层。参与者将接受600 mg NAC口服或匹配的安慰剂，每天需要3次，持续24个月。

学习规划
研究信息的布局表
研究类型 ：介入（临床试验）
估计入学人数 ： 200名参与者
分配：随机
干预模型：并行分配
干预模型描述：合格的参与者将以1：1的方式随机分配给NAC或安慰剂，并通过稳定的IPF治疗使用（即筛查前至少6周）对稳定的IPF治疗（即，pirfenidone或Nintedanib进行）进行分层。参与者将每天三次口服600 mg NAC或匹配的安慰剂24个月。
掩蔽：四人（参与者，护理提供者，调查员，成果评估者）
掩盖说明：参与者和现场人员将不知道参与者正在接受哪种研究治疗。
主要意图：治疗
官方标题：使用基因型进行NAC选择（精确）试验，IPF的前瞻性治疗功效
实际学习开始日期 ： 2020年12月17日
估计的初级完成日期 ： 2025年2月28日
估计 学习完成日期 ： 2025年2月28日
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
实验：N-乙酰半胱氨酸
600 mg口服N-乙酰半胱氨酸（NAC）每天三次，共24个月。
药物：N-乙酰半胱氨酸
600 mg N-乙酰半胱氨酸（NAC）口服片剂每天三次，共24个月。
其他名称：NAC

安慰剂比较器：安慰剂
安慰剂平板电脑每天三次，共24个月。
药物：安慰剂
每天三次匹配口服安慰剂片，持续24个月。

结果措施
主要结果指标 ：
  1. 时间到以下复合终点标准之一：强迫生命力相对下降（FVC），第一呼吸道住院，肺移植或死亡的相对下降10％。 [时间范围：24个月]
    这是强迫生命能力（FVC），第一呼吸道住院，肺移植或死亡的相对下降10％的综合时间终点。呼吸系统住院治疗将由盲目的临床事件分类（裁决）委员会确定。


次要结果度量 ：
  1. 以下复合标准之一的时间：FVC％预测的相对下降10％，第一呼吸道住院，肺移植或任何原因死亡。 [时间范围：24个月]
    根据全球肺倡议（GLI）参考方程，第一呼吸道住院，肺移植或任何原因死亡，这是FVC％相对下降10％相对下降10％相对下降的综合终点。呼吸系统住院治疗将由盲目的临床事件分类（裁决）委员会确定。

  2. 任何原因的死亡时间[时间范围：24个月]
  3. 第一呼吸道住院的时间[时间范围：24个月]
    呼吸系统住院治疗将由盲目的临床事件分类（裁决）委员会确定。

  4. FVC相对下降10％的时间[时间范围：24个月]
  5. 肺移植的时间[时间范围：24个月]
  6. FVC％相对下降10％的时间[时间范围：24个月]
  7. 是时候首先全因住院了[时间范围：24个月]
  8. 年度呼吸道住院率[时间范围：24个月]
  9. 非运动，全因住院的年度率[时间范围：24个月]
  10. 随访期间接受肺移植的参与者比例[时间范围：24个月]
  11. FVC从12个月的随机化变化[时间范围：12个月]
  12. FVC％在12个月时随机分组预测的变化[时间范围：12个月]
  13. FVC从24个月的随机化变化[时间范围：24个月]
  14. FVC％在24个月时随机分组预测的变化[时间范围：24个月]
  15. 在12个月的随机化中，肺肺部碳肺碳一氧化碳（DLCO）的扩散能力变化[时间范围：12个月]
  16. 24个月的随机分组的DLCO变化[时间范围：24个月]
  17. 患者报告的莱斯特咳嗽问卷（LCQ）在12个月时的结果得分。 [时间范围：12个月]
  18. 患者的变化报告了12个月后随机分组的EuroQol EQ-5D问卷的结果得分。 [时间范围：12个月]
  19. 患者的变化报告了加利福尼亚大学圣地亚哥大学呼吸急促的结果得分（UCSD-SOB）问卷，从12个月的随机分组中。 [时间范围：12个月]
  20. 患者的变化报告了国王短暂间隙肺病（K-BILD）问卷的结果得分，该问卷是12个月的随机化。 [时间范围：12个月]
  21. 患者的变化报告了12个月后随机分组的圣乔治呼吸问卷（SGRQ）的结果得分。 [时间范围：12个月]
  22. 患者报告的莱斯特咳嗽问卷（LCQ）在24个月[时间范围：24个月]随机分组的结果分数的变化报告得分
  23. 患者报告的报告结果分数在24个月（时间范围：24个月）从随机分组中的欧洲欧元EQ-5D问卷调查得分。
  24. 患者报告的变化报告了加利福尼亚大学圣地亚哥大学呼吸急促的结果得分（UCSD-SOB）问卷来自24个月的随机分组[时间范围：24个月]
  25. 患者的变化报告了国王短暂间质肺疾病（K-BILD）问卷的结果评分在24个月[时间范围：24个月]
  26. 患者的变化报告了24个月的随机分组的圣乔治呼吸问卷（SGRQ）的结果得分[时间范围：24个月]
  27. 参与者的比例和数量的治疗效果不良事件，严重的不良事件，导致停职的不良事件和意外问题[时间范围：24个月]

资格标准
有资格信息的布局表
有资格学习的年龄： 40岁以上（成人，老年人）
有资格学习的男女：全部
接受健康的志愿者：不
标准

纳入标准：

  • ≥40岁
  • 根据2018 ATS/ERS/JRS/ALAT诊断为IPF，通过注册研究员确认
  • 已签署的知情同意书
  • 如果服用Pirfenidone或Nintedanib，则必须在入学前至少进行稳定剂量持续6周
  • 确认的RS3570920 TT TOLLIP基因型

排除标准：

  • 怀孕或计划怀孕
  • 生育潜力的妇女不愿意保持戒酒（避免异性交往）或使用两种适当的避孕方法，包括至少一种在研究参与过程中每年失败率<1％的方法
  • 研究人员认为，重要的医学，外科或精神病患者将影响受试者的安全，包括肝脏和肾衰竭
  • 在筛查访问的前4周内接收研究药物或生物剂，或者是半衰期的5倍（如果更长的话）
  • 入学后60天内补充或处方的NAC治疗
  • 筛查时列出了肺移植
  • 肺癌史
  • 无法执行肺活量测定法
  • 强制生命能力（FVC）在访问时使用全球肺功能指数（GLI）方程的预测少于45％
  • 访问后4周内需要用抗生素治疗的活动呼吸道感染1
联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人：贝蒂·彼得斯646-962-2742 elp2018@med.cornell.edu

位置
布局表以获取位置信息
美国，加利福尼亚
斯坦福大学招募
加利福尼亚州斯坦福，美国94305
联系人：Joshua Mooney，医学博士，MS 650-725-9729 jmooney1@stanford.edu
联系人：Susan Jacobs，RN，MS 650-735-8083 ssjpulm@stanford.edu
美国，佐治亚州
皮埃蒙特医疗保健尚未招募
奥斯特尔，佐治亚州，美国，30106
联系人：Amy Case，MD 770-948-6041 amy.case@piedmont.org
联系人：Stacy Beasley 770-745-1404 Stacy.beasley@piedmont.org
美国路易斯安那州
杜兰大学招募
美国路易斯安那州新奥尔良，美国70112
联系人：Joseph A Lasky，MD 504-988-4040 jlasky@tulane.edu
联系人：Sandy Ditta，BSN 504-988-4040 sditta@tulane.edu
美国密歇根州
密歇根大学招募
密歇根州安阿伯，美国，48109
联系人：伊丽莎白·贝洛利（Elizabeth Belloli），医学博士734-647-6477 bellolie@umich.edu
联系人：Candace Flaherty cflah@med.umich.edu
美国，纽约
罗切斯特大学招募
罗切斯特，纽约，美国，14642年
联系人：Matthew Kottman，MD 585-275-4861 matt_kottmann@urmc.rochester.edu
联系人：Karen Clark，LPN 585-397-6516 karen_clark@urmc.rochester.edu
美国，宾夕法尼亚州
坦普尔大学尚未招募
费城，宾夕法尼亚州，美国，19140年
联系人：Gerard Criner，MD 215-707-8113 Gerard.criner@tuhs.temple.edu
联系人：Francis McGonagle 215-707-2682 Francine.mcgonagle@tuhs.temple.edu
美国，南卡罗来纳州
南卡罗来纳州医科大学尚未招募
美国南卡罗来纳州查尔斯顿，美国29425
联系人：Timothy M Whelan，MD 843-792-1414 whelant@musc.edu
联系人：Ashley Warden Jonesash@musc.edu
赞助商和合作者
康奈尔大学威尔医学院
弗吉尼亚大学
密歇根大学
肺纤维化基础
华盛顿大学
国家心脏，肺和血液研究所（NHLBI）
三个湖泊基金会
调查人员
调查员信息的布局表
首席研究员：医学博士Fernando Jartinez康奈尔大学威尔医学院
首席研究员： Imre noth，医学博士弗吉尼亚大学
首席研究员：凯文·弗莱厄蒂（Kevin Flaherty），医学博士密歇根大学
首席研究员： Cathie Spino，SCD密歇根大学
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2020年3月6日
第一个发布日期icmje 2020年3月9日
上次更新发布日期2021年1月26日
实际学习开始日期ICMJE 2020年12月17日
估计的初级完成日期2025年2月28日（主要结果度量的最终数据收集日期）
当前的主要结果度量ICMJE
（提交：2020年3月6日）		时间到以下复合终点标准之一：强迫生命力相对下降（FVC），第一呼吸道住院，肺移植或死亡的相对下降10％。 [时间范围：24个月]
这是强迫生命能力（FVC），第一呼吸道住院，肺移植或死亡的相对下降10％的综合时间终点。呼吸系统住院治疗将由盲目的临床事件分类（裁决）委员会确定。
原始主要结果措施ICMJE与电流相同
改变历史
当前的次要结果度量ICMJE
（提交：2020年11月9日）
  • 以下复合标准之一的时间：FVC％预测的相对下降10％，第一呼吸道住院，肺移植或任何原因死亡。 [时间范围：24个月]
    根据全球肺倡议（GLI）参考方程，第一呼吸道住院，肺移植或任何原因死亡，这是FVC％相对下降10％相对下降10％相对下降的综合终点。呼吸系统住院治疗将由盲目的临床事件分类（裁决）委员会确定。
  • 任何原因的死亡时间[时间范围：24个月]
  • 第一呼吸道住院的时间[时间范围：24个月]
    呼吸系统住院治疗将由盲目的临床事件分类（裁决）委员会确定。
  • FVC相对下降10％的时间[时间范围：24个月]
  • 肺移植的时间[时间范围：24个月]
  • FVC％相对下降10％的时间[时间范围：24个月]
  • 是时候首先全因住院了[时间范围：24个月]
  • 年度呼吸道住院率[时间范围：24个月]
  • 非运动，全因住院的年度率[时间范围：24个月]
  • 随访期间接受肺移植的参与者比例[时间范围：24个月]
  • FVC从12个月的随机化变化[时间范围：12个月]
  • FVC％在12个月时随机分组预测的变化[时间范围：12个月]
  • FVC从24个月的随机化变化[时间范围：24个月]
  • FVC％在24个月时随机分组预测的变化[时间范围：24个月]
  • 在12个月的随机化中，肺肺部碳肺碳一氧化碳（DLCO）的扩散能力变化[时间范围：12个月]
  • 24个月的随机分组的DLCO变化[时间范围：24个月]
  • 患者报告的莱斯特咳嗽问卷（LCQ）在12个月时的结果得分。 [时间范围：12个月]
  • 患者的变化报告了12个月后随机分组的EuroQol EQ-5D问卷的结果得分。 [时间范围：12个月]
  • 患者的变化报告了加利福尼亚大学圣地亚哥大学呼吸急促的结果得分（UCSD-SOB）问卷，从12个月的随机分组中。 [时间范围：12个月]
  • 患者的变化报告了国王短暂间隙肺病（K-BILD）问卷的结果得分，该问卷是12个月的随机化。 [时间范围：12个月]
  • 患者的变化报告了12个月后随机分组的圣乔治呼吸问卷（SGRQ）的结果得分。 [时间范围：12个月]
  • 患者报告的莱斯特咳嗽问卷（LCQ）在24个月[时间范围：24个月]随机分组的结果分数的变化报告得分
  • 患者报告的报告结果分数在24个月（时间范围：24个月）从随机分组中的欧洲欧元EQ-5D问卷调查得分。
  • 患者报告的变化报告了加利福尼亚大学圣地亚哥大学呼吸急促的结果得分（UCSD-SOB）问卷来自24个月的随机分组[时间范围：24个月]
  • 患者的变化报告了国王短暂间质肺疾病（K-BILD）问卷的结果评分在24个月[时间范围：24个月]
  • 患者的变化报告了24个月的随机分组的圣乔治呼吸问卷（SGRQ）的结果得分[时间范围：24个月]
  • 参与者的比例和数量的治疗效果不良事件，严重的不良事件，导致停职的不良事件和意外问题[时间范围：24个月]
原始的次要结果措施ICMJE
（提交：2020年3月6日）
  • 以下复合标准之一的时间：FVC％预测的相对下降10％，第一呼吸道住院，肺移植或任何原因死亡。 [时间范围：24个月]
    这是FVC％预测的相对下降10％的综合时间，第一呼吸道住院，肺移植或任何原因的死亡。呼吸系统住院治疗将由盲目的临床事件分类（裁决）委员会确定。
  • 任何原因的死亡时间[时间范围：24个月]
  • 第一呼吸道住院的时间[时间范围：24个月]
    呼吸系统住院治疗将由盲目的临床事件分类（裁决）委员会确定。
  • FVC相对下降10％的时间[时间范围：24个月]
  • 肺移植的时间[时间范围：24个月]
  • FVC％相对下降10％的时间[时间范围：24个月]
  • 是时候首先全因住院了[时间范围：24个月]
  • 年度呼吸道住院率[时间范围：24个月]
  • 非运动，全因住院的年度率[时间范围：24个月]
  • 随访期间接受肺移植的参与者比例[时间范围：24个月]
  • FVC从12个月的随机化变化[时间范围：12个月]
  • FVC％在12个月时随机分组预测的变化[时间范围：12个月]
  • FVC从24个月的随机化变化[时间范围：24个月]
  • FVC％在24个月时随机分组预测的变化[时间范围：24个月]
  • 在12个月（时间范围：12个月）中校正了随机化碳碳纤维碳（DLCO）的肺部扩散能力的变化（DLCO）
  • 24个月的随机分组的DLCO变化[时间范围：24个月]
  • 患者报告的莱斯特咳嗽问卷（LCQ）在12个月时的结果得分。 [时间范围：12个月]
  • 患者的变化报告了12个月后随机分组的EuroQol EQ-5D问卷的结果得分。 [时间范围：12个月]
  • 患者的变化报告了加利福尼亚大学圣地亚哥大学呼吸急促的结果得分（UCSD-SOB）问卷，从12个月的随机分组中。 [时间范围：12个月]
  • 患者的变化报告了国王短暂间隙肺病（K-BILD）问卷的结果得分，该问卷是12个月的随机化。 [时间范围：12个月]
  • 患者的变化报告了12个月后随机分组的圣乔治呼吸问卷（SGRQ）的结果得分。 [时间范围：12个月]
  • 患者报告的莱斯特咳嗽问卷（LCQ）在24个月[时间范围：24个月]随机分组的结果分数的变化报告得分
  • 患者报告的报告结果分数在24个月（时间范围：24个月）从随机分组中的欧洲欧元EQ-5D问卷调查得分。
  • 患者报告的变化报告了加利福尼亚大学圣地亚哥大学呼吸急促的结果得分（UCSD-SOB）问卷来自24个月的随机分组[时间范围：24个月]
  • 患者的变化报告了国王短暂间质肺疾病（K-BILD）问卷的结果评分在24个月[时间范围：24个月]
  • 患者的变化报告了24个月的随机分组的圣乔治呼吸问卷（SGRQ）的结果得分[时间范围：24个月]
  • 参与者的比例和数量的治疗效果不良事件，严重的不良事件，导致停职的不良事件和意外问题[时间范围：24个月]
当前其他预先指定的结果指标不提供
原始其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短的标题ICMJE使用基因型进行NAC选择（精确）试验，IPF的前瞻性治疗功效
官方标题ICMJE使用基因型进行NAC选择（精确）试验，IPF的前瞻性治疗功效
简要摘要

这项研究的目的是比较N-乙酰半胱氨酸（NAC）以及匹配的安慰剂加上标准护理的作用，以及诊断为具有特发性肺纤维化（IPF）的患者，这些患者患有TOLLIP RS3750920 TT基因型。该研究将将时间与肺功能相对下降的复合终点进行比较[强制生命力相对下降10％（FVC），第一呼吸道住院，肺移植或全因死亡率]

次要目标是检查NAC对主要综合终点，临床事件率，生理变化，健康状况变化以及呼吸道症状变化的影响。

详细说明

这是一项多中心，随机，双盲，安慰剂对照试验的NAC或安慰剂试验，大约200名具有TOLLIP RS3750920 TT基因型的IPF参与者。

合格的参与者将以1：1的方式随机分配给NAC或安慰剂，并通过稳定的IPF治疗使用（即筛查前至少6周）对稳定的IPF治疗（即，pirfenidone或Nintedanib进行）进行分层。参与者将接受600 mg NAC口服或匹配的安慰剂，每天需要3次，持续24个月。

研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE阶段3
研究设计ICMJE分配：随机
干预模型：平行分配
干预模型描述：
合格的参与者将以1：1的方式随机分配给NAC或安慰剂，并通过稳定的IPF治疗使用（即筛查前至少6周）对稳定的IPF治疗（即，pirfenidone或Nintedanib进行）进行分层。参与者将每天三次口服600 mg NAC或匹配的安慰剂24个月。
掩盖：四倍（参与者，护理提供者，调查员，成果评估者）
掩盖说明：
参与者和现场人员将不知道参与者正在接受哪种研究治疗。
主要目的：治疗
条件ICMJE特发性肺纤维化
干预ICMJE
  • 药物：N-乙酰半胱氨酸
    600 mg N-乙酰半胱氨酸（NAC）口服片剂每天三次，共24个月。
    其他名称：NAC
  • 药物：安慰剂
    每天三次匹配口服安慰剂片，持续24个月。
研究臂ICMJE
  • 实验：N-乙酰半胱氨酸
    600 mg口服N-乙酰半胱氨酸（NAC）每天三次，共24个月。
    干预：药物：N-乙酰半胱氨酸
  • 安慰剂比较器：安慰剂
    安慰剂平板电脑每天三次，共24个月。
    干预：药物：安慰剂
出版物 *不提供

*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE招募
估计注册ICMJE
（提交：2020年3月6日）		 200
原始估计注册ICMJE与电流相同
估计的研究完成日期ICMJE 2025年2月28日
估计的初级完成日期2025年2月28日（主要结果度量的最终数据收集日期）
资格标准ICMJE

纳入标准：

  • ≥40岁
  • 根据2018 ATS/ERS/JRS/ALAT诊断为IPF，通过注册研究员确认
  • 已签署的知情同意书
  • 如果服用Pirfenidone或Nintedanib，则必须在入学前至少进行稳定剂量持续6周
  • 确认的RS3570920 TT TOLLIP基因型

排除标准：

  • 怀孕或计划怀孕
  • 生育潜力的妇女不愿意保持戒酒（避免异性交往）或使用两种适当的避孕方法，包括至少一种在研究参与过程中每年失败率<1％的方法
  • 研究人员认为，重要的医学，外科或精神病患者将影响受试者的安全，包括肝脏和肾衰竭
  • 在筛查访问的前4周内接收研究药物或生物剂，或者是半衰期的5倍（如果更长的话）
  • 入学后60天内补充或处方的NAC治疗
  • 筛查时列出了肺移植
  • 肺癌史
  • 无法执行肺活量测定法
  • 强制生命能力（FVC）在访问时使用全球肺功能指数（GLI）方程的预测少于45％
  • 访问后4周内需要用抗生素治疗的活动呼吸道感染1
性别/性别ICMJE
有资格学习的男女：全部
年龄ICMJE 40岁以上（成人，老年人）
接受健康的志愿者ICMJE不
联系ICMJE
联系人：贝蒂·彼得斯646-962-2742 elp2018@med.cornell.edu
列出的位置国家ICMJE美国
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04300920
其他研究ID编号ICMJE 19-12021232
1U24HL145265-01A1（美国NIH赠款/合同）
有数据监测委员会是的
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物：是的
研究美国FDA调节的设备产品：不
IPD共享语句ICMJE
计划共享IPD：是的
计划描述：取消识别的分析数据将作为SAS传输文件或ASCII逗号限制的文件准备，并附有描述数据和数据结构的附带代码手册。该修订将采用最佳实践，并与NHLBI数据共享政策一致。
支持材料：研究方案
支持材料：统计分析计划（SAP）
支持材料：知情同意书（ICF）
大体时间：研究结束后的3年，或者在报告审判结果的主要论文后2年，以先到者为准。
访问标准：数据将通过NHLBI生物标本和数据存储库信息协调中心（Biolincc）共享。
URL： https://biolincc.nhlbi.nih.gov/home/
责任方康奈尔大学威尔医学院
研究赞助商ICMJE康奈尔大学威尔医学院
合作者ICMJE
  • 弗吉尼亚大学
  • 密歇根大学
  • 肺纤维化基础
  • 华盛顿大学
  • 国家心脏，肺和血液研究所（NHLBI）
  • 三个湖泊基金会
研究人员ICMJE
首席研究员：医学博士Fernando Jartinez康奈尔大学威尔医学院
首席研究员： Imre noth，医学博士弗吉尼亚大学
首席研究员：凯文·弗莱厄蒂（Kevin Flaherty），医学博士密歇根大学
首席研究员： Cathie Spino，SCD密歇根大学
PRS帐户康奈尔大学威尔医学院
验证日期2021年1月

国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素
研究描述
简要摘要：

这项研究的目的是比较N-胱氨酸' target='_blank'>乙酰半胱氨酸（NAC）以及匹配的安慰剂加上标准护理的作用，以及诊断为具有特发性肺纤维化（IPF）的患者，这些患者患有TOLLIP RS3750920 TT基因型。该研究将将时间与肺功能相对下降的复合终点进行比较[强制生命力相对下降10％（FVC），第一呼吸道住院，肺移植或全因死亡率]

次要目标是检查NAC对主要综合终点，临床事件率，生理变化，健康状况变化以及呼吸道症状变化的影响。


病情或疾病 干预/治疗阶段
特发性肺纤维化药物：N-乙酰基半胱氨酸药物：安慰剂阶段3

详细说明：

这是一项多中心，随机，双盲，安慰剂对照试验的NAC或安慰剂试验，大约200名具有TOLLIP RS3750920 TT基因型的IPF参与者。

合格的参与者将以1：1的方式随机分配给NAC或安慰剂，并通过稳定的IPF治疗使用（即筛查前至少6周）对稳定的IPF治疗（即，pirfenidone或Nintedanib进行）进行分层。参与者将接受600 mg NAC口服或匹配的安慰剂，每天需要3次，持续24个月。

学习规划
研究信息的布局表
研究类型 ：介入（临床试验）
估计入学人数 ： 200名参与者
分配：随机
干预模型：并行分配
干预模型描述：合格的参与者将以1：1的方式随机分配给NAC或安慰剂，并通过稳定的IPF治疗使用（即筛查前至少6周）对稳定的IPF治疗（即，pirfenidone或Nintedanib进行）进行分层。参与者将每天三次口服600 mg NAC或匹配的安慰剂24个月。
掩蔽：四人（参与者，护理提供者，调查员，成果评估者）
掩盖说明：参与者和现场人员将不知道参与者正在接受哪种研究治疗。
主要意图：治疗
官方标题：使用基因型进行NAC选择（精确）试验，IPF的前瞻性治疗功效
实际学习开始日期 ： 2020年12月17日
估计的初级完成日期 ： 2025年2月28日
估计 学习完成日期 ： 2025年2月28日
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
实验：N-胱氨酸' target='_blank'>乙酰半胱氨酸
600 mg口服N-胱氨酸' target='_blank'>乙酰半胱氨酸（NAC）每天三次，共24个月。
药物：N-胱氨酸' target='_blank'>乙酰半胱氨酸
600 mg N-胱氨酸' target='_blank'>乙酰半胱氨酸（NAC）口服片剂每天三次，共24个月。
其他名称：NAC

安慰剂比较器：安慰剂
安慰剂平板电脑每天三次，共24个月。
药物：安慰剂
每天三次匹配口服安慰剂片，持续24个月。

结果措施
主要结果指标 ：
  1. 时间到以下复合终点标准之一：强迫生命力相对下降（FVC），第一呼吸道住院，肺移植或死亡的相对下降10％。 [时间范围：24个月]
    这是强迫生命能力（FVC），第一呼吸道住院，肺移植或死亡的相对下降10％的综合时间终点。呼吸系统住院治疗将由盲目的临床事件分类（裁决）委员会确定。


次要结果度量 ：
  1. 以下复合标准之一的时间：FVC％预测的相对下降10％，第一呼吸道住院，肺移植或任何原因死亡。 [时间范围：24个月]
    根据全球肺倡议（GLI）参考方程，第一呼吸道住院，肺移植或任何原因死亡，这是FVC％相对下降10％相对下降10％相对下降的综合终点。呼吸系统住院治疗将由盲目的临床事件分类（裁决）委员会确定。

  2. 任何原因的死亡时间[时间范围：24个月]
  3. 第一呼吸道住院的时间[时间范围：24个月]
    呼吸系统住院治疗将由盲目的临床事件分类（裁决）委员会确定。

  4. FVC相对下降10％的时间[时间范围：24个月]
  5. 肺移植的时间[时间范围：24个月]
  6. FVC％相对下降10％的时间[时间范围：24个月]
  7. 是时候首先全因住院了[时间范围：24个月]
  8. 年度呼吸道住院率[时间范围：24个月]
  9. 非运动，全因住院的年度率[时间范围：24个月]
  10. 随访期间接受肺移植的参与者比例[时间范围：24个月]
  11. FVC从12个月的随机化变化[时间范围：12个月]
  12. FVC％在12个月时随机分组预测的变化[时间范围：12个月]
  13. FVC从24个月的随机化变化[时间范围：24个月]
  14. FVC％在24个月时随机分组预测的变化[时间范围：24个月]
  15. 在12个月的随机化中，肺肺部碳肺碳一氧化碳（DLCO）的扩散能力变化[时间范围：12个月]
  16. 24个月的随机分组的DLCO变化[时间范围：24个月]
  17. 患者报告的莱斯特咳嗽问卷（LCQ）在12个月时的结果得分。 [时间范围：12个月]
  18. 患者的变化报告了12个月后随机分组的EuroQol EQ-5D问卷的结果得分。 [时间范围：12个月]
  19. 患者的变化报告了加利福尼亚大学圣地亚哥大学呼吸急促的结果得分（UCSD-SOB）问卷，从12个月的随机分组中。 [时间范围：12个月]
  20. 患者的变化报告了国王短暂间隙肺病（K-BILD）问卷的结果得分，该问卷是12个月的随机化。 [时间范围：12个月]
  21. 患者的变化报告了12个月后随机分组的圣乔治呼吸问卷（SGRQ）的结果得分。 [时间范围：12个月]
  22. 患者报告的莱斯特咳嗽问卷（LCQ）在24个月[时间范围：24个月]随机分组的结果分数的变化报告得分
  23. 患者报告的报告结果分数在24个月（时间范围：24个月）从随机分组中的欧洲欧元EQ-5D问卷调查得分。
  24. 患者报告的变化报告了加利福尼亚大学圣地亚哥大学呼吸急促的结果得分（UCSD-SOB）问卷来自24个月的随机分组[时间范围：24个月]
  25. 患者的变化报告了国王短暂间质肺疾病（K-BILD）问卷的结果评分在24个月[时间范围：24个月]
  26. 患者的变化报告了24个月的随机分组的圣乔治呼吸问卷（SGRQ）的结果得分[时间范围：24个月]
  27. 参与者的比例和数量的治疗效果不良事件，严重的不良事件，导致停职的不良事件和意外问题[时间范围：24个月]

资格标准
有资格信息的布局表
有资格学习的年龄： 40岁以上（成人，老年人）
有资格学习的男女：全部
接受健康的志愿者：不
标准

纳入标准：

  • ≥40岁
  • 根据2018 ATS/ERS/JRS/ALAT诊断为IPF，通过注册研究员确认
  • 已签署的知情同意书
  • 如果服用Pirfenidone或Nintedanib，则必须在入学前至少进行稳定剂量持续6周
  • 确认的RS3570920 TT TOLLIP基因型

排除标准：

  • 怀孕或计划怀孕
  • 生育潜力的妇女不愿意保持戒酒（避免异性交往）或使用两种适当的避孕方法，包括至少一种在研究参与过程中每年失败率<1％的方法
  • 研究人员认为，重要的医学，外科或精神病患者将影响受试者的安全，包括肝脏和肾衰竭
  • 在筛查访问的前4周内接收研究药物或生物剂，或者是半衰期的5倍（如果更长的话）
  • 入学后60天内补充或处方的NAC治疗
  • 筛查时列出了肺移植
  • 肺癌史
  • 无法执行肺活量测定法
  • 强制生命能力（FVC）在访问时使用全球肺功能指数（GLI）方程的预测少于45％
  • 访问后4周内需要用抗生素治疗的活动呼吸道感染1
联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人：贝蒂·彼得斯646-962-2742 elp2018@med.cornell.edu

位置
布局表以获取位置信息
美国，加利福尼亚
斯坦福大学招募
加利福尼亚州斯坦福，美国94305
联系人：Joshua Mooney，医学博士，MS 650-725-9729 jmooney1@stanford.edu
联系人：Susan Jacobs，RN，MS 650-735-8083 ssjpulm@stanford.edu
美国，佐治亚州
皮埃蒙特医疗保健尚未招募
奥斯特尔，佐治亚州，美国，30106
联系人：Amy Case，MD 770-948-6041 amy.case@piedmont.org
联系人：Stacy Beasley 770-745-1404 Stacy.beasley@piedmont.org
美国路易斯安那州
杜兰大学招募
美国路易斯安那州新奥尔良，美国70112
联系人：Joseph A Lasky，MD 504-988-4040 jlasky@tulane.edu
联系人：Sandy Ditta，BSN 504-988-4040 sditta@tulane.edu
美国密歇根州
密歇根大学招募
密歇根州安阿伯，美国，48109
联系人：伊丽莎白·贝洛利（Elizabeth Belloli），医学博士734-647-6477 bellolie@umich.edu
联系人：Candace Flaherty cflah@med.umich.edu
美国，纽约
罗切斯特大学招募
罗切斯特，纽约，美国，14642年
联系人：Matthew Kottman，MD 585-275-4861 matt_kottmann@urmc.rochester.edu
联系人：Karen Clark，LPN 585-397-6516 karen_clark@urmc.rochester.edu
美国，宾夕法尼亚州
坦普尔大学尚未招募
费城，宾夕法尼亚州，美国，19140年
联系人：Gerard Criner，MD 215-707-8113 Gerard.criner@tuhs.temple.edu
联系人：Francis McGonagle 215-707-2682 Francine.mcgonagle@tuhs.temple.edu
美国，南卡罗来纳州
南卡罗来纳州医科大学尚未招募
美国南卡罗来纳州查尔斯顿，美国29425
联系人：Timothy M Whelan，MD 843-792-1414 whelant@musc.edu
联系人：Ashley Warden Jonesash@musc.edu
赞助商和合作者
康奈尔大学威尔医学院
弗吉尼亚大学
密歇根大学
肺纤维化基础
华盛顿大学
国家心脏，肺和血液研究所（NHLBI）
三个湖泊基金会
调查人员
调查员信息的布局表
首席研究员：医学博士Fernando Jartinez康奈尔大学威尔医学院
首席研究员： Imre noth，医学博士弗吉尼亚大学
首席研究员：凯文·弗莱厄蒂（Kevin Flaherty），医学博士密歇根大学
首席研究员： Cathie Spino，SCD密歇根大学
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2020年3月6日
第一个发布日期icmje 2020年3月9日
上次更新发布日期2021年1月26日
实际学习开始日期ICMJE 2020年12月17日
估计的初级完成日期2025年2月28日（主要结果度量的最终数据收集日期）
当前的主要结果度量ICMJE
（提交：2020年3月6日）		时间到以下复合终点标准之一：强迫生命力相对下降（FVC），第一呼吸道住院，肺移植或死亡的相对下降10％。 [时间范围：24个月]
这是强迫生命能力（FVC），第一呼吸道住院，肺移植或死亡的相对下降10％的综合时间终点。呼吸系统住院治疗将由盲目的临床事件分类（裁决）委员会确定。
原始主要结果措施ICMJE与电流相同
改变历史
当前的次要结果度量ICMJE
（提交：2020年11月9日）
  • 以下复合标准之一的时间：FVC％预测的相对下降10％，第一呼吸道住院，肺移植或任何原因死亡。 [时间范围：24个月]
    根据全球肺倡议（GLI）参考方程，第一呼吸道住院，肺移植或任何原因死亡，这是FVC％相对下降10％相对下降10％相对下降的综合终点。呼吸系统住院治疗将由盲目的临床事件分类（裁决）委员会确定。
  • 任何原因的死亡时间[时间范围：24个月]
  • 第一呼吸道住院的时间[时间范围：24个月]
    呼吸系统住院治疗将由盲目的临床事件分类（裁决）委员会确定。
  • FVC相对下降10％的时间[时间范围：24个月]
  • 肺移植的时间[时间范围：24个月]
  • FVC％相对下降10％的时间[时间范围：24个月]
  • 是时候首先全因住院了[时间范围：24个月]
  • 年度呼吸道住院率[时间范围：24个月]
  • 非运动，全因住院的年度率[时间范围：24个月]
  • 随访期间接受肺移植的参与者比例[时间范围：24个月]
  • FVC从12个月的随机化变化[时间范围：12个月]
  • FVC％在12个月时随机分组预测的变化[时间范围：12个月]
  • FVC从24个月的随机化变化[时间范围：24个月]
  • FVC％在24个月时随机分组预测的变化[时间范围：24个月]
  • 在12个月的随机化中，肺肺部碳肺碳一氧化碳（DLCO）的扩散能力变化[时间范围：12个月]
  • 24个月的随机分组的DLCO变化[时间范围：24个月]
  • 患者报告的莱斯特咳嗽问卷（LCQ）在12个月时的结果得分。 [时间范围：12个月]
  • 患者的变化报告了12个月后随机分组的EuroQol EQ-5D问卷的结果得分。 [时间范围：12个月]
  • 患者的变化报告了加利福尼亚大学圣地亚哥大学呼吸急促的结果得分（UCSD-SOB）问卷，从12个月的随机分组中。 [时间范围：12个月]
  • 患者的变化报告了国王短暂间隙肺病（K-BILD）问卷的结果得分，该问卷是12个月的随机化。 [时间范围：12个月]
  • 患者的变化报告了12个月后随机分组的圣乔治呼吸问卷（SGRQ）的结果得分。 [时间范围：12个月]
  • 患者报告的莱斯特咳嗽问卷（LCQ）在24个月[时间范围：24个月]随机分组的结果分数的变化报告得分
  • 患者报告的报告结果分数在24个月（时间范围：24个月）从随机分组中的欧洲欧元EQ-5D问卷调查得分。
  • 患者报告的变化报告了加利福尼亚大学圣地亚哥大学呼吸急促的结果得分（UCSD-SOB）问卷来自24个月的随机分组[时间范围：24个月]
  • 患者的变化报告了国王短暂间质肺疾病（K-BILD）问卷的结果评分在24个月[时间范围：24个月]
  • 患者的变化报告了24个月的随机分组的圣乔治呼吸问卷（SGRQ）的结果得分[时间范围：24个月]
  • 参与者的比例和数量的治疗效果不良事件，严重的不良事件，导致停职的不良事件和意外问题[时间范围：24个月]
原始的次要结果措施ICMJE
（提交：2020年3月6日）
  • 以下复合标准之一的时间：FVC％预测的相对下降10％，第一呼吸道住院，肺移植或任何原因死亡。 [时间范围：24个月]
    这是FVC％预测的相对下降10％的综合时间，第一呼吸道住院，肺移植或任何原因的死亡。呼吸系统住院治疗将由盲目的临床事件分类（裁决）委员会确定。
  • 任何原因的死亡时间[时间范围：24个月]
  • 第一呼吸道住院的时间[时间范围：24个月]
    呼吸系统住院治疗将由盲目的临床事件分类（裁决）委员会确定。
  • FVC相对下降10％的时间[时间范围：24个月]
  • 肺移植的时间[时间范围：24个月]
  • FVC％相对下降10％的时间[时间范围：24个月]
  • 是时候首先全因住院了[时间范围：24个月]
  • 年度呼吸道住院率[时间范围：24个月]
  • 非运动，全因住院的年度率[时间范围：24个月]
  • 随访期间接受肺移植的参与者比例[时间范围：24个月]
  • FVC从12个月的随机化变化[时间范围：12个月]
  • FVC％在12个月时随机分组预测的变化[时间范围：12个月]
  • FVC从24个月的随机化变化[时间范围：24个月]
  • FVC％在24个月时随机分组预测的变化[时间范围：24个月]
  • 在12个月（时间范围：12个月）中校正了随机化碳碳纤维碳（DLCO）的肺部扩散能力的变化（DLCO）
  • 24个月的随机分组的DLCO变化[时间范围：24个月]
  • 患者报告的莱斯特咳嗽问卷（LCQ）在12个月时的结果得分。 [时间范围：12个月]
  • 患者的变化报告了12个月后随机分组的EuroQol EQ-5D问卷的结果得分。 [时间范围：12个月]
  • 患者的变化报告了加利福尼亚大学圣地亚哥大学呼吸急促的结果得分（UCSD-SOB）问卷，从12个月的随机分组中。 [时间范围：12个月]
  • 患者的变化报告了国王短暂间隙肺病（K-BILD）问卷的结果得分，该问卷是12个月的随机化。 [时间范围：12个月]
  • 患者的变化报告了12个月后随机分组的圣乔治呼吸问卷（SGRQ）的结果得分。 [时间范围：12个月]
  • 患者报告的莱斯特咳嗽问卷（LCQ）在24个月[时间范围：24个月]随机分组的结果分数的变化报告得分
  • 患者报告的报告结果分数在24个月（时间范围：24个月）从随机分组中的欧洲欧元EQ-5D问卷调查得分。
  • 患者报告的变化报告了加利福尼亚大学圣地亚哥大学呼吸急促的结果得分（UCSD-SOB）问卷来自24个月的随机分组[时间范围：24个月]
  • 患者的变化报告了国王短暂间质肺疾病（K-BILD）问卷的结果评分在24个月[时间范围：24个月]
  • 患者的变化报告了24个月的随机分组的圣乔治呼吸问卷（SGRQ）的结果得分[时间范围：24个月]
  • 参与者的比例和数量的治疗效果不良事件，严重的不良事件，导致停职的不良事件和意外问题[时间范围：24个月]
当前其他预先指定的结果指标不提供
原始其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短的标题ICMJE使用基因型进行NAC选择（精确）试验，IPF的前瞻性治疗功效
官方标题ICMJE使用基因型进行NAC选择（精确）试验，IPF的前瞻性治疗功效
简要摘要

这项研究的目的是比较N-胱氨酸' target='_blank'>乙酰半胱氨酸（NAC）以及匹配的安慰剂加上标准护理的作用，以及诊断为具有特发性肺纤维化（IPF）的患者，这些患者患有TOLLIP RS3750920 TT基因型。该研究将将时间与肺功能相对下降的复合终点进行比较[强制生命力相对下降10％（FVC），第一呼吸道住院，肺移植或全因死亡率]

次要目标是检查NAC对主要综合终点，临床事件率，生理变化，健康状况变化以及呼吸道症状变化的影响。

详细说明

这是一项多中心，随机，双盲，安慰剂对照试验的NAC或安慰剂试验，大约200名具有TOLLIP RS3750920 TT基因型的IPF参与者。

合格的参与者将以1：1的方式随机分配给NAC或安慰剂，并通过稳定的IPF治疗使用（即筛查前至少6周）对稳定的IPF治疗（即，pirfenidone或Nintedanib进行）进行分层。参与者将接受600 mg NAC口服或匹配的安慰剂，每天需要3次，持续24个月。

研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE阶段3
研究设计ICMJE分配：随机
干预模型：平行分配
干预模型描述：
合格的参与者将以1：1的方式随机分配给NAC或安慰剂，并通过稳定的IPF治疗使用（即筛查前至少6周）对稳定的IPF治疗（即，pirfenidone或Nintedanib进行）进行分层。参与者将每天三次口服600 mg NAC或匹配的安慰剂24个月。
掩盖：四倍（参与者，护理提供者，调查员，成果评估者）
掩盖说明：
参与者和现场人员将不知道参与者正在接受哪种研究治疗。
主要目的：治疗
条件ICMJE特发性肺纤维化
干预ICMJE
  • 药物：N-胱氨酸' target='_blank'>乙酰半胱氨酸
    600 mg N-胱氨酸' target='_blank'>乙酰半胱氨酸（NAC）口服片剂每天三次，共24个月。
    其他名称：NAC
  • 药物：安慰剂
    每天三次匹配口服安慰剂片，持续24个月。
研究臂ICMJE
出版物 *不提供

*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE招募
估计注册ICMJE
（提交：2020年3月6日）		 200
原始估计注册ICMJE与电流相同
估计的研究完成日期ICMJE 2025年2月28日
估计的初级完成日期2025年2月28日（主要结果度量的最终数据收集日期）
资格标准ICMJE

纳入标准：

  • ≥40岁
  • 根据2018 ATS/ERS/JRS/ALAT诊断为IPF，通过注册研究员确认
  • 已签署的知情同意书
  • 如果服用Pirfenidone或Nintedanib，则必须在入学前至少进行稳定剂量持续6周
  • 确认的RS3570920 TT TOLLIP基因型

排除标准：

  • 怀孕或计划怀孕
  • 生育潜力的妇女不愿意保持戒酒（避免异性交往）或使用两种适当的避孕方法，包括至少一种在研究参与过程中每年失败率<1％的方法
  • 研究人员认为，重要的医学，外科或精神病患者将影响受试者的安全，包括肝脏和肾衰竭
  • 在筛查访问的前4周内接收研究药物或生物剂，或者是半衰期的5倍（如果更长的话）
  • 入学后60天内补充或处方的NAC治疗
  • 筛查时列出了肺移植
  • 肺癌史
  • 无法执行肺活量测定法
  • 强制生命能力（FVC）在访问时使用全球肺功能指数（GLI）方程的预测少于45％
  • 访问后4周内需要用抗生素治疗的活动呼吸道感染1
性别/性别ICMJE
有资格学习的男女：全部
年龄ICMJE 40岁以上（成人，老年人）
接受健康的志愿者ICMJE不
联系ICMJE
联系人：贝蒂·彼得斯646-962-2742 elp2018@med.cornell.edu
列出的位置国家ICMJE美国
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04300920
其他研究ID编号ICMJE 19-12021232
1U24HL145265-01A1（美国NIH赠款/合同）
有数据监测委员会是的
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物：是的
研究美国FDA调节的设备产品：不
IPD共享语句ICMJE
计划共享IPD：是的
计划描述：取消识别的分析数据将作为SAS传输文件或ASCII逗号限制的文件准备，并附有描述数据和数据结构的附带代码手册。该修订将采用最佳实践，并与NHLBI数据共享政策一致。
支持材料：研究方案
支持材料：统计分析计划（SAP）
支持材料：知情同意书（ICF）
大体时间：研究结束后的3年，或者在报告审判结果的主要论文后2年，以先到者为准。
访问标准：数据将通过NHLBI生物标本和数据存储库信息协调中心（Biolincc）共享。
URL： https://biolincc.nhlbi.nih.gov/home/
责任方康奈尔大学威尔医学院
研究赞助商ICMJE康奈尔大学威尔医学院
合作者ICMJE
  • 弗吉尼亚大学
  • 密歇根大学
  • 肺纤维化基础
  • 华盛顿大学
  • 国家心脏，肺和血液研究所（NHLBI）
  • 三个湖泊基金会
研究人员ICMJE
首席研究员：医学博士Fernando Jartinez康奈尔大学威尔医学院
首席研究员： Imre noth，医学博士弗吉尼亚大学
首席研究员：凯文·弗莱厄蒂（Kevin Flaherty），医学博士密歇根大学
首席研究员： Cathie Spino，SCD密歇根大学
PRS帐户康奈尔大学威尔医学院
验证日期2021年1月

国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素

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