• 呼吸功能[时间范围：24周]
  通过缓慢的活力（SVC）测量的随时间变化呼吸功能。
• 肌肉力量[时间范围：24周]
  随时间变化，使用手持式测量学（HHD）对等速度测量。
• 生存[时间范围：24周]
  两组之间发生率的比较。

Healey ALS平台试验是一项永久性多中心的多型临床试验，评估了研究产品对ALS治疗的安全性和功效。该试验被设计为永久平台试验。这意味着有一个主协议决定了试验的行为。

在该试验中，将同时或顺序测试多个ALS的研究产品。每种研究产品将在一个方案中进行测试。每种方案都由安慰剂对照试验组成，这意味着将在每种方案中测试活跃的研究产品和匹配的安慰剂。

支配每种研究产品测试的其他细节将在单独的特定方案附录（RSA）中汇总。每种方案将具有单独的临床。每个方案邮政中将详细介绍所有特定方案的结果指标。

参与者将有相等的机会被随机分配到筛查时活跃的所有方案。一旦随机分配到治疗方案，参与者将以3：1的比例随机分配与研究药物或安慰剂的比例。

以下方案在试验中活跃：

方案A -Zilucoplan方案B- verdiperstat方案C -CNM -AU8方案D- priodopidine

随着新的研究产品可用，将不断添加新的方案。 Healey ALS平台试验将在每个新方案都提供更多参与者。

• 药物：Zilucoplan

  药物：Zilucoplan

  管理：皮下注射

  剂量：每天至少为0.0.22 mg/kg，每天的最大剂量为0.42 mg/kg，取决于体重

• 药物：verdiperstat

  药物：verdiperstat

  管理：口服

  剂量：每天两次600mg

• 药物：CNM-AU8

  药物：CNM-AU8

  管理：口服

  剂量：每天30毫克或60毫克

• 药物：pridopidine

  药物：pridopidine

  管理：口服

  剂量：每天两次45mg

• 实验：方案A -Zilucoplan
  参与者被随机接收活跃的Zilucoplan或匹配的安慰剂。
  干预：药物：Zilucoplan
• 实验：疗程B- verdiperstat
  参与者被随机接收活跃的verdiperstat或匹配的安慰剂。
  干预：药物：verdiperstat
• 实验：CNM -AU8方案C -CNM -AU8
  参与者被随机接收活跃的CNM-AU8或匹配的安慰剂。
  干预：药物：CNM-AU8
• 实验：方案D-培养基
  参与者被随机接收活跃的Pridopidine或匹配的安慰剂。
  干预：药物：pridopidine

纳入标准：

1. 零星或家族性ALS被诊断为临床上可能，可能，实验室支持的可能性或确定的ALS，由修订后的EL ESCOIAL标准定义。
2. 年龄18岁以上。
3. SI认为，能够提供知情同意并遵守研究程序。
4. 自ALS≤36个月时，主体协议筛选访问时疲弱的时间以来。
5. 在总体协议筛选时，通过缓慢的生命力（SVC）衡量的总体协议筛查时的年龄，身高和性别能力的50％的生命力≥50％，或者由于与大流行有关的限制而需要的（如果需要），则强制生命力（FVC） 。
6. 参与者必须在总体协议筛查访问前≥30天内不服用riluzole或在稳定的riluzole上进行稳定剂量。在研究中允许riluzole-ne无参与者。
7. 参与者必须在总体协议筛查访问之前，不得服用Edaravone或至少完成了Edaravone的至少一个周期。在研究中允许Edaravone-Noï参与者。
8. 参与者必须在总体协议筛查访问时吞咽药丸和液体，并且在SI认为可以在研究期间吞咽。
9. 网站上可访问地理。

排除标准：

1. 根据SI的判断（例如，心血管不稳定性，全身感染，未治疗的甲状腺功能障碍或临床上重要的实验室异常或EKG变化），根据SI的判断（例如心血管不稳定性，全身感染，未治疗的甲状腺功能障碍或EKG变化）会对参与者构成风险，从而对参与者构成风险）。

   实验室异常包括但不限于：血红蛋白<10 g/dl，白血细胞<3.0 x 103/mm3，中性粒细胞，绝对≤1000/mm3，嗜酸性粒细胞，嗜酸性粒细胞（绝对嗜酸性粒细胞计数）计数（<150 x 109），丙氨酸氨基转移酶（ALT）或天冬氨酸氨基转移酶（AST）大于正常上限（ULN）的3倍，EGFR <30 ml/min/1.73m2，甲状腺刺激激素（TSH）（TSH） ）水平> 10 miU/l或<0.01 miU/l。

2. SI认为，存在不稳定的精神疾病，认知障碍，痴呆或药物滥用，这会损害参与者提供知情同意的能力。
3. 活跃的癌症或癌症病史除外：基底细胞癌或成功治疗的皮肤的鳞状细胞癌，原位宫颈癌，原位前列腺癌或其他恶性肿瘤治疗，至少没有疾病复发的证据3年。
4. 在总体协议筛选访问之前的5个半衰期（如果已知）或30天（以30天为准）内，将研究性治疗用于ALS（标签不使用或积极参与临床试验）。
5. 随时接触任何正在研究的基因疗法以治疗ALS（标签使用或研究）。
6. 如果女性，母乳喂养，已知已知怀孕，计划在研究期间怀孕，或者育儿潜力，并且不愿意在试验期间和3个月内使用有效的避孕药中止研究治疗。
7. 如果男性具有生殖能力，则在中断研究治疗后，不愿在试验期间以及在每个RSA中指定的3个月或更长的时间使用有效的避孕药。
8. SI认为，任何将使参与者处于增加风险或排除参与者完全遵守研究或完成研究的任何事情。
9. 如果重新筛选了参与者，则尚未解决不合格的条件，或者没有发生强制性冲洗持续时间。
10. 对于参加可选的CSF收藏品的人来说，在SI认为是腰椎穿刺（LP）的禁忌症。接受LP的参与者当前不得服用抗凝药，例如华法林，这是唱片的禁忌症；允许阿司匹林和非甾体类抗炎。

• 呼吸功能[时间范围：24周]
  通过缓慢的活力（SVC）测量的随时间变化呼吸功能。
• 肌肉力量[时间范围：24周]
  随时间变化，使用手持式测量学（HHD）对等速度测量。
• 生存[时间范围：24周]
  两组之间发生率的比较。

Healey ALS平台试验是一项永久性多中心的多型临床试验，评估了研究产品对ALS治疗的安全性和功效。该试验被设计为永久平台试验。这意味着有一个主协议决定了试验的行为。

在该试验中，将同时或顺序测试多个ALS的研究产品。每种研究产品将在一个方案中进行测试。每种方案都由安慰剂对照试验组成，这意味着将在每种方案中测试活跃的研究产品和匹配的安慰剂。

支配每种研究产品测试的其他细节将在单独的特定方案附录（RSA）中汇总。每种方案将具有单独的临床。每个方案邮政中将详细介绍所有特定方案的结果指标。

参与者将有相等的机会被随机分配到筛查时活跃的所有方案。一旦随机分配到治疗方案，参与者将以3：1的比例随机分配与研究药物或安慰剂的比例。

以下方案在试验中活跃：

方案A -Zilucoplan方案B- verdiperstat方案C -CNM -AU8方案D- priodopidine

随着新的研究产品可用，将不断添加新的方案。 Healey ALS平台试验将在每个新方案都提供更多参与者。

• 药物：Zilucoplan

  药物：Zilucoplan

  管理：皮下注射

  剂量：每天至少为0.0.22 mg/kg，每天的最大剂量为0.42 mg/kg，取决于体重

• 药物：verdiperstat

  药物：verdiperstat

  管理：口服

  剂量：每天两次600mg

• 药物：CNM-AU8

  药物：CNM-AU8

  管理：口服

  剂量：每天30毫克或60毫克

• 药物：pridopidine

  药物：pridopidine

  管理：口服

  剂量：每天两次45mg

• 实验：方案A -Zilucoplan
  参与者被随机接收活跃的Zilucoplan或匹配的安慰剂。
  干预：药物：Zilucoplan
• 实验：疗程B- verdiperstat
  参与者被随机接收活跃的verdiperstat或匹配的安慰剂。
  干预：药物：verdiperstat
• 实验：CNM -AU8方案C -CNM -AU8
  参与者被随机接收活跃的CNM-AU8或匹配的安慰剂。
  干预：药物：CNM-AU8
• 实验：方案D-培养基
  参与者被随机接收活跃的Pridopidine或匹配的安慰剂。
  干预：药物：pridopidine

纳入标准：

1. 零星或家族性ALS被诊断为临床上可能，可能，实验室支持的可能性或确定的ALS，由修订后的EL ESCOIAL标准定义。
2. 年龄18岁以上。
3. SI认为，能够提供知情同意并遵守研究程序。
4. 自ALS≤36个月时，主体协议筛选访问时疲弱的时间以来。
5. 在总体协议筛选时，通过缓慢的生命力（SVC）衡量的总体协议筛查时的年龄，身高和性别能力的50％的生命力≥50％，或者由于与大流行有关的限制而需要的（如果需要），则强制生命力（FVC） 。
6. 参与者必须在总体协议筛查访问前≥30天内不服用riluzole或在稳定的riluzole上进行稳定剂量。在研究中允许riluzole-ne无参与者。
7. 参与者必须在总体协议筛查访问之前，不得服用Edaravone或至少完成了Edaravone的至少一个周期。在研究中允许Edaravone-Noï参与者。
8. 参与者必须在总体协议筛查访问时吞咽药丸和液体，并且在SI认为可以在研究期间吞咽。
9. 网站上可访问地理。

排除标准：

1. 根据SI的判断（例如，心血管不稳定性，全身感染，未治疗的甲状腺功能障碍或临床上重要的实验室异常或EKG变化），根据SI的判断（例如心血管不稳定性，全身感染，未治疗的甲状腺功能障碍或EKG变化）会对参与者构成风险，从而对参与者构成风险）。

   实验室异常包括但不限于：血红蛋白<10 g/dl，白血细胞<3.0 x 103/mm3，中性粒细胞，绝对≤1000/mm3，嗜酸性粒细胞，嗜酸性粒细胞（绝对嗜酸性粒细胞计数）计数（<150 x 109），丙氨酸氨基转移酶（ALT）或天冬氨酸氨基转移酶（AST）大于正常上限（ULN）的3倍，EGFR <30 ml/min/1.73m2，甲状腺刺激激素（TSH）（TSH） ）水平> 10 miU/l或<0.01 miU/l。

2. SI认为，存在不稳定的精神疾病，认知障碍，痴呆或药物滥用，这会损害参与者提供知情同意的能力。
3. 活跃的癌症或癌症病史除外：基底细胞癌或成功治疗的皮肤的鳞状细胞癌，原位宫颈癌，原位前列腺癌或其他恶性肿瘤治疗，至少没有疾病复发的证据3年。
4. 在总体协议筛选访问之前的5个半衰期（如果已知）或30天（以30天为准）内，将研究性治疗用于ALS（标签不使用或积极参与临床试验）。
5. 随时接触任何正在研究的基因疗法以治疗ALS（标签使用或研究）。
6. 如果女性，母乳喂养，已知已知怀孕，计划在研究期间怀孕，或者育儿潜力，并且不愿意在试验期间和3个月内使用有效的避孕药中止研究治疗。
7. 如果男性具有生殖能力，则在中断研究治疗后，不愿在试验期间以及在每个RSA中指定的3个月或更长的时间使用有效的避孕药。
8. SI认为，任何将使参与者处于增加风险或排除参与者完全遵守研究或完成研究的任何事情。
9. 如果重新筛选了参与者，则尚未解决不合格的条件，或者没有发生强制性冲洗持续时间。
10. 对于参加可选的CSF收藏品的人来说，在SI认为是腰椎穿刺（LP）的禁忌症。接受LP的参与者当前不得服用抗凝药，例如华法林，这是唱片的禁忌症；允许阿司匹林和非甾体类抗炎。