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出境医 / 临床实验 / 青少年自身免疫性坏死性肌病(肌无力)

青少年自身免疫性坏死性肌病(肌无力)

研究描述
简要摘要:
成年患者的自身免疫性坏死性肌病(AINM)的特征是肌肉损伤严重,坏死的存在,肌肉活检和抗HMGCR或抗SRP自身抗体的炎症很少。目前缺乏有关儿童AINM的数据。这项研究的目的是指定使用抗HMGCR或抗SRP抗体的AINM诊断,治疗和幼年AINM演变的特征。

病情或疾病
免疫介导的坏死性肌病

学习规划
研究信息的布局表
研究类型观察
估计入学人数 10名参与者
观察模型:只有案例
时间观点:回顾
官方标题:临床,旁流层,功能特征和少年自身免疫性坏死性肌病的进化
估计研究开始日期 2020年3月
估计的初级完成日期 2020年11月
估计 学习完成日期 2020年11月
武器和干预措施
组/队列
自身免疫性坏死性肌病开始于18岁之前
结果措施
主要结果指标
  1. 肌肉参与的类型[时间范围:诊断]
    肌肉测试近端或远端或轴向肌肉参与

  2. 皮肤介入类型[时间范围:诊断]
    皮疹或Gottron病变

  3. 其他临床表现[时间范围:诊断]
    吞咽困难呼吸困难或发烧或间质性肺参与或关节介入或胃肠道参与

  4. 血液CK水平[时间范围:诊断]
    血液CK水平

  5. 组织学[时间范围:诊断]
    肌肉活检的结果:坏死

  6. 组织学[时间范围:诊断]
    肌肉活检的结果:炎症

  7. MMT分数[时间范围:诊断]
    MMT得分

  8. CMAS评分[时间范围:诊断]
    CMAS得分


次要结果度量
  1. 使用的药物类型[时间范围:上次访问]
    曾经使用过的药物:名称和持续时间

  2. 医源性并发症[时间范围:上次访问]
    传染性并发​​症

  3. 医源性并发症[时间范围:上次访问]
    骨并发症

  4. 上次访问的疾病状况[时间范围:上次访问]
    疾病的上次访问状况:主动或缓解或死亡

  5. 复发数[时间范围:最后访问]
    复发数量

  6. 肌肉参与的类型[时间范围:上次访问]
    肌肉测试近端或远端或轴向肌肉参与

  7. 皮肤参与的类型[时间范围:上次访问]
    皮疹或Gottron病变

  8. 其他临床表现[时间范围:上次访问]
    吞咽困难呼吸困难或发烧或间质性肺参与或关节介入或胃肠道参与

  9. 血液CK级别[时间范围:上次访问]
    血液CK水平

  10. CMAS得分[时间范围:最后访问]
    CMAS得分

  11. MMT分数[时间范围:最后访问]
    MMT得分


资格标准
有资格信息的布局表
有资格学习的年龄:儿童,成人,老年人
有资格学习的男女:全部
接受健康的志愿者:
采样方法:非概率样本
研究人群
AINM在组织学上证明(IE主要的肌肉纤维坏死病变与最小或没有炎症性病变相关),抗SRP或抗HMGCR抗体阳性和18岁之前的疾病发作
标准

纳入标准:

  • AINM在组织学上是由主要的肌肉纤维坏死病变证明的,与炎性病变相关
  • 抗SRP或抗HMGCR抗体阳性
  • 18岁之前的疾病发作

排除标准:

  • 血清阴性坏死性肌病
  • 与另一种类型的肌炎兼容的形式(例如皮肌炎
联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人:IrèneLemelle 03 83 15 45 96 i.lemelle@chru-nancy.fr

位置
布局表以获取位置信息
法国
Hopital D'Enfants Chru Nancy
Vandouvre-Lès-Nancy,法国,54 500
赞助商和合作者
法国南希中央医院
追踪信息
首先提交日期2020年1月9日
第一个发布日期2020年3月5日
上次更新发布日期2020年3月5日
估计研究开始日期2020年3月
估计的初级完成日期2020年11月(主要结果度量的最终数据收集日期)
当前的主要结果指标
(提交:2020年3月2日)
  • 肌肉参与的类型[时间范围:诊断]
    肌肉测试近端或远端或轴向肌肉参与
  • 皮肤介入类型[时间范围:诊断]
    皮疹或Gottron病变
  • 其他临床表现[时间范围:诊断]
    吞咽困难呼吸困难或发烧或间质性肺参与或关节介入或胃肠道参与
  • 血液CK水平[时间范围:诊断]
    血液CK水平
  • 组织学[时间范围:诊断]
    肌肉活检的结果:坏死
  • 组织学[时间范围:诊断]
    肌肉活检的结果:炎症
  • MMT分数[时间范围:诊断]
    MMT得分
  • CMAS评分[时间范围:诊断]
    CMAS得分
原始主要结果指标与电流相同
改变历史没有发布更改
当前的次要结果指标
(提交:2020年3月2日)
  • 使用的药物类型[时间范围:上次访问]
    曾经使用过的药物:名称和持续时间
  • 医源性并发症[时间范围:上次访问]
    传染性并发​​症
  • 医源性并发症[时间范围:上次访问]
    骨并发症
  • 上次访问的疾病状况[时间范围:上次访问]
    疾病的上次访问状况:主动或缓解或死亡
  • 复发数[时间范围:最后访问]
    复发数量
  • 肌肉参与的类型[时间范围:上次访问]
    肌肉测试近端或远端或轴向肌肉参与
  • 皮肤参与的类型[时间范围:上次访问]
    皮疹或Gottron病变
  • 其他临床表现[时间范围:上次访问]
    吞咽困难呼吸困难或发烧或间质性肺参与或关节介入或胃肠道参与
  • 血液CK级别[时间范围:上次访问]
    血液CK水平
  • CMAS得分[时间范围:最后访问]
    CMAS得分
  • MMT分数[时间范围:最后访问]
    MMT得分
原始的次要结果指标与电流相同
当前其他预先指定的结果指标不提供
原始其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短标题青少年自身免疫性坏死性肌病
官方头衔临床,旁流层,功能特征和少年自身免疫性坏死性肌病的进化
简要摘要成年患者的自身免疫性坏死性肌病(AINM)的特征是肌肉损伤严重,坏死的存在,肌肉活检和抗HMGCR或抗SRP自身抗体的炎症很少。目前缺乏有关儿童AINM的数据。这项研究的目的是指定使用抗HMGCR或抗SRP抗体的AINM诊断,治疗和幼年AINM演变的特征。
详细说明不提供
研究类型观察
学习规划观察模型:仅病例
时间观点:回顾
目标随访时间不提供
生物测量不提供
采样方法非概率样本
研究人群AINM在组织学上证明(IE主要的肌肉纤维坏死病变与最小或没有炎症性病变相关),抗SRP或抗HMGCR抗体阳性和18岁之前的疾病发作
健康)状况免疫介导的坏死性肌病
干涉不提供
研究组/队列自身免疫性坏死性肌病开始于18岁之前
出版物 *
  • Benveniste O,Stenzel W,Allenbach Y.炎症性肌病的血清学诊断进展。 Curr Opin Neurol。 2016年10月; 29(5):662-73。 doi:10.1097/wco.0000000000000376。审查。
  • Mariampillai K,Granger B,Amelin D,Guiguet M,Hachulla E,Maurier F,Meyer A,TohméA,Charuel JL,Musset L,Musset L,Benveniste O.和特定于肌炎的自身抗体。贾玛神经。 2018年12月1日; 75(12):1528-1537。 doi:10.1001/jamaneurol.2018.2598。
  • Watanabe Y,Uruha A,Suzuki S,Nakahara J,Hamanaka K,Takayama K,Suzuki N,NishinoI。 J Neurol Neurosurg精神病学。 2016年10月; 87(10):1038-44。 doi:10.1136/jnnp-2016-313166。 Epub 2016年5月4日。
  • Allenbach Y,Drouot L,Rigolet A,Charuel JL,Jouen F,Romero NB,Maisonobe T,Maisonobe T,Dubourg O,Behin A,Laforet P,Stojkovic T,Eymard B,Eymard B,Coftedoat-Chalumeau N,Campana-Salort E,Campana-Salort E,Musset a,Musset a,Musset a,Musset a,Musset L,Bader-Meunier B,Kone-Paut I,Sibilia J,Servais L,Fain O,Larroche C,Diot E,Terrier B,De Paz R,Dossier A,Menard D,Morati C,Roux M,Roux M,Ferrer X,Martinet,Martinet J,Besnard S,Bellance R,Cacoub P,Arnaud L,Grosbois B,Herson S,Boyer O,Benveniste O;法国肌炎网络。欧洲自身免疫性坏死性肌病患者的抗HMGCR自身抗体:不固定毒素暴露于他汀类药物。医学(巴尔的摩)。 2014年5月; 93(3):150-157。 doi:10.1097/MD.00000000000028。
  • 青少年特发性炎症性肌病中的抗HMGCR自身抗体发现了一个罕见但临床上重要的患者子集。 J风湿性。 2017年9月; 44(9):1417。 doi:10.3899/jrheum.160871.c1。
  • Liang WC, Uruha A, Suzuki S, Murakami N, Takeshita E, Chen WZ, Jong YJ, Endo Y, Komaki H, Fujii T, Kawano Y, Mori-Yoshimura M, Oya Y, Xi J, Zhu W, Zhao C, Watanabe Y,Ikemoto K,Nishikawa A,Hamanaka K,Mitsuhashi S,Suzuki N,Nishino I.与抗3-羟基-3-羟基-3-甲基甲基甲基甲基甲酰基辅助酶A还原抗体相关的儿科坏死性肌病。风湿病学(牛津)。 2017年2月; 56(2):287-293。 doi:10.1093/Rheumatology/kew386。 Epub 2016 11月6日。
  • Tiniakou E,Pinal-Fernandez I,Lloyd TE,Albayda J,Paik J,Werner JL,Parks CA,Casciola-Rosen L,Christopher-Stine L,Christopher-Stine L,Mammen AL。抗3-羟基-3-甲基戊二酰辅酶酶的年轻患者的疾病更为严重和恢复较慢,一种还原酶相关的自身免疫性肌病。风湿病学(牛津)。 2017年5月1日; 56(5):787-794。 doi:10.1093/Rheumatology/Kew470。
  • Binns EL,Moraitis E,Maillard S,Tansley S,McHugh N,Jacques TS,Wedderburn LR,Pilkington C,Yasin SA,Nistala K;英国少年皮肌炎研究小组(英国和爱尔兰)。童年时期抗SRP相关肌炎的有效诱导疗法:小病例系列和文献综述。 Pediatr Rheumatol Online J. 2017年10月31日; 15(1):77。 doi:10.1186/s12969-017-0205-x。审查。

*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符(NCT编号)的出版物。
招聘信息
招聘状况尚未招募
估计入学人数
(提交:2020年3月2日)
10
原始估计注册与电流相同
估计学习完成日期2020年11月
估计的初级完成日期2020年11月(主要结果度量的最终数据收集日期)
资格标准

纳入标准:

  • AINM在组织学上是由主要的肌肉纤维坏死病变证明的,与炎性病变相关
  • 抗SRP或抗HMGCR抗体阳性
  • 18岁之前的疾病发作

排除标准:

  • 血清阴性坏死性肌病
  • 与另一种类型的肌炎兼容的形式(例如皮肌炎
性别/性别
有资格学习的男女:全部
年龄儿童,成人,老年人
接受健康的志愿者
联系人
联系人:IrèneLemelle 03 83 15 45 96 i.lemelle@chru-nancy.fr
列出的位置国家法国
删除了位置国家
管理信息
NCT编号NCT04295785
其他研究ID编号2019PI192
有数据监测委员会不提供
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物:
研究美国FDA调节的设备产品:
IPD共享声明不提供
责任方法国南希中央医院
研究赞助商法国南希中央医院
合作者不提供
调查人员不提供
PRS帐户法国南希中央医院
验证日期2020年1月
研究描述
简要摘要:
成年患者的自身免疫性坏死性肌病(AINM)的特征是肌肉损伤严重,坏死的存在,肌肉活检和抗HMGCR或抗SRP自身抗体的炎症很少。目前缺乏有关儿童AINM的数据。这项研究的目的是指定使用抗HMGCR或抗SRP抗体的AINM诊断,治疗和幼年AINM演变的特征。

病情或疾病
免疫介导的坏死性肌病

学习规划
研究信息的布局表
研究类型观察
估计入学人数 10名参与者
观察模型:只有案例
时间观点:回顾
官方标题:临床,旁流层,功能特征和少年自身免疫性坏死性肌病的进化
估计研究开始日期 2020年3月
估计的初级完成日期 2020年11月
估计 学习完成日期 2020年11月
武器和干预措施
组/队列
自身免疫性坏死性肌病开始于18岁之前
结果措施
主要结果指标
  1. 肌肉参与的类型[时间范围:诊断]
    肌肉测试近端或远端或轴向肌肉参与

  2. 皮肤介入类型[时间范围:诊断]
    皮疹或Gottron病变

  3. 其他临床表现[时间范围:诊断]
    吞咽困难呼吸困难或发烧或间质性肺参与或关节介入或胃肠道参与

  4. 血液CK水平[时间范围:诊断]
    血液CK水平

  5. 组织学[时间范围:诊断]
    肌肉活检的结果:坏死

  6. 组织学[时间范围:诊断]
    肌肉活检的结果:炎症

  7. MMT分数[时间范围:诊断]
    MMT得分

  8. CMAS评分[时间范围:诊断]
    CMAS得分


次要结果度量
  1. 使用的药物类型[时间范围:上次访问]
    曾经使用过的药物:名称和持续时间

  2. 医源性并发症[时间范围:上次访问]
    传染性并发​​症

  3. 医源性并发症[时间范围:上次访问]
    骨并发症

  4. 上次访问的疾病状况[时间范围:上次访问]
    疾病的上次访问状况:主动或缓解或死亡

  5. 复发数[时间范围:最后访问]
    复发数量

  6. 肌肉参与的类型[时间范围:上次访问]
    肌肉测试近端或远端或轴向肌肉参与

  7. 皮肤参与的类型[时间范围:上次访问]
    皮疹或Gottron病变

  8. 其他临床表现[时间范围:上次访问]
    吞咽困难呼吸困难或发烧或间质性肺参与或关节介入或胃肠道参与

  9. 血液CK级别[时间范围:上次访问]
    血液CK水平

  10. CMAS得分[时间范围:最后访问]
    CMAS得分

  11. MMT分数[时间范围:最后访问]
    MMT得分


资格标准
有资格信息的布局表
有资格学习的年龄:儿童,成人,老年人
有资格学习的男女:全部
接受健康的志愿者:
采样方法:非概率样本
研究人群
AINM在组织学上证明(IE主要的肌肉纤维坏死病变与最小或没有炎症性病变相关),抗SRP或抗HMGCR抗体阳性和18岁之前的疾病发作
标准

纳入标准:

  • AINM在组织学上是由主要的肌肉纤维坏死病变证明的,与炎性病变相关
  • 抗SRP或抗HMGCR抗体阳性
  • 18岁之前的疾病发作

排除标准:

  • 血清阴性坏死性肌病
  • 与另一种类型的肌炎兼容的形式(例如皮肌炎
联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人:IrèneLemelle 03 83 15 45 96 i.lemelle@chru-nancy.fr

位置
布局表以获取位置信息
法国
Hopital D'Enfants Chru Nancy
Vandouvre-Lès-Nancy,法国,54 500
赞助商和合作者
法国南希中央医院
追踪信息
首先提交日期2020年1月9日
第一个发布日期2020年3月5日
上次更新发布日期2020年3月5日
估计研究开始日期2020年3月
估计的初级完成日期2020年11月(主要结果度量的最终数据收集日期)
当前的主要结果指标
(提交:2020年3月2日)
  • 肌肉参与的类型[时间范围:诊断]
    肌肉测试近端或远端或轴向肌肉参与
  • 皮肤介入类型[时间范围:诊断]
    皮疹或Gottron病变
  • 其他临床表现[时间范围:诊断]
    吞咽困难呼吸困难或发烧或间质性肺参与或关节介入或胃肠道参与
  • 血液CK水平[时间范围:诊断]
    血液CK水平
  • 组织学[时间范围:诊断]
    肌肉活检的结果:坏死
  • 组织学[时间范围:诊断]
    肌肉活检的结果:炎症
  • MMT分数[时间范围:诊断]
    MMT得分
  • CMAS评分[时间范围:诊断]
    CMAS得分
原始主要结果指标与电流相同
改变历史没有发布更改
当前的次要结果指标
(提交:2020年3月2日)
  • 使用的药物类型[时间范围:上次访问]
    曾经使用过的药物:名称和持续时间
  • 医源性并发症[时间范围:上次访问]
    传染性并发​​症
  • 医源性并发症[时间范围:上次访问]
    骨并发症
  • 上次访问的疾病状况[时间范围:上次访问]
    疾病的上次访问状况:主动或缓解或死亡
  • 复发数[时间范围:最后访问]
    复发数量
  • 肌肉参与的类型[时间范围:上次访问]
    肌肉测试近端或远端或轴向肌肉参与
  • 皮肤参与的类型[时间范围:上次访问]
    皮疹或Gottron病变
  • 其他临床表现[时间范围:上次访问]
    吞咽困难呼吸困难或发烧或间质性肺参与或关节介入或胃肠道参与
  • 血液CK级别[时间范围:上次访问]
    血液CK水平
  • CMAS得分[时间范围:最后访问]
    CMAS得分
  • MMT分数[时间范围:最后访问]
    MMT得分
原始的次要结果指标与电流相同
当前其他预先指定的结果指标不提供
原始其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短标题青少年自身免疫性坏死性肌病
官方头衔临床,旁流层,功能特征和少年自身免疫性坏死性肌病的进化
简要摘要成年患者的自身免疫性坏死性肌病(AINM)的特征是肌肉损伤严重,坏死的存在,肌肉活检和抗HMGCR或抗SRP自身抗体的炎症很少。目前缺乏有关儿童AINM的数据。这项研究的目的是指定使用抗HMGCR或抗SRP抗体的AINM诊断,治疗和幼年AINM演变的特征。
详细说明不提供
研究类型观察
学习规划观察模型:仅病例
时间观点:回顾
目标随访时间不提供
生物测量不提供
采样方法非概率样本
研究人群AINM在组织学上证明(IE主要的肌肉纤维坏死病变与最小或没有炎症性病变相关),抗SRP或抗HMGCR抗体阳性和18岁之前的疾病发作
健康)状况免疫介导的坏死性肌病
干涉不提供
研究组/队列自身免疫性坏死性肌病开始于18岁之前
出版物 *
  • Benveniste O,Stenzel W,Allenbach Y.炎症性肌病的血清学诊断进展。 Curr Opin Neurol。 2016年10月; 29(5):662-73。 doi:10.1097/wco.0000000000000376。审查。
  • Mariampillai K,Granger B,Amelin D,Guiguet M,Hachulla E,Maurier F,Meyer A,TohméA,Charuel JL,Musset L,Musset L,Benveniste O.和特定于肌炎的自身抗体。贾玛神经。 2018年12月1日; 75(12):1528-1537。 doi:10.1001/jamaneurol.2018.2598。
  • Watanabe Y,Uruha A,Suzuki S,Nakahara J,Hamanaka K,Takayama K,Suzuki N,NishinoI。 J Neurol Neurosurg精神病学。 2016年10月; 87(10):1038-44。 doi:10.1136/jnnp-2016-313166。 Epub 2016年5月4日。
  • Allenbach Y,Drouot L,Rigolet A,Charuel JL,Jouen F,Romero NB,Maisonobe T,Maisonobe T,Dubourg O,Behin A,Laforet P,Stojkovic T,Eymard B,Eymard B,Coftedoat-Chalumeau N,Campana-Salort E,Campana-Salort E,Musset a,Musset a,Musset a,Musset a,Musset L,Bader-Meunier B,Kone-Paut I,Sibilia J,Servais L,Fain O,Larroche C,Diot E,Terrier B,De Paz R,Dossier A,Menard D,Morati C,Roux M,Roux M,Ferrer X,Martinet,Martinet J,Besnard S,Bellance R,Cacoub P,Arnaud L,Grosbois B,Herson S,Boyer O,Benveniste O;法国肌炎网络。欧洲自身免疫性坏死性肌病患者的抗HMGCR自身抗体:不固定毒素暴露于他汀类药物。医学(巴尔的摩)。 2014年5月; 93(3):150-157。 doi:10.1097/MD.00000000000028。
  • 青少年特发性炎症性肌病中的抗HMGCR自身抗体发现了一个罕见但临床上重要的患者子集。 J风湿性。 2017年9月; 44(9):1417。 doi:10.3899/jrheum.160871.c1。
  • Liang WC, Uruha A, Suzuki S, Murakami N, Takeshita E, Chen WZ, Jong YJ, Endo Y, Komaki H, Fujii T, Kawano Y, Mori-Yoshimura M, Oya Y, Xi J, Zhu W, Zhao C, Watanabe Y,Ikemoto K,Nishikawa A,Hamanaka K,Mitsuhashi S,Suzuki N,Nishino I.与抗3-羟基-3-羟基-3-甲基甲基甲基甲基甲酰基辅助酶A还原抗体相关的儿科坏死性肌病。风湿病' target='_blank'>风湿病学(牛津)。 2017年2月; 56(2):287-293。 doi:10.1093/Rheumatology/kew386。 Epub 2016 11月6日。
  • Tiniakou E,Pinal-Fernandez I,Lloyd TE,Albayda J,Paik J,Werner JL,Parks CA,Casciola-Rosen L,Christopher-Stine L,Christopher-Stine L,Mammen AL。抗3-羟基-3-甲基戊二酰辅酶酶的年轻患者的疾病更为严重和恢复较慢,一种还原酶相关的自身免疫性肌病。风湿病' target='_blank'>风湿病学(牛津)。 2017年5月1日; 56(5):787-794。 doi:10.1093/Rheumatology/Kew470。
  • Binns EL,Moraitis E,Maillard S,Tansley S,McHugh N,Jacques TS,Wedderburn LR,Pilkington C,Yasin SA,Nistala K;英国少年皮肌炎研究小组(英国和爱尔兰)。童年时期抗SRP相关肌炎的有效诱导疗法:小病例系列和文献综述。 Pediatr Rheumatol Online J. 2017年10月31日; 15(1):77。 doi:10.1186/s12969-017-0205-x。审查。

*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符(NCT编号)的出版物。
招聘信息
招聘状况尚未招募
估计入学人数
(提交:2020年3月2日)
10
原始估计注册与电流相同
估计学习完成日期2020年11月
估计的初级完成日期2020年11月(主要结果度量的最终数据收集日期)
资格标准

纳入标准:

  • AINM在组织学上是由主要的肌肉纤维坏死病变证明的,与炎性病变相关
  • 抗SRP或抗HMGCR抗体阳性
  • 18岁之前的疾病发作

排除标准:

  • 血清阴性坏死性肌病
  • 与另一种类型的肌炎兼容的形式(例如皮肌炎
性别/性别
有资格学习的男女:全部
年龄儿童,成人,老年人
接受健康的志愿者
联系人
联系人:IrèneLemelle 03 83 15 45 96 i.lemelle@chru-nancy.fr
列出的位置国家法国
删除了位置国家
管理信息
NCT编号NCT04295785
其他研究ID编号2019PI192
有数据监测委员会不提供
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物:
研究美国FDA调节的设备产品:
IPD共享声明不提供
责任方法国南希中央医院
研究赞助商法国南希中央医院
合作者不提供
调查人员不提供
PRS帐户法国南希中央医院
验证日期2020年1月