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一项为期48个月的研究，以评估Elocta对联合健康的长期有效性（A-MORE）
| 病情或疾病 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 血友病a | 药物：Elocta |
血友病A是一种罕见的遗传疾病，估计发生在10,000个活产中的一个中，其特征是凝血因子VIII缺乏，导致造血受损和长时间出血发作。定义为<5％和严重的血友病，定义为<1％的正常因子VIII活性导致频繁和自发性出血成肌肉和关节，通常是肘部，膝盖和脚踝。渗入关节会导致急性疼痛和肿胀，并可能导致关节运动范围减少，长期软骨损伤和使血友病的衰弱性关节炎。在诊断出血友病A后，建议尽早使用预防剂进行VIII因子置换，以维持关节健康并防止关节破坏。但是，尽管使用了预防，但许多患者仍会经历关节出血，这可能会导致随着时间的流逝而导致关节恶化。关节出血的风险随花费的时间低于某些FVIII槽水平而增加，例如1、3或5 IU/DL。因此，预防治疗方案的强度与关节健康之间可能存在关系。 Elocta是一种延长的半衰期RFVIII产品（EHL RFVIII），与传统的FVIII产品相比，清除率较慢。因此，与传统的FVIII相比，用Elocta处理将为播放器提供更大的个性化预防性灵活性。可以通过Elocta达到较高的槽水平，而不会增加因素使用或注入频率。剧院可以选择降低注射频率或因子消耗而不降低槽水平。
这项研究的目的是评估ELOCTA在长期观察期内（48个月）的有效性。该研究将探索对不同ELOCTA预防疗法的长期关节健康的影响，导致不同的谷水平。
| 研究类型 ： | 观察 |
| 估计入学人数 ： | 300名参与者 |
| 观察模型： | 队列 |
| 时间观点： | 预期 |
| 官方标题： | 一项48个月的多中心观察性研究，以评估Elocta对联合健康的长期有效性 |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年3月30日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2025年12月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2025年12月 |
| 组/队列 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 血友病患者 根据通常的临床实践，所有被诊断出患有血友病的患者，无论严重程度如何。 | 药物：Elocta 延长的半衰期VIII产品 其他名称：
|
- 联合健康：目标联合发展[时间范围：48个月]目标接头数量
- 联合健康：目标联合分辨率[时间范围：48个月]已解决的目标关节数量
- 联合健康：目标关节复发[时间范围：48个月]重复目标关节的数量
- 联合健康：治疗出血的年化关节出血率（AJBR）[时间范围：48个月]每年的关节出血事件数量，用于治疗的出血
- 肘部，膝盖和脚踝的疾病活性（肥厚滑膜）和疾病损伤（软骨或骨骼）评分[时间范围：48个月]将使用超声（HEAD-US）方案的早期关节炎检测。总分数代表检测到异常的项目得分之和。它的值范围从0（最小）到8（最大）。更高的分数表明结果较差。
- 全球步态得分和/或肘部，膝盖和脚踝的关节得分项目。 [时间范围：48个月]
将使用血友病联合健康评分（HJHS）系统。全球步态评分和/或关节评分项目（肘部，膝盖和脚踝的全球步态评分项目（肿胀，肌肉萎缩的持续时间，轴向比对，运动损失，屈曲损失，不稳定性，延伸性损失，关节疼痛，强度，步态）用于肘部，膝盖和脚踝。
每个关节的最低分数为0，最大得分为20。总体总分（范围0-120）是6个六个索引关节（肘部，膝盖和脚踝）的总和。更高的分数表明结果较差。
- 肘部，膝盖和脚踝的关节和物理评估。 [时间范围：48个月]将使用WFH体格检查得分（又名Gilbert分数）。关节评估（疼痛，出血，体格检查和放射学评估）和身体评估（肿胀，肌肉萎缩，轴向畸形，运动范围，运动范围，屈曲节调和不稳定性）。更高的分数表明结果较差。
- Elocta的有效性：治疗出血的年化出血率（ABR）[时间范围：48个月]每年出血事件的数量，用于治疗的出血
- Elocta的有效性：所有出血的年化出血率（ABR）[时间范围：48个月]每年出血的数量，所有出血
- Elocta的有效性：0个关节出血的患者比例[时间范围：48个月]零（0）关节出血的研究人群百分比（％）
- Elocta的有效性：工作生产力和障碍[时间范围：48个月]由WPAI-SHP问卷进行评估
- Elocta的有效性：生活质量[时间范围：48个月]由Haemo-qol/haem-a-qol问卷进行评估
- Elocta的有效性：体育活动水平[时间范围：48个月]通过盐蛋白灰色量表进行评估
- Elocta的有效性：生活质量[时间范围：48个月]由EQ-5D-5L/EQ-5D-Y问卷进行评估
- Elocta的有效性：联合健康的严重程度[时间范围：48个月]通过患者全球关节健康调查表严重程度的印象
- Elocta的有效性：FVIII等离子水平[时间范围：48个月]FVIII等离子水平的百分比（％）
- Elocta的有效性：疼痛和抗炎药的使用[时间范围：48个月]通过药物剂量评估
- Elocta的有效性：疼痛和抗炎药的使用[时间范围：48个月]通过每种药物的曝光天数评估
- Elocta的使用：每个受试者年度注射频率[时间范围：48个月]通过处方评估
- Elocta的使用：每个受试者的年化因子消耗[时间范围：48个月]通过处方评估[IU/kg]
- Elocta的使用：依从性[时间范围：48个月]研究人员评估（百分比（％））
- 探索目标[时间范围：48个月]不同ELOCTA预防方案对长期关节健康的影响
| 有资格学习的年龄： | 儿童，成人，老年人 |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
| 采样方法： | 非概率样本 |
纳入标准：
- 在进行任何与研究相关的活动之前，患者或患者的合法授权代表提供了签名和日期的知情同意书，或者提供了法律授权的代表。应根据地方法规从小儿患者那里获得同意
- 诊断为血友病A
- 在接受ELOCTA预防治疗的入学时，与研究无关
排除标准：
- 在纳入本研究之前的三个月内，参加另一项并发的临床介入研究或研究药物（IMP）的摄入量
- 在最新的可用抑制剂测试中，存在VIII因子VIII抗体（抑制剂）（≥0.60Bethesda单位[BU]/ML）
| 联系人：Maria Kuthning | 0041-79-309 87 26 | maria.kuthning@sobi.com | |
| 联系人：爱达达州拉尔森 | 0046-76-00 11 804 | 爱达达州。larsson@sobi.com |
显示55个研究地点
| 研究主任： | Stefan Lethagen，医学博士 | 瑞典孤儿生物vitrum ab |
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交日期 | 2020年2月20日 | ||||||||
| 第一个发布日期 | 2020年3月3日 | ||||||||
| 上次更新发布日期 | 2021年5月6日 | ||||||||
| 实际学习开始日期 | 2020年3月30日 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2025年12月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果指标 |
| ||||||||
| 原始主要结果指标 | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果指标 |
| ||||||||
| 原始的次要结果指标 | 与电流相同 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 |
| ||||||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 与电流相同 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短标题 | 一项为期48个月的研究，以评估Elocta对联合健康的长期有效性 | ||||||||
| 官方头衔 | 一项48个月的多中心观察性研究，以评估Elocta对联合健康的长期有效性 | ||||||||
| 简要摘要 | 这是一项48个月的观察，前瞻性，多中心研究。该研究的总体目的是评估ELOCTA治疗对在现实环境中用Elocta进行预防治疗的患者的ELOCTA治疗对联合健康的长期有效性。 | ||||||||
| 详细说明 | 血友病A是一种罕见的遗传疾病，估计发生在10,000个活产中的一个中，其特征是凝血因子VIII缺乏，导致造血受损和长时间出血发作。定义为<5％和严重的血友病，定义为<1％的正常因子VIII活性导致频繁和自发性出血成肌肉和关节，通常是肘部，膝盖和脚踝。渗入关节会导致急性疼痛和肿胀，并可能导致关节运动范围减少，长期软骨损伤和使血友病的衰弱性关节炎。在诊断出血友病A后，建议尽早使用预防剂进行VIII因子置换，以维持关节健康并防止关节破坏。但是，尽管使用了预防，但许多患者仍会经历关节出血，这可能会导致随着时间的流逝而导致关节恶化。关节出血的风险随花费的时间低于某些FVIII槽水平而增加，例如1、3或5 IU/DL。因此，预防治疗方案的强度与关节健康之间可能存在关系。 Elocta是一种延长的半衰期RFVIII产品（EHL RFVIII），与传统的FVIII产品相比，清除率较慢。因此，与传统的FVIII相比，用Elocta处理将为播放器提供更大的个性化预防性灵活性。可以通过Elocta达到较高的槽水平，而不会增加因素使用或注入频率。剧院可以选择降低注射频率或因子消耗而不降低槽水平。 这项研究的目的是评估ELOCTA在长期观察期内（48个月）的有效性。该研究将探索对不同ELOCTA预防疗法的长期关节健康的影响，导致不同的谷水平。 | ||||||||
| 研究类型 | 观察 | ||||||||
| 学习规划 | 观察模型：队列 时间观点：潜在 | ||||||||
| 目标随访时间 | 不提供 | ||||||||
| 生物测量 | 不提供 | ||||||||
| 采样方法 | 非概率样本 | ||||||||
| 研究人群 | 无论严重程度如何，任何性别和年龄，都根据通常的临床实践，被诊断出患有血友病的患者。 | ||||||||
| 健康）状况 | 血友病a | ||||||||
| 干涉 | 药物：Elocta 延长的半衰期VIII产品 其他名称：
| ||||||||
| 研究组/队列 | 血友病患者 根据通常的临床实践，所有被诊断出患有血友病的患者，无论严重程度如何。 干预：药物：Elocta | ||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状况 | 招募 | ||||||||
| 估计入学人数 | 300 | ||||||||
| 原始估计注册 | 与电流相同 | ||||||||
| 估计学习完成日期 | 2025年12月 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2025年12月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准 | 纳入标准：
排除标准：
| ||||||||
| 性别/性别 |
| ||||||||
| 年龄 | 儿童，成人，老年人 | ||||||||
| 接受健康的志愿者 | 不 | ||||||||
| 联系人 |
| ||||||||
| 列出的位置国家 | 捷克，爱沙尼亚，芬兰，德国，希腊，意大利，荷兰，沙特阿拉伯，斯洛文尼亚，西班牙，瑞典，瑞士，瑞士，英国 | ||||||||
| 删除了位置国家 | 比利时，保加利亚，克罗地亚，匈牙利，科威特，卢森堡，阿曼，葡萄牙，卡塔尔，卡塔尔，阿拉伯联合酋长国 | ||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号 | NCT04293523 | ||||||||
| 其他研究ID编号 | sobi.elocta-005 | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||||||
| IPD共享声明 |
| ||||||||
| 责任方 | 瑞典孤儿生物伏伏鲁姆 | ||||||||
| 研究赞助商 | 瑞典孤儿生物伏伏鲁姆 | ||||||||
| 合作者 | 不提供 | ||||||||
| 调查人员 |
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| PRS帐户 | 瑞典孤儿生物伏伏鲁姆 | ||||||||
| 验证日期 | 2021年5月 | ||||||||
| 病情或疾病 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 血友病a | 药物：Elocta |
血友病A是一种罕见的遗传疾病，估计发生在10,000个活产中的一个中，其特征是凝血因子VIII缺乏，导致造血受损和长时间出血发作。定义为<5％和严重的血友病，定义为<1％的正常因子VIII活性导致频繁和自发性出血成肌肉和关节，通常是肘部，膝盖和脚踝。渗入关节会导致急性疼痛和肿胀，并可能导致关节运动范围减少，长期软骨损伤和使血友病的衰弱性关节炎' target='_blank'>关节炎。在诊断出血友病A后，建议尽早使用预防剂进行VIII因子置换，以维持关节健康并防止关节破坏。但是，尽管使用了预防，但许多患者仍会经历关节出血，这可能会导致随着时间的流逝而导致关节恶化。关节出血的风险随花费的时间低于某些FVIII槽水平而增加，例如1、3或5 IU/DL。因此，预防治疗方案的强度与关节健康之间可能存在关系。 Elocta是一种延长的半衰期RFVIII产品（EHL RFVIII），与传统的FVIII产品相比，清除率较慢。因此，与传统的FVIII相比，用Elocta处理将为播放器提供更大的个性化预防性灵活性。可以通过Elocta达到较高的槽水平，而不会增加因素使用或注入频率。剧院可以选择降低注射频率或因子消耗而不降低槽水平。
这项研究的目的是评估ELOCTA在长期观察期内（48个月）的有效性。该研究将探索对不同ELOCTA预防疗法的长期关节健康的影响，导致不同的谷水平。
| 研究类型 ： | 观察 |
| 估计入学人数 ： | 300名参与者 |
| 观察模型： | 队列 |
| 时间观点： | 预期 |
| 官方标题： | 一项48个月的多中心观察性研究，以评估Elocta对联合健康的长期有效性 |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年3月30日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2025年12月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2025年12月 |
| 组/队列 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 血友病患者 根据通常的临床实践，所有被诊断出患有血友病的患者，无论严重程度如何。 | 药物：Elocta 延长的半衰期VIII产品 其他名称：
|
- 联合健康：目标联合发展[时间范围：48个月]目标接头数量
- 联合健康：目标联合分辨率[时间范围：48个月]已解决的目标关节数量
- 联合健康：目标关节复发[时间范围：48个月]重复目标关节的数量
- 联合健康：治疗出血的年化关节出血率（AJBR）[时间范围：48个月]每年的关节出血事件数量，用于治疗的出血
- 肘部，膝盖和脚踝的疾病活性（肥厚滑膜）和疾病损伤（软骨或骨骼）评分[时间范围：48个月]
- 全球步态得分和/或肘部，膝盖和脚踝的关节得分项目。 [时间范围：48个月]
将使用血友病联合健康评分（HJHS）系统。全球步态评分和/或关节评分项目（肘部，膝盖和脚踝的全球步态评分项目（肿胀，肌肉萎缩的持续时间，轴向比对，运动损失，屈曲损失，不稳定性，延伸性损失，关节疼痛，强度，步态）用于肘部，膝盖和脚踝。
每个关节的最低分数为0，最大得分为20。总体总分（范围0-120）是6个六个索引关节（肘部，膝盖和脚踝）的总和。更高的分数表明结果较差。
- 肘部，膝盖和脚踝的关节和物理评估。 [时间范围：48个月]将使用WFH体格检查得分（又名Gilbert分数）。关节评估（疼痛，出血，体格检查和放射学评估）和身体评估（肿胀，肌肉萎缩，轴向畸形，运动范围，运动范围，屈曲节调和不稳定性）。更高的分数表明结果较差。
- Elocta的有效性：治疗出血的年化出血率（ABR）[时间范围：48个月]每年出血事件的数量，用于治疗的出血
- Elocta的有效性：所有出血的年化出血率（ABR）[时间范围：48个月]每年出血的数量，所有出血
- Elocta的有效性：0个关节出血的患者比例[时间范围：48个月]零（0）关节出血的研究人群百分比（％）
- Elocta的有效性：工作生产力和障碍[时间范围：48个月]由WPAI-SHP问卷进行评估
- Elocta的有效性：生活质量[时间范围：48个月]由Haemo-qol/haem-a-qol问卷进行评估
- Elocta的有效性：体育活动水平[时间范围：48个月]通过盐蛋白灰色量表进行评估
- Elocta的有效性：生活质量[时间范围：48个月]由EQ-5D-5L/EQ-5D-Y问卷进行评估
- Elocta的有效性：联合健康的严重程度[时间范围：48个月]通过患者全球关节健康调查表严重程度的印象
- Elocta的有效性：FVIII等离子水平[时间范围：48个月]FVIII等离子水平的百分比（％）
- Elocta的有效性：疼痛和抗炎药的使用[时间范围：48个月]通过药物剂量评估
- Elocta的有效性：疼痛和抗炎药的使用[时间范围：48个月]通过每种药物的曝光天数评估
- Elocta的使用：每个受试者年度注射频率[时间范围：48个月]通过处方评估
- Elocta的使用：每个受试者的年化因子消耗[时间范围：48个月]通过处方评估[IU/kg]
- Elocta的使用：依从性[时间范围：48个月]研究人员评估（百分比（％））
- 探索目标[时间范围：48个月]不同ELOCTA预防方案对长期关节健康的影响
| 有资格学习的年龄： | 儿童，成人，老年人 |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
| 采样方法： | 非概率样本 |
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交日期 | 2020年2月20日 | ||||||||
| 第一个发布日期 | 2020年3月3日 | ||||||||
| 上次更新发布日期 | 2021年5月6日 | ||||||||
| 实际学习开始日期 | 2020年3月30日 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2025年12月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果指标 |
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| 原始主要结果指标 | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果指标 |
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| 原始的次要结果指标 | 与电流相同 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 |
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| 原始其他预先指定的结果指标 | 与电流相同 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短标题 | 一项为期48个月的研究，以评估Elocta对联合健康的长期有效性 | ||||||||
| 官方头衔 | 一项48个月的多中心观察性研究，以评估Elocta对联合健康的长期有效性 | ||||||||
| 简要摘要 | 这是一项48个月的观察，前瞻性，多中心研究。该研究的总体目的是评估ELOCTA治疗对在现实环境中用Elocta进行预防治疗的患者的ELOCTA治疗对联合健康的长期有效性。 | ||||||||
| 详细说明 | 血友病A是一种罕见的遗传疾病，估计发生在10,000个活产中的一个中，其特征是凝血因子VIII缺乏，导致造血受损和长时间出血发作。定义为<5％和严重的血友病，定义为<1％的正常因子VIII活性导致频繁和自发性出血成肌肉和关节，通常是肘部，膝盖和脚踝。渗入关节会导致急性疼痛和肿胀，并可能导致关节运动范围减少，长期软骨损伤和使血友病的衰弱性关节炎' target='_blank'>关节炎。在诊断出血友病A后，建议尽早使用预防剂进行VIII因子置换，以维持关节健康并防止关节破坏。但是，尽管使用了预防，但许多患者仍会经历关节出血，这可能会导致随着时间的流逝而导致关节恶化。关节出血的风险随花费的时间低于某些FVIII槽水平而增加，例如1、3或5 IU/DL。因此，预防治疗方案的强度与关节健康之间可能存在关系。 Elocta是一种延长的半衰期RFVIII产品（EHL RFVIII），与传统的FVIII产品相比，清除率较慢。因此，与传统的FVIII相比，用Elocta处理将为播放器提供更大的个性化预防性灵活性。可以通过Elocta达到较高的槽水平，而不会增加因素使用或注入频率。剧院可以选择降低注射频率或因子消耗而不降低槽水平。 这项研究的目的是评估ELOCTA在长期观察期内（48个月）的有效性。该研究将探索对不同ELOCTA预防疗法的长期关节健康的影响，导致不同的谷水平。 | ||||||||
| 研究类型 | 观察 | ||||||||
| 学习规划 | 观察模型：队列 时间观点：潜在 | ||||||||
| 目标随访时间 | 不提供 | ||||||||
| 生物测量 | 不提供 | ||||||||
| 采样方法 | 非概率样本 | ||||||||
| 研究人群 | 无论严重程度如何，任何性别和年龄，都根据通常的临床实践，被诊断出患有血友病的患者。 | ||||||||
| 健康）状况 | 血友病a | ||||||||
| 干涉 | 药物：Elocta 延长的半衰期VIII产品 其他名称：
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| 研究组/队列 | 血友病患者 根据通常的临床实践，所有被诊断出患有血友病的患者，无论严重程度如何。 干预：药物：Elocta | ||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状况 | 招募 | ||||||||
| 估计入学人数 | 300 | ||||||||
| 原始估计注册 | 与电流相同 | ||||||||
| 估计学习完成日期 | 2025年12月 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2025年12月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准 | 纳入标准：
排除标准：
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| 性别/性别 |
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| 年龄 | 儿童，成人，老年人 | ||||||||
| 接受健康的志愿者 | 不 | ||||||||
| 联系人 |
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| 列出的位置国家 | 捷克，爱沙尼亚，芬兰，德国，希腊，意大利，荷兰，沙特阿拉伯，斯洛文尼亚，西班牙，瑞典，瑞士，瑞士，英国 | ||||||||
| 删除了位置国家 | 比利时，保加利亚，克罗地亚，匈牙利，科威特，卢森堡，阿曼，葡萄牙，卡塔尔，卡塔尔，阿拉伯联合酋长国 | ||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号 | NCT04293523 | ||||||||
| 其他研究ID编号 | sobi.elocta-005 | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享声明 |
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| 责任方 | 瑞典孤儿生物伏伏鲁姆 | ||||||||
| 研究赞助商 | 瑞典孤儿生物伏伏鲁姆 | ||||||||
| 合作者 | 不提供 | ||||||||
| 调查人员 |
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| PRS帐户 | 瑞典孤儿生物伏伏鲁姆 | ||||||||
| 验证日期 | 2021年5月 | ||||||||
